말단비대증치료제 '시그니포 라르' 국내 공급 중단

• 노바티스→레코르다티 판권 이동…삼오제약 유통 계약 해제
• 말단비대증 2차치료제 1종 이탈…'소마버트' 외 옵션 전무

[데일리팜=어윤호 기자] 가뜩이나 약이 없던 말단비대증 영역에서 치료옵션이 사라져, 적잖은 타격이 예상된다.

관련업계에 따르면 최근 말단비대증치료제 '시그니포 라르(파시레오타이드 파모산염)'의 국내 공급이 중단됐다. 본래 노바티스가 개발하고 삼오제약이 유통해 오던 이 약의 판권이 이탈리아 제약사 레코르다티(Recordati SpA)로 넘어 가면서 이같은 결정이 이뤄진 것.

그러나 문제는 역시 환자다. 시그니포 라르는 말단비대증 2차치료제로 2017년 11월 보험급여 목록에 등재됐다. 당시에는 시그니포 라르가 유일한 2차치료 옵션이었다. 이후 화이자의 '소마버트(페그비소만트)'가 지난 9월 등재되면서 치료옵션이 추가됐다.

공급중단이 이뤄지면 가장 큰 문제는 현재 시그니포 라르를 투약받고 있는 환자들이다. 희귀질환이다 보니, 현재 약 10명의 환자가 시그니포 라르를 처방받아 왔는데, 소마버트로 약제를 변경할 경우 급여기준이 모호해 삭감의 우려가 있다.

그렇다고 이미 실패한 1차요법 약제로 다시 넘어가기도 어려운 상황이다. 더욱이 말단비대증의 1차치료옵션 역시 입센의 '소마툴린 오토젤(란레오타이드 아세테이트)'과 노바티스의 '산도?읖맥?라르(옥트레오티드)'가 전부인 형국이다.

말단비대증은 뇌하수체에 생긴 종양으로 성장호르몬이 과다 분비되어 얼굴변형 및 손발의 비대 등이 나타나는 희귀질환이다.

말단비대증의 주요 치료 목표는 성장호르몬(GH, Growth hormone)과 인슐린 유사 성장인자(IGF-1, Insulin-like growth factor-1) 의 분비를 감소시키는 것인데 환자의 45%는 1세대 소마토스타틴 유사체(SSA, somatostatin analog)로 치료받았음에도 불구하고 생화학적 수치가 조절되지 않는 상태인 것으로 알려졌다.

한편 시그니포 라르는 1세대 소마토스타틴 유사체의 최대용량을 대조군으로 연구한 3상 연구에서 ▲생화학적 조절 (Biochemical control, 평균 성장호르몬 수치가 2.5㎍/L 미만이고 인슐린 유사 성장인자-1 수치가 정상적인 상태) ▲성장호르몬(GH)과 인슐린 유사 성장인자(IGF-1) 조절 ▲종양크기 감소 평가 시 우월성을 입증했다.

기존 소마토스타틴 유사체 약물로(옥트레오타이드 30mg 혹은 란레오타이드120mg) 6개월 이상 치료받았으나 말단비대증이 적절히 조절되지 않는 환자들이 연구에 참여했으며, 각각 시그니포 라르 40mg ∙ 60mg투여군과 1세대 SSA 투여군으로 무작위 배정돼 치료받았다.

연구 결과, 24주째에 1차 유효성 평가지표인 생화학적 조절을 달성한 환자의 비율은 시그니포 라르40mg투여군 15%, 60mg투여군 20%로 대조군인 1세대 SSA (0%) 대비 높게 나타났다.