말단비대증 치료제 '소마버트' 빅5 종합병원 안착

• 세브란스 비롯 전국 주요 의료기관서 처방 가능
• SEN-3614 연구 통해 유효성 입증…IGF-I 농도 감소

[데일리팜=어윤호 기자] 말단비대증 신약 '소마버트'가 종합병원 처방권에 안착했다.

관련업계에 따르면 한국화이자의 소마버트(페그비소만트)는 현재 삼성서울병원, 서울대병원, 서울성모병원, 서울아산병원, 신촌세브란스병원 등 빅5 상급의료기관 약사위원회(DC· Drug Committee)를 모두 통과했다.

현재 전국 대부분 주요 병원에서 처방이 가능한 상태다. 소마버트는 지난해 9월부터 보험급여 목록에 등재된 바 있어, 환자 접근성 면에서 장애 요소가 없다.

거인병이라고 불리는 말단비대증은 뇌하수체에 생긴 종양이 원인으로, 성장호르몬이 과잉 분비해 발생하는 희귀질환이다.

지속된 성장호르몬 분비는 얼굴과 손, 발 변형을 가져온다. 여기에 심혈관계, 호흡기 동반질환까지 생길 가능성이 있다. 이 경우 일반인에 비해 사망률이 2,3배 높다. 한 번 변형이 생긴 신체 외형은 정상으로 돌아갈 수 없기에 진단과 치료가 중요하다.

소마버트는 112명의 말단비대증 환자를 대상으로 12주 동안 진행된 무작위배정, 이중맹검 핵심연구(pivotal study)인 SEN-3614 연구를 통해 유효성을 입증했다.

112명의 환자들은 페그비소만트 1일 10mg, 15mg, 20mg 투여군과 위약 투여군으로 각각 무작위 배정됐으며 연구의 1차 유효성 평가변수는 기저시점 대비 연구 12주 시점에서 혈청 IGF-I 농도의 변화였다.

연구 결과 기저시점 대비 연구 12주 시점에서 혈청 IGF-I 농도 중간값 감소 크기는 위약 투여군, 페그비소만트 1일 10mg 투여군, 15mg 투여군, 20mg 투여군에서 각각 4.0±16.8%, 26.7±27.9%, 50.1±26.7%, 62.5±21.3%로 나타나 페그비소만트가 위약 대비 3가지 용량 모두에서 기저시점 대비 혈청 IGF-I 농도를 유의하게 감소시키는 것으로 나타났다.

기저시점 대비 혈청 IFG-I 농도가 정상으로 돌아온 환자의 비율 역시 위약 투여군, 페그비소만트 1일 10mg 투여군, 15mg 투여군, 20mg 투여군에서 각각 10%, 54%, 81%, 89%로 나타나 페그비소만트가 위약 대비 3가지 용량 모두에서 유의하게 높은 것으로 나타났다

한편 소마버트는 수술 및 방사선 치료에 적절한 반응을 보이지 않으며 소마토스타틴 유사체 치료로 인슐린유사성장인자-I( IGF-I, Insulin-like growth factor I) 농도가 정상화되지 않거나 불내약성인 성인 말단비대증 환자의 치료에 대해 지난해 9월 국내 허가됐으며 2018년 희귀의약품으로 지정됐다.