이연제약, AAV 치료제 FDA 패스트트랙 지정

• 뉴라클제네틱스와 공동개발 'NG101' 미국서 혁신 치료제 인정
• 현재 북미 1/2a상 첫번째 코호트 피험자 6명 투약 완료
• 이연제약 임상 원료 시료 공급…상용화시 중국 제외 전세계 독점 생산

[데일리팜=이석준 기자] 이연제약이 뉴라클제네틱스와 공동개발하는 습성 노인성 황반변성 치료제(NG101)가 미국 FDA로부터 패스트트랙 지정을 받았다.

21일 회사에 따르면 이번 성과는 NG101이 습성 노인성 황반변성 치료제로서 기존 치료법의 한계를 극복하고 환자와 의료진의 부담감을 낮출 수 있는 혁신적인 치료제임을 인정받은 결과다.

FDA에서 패스트트랙 지정을 받으면 신약의 개발 및 허가 과정을 빠르게 진행할 수 있는 다양한 혜택을 누린다.

임상 시험 설계 및 데이터 분석과 같은 주요 개발 과정에서 효율성을 높일 수 있으며 롤링 리뷰(Rolling Review) 절차를 통해 신약 허가 신청 시 전체 데이터를 한 번에 제출할 필요 없이 준비된 부분부터 단계적으로 제출할 수 있어 심사 기간을 단축할 수 있다.

임상 2상 종료 후 가속 승인(Accelerated Approval)을 신청할 수 있는 자격이 생기며 3상 종료 후에는 우선 심사(Priority Review)를 통해 심사기간을 6개월 이내로 앞당길 수도 있다.

현재 NG101은 북미 1/2a상 첫번째 코호트 피험자 6명에 대해 투약을 완료했다.

망막하 주사를 통해 안전하고 정밀하게 환자의 망막에 투여됐으며 약물과 관련된 중대한 이상 반응 등은 투여과정에서부터 전혀 관찰되지 않았다. 코호트1 임상 데이터를 바탕으로 향후 안전성 모니터링 위원회의 검토를 거쳐 두번째 코호트로 넘어갈 계획이다.

WHO의 발표에 따르면 2020년 기준 약 1억 9600만명이 노인성 황반변성 질환을 앓고 있다. 황반변성은 망막 내 황반에 노폐물이 축적되거나 신생 혈관의 출현으로 인한 위축 또는 부종 등으로 인해 출혈이 나타나며 점점 시력이 저하되어 실명을 초래한다.

NG101은 단회 망막하 주사를 통해 환자의 망막세포에서 장기적인 치료 효과를 나타낼 수 있는 혁신적인 유전자치료제다. 이연제약이 뉴라클제네틱스와 공동개발하고 있는 유전자치료제 파이프라인이다.

NG101은 다양한 비임상시험을 통해 경쟁사 대비 획기적으로 낮은 투여 용량에서 충분한 치료 효과가 있음이 입증됐다. 이연제약은 2025년 뉴라클제네틱스의 NG101 미국, 캐나다 후속 임상 시료 원료를 공급하며 추후 NG101 상용화 시 중국 제외 전세계 독점 생산 권리를 갖고 있다.

한편 이연제약 충주공장은 최근 바이오의약품 전문수탁 제조업체 GMP 인증을 승인받았다.

충주공장은 이연제약이 3000억원 가량(케미칼 2100억, 바이오 800억, 부지 100억)을 투입한 핵심자산이다. 충주공장 활용도가 높아질수록 이연제약 기업가치도 높아지게 된다. 뉴라클제네틱스 임상 시료 원료도 충주공장이 담당한다.

이연제약과 뉴라클제네틱스는 2020년 9월 AAV 기반 유전자치료제에 대한 공동개발 및 상용화 계약을 체결했다. 당시 이연제약은 뉴라클제네틱스에 약 100억원의 지분 투자를 진행했다.