CAR-T 신약 '카빅티', 다발골수종 급여 등재 노린다

• 한국 환자 포함 임상서 표준치료 대비 사망위험 개선
• 임상 가치·비용효과성 바탕으로 경제성평가 정면 돌파

[데일리팜=손형민 기자] 재발 잦은 다발골수종의 맞춤형 세포치료제 ‘카빅티’가 보험급여 등재를 위한 도전에 나섰다. 지난해 11월 적응증 확대 이후 약 7개월 만이다.

관련 업계에 따르면 한국얀센은 카빅티(실타캅타젠오토류셀)의 건강보험 등재 신청 서류를 지난 6월 초 보험당국에 제출했다.

카빅티는 국내에서 다발골수종 치료제로 허가됐으며, 현재까지 다발골수종 치료 적응증에서 승인된 유일한 CAR-T 신약이다.

이 치료제는 2023년 3월 최초 허가 이후 지난해 11월 ‘이전에 프로테아좀억제제 및 면역조절제제를 포함하여 1차 이상의 치료를 받은 경우로서 레날리도마이드에 불응한 재발 또는 불응성 다발골수종의 치료’로 적응증 확대 승인을 받았다.

특히 카빅티는 글로벌 제약사의 CAR-T 치료제 중에서는 드물게 한국 환자를 포함한 임상 근거를 갖추고 있다. 또 CAR-T 치료제가 일반적으로 단일군 임상 1상/2상으로 개발되는 것과 달리, 카빅티는 대조군을 포함한 직접비교 임상 3상 연구인 CARTITUDE-4를 통해 효과와 안전성이 평가됐다.

그 결과 연구 중앙값 추적기간 33.6개월 분석에서, 카빅티는 표준치료인 포말리도마이드·보르테조밉·덱사메타손(PVd) 또는 다잘렉스·포말리도마이드·덱사메타손(DPd) 대비 전체생존율(OS) 분석에서 사망 위험이 45% 낮았다. 무진행생존율(PFS)에서는 카빅티군의 질병 진행 또는 사망 위험이 71% 낮았다.

이 같은 임상 근거를 바탕으로 한국얀센은 카빅티의 경제성평가를 진행해 비용효과성을 입증하고, 이를 토대로 급여 등재를 추진하고 있는 것으로 확인됐다.

이는 카빅티의 가치와 비용효과성에 대한 회사의 자신감이 반영된 것으로 풀이된다. 그간 고가 원샷치료제의 경우 주로 경제성평가 면제 제도를 통해 급여 적용를 받았기 때문이다.

한국얀센 관계자는 “국내 다발골수종 환자들이 첫 번째 재발 이후부터 카빅티로 치료하고 장기적인 반복 치료에 대한 부담을 줄일 수 있도록 급여 신청을 제출했다. 빠른 시일 내에 카빅티의 급여가 이루어져 환자들이 적시에 효과적인 치료를 받고 건강과 일상을 빠르게 회복할 수 있기를 바란다. 한국얀센도 그 과정에서 최선을 다하겠다”고 밝혔다.