[데일리팜=노병철 기자] 지아이이노베이션(대표 이병건, 홍준호)과 퓨쳐메디신(대표 정낙신, 정완석)이 4세대 대사면역항암제 개발을 위한 공동연구 업무협약(MOU)을 체결했다고 13일 밝혔다. 이번 업무협약으로 양사는 △상호 기술교류 △비임상/중개연구 △임상개발 △국가 R&D 연구과제 선정 등 신약개발 전주기에 걸친 양사의 축적된 경험, 전문성 및 인적/물적 인프라의 시너지 극대화를 도모하게 된다. 지아이이노베이션은 GI-SMART 플랫폼 기술을 활용해 개발한 4세대 이중융합 대사면역항암제 임상시험을 앞두고 있으며, 퓨쳐메디신은 면역관문억제제와의 병용투여에 효과적인 A2AAR 길항제에 대한 비임상 실험을 마무리한 상태다. 양사는 이 같은 자체 면역항암제 개발 기술력을 기반으로 공동연구를 통해 효과적인 치료제 개발을 기대하고 있다. 이병건 지아이이노베이션 대표는 “이번 협약을 통해 퓨쳐메디신의 면역항암제 후보물질(FM401)과 지아이이노베이션의 4세대 대사면역항암제의 병용투여 등 다각도의 연구에서 강력한 시너지가 있을 것으로 기대한다”며 “본 업무협약을 계기로 국내 바이오벤처 간에 연구교류가 더욱 활성화되었으면 한다”고 말했다. 정낙신 퓨쳐메디신 대표는 “이번 공동연구 업무협약을 통해 효능과 안전성 등에서 이미 우수성을 확보한 지아이이노베이션의 다양한 파이프라인과의 협업은 연구성과 및 사업화에 가능성을 높이고 속도를 낼 수 있을 것 같다”고 전했다. 한편, 지아이이노베이션은 코스닥상장사로써 4세대 대사면역항암제 이외에 면역항암제 GI-101, GI-102의 한국/미국 임상, 알레르기 치료제 GI-301의 국내 임상을 활발하게 진행 중이다. 퓨쳐메디신은 코넥스상장사로써 뉴클레오사이드 자체 플랫폼을 통해 대사성질환인 비알콜성지방간염(임상2상)과 비만치료제 및 다수 항암제와 항바이러스제를 개발 중이다.

[데일리팜=이석준 기자] 인벤티지랩이 자사의 장기지속형 당뇨 및 비만 치료제의 비임상 결과를 국제 학회에서 발표한다. 10월 16일부터 18일까지 미국 보스턴에서 개최되는 국제학회인 세계 비만체중관리 학회(WOC 2023)에서다. 회사에 따르면 따르면 이번 학회에서 발표할 내용은 당뇨 및 비만에 대한 치료제로 개발중인 세마글루타이드(Semaglutide) 1개월 장기지속형 주사제 'IVL3021'의 비임상시험 결과다. 회사는 해당 약물을 주사한 후 약물동태(PK)를 관찰한 결과 1개월간 안정적인 혈중 약물 방출을 보여주는 것을 확인했다. 세마글루타이드는 GLP-1(Glucagon-like peptide-1) 수용체 작용제로 최근 글로벌 제약사인 덴마크의 노보보디스크사에서 개발한 약물이다. 15% 이상 체중을 감소시키는 데 탁월한 효능을 보이며 동시에 심장마비, 뇌졸중, 심혈관 사망 위험이 20% 감소하는 임상 결과를 얻어 비만 및 당뇨 치료제의 '게임체인저'로 떠오르고 있는 성분이다. 노보노디스크사에서 개발한 시판 약물은 주 1회 주사제인데 비해 인벤티지랩은 환자 편의성을 높여 꾸준한 체중감소 효과를 볼 수 있도록 1개월 유지 제형의 IVL3021을 개발하고 있다. 장기지속형 주사제는 약물의 안정적인 투약이 치료효과 달성에 중요한 만성질환에서 차별화된 장점을 가진다. 인벤티지랩은 독자적인 'IVL-DrugFluidic®' 기술을 적용해 1개월 장기지속형 주사제의 편의성과 정교한 약물 방출 제어를 통해 IVL3021 품질의 차별성을 확보한다는 계획이다. 인벤티지랩은IVL3021의 비임상 효력 및 독성평가를 확인하고 내년 임상 진입을 목표로 하고 있다. 인벤티지랩은 장기지속형 주사제는 물론 위고비 성분의 경구형 비만 치료제를 개발하는 투트랙(Two-track) 전략으로 비만 파이프라인을 확장한다는 계획이다. 경구형 비만 치료제는 내년 제형을 확보하는 것을 목표로 연구 중에 있다.

[데일리팜=이석준 기자] CG인바이츠(옛 크리스탈지노믹스)가 화일약품 지분 취득에 160억원을 투입한다. 화일약품의 제3자 배정 유상증자 80억원, 전환사채 80억원 등에 참여하면서다. 유증과 전환사채(CB)가 완료되면 CG인바이츠는 화일약품의 잠재적 최대주주 위치에 자리하게 된다. 향후 전환사채가 주식으로 모두 전환되면 화일약품 현 최대주주인 금호에이치티의 지분율을 앞설 수 있기 때문이다. 화일약품은 180억원 규모 제3자배정 유증과 80억원 규모 CB 발행을 결정했다고 12일 공시했다. 회사는 260억원을 운영자금과 타법인 증권 취득자금에 130억원씩 쓸 계획이다. 흥미로운 점은 유증과 CB 대상이다. 유증은 CG인바이츠 80억원(427만5788주), 금호에이치티와 오성첨단소재 각 40억원(267만2367주)이 배정된다. 전환사채는 CG인바이츠가 80억원(383만8771주)을 홀로 인수한다. 결국 CG인바이츠는 화일약품 지분 취득에 160억원(811만4559주)을 투입하는 셈이다. 잠재적 최대주주 화일약품 최대주주는 올 6월 말 기준 금호에이치티 16.23%(1079만9667주)다. CG인바이츠는 11.41%(759만1240주)로 2대주주다. 금호에이치티와 CG인바이츠는 주식수 차이는 320만8427주다. CG인바이츠는 이번 화일약품 유증에서 427만5788주를, 금호에이치티는 267만2367주를 배정받았다. 금호에이치티보다 160만3421주 많은 수치다. 이에 유증 신주가 상장되면 양사 주식수는 160만5006주로 좁혀진다. 이 상황에서 CG인바이츠가 인수할 전환사채 주식수는 383만8771주다. CG인바이츠가 1년 뒤 CB를 주식으로 전환하고 금호에이치티의 주식수 변동이 없으면 CG인바이츠가 화일약품 최대주주에 오르게 된다. CB에 콜옵션은 없다. 시장 관계자는 "CG인바이츠가 화일약품 유증과 CB에 160억원 규모로 참여하면서 잠재적 최대주주 자리에 오르게 됐다. 향후 CB 전환 여부에 따라서다. CG인바이츠는 2013년 화일약품을 인수했는데 다시 최대주주에 오를 수 있게 된다"고 말했다. 한편 CG인바이츠는 올 6월 '뉴레이크인바이츠'로 최대주주가 변경됐다. 이후 사명을 크리스탈지노믹스에서 CG인바이츠로 변경했다. 뉴레이크인바이츠는 인바이츠바이오코아와 뉴레이크얼라이언스가 함께 설립한 특수목적법인(SPC)다. 뉴레이크얼라이언스는 서울대학교병원, SK텔레콤과 헬스케어 사업모델인 인바이츠 생태계를 구축한 회사다. 인바이츠생태계는 인바이츠바이오코아, 인바이츠헬스케어, 헬스커넥트, 인바이츠지노믹스, 프로카젠 5개의 전문 헬스케어 기업군으로 구성됐다.

[데일리팜=이석준 기자] 위더스제약 주가가 10거래일 새 52% 급등했다. 거래량도 수직상승했다. 해당 기간 상한가 1번, 1000만주 이상 거래량 4번을 기록했다. 기존과 달라진 주식 거래 패턴이다. 장기지속형 주사제 공장 준공으로 시설 R&D 기대감이 반영된 것으로 분석된다. 위더스제약은 12일 1만6000원으로 장을 마감했다. 종가 기준 9월 21일 7620원과 비교해 10거래일 새 52% 증가한 수치다. 해당기간 시가총액은 1005억원에서 1517억원으로 상승했다. 거래량도 급증했다. 10거래일 중 4번은 1000만주 이상, 4번은 100만주 이상이다. 위더스제약은 거래량이 적은 기업으로 유명하다. 유통주식수가 600만주 가량에 불과해서다. 최대주주(성대영 회장 52.47%) 등 사실상 묶인 주식이 50% 이상이다. 실제 위더스제약 거래량은 최근 6개월 새 10만주를 넘은 적이 14번밖에 없다. 이중 10번이 최근인 셈이다. 위더스제약의 주가 상승과 거래량 증대는 시설 R&D 기대감으로 진단된다. 회사는 9월말 장기지속형 주사제 공장 준공식을 가졌다. 세계 최초 마이크로플루이딕 전용 시설이다. 269억원이 투입된 안성공장은 연간 250만 바이알(병) 규모다. 269억원은 위더스제약의 지난해 영업이익(49억원)의 5배가 넘는 금액이다. 해당 공장은 탈모약과 전립선비대증치료제 등 장기지속형 주사제를 생산한다. 회사는 장기지속형 탈모치료 주사제 하나만으로 2025년 매출이 1000억원 이상 늘어날 것으로 보고 있다. 지난해 매출액은 627억원이다. 장기지속형 탈모치료제 임상은 순항하고 있다. IVL3001(1개월), IVL3002(3개월) 등 두 가지로 개발 중이다. 성분은 피나스테리드다. 해당 성분은 탈모약 MSD '프로페시아'로 팔리고 있다. 지난해 호주에서 1, 2상을 마쳤고 내년 글로벌 3상이 진행될 예정이다. 위더스제약은 2020년 6월 인벤티지랩과 장기지속형 탈모치료 주사제 국내외 위탁생산 사업협력 계약을 체결했다. 2021년 6월에는 대웅제약까지 포함된 3자 업무협약을 맺었다. 대웅제약은 3상과 허가, 판매를 맡는다. 인벤티지랩은 전임상과 1상을 담당하고 위더스제약은 제품생산을 전담한다. 전립선비대증(IVL3013, 3개월) 라인업도 확보했다. 위더스제약은 이 물질 역시 인벤티지랩과 2021년 11월 제휴를 맺고 세계 독점적 권리를 확보했다.

[데일리팜=어윤호 기자] 바이엘코리아가 이진아(53) 신임 대표이사를 선임했다. 바이엘 한국법인 설립 이래 최초 한국인 사장이다. 이 회사는 최근 내부 공지를 통해 오는 11월부로 이진아 전 태국법인 제약사업부문의 CDH(Country Division Head)겸 총괄 메니징 디렉터를 바이엘코리아 신임 대표이사로 선임한다고 밝혔다. 이에 따라 2019년 12월부터 한국법인을 이끌어 온 프레다 린 대표는 사임한다. 덕성여대 약대 출신인 이진아 대표는 지난 1994년 한국로슈 입사후 2006년 머크세로노를 거쳐 2013년 바이엘에 심혈관질환사업부 총괄로 합류했다. 2018년에는 독일 본사 마케팅부서로 파견, 경력을 쌓고 지난해 2월 한국법인으로 복귀한 바 있다. 그는 2018년 10월부터는 잉그리드 드렉셀 전 대표의 터키법인 발령으로, 한국법인의 제약사업부문 임시대표를 맡기도 했다. 한편 바이엘은 헬스케어 부문인 전문의약품사업부, 컨슈머헬스사업부와 농업부문인 크롭사이언스사업부로 구성된다. 이 회사는 한국법인 설립 이후 줄곧 프리드리히 가우제, 닐스 헤스만, 잉그리드 드렉셀 등 외국인을 수장으로 세워 왔으며 이진아 총괄의 선임으로 처음 내국인 체제 전환이 확정됐다.

[데일리팜=노병철 기자] 한국팜비오(회장 남봉길)가 충주공장 증축을 완료하고 이달 12일 준공식을 진행했다. 이번에 증축한 공장에는 주사제, 내용액제 설비에 약 350억원이 투입됐으며, 연면적 6990㎡에 지상 3층 규모로 조성됐다. 이번 증축으로 팜비오는 기존 내용고형제 생산에 더해 주사제와 액제를 생산할 수 있는 환경까지 갖췄으며, 주사제뿐만 아니라 노인, 소아 등 복약이 어려운 환자를 위한 내용액제 라인까지 확보해 더 우수한 의료서비스를 제공할 수 있게 됐다. 증축된 공장에서는 연간 바이알제제 약 1700만 바이알(액상, 동결건조 포함), 프리필드시린지 950만관, 스틱내용액제 2300만포 생산이 가능하며 설하스프레이 제형은 추가될 예정이다. 팜비오는 2024년부터 내용액제와 주사제를 대량 생산할 계획이며, 기존 동남아 국가 외에 유럽이나 미주 지역으로의 수출시장 확대를 계획하고 있다. 또한 충주 지역에서 60여명 정도 신규 인력을 채용할 예정이라 지역상생과 동반성장에도 기여해 그 의미가 남다르다. 이날 증축 준공식에서 남봉길 한국팜비오 회장은 "최첨단 생산 시설로 다양한 제형의 의약품을 생산할 수 있는 환경을 갖춰 기쁘다"며 "공장 증축으로 인해 우수한 기술과 높은 품질력으로 국내 시장 뿐만 아니라 글로벌 생산기지로 뻗어 나가 국내외 경제 활성화에도 이바지하겠다"고 말했다. 한편 팜비오는 충주에 위치한 GMP공장과 서울사무소 등 전국 각지에서 300여명의 임직원들이 환자 건강을 위해 최선을 다하고 있다. 1999년 국내 최초로 요로결석 치료제 유로시트라를 출시하며, 제약바이오 업계에 진출한 팜비오는 다수의 오리지널 의약품을 자체 개발해 2016년에는 글로벌 제약사에 기술 수출을 하는 쾌거를 이루었고, 같은 해 EU-GMP 수준의 신공장을 완공해 의약품 완제품 해외 수출을 본격화했다. 그 노력을 인정받아 2018년에는 석탑산업훈장과 300만불 수출탑을 수상, 2023년에는 보건복지부 인증 혁신형제약기업으로 선정됐다. 팜비오는 제품이 아닌 믿음을 판매한다는 고객중심의 경영을 위해 끈임없는 도전과 열정으로 기술혁신을 이루고 있다. 이러한 노력의 결과로 2018년 695억, 2020년 807억, 2022년 1074억원의 매출 성과를 달성해 가치 향상 및 지속성장을 거듭하고 있다. 국제 기준의 고품질 의약품을 생산하기 위하여 EU-GMP 수준의 생산시설과 기술력을 갖추고, 원료에서 완제품에 이르기까지의 모든 공정에서 설정된 규격과 규정에 따라 철저히 시험 관리하고 있다. 팜비오는 피코솔루션·수클리어 등 대장내시경 하제 분야에서 두드러지게 성장하고 있는데, 최근에는 알약으로 먹는 대장내시경제 오라팡을 개발해 보건복지부로부터 신기술을 인정받았으며, 국내 및 미국 특허를 취득했다. 그 외에도 소화기 내과(호이콜정·노자임캡슐·라시도필캡슐)를 비롯해, 비뇨기과(이아루릴·모노퍼주·노페로캡슐), 외과(아큐판주·펜타듀르패취·펜카칸설하정), 종양내과 등으로 사업범위를 확장하고 있다. 또한 전문적인 마케팅 전략을 통해 학회 활동과 세미나, 임상시험, 각종 심포지엄 등을 활발히 진행하고 있다. 팜비오는 유럽, 일본, 캐나다 등 다양한 글로벌 제약사들과 파트너십을 맺고 연구개발 파이프라인을 확장하고 있으며, 이런 노하우로 탄생한 제품을 미국·동남아·중동 등으로 수출하고 있다.

[데일리팜=손형민 기자] K-제약바이오의 항암신약 후보물질들이 글로벌 경쟁력 시험대에 오른다. 이달 20일부터 스페인 마드리드에서 열리는 유럽종양학회 연례학술대회(ESMO 2023)에선 글로벌 제약사 뿐만 아니라 국내 제약바이오 업계도 대거 참전 의사를 밝혔다. 한미약품 '벨바라페닙', HLB '리보세라닙', 메드펙토 '백토서팁' 등 국내 제약아비오 업계가 개발 중인 신약 후보물질의 최신 임상 데이터가 소개될 전망이다. 제넨텍에 기술이전한 한미약품 벨바라페닙 임상1b상 공개 한미약품의 pan-RAF 억제제 벨바라페닙과 MEK 억제제 로슈 '코텔릭(성분명 코비메티닙)' 병용요법의 국내 임상1b상 결과는 23일 공개된다. 발표는 임상을 주도한 서울아산병원 종양내과 김태원 교수가 맡았다. 벨바라페닙은 한미약품이 자체 개발한 RAF·RAS 억제제 계열 경구용 표적 항암신약 후보물질이다. RAF와 RAS는 세포 내 신호전달 매개체인 미토겐활성화단백질(MAP)을 억제해 유전자 변이를 일으킨다. 코텔릭은 로슈의 흑색종 치료제다. 로슈 자회사 제넨텍은 앞서 코텔릭과 티쎈트릭(아테졸리주맙)의 병용요법에서 유효성 입증에 실패한 이후, 한미약품으로부터 벨바라페닙을 기술 이전받아 흑색종 영역에 재도전한다. 한미약품은 지난 2016년 9월 제넨텍에 벨바라페닙의 한국을 제외한 글로벌 개발·상업화 권리를 이전한 바 있다. 지난해 미국임상종양학회(ASCO 2022)에서 공개된 임상 결과에 따르면 벨바라페닙+코비메티닙 병용요법은 NRAS 변이 흑색종 환자 26.3%에서 부분반응(PR)이 나타났다. PR을 보인 환자는 모두 이전에 면역항암제 치료 이력이 있었다. 무진행생존기간(PFS)의 중앙값은 7.3개월로 집계됐다. 한미약품은 벨바라페닙 국내 임상1b상을 올해 안으로 마무리하겠다는 계획이다. HLB 리보세라닙·메드팩토 백토서팁도 업데이트 된 임상 결과 공개 21일에는 HLB가 개발 중인 리보세라닙의 임상 결과가 공개된다. 리보세라닙은 종양 내 신생혈관 형성에 관여하는 혈관내피세포성장인자수용체2(VEGFR2) 억제제 계열 경구용 표적항암제다. 간암 치료제로서 FDA 허가 본심사를 받고 있는 HLB 리보세라닙은 이번엔 위암 임상 데이터를 발표한다. HLB 중국 파트너사인 항서제약은 국소적으로 진행된 절제 가능한 위 또는 위식도-접합부 선암종에 대한 리보세라닙+캄렐리주맙+항암화학요법 3중 병용 임상3상(DRAGON IV)의 첫 번째 중간 분석 결과를 발표할 예정이다. 캄렐리주맙의 판권은 국내 제약바이오기업인 CG인바이츠가 보유하고 있다. HLB 미국 자회사 엘레바도 ESMO 2023에 참가한다. 행사장 내 대형부스를 마련할 계획인 엘레바는 주요 글로벌 제약사들과 유럽 내 리보세라닙 유통·판매를 위한 파트너십을 논의한다. 메드팩토는 이번엔 전이성 대장암에서 백토서팁과 키트루다(펨브롤리주맙)의 병용요법 임상2상 중간 데이터를 공개한다. 지난 4월 메드팩토가 공개한 임상1b/2a상 결과에 따르면 백토서팁+키트루다 병용요법은 전체생존기간(OS) 중앙값이 17.35개월로 나타났다. 경쟁약물 대비 데이터가 우월하다는 평가를 받는다. 전이성 대장암 1차 치료제인 넥사바(소라페닙) 이후 2차 표준치료요법으로 쓰이는 바이엘 '스티바가(레고라페닙)'의 경우 OS가 6.4개월(중앙값)로 나타났다. 또 오츠카제약 자회사 타이호 온콜로지(Taiho Oncology)가 개발한 '론서프(트리플루리딘/티피라실)'의 OS는 7.1개월(중앙값)이다. 백토서팁+키트루다 병용요법은 FDA에 임상3상 시험계획(IND) 신청을 앞두고 있다. 이밖에도 ▲루닛의 AI 바이오마커 '루닛 스코프'를 활용한 연구 초록 9편 ▲보로노이의 C797S 변이 비소세포폐암 치료제 후보물질 ‘VRN11’ ▲신라젠의 ‘펙사벡’+바이엘 리브타요 병용 임상2상 결과 ▲에이비엘바이오의 면역항암제 후보물질 ‘ABL11’ 임상1상 중간 결과 ▲지아이이노베이션의 면역항암제 후보물질 ‘GI-101’ 단독요법 임상1/2상 결과 ▲테라펙스의 비소세포폐암 표적항암제 후보물질 'TRX-221' 전임상 결과 ▲티움바이오의 LK5(TGF-βR1)/VEGFR2 이중저해제 후보물질 ‘TU2218’ 임상1a상 결과 등이 공개된다.

[데일리팜=노병철 기자] 동물을 대상으로 약효를 시험하는 전임상과 인체 대상 약물 안전성과 유효성을 평가하는 임상 간의 불일치(gap)는 신약 개발 과정에서도 난제로 꼽힌다. 비임상시험을 통과한 10개 약물 중 9개가 임상시험에서 실패할 정도로 어렵기 때문이다. 이러한 어려움을 해소하기 위해서는 중개임상연구(traslation clinical research) 또는 중개의학(Translational Medicine) 역량 강화가 필수다. 중개임상연구를 통해 신약후보물질 발굴부터 동물실험까지를 일컫는 R(research)단계에서 임상시험부터 품목허가까지인 D(development)단계 진입의 어려움을 극복할 수 있어서다. 실제 지난 2003년 미국 국립보건원(NIH)은 국가 핵심 의료 연구·개발(R&D) 전략으로 중개임상연구를 제시한 바 있다. R&D 비용 증가와 동물실험 실효성, 윤리적 이슈까지 제기되면서 전 세계적으로 이를 해결하기 위한 제약사들의 움직임이 활발해지고 있다. 임상 성공 가능성을 높이고 윤리적으로도 문제가 적은 중개임상 연구방법을 찾기 위해 노력해온 JW중외제약은 ‘인공 장기’로 불리는 오가노이드를 비롯해 제브라피쉬(Zebra Fish) 등을 활용하며 차별화된 전략으로 중개임상 경쟁력을 강화하고 있다. JW중외제약은 지난 4월 제브라피쉬 모델 전문 비임상시험기관인 제핏과 업무협약(MOU)을 체결했다. 제브라피쉬 모델을 활용해 자체 신약후보물질의 적응증 확장과 신규 혁신신약 과제 비임상 연구를 진행하기 위해서다. 열대어류인 제브라피쉬는 인간과 유전적 구조가 80% 이상 유사해 포유류 실험을 대체할 수 있는 비임상 중개연구 모델로 주목받고 있다. 제브라피쉬를 비임상(동물실험)에 활용할 경우 비용을 포유류 대비 10분의 1 수준으로 절감할 수 있으며 적은 약물로 더욱 신속하게 결과를 도출할 수 있어 연구기간 단축에도 도움이 된다. 또 기존 포유류 실험과의 일치율도 최대 91%에 달하는 데다 임상2상 기준 성공률을 21.1% 높일 수 있다. 이에 노바티스(Novartis), 화이자(Pfizer), 로슈(Roche) 등 글로벌 빅파마들은 약물 타깃과 유효성, 안전성 검증 과정에서 제브라피쉬 모델을 광범위하게 활용하고 있다. 국내의 경우 연구기관을 중심으로 제브라피쉬를 활용한 중개임상 연구가 진행되고 있지만 제약·바이오기업에서의 활용은 미미한 실정이다. 특히 제핏은 국내 유일 제브라피쉬 비임상시험기관으로 다양한 평가모델을 보유하고 있을 뿐만 아니라 제브라피쉬 유전자 변형 모델 제작도 가능해 희귀질환에 대한 약물 유효성 평가도 가능하다. JW중외제약이 중개임상 R&D 분야에서 주목받는 이유는 차별화된 전략과 기술력으로 경쟁력을 강화하고 있기 때문이다. 지난해 5월에는 오가노이드사이언스와 비임상 중개연구 플랫폼 구축에 나서며 R&D 경쟁력을 강화했다. ‘오가노이드(Organoid)’는 '장기(organ)'와 접미사 '유사한(oid)'의 합성어로 줄기세포를 인체의 장기와 유사한 구조로 배양·재조합한 장기유사체다. 오가노이드 활용 시 제브라피쉬와 동일하게 동물실험을 대체할 수 있는 데다 임상 전에 결과를 예측할 수 있어 신약후보물질의 안전성과 유효성을 효과적으로 판단할 수 있다. 이를 통해 JW중외제약의 신약연구센터와 C&C신약연구소, JW크레아젠 등 그룹 R&D 조직은 오가노이드사이언스와 공동연구를 진행해 신약 파이프라인을 강화한다는 계획이다. JW중외제약은 오가노이드를 비롯해 제브라피쉬 등 비임상 연구 분야의 신기술을 선제적으로 도입해 임상 성공률을 높이고 적응증 확대, 신약 후보물질 발굴 등에도 성과를 낼 수 있을 것으로 기대하고 있다. 한편 최근 미국 정부는 신약 허가 시, 동물실험 의무화를 선택제로 전환해 제약바이오기업들이 설치류·영장류에 대한 전임상을 진행하지 않아도 신약허가를 받을 수 있게 식품의약품법을 개정했다. 관련법의 개정으로 80년 만에 의약품 안전성, 유효성 확인을 위해 필수로 거쳤던 동물실험을 하지 않고도 미국식품의약국(FDA)에 신약 허가신청이 가능해졌다. 법 개정 배경에는 동물실험이 인체실험의 안전성과 효율성을 담보하지 못한다는 꾸준한 지적과 최근 동물복지 인식이 강해진 영향이 주효했다. 아울러 제약바이오기업들은 매년 동물실험을 진행해왔지만 임상시험에 들어간 신약 후보물질 90%는 실패를 했던 실정이다. 이번 개정안에 명시된 동물실험 대체 방법은 '세포 기반 어세이(assays)' '조직 칩 및 미세생리시스템' '컴퓨터 모델링' '기타 바이오프린팅' 등의 비인체 또는 인체 생물학 기반 시험방법 등이다.

[데일리팜=정흥준 기자] 닥터노아바이오텍 주식회사(대표이사 이지현)는 근위축성측삭경화증(Amyotrophic Lateral Sclerosis, ALS, 루게릭병) 치료제로 개발중인 복합신약 NDC-011이 지난 9월 28일 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품(Orphan Drug Designation, ODD) 지정을 받았다고 밝혔다. 또 NDC-011의 효능에 대한 우수한 비임상 연구 결과를 인정받아 미국 신경치료학회 국제 저널 ‘Neurotherapeutics’ 온라인판에 이달 2일 게재됐다. 닥터노아바이오텍 주식회사가 자체 보유한 인공지능 신약 개발 플랫폼 ‘ARK’를 이용해 발굴한 복합신약 NDC-011은 항염증, 신경세포 및 근육세포 보호와 신경세포 분화 촉진 효능을 가지고 있다. ALS 실험 동물모델(SOD1(G93A) 유전자변형 마우스)에서 운동기능 저하 지연, 운동 신경세포 손실 억제, 신경세포 분화 촉진, 실험 동물의 생존기간 연장 효과가 확인됐다. NDC-011의 우수한 비임상 결과(ALS 진행 억제, 생존기간 연장)를 바탕으로 미국 FDA에서 희귀의약품으로 지정됨에 따라 향후 임상시험계획서 설계 자문, 심사 비용 감면, 세액 공제, 우선심사, 독점 판매권 등 다양한 혜택을 받을 수 있게 됐다. 글로벌 신약 개발에 더욱 탄력을 받을 것으로 보인다. 또 미국 식품의약국(FDA) 임상시험 진입을 위한 임상시험 사전미팅(Pre-IND meeting) 신청이 완료돼 올해 안에 미팅이 진행될 예정이다. 닥터노아바이오텍 관계자는 “NDC-011은 ALS의 진행 및 증상을 완화시키고 환자 생존기간을 연장시킬 것으로 기대하고 있다. 이번 희귀의약품 지정에 힘입어 미국 FDA 임상시험 신청에 더욱 속도를 내고 있다”고 말했다. 루게릭병으로 알려진 ALS는 운동신경세포만 선택적으로 사멸되는 질환으로 발병하면 대뇌 피질의 상위운동신경세포(upper motor neuron)와 뇌간 및 척수의 아래운동신경세포 (lower motor neuron) 모두가 점차적으로 파괴된다. 이에 따라 순차적으로 운동신경의 자극을 받지 못해 근육 쇠약이 나타나며, 자발 운동 조절 능력을 상실하게 돼 사망에 이르는 질병으로 통상 환자의 약 50%가 3~4년내 사망하는 것으로 알려져 있다. 현재 허가를 받아 처방되고 있는 ALS 치료제는 있으나, 치료 효과가 기대에 미치지 못해 여전히 새로운 치료제의 개발이 절실한 상황이다. 한편, 닥터노아바이오텍은 인공지능 기반 신약개발 전문기업으로 AI 기술로 개발된 약물을 가장 먼저 시장에 출시하겠다는 목표로 AI 시스템·신약개발·임상개발·사업전략 등의 파트별 전문가들이 모여 약물 조합에 특화돼 있는 AI 기술을 구현해왔다. 지난 7월에는 뇌졸중 회복 치료제로 개발 중인 복합신약 ‘NDC-002’의 임상 1상을 성공리에 완료했다. 또 미국 식품의약국(FDA)과 글로벌 임상 2상에 진입하기 위한 Pre-IND meeting 신청을 완료했다.