[데일리팜=천승현 기자] LG화학이 자가면역질환치료제 휴미라 바이오시밀러 경쟁에 가세했다. 연간 1000억원 규모 시장에 삼성바이오에피스, 셀트리온과 3파전 경쟁구도가 구축됐다. 휴미라 시장은 바이오시밀러 제품이 진출한지 2년이 지났지만 여전히 오리지널 제품이 견고한 독주체제를 이어가고 있다.LG화학은 식품의약품안전처로부터 아달리무맙 성분의 휴미라 바이오시밀러 젤렌카의 품목허가를 받았다고 15일 공시했다. 젤렌카프리필드시린즈주와 젤렌카오토인젝터주 2종이 승인받았다.젤렌카는 성인 적응증으로 류마티스관절염, 건선성 관절염, 축성 척추관절염, 성인 크론병, 건선, 궤양성대장염, 베체트 장염, 화농성한선염, 포도막염 등을 허가받았다. 소아 크론병(만 6세-만 17세), 소아 특발성 관절염, 소아 판상 건선 등 소아 적응증 3개도 품목허가를 획득했다.휴미라 시장에는 삼성바이오에피스와 셀트리온에 이어 국내 기업 3곳이 바이오시밀러를 출격했다. 지난 2020년 7월 삼성바이오에피스가 휴미라의 첫 바이오시밀러 아달로체를 허가받았고 셀트리온은 2021년 6월 유플라이마의 허가를 받았다.휴미라는 지난해 2019년 1040억원의 매출을 올렸고 2021년과 지난해 각각 912억원, 858억원을 기록하며 대형 시장을 형성하는 제품이다.분기별 휴미라와 바이오시밀러 매출 추이(단위 억원, 자료 아이큐비아). 삼성바이오에피스가 2021년 5월 아달로체를 급여 등재하면서 휴미라 바이오시밀러 시장 경쟁이 시작됐다.국내 기업의 휴미라 바이오시밀러 제품이 판매를 시작한지 2년이 지났지만 확장 속도는 더디다는 평가가 나온다.의약품 조사기관 아이큐비아에 따르면 지난 3분기 아달리무맙 성분 시장은 253억원을 기록했다. 전년동기대비 3.7% 증가했고 2021년 3분기 215억원에서 2년 새 17.6% 늘었다.오리지널 제품 휴미라가 바이오시밀러 침투에도 견고한 시장 장악력을 유지하고 있다. 휴미라의 3분기 매출은 215억원으로 전년대비 2.3% 줄었다. 2021년 3분기 211억원과 비교하면 1.8% 증가했다.아달로체의 3분기 매출은 34억원을 기록했다. 작년 3분기보다 54.5% 증가했고 아달리무맙 시장에서 차지하는 점유율은 13.3%를 기록했다. 유플라이마의 3분기 매출은 4억원으로 나타났다. 지난 3분기 국내 기업의 바이오시밀러 2종의 시장 점유율은 14.9%로 집계됐다. 휴미라 시장에서 바이오시밀러의 점유율은 지난해 4분기 10%를 넘어선 이후 점차 확대되고 있지만 오리지널 제품과의 격차는 여전히 크다.국내에서는 오리지널 제품과 바이오시밀러의 보험약가 격차가 크지 않아 바이오시밀러의 침투 속도가 떨어진다는 분석이 나온다.아달로체프리필드시린지40mg/0.4ml와 유플라이마펜40mg/0.4ml의 보험상한가는 각각 24만4877원으로 휴미라프리필드시린지40mg/0.4ml와 휴미라펜40mg/0.4ml의 약가 28만8091원과의 격차가 15.0%에 불과하다.원칙적으로 국내 약가제도에서 바이오시밀러는 특허 만료 전 오리지널 의약품의 70%까지 보험약가를 받을 수 있다. 2016년 10월부터는 '혁신형 제약기업·이에 준하는 기업·국내제약사-외자사간 공동계약을 체결한 기업이 개발한 품목 또는 우리나라가 최초 허가국인 품목 또는 국내에서 생산하는 품목'은 80%까지 보장된다. 특허 만료 오리지널 의약품도 바이오시밀러가 발매되면 종전의 70~80% 수준으로 보험약가가 자동 인하된다.바이오시밀러가 오리지널 의약품의 특허 만료 전 약가보다 30% 이상 저렴하게 등재되더라도 오리지널의약품의 약가도 동반 인하되면서 가격 경쟁력을 확보하기 쉽지 않은 실정이다. 중증 질환에 사용되는 자가면역질환 치료제 특성상 약가 차이가 크지 않은 상황에서 의료진과 환자들이 오랜 시간 신뢰도가 축적된 다국적제약사 신약을 더욱 선호할 수 밖에 없다는 분석도 나온다.다만 바이오시밀러 발매로 오리지널 의약품의 약가가 떨어지면서 건강보험 재정 절감에 기여한다는 평가가 나온다.휴미라는 2021년 6월7일부터 보험상한가가 종전보다 30% 인하됐다. 휴미라펜주40mg/0.4mL, 휴미라프리필드시린지주40mg/0.4mL, 휴미라주40mg바이알 등 3종의 약가가 41만1558원에서 28만8091원으로 30% 떨어졌고, 휴미라프리필드시린지주20mg/0.2mL는 22만4002원에서 15만6801원으로 내려갔다. 휴미라는 2021년 1분기 275억원을 기록했는데 1분기만에 매출이 207억원으로 24.9% 감소했다.

한선호 휴젤 대표집행임원(우측)이 수출탑 수상 후 김진태 강원특별자치도지사(왼쪽)와 기념사진을 찍고 있다. [데일리팜=노병철 기자] 글로벌 토탈 메디컬 에스테틱 전문 기업 휴젤이 무역의 날 60주년을 맞아 '7천만불 수출의 탑'을 수상했다고 15일 밝혔다.수출의 탑은 산업통상자원부 및 한국무역협회가 전년도 7월부터 이듬해 6월까지 1년간 한국의 국제적 위상과 경제 발전에 기여한 기업들에게 그 공로를 인정해 수여하는 상이다.휴젤은 수출의 탑을 수상한 강원도 소재 기업 중에서 가장 많은 수출액을 달성해, 지난 14일 한국무역협회 강원지역본부가 주최한 ‘제7회 강원 수출인의 날’ 행사에서 김진태 강원특별자치도지사로부터 상패를 수여 받았다.휴젤은 대표 제품인 보툴리눔 톡신 보툴렉스와 HA 필러 더채움이 국내를 넘어 글로벌 시장에서 가파른 성장세를 이어가며 메디컬 에스테틱 분야 리딩 기업으로 성장했다.보툴렉스의 판매/허가 국가는 전 세계 60여개 국으로, 국내 1위 지위는 물론, 아시아/유럽/남미/북미까지 그 영역을 넓혀가고 있다. 특히 휴젤은 국내 보툴리눔 톡신 기업으로는 최초로 중국, 유럽, 호주에 제품을 출시하는 성과를 거뒀다.유럽의 경우 현재 독일/영국/프랑스/스페인/이탈리아/스위스 등 주요 국가 진출을 모두 완료했으며, 30개국 이상으로 시장을 확대한다는 계획이다. 지난해 허가를 획득한 캐나다에서도 매출이 본격적으로 발생할 것으로 기대된다.더채움 또한 전 세계 40여개 국에서 판매되고 있다. 올해 3분기에는 유럽 및 아시아 태평양 지역 매출이 확대돼 20%대 고성장을 기록했다. 특히 유럽에서는 분기 최대 매출을 경신했다. 휴젤은 현재 빅 5 마켓(독일/영국/프랑스/이탈리아/스페인)을 포함 20개국 이상에 진출, 지난 3년간 연평균 50% 이상 고성장을 달성했다.휴젤은 네덜란드, 벨기에 등 유럽 전역으로 판매망을 확대해 시장 점유율을 3년 내 두배까지 높인다는 계획이다. 태국에서는 지난 12일 초도 물량 선적이 완료되었으며, 현지에서 곧 판매에 돌입할 예정이다.휴젤이 태국 보툴리눔 톡신 시장 점유율 1위를 유지하고 있는 만큼, 이를 적극 활용해 HA 필러 시장에서도 경쟁력을 빠르게 확보한다는 계획이다.휴젤 관계자는 “휴젤은 해외 수출 비중을 지속확대해 매년 최대 매출을 경신하고있으며,특히 이번 수출의 탑은 자회사 및 해외법인 실적을 제외하고서 달성한 성과”라며 “앞으로도 차별화된 제품력과 기술력을 바탕으로 글로벌 탑티어 도약을 위한 노력을 경주해 나가겠다”고 말했다.

이달 11일·12일 진행된 듀글로우정 론칭 심포지엄 현장. [데일리팜=노병철 기자] 제일약품(대표 성석제)은 지난 11일과 12일 양일간 서울과 부산에서 당뇨 복합제 ‘듀글로우정’(성분명 다파글리플로진, 피오글리타존) 론칭 심포지엄을 개최했다고 15일 밝혔다.이번 심포지엄은 ▲듀글로우정에 대한 소개 ▲국내외 가이드라인에서 강조되는 약제 병용 요법과 합병증 예방의 중요성 ▲듀글로우정 허가 임상을 포함한 관련 임상 결과 소개 ▲질의응답 세션 등으로 구성됐다.첫날 서울 심포지엄에서 좌장을 맡은 분당서울대병원 내분비대사내과 임수 교수는 “이론적으로 TZD1)과 SGLT-2i 각각의 혈당 강하 효과가 뛰어나기 때문에, 2제 요법으로 혈당 조절이 되지 않는 환자에게 듀글로우는 이상적인 대안이 될 것”이라고 설명했다.이어 “특히 TZD는 이상적인 기전을 가졌지만 부작용으로 처방을 어려워하시는 분들이 많았으나, SGLT-2i와의 상보적인 기전으로 장점은 그대로 부작용은 줄여줄 수 있다”고 덧붙였다.둘째날 부산에서 열린 론칭 심포지엄에서는 인제대학교 부산백병원내분비대사내과 박정현 교수가 좌장을 맡았다. 박 교수는 “2형 당뇨병환자 진료의 목표는 장기간 혈당을 잘 관리해 합병증 발생을 최대한 늦추는 것”이라며 “피오글리타존은 혈당을 오랫동안 효과적으로 조절하는데 이점이 있는데, 피오글리타존과 다파글리플로진은 뇌졸중, ASCVD 등 관리에 효과가 입증된 성분이기 때문에 병용 시 합병증 예방에도 매우 이상적인 조합이다”라고 말했다.실제로 듀글로우정 임상 3상 결과에 따르면 메트포르민 및 다파글리플로진을 투여 받던 환자에서 메트포르민 및 듀글로우정으로 변환했을때 당화혈색소 0.69%의 추가 감소 효과를 보인 것으로 나타났다.양동수 제일약품 마케팅 전무는 "당뇨병 치료의 궁극적인 목표인 합병증 예방을 위해 적극적인 혈당 관리가 강조되고 있어 듀글로우정은 당뇨 환자들에게 새로운 치료 옵션이 될 것"이라며, "듀글로우정을 통해 효과적인 혈당 관리와 심뇌혈관 질환 예방 등 환자의 삶의 질을 개선하는데 도움이 되길 바란다"고 말했다.

[데일리팜=노병철 기자] 헥토헬스케어(구 바이오일레븐, 대표 이경민, 김석진)는 ‘드시모네 포뮬러’를 캡슐에 담아 휴대와 섭취 편의성을 높인 ‘드시모네 캡슐 플러스’를 선보인다.헥토헬스케어의 프리미엄 프로바이오틱스 드시모네 제품은 장 건강에 유익한 8가지 생균을 이상적으로 배합한 드시모네 포뮬러를 원료로 한다. 세계적인 유산균 권위자이자 의사인 이탈리아의 클라우디오 드시모네(Claudio De Simone) 교수가 개발한 드시모네 포뮬러는 식약처로부터 ‘장 면역을 조절해 장 건강에 도움을 줄 수 있음’을 개별인정 받았으며 전 세계적으로도 260편 이상의 SCI 등재 논문을 통해 우수성과 안전성을 인정받고 있다.이번에 출시된 드시모네 캡슐 플러스는 보장균수 1000억 CFU의 고함량 프로바이오틱스 제품으로 국내 캡슐형 유산균 제품 중 1 캡슐당 보장균수가 가장 많다. 한 상자에 1개월 복용 분량인 60캡슐이 들어 있다.하루 한 번 2캡슐 또는 하루 두 번 회당 1캡슐을 물과 함께 섭취하면 된다.헥토헬스케어는 신제품의 패키징과 유통에도 공을 들였다. 캡슐은식물성 원료로 만들어져 소화와 흡수가 용이하다. 포장 용기는 온도와 습도 변화에 강하고 자외선을 차단하는 유산균 전용 용기(CSP)를 사용했다. 또, 제조부터 고객에게 배송되는 전 과정을 콜드체인 시스템으로 관리해 유산균의 생존율을 높인다.헥토헬스케어 관계자는 “꾸준한 섭취가 필요한 유산균 특성상 휴대와 섭취 편의성에 대한 소비자 니즈가 있어 이를 반영해 캡슐 제품을 만들었다”며 “헥토헬스케어의또박케어를 이용해 좋은 영양제를 선택하고 꾸준히 섭취하는 습관을 만들길 바란다”고 밝혔다.한편, 헥토헬스케어는 최근 AI(인공지능)와 전문가 협업을 바탕으로 △영양제 분석 △맞춤 영양제 추천 △섭취 알림 및 사후 관리 △맞춤형 소분 영양제 ‘또박한팩’ 구독 등 영양제 섭취의 전 단계를 돕는 코칭 서비스로 ‘또박케어’ 플랫폼을 리뉴얼했다.

[데일리팜=이석준 기자] 시너지파트너스 그룹 신약개발 관계사 뉴로바이오젠은 성상교세포성 선택적 마오비 억제제 'KDS2010' 1상을 마무리했다고 15일 밝혔다.회사에 따르면 뉴로바이오젠은 12월 11일자로 서울대학교병원에서 진행한 KDS2010의 안전성 및 내약성 1상 IRB 종료 보고를 완료했다.1상은 건강한 성인 남녀는 물론 코카시안 대상자 50% 포함해 미국 FDA 및 글로벌 임상 규모와 수준에 부합한 규모로 진행했다.1상 데이터를 바탕으로 2024년 1분기 이후 비만 및 알츠하이머성 치매 적응증에 대해 식약처와 미국 FDA에 2상 IND 동시 제출을 계획하고 있다.2상 수행 및 조기 완료를 위해 현재 다수 제약기업과 협력 또는 공동개발 가능성도 논의 중이다.비만 적응증은 비임상 외부 위탁 시험 결과, 주사제 GLP-1 비만치료제 Semaglutide(상품명 위고비) 대비 KDS2010 경구제의 우수한 체중 감량 효과를 확인했다. 추가로 비임상 시험기관에서 Tirzepatide(상품명 마운자로)와의 요요 및 장기 투약시의 비교 효력시험을 실시 중이다.한편 바이오 및 의료기기 전문기업 시너지이노베이션은 2019년 11월 신약개발 파이프라인을 구축하기 위해 뉴로바이오젠 전환사채(CB)에 투자했다. CB 전환 시 최대주주의 지위를 확보하게 된다.

[데일리팜=이석준 기자] 파마리서치의 톡신부문 자회사 파마리서치바이오(대표 백승걸, 원치엽)는 지난 14일 춘천 세종호텔에서 열린 제60회 무역의날 및 제7회 강원 수출인의 날 행사에서 '1천만불 수출의 탑'을 수상했다고 15일 밝혔다.2019년 보툴리눔 톡신 리엔톡스로 해외 첫 수출을 시작한 파마리서치바이오는 코로나 팬데믹과 국내외 경제 위기에도 불구하고 연평균 70% 이상의 높은 매출 신장률을 기록했다.최근에는 지속적인 수출 증가에 대응하고자 강릉과학산업단지에 제2공장 착공식도 개최했다.파마리서치바이오 관계자는 "대내외 어려운 환경 속에서도 국가 수출 실적에 기여해 뜻 깊다. 앞으로도 글로벌 보툴리눔톡신 전문기업으로 성장하기 위해 더욱 더 노력해 나가겠다"고 말했다.한편, 파마리서치바이오는 보툴리눔 톡신 리엔톡스주 100단위, 200단위 제품을 생산, 해외 수출하고 있다.

[데일리팜=천승현 기자] 제약바이오기업들의 주가가 모처럼 상승세를 나타냈다. 지난 4월 이후 8개월만에 최고치를 기록했다. 제약바이오주는 최근 동반 상승을 보이며 두 달 동안 시가총액이 21조원 확대됐다. 셀트리온과 셀트리온헬스케어는 합병안 확정 이후 시가총액이 1조원 이상 증가했다.15일 한국거래소에 따르면 KRX헬스케어지수는 지난 14일 2881.12로 전 거래일 대비 2.42% 상승하며 장을 마쳤다. KRX섹터지수는 유가증권시장과 코스닥시장 상장 종목을 17개 산업군으로 구분하고 각 산업군 별 대표 종목을 선정해 산출하는 지수다. KRX헬스케어는 거래소가 선정한 주요 제약바이오주 76개로 구성됐다.이날 미국의 긴축 종료 기대감에 주식 시장이 상승세를 보였다. 연방준비제도는 올해 마지막 연방공개시장위원회(FOMC) 정례회의에서 기준금리를 기존 5.25~5.5%로 유지하면서 3회 연속 동결했다. 내년 연말 금리 전망치를 4.6%로 낮추면서 최소 3차례 금리 인하가 가능하다고 예고했다.KRX헬스케어지수 추이(자료 한국거래소). KRX헬스케어지수는 지난 4월13일 2892.60을 기록한 이후 8개월 만에 가장 높은 수치다. 종가 기준 올해 들어 4번째로 높은 수준을 나타냈다.올해 들어 제약바이오기업들의 주가는 좀처럼 상승 흐름을 끌고 가지 못하며 큰 기복을 보였다. KRX헬스케어지수는 지난 3월14일 2500.17을 기록한 이후 지난 4월13일 2939.23으로 한 달 만에 17.6% 상승하며 회복세를 나타냈다. 하지만 지난 7월13일 2519.63으로 3달 만에 14.3% 떨어졌다.KRX헬스케어지수는 지난 8월10일 2869.36으로 한 달 만에 13.9% 오르며 반등 분위기를 보였다. 그러나 다시 하락세로 돌아서며 10월23일 2461.89로 연중 최저치를 기록했다. 10월 이후 상승세가 이어졌고 최근 두 달 동안 17.0% 올랐다. 지난 10월23일 이후 두 달 동안 KRX헬스케어지수 구성종목의 시가총액은 157조9304억원에서 179조440억원으로 21조1136억원 증가했다.주요 제약바이오기업 76곳 중 56곳의 시가총액이 두 달 전보다 확대됐다. 4곳 중 3곳의 시가총액이 증가한 셈이다.셀트리온은 10월23일 시가총액 20조5842억원에서 지난 14일 26조8649억원으로 6조2807억원 늘었다. 셀트리온과 셀트리온헬스케어의 합병안이 통과된 이후 주가가 상승했다.셀트리온은 셀트리온헬스케어 합병을 발표하면서 합병을 반대하는 주주들의 주식매수청구권 수용 한도를 1조원으로 제시했다. 주식매수청구권 행사 금액은 양 사 합산 79억원에 그치면서 합병을 위한 마지막 관문이 통과됐다. 셀트리온과 셀트리온헬스케어의 통합법인은 오는 12월28일 출범한다. 셀트리온헬스케어의 시가총액은 10월23일 10조2955억원에서 13조2230억원으로 2조9275억원 증가했다.HLB, SK바이오팜, 셀트리온제약은 시가총액이 지난 두 달 동안 1조원 이상 늘었다. 루닛, SK바이오사이언스, 한미약품, 알테오젠, 클래시스 등은 시가총액이 5000억원 이상 확대됐다.종근당은 지난 10월23일 시가총액 1조777억원에서 두 달 만에 1조5962억원으로 4185억원 확대됐다. 종근당은 지난달 6일 노바티스와 신약 후보물질 CKD-510의 기술수출 계약을 체결하며 주목을 받았다. 반환 의무 없는 계약금이 8000만 달러(1061억원)에 달하는 초대형 기술수출 계약이다. 종근당은 기술수출 계약 당일 주가가 26.11% 상승했다.한미사이언스, 레고켐바이오, 녹십자, 툴젠, 에스디바이오센서, 덴티움, 에이비엘바이오, 휴젤, HLB생명과학, 신라젠, 한올바이오파마, 유한양행, 씨젠, 메디톡스, 대웅, 비올, JW중외제약 등은 시가총액이 1000억원 이상 늘었다.반면 이오플로우, 삼성바이오로직스, 에스티팜, 아미코젠 등은 지난 두 달 동안 시가총액이 1000억원 이상 감소했다.제약바이오기업 시가총액 추이(단위 억원, %, 자료 한국거래소).

[데일리팜=손형민 기자] 항생제 크레셈바가 미국에서 소아 환자 치료로 적응증이 추가되며 쓰임새가 확대됐다. 다만 국내에선 경제성평가 진행이 어려운 탓에 보험급여 적용이 미뤄지고 있어 항생제에 대한 환자 접근성이 낮은 것으로 나타났다.15일 관련 업계에 따르면 미국 식품의약국(FDA)은 최근 크레셈바(성분명 이사부코나조늄)의 사용 범위를 1~17세 소아에게로 확장했다. 주사제는 1세 이상, 캡슐제는 6세 이상 소아 환자(체중 16kg 이상)에게 미국 내에서 처방이 가능하다.화이자 항진균제 크레셈바.이번 허가에 따라 크레셈바는 침습성 아스페르길루스증과 침습성 털곰팡이증이 있는 소아 환자에게 사용가능한 유일한 아졸(azole)계 항진균제가 됐다.크레셈바는 스위스 바질레아와 일본 아스텔라스가 공동 개발한 항생제(항진균제)로 화이자는 유럽 지역 발매권과 한국을 포함한 아시아·태평양 지역 판권을 보유하고 있다. 미국과 일본에서는 아스텔라스가 승인받았다.이번 적응증 추가는 아스텔라스가 소아 대상으로 진행한 2건의 임상2상 연구 기반으로 이뤄졌다. 연구진은 1~17세 환자 31명을 대상으로 침습성 아스페르길루스증 또는 침습성 털곰팡이증 치료에 대한 크레셈바의 효능과 안전성을 평가했다.임상 결과, 크레셈바 투여 환자 중 절반 가량(54.8%)에서 반응이 확인됐다.안전성 측면에서 크레셈바를 투여한 소아 환자에게 나타난 가장 흔한 이상반응은 복통, 발진, 가려움증 등이었다. 추적 관찰 기간 42일 내 모든 원인으로 인한 사망률은 6.5%, 84일 내에서는 9.7%였다. 치료와 관련된 사망 사례는 없었다.FDA는 크레셈바에 대한 소아 치료 독점권을 부여하며 미국 내 시장 독점 기간을 6개월 연장했다.크레셈바 쓰임새 커지지만…국내서 항진균제 급여는 감감무소식크레셈바의 치료 범위가 해외에서 확장되고 있지만 국내 급여 소식은 들려오지 않고 있다.크레셈바는 지난 2020년 만 18세 이상 성인의 침습성 아스페르길루스증과 침습성 털곰팡이증 치료에 사용하도록 국내 허가됐다.MSD 항균제 저박사.다만 급여 논의는 난항을 겪고 있다. 항생제에는 세균에 효과가 있는 항균제, 곰팡이균에 효과가 있는 항진균제, 바이러스에 효과가 있는 항바이러스제가 모두 포함된다. 이중 항진균제, 항바이러스제 등은 경제성평가 생략(경평면제) 범위에서 빠진 상황이다.정부 측은 코로나19 유행에 따라 항균제를 경평면제 대상에 넣었지만 항진균제까지 대상을 확대하는 것은 중대성과 시급성에 부합하지 않다고 보고 있다.다만 항진균제 신약 급여를 촉구하는 목소리도 나오고 있다. 우리나라를 포함해 전 세계적으로 진균감염의 유병률이 증가하고 있어 신약을 확보해야 한다는 이유에서다. 최근에 항진균제 신약 급여는 성사된 게 없다.2014년 이후 MSD의 저박사(세프톨로잔·타조박탐), 동아에스티 시벡스트로(테디졸리드), 크레셈바, 화이자의 자비세프타(세프타지딤/아비박탐) 등이 국내 승인됐다. 이중 급여는 저박사 만이 성사됐다. 항균제인 자비세프타는 현재 국민건강보험공단과 약가협상 중이다. 항균제 시벡스트로는 낮은 약가, 비급여 등의 문제로 지난 2020년 시장에서 철수했다.

[데일리팜=어윤호 기자] 한랭응집소병치료제 '엔제이모'가 보험급여 등재를 노린다.관련 업계에 따르면 최근 사노피코리아는 한랭응집소병(Cold Agglutinin Disease)이 있는 성인 환자의 용혈 치료제 엔제이모(수팀리맙)의 급여 신청서를 제출, 현재 등재 논의를 진행 중이다.엔제이모는 고전적인 보체 경로를 활성화하는 C1 단백질을 표적 하는 최초의(first-in-class) 인간화 단일클론 항체로 한랭응집소병 환자의 헤모글로빈 수치를 증가시키고 용혈과 극심한 피로를 감소시키는 효과를 확인했다.한랭응집소병은 신체의 면역 체계가 자신의 적혈구를 공격해 적혈구 파괴가 지속·반복되는 극희귀 자가면역 혈액 질환이다.체온보다 낮은 온도에 노출 시 ▲만성 용혈로 인한 빈혈 ▲극심한 피로 ▲호흡 곤란 ▲혈색소뇨증 ▲말단 청색증 ▲혈전 색전증 등을 일으키며, 한랭응집소병 진단 후 생존여명은 8.5년에 그치는 것으로 나타났다.한랭응집소병은 매년 100만 명 중 1명에게 발생할 정도로 희귀한 질환이며, 아직 국내에서는 질병 코드조차 없어 정확한 환자 수 집계가 어려운 상황이다.엔제이모의 국내 허가는 성인 한랭응집소병 환자를 대상으로 엔제이모의 효과성 및 안전성 프로파일을 확인한 2건의 임상 연구 결과가 바탕이 됐다.최근 6개월 이내 최소 1회의 수혈 이력이 있는 18세 이상 성인 한랭응집소병 환자 24명을 대상으로 26주간 진행한 다기관, 오픈 라벨, 단일 그룹 CARDINAL 3상 연구 결과, 54%(n=13/24명)가 엔제이모 투여 5주 차부터 26주 차까지 적혈구 수혈 또는 임상 프로토콜에서 금지된 치료 요법 없이 치료 평가 시점의 헤모글로빈 수치 가 12g/dL 이상으로 정상화되거나 베이스라인 대비 2g/dL 이상 증가한 것으로 나타났다.또한 최근 6개월 이내 수혈 이력이 없거나 12개월 이내 1회 이하의 수혈 이력이 있는 성인 한랭응집소병 환자 42명을 엔제이모 투여군(n=22명)과 위약 투여군(n=20명)으로 나눠 26주간 진행한 무작위 위약 대조 CADENZA 3상 연구에서 엔제이모 투여군의 73%(n=16/22명)는 적혈구 수혈 및 임상 프로토콜에서 금지된 치료 요법 없이 치료 평가 시점의 헤모글로빈 수치가 1.5g/dL 이상 증가했으며, 위약 대조군에서 15%(n=3/20명)만이 이를 달성했다.한편 이러한 효과성과 안전성 프로파일을 인정 받아 엔제이모는 미국 FDA로부터 희귀의약품(Orphan drug), 우선 심사(Priority Review), 획기적 치료제(Breakthrough therapy) 지정을 거쳐 2022년 2월 정식 승인을 받았다. 이후 일본 후생노동성으로부터 2022년 6월, 유럽 집행위원회로부터 2022년 11월에 승인됐다.