[데일리팜=노병철 기자] 톡신업계 숙원사업인 보툴리눔 톡신 국가핵심기술 지정 해제 건의안이 국무조정실에 전달됨에 따라 향방이 주목된다.업계에 따르면 한국제약바이오협회는 지난달 국조실 규제혁신추진단 규제혁신과제 발굴을 위한 주요 민간협·단체 간담회를 통해 관련 안건을 심도있게 건의했다.여기에 더해 지난 5월 산업통상자원부 역시 올해 12월 안으로 톡신 국가핵심기술 지정 해제·유지 사안을 전문위원회에 정식 재상정할 뜻을 비춰 긍정적 결과 도출도 유력 전망된다.최근 3년 동안 톡신 국가핵심기술 지정 해제·유지와 관련한 전문위 안건 상정은 2번 정도 시도됐지만 위원간 입장차로 해법을 찾지 못했다.그동안 제약바이오협회는 이같은 규제 개선을 위한 각고의 노력을 펼쳐왔다. 협회 차원의 대응은 규제 개혁을 통한 제약바이오산업 발전과 국부창출에 그 목적이 있었다.규제 혁파를 위해 협회는 2023년 3월 톡신 국가핵심기술 지정 제외를 요청하는 의견서를 산자부와 기획재정부 경제규제혁신TF에 전달하기도 했으며, 같은해 10월 기재부와 바이오헬스분야 규제혁신 간담회를 개최하고 중지를 모았지만 산자부 전문위의 일치된 의견을 이끌어 내지 못했다.아울러 올해 1월에는 톡신 국가핵심기술 지정 해제·유지와 관련해 17개 톡신 제품 생산·판매기업으로부터 의견을 청취, 관련 입장을 산업통상자원부에 전달한 바 있다.의견서는 '지정 해제 동의·비동의·기타(일부동의·완화)'로 구분, 해당 입장에 대한 개별 기업들의 자세한 입장을 기재하는 방식으로 진행됐다.당시 유지 의견은 2~3곳·중립(완화)은 1~2곳·나머지 대다수 기업은 해제 찬성에 표를 던졌던 것으로 알려져 있다.이처럼 업계는 톡신 국가핵심기술 지정 해제에 80% 가깝게 찬성 입장을 보이고 있지만 일부 전문위원들의 반대로 규제 혁파가 좀처럼 이루어지지 않고 있다는 것이 업계 시각이다.하지만 지난 7월 해제를 요구하는 협회 차원의 건의가 국조실에 전달됐고, 산자부 역시 연내 전문위 재상정 기류가 감지되고 있는 만큼 올해 중 숙원사업이 달성될 수도 있다는 여론이 고개를 들고 있다.톡신 국가핵심기술 지정 역사는 14년 전, 산업기술의 유출방지 및 보호에 관한법률에 근거, 2010년 1월 보툴리눔 톡신제제 생산기술에 관한 고시개정이 공표됐다.이후 2016년 11월 추가 고시를 통해 국가핵심기술로까지 지정, 지금까지 이어져 오고 있지만 시대착오적 발상이라는 비판도 끊이질 않고 있다.균주 자체에 대한 발견·획득적 측면이 강해 보호 가능한 영업비밀 요건을 미충족하고 있어 고도화된 R&D 역량·혁신 신약의 가치와는 거리가 멀다는 것이 업계 중론이다.'국내외 균주 거래 가능' '독창성과 진보적 우월성과의 연계성 부족' 등도 국가핵심기술 지정해제 이유로 거론된다.여기에 더해 톡신-국가핵심기술 지정과 관련해 국내 톡신기업들의 애로사항은 해외 품목 인허가 시, 산자부 기술자료 보안 심사 기간이 3~5개월 가량 소요돼 불필요한 시간이 허비되고 있는 점도 규제개선 당위성이다.업계에 따르면 보툴리눔 톡신에 대한 통상의 생산공정은 1950년대부터 다수의 논문을 통해 공개된 상태로 국제적으로도 10개국 29개 기업이 관련 균주를 보유하고 있다.또한 보툴리눔 톡신 관리·감독과 관련한 법률은 국가핵심기술 지정 외에도 생화학무기법, 대외무역법, 테러방지법, 약사법, 감염병예방법 등을 통해서도 충분히 그 목적성을 달성할 수 있다.한편 톡신 국가핵심기술 지정 해제를 위해서는 15명으로 구성된 전문위원회 안건상정 후 마지막 심의단계인 기술보호위원회를 통과해야 하는데, 현재까지 번번히 전문위 문턱조차 넘지 못하고 있는 실정이다.

[데일리팜=이혜경 기자] 식품의약품안전처(처장 오유경)는 13일 하수역학 기반 마약류 실태조사의 결과를 공유하고 향후 효율적인 실태조사 진행 방안을 논의하기 위해 관계기관과 연구자·전문가가 참석하는 온‧오프라인 회의를 세종시티 오송호텔(충북 청주시 흥덕구 소재)에서 개최한다고 밝혔다.회의 참석자는 대검찰청, 경찰청, 해양경찰청, 국가정보원, 국립과학수사연구원, 17개 시·도 보건환경연구원, 부산대 등 5개 대학 연구자·전문가 등이다.이날 해외 관련기관과의 세미나도 함께 개최하면서 국내외 하수역학 기반 마약류 사용행태 실태조사 결과 및 최근 연구 동향이나 국가별 실태조사 결과 활용 현황 등을 공유할 예정이다.식약처는 관심 있는 지방자치단체의 시‧도보건환경연구원과 협업해 하수역학 기반 마약류 실태조사를 보다 효율적으로 진행할 수 있는 방안도 모색한다.채규한 마약안전기획관은 "최근 마약류 오남용과 중독이 큰 사회적 문제로 대두되며 하수역학 기반 마약류 실태조사에 대한 국민 관심이 매우 높다"며 "앞으로 분석·조사 방법의 효율화·고도화와 결과에 대한 활용도 확대·강화를 바탕으로 실태조사가 마약으로부터 국민을 보호하기 위한 사회안전망을 촘촘히 구축하는 데 기여할 수 있도록 하겠다"고 했다.식약처는 앞으로도 마약류 정책추진에 있어 관계기관과 협업해 빈틈없이 촘촘한 마약류 안전관리를 추진하기 위해 최선을 다하겠다고 밝혔다.

[데일리팜=이혜경 기자] 식품의약품안전처(처장 오유경)는 마약류 사회재활 사업 활성화 방안을 모색하기 위해 8월 13일 한국마약퇴치운동본부 충남지부(충남 천안시)에서 현재 운영 중인 전국 11개소의 함께한걸음센터장과 소통하는 자리를 갖고 차질 없는 사회재활 사업 수행을 당부했다고 밝혔다. 이번 현장 소통에서는 마약류 투약사범 및 중독자 등에 대한 사회재활 사업 현황과 진행 상황을 공유하고, 애로사항 등 현장 의견을 청취됐다.오유경 처장은 "매년 마약류 사범이 지속 증가*함에 따라 마약류 중독 문제도 심각해지고 있다"며 "점검과 단속뿐 아니라 마약류 사범의 재범 방지를 위한 사회재활의 중요성도 높아지고 있다"고 말했다.마약류 사범 현황을 보면 2021년 1만6153명, 2022년 1만8395명, 2023년 2만7611명으로 급증하고 있다.오 처장은 "식약처는 마약류 투약사범과 중독자들의 재범을 방지하고 건강한 사회인으로 복귀할 수 있도록 함께한걸음센터 등 현장의 사회재활 전문인력과 함께 더 단단한 사회재활 기반을 구축하고, 사업 활성화를 위한 정책을 지속적으로 추진하겠다"고 강조했다.식약처는 이번 현장 소통에서 수렴된 의견을 적극 검토·반영해 마약류 투약사범 및 중독자에 대한 사회복귀 지원 정책을 보완·강화하고, 이를 토대로 마약류 중독으로부터 국민을 안전하게 지킬 수 있는 촘촘한 사회안전망 구축에 더욱 박차를 가할 예정이다.한편 식약처는 올해 함께한걸음센터를 전국으로 확대·설치하고, 전문인력을 확보해 상담·교육·재활프로그램 등 사회재활 서비스에 대한 접근성·편의성을 강화해 나간다는 계획이다.올해 함께한걸음센터가 7월까지 제공한 사회재활 서비스 건수는 지난해 제공한 1만4758건의 78% 수준인 1만1503건으로 향후 함께한걸음센터가 전국으로 확대 설치되면 서비스 건수는 더욱 증가할 것으로 예상하고 있다.또한, 1342 용기한걸음센터 등을 통한 전화·인터넷 등 상담의 경우 지난해 제공한 4,363건 대비 올해 7월까지 4987건이 이루어져 마약류 초기 사용자에 대한 사회재활 서비스 제공이 확대될 것으로 기대한다.식약처는 앞으로도 마약류로부터 안전한 사회를 구현하고 마약류 중독자가 사회에 건강하고 빠르게 복귀할 수 있도록 사회재활을 강화하기 위한 행정적·정책적 지원에 최선을 다하겠다고 밝혔다.

[데일리팜=강혜경 기자] 질병관리청이 코로나19 대응과 관련해 전담 조직을 재정비하고, 전문가들과 민관협의체를 구성하는 등 총력을 다하겠다고 밝혔다.질병청은 이번 유행이 8월 말까지 계속될 것으로 전망하고 있다.13일 질병청은 "코로나19 표본감시에서 6월 말부터 입원 환자수가 증가세로 전환된 후, 8월 1주 861명이 신고되며 올해 정점이었던 2월 입원환자 875명에 가까워지고 있다"며 "지난 2년간의 유행 추세를 고려할 때 8월 말까지는 코로나 환자가 증가할 것으로 전망된다"고 밝혔다.질병청은 현재 운영중인 코로나19 대책반을 확대 운영한다는 방침이다.당초 1개반 2개팀으로 운영되던 대응체계를, 질병관리청장이 반장으로 1개반 5개단 12개팀으로 확대해 유행상황 조사·분석, 국외감시, 치료제 수급 관리 등을 보다 신속하고 철저히 대응한다는 방침이다.아울러 전문가 의견을 수렴하고 의료계와 코로나19 발생 현황 공유 및 대책 논의를 위해 코로나19 관련 의료계·학계 전문가들과 함께 민관협의체를 구성, 14일 첫 회의를 시작으로 정례적인 회의를 개최한다는 설명이다.지영미 질병청장은 "올해 여름철 코로나19 입원 환자가 증가되고 있고 작년 여름철 유행 규모까지 늘어날 가능성과 확진 환자 중 65%가 65세 이상 노령층에서 발생하는 상황"이라고 설명했다.다만 지 청장은 "현재 변이 비중이 가장 높은 KP.3에 대한 국내외 기관 분석 결과 중증도와 치명율이 이전 오미크론 변이와 비교해 큰 차이가 없는 것으로 평가되고 있으며, 오미크론 유행 이후인 22~23년도 국내 코로나19 치명율은 0.1% 수준으로 특히 50세 미만은 0.01% 미만"이라며 "지나치게 불안해 할 필요는 없다"고 덧붙였다.이어 "건강하고 안전한 여름을 보내기 위해서는 실내 환기, 손 씻기, 마스크 착용 등 감염병 예방 수칙 준수가 무엇보다 중?G다"고 당부했다.

[데일리팜=이탁순 기자] 정부가 행위별 수가체계의 불균형 구조를 전면 혁신하는 방안을 추진한다.이에 중증 수술에 대해 보상 수준을 높이고, 상대가치제도와 환산지수 개혁방안도 검토하고 있다는 설명이다.정경실 보건복지부 의료개혁추진단장은 13일 의료개혁 추진상황 브리핑에서 이같이 밝혔다.정 단장은 "우리나라 수가 제도는 모든 개별 행위마다 단가를 정하여 지불하는 '행위별 수가제'를 근간으로 하고 있다"면서 "행위 유형 중 기본진료와 수술, 처치는 보상 수준이 낮고, 검체와 영상, 기능 유형은 보상 수준이 높다"고 지적했다.이로 인해 중증의 고난이도 수술을 하는 것보다 검사를 많이 할수록 유인이 커지는 구조에 대한 비판이 지속 제기되고 있다는 설명이다.정 단장은 "낮게 보상된 영역의 보상 수준을 높이고,높게 보상된 영역의 보상 수준을 낮추는 전면 혁신을 추진한다"면서 "우선 상급종합병원과 종합병원에서 주로 이뤄지는 중증 수술로서 보상 수준이 낮은 약 1천여개의 중증수술을 선별하해 인상하는 방안을 검토하고 있다"고 밝혔다.정부는 의료 수가가 과학적 근거 하에 신속하게 조정될 수 있는 체계를 확립하고자 건강보험정책심의위원회 내에 '의료비용 분석위원회'를 구성했다.이를 통해 행위별 수가제도의 기본이 되는 상대가치제도와 환산지수 개혁방안도 검토하고 있다.정 단장은 "특위에서는 집중 투자가 필요한 분야로, 중증, 고난이도 필수진료, 응급, 야간과 휴일, 소아와 분만 분야, 취약지의 6가지 우선순위를 도출했다"면서 "이러한 우선순위를 감안해, 공공정책수가를 보다 체계적으로 도입할 예정"이라고 덧붙였다.나아가 정부는 행위별 수가제도로 인해 치료의 결과보다는 행위량을 늘리는 데 집중하게 되는 문제를 근본적으로 개선할 수 있도록 '가치 기반의 지불제도'로 혁신하겠다는 방침이다.정 단장은 "현재 상급종합병원이면 중증, 경증 구분없이 일률적으로 15%의 가산이 붙는 구조를 중증을 진료할 때 더 보상을 받고 경증을 진료할 때 덜 보상을 받는 구조로 전환한다"며 "이를 위해 각 의료기관별 기능에 적합한 '적합질환군'을 선정해 적용하겠다"고 밝혔다.비급여 관리와 실손보험 개혁 논의도 진행하고 있다.정부는 지난 7월 의료개혁특별위원회 산하 필수의료‧공정보상 전문위 내에 비급여·실손 소위를 구성해 비급여 관리와 실손보험 개혁에 대한 논의에 착수한 바 있다.소위 논의에서는 도수치료, 비급여 렌즈 사용 백내장 수술, 비밸브 재건술 등과 같이 과잉 우려가 명백한 비급여에 대해서는 급여와 병행진료를 제한하고, 비급여 실태 모니터링 결과 과잉 우려가 높은 비급여에 대해서는표준가격을 설정하고 진료데이터 분석, 재평가 등을 통해 지속적으로 관리할 수 있도록 현행 선별급여 제도를 활용한 관리시스템 구축이 필요하다는 의견이 제시됐다.실손보험 개혁과 관련해서는 건강보험의 보완재로서 역할을 명확히 하고 그러한 원칙에 맞는 제도 개선을 검토 중이다.소위에서는 실손보험이 의료전달체계와 의료 이용에 미치는 일부 부정적 영향을 최소화하기 위해 건강보험 법정 본인부담 보장을 적정화해야 한다는 의견이 있었다.특히, 보험사와 환자 양자 구조로 되어 있는실손보험 상품 구조상심사 및 사후관리가 미흡한 문제를 개선하기 위해 비급여 관리 대책과 연계해 비급여 보장 범위를 합리화하고, 적정 의료이용 및 공급을 위해 심사·관리체계를 강화해야 한다는 제안도 있었다고 정 단장은 설명했다.정 단장은 "의료개혁이 성공하기 위해서는 국민 여러분께서 그간 익숙해하셨던 의료 이용에도 변화가 필요하다"면서 "비교적 경미한 증상이 있으신 분들은, 상급종합병원의 응급실을 중증·응급환자에게 양보해 주시기를 부탁한다"고 주문했다.

[데일리팜=강신국 기자] 사실상 의사들의 전유물이었던 보건소장에 한의사가 임용되는 등 법 개정 효과가 나타나기 시작했다.강원 속초시는 한의사인 박중현 씨(사진)를 보건소장에 임용할 예정이라고 13일 밝혔다. 이는 기존 보건소장 자격을 의사로 한정한 지역보건법이 올해 7월 3일 자로 개정돼 '의사 외 치과의사, 한의사, 약사' 등으로 확대되면서 진행한 공개모집에 한의사가 최종 합격한 사례다.속초시보건소장 임용예정자인 박중현 씨는 지역 출신으로, 연세대 전자공학과를 졸업하고 이후 상지대학교 한의과대학을 졸업, 석사학위를 취득했다. 또한 타지역에서 한의사 원장을 역임하면서 의학 경험을 쌓기 위해 한방재활분야와 뇌과학 위주의 꾸준한 학회 활동을 했고 10여 년 전부터는 지역 한의원을 개원해 진료를 통해 시민들의 건강을 책임졌다.박중현 임용예정자는 공개모집에 지원한 이유에 대해 "전국적으로 지방 의료가 붕괴되고 있는 시점에서 의료체계가 부족한 속초를 위해 희생과 봉사의 정신으로 지역 의료환경 개선과 건강 도시로의 성장을 위해 최선을 다하겠다는 신념이 바탕이 됐다"고 말했다.시는 보건소장 임용예정자가 지역 내 의사, 약사들과도 지속적인 교류를 하며 의견을 나누는 등, 한의사에 국한되지 않는 폭넓은 시야와 경험 등을 높이 평가하며 경력과 의지 등을 종합적으로 판단했다고 설명했다.이병선 속초시장은 "개정된 지역보건법에 따라 한의사를 보건소장으로 임명하는 것은 전국에서 첫 사례일 것"이라며 "보건소장이 임명됨에 따라 늘어나는 보건복지 수요에 적극 대응하고 시민 건강을 위한 보건의료서비스, 특히 코로나 재유행 등 감염병 대응과 지역 보건의료에 대한 전문성이 향상될 것으로 기대한다"고 말했다.

[데일리팜=이혜경 기자] 앞으로 고혈압, 당뇨병 등 만성질환자의 동네의원 외래진료비 본인부담률이 기존 30%에서 20%로 10% 경감된다.보건복지부는 13일 국무회의에서 이러한 내용의 '국민건강보험범 시행령' 일부개정령안이 의결됐다고 밝혔다.개정안은 고혈압, 당뇨병 통합관리 서비스를 신청하고 맞춤형 관리계획을 수립·평가하는 등 복지부장관이 고시하는 요건을 충족하는 만성질환자는 의원 외래진료 시 본인부담률을 10% 경감(30→20%)할 수 있도록 법적 근거가 포함됐다.본인부담률 경감 제도는 오는 8월 21일부터 시행된다.복지부는 이번 제도를 통해 만성질환자가 동네의원에서 포괄적·지속적 관리를 받도록 유도함으로써 합병증 예방 등 건강상 효과와 함께 의료전달체계 개선 및 합리적인 의료 이용에도 기여할 것으로 기대된다고 했다.만성질환자 의원 본인부담률 제도 개선 뿐 아니라 이번 개정안에는 간이지급명세서 제출 시 건강보험공단에 대한 보수총액 신고 면제가 담겼다.2025년 연말정산(2024년 귀속분)부터 사용자는 세무당국에 간이지급명세서(근로소득)를 제출하면, 건강보험공단에 보수총액 신고를 하지 않아도 국세청과의 자료 연계를 통해 보험료 연말정산이 가능하므로, 사용자의 업무 부담이 경감될 것으로 기대된다.다만, 사용자가 세무당국에 간이지급명세서를 제출하지 않았거나, 간이지급명세서 기재사항의 누락 오류 등이 있는 경우에는 현재와 동일하게 전년도 보수총액을 신고해야 하는 만큼 사용자의 주의가 필요하다.여기에 소득월액 조정 제도의 활성화를 위해 조정의 대상이 되는 소득을 2개에서 6개로 확대하고, 전년 보다 현재 시점의 소득이 감소한 경우 뿐만 아니라 증가한 경우에도 조정 신청을 할 수 있게 했다.전년보다 일시적으로 많은 소득이 발생한 경우, 현재는 이를 내년도 보험료 산정 시 반영해 부과할 수 밖에 없으나, 2025년 1월 1일부터는 소득월액 조정 절차를 거쳐 해당 소득이 발생한 연도에 보험료로 납부할 수 있게 하는 등 보험료 납부의 선택권을 확대한다.저소득 가입자의 의료비 본인 부담 완화를 위해 소득 하위 30%(소득 1~3분위)의 2024년 본인부담상한액은 작년과 동일하게 유지한다.요양병원의 사회적 입원 방지 등을 위해 요양병원 120일 초과 입원 시 본인부담상한액은 소득 하위 30%를 포함하는 전체 구간(1~10분위)이 전년도 소비자물가변동률(3.6%)을 적용해서 인상된다.이중규 복지부 건강보험정책국장은 "이번 시행령 개정은 지난 2월에 발표된 제2차 국민건강보험 종합계획의 후속조치로 추진되는 것"이라며 "연말정산 신고 일원화, 소득월액 조정 신청의 대상 확대 등을 통해 보험료 납부 편의성을 높이고, 포괄적인 관리를 받는 만성질환자와 저소득 가입자에 대한 의료비 부담을 완화하는데 기여할 것"이라고 했다.

[데일리팜=이혜경 기자] 식품의약품안전처 식품의약품안전평가원(원장 박윤주)은 13일 '유럽의약품청(EMA) 의약품 및 바이오의약품 과학적 공동평가(OPEN) 프로그램'을 업계 및 관련 협회에 안내하고 수출 지원 사항 등을 논의하는 간담회를 13일 한국제약바이오협회에서 개최한다고 밝혔다.EU OPEN(Opening our Procedures at EMA to Non-EU authorities) 프로그램은 EMA와 비 EU 규제기관이 협력해 특정 의약품을 공동으로 평가하는 제도로 현재 대한민국(MFDS), 캐나다(Health Canada), 일본(PMDA), 호주(TGA), 브라질(ANVISA), 스위스(Swissmedic) 참여하고 있다.EMA는 기관 간 규제 조화, 규제 결정의 투명성 향상을 위하여 해외 규제기관과 함께 공동으로 특정 의약품의 심사평가를 수행하는 OPEN 프로그램을 운영하고 있다.OPEN 프로그램에 참여하는 평가원은 EMA를 포함한 해외 여러 선진국 의약품 규제기관과 함께 의약품을 평가하고, 전문지식과 심사 기준 등을 공유할 예정이다.EMA OPEN 프로그램 참여는 WHO 우수규제기관 목록 등재(2023년), 국제의약품규제조화위원회(ICH) 회원국 가입(2016년), 의약품실사상호협력기구(PIC/S) 가입(2014년) 등과 더불어 우리나라의 우수한 의약품 규제역량을 세계적으로 다시 한번 알리는 계기가 됐다.이번 간담회의 주요 내용은 ▲OPEN 개요 설명 ▲코로나-19 백신 OPEN 공동 심사평가 경험 공유 ▲업계 애로사항 청취 및 해외 진출 지원방안 논의 등이다.업계 관계자는 "이번 EMA OPEN 프로그램 참여를 통해 우리가 글로벌 규제 조화를 선도함으로써, 국내 제약‧바이오 업계의 해외 시장 진출에 큰 도움을 줄 것으로 기대한다"고 밝혔다.식약처는 "EMA 주관 OPEN 프로그램 참여가 글로벌 혁신 치료제의 국내 도입을 앞당겨 환자에게 새로운 치료 기회를 제공할 것으로 기대하고 있다"고 했다.식약처는 앞으로도 적극적으로 규제외교를 추진하여 글로벌 규제 조화를 선도하고 우리나라의 우수한 규제역량을 널리 알려, 국산 의료제품이 세계에 원활하게 진출할 수 있도록 최선을 다해 지원할 계획이다.

[데일리팜=이혜경 기자] 노바티스의 입타코판 성분 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 치료제 '파발타'의 국내 품목허가가 임박했다.파발타는 세계 최초의 경구용 PNH 치료제로, 그동안 '솔리리스(에쿨리주맙)', '울토미리스(라불리주맙)' 등 정맥 주사제에 의존하던 환자들의 복용 편의성이 높아질 것으로 보인다.12일 제약업계에 따르면 식품의약품안전처는 파발타의 허가 승인을 위해 안전성·유효성 검토를 마쳤다. 안·유 검토는 허가 단계의 막바지로, 이 절차가 끝나면 품목허가가 이뤄진다.파발타는 지난해 12월 미국 FDA의 승인을 획득했으며, 유럽, 일본 등 국가에서도 허가 절차를 밟고 있다. 국내 허가 신청서 접수는 올해 초에 이뤄졌다.파발타는 C5 보체 단백질의 활성을 촉진하는 B인자를 3가지의 경로에서 표적하는 약물로, 단백질 신호 연속단계에서 C5 말단 경로에 작용해 표적에 효과적으로 작용하고 빈혈, 혈전 등의 부작용을 줄이도록 설계됐다.과거 항C5 치료를 받았으나 잔존빈혈 환자를 대상으로 한 3상 APPLY-PNH 연구와 초치료 환자를 대상으로 한 3상 APPOINT-PNH 연구를 통해 유효성을 확인했다.PNH는 유전자 변이로 인해 C5 보체 단백질이 적혈구를 공격하는 질환으로 수면 중 혈색소가 섞인 소변을 누는 특징이 있다.일반적인 증상은 지속적인 피로감, 복통, 호흡곤란, 빈혈 등이다. 중증으로 발전할 경우, 정기적인 수혈을 받아야 한다.국내에서는 솔리리스, 울토미리스, 에피스클리 등의 치료제가 허가 받은 상태다.아스트라제네카는 2023년 유럽, 2027년 미국 특허 만료를 앞둔 솔리리스의 후발 약물로 울토미리스를 시장에 내놨다.울토미리스는 2주마다 정맥주사하는 솔리리스 대비 투여 간격을 8주에 1회로 대폭 늘렸다.로슈의 경우 솔리리스와 직접 비교 연구를 통해 가능성을 확인한 '크로발리맙'의 상용화를 예고하고 있으며, 삼성바이오에피스의 솔리리스 바이오시밀러 '에피스클리'가 국내 승인을 획득했다.