[데일리팜=손형민 기자] 로슈의 황반변성 치료제 바비스모가 분기 최대 매출을 경신하며 성장세를 이어나가고 있다. 투여 편의성 확보, 꾸준한 적응증 확대가 바비스모의 매출 증가를 이뤄내고 있다는 분석이다.31일 로슈 실적 자료에 따르면 바비스모의 3분기 매출은 10억2200만 프랑(약 1조6300억원)으로 전년 동기 대비 59.2% 늘었다. 바비스모의 올해 1분기부터 3분기까지의 매출은 28억1600만 프랑(약 4조4900억원)으로 지난해 연간 매출 24억 프랑을 9개월만에 뛰어넘었다. 바비스모는 로슈가 개발한 황반변성 치료제로 지난 2021년 미국 식품의약국(FDA) 허가를 받으며 이듬해 시장에 출시됐다. 로슈는 미국에 이어 한국, 중국, 일본, 유럽 등 허가국을 늘려나가며 바비스모의 매출 증대를 이뤄냈다.이 약은 혈관내피성장인자수용체(VEGF)뿐만 아니라 혈관 안정성 회복을 위해 안지오포이에틴-2(Ang-2)도 함께 차단한다. 두 경로를 독립적으로 차단하게 되면 염증, 누출, 비정상적인 혈관 성장 감소 효과가 VEGF 단독 차단 보다 더 큰 것으로 알려져 있다. 아일리아, 루센티스 등 기존 치료제들은 VEGF 단독 차단하는 기전을 갖고 있다.바비스모는 2022년 한해 매출 5억9100만 프랑을 기록한 이후 2023년부터 본격 매출 증가를 이뤄냈다.바비스모는 지난해 1분기 4억4900만 프랑, 2분기 5억800만 프랑을 기록하며 상반기 매출로만 2022년 한 해 실적을 넘어섰다. 바비스모의 지난해 합산 매출은 24억 프랑(약 3조8200억원)을 기록했다.바비스모는 올해 더 매출 증가세를 보였다. 바비스모의 1분기 매출은 8억4700만 프랑으로 전년 대비 88.6% 늘었으며, 2분기의 경우 9억4700만 프랑(약 1조 5100억원)을 기록하며 지난해 보다 86.4% 증가했다. 바비스모는 지난 2분기 처음으로 이 시장 선두 아일리아의 매출(약 1조2600억원)을 앞질렀다.바비스모, 아일리아·루센티스·바이오시밀러 경쟁 이겨내나바비스모의 강점은 기존 치료제보다 늘어난 투약 기간과 적응증 확대에 있다.바비스모는 황반변성 치료에서 유효성과 안전성을 비교한 TENAYA, LUCERNE 연구에서 아일리아 대비 모두 비열등한 수준의 시력 개선 효과를 보였다.바비스모 효과의 지속기간은 24개월에 달했다. 바비스모는 짧으면 1개월에 1회 투여해야 하는 다른 치료제들 대비 4개월에 1회 투약으로 동등한 치료 효과를 거뒀다.바비스모 경쟁약물 아일리아는 후발주자들의 공세를 대비해 고용량을 개발해냈다. 기존 아일리아 저용량은 2개월 1회 투여해야 하지만 아일리아 고용량은 투여 간격이 최대 5개월로 늘어난다. 바이엘은 당뇨병성 황반부종, 노인성 황반변성, 망막정맥폐쇄 등 확보하고 있는 적응증에 대해 모두 아일리아 고용량을 허가를 준비하고 있다.바비스모는 추가 적응증 확보를 통해 경쟁력을 이어나가겠다는 계획이다.바비스모는 신생혈관성 연령관련 황반변성, 당뇨병성 황반부종에 이어 최근에는 망막정맥폐색(RVO)에 추가 적응증 획득에 성공했다. 바비스모는 BALATON과 COMOINO 임상3상 연구를 통해 아일리아 대비 환자 시력개선에서 비열등성을 확인했다. 안전성 측면에서도 바비스모의 부작용은 이전 연구 결과와 유사하게 나타났다.

[데일리팜=손형민 기자] "거북목 증후군 환자가 연령 구분 없이 크게 늘어나고 있습니다. 거북목을 방치하게 되면 경추 디스크나 협착증이 발생할 수 있습니다. 디스크로 진행될 경우 치료가 어려워지기 때문에 두통, 목 통증, 승모근 통증 등 증상이 발현되면 내원해 진료를 받아보는 것이 중요합니다.”이명석 더편한류마마디의원 원장이명석 더편한류마마디의원 원장은 거북목 환자의 조기치료 중요성에 대해 이같이 강조했다.건강보험심사평가원 빅데이터시스템에 따르면, 2023년 거북목으로 의료기관 진료를 받은 환자는 약 250만명으로 나타났다. 2020년 환자 수가 약 222만명이었던 것을 고려하면 꾸준히 증가하는 것이다.거북목 증후군은 잘못된 자세로 인해 목과 어깨의 근육과 인대가 늘어나 통증이 생기는 증상을 의미한다. 거북이가 목을 뺀 상태와 비슷해 거북목 증후군이라는 병명으로 불리고 있다.정상적인 경추는 앞이 볼록한 C자 곡선을 형성한다. 다만 바르지 않은 자세나 습관, 경추부 충격 등으로 인해 거북목이 주로 발생한다. 거북목은 경추전만이 완전히 사라져 역C자 형태가 된 상태로, 머리를 앞으로 내민 자세가 유지돼 목덜미 근육에 과도한 부담을 주게 된다.거북목 자세가 오래 지속되면 목 뼈 주변의 근육 및 인대, 디스크의 미세 손상 및 노화로 작은 외력에도 부상이 쉽게 발생하고, 통증이 쉽게 유발될 수 있다.이 원장은 “거북목을 방치하면 통증이 심해지고 결국은 경추 디스크나 협착증으로 진행된다. 근육의 문제일 때는 되돌릴 수 있지만 관절에 영향을 주기 시작하면 치료기간이 길어질 뿐만 아니라 치료가 어려워 진다”라고 전했다.이어 “두통이나 목 통증, 승모근 통증, 팔저림 등 거북목 증후군 증상이 있으면 병원에 방문해 확인해 보는 것을 추천한다”라고 덧붙였다.거북목 증후군의 가장 흔한 증상은 목과 어깨 주변의 통증이다. 또 허리나 팔에도 통증이 발생할 수 있으며 눈이 뻑뻑하거나 건조한 느낌, 두통도 생길 수 있다. 피로감, 정신적 압박감, 불안, 짜증 등 심리적 이상과 드물지만 불면증이 동반될 수 있다.거북목 증후군과 함께 목 디스크의 초기 단계에서는 약물치료, 물리치료, 주사치료, 도수치료 등 보존적 치료로 호전될 수 있다. 약 3개월에서 6개월 동안 비수술 치료를 진행하고 90%의 환자들이 수술 없이 일상생활로 복귀하곤 한다.다만 조기치료를 실시하지 않고 거북목을 방치할 경우 목 디스크와 협착증으로 악화될 수 있다 게 이 원장의 의견이다.이 원장은 “허리는 운동을 통해서 호전될 수 있는데, 경추의 경우 증상이 한 번 생기면 잘 없어지지 않고 좋아질 수 있는 방법도 적다”라고 전했다.이어 “거북목을 방치하게 되면 나중에 치료할 수 있는 옵션이 없다. 디스크로 넘어가기 전에 최대한 빨리 치료를 시작해야 한다”라고 강조했다.

[데일리팜=어윤호 기자] 급성골수성백혈병 신약 '마일로탁'의 보험급여 논의에 진전이 생길지 관심이 모아진다.관련업계에 따르면 한국화이자의 급성골수성백혈병치료제(AML· Acute myeloid leukemia) 마일로탁(겜투주맙오조가마이신)이 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회 상정을 앞두고 있다.마일로탁은 2022년 5월 건강보험심사평가원 암질환심의위원회에 상정됐지만 급여 기준 미설정 판정을 받았다. 그리고 지난해 10월 암질심을 통과했지만 이후 논의는 무산됐다.이후 화이자는 지난 6월 다시 급여 신청을 제출했고 경제성평가소위원회 등을 통과한 상태다.마일로탁은 항체-약물접합체(ADC, Antibody-Drug Conjugate)로 새로 진단된 CD33 양성인 AML 성인 환자 1차 치료에 사용할 수 있다.2021년 12월 국내 승인, CD33 표적 단클론항체와 세포독성약물인 칼리키아마이신(calicheamicin)으로 구성된 ADC로 전체 AML 환자 90%에서 나타나는 CD33 항원을 발현하는 세포에 작용한다. 이를 통해 암세포 성장을 차단하고 세포 사멸을 유도한다.마일로탁의 허가는 만 50~70세 이전에 치료 경험이 없고, 새로 진단된 AML 환자 271명을 대상으로 진행한 임상 연구를 기반으로 이뤄졌다.해당 임상은 ALFA-0701 임상으로 오픈라벨, 무작위 배정, 다기관 3상으로 진행됐다. 기존 항암화학요법인 다우노루비신 또는 시타라빈 병용요법과 마일로탁과 다우노루비신, 시타라빈 병용요법을 비교 평가했다.그 결과, 마일로탁+다우노루비신+시타라빈 병용투여군은 무사건생존기간(EFS, Event-free survival) 중앙값 17.3개월로 다우노루비신+시타라빈 병용투여군의 9.5개월 대비 약 7.8개월 연장된 효과를 보였다. 유도 실패, 재발 또는 사망 사건 발생 위험도를 약 44% 감소시켰다.무재발생존기간(RFS, Relapse-free survival) 중앙값은 마일로탁+다우노루비신+시타라빈 병용투여군 28.0개월, 다우노루비신+시타라빈 병용투여군 11.4 개월로 약 16.6개월의 유의한 차이를 보였다.전체생존기간(OS, Overall survival) 중앙값의 경우 마일로탁+다우노루비신+시타라빈 병용투여군은 27.5개월, 다우노루비신+시타라빈 병용투여군은 21.8개월로 통계적으로 유의한 차이가 없었다.한편, 마일로탁은 면밀한 모니터링 하에 관해유도요법, 관해공고요법 등 투여요법에 따라 권장용량을 희석해 2시간 이상에 걸쳐 정맥주사한다. 마일로탁은 미국 FDA로부터 지난 2017년 9월, 유럽의약품청(EMA)으로부터는 지난 2018년 4월 허가받은 바 있다.

[데일리팜=황병우 기자] 신약이 개발되면서 다발골수종 환자의 생존율이 늘어났지만, 여전히 국내 생존율이 선진국에 못 미친다는 지적이 제기되고 있다.신약 허가 및 급여 등재로 국내 치료환경도 변하고 있지만 여전히 접근성이 떨어진다는 것이 전문가의 시선이다.민창기 서울성모병원 혈액내과 교수민창기 서울성모병원 혈액내과 교수는 이달 28일 열린 얀센 기자 간담회에서 다발골수종 특성에 맞춘 적극적인 초기 치료를 강조했다.건강보험심사평가원에 따르면 국내 다발골수종 환자 수는 인구 고령화와 맞물려 늘어나는 추세다. 2017년 7063명이었던 다발골수종 환자 수는 2023년 1만1219명으로 늘어났다.민창기 교수는 "다발골수종의 평균 발병 연령은 60대 이상의 고령에 발병하는데, 노령인구가 늘어나는 만큼 다발골수종 환자도 함께 늘어날 것으로 예상한다"고 설명했다.문제는 다발골수종이 완치가 어렵다는 것이다. 치료에도 불구하고 재발되기 때문에 치료 차수별로 효과적인 치료제를 선택해 무진행 생존기간을 늘리는 것이 치료의 핵심이다.그러나 치료차수가 늘어남에 따라 치료기간은 짧아지는 것이 일반적으로, 1차 치료를 받는 환자가 95%였다면 4차 치료는 15%, 5차 치료는 1%까지 비율이 감소하는 모습을 보인다.민 교수는 "다발골수종은 초기에 치료가 이뤄진 뒤에 몇 년이 지나면 재발해 만성적으로 병이 진행된다. 결국 2차, 3차 재발로 진행되지 않도록 앞단에서 조기에 효과적인 치료를 하는 것이 중요하다"고 말했다.현재 다발골수종은 신약이 개발되면서 치료 옵션이 다양해진 상태다.초기의 단순 화학요법에서 프로테아좀 억제제, 면역조절제, 고용량 스테로이드를 포함한 복합요법으로 진화했으며, 최근에는 항-CD38 단일클론항체와 BCMA 표적 면역치료와 같은 새로운 치료법이 도입됐다. 다발골수종 치료 치료제 개발에 따른 생존율(민창기 교수 발표 자료 발췌) 국내에는 지난 5월 엘라나타맙, 6월 탈쿠에타맙 등 다발골수종 신약이 식품의약품안전처의 허가를 받는 등 새로운 옵션이 꾸준히 등장하고 있다.한계가 있다면 이들 치료제를 활용하기 위한 건강보험 급여가 제한돼 있다는 점이다.최근 다잘렉스(다라투무맙)가 포함된 DVTd 병용요법(다잘렉스+보르테조밉+탈리도마이드+덱사메타손)'이 약제급여평가위원회로부터 다발골수종 1차 치료 급여 확대의 적정성을 인정받았지만, 전반적인 치료환경 개선은 갈 길이 멀다는 평가다.민 교수는 "정부가 제한된 예산 내에서 많은 약제를 급여를 해주고 있지만 글로벌을 기준으로 봤을 때 아쉬운 점이 있다"며 "기존 치료제와 신약 등 좋은 옵션이 있음에도 소위 그림의 떡인 상황에서 접근성 개선이 필요하다"고 언급했다. 국내 및 주요 선진국 다발골수종 환자 생존율(민창기 교수 발표 자료 발췌) 실제로 국내 다발골수종 환자의 생존율은 51%로 미국의 61%, 독일의 62% 등 선진국과 비교했을 때 10% 이상 차이를 보인다.결과적으로 신약 허가 및 급여 등재로 국내 치료환경이 변하고 있지만 치료 성과개선을 위해서는 초기에 최적의 치료순서를 고려하는 등 다양한 접근이 필요하다는 의견이다.이를 위해 민 교수가 제안한 개선안은 ▲단일클론항체 병용요법의 초기 사용 ▲레날리도마이드 불응환자에게 쓸 수 있는 3제요법 ▲3차 이상 재발 또는 불응성 환자에 새로운 클래스 치료제 등 3가지다.장기적으로는 초기에 생존율을 크게 개선할 수 있는 신약을 배치하는 것이 치료 효과와 건보재정이라는 두 마리 토끼를 잡을 수 있다는 시각이다.민 교수는 "제한된 건보 재정의 문제는 이해하지만, 효과적인 치료 방법을 빨리 적용하면 재발확률을 줄이고 생존율을 높여 치료비용을 더 줄일 수 있을 것으로 본다"며 "현재는 대부분 환자가 6차, 7차 치료가 진행되는 상황에서 좋은 치료제를 초기에 쓰는 것이 건보재정 관점에서도 효과적일 것으로 예상한다"고 밝혔다.끝으로 그는 "환자 상태가 좋지 않은 3차, 4차 이상에서 좋은 치료제를 사용한다면 치료제의 효과를 충분히 누리기 어렵다"며 "치료제들을 조기에 도입을 통해 글로벌 표준 치료의 수준 정도의 치료가 가능하기를 기대한다"고 덧붙였다.

[데일리팜=손형민 기자] 국내 제약업계가 잇따라 공동연구 계약을 체결하며 유전자 가위를 활용한 유전자치료제 개발에 적극적인 움직임을 보이고 있다. 최근 엑사셀, 리프제니아 등 유전자치료제들이 해외에 상용화되면서 국내 유전자 편집 기술 보유 기업들도 분주하게 신약 개발에 나서고 있는 모습이다.28일 관련 업계에 따르면 툴젠은 최근 오가노이드사이언스와 유전자 가위 'CRISPR-Cas9' 특허 기술이전 계약을 체결했다. 오가노이드사이언스는 CRISPR-Cas9 기술을 활용해 암, 유전 질환, 면역 질환 등에 적용 가능한 오가노이드 기반 질병 모델을 개발하겠다는 계획이다.유전자 가위는 유전자를 편집하기 위해 DNA 특정 부위를 인식해 절단하는 분자생물학적 도구다.유전체 교정 도구에는 CRISPR/Cas-9, 징크핑거뉴클라아제, 탈렌 등이 있다. 그중 CRISPR/Cas-9은 3세대 유전자 가위 기술로 분류된다. CRISPR/Cas-9의 작용 원리는 상보적 염기서열을 지닌 RNA와 Cas-9 복합체를 핵 내로 넣어 상보적 DNA에 결합한 후 Cas-9이 DNA를 두 가닥으로 자르는 방식이다.툴젠과 오가노이드사이언스는 이달 유전자 가위를 활용한 신약 공동연구 계약을 체결했다. 툴젠은 유전자 가위를 활용해 희귀질환인 샤르코-마리-투스병 1A형(CMT1A) 치료제인 'TGT-001'을 개발하고 있다. CMT는 유전성 말초신경질환으로 근위축, 근력약화, 감각소실, 보행장애 및 무반사 등의 증상을 보인다. 전체 CMT 환자의 약 40%가 PMP22 유전자의 중복에 기인하는 CMT1A형 질환으로 아직 근본적인 치료법이 없다.지난 6월 툴젠이 공개한 연구에 따르면 유전자전달체를 활용해 다양한 CMT1A 동물모델에 적용한 결과, TGT-001은 말초신경에서 유의미한 유전자편집과 PMP22 유전자 발현 감소를 확인했다. 또 행동학적, 전기생리학적 지표를 통해 유효성을 입증했다.툴젠은 CRISPR-Cas9 유전자 가위 원천특허를 보유한 유일한 국내 기업으로 주요 10개 국가에 총 29건의 특허가 등록돼 있다. 툴젠은 CRISPR-Cas9 유전자가위의 Cas9을 단백질 형태로 세포에 도입하는 방법에 대한 유럽 특허 등록에도 성공했다.진코어는 최근 삼양홀딩스와 유전자치료제 공동연구 계약을 체결했다.이번 공동연구 계약은 삼양홀딩스의 유전자 전달 기술 플랫폼 ‘SENS’와 진코어의 유전자 편집 기술 ‘TaRGET’을 결합해 새로운 유전자치료제를 개발하기 위한 목적으로 체결됐다.SENS는 핵산 기반 치료제, 유전자 교정 약물 등을 간·폐·비장 등 다양한 조직의 특정 세포에 선택적으로 전달할 수 있는 약물 전달 플랫폼이다. 삼양홀딩스는 유전자 편집 기술과 유전자 전달체 융합기술의 타당성을 검증한 후에 진코어와 유전자치료제 공동개발을 진행할 계획이다.진코어는 초소형 유전자가위 기술인 TaRGET 플랫폼을 보유하고 있다. TaRGET은 CRISPR-Cas9과 비교해 유전자 편집 효소의 크기가 작아 아데노관련바이러스(AAV)로 전달이 가능해 생체 내(in vivo) 유전자치료제 개발에 유용한 기술이다. 이 회사는 신경세포의 기능 저하와 관련된 원인 유전자를 교정하는 치료제 개발 계획을 갖고 있다.동아에스티는 일레븐 테라퓨틱스와 공동연구 계약을 체결하고 RNA 기반 유전자치료제 개발에 나선다. 동아에스티는 일레븐 테라퓨틱스가 보유한 ‘테라' 플랫폼 기술을 활용해 섬유증 질환을 타깃으로 RNA 치료제 발굴을 위한 공동연구를 진행할 계획이다.테라 플랫폼은 RNA 화학적 변형에 대한 구조-활성 관계(SAR)를 인공지능/머신러닝 기술을 이용해 높은 처리량으로 해독하는 기술로 최적의 xRNA 약물 발굴에 활용되고 있다.동아에스티는 차세대 주력 분야 중 하나로 유전자 치료제를 선정했으며, 기존 강점 분야인 합성신약 분야에서 유전자치료제 분야로 연구개발 역량을 확장하기 위한 시도를 지속하고 있다.이와 관련 동아쏘시오홀딩스 자회사 에스티팜은 유전자 편집 기술에 활용되는 sgRNA(single-guide RNA) 공정 기술을 개발하겠다는 계획이다.유전자치료제 개발을 위해서는 100mer 이상의 고순도 sgRNA의 생산이 필요한데 기존 올리고 원료보다 생산 기술이 어려운 것으로 알려져 있다. 이에 에스티팜은 지난 5월 100mer 이상의 sgRNA 공정을 만든 결과와 주요 지표에 대해 공개하며 본격적으로 RNA 플랫폼을 구축하겠다는 목표다.엑사셀·리프제니아 상용화…유전자 가위 활용한 신약 가능성 확인최근 해외에서 유전자 가위를 활용한 신약이 본격 상용화되면서 관련 기술에 대해 이목이 집중되고 있다.미국 식품의약국(FDA)은 지난해 12월 미국 바이오기업 버텍스 파마슈티컬스와 스위스 크리스퍼 테라퓨틱스가 개발한 유전자 편집 치료제 엑사셀(영국 허가명 가스케비)을 승인했다. 또 같은 날 미국 블루버드바이오의 유전자 편집 치료제인 리프제니아를 허가했다.유전자 편집 기술을 활용한 두 치료제는 이번 허가를 통해 12세 이상 중증 겸상적혈구증후군 환자를 대상으로 미국 내에서 사용할 수 있다.겸상적혈구증후군은 유전병 중 하나로 헤모글로빈 유전자 변이로 인해 적혈구의 모양이 낫이나 초승달 모양으로 변하는 질병이다. 현재는 조혈모세포 이식이 유일한 치료 방법이지만 유전자 편집 기술을 활용한 치료제가 승인된 만큼 환자 치료옵션이 다양해질 것이라는 분석이다.최근에는 체내에 직접 주입하는 생체 내 방식의 유전자치료제도 임상3상에 진입했다.미국 인텔리아와 리제네론은 최근 국내를 비롯해 다국가 임상3상을 승인받고 심근병증을 동반한 트랜스티레틴 아밀로이드증 환자를 대상으로 유전자 가위를 활용한 신약 'NTLA-2001'의 효능과 안전성을 확인한다. NTLA-2001은 지질나노입자(LNP)를 이용해 크리스퍼 가위 기술을 전달하는 기전을 갖고 있다.현재까지 공개된 임상 결과에 따르면, 트랜스티레틴 아밀로이드성 다발신경병증과 아밀로이드증 환자에서 NTLA-2001군은 최대 94%의 비정상적인 트랜스티레틴(TTR) 유전자의 감소 효과를 보였다. 이 같은 효과는 6개월 이상 장기 추적결과에서도 지속됐다.

[데일리팜=어윤호 기자] 림프종 최초 이중특이항체 치료옵션 '컬럼비'가 연내 보험급여로 향하는 첫발을 내딛을 수 있을까.한국로슈의 CD20·CD3 이중특이항체 거대B세포림프종(DLBCL, Diffuse Large B-Cell Lymphoma)치료제 컬럼비(글로피타맙)가 오는 11월 열리는 건강보험심사평가원 암질환심의위원회에 상정될 것으로 예상된다.본래 컬럼비는 환자단체 등의 거센 급여화 요구로 10월 상정에 대한 기대감도 있었지만 무산된 바 있다. 이 약은 지난 7월 암질심에 상정됐지만 급여 기준 설정에 실패했다. 컬럼비가 이번에는 벽을 넘고 급여 등재에 성공할 수 있을지 귀추가 주목된다.컬럼비는 지난해 12월, 2가지 이상 전신치료 후 재발성 또는 불응성 미만성 거대B세포림프종치료제로 국내 허가됐다.이 약은 기존 키메릭항원수용체(CAR)-T세포 치료제인 한국노바티스의 '킴리아(티사젠렉류셀)'와 같은 DLBCL 3차 치료옵션이다. 두 약물은 각기 다른 장점을 갖추고 있어, 향후 환자 상태나 환경에 따라 의료진의 선택이 이뤄질 것으로 판단된다.컬럼비는 2가지 이상의 전신요법 후 재발성 또는 불응성 DLBCL 환자 155명을 대상으로 진행한 임상1/2상 NP30179 연구에서 유효성을 입증했다.임상 결과, 컬럼비는 CR 40%, ORR 52%를 기록했다. 효과는 하위그룹 분석에서도 일관되게 나타났다. 가장 흔하게 나타난 이상반응은 사이토카인 방출 증후군이었다.여기에 얼마전 열린 유럽혈액학회(EHA 2024)에서 컬럼비는 전체생존기간(OS, Overall Survival) 개선을 입증한 STARGLO 3상 연구를 공개, 고무적인 데이터를 추가했다.STARGLO 연구는 한 가지 이상의 전신 치료 후 자가조혈모세포 이식이 불가능하거나, 2가지 이상의 전신 치료를 받은 재발성 또는 불응성(relapsed or refractory, R/R) 미만성 DLBCL 환자를 대상으로 진행됐다.임상 1차 분석(추적 관찰 기간 중앙값 11.3개월) 결과, 컬럼비와 젬시타빈+옥살리플라틴(GemOx) 병용요법은 리툭시맙과 GemOx 병용요법 대비 사망 위험을 41% 낮추면서 1차 평가변수인 OS를 유의미하게 개선했다.한편 백혈병환우회는 지속적으로 컬럼비의 10월 암질심 상정을 촉구해 왔다. 또한 신속 등재를 위해 제조사인 로슈에 재정 분담안 마련을 요구했다.

[데일리팜=이탁순 기자] 클립스비엔씨(대표 지준환)는 오는 29일부터 31일까지 3일간 서울드래곤시티(서울 용산구)에서 개최되는 '2024 KoNECT-MOHW-MFDS 인터내셔널 콘퍼런스(KoNECT-MOHW-MFDS INTERNATIONAL CONFERENCE, 이하 KIC)'에 참가한다고 25일 밝혔다.올해로 10회째를 맞는 2024 KIC는 국가임상시험지원재단과 보건복지부, 식품의약품안전처가 공동 개최하며 아시아 최대 규모의 임상시험 콘퍼런스다. 약 1500여명의 국내외 바이오 전문가, 제약기업 개발자, 임상 연구자, 규제기관, 임상시험수탁기관 임상 전문가 등이 참여하며 40여 개의 기업이 전시 부스를 운영한다.클립스비엔씨 관계자는 "올해로 창립 10주년 맞이한 클립스비엔씨도 KIC에 참가하게 되어 기쁘게 생각한다"며 "지난 10년간 퀄리티 높은 임상운영, DM, 통계 업무를 통해 허가 임상부터 후기 임상(시판후 조사, 관찰연구 등)까지 더욱 확대된 서비스와 향상된 경쟁력을 기반으로 국내 CRO 시장에서의 입지를 확고히 할 것"이라고 밝혔다.클립스비엔씨는 2024 KIC 기간 동안 드래곤시티 용산 3층 한라홀 15번 전시 부스를 운영, 해당 기간 동안 부스에서 대면 미팅을 진행한다.

고려대학교 안암병원 이수현 교수 강연 모습 [데일리팜=이탁순 기자] 드림씨아이에스(대표 유정희)가 '드림사이언스 아카데미(DreamScience Academy)' 프로그램 진행을 통해 임상시험 시장 인재 육성 및 임상 품질 제고에 나섰다.드림사이언스 아카데미(이하 드림아카데미)는 각 질환별 다양한 진료교수로부터 신약 개발 및 임상시험에 대한 최신 지견과 관련된 강연을 듣는 자리로, CRO업계에서는 최초로 도입돼 운영하고 있다.드림아카데미 프로그램을 통해 사내 임직원들은 물론 국내 제약회사 및 바이오벤처의 임상 및 개발본부 관계자를 초청해 해당 질환에 대한 전문지식을 높이고 최신의 업계 트렌드를 소개, 신약개발 및 임상시험 진행에 도움을 주는 것을 목적으로 하고 있다.지난 14일, 고려대학교 안암병원의 이수현 종양내과 교수가 드림씨아이에스 본사를 방문해 '정밀 의료 시대의 임상시험 디자인'이라는 주제로 특강을 진행했다. 이수현 교수는 의뢰사 및 연구자 입장을 모두 겪어본 경험을 바탕으로 정밀 임상 디자인 시 문제점을 다루고, 해외 모델을 벤치마킹한 사례를 소개하며 강연을 진행했다. 특히 글로벌 제약사에서 근무했던 경험 및 연구자로서 진행한 임상 사례 등을 소개하며 임상시험 디자인 시 꼭 필요한 점들을 강조했다.드림아카데미는 올해 1월부터 배균섭 교수(서울아산병원), 윤영철 교수(대한치매학회장), 정근화 교수(서울대 신경과), 정영훈 교수(순환기의공학회 이사장), 송정수 교수(대한류마티스학회장), 유승영 교수(경희대 안과), 임수 교수(분당서울대학교병원) 등 각기 다른 분야에서 주요 교수들이 참여했다.앞으로 IRB 실례, 알츠하이머 병, 뇌졸중, 망막질환, 류마티스질환, 뇌질환, 비만 및 내분비질환 등 다양한 질환에 대한 임상현황에 대해 알아본 바 있으며, 추후 ▲DERM(탈모·미용) ▲FM-Obesity ▲세포치료 ▲첨단혁신 치료 신약 등의 주제가 다뤄질 예정이다.드림씨아이에스의 한 관계자는 "아카데미 프로그램을 통해 당사 임상 실무진은 물론 의뢰사로부터 긍정적인 피드백을 지속적으로 받고 있다. 기존에는 임상시험을 실제로 진행하는 교수님(연구자)의 입장과 실례 등을 쉽게 들을 수 없었지만, 본 프로그램을 통해 접근성이 용이해 졌다는 의견과 함께 임상 진행 시 다양한 참고 의견으로도 활용 가능해 향후 임상 퀄리티 향상에도 긍정적인 영향을 미칠 것으로 예상된다"고 전했다.

[데일리팜=어윤호 기자] 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증 신약 '빈다맥스'가 보험급여 등재에 성공할 수 있을지 주목된다.한국화이자의 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증에 의한 심근병증(ATTR-CM, ATTR amyloidosis with cardiomyopathy)치료제 빈다맥스(타파미디스 61mg)가 최근 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회를 통과했다.지난 2021년 급여 신청 후 약 2년 10개월 만의 성과다. 이제 남은 관문은 국민건강보험공단 약가협상이다.빈다맥스는 2021년 초 첫번째 급여 도전에서 필수약제 지정에 실패했다. 이후 같은 해 상반기 경제성 평가를 진행하고, 위험분담제(RSA, Risk Sharing Agreement)를 통해 두번째 도전에 나섰지만 결과는 동일했다.그리고 2022년 4월 또다시 건강보험심사평가원 급여기준소위를 넘지 못했다가 같은해 7월 소위를 통과했지만 9개월 만에 상정된 약제급여평가위원회에서 비급여 판정을 받았고 이번에 약평위를 넘어섰다.이에 따라, 이번 도전에서 빈다맥스가 약가협상을 넘어 최종 등재를 이룰 수 있을지 지켜 볼 부분이다.한편 빈다맥스는 사실상 유일한 ATTR-CM 치료옵션이다. ATTR-CM은 적절한 치료를 받지 못할 경우 생존기간이 2~3.5년에 그칠 정도로 치명적임에도 단순 심부전으로 오인하거나, 별다른 치료제가 없어 치료 성적이 좋지 못한 질환으로 꼽혀왔다.이 같은 상황에서 빈다맥스는 3상 ATTR-ACT 연구를 통해 CM 환자의 심혈관계 사건 발생을 낮추고 6분 보행검사에서 개선 효능을 입증했다. 이에 따라 국내 의료진들 역시 빈다맥스 처방의 필요성을 주장하고 있다..손정우 원주세브란스기독병원 심장내과 교수는 "ATTR-CM 환자들에게 실질적인 생존율 혜택을 제공하는 치료제인 빈다맥스가 지난해 국내에 허가되면서 치료 환경에 비약적 발전을 가져왔다. 하지만 여전히 보험급여가 적용되지 않아 환자들은 진단을 받고도 치료를 시작할 수 없는 안타까운 상황이 계속되고 있다"고 말했다.