판상형 건선 영역에서 최초의 IL-23저해제 약물이 탄생했다.얀센은 13일 미국 FDA로부터 IL-23저해제 '트렘피아(구셀쿠맙)'의 시판허가를 획득했다. 현재 이 약은 국내에서도 승인을 위한 절차를 밟고 있다.이번 트렘피아의 승인은 임상 3상 'VOYAGE 1 시험', 'VOYAGE 2 시험' 등이 기반이 됐다.연구를 통해 트렘피아는 16주차에 위약군 대비 피부의 병변 부위가 괄목할 만한 수준으로 소실되었을 뿐 아니라 소양증, 통증, 얼얼함, 작열감 및 피부긴장 등 판상형 건선에 수반되는 증상들을 크게 개선시켰다.인터루킨제제의 맏형 격이라 할 수 있는 '스텔라라(우스테키누맙)'의 개발사이기도 한 얀센은 이로써 건선 분야에서 입지를 더 공고히 하게 됐다.판상형 건선은 얀센 뿐 아니라 다수 빅파마들이 눈독을 들이고 있다.베링거인겔하임은 현재 IL(인터루킨)-23억제제 'BI655066'을 스텔라라와 직접 비교하는 글로벌 3상 연구를 진행중이다.릴리 역시 지난해 3월 미국에 이어 얼마전 유럽허가를 획득한 IL-17A억제제 '탈츠(익세키주맙)'의 한국 승인을 준비하고 있다.이 약은 노바티스의 '코센틱스(세쿠키누맙)'와 같은 기전을 갖고 있기 때문에 향후 경쟁구도를 형성할 것으로 판단된다. 또 아스트라제네카가 개발중인 '브로달루맙' 역시 스텔라라와 직접 비교 연구를 통해 효능을 입증하고 승인을 기다리고 있다.한편 판상형 건선이란 발진이 시간이 지남에 따라 크기가 커지거나 주위의 발진과 합쳐져 큰 병변으로 변하는 유형의 건선으로 이제까지 제대로 검증 받은 치료제가 없었다.이후 TNF-알파억제제 중 최초로 애브비의 '휴미라(아달리루맙)'가 적응증을 확보하면서 처방 옵션이 탄생한 바 있다.업계 한 관계자는 "TNF-알파억제제들이 그간 건선 시장을 이끌어 왔지만 특허만료로 인해 바이오시밀러의 도전을 받고 있다. 향후 인터루킨제제들이 새로운 축을 형성할 것이다"라고 전망했다.

FDA 자문위, 10대0 만장일치로 ALL 소아환자에 승인 권고노바티스가 오랜 숙원을 풀었다. 2000년대 초 '글리벡(이매티닙)'으로 만성골수성백혈병(CML) 치료의 새로운 지평을 열었다고 평가받는 노바티스가 급성림프구성백혈병(ALL)에서도 변혁을 일으킬 조짐이다.12일(현지시각) 미국식품의약국(FDA) 항암제자문위원회에 참석한 10명 전원이 '티사젠렉류셀-T(tisagenlecleucel-T, CTL019)'승인을 권고함에 따라, 세계 최초의 CAR-T 세포치료제 탄생이 예고된 것.외신들이 이 같은 소식을 앞다퉈 전하면서 노바티스의 주가도 상승세를 탔다. 12일 오전 78.95 스위스프랑(CHF)으로 시작했던 노바티스 주가는 최대 80.50 프랑까지 오른 것으로 확인된다.FDA 최종승인 여부는 오는 9월 말경 판가름 날 전망인데, 유럽에서도 연내 허가신청서를 제출한다는 계획이다.투약 3개월만에 관해율 83% 도달…"살아있는 약" 극찬정상세포의 손상은 최소화 하면서도 암세포를 효과적으로 사멸할 수 있다는 장점 덕분에 '암세포 연쇄살인마'라고 불리던 CAR-T 치료제는 이날 새로운 별명을 얻었다.이날 자문위원으로 참석한 과학자들은 면역시스템을 강화해 질병을 종료시킨다는 의미에서 살아있는 약(a living drug)이란 극찬을 쏟아냈다는 후문.별다른 문제점이 발견되지 않는 이상 FDA는 항암제 자문위원회의 권고에 따라 승인 결정을 내릴 확률이 높다. 카이트 파마나 주노테라퓨틱스 같은 쟁쟁한 경쟁자들을 뒤로 한 채 노바티스가 세계 최초로 CAR-T 세포치료제를 허가받게 된 셈이다.FDA 자문위 승인권고 이후 노바티스의 주가 변화(캡처)첫 번째 적응증은 기존 치료에 반응하지 않거나 재발한 3~25세의 B세포 급성림프구성백혈병 환자로 정해지겠지만, 공격적 성향을 띈 뇌종양이나 다발골수종 등 수백가지 질환에서 활용될 수 있는 가능성은 무궁무진하다고 평가된다.노바티스 역시 재발불응성 거대B세포림프종(DLBCL) 성인 환자에 대한 적응증 추가신청서를 FDA와 유럽의약품청(EMA)에 제출한 계획인 것으로 알려졌다.노바티스의 항암제사업부 브루노 스트리기니(Bruno Strigini) 사장은 "패널들이 만장일치로 CTL019의 승인을 권고했다. CAR-T 세포치료제의 상용화가 머지 않았다"며, "하루 빨리 FDA 승인을 받아 치료대안이 없었던 B세포 급성림프구성백혈병 환자들에게 치료혜택을 제공할 수 있길 바란다"고 밝혔다.CRS 등 우려했던 안전성 문제는 파악되지 않아이번 승인 권고는 재발불응성 B세포 급성림프구성백혈병으로 진단된 3~25세 소아 환자 대상의 ELIANA 2상임상을 근거로 이뤄졌다.뉴욕타임즈에 따르면, 2015년 4월부터 2016년 8월까지 CTL019을 투여받은 68명의 환자들 가운데 82.5%(52명)가 객관적반응(ORR)을 보였고, 그 중 63%(29명)는 완전관해(CR)에 도달했다. 1년 생존율도 79%에 달한다. 재발불응성 B세포 급성림프구성백혈병 환자들의 통상적인 무병생존기간(DFS)이 10~30%에 미치지 못하고 있음을 고려할 때 고무적인 성과다.16개월의 추적관찰 기간 동안 11명이 사망했지만, 사이토카인 신드롬(CRS)으로 인한 사망사례는 보고되지 않았다. 단 3, 4등급의 CRS 발생률은 47%로 집계됐다.이 치료법을 개발한 펜실베니아대학 칼 준(Carl H. June) 박사는 "유전공학적 조작과정을 거친 단일 T세포는 무려 10만개의 암세포를 죽일 수 있다. 연쇄살인범이란 별명이 붙은 건 그만큼 강력한 효과를 나타내기 때문"이라고 설명했다.다만 환자 개인의 면역시스템에 관여하는 만큼, 장기 안전성에 대한 우려가 남아있어 피험자들은 향후 15년간 의료기관에 등록돼 추적관찰을 받아야만 한다.치료비용 3억? 구체적인 가격은 미공개새로운 세포치료제의 상용화가 임박해짐에 따라, 관심은 자연스럽게 가격에 쏠리고 있다.일부 애널리스트들은 "개별당 치료가격이 30만 달러 이상 소요될 수 있다"는 견해를 내놨다. 자그마치 3억 4000만원에 달하는 금액이다.당장의 가격이 비싸다고 느낄 수 있으나 수년간 입원치료를 받으며 비싼 치료제를 반복 투여하는 것보다 비용효과적이란 시각도 제기되긴 하는데, 향후 가격에 관한 논란도 상당할 것으로 예상된다.노바티스 대변인은 아직까지 구체적인 가격을 언급하지 않았다. 공식적으로 "치료가 복잡하고 부작용 관리를 위해 전문적인 치료가 요구되기 때문에 초기에는 전문 트레이닝을 받은 의료진들이 있는 30~35개 의료기관으로 사용을 제한할 계획"이란 회사 입장만을 밝혔다.물론 CAR-T 치료제를 개발 중인 회사들간 경쟁도 한결 치열해질 것으로 보인다.유전자 및 세포기술 분야 규제전문가로 활동하고 있는 마이클 베르너(Michael Werner) 변호사는 "T세포 치료가 효과적으로 작용한다는 사실이 입증됐다"며, "향후 더 많은 회사들이 이 분야의 연구개발에 뛰어들게 된다는 점을 의미한다"고 말했다.녹십자셀, 바이로메드 등 CAR-T 기술을 연구 중인 국내 기업들에도 관심이 쏠릴 듯 하다.

지오트립(위쪽)과 키트루다표적항암제 '지오트립'과 면역항암제 '키트루다' 병용 임상에 국내 환자들이 참여한다.식약처는 최근 국소 진행성 또는 전이성 편평세포폐암 환자를 대상으로 상피세포성장인자수용체(EGFR) 타이로신키나제억제제(TKI)인 베링거인겔하임의 '지오트립(아파티닙)'과 PD-1저해제인 '키트루다(펨브롤리주맙)'을 병용 투여하는 2상 임상 'LUX-Lung IO'을 승인했다.세브란스병원, 서울아산병원 등이 참여하는 해당 연구는 일차평가변수로 종양크기의 감소를 의미하는 객관적 반응률(ORR)을 측정하게 되며, 키트루다 표준용량과 병용하게 될 지오트립 용량 및 새로운 요법의 내약성을 확인하게 된다.그 밖에 질병조절, 반응지속기간, 무진행생존기간(PFS) 및 전체생존기간(OS)에 관한 항종양 활성도를 함께 평가할 예정이다.만약 지오트립이 3상까지 성공할 경우 폐암 영역에서는 최초의 면역항암제와 표적항암제의 병용요법의 탄생이 된다.존스홉킨스의대 시블리메모리얼병원 산하의 시드니킴멜암센터 임상소장을 맡고 있는 벤자민 레비 박사는 "종양의 복잡성과 면역손상 회피능력을 감안할 때 과학적 근거에 기반한 병용전략이 절실하다"고 말했다.아울러 "지오트립과 키트루다는 각각 진행성 편평세포폐암 환자에서 유의미한 활동 및 생존 혜택을 확인했다. 이들 제제의 병용은 잠재적인 시너지효과를 확인할 만한 가치가 충분하다"고 말했다.한편 키트루다는 현재 다양한 업체들이 병용 임상의 타깃으로 삼고 있다.에자이가 신장암 적응증 승인을 위해 표적항암제 '렌비마(렌바티닙)'와 병용하는 3상 연구를 진행중이며 제넥신은 자궁경부암(HPV)바이러스 DNA 백신 'GX-188E'와 키트루다 병용 2상을 개시했다.

엔지켐생명과학(대표이사 회장 손기영)은 면역조절 건강기능식품 록피드가 '2017 대한민국명가명품 대상' 건강기능식품 부문 대상을 수상했다고 12일 밝혔다.한국소비자협회가 주관하는 명가명품 대상은 전세계 어디에 선보여도 손색없는 제품으로 오랜기간에 걸처 명성을 쌓은 제품에 대해 브랜드 전략, 체계, 관리에 관해 소비자 브랜드 인지도 등 엄격한 전문가와 소비자 평가를 통해 선정하고 있다. 록피드는 국제 특허를 획득한 피엘에이지 성분의 개별인증형 면역조절 제품으로 녹용을 첨단제제 기술로 만든 제품이다.김혜경 엔지켐생명과학 부회장은 "신약개발 중인 면역조절제 피엘에이지는 호중구감소증, 구강점막염, 류마티스성 관절염, 천식 등과 같은 질환에 효과를 보이고 있다. 이러한 질병들의 공통 발병원인은 면역시스템의 과잉 작용에 따른 결과다. 앞으로 면역조절 장애로 고통받는 사람들을 위해 피엘에이지(PLAG) 성분의 제품 라인업을 확장할 계획"이라고 말했다.

세계 최초의 CAR-T 치료제 탄생 여부를 두고 제약업계 이목이 집중되고 있다. 노바티스가 개발한 CAR-T 치료제 ' CTL019'의 생물학적제제 품목허가 신청서(BLA)가 12일(현지시간) 미국식품의약국(FDA) 자문위원회에서 논의된다는 소식이 전해지며 흥미를 더하고 있는 것.비록 초기 단계지만 녹십자셀이나 바이로메드 등 CAR-T 기술을 연구 중인 국내사들에도 긍정적인 영향을 끼칠 수 있어, 관심을 가져볼만 한 사안이다.◆항암제 신기술로 떠오른 CAR-T= CAR-T(Chimeric antigen receptor-T cell)는 암환자에게서 T세포를 추출한 뒤 항체의 바이러스 벡터를 활용해 암세포에 특이적인 키메릭 수용체(CAR)를 발현시킨 뒤 환자에게 재주입하는 기술이다.정상세포의 손상은 최소화 하면서도 보다 효과적으로 암세포를 사멸할 수 있다는 장점 덕분에 '암세포 연쇄살인마'란 별명이 붙었을 정도다.'액시캅타젠 시로루셀(axicabtagene ciloleucel, KTE-C19)' 개발사로 알려진 카이트파마(Kite Pharma)를 필두로 주노 테라퓨틱스(Juno Therapeutics)와 블루버드 바이오(Bluebird Bio Inc.) 등 생명공학기업들이 'CAR-T' 기술을 이용한 세포치료제 연구에 열을 올리고 있다.지난달 미국임상종양학회(ASCO 2017)에선 중국의 바이오벤처 난징레전드바이오텍(Nanjing Legend Biotech)이 개발한 CAR-T 후보물질(LCAR-B38M)이 다발골수종 환자에서 100%의 반응률을 입증하며 다크호스로 떠오르기도 했다.◆급성림프구성백혈병 소아 환자 성과발표 예고= 노바티스의 'CTL019' 역시 2상임상에서 긍정적인 결과가 확보되며 기대감을 모아온 상황이다.지난 3월에는 'tisagenlecleucel-T'이라고도 불리는 노바티스의 후보물질이 FDA 신속심사 대상으로 지정됐다는 소식이 전해진 바 있어, 전반적인 분위기는 긍정적으로 평가된다.세포치료 연구분야 권위자로 알려진 싱가포르 국립대학교암연구소의 다리오 캄파나(Dario Campana) 박사는 최근 로이터(Reuters)와의 인터뷰에서 "이번에 개발된 T세포는 특별하다. 이토록 빠르게 백혈병 세포를 죽이는 약물을 본 적은 없었다"고 극찬한 것으로 알려졌다.'4-1BB'라 불리는 노바티스 개발물질의 핵심성분이 통제에서 벗어난 백혈병 세포를 사멸시키는 원리로, 당일 회의 현장에선 급성림프구성백혈병(ALL) 소아 환자에 대한 CTL019의 유효성 및 안전성 검토 결과가 공개될 예정이다.노바티스가 개발 중인 파이프라인 일부(캡처)로이터에 따르면, 노바티스사는 17개월 전 다른 치료에 실패한 급성림프구성백혈병 소아 환자 68명을 대상으로 연구를 시작했으며 그 중 57명이 생존해 있다.상용화가 임박하다고 알려졌던 카이트 파마와 주노테라퓨틱스를 제치고, 노바티스가 CAR-T 치료제로 FDA 첫 승인을 획득하는 영예를 차지하게 될 가능성이 상당하다는 얘기다. 회사 측은 다른 암종의 성인 환자들까지 포함할 경우 10억 달러 이상의 연매출을 올릴 수 있을 것으로 기대하고 있다.◆FDA 자문위, "안전성 확보에 주력"= 관건은 안전성 데이터가 얼마나 확보됐는지 여부다. 지난해부터 주노 테라퓨틱스와 카이트파마가 진행하던 임상연구에서 사망사례가 포착되며 난항을 겪었기 때문이다.면역시스템에 관여한다는 기전의 특성상 신경독성 이상반응은 CAR-T 치료제 개발과정에서 커다란 숙제로 남아있다. 올해 3월에도 주노 테라퓨틱스가 급성림프구성백혈병(ALL) 치료후보물질인 'JCAR015' 개발을 중단한다는 입장을 밝히면서 한차례 위기설이 돌았다.이를 의식한 FDA 자문위원회 역시 회의를 이틀 앞둔 10일 공식문건을 통해 사이토카인 신드롬(CRS)을 비롯한 안전성 평가에 주력하겠다는 입장을 밝힌 것으로 확인된다.혈액질환 및 항암제에 대한 평가를 담당하는 FDA 자문위원회가 공개한 문건의 일부(캡처)한편 국내에도 드물지만 CAR-T 기술을 연구 중인 업체가 존재한다. 녹십자셀이 CAR-T 기술을 자체 개발하고 있고, 바이로메드의 경우 2015년 말 블루버드바이오에 CAR-T 기술이전 계약을 체결한 뒤 연구개발에 박차를 가하고 있다.녹십자랩셀은 영국 소재의 옥스포드바이오메디카와 협력을 통해 건강한 사람의 혈액으로부터 획득한 자연살해세포(Natural Killer cell)를 대량 배양하는 방식으로 CAR-NK 세포치료제 'MG4101' 개발을 시도하는 중이다.

28번째 국산 신약 '베시보'의 보험급여 출시에 큰 무리는 없을 것으로 보인다.이 약 개발사인 일동제약은 12일 정부의 평가 결과와 의료계 환경, 시장 상황 등을 고려, 약가협상을 마무리하고 발매를 서두를 방침이라고 밝혔다.베시보(베시포비르)는 지난 6일 건강보험심사평가언 약제급여평가위원회로부터 '조건부 비급여' 판정을 받았다.조건부 비급여란 임상적 유용성은 있지만 신청가격이 고가라고 판단돼 비급여로 사용토록 하는 경우를 말하는데, 심평원의 이같은 결정으로 인해 일각에선 베시보의 급여 등재에 대한 비관적 전망이 나오기도 했다. 실제 당일 일동제약은 주가는 하락하기도 했다.그러나 그렇지 않을 전망이다. 조건부 비급여는 본래 '조건부 급여(CED, Coverage with evidence development)'가 일반적 명칭으로 '조건에 부합하기만 하면 곧바로 급여 적정 판정을 받는다'는 뜻을 내포하고 있다.즉 어감상 비급여와 급여의 차이가 베시보 등재에 있어 '네거티브(Negative)' 쪽으로 이미지를 확대시킨 것이다.물론 단번에 약평위 통과가 이뤄지지 않았다는 것은 약가에 대한 일동의 고집이 어느정도 있었음을 시사한다. 토종 신약인 만큼 기대감을 가질 수 있었던 상황이기도 하다.하지만 일동이 약평위의 결정 이후에도 이같은 기조를 유지할 확률은 낮다. 이미 B형간염치료제 시장은 경쟁이 치열하다. BMS의 '바라크루드(엔테카비르)'와 길리어드의 '비리어드(테노포비르)'가 자리잡은 상태다. 바라크루드는 제네릭도 허가된 상황.일동 입장에서 시장을 진입을 늦춰가면서까지 고가 전략을 구사할 이유가 없는 것이다. 되레 적절한 약값과 국산이라는 메리트를 들고 있는 것이 유리하다. 혹여 글로벌 진출을 염두하고 있다면 얼마든지 정부와 '표시가'에 대한 논의도 가능하다.이같은 정황을 고려해 볼때, 베시보는 올 하반기 내 약가협상까지 마치고 급여 출시 될 가능성이 높다. 회사 관계자는 "베시보가 비급여 상태를 유지한다는 것은 전략적으로도 맞지 않다. 빠른 처방권 진입을 위해 최선을 다할 것이다"라고 말했다.한편 비리어드와 같은 뉴클레오티드 계열의 약제다. 이 약은 3상에서 대조군을 비리어드로 선정했는데, 1차 평가항목인 48주째 HBV DNA 69IU/mL 이하 환자 비율과 간기능, 골밀도, 신기능 등 항목에서 비리어드와 유사한 유효성을 입증했다.여기에 간조직 개선효과(Knodell necro-inflammatory score) 면에서는 더 우월한 반응을 보였다.

대구경북첨단의료산업진흥재단(이사장 이재태, 이후 첨복재단)은 5일~7일 제주도에서 열린 ‘인터비즈 바이오 파트너링 & 투자포럼 2017’에 참석해 새로 개발한 ‘혁신 신장암 치료제’를 소개했다.신장암 치료제 기술은 첨복재단과 국립암센터가 공동개발한 기술로, 이번 포럼에서 MSD(머크), 사노피, 한미약품, 유한양행 등 많은 기업이 관심을 나타냈다.첨복재단 신약개발지원센터(센터장 윤석균)는 국립암센터(원장 이강현)과 공동으로 신장암 치료제를 개발했다. 이 기술은 신약센터 송민수 박사팀(의약화학 4팀)과 국립암센터 김수열 박사팀이 공동개발했으며, transglutaminase 2 효소를 타깃으로 한다.기존 신장암 치료제는 대부분 키나아제(kinase, 인산화 효소) 저해제를 이용한다. 이는 구토, 탈모, 설사 등과 더불어 생존율 향상에 한계가 있었다. 기존 치료제는 키나아제에 작용하기 때문에 다른 키나아제에도 영향을 줬지만, 첨복재단이 개발한 TG2 치료제는 신장암세포만을 타깃으로 파괴하기 때문에 부작용이 적은 신장암 치료제이다. 향후 제품으로 개발된다면 신장암세포를 타깃으로 하는 세계 최초 혁신 신약(first-in-class)이 된다.첨복재단은 지난 6일 제주도 휘닉스아일랜드에서 진행된 ‘인터비즈 바이오 파트너링 & 투자포럼’에 참석해 개발한 신장암 치료제를 공개했다. 그러자 다국적제약사인 MSD(Merck Sharp & Dohme, 머크 샤프 앤드 돔/미국 머크), 사노피-아벤티스 코리아(SANOFI-AVENTIS/프랑스 사노피) 등 많은 관심을 보였다.국내 제약회사에서도 한미약품, 유한양행, CJ헬스케어, 광동제약, 동화약품 등 18개 기업이 기술협의를 신청했다. 이번 기술이 사업화에 성공한다면 국내 신약으로서는 최초로 세계적 혁신 신약이 될 가능성이 있기 때문에 많은 제약기업이 관심을 보였다.첨복재단이 개발한 이번 기술은 미래창조과학부 지원 신약개발지원센터 R&D지원사업을 통해 국립암센터와 공동으로 개발했으며, 올해말까지 후보물질도출 목표로 진행되고 있다. 향후 기업과 연계하여 본격적으로 사업화를 추진할 계획이다.현재 4기 신장암은 생존율이 8%에 불과한 희소병으로써, 연간 세계적으로 27만명이 진단되고 그중 11만명이 사망하는 것으로 통계 된다. 신장암 시장은 2020년 40억달러(5조원) 규모가 예상된다. 특히 신장암 치료제 시장은 2008년부터 2015년까지 연평균 17% 정도의 성장을 거듭하고 있다.신장암은 60~70대 노년층에서 주로 발생하고 지속적 증가추세를 보이고 있다. 우리나라 남성에게 발생하는 암 중 2%로 10위를 차지하고, 여성은 1.2%로 15위를 차지한다.

출처: 한국맥도날드 홈페이지 햄버거병 논란으로 사법당국의 조사를 받고 있는 한국 맥도날드가 10일 보도자료를 내고 공식입장을 밝혔다.자사와 관련된 언론보도가 늘어나면서 잘못된 정보가 유통되어 소비자들의 혼란이 야기되고 있어 우려된다는 이유다. 트위터 등 SNS 사용자들을 중심으로 맥도날드 불매운동이 확산될 조짐을 보이는 것과도 무관하지 않아 보인다.맥도날드는 "최근 논란이 되고 있는 사안의 패티는 쇠고기가 아닌 국산 돈육으로 만들어진 제품"이라며, "정부가 인증한 HACCP(식품안전관리인증기준)프로그램이 적용된 생산시설에서 만들어졌다"고 강조했다. 일각에서 패티 또한 내장을 섞어 만든 분쇄육이라고 주장하고 있는 것과는 달리, 자사의 어느 패티에도 내장을 섞어 사용하지 않고 있다는 입장이다.용혈성요독증후군(HUS)과 햄버거병을 동일시 되는 데 대해서도 문제점을 지적했다. HUS를 일으키는 원인은 수없이 다양하며 특정 음식에 한정 지을 순 없기 때문에 햄버거병으로 통칭되는 것은 적합하지 않다는 것.마지막으론 "사안을 매우 심각하게 받아들이고 있으며 무엇보다도 아이의 건강이 최우선임을 인지하고 있다. 향후 이뤄질 사법당국의 조사에서 정확한 원인과 사실관계가 밝혀지도록 적극 협조하겠다"며, 언론사의 이해와 협조를 당부했다.