UCB와 SK가 '라코사미드' 성분에 이어 또다른 뇌전증 약물을 통해 시장 경쟁을 펼칠 것으로 예상된다.10일 관련업계에 따르면 UCB는 3세대 약물로 기대받는 '브리바라세탐'의 상용화에 성공했으며 SK케미칼과 같은 계열사인 SK바이오팜은 개발중인 '세노바메이트'의 일본인 대상 1상과 미국에서 글로벌 3상을 진행중이다.브리바라세탐은 이미 미국과 유럽의 허가를 획득한 상태며 현재 국내에서도 허가 절차를 진행 중이다.이 약은 인지장애를 치료하는 라세탐(racetam) 계열의 새로운 항경련제로 용량 조절이 필요없다는 장점을 갖추고 있다.항경련 작용에 관여하는 뇌내 시냅스 소포단백 2A(SV2A)와 고도의 선택적 상관성(affinity)을 입증한 약물이다.세노바메이트는 이르면 연내 글로벌 임상 3상을 마치고 FDA에 신약 허가를 신청할 예정이다.이번 세노바메이트의 국내 임상 1상은 미국 시장과는 별개로 일본 시장 공략을 위해서 마련됐다. 한국인이 아닌 일본인을 대상으로 서울대병원에서 진행된다.이 약의 2b상 임상은 기존 약 1~3가지로 치료되지 않는 난치성 환자 222명을 대상으로 12주간 진행됐다.연구진은 기존 치료법에 세노바메이트 또는 위약을 추가한 두 그룹으로 나눠 유효성과 안전성을 평가했다. 이 임상에 참여한 이상건 서울대병원 신경과 교수는 "세노바메이트는 2b상 임상에서 발작빈도를 55% 줄였다. 이는 기존 약보다 2배 뛰어난 효과"라고 평가했다.한편 국내 뇌전증치료제 시장 규모는 지난해 기준 2200억원으로 추산된다. 글로벌 시장조사업체 데이터모니터에 따르면 세계 시장 규모는 2014년 2014년 49억달러(약 5조3300억원)에서 내년에 61억달러(6조6300억원)로 성장할 것으로 전망된다. 전세계적으로 20여가지 성분이 사용되고 있다.

기자간담회에서 발표중인 안진희 교수 연조직육종은 국내 환자수가 1000여 명에 불과한 극희귀암이다. 국가암등록통계에 따르면 국가 국내 전체 암발생의 0.5%에 불과하다. 하위 조직유형이 50여 종으로 다양하다보니 연구를 통한 근거생산이 어려워 수십년간 5년생존율이 16~18%를 벗어나지 못했다. 4기 환자의 경우 5년 생존율이 10% 미만으로 질환의 위중도가 매우 높은 실정이다.지난해 3월 국내 허가를 받았던 릴리의 라트루보(올라라투맙)가 약 11개월 만에 급여등재됐다는 소식이 의료계로부터 적극적인 환영을 받고 있는 건 그러한 치료환경과도 관련이 깊다. 2016년 FDA와 EMA 허가를 받은지 5개월 만에 국내 허가를 받아 전 세계 3번째로 사용가능성이 열렸다는 것도 의미있는 일이다.지난해 10월에 열린 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회에서 임상적 유용성 대비 가격이 비싸다는 이유로 조건부 비급여 판정을 받았던 라트루보는 지난달 회사 측이 A7 조정최저가 이하를 받아들이면서 극적으로 건강보험공단과 약가협상이 체결됐다. 환자수가 1000명 정도로 적어 희귀질환으로 분류된 덕분에 경제성평가 면제 트랙을 밟을 수 있었던 것.이달 1일부터 적용되는 라트루보 10mg/mL의 보험가는 106만 4000원이다. 성인 평균 체중 기준으로 한달에 4바이알을 투여한다고 가정할 때 환자 본인부담금은 대략 20만원대로 추산할 수 있다.9일 오전 더플라자호텔에서 열리 라트루보 급여출시 기자간담회에 참석한 울산의대 안진희 교수(서울아산병원 종양내과)는 "1974년 독소루비신 허가 이후, 독소루비신 단독요법 대비 진행성 연조직육종 환자들의 전체 생존기간을 유의하게 연장시킨 치료제는 없었다"며, "라트루보는 40년만에 표준요법 대비 1년에 가까운 전체생존기간 연장효과를 입증했다"고 강조했다.라트루보는 혈소판-유래 성장인자수용체알파(PDGFR-α)와 선택적으로 결합하는 약제로, 기존 치료제와 차별화된 기전을 나타낸다. 종양의 확산 및 전이에 작용하는 신호전달 경로를 차단함으로써 종양의 성장을 억제하는 방식이다.2016년 란셋(Lancet 2016;388:488-497)에 발표된 JGDG 2상임상에 따르면, 라트루보와 독소루비신 병용군의 전체 생존기간(OS)이 26.5개월로, 독소루비신 단독군(14.7개월) 대비 11.8개월을 연장시켰다. 사망위험과 질병진행 위험을 각각 54%와 33% 감소시켰으며, 안전성 프로파일 역시 기존 독소루비신 단독요법과 유사했다는 보고다.안 교수는 "라트루보와 독소루비신 병용요법이 NCCN(미국종합암네트워크) 최신 가이드라인에서 2A 등급의 권고수준으로 권고된다"며, "독소루비신 투여가 가능한 환자의 대부분이 1차치료에서 라트루보와 독소루비신 병용요법으로 치료받을 것으로 예상된다"고 말했다. 그로 인해 기존 표준요법이던 안트라사이클린 기반 항암화학요법이 라트루보와 독소루비신 병용요법으로 보다 구체화되리란 전망이다.안 교수는 "그동안 증상개선이나 종양반응률 등에 머물렀던 진행성 연조직육종 환자의 1차치료 목표가 전체생존기간 연장으로 전환되어 실제 임상에서 가장 먼저 고려될 것"이라고 기대했다.

한국다케다제약과 동아ST가 새롭게 선보인 ARB 신약 ' 이달비(아질사르탄 메독소밀 칼륨)'가 한국인 대상의 3상임상 연구를 통해 한국인 유효성 및 안전성 프로파일을 확인했다고 9일 밝혔다. 이번 임상 결과는 대한고혈압학회 영문 저널인 'Clinical Hypertension'에 등재됐다. 해당 논문의 교신저자인 전남의대 정명호 교수(순환기내과)는 "이번 3상임상을 통해 이달비가 국내 고혈압 환자에게도 우수한 효과 및 안전성 프로파일을 보여주는 치료제임을 확인했다"며 "고혈압은 다양한 심혈관계 합병증을 일으키는 주요 위험자로서 목표혈압 관리가 매우 중요하다. 국내 고혈압 환자들에게 이달비가 새로운 치료옵션이 될 수 있을 것"이라고 말했다.이번에 발표된 3상임상 연구는 평균 진료실수축기혈압이 150~180mmHg인 국내 본태성 고혈압 성인 환자 328명을 대상으로 이달비 40mg, 80mg을 6주간 투여한 뒤 위약군과 유효성 및 안전성 프로파일을 비교하는 방식으로 진행됐다. 1차 유효성 평가변수는 투약을 시작한지 6주 뒤 평균 수축기 혈압의 변화였다.6주차 평균 진료실 수축기 혈압 변화폭을 살펴보면 위약군 -8.8(2.00)mmHg 대비 이달비 40mg 투여군에서 -22.1(1.41)mm Hg, 이달비 80mg 투여군에서 -23.7(1.40)mm Hg으로 우수한 혈압강하 효과를 나타냈다.또한 환자 나이나 성별, 당뇨병의 유무 등 다양한 하위그룹과 비교했을 때도 임상적으로 유의미한 유효성이 확인됐다. 이달비 40mg과 80mg의 내약성은 위약군 대비 우수했으며 이상반응도 각 군별로 유사했다는 보고다.한편 이달비는 혈압을 상승시키는 호르몬인 안지오텐신II의 수용체를 억제해 혈압을 낮추는 ARB계열 치료제다. 2017년 12월 1일자로 보험급여를 받아, 동반질환이나 합병증이 없는 고혈압 환자 중 수축기혈압 140mmHg 또는 이완기혈압90mmHg 이상인 경우에 급여 처방이 가능하다. 성인의 경우 1일 1회 이달비40mg을 식사여부와 관계 없이 투여할 수 있으며, 혈압이 적절히 조절되지 않는 경우 1일 최대 80mg까지 증량할 수 있다.

우리나라에서도 약물복용을 통해 에이즈 예방이 가능해질 전망이다.9일 관련업계에 따르면 식품의약품안전처가 길리어드의 에이즈(HIV) 치료제 ' 트루바다(엠트리시타빈/테노포비르디소프록실)'에 대해 예방요법 적응증 추가를 검토하고 있다. 빠르면 이달 중 허가가 예상된다.에이즈 백본(Backbone) 치료제로 사용돼 온 트루바다가 일명 PrEP(Pre-Exposure Prophylaxis)'이라 불리는 HIV 노출 전 예방요법으로 사용범위를 넓히게 되는 셈으로, 길리어드 입장에선 HIV 분야에서 새로운 시장확대를 노려볼 만하다.PrEP은 HIV 감염 위험이 높은 이들에게 항레트로바이러스 약물을 매일 복용하게 함으로써 감염 위험을 초기에 차단하는 개념이다. 에이즈가 백신이 개발되지 않은 영역이라는 점에서 조기진단이나 콘돔사용과 함께 HIV 확산을 막을 수 있는 가장 현실적인 대안으로 꼽혀왔다.2010년 뉴잉글랜드저널오브메디신(NEJM 2010;363:2587-2599)에 발표된 iPrEx 연구에 따르면, 고위험 남성간 성행위자(men who have sex with men, MSM)에서 트루바다 복용군의 HIV 감염률이 44%가량 감소됐다. 그 외에도 HIV 양성인 남성과 여성을 이성파트너로 둔 이들을 비롯해 다양한 그룹에서 PrEP의 HIV 감염 예방효과가 입증된 바 있다(NEJM 2012;367:399-410).이에 FDA(미국식품의약국)는 2012년 전 세계 최초로 HIV 고위험군에 대한 트루바다 예방요법을 허가했으며, 2016년 EMA(유럽의약품청) 허가에 이어 지난해 세계보건기구(WHO)에서도 에이즈 예방을 위한 필수의약품으로 등재된 상황이다.지난해 발표된 에이즈학회의 국내 HIV 노출 전 예방요법 권고안 일부 우리나라도 에이즈학회와 질병관리본부가 PrEP의 국내 실행방안에 관한 정책연구를 공동 진행했고, 그 결과 지난해 8월 'HIV 노출전 예방요법 권고안'이 발표됐다. PrEP이 고려되는 고위험군에게 트루바다 사용이 우선 권고되며(AI), 혈청학적 불일치 소견을 나타내는 이성애자 커플과 주사약물사용자(IDU)에겐 테노포비르디소프록실 단독요법이 대체약으로 고려될 수 있다(CI)는 골자다.다만 국내의 경우 식약처가 백신이 아닌 의약품에 대해 예방 적응증을 허가한 전례가 없었고, '트루바다'를 매일 복용할 경우 약제비 부담이 만만치 않다는 우려 때문에 허가과정이 만만치 않았던 것으로 추정된다. 실제 가이드라인 최종본이 완성되는 시점에 맞춰 지난해 9월 경 트루바다의 예방요법이 승인되리란 예상이 제기됐지만, 허가시점이 4개월가량 지연된 상황이다.물론 우리나라에만 국한된 상황은 아니다. PrEP의 가격대비 효용성을 두고는 전 세계적으로 논란의 여지가 있었다.한 외신(Medscape)에 따르면 미국에서 트루바다의 한달치 복용가격이 평균 1500달러로 책정되며 가격논란이 일었으며, 지난해 6월 테바가 트루바다 제네릭 약물을 허가받기도 했다. 우리나라 역시 PrEP 처방이 가능한 고위험군의 범위와 가격을 어느 정도 선에서 책정할 것인지 등이 이슈로 떠오를 것으로 보인다.국내 가이드라인에서는 성적으로 활동적인 MSM을 PrEP을 최우선순위(AI)로 두고, HIV 혈청학적 불일치 이성애자 커플(Serodiscordant couple)에게 다음 순위(AII)로 권고했으며, IDU의 경우 예방방법을 고려할 수 있는 고려대상 중 하나(CI)로 남겨뒀다.만약 식약처가 에이즈학회 가이드라인을 참고한다면 성관계가 활발한 MSM이나 혈청학적 불일치 이성애자 커플 정도가 허가대상으로 선정될 가능성이 높아보이는데, 실제 허가사항이 어떻게 정해질지는 기다려봐야 할 전망이다.제약업계 관계자는 "이달 중 트루바다의 에이즈 예방요법이 허가될 것으로 예상된다"며, "해외와는 허가범위가 다르게 설정될 것으로 짐작하고 있다. 다만 비급여출시될 경우 가격이 어떻게 설정될지가 중요해보인다"고 말했다.

한미약품과 스펙트럼사가 공동개발 중인 호중구감소증 치료후보물질 롤론티스(에플라페그라스팀)의 상용화가 임박해졌다. 5일(현지시간) 스트릿인사이더(StreetInsider)에 따르면, 스펙트럼 파마슈티컬즈는 롤론티스의 ADVANCE 3상임상 결과 1차종료점에 도달했다고 밝혔다.ADVANCE 3상임상은 초기 유방암 환자 406명을 대상으로 롤론티스와 암젠의 '뉴라스타(페그필그라스팀)'의 유효성 및 안전성을 비교하는 디자인이다. 항암화학요법으로 유도된 호중구감소증 치료효과가 1차종료점으로 설정됐는데, 탑라인 결과 롤론티스 투여 환자의 호중구감소증 지속기간이 뉴라스타 투여군(대조군) 대비 비열등한 것으로 나타났다.미국 테네시대학의 슈왈츠버그(Lee S. Schwartzberg) 교수(혈액종양내과)는 "롤론티스의 2상임상에서 관찰된 유효성과 안정성이 ADVANCE 연구를 통해 재확인됐다"며, "롤론티스가 허가된다면 골수억제성 세포독성항암제를 투여받는 환자들에게 새로운 지지치료 옵션이 제공될 수 있을 것"이라고 기대감을 표했다.스펙트럼사의 조 터전(Joe Turgeon) CEO(최고경영자)는 "3상임상에서 긍정적인 탑라인 결과를 확보함으로써 중요한 이정표에 도달하게 됐다"며, "롤론티스의 또다른 3상임상인 RECOVER 연구도 환자등록이 완료된 상태다. 기존 계획대로 올 4분기에는 FDA에 롤론티스 허가신청서(BLA)를 제출할 수 있을 것"이란 계획을 밝혔다.롤론티스는 한미약품의 지속형 제제기술인 '랩스커버리(LAPSCOVERY)' 기술이 적용된 주사제로서, 1회 투여로 약효가 3주가량 지속된다. 도세탁셀과 시클로포스파마이드(TC)를 투여한 초기 유방암 환자를 대상으로 뉴라스타와 롤론티스를 비교하는 RECOVER 3상임상은 지난해 7월 식품의약품안전처의 승인을 받아 국내에서도 진행되고 있다. GC녹십자의 IVIG-SN, 대웅제약의 나보타, SK바이오팜의 기면증 치료후보물질(SKL-N05) 등과 함께 연내 FDA 승인이 점쳐지는 기대주 중 하나다.한편 암젠의 뉴포젠(필그라스팀)과 뉴라스타, 산도스의 작시오(뉴포젠 바이오시밀러) 등이 시판 중인 미국 호중구감소증 치료제 시장 규모는 약 4조원대로 추산되고 있다.

제약바이오업계에서 항암바이러스는 더이상 생소한 개념이 아니다. 흔하게는 감기부터 홍역, 소아마비, 조류인플루엔자(AI), 에이즈 등에 이르기까지 각종 질병의 주범으로 지목돼 왔던 바이러스는 어느덧 암정복의 핵심전략 중 하나로 주목받고 있다.감염력이 있는 바이러스에 특정 유전자를 삽입한 다음 암치료에 활용한다는 게 항암바이러스(oncolytic virus)의 원리. 정상세포에 영향을 주지 않으면서도 암세포만 선택적으로 제거할 뿐 아니라, 스스로 번식할 수 있다는 점이 기존 항암제들과 가장 큰 차별점이다.항암바이러스는 2015년 암젠의 임리직(Imlygic)이 FDA(미국식품의약국) 허가를 받으면서부터 본격적으로 알려지게 됐지만, 연구경력으론 벌써 100년이 넘는 역사를 자랑한다. 특히 1998년 캐나다 캘거리대학 패트릭 리(Patrick W. K. Lee) 교수팀의 연구성과가 기폭제 역할을 했다. 항암바이러스 개발 전문기업 바이로큐어의 기원도 이때부터였다.김만복 바이로큐어 대표 8년 전 캐나다 캘거리대학에서 박사 과정을 밟던 김만복 대표(단국의대 겸임교수)가 우연히 항암바이러스를 접한 뒤 리오바이러스와 믹소마바이러스, 다람쥐폭스바이러스, 이 세 가지 바이러스로 상용화에 뛰어든 것이다. 2013년 단국대 학내 벤처로 출발할 당시만 해도 바이러스로 질병을 치료한다는 개념을 이해시키기 어려웠다지만, 암젠의 임리직이나 신라젠의 펙사벡 같은 성공사례가 하나둘 등장하면서 세간의 인식이 달라졌다. 2016년 구로디지털단지에 둥지를 튼지 2년 여만에 미국, 중국에서 자회사 법인 3곳을 동시 운영하는 글로벌 네트워크를 갖추게 된 것도 자체 개발한 원천기술 덕분에 가능했던 일이다.지난해 말 전남생물산업진흥원 산하 생물의약센터와 업무협약을 체결한 바이로큐어는 1상임상에 필요한 시료생산 준비를 마쳤다. 리오바이러스를 이용한 위암 치료후보물질의 국내 1상임상 진입이 목전 앞이다. 올해부턴 오송첨단복합단지에 분양받은 1700평 남짓의 부지에 연구동 및 GMP 생산시설을 구축하는 데도 박차를 가해야 한다."바이러스를 이용한 항암제와 백신개발 뿐 아니라, 바이러스에 관한 모든 서비스를 제공할 수 있는 플랫폼 회사로 키우고 싶다"는 게 김 대표가 꿈꾸는 바이로큐어의 미래다.▶항암바이러스에 대한 인식이 최근 몇년새 많이 달라진 듯하다. 현장에서도 체감이 클 것 같은데?"물론이다. 2013년 단국대에서 학내 벤처를 설립할 당시에는 바이러스에 대한 부정적인 인식을 깨야 한다는 자체가 큰 고민거리였다. 바이러스가 각종 질병을 유발하는 원인이라는 고정관념이 워낙 크기도 했지만 인체에 해롭지 않다는 점을 이해시키기도 어려웠다. 고민 끝에 교외 벤처로 독립해 서울로 올라왔는데, 때마침 제약바이오업계에 대한 투자열기가 높아졌고 암젠의 임리직이나 신라젠의 펙사벡 등 성공 사례가 주목을 받으면서 연달아 기관투자를 받게 됐다. 바이러스에 대한 인식이 달라지려면 여전히 갈 길이 멀지만 긍정적인 기류가 형성됐음은 다행스러운 일이다."▶동시에 신라젠과 비교도 많이 될 듯 하다. 바이로큐어가 개발 중인 리오바이러스는 펙사벡과 무엇이 다른가? "바이러스에 인위적 조작을 가하지 않은 채 야생형 바이러스를 그대로 활용한다는 자체가 가장 큰 차별점이다. 항암바이러스란 복제 가능한, 즉 감염력을 지닌 바이러스를 약독화 시키거나 야생형 그대로 사용하는 2가지 개념을 통칭한다. 일반적으로는 유전자조작을 통해 약독화된 바이러스를 사용하는데, 이 경우 원하는 유전자를 타깃해서 약효를 발휘시킬 수 있다는 장점이 있는 반면 바이러스 자체의 항암효과를 떨어뜨릴 수 있다는 단점을 갖는다. 여기에 착안해서 바이로큐어는 바이러스가 가진 감염력과 항암효과를 극대화 하는 데 주력하고 있다. 유전자조작 과정이 생략되기 때문에 품질관리 등에 소요되는 가격을 낮추고 약효와 안전성을 높이려는 전략이다. 물론 야생형 바이러스라도 돌연변이 발생률을 일정 수준 이하로 유지하기 위해 품질관리에 더욱 만전을 기울인다. 자체 개발한 원천기술을 보유한 덕분에 이 같은 시도가 가능했다고 본다."▶리오바이러스의 위암 1상임상을 연내 개시한다고 들었다. 3가지 바이러스 중 리오바이러스의 상용화가 가장 빠른 이유가 있나?바이로큐어의 R&D 프로그램 "마음 같아선 리오바이러스, 믹소마바이러스, 다람쥐폭스바이러스 3가지 모두 하루빨리 상용화 하고 싶다(웃음). 현실적인 여건상 리오바이러스의 개발을 가장 먼저 추진하게 됐고, 우리나라를 포함해 아시아 지역에서 발생률 및 사망률이 높다고 알려진 위암을 우선순위로 선정했다. 2상부턴 중국, 일본 등 다른 국가들과 연계해서 임상연구를 진행하는 방안을 협력기관인 서울아산병원 종양내과팀과 논의하고 있다. 아직까지 구체적으로 밝힐 순 없지만 위암 이외 다른 암종으로도 적응증을 확대할 계획이다. 각각의 바이러스가 일정 궤도가 오르고나면 2가지 이상의 바이러스 병용을 통해 효능을 극대화 할 수 있을 것으로 기대된다."▶2016년 오송첨단복합단지 입주기업으로 선정됐다. 이를 통해 기대하는 바는 무엇인지?"제작년에 오송첨단복합단지 내에 1700평 규모의 부지를 분양받았다. 여기에 연구동과 GMP 시설을 구축하려 한다. 당장은 1상임상에 필요한 시료를 전남생물산업진흥원 산하 생물의약센터에서 생산하고 있는데, 오송단지에 생산시설이 구축되고 나면 임상시료 생산은 물론 바이오베터 등의 위탁생산(CMO)도 가능하다. 위암 치료제 개발과 별개로 진행 중인 반려동물을 위한 항암제 개발도 속도를 낼 수 있을 것이다. 올해 생산시설 구축에 들어간 다음 2019년 말, 늦어도 2020년 초까지 완공한다는 목표를 세웠다. 자체 생산이 가능해지면 캐시카우 확보는 물론 가격 경쟁력을 갖추는 데도 큰 도움이 될 것이다. 최근 나온 혁신신약들은 가격이 지나치게 비싸 환자들의 접근성이 떨어지지 않나. 자체 개발한 원천기술과 생산시설을 통해 원가경쟁력을 확보할 생각이다."▶해외에선 항암바이러스에 대한 투자열기가 훨씬 활발한 것으로 안다. 나스닥 상장 계획도 있나?"물론이다. 4~5년 이내 나스닥에 상장하고픈 목표가 있다. 하지만 그보다 코스닥 상장이 우선이다. 상장시기는 내년 하반기나 내후년경으로 예상하고 있다. 올해 1상임상 진입과 더불어 상장준비에 돌입할 계획이다. 해외의 경우 미국 사우스플로리다대학(USF)과 메사추세츠대학에 각각 학내 벤처를 설립했고, 지난해 말 중국 염성시에서 지원하는 인큐베이팅 프로그램에도 선정돼 총 3곳의 자회사 법인을 운영하고 있다. 이 같은 인프라를 활용한다면 향후 글로벌 임상은 물론 해외진출도 용이하리라 생각된다. "▶바이러스 전문가로서 애정이 남다른 것 같다. 향후 바이로큐어를 어떤 회사로 키우고 싶은지?"바이러스는 우리나라가 전 세계 바이오산업을 선도할 수 있는 신약개발의 보고다. 자체적으로 보유한 유전자 덕분에 스스로 번식할 수 있기 때문에 살아있는 치료제나 다름없다. 바이러스 연구에 매력을 느끼는 건 이토록 무궁무진한 잠재력 때문일 것이다. 바이로큐어의 최종 목표는 항암제 자체가 아니다. 항암바이러스 벡터를 플랫폼화 함으로써 백신을 개발한다는 게 궁극적인 목표다. 나아가 인류를 위협하는 신종감염병에 대한 대안도 될 수 있다. 특정 제품을 개발하는 데 그치지 않고, 바이러스에 관한 자문부터 관련 플랫폼을 전부 제공할 수 있는 바이러스 전문기업으로 성장시키고 싶다."

메디포스트는 지난 2일(현지시각) 미국식품의약국(FDA)으로부터 줄기세포를 이용한 알츠하이머병 치료제 ' 뉴로스템(NEUROSTEM)'의 임상시험 승인을 획득했다고 5일 밝혔다.미국에서 경증~중등도(mild to moderate) 알츠하이머병 환자를 대상으로 '뉴로스템'의 안전성 및 탐색적 유효성을 평가하는 제1·2a상 임상시험을 진행할 수 있게 된 것이다. 9~18명의 알츠하이머병 환자들에게 '뉴로스템'을 3회 반복 투여하는 방식으로 알려졌다.'뉴로스템'은 제대혈(탯줄 혈액)에서 추출, 배양한 중간엽줄기세포를 원료로 하는 줄기세포 치료후보물질로, 국내에서도 현재 제1·2a상 임상시험을 진행 중이다.국내에서 실시한 동물실험 결과, ▲아밀로이드 베타 단백질 감소 ▲타우 단백질 과인산화 및 응집 억제 ▲신경세포 사멸 억제 ▲시냅스 기능 회복 등 치매의 다양한 원인물질 및 병리학적 특징에 복합적인 작용효과를 나타냈다.또한 뇌 내 신경전구세포를 신경세포로 분화할 수 있게 도움으로써 신 재생 등을 통한 근본적인 치료 및 예방도 가능할 것으로 기대된다는 게 회사 측 설명이다.메디포스트 관계자는 "이미 미국에서 줄기세포 치료제 2건의 임상시험 경험이 있으며 '뉴로스템'의 국내 임상도 순조롭게 이뤄지고 있어, 이번 임상 역시 긍정적인 결과가 기대된다"고 말했다.한편 메디포스트는 보건복지부 보건의료연구개발사업 '줄기세포·재생의료 실용화 컨소시엄' 과제의 주관 연구기관으로 선정돼 정부로부터 '뉴로스템'의 연구개발비를 지원받았다.

산정특례 혜택에서 제외될까 우려해왔던 류마티스관절염과 강직성척추염 환자들은 한시름 놓아도 될 듯 하다. 유병인구가 2만명을 넘어서 희귀질환 인정은 어렵지만, 중증 난치질환으로 분류됨에 따라 기존 혜택은 유지될 것이란 전망이다.5일 의료계에 따르면 지난 1일 보건복지부에서 열린 산정특례 관련 회의에서 류마티스관절염, 강직성척추염 등 류마티스질환에 관한 산정특례제도 운용 건이 논의됐다.산정특례 등록제는 암이나 희귀난치성질환, 중증화상, 결핵 등 진료비 부담이 큰 질환에 한해 등록된 환자의 본인부담금을 최대 10%까지로 제한함으로써 환자부담을 경감시켜주는 제도다.류마티스관절염의 경우 2008년 6월부터 혈청검사상 양성 소견을 보이는 6세 미만 또는 65세 이상 환자의 본인 부담률을 20%로 경감하는 제도가 처음 적용됐으며, 2009년 2월부턴 나이 제한이 사라지고 같은 해 7월 산정특례제도 시행을 통해 본인부담률 10%로 경감되는 등 단계적인 보장성강화가 추진돼 왔다.그런데 2016년 12월 시행된 희귀질환관리법이 유병인구를 2만명 이하로 제한하면서 류마티스관절염과 강직성척추염의 희귀질환 목록 제외가 불가피해진 것. 임시방편으로 중증난치질환이란 새로운 카테고리가 도입돼 기존 혜택이 유지 중인데, 환자들 사이에선 언제 산정특례 혜택에서 제외될지 모른다는 불안감이 팽배하다.산정특례 등록절차도(출처: 희귀질환헬프라인) 류마티스학회 등 유관학회 역시 비슷한 우려를 표하고 있다. 류마티스내과부터 정형외과, 신경과, 마취통증의학과, 재활의학과 등 류마티스질환을 진단하거나 처방할 수 있는 권한이 제한되지 않은 가운데 청구자료만으로 추산된 환자수가 정확한 유병률을 반영할 수 있는지 의문이라는 것. 잘못 진단된 환자들 때문에 정작 산정특례 혜택이 절실한 환자들이 피해를 보게 되는 상황이 벌어질 수 있다는 지적이다.궁극적으로 이 같은 불안감을 해소시키려면 진성 환자나 질환의 중증도를 가려낼 수 있는 진료체계가 마련돼야 겠지만, 새롭게 도입된 중증 난치질환을 통해 산정특례 혜택이 유지된다니 당분간 큰 걱정을 덜어낸 셈이다.대한류마티스학회 백한주 의료정책이사(가천대길병원 류마티스내과)는 데일리팜과 전화통화에서 "복지부도 류마티스관절염과 강직성척추염이 희귀질환에서 제외된 점은 돌이킬 수 없지만 산정특례 혜택에서 제외시키진 않겠다는 입장을 내비쳤다"며, "올 상반기 중 확정안이 공표될 것으로 예상된다. 산정특례 지속 여부에 대해서는 환자들도 어느 정도 안심해도 될 듯 하다"고 말했다.다만 등록기준이 보다 엄격해질 수는 있어 보인다. 산정특례 등록기준을 재정비하는 과정에서 류마티스학회를 포함해 관련 학회에 자문을 구할 것으로 알려졌다.류마티스학회에게도 또다른 과제는 남아있다. 혈청음성(sero-negative) 류마티스관절염이나 성인발병성 스틸병(adult onset Stills disease) 등 산정특례 대상에서 제외돼 온 질환으로 산정특례 범위를 확대해야 한다는 의무감이다.백한주 이사는 "혈청음성 류마티스관절염의 경우 혈청양성에 비해 경과가 좋지 못함에도 혈액검사상 혈청이 확인되지 않는다는 이유로 산정특례 혜택에서 제외돼 안타깝다"며, "기존 혜택이 유지된 점은 다행스럽지만 하반기에는 혈청음성 류마티스관절염이나 성인기 스틸병 등에도 산정특례 대상을 확대해 달라는 목소리를 낼 생각"이라고 전했다.

급성백혈병 영역의 최초 항체-약물 복합체(ADC)의 국내 진입이 연내 이뤄질 전망이다.관련업계에 따르면 한국화이자는 이노투주맙'과 '오조가미신' 성분을 결합한 '베스폰사'의 허가 신청서를 지난해 제출, 승인 절차를 진행중이다. 허가가 이뤄지면 다케다의 '애드세트리스', 로슈의 '캐싸일라'에 이은 세번째 ADC 약물이 된다.이 약은 2016년 대체약제가 없다고 판단, 보건당국으로부터 희귀의약품으로 지정돼 심사자료 일부 면제, 3상임상 조건부 허가 혜택 등으로 허가 시점이 크게 앞당겨 질 것으로 예상된다.아울러 지난 미국 FDA에서 심속심사 대상으로 지정됐으며 2015년 획기적치료제로 선정된 바 있다.베스폰사는 거의 모든 B세포 전구체 급성림프구성백혈병 환자의 암세포 표면에 발현되는 CD22 항원을 표적하는 단일클론항체와 세포독성 항암제의 조합으로 이뤄진 약물이다. B세포 표면의 CD22 항원과 결합해 암세포 내부로 침투한 뒤 세포독성약물인 칼리키아미신(calicheamicin)을 방출해 세포를 파괴하는 작용을 나타낸다.이 약은 326명의 성인 재발성 또는 불응성 CD22 양성 급성 림프구성 백혈병 환자들을 대상으로 진행된 3상(INO-VATE ALL) 연구에서 기존 요법대비 유의미한 생존률 개선 반응을 확인했다.또한 완전관해를 경험한 환자군을 봤을때 베스폰사 환자들은 표준요법군 대비 최소 잔여 질병기준 이하(골수 블라스트 0.01%) 비율이 2.8배 높았다. 다만 전체생존기간(OS, Overall survival) 개선 결과를 얻어내지는 못했다.혈액학회 관계자는 "뚜렷한 치료제가 없던 급성 림프구성 백혈병 환자가 치료 효과가 나빠지는 난치성으로 진행되기 전에 ADC나 면역항암제를 쓸 수 있게 된다면 지금과는 전혀 다른 진료 환경이 형성 될 것이다"라고 말했다.한편 백혈병 치료제 분야 중 만성골수성백혈병(CML, Chronic Myelocytic Leukemia)은 '글리벡'이 판도를 바꿨다. 이후 '타시그나(닐로티닙)', '스프라이셀(다사티닙)', 슈펙트(라도티닙)' 등 쟁쟁한 표적치료옵션까지 등장했다.반면 급성백혈병 분야, 특히 급성림프모구성백혈병(ALL, Acute Lymphoblastic Leukemia) 치료 분야는 암젠의 '블린사이토(블리나투모맙)' 승인 전까지 사실상 '불모지'인 상태로 남아 있었다.