[데일리팜=황병우 기자] "담도암 치료에서 임핀지의 등장은 획기적인 진전이라고 볼 수 있다. 12년 만에 장기 생존 가능성을 기대할 수 있는 신규 치료법이 나왔다는 것은 상당히 고무적이다."상대적으로 소외되고 치료제 개발이 부진했던 담도암에서 새로운 치료옵션이 등장하면서 치료 패러다임이 전환되고 있다는 평가를 받고 있다.아직 국내에서 장기생존을 단언하긴 어렵지만 환자 예후 측면에서 혜택을 기대할 수 있는 만큼 게임체인저의 역할을 할 수 있다는 의견이다.유창훈 서울아산병원 종양내과 교수관련분야 최신지견을 가진 유창훈 서울아산병원 종양내과 교수는 담도암에서 치료 환경의 한계와 개선방안을 제언했다.담도암은 서양과 비교해 한국, 중국, 대만 등 아시아 지역에서 유병률이 높은 것으로 알려졌지만 초기 진단이 어려워 진단 당시 이미 병기가 진행돼 근치적 치료가 어려운 대표적인 암으로 알려져 있다.유 교수는 "담도암은 사망하는 환자가 많아 발생률에 비해 누적 환자가 낮아 유병률이 낮다. 현재 담도암 환자의 20~30%만이 수술이 가능한 상황으로 나머지 약 70%는 항암화학요법이나 면역항암제와 같은 약물 치료에 의존할 수밖에 없다"고 설명했다.과거 담도암 발병 요인은 간흡충 감염이 주요 원인이었지만 현재는 식습관의 서구화로 인해 지방간 등의 새로운 요인이 대두되고 있다.이런 상황에서 등장한 치료제가 임핀지(더발루맙)다. 지난 2022년 11월 식품의약품안전처 허가를 받으며 지속적으로 영향력을 확대하는 중이다.치료제가 상대적으로 많은 암종과 비교하면 양적으로 부족할 수 있지만 12년 만에 장기 생존 가능성을 기대할 수 있는 치료제의 등장은 고무적이라는 평가.유 교수는 "아직 적응증 허가 이후 3년이 지나지 않아 장기 생존율 확인은 어렵지만 임상현장에서는 호전을 보이는 환자의 비율이 예전보다 많아지고 있다"며 "2021년 임상 연구를 통해 임핀지 병용요법을 미리 받은 환자의 예후가 여전히 좋다는 점을 고려할 때 임핀지가 환자에게 혜택을 준다고 볼 수 있다"고 말했다.특히 유 교수는 임핀지가 부작용이나 안정성 측면에서 혜택을 줄 수 있다는 점에 주목했다.그는 "대부분의 부작용은 함께 사용하는 세포독성 항암제에서 유발된 것이고, 임핀지로 인해 문제가 되는 경우는 거의 없다. 임핀지로 인해 환자가 힘들어하거나 임상적 효율성이 떨어지는 경우는 거의 없어 환자뿐만 아니라 의료진에게도 상당한 도움이 되는 약제다"고 전했다."임핀지 한국인 하위 분석데이터 장기 생존 효과 기대"담도암에서 임핀지 병용요법이 주목받는 또 다른 이유는 한국인 환자에서 전체생존율(OS)이 더 높은 것으로 나타났기 때문이다.당시 연구 결과에 따르면 임핀지 병용요법을 받은 한국인 환자군의 2년 생존율은 38.5%로, 항암화학요법만 받은 환자군의 14.1%에 비해 두 배 이상의 생존율을 보였다.또 36개월 생존율도 임핀지 병용군은 21.0%로, 항암화학요법군의 8.8%에 비해 두 배 이상 높았다.임핀지 TOPAZ-1 글로벌 분석 vs 한국인 하위 분석 데이터 유 교수는 "개인적으로 TOPAZ-1 연구의 한국인 하위 분석데이터는 상당히 고무적인 결과라고 본다. 이러한 결과는 우리나라 의료 시스템의 빠른 접근성과 면밀한 환자 관리가 영향을 미친 것으로 보인다"고 분석했다.항암 치료 도중 염증이나 이상반응 등 다른 문제가 발생해 치료를 중단하고 입원과 퇴원을 반복하는 경우가 많은 담도암은 지속적인 항암 치료 자체에 난이도가 있다.투약 한 달 이후 염증으로 인해 한두 달 항암을 쉬면서 질환이 악화되는 경우도 특히 잦고, 암이 더 악화되지 않는 상황에서도 담도염이 발생하는 경우가 종종 있기 때문에 담도암에서는 높은 치료 접근성이 무척 중요하다는 게 유 교수의 설명이다.그는 "우리나라는 염증이나 황달이 생기면 빠르게 병원에 방문해 시술을 받아 회복해서 면역항암제를 지속적으로 투약할 수 있는 환경이다"며 "의료 시스템이 잘 확립되지 않은 나라에 비해 의료 시스템에 대한 접근성과 관리 수준이 높으니 면역항암제 효과가 더 크게 나타날 수 있을 것으로 본다"고 전했다.또 유 교수는 "담도암이 상당히 힘든 병은 맞으나 최근에는 치료 예후가 좋아져 장기 생존을 하는 경우가 많다"며 "신약의 허가나 급여를 받기 위해서는 한쪽의 목소리만으로는 부족한 상황도 있어, 환자와 의료진이 함께 목소리를 내는 것도 필요하다"고 밝혔다.급여 논의 남은 임핀지 병용요법…"기계적 기준 적용은 지양해야"다만 임핀지 병용요법은 항암화학요법에 대한 급여만 적용되고 있는 상태로 여전히 비용의 허들이 높다.현재 임핀지는 지난해 11월 급여기준이 설정됐으며, 한국아스트라제네카의 경제성평가 트랙 급여 등재 도전에 따라 이번 달 건강보험심사평가원 경제성평가소위원회(이하 경평소위)에서 비용효과성이 논의될 것으로 예상된다.업계에 따르면, 이번 달 열리는 경평소위에서 국소 진행성 또는 전이성 담도암의 1차 치료를 위한 임핀지+젬시스 병용요법의 비용효과성이 논의될 예정이다. 경평소위를 통과하면 약제급여평가위원회 상정으로 바통이 넘어가게 된다.이와 관련해 유 교수는 환자들의 접근성을 위해서라도 기계적 기준 적용은 지양해야 한다고 언급했다.가령 간암의 경우 표준치료가 소라페닙으로 비용이 그리 낮지 않아 신약이 나왔을 때 가격을 맞출 수 있었지만, 희귀질환이나 신약 개발이 잘 안되었던 질환은 신약이 가격을 맞추기 불리하다는 의미다.그는 "과거 췌장암 2차 치료제로 나노리포좀이리노테칸이 등장했을 때도 5-FU와의 비교에서 경제성평가에 어려움을 겪었다"며 "담도암 역시 이미 특허가 만료되어 가격이 저렴해진 기존 약제와, 10년 만에 개발된 혁신 신약을 단순 비교해 경제성평가를 진행하는 것은 바람직하지 않다고 생각한다"고 전했다.이와 함께 유 교수는 담도암을 '소화기암종계의 폐암'이라고 표현하면서 신약 개발에 있어 맞춤 의학의 중요성을 강조했다.유 교수는 "담도암은 소화기암 중에서도 예후가 나쁜 암종이지만, 유전자 분석을 통해 특정 바이오마커를 타깃으로 하는 신약 개발이 가능성에 관해 관심이 있다"며 "담도암 환자군 중 4~5%는 특정 유전자 돌연변이를 보유하고 있으며, 맞춤의학 적용이 잘될 가능성이 높은 암종으로 연구를 진행 중이다"고 말했다.끝으로 그는 "환자들의 치료 기회가 더 넓어질 수 있도록 맞춤 의학과 표적항암제 개발에 대한 지원이 절실하다"며 "담도암 환자들도 희망을 놓지 않고 적극적으로 치료에 임해주기를 바란다"고 당부했다.

[데일리팜=황병우 기자] 바이오 스타트업 셀위버스(Cellweaverse)가 정보통신산업진흥원(NIPA)이 주관하는 '2025년도 AI 바우처 지원 사업'에 최종 선정됐다고 14일 밝혔다.이번 사업 선정은 셀위버스의 핵심 기술인 세포 배양 플랫폼 CMCP(Cellular Microenvironment and Cultivation Platform)에 AI 기반의 배양 조건 최적화 시스템인 ‘CELL-AI’를 도입하기 위한 전략의 일환이다.AI 바우처 사업에는 특허 분석 및 기술 정보에 특화된 국내 최고 수준의 인공지능 모델을 보유한 워트인텔리전스(WartIntelligence)가 공급 기업으로 참여한다.양사는 공동으로 Vertical LLM agent 기반의 CELL-AI를 개발해, 특허 및 논문 분석에서부터 새로운 세포 라인에 대한 최적의 배양 조건 도출까지 전 과정을 자동화하고 고도화할 계획이다.셀위버스는 이를 통해 기존에 사람의 수작업으로 진행되던 세포배양 관련 정보 분석 과정을 AI 기술로 대체함으로써, 세포주 개발과 배양 조건 최적화에 소요되는 시간과 비용을 50% 이상 단축할 수 있을 것으로 기대하고 있다.셀위버스는 세포 배양 기술을 바탕으로 동물 실험과 희생 없이 동물 유래 바이오 메터리얼을 공급하는 것을 목표로 설립된 바이오 스타트업이다.현재는 백신을 포함한 의약품 개발 및 체내 이식형 의료기기 상용화에 필수적인 엔도톡신 검사 원료를 전통적인 투구게 혈액 추출 방식이 아닌, 자사의 CMCP 플랫폼을 이용해 대량 배양한 투구게 세포 추출물로 대체하는 기술을 개발하여 글로벌 진출을 준비하고 있다.조건식 셀위버스 대표는 "셀위버스는 엔도톡신 검사 원료뿐 아니라 다양한 동물 유래 바이오 소재를 세포 배양 기술로 대체할 수 있는 기술을 보유하고 있으며, 장기적으로는 합성생물학 기반의 새로운 원료 개발도 추진하고 있다"며 "이번 AI 바우처 사업 선정을 통해 기술 개발 속도를 더욱 높이고, 글로벌 바이오 소재 기업으로 성장하는 데 박차를 가할 것"이라고 말했다.

[데일리팜=노병철 기자] 국제약품(대표이사 남태훈)은 3제 복합 녹내장 치료제 ‘TFC-003’의 임상 3상 시험계획서 변경을 최근 식품의약품안전처로부터 승인받고, 본격적인 임상 3상에 돌입한다고 14일 밝혔다.TFC-003은 도르졸라미드, 티몰롤, 브리모니딘 3가지 성분이 결합된 복합 점안제로, 방수 생성 억제 및 방수 유출 증가라는 상이한 기전을 동시에 적용해 안압을 효과적으로 조절하는 개량신약이다.이번 임상 3상은 기존 3제 요법을 사용 중이거나 2제 요법으로 안압 조절이 충분하지 않은 원발성 개방각 녹내장 및 고안압 환자를 대상으로, TFC-003의 유효성과 안전성을 평가하기 위한 무작위배정, 시험자 눈가림, 활성 대조 방식의 전향적 다기관 임상으로 진행된다.국제약품은 해당 임상을 통해 TFC-003의 우월성을 입증한다는 계획이다.피험자에게는 총 12주간 약물을 투여해 유효성과 안전성을 평가하고 추가로 24주간 투여해 장기 안전성을 확인할 예정이다.현재 연구자 모임 및 실시기관 협의 등을 통해 임상 준비가 순차적으로 진행 중이며, 최초 환자 투약은 2025년 3분기로 예정돼 있다.앞서 국제약품은 2020년부터 TFC-003 개발을 위한 임상 시험을 진행해왔으며. 최근 완료된 임상 2상 결과에서도 긍정적인 데이터를 확보해 이번 3상 진입의 근거를 마련했다.국제약품은 아직 국내에서 3제 복합 치료제는 아직 허가된 바 없어 이번 TFC-003 허가된다면 국내 녹내장 치료제 시장에서 혁신적인 옵션이 될 것으로 기대하고 있다.국제약품 관계자는 “TFC-003은 기존 복합제 대비 복약 순응도를 높이고, 다양한 작용기전을 통해 보다 효과적인 안압 조절이 가능하다”며 “국내 약 900억 원 규모의 녹내장 치료제 시장에서 경쟁력을 갖춘 혁신 치료 옵션이 될 것으로 기대한다”고 밝혔다.

[데일리팜=어윤호 기자] 폐동맥고혈압 영역에서 새로운 보험급여 치료옵션이 탄생할 전망이다.업계에 따르면 바이엘코리아는 최근 국민건강보험공단과 '아뎀파스(리오시구앗)'에 대한 협상을 최종 타결했다.이에 따라, 이변이 없는 한 아뎀파스는 국내 허가 약 10년 만에 급여 목록에 등재될 것으로 판단된다.아뎀파스의 협상은 상한금액 협상이 아닌, 사용량 협상이다. 바이엘은 대체약제 가중평균가(WAP, Weighted Average Price)의 100% 이하 금액을 수용, 지난 2월 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회를 통과했다. 이른바 약가협상 생략 대상 약제였다.이 약은 지난 2014년 6월 희귀의약품으로 국내 허가를 획득했으며, 5개 용량의 제품이 존재한다. 효능·효과는 ▲수술이 불가능하거나 수술 후 지속 또는 재발하는 만성 혈전색전성 폐고혈압(CTEPH, WHO 그룹 4) 성인 환자에서 운동능력의 개선 ▲WHO 기능분류 2~3 단계에 해당하는 폐동맥고혈압(WHO 그룹 1) 성인 환자에서 운동능력의 개선이다.특히 CTEPH 적응증에서는 아뎀파스가 최초의 신약이다. CTEPH는 만성 폐색전으로 발전한 환자들이 섬유화된 협착과 폐색이 발생해 병리적인 혈관 재구성을 초래해 폐동맥에서의 저항이 증가하면서 유발된다.CTEPH는 진행성 호흡 곤란과 우심부전을 발생시켜 심심을 쇠약하게 만드는 만성질환이다. 이에 호흡 곤란, 피로, 흉통, 어지럼증, 말초 부종, 기침, 객혈을 일으켜 삶의 질을 떨어뜨린다. 궁극적으로는 심장, 신장, 간 부전으로 진행돼 사망에 이를 수 있다.한편 아뎀파스는 심폐기관에서 발견되는 효소인 sGC(soluble guanylate cyclase)의 촉진제로 만성 혈전색전성 폐고혈압 환자를 대상으로 한 2건의 3상 임상에서 유효성을 확인했다.임상시험 결과, 1차 평가변수인 운동능력 개선을 보였으며 내약성이 우수한 것으로 나타났다. 예상치 못한 이상 반응은 보고되지 않았다.CHEST-1 연구에서는 16주 후 6분 도보테스트(6 Minute Walking Test, 이하 6MWT)를 진행해 기저치와 비교한 결과, 리오시구앗을 투여한 환자군이 위약을 투여한 환자군에 비해 통계적으로 유의한 개선을 나타냈다.PATENT-1 연구에서는 투약 12주후 변화한 6MWT 수치를 위약군과 비교한 결과, 통계학적으로 유의한 개선을 보여 1차 평가변수를 충족시켰다.

[데일리팜=노병철 기자] 온코닉테라퓨틱스는 지난 3일부터 6일(현지시간)까지 미국 샌디에이고에서 열린 ‘2025 미국소화기질환주간(Digestive Disease Week, DDW 2025)’에서 위식도역류질환 치료제 ‘자큐보정(성분명: 자스타프라잔시트르산염)’의 위궤양 대상 임상3상 시험 결과를 발표했다.지난해 DDW 2024를 통해 미란성 위식도역류질환(GERD)에 대한 임상 3상 결과 발표 이후, 자큐보정의 두번째 허가 신청 적응증인 위궤양의 임상3상 결과를해외 학회에 발표하는 것은 이번이 처음이다.특히 이번 연구발표는 학회로부터 ‘우수 포스터(Poster of Distinction)’발표로 선정되어 더욱 주목을 받았다.DDW는 전 세계 1만 명 이상의 의료 전문가들이 참석하는 세계 최대 규모의 소화기학 전문 학술대회다. 이번 학회에는 1만 3천여 명 이상의 의사, 연구자, 제약 전문가들이 참가해 자큐보의 임상결과를 비롯한 소화기 분야와 관련한 최신 연구 및 임상 동향을 공유했다.이번에 공개된 임상은 고려대학교 구로병원 소화기내과 박종재 교수가 책임연구자로 참여한 다기관, 무작위배정, 이중맹검, 활성대조, 평행설계의 제3상 임상으로, 국내 39개 병원에서 위궤양 환자 329명을 대상으로 진행됐다. 환자들에게 자스타프라잔 20mg 또는 란소프라졸 30mg을 하루 한 번씩 4주 또는 8주간 투여한 후 유효성과 안전성을 평가했다.이번 발표에 따르면, 8주차 자스타프라잔 투여군의 내시경 평가 기준 누적 치유율(PPS 기준)은 100.00%로써 유효성에 대한 우수한 결과를 확인했다. 또한 치료 4주차 기준으로 측정된 삶의 질(Quality of Life) 개선에서 자스타프라잔 투여군은 불안 및 우울 지표에서 통계적으로 유의한 개선 효과를 보여 주목을 받았다.온코닉테라퓨틱스는 이번에 발표된 임상3상 결과를 기반으로 지난 1월 자큐보의 두번째 허가 적응증인 위궤양에 대한 품목 허가를 식품의약품안전처에 신청했다. 자큐보가 지난해 10월 미란성 위식도역류질환 치료제로 국내 출시된 지 약 3개월 만에 적응증 추가에 나선 것이다.온코닉테라퓨틱스는 이번 임상결과를 바탕으로 국내외 위궤양 시장에서의 입지를 강화하는 한편, 국내 시장뿐 아니라 30조 시장으로 추정되는 글로벌 진출에도 박차를 가할 계획이다. 최근 진출하게 된 북유럽 5개국(스웨덴, 노르웨이, 덴마크, 핀란드, 아이슬란드)을 포함해 중국, 인도, 멕시코 등 전세계 26개국과 기술수출 계약을 체결했다. 이 중 4조원 규모의 소화성궤양용제 시장을 갖고 있는 중국 시장에서는 임상 3상이 순조롭게 진행되고 있다.온코닉테라퓨틱스 관계자는 “이번 DDW 발표는 자큐보의 글로벌 임상 경쟁력과 우수한 치료 효과를 또한번 대외적으로 인정받은 계기”라며, “우수 포스터 선정은 자큐보의 과학적 가치와 P-CAB신약의 글로벌 확장 가능성을 다시 한번 입증한 의미 있는 결과로, 앞으로도 자큐보를 중심으로 글로벌 30조 시장 공략에 속도를 높일 것”이라고 말했다.

[데일리팜=어윤호 기자] '마운자로'가 경쟁약물인 '위고비' 보다 살을 더 빠지게 한다는 연구 결과가 나왔다.릴리는 12일 GIP/GLP-1 수용체 이중효능제 마운자로(터제파타이드)와 GLP-1 수용체 작용제 위고비(세마글루티드)를 직접 비교한 SURMOUNT-5 3b상 오픈라벨 임상 연구의 상세 결과를 공개했다.비만치료제로 세계적인 관심을 받고 있는 두 약제의 체중감소 효과를 비교한 이 연구결과는 제32차 유럽비만학회(ECO, European Congress on Obesity) 및 국제 학술지 뉴잉글랜드저널오브메디슨(NEJM, The New England Journal of Medicine)에서 동시에 발표됐다.연구는 체질량지수(BMI, Body Max Index) 30kg/m2 이상인 성인 환자, 또는 당뇨병을 제외한 한 가지 이상의 체중 관련 동반질환이 있는 과체중(27kg/m2이상 30 kg/m2미만) 환자를 대상으로 진행됐다.마운자로는 72주차 기준 1차 평가변수 및 다섯 가지 주요 2차 평가변수를 모두 충족하며 위고비 대비 우월성을 확인했다.연구 결과, 1차 평가변수에서 마운자로 투여군(10mg 또는 15mg)의 72주차 기준 평균 체중 감소율은 20.2%로, 위고비 투여군(1.7mg 또는 2.4mg)의 13.7%와 비교해 47%만큼 상대적으로 더 개선된 체중 감소를 달성했다.치료 요법 추정치(Treatment-Regimen Estimand)로 평가한 결과, 마운자로 투여군은 평균 22.8 kg의 체중이 감소했고, 세마글루티드 투여군은 평균 15.0kg의 체중이 감소한 것으로 나타났다.또 마운자로는 주요 2차 평가변수인 모든 체중 감소 목표에 대해서도 위고비를 앞섰다.마운자로 투여군의 15.0% 이상 체중 감소 달성률은 64.6%인 반면, 위고비 투여군은 40.1%였다. 또한 마운자로 투여군의 허리둘레 수치는 평균 18.4cm(7.2in) 감소해, 위고비 투여군의 평균인 13.0cm(5.1in) 감소보다 우월한 것으로 확인됐다.김민선 대한비만학회 이사장(서울아산병원 내분비내과 교수)은 "직접 비교 연구(SURMOUNT-5)에서 마운자로가 위고비에 비해 더 우수한 체중 감량 효과를 보여줬다. 이 약제의 도입 시 우리나라 비만 치료에 도움이 될 것으로 기대된다"고 말했다.

[데일리팜=황병우 기자] 최근 소아 식욕부진과 성장 부진이 사회적 관심사로 떠오르고 있는 가운데, 관련 분야 전문가들이 한자리에 모여 이 문제를 심도 있게 논의했다.특히 이날 간담회에서는 임상 현장에서 실제 적용할 수 있는 구체적 치료 방안들이 제시돼 주목받았다.(왼쪽부터) 허경 키움소아청소년과의원 원장, 김유이 인천성모병원 소아청소년과 교수, 류일 가천의대 교수. 삼진제약은 지난 10일 '2025 삼진 블라썸 심포지엄(Samjin BLOSSOM Symposium)'을 개최하고 소아 식욕부진과 성장 부진 문제의 심각성을 알리고, 이를 해결할 방안을 조명했다.이번 심포지엄에서는 관련 전문가들이 참석해 다양한 원인 분석과 효과적인 관리법에 대해 깊이 있는 논의를 펼쳤다.소아 성장 부진 될 수 있는 영양부족, 다각적 접근 필요성 대두 이날 발제자로 나선 허경 키움소아청소년과의원 원장은 저체중과 저신장이 소아의 성장에 미치는 상호작용에 주목했다.허경 키움소아청소년과의원 원장.허 원장은 저체중과 저신장이 소아 성장에 미치는 영향에 관한 최신 연구 결과를 공유하며 체중 감소와 영양부족이 지속되면 성장호르몬(IGF-1)의 분비가 감소해 성장장애를 초래할 위험이 크다고 언급했다.그는 "체중과 BMI가 일정 수준 이하로 떨어지면 IGF-1 농도가 저하되며, 이는 곧 성장장애로 연결될 위험이 커 영양학적 접근이 필수적"이라며 "단백질과 아미노산이 포함된 균형 잡힌 식단과 적절한 영양 공급이 성장호르몬 분비 촉진에 중요한 역할을 한다"고 설명했다.이어 허 원장은 "고열량 식품과 단백질을 적절히 공급하면 IGF-1 농도가 개선되어 성장장애를 예방할 수 있다"며 "영양제 등과 함께 트레스탄을 통한 적극적인 식욕 관리와 영양 공급이 성장호르몬 활성화를 통해 전반적인 성장과 건강 개선에 기여할 수 있다"고 전했다.다만 허 원장은 체중의 증가가 무조건 키의 성장으로 이어지지 않는 점을 강조하면서도, 성장호르몬 등의 치료를 시행하는 경우 영양학적 요소를 충분히 고려하고 트레스탄과 같은 식욕촉진제와 시너지를 내는 방법도 고민해볼 수 있다고 강조했다."소아 식욕부진 성장장애 넘어 합병증 연결 위험"이어지는 발표에서 김유이 인천성모병원 소아청소년과 교수는 소아의 식욕부진이 단순히 음식을 먹지 않는 문제를 넘어 성장장애 및 다양한 합병증과 직결될 수 있다고 강조했다.김 교수에 따르면 소아 식욕부진의 원인은 감염, 염증, 소화기계, 내분비계, 신경계 질환 및 심리적 요인 등 매우 다양한 요소가 작용한다. 즉, 복합적 요인이 작용하는 만큼 원인 분석부터 정확한 접근이 필요하다는 설명이다.특히 김 교수는 최근 증가하는 신경성 식욕부진(Anorexia nervosa)을 심각성을 중점적으로 다뤘다.그는 "신경성 식욕부진은 주로 청소년기에 발생하고, 여성 환자가 남성 환자보다 10배가량 많은 것으로 나타난다"며 "세로토닌이나 도파민 같은 신경전달물질 등 호르몬 이상, 체중에 대한 집착 등 사회적·환경적 요인이 심각한 위장관 장애와 영양 결핍으로 이어진다"고 말했다.김유이 인천성모병원 소아청소년과 교수.김 교수는 실제 임상 사례를 소개하며 ADHD 치료제 복용 후 심한 식욕부진을 보인 소아에게 트레스탄을 함께 사용한 결과, 뚜렷한 증상 개선과 체중 증가를 확인했다고 전했다.트레스탄은 시프로헵타딘을 주성분으로 하는 복합 식욕 촉진제로, 식욕 저하를 개선하고 체중 증가를 유도하는 데 효과적인 치료제로 주목받고 있다.세로토닌 수용체를 차단해 포만감을 줄이고, 식욕을 증가시키는 작용을 하며, 이 외에도 DL-카르니틴과 L-리신, 사이노코발라민을 함유해 근육 형성, 면역력 증진, 신경 세포 안정화에 도움을 준다.김 교수는 "시프로헵타딘은 포만 중추의 세로토닌 수용체에 길항해 세로토닌에 의한 포만 신호를 억제한다"며 "트레스탄은 식사를 더 잘하도록 도와줌으로써 환자가 충분한 영양을 섭취해 좋은 신체 상태를 유지할 수 있도록 한다"고 설명했다.또 이어진 질의응답 시간에서 박기영 울산의대 교수는 트레스탄이 성장과 연결된 식욕부진 이외에도 감염 이후 식욕 저하에 효과를 볼 수 있다고 말했다.박 교수는 "소아들이 감염 후 식욕 저하를 자주 겪으며, 이때 식욕 촉진제를 사용하면 빠르게 식욕이 회복돼 실제 임상에서 적극 활용되고 있다"며 "변비 등 기질적 문제가 동반된 식욕부진의 경우, 식욕 촉진제와 병용 치료가 효과적"이라고 밝혔다.이와 함께 좌장으로 참석한 류일 가천의대 교수는 트레스탄을 처방하면 최소 3개월에서 12개월가량 복용을 해야 충분한 효과를 볼 수 있다고 조언하기도 했다.류 교수는 "영양 상태 개선과 성장 촉진을 위해 적절한 식욕 촉진제 활용과 더불어 전문적이고 지속적인 관리가 필수적이다"라고 말했다.이처럼 식욕부진과 소아 성장의 상관관계가 주목받으면서 트레스탄의 영향력도 계속 커지고 있는 상태다.유비스트 기준 트레스탄은 지난해 약 100억원의 매출을 올리며 식욕촉진제 시장에서 가장 많이 찾는 제품으로 이름을 올렸다. 현재 캡슐 제형인 트레스탄과 아이들이 복용하기 좋은 트레스탄츄정이 존재한다.전상진 삼진제약 상무는 "소아 건강과 성장은 국가적으로 중요한 문제이며, 트레스탄과 같은 식욕 촉진제를 활용한 적극적인 관리가 필수적"이라며 "앞으로도 지속적인 연구와 임상적 근거 확보를 통해 더 많은 소아 환자가 건강하게 성장할 수 있도록 지원할 계획"이라고 덧붙였다.

[데일리팜=노병철 기자] 최근 한독이 항암 비즈니스를 전방위적으로 강화하고 있다.글로벌 기업들과 협력해 혁신적인 항암제를 국내에 선보이고 항암제 포트폴리오를 빠르게 확대하는 한편, 오픈 이노베이션과 자체 연구 R&D로 미래 먹거리를 만들기 위해 노력하고 있다.한독은 국내 판권을 보유하고 있는 담관암 치료제 페마자이레의 건강보험 급여를 성공적으로 획득하며 5월 1일부터 급여를 적용받게 됐다.이와 더불어, 이번 달 오픈이노베이션으로 공동 개발 중인 HDB001A(토베시미그) 글로벌 임상 2·3상에서 유의미한 톱라인 결과를 확인한 데 이어 자체 항암 신약으로 AACR 2025에서 3건의 포스터 발표를 했다. 페마자이레 등재...담도암 분야 새치료 옵션한독은 최근 항암제의 건강보험 급여 적용이 쉽지 않은 상황에서도 잇따라 급여 적용을 성공적으로 해내고 있다.작년 12월 새로운 급성 골수성 백혈병 치료제 빅시오스에 이어, 올해 5월에는 담관암 치료제 페마자이레도 건강보험 급여 적용을 받게 됐다. 빅시오스는 미충족 의료수요가 존재해 온 고위험 급성 골수성 백혈병에 있어 1970년대 이후 50년만에 등장한 새로운 치료제이다.'성인에서 새로 진단받은 치료 관련 급성 골수성 백혈병(t-AML) 또는 골수이형성증 관련 변화를 동반하는 급성 골수성 백혈병(AML-MRC)' 환자군 대상 허가를 받은 치료제로는 빅시오스가 최초이다.이번에 급여가 적용되는 페마자이레 또한 미충족 의료수요가 매우 높은 담관암의 새로운 치료제이다.담관암은 조기진단이 어려워 대부분 질환이 진행된 단계에서 진단된다. 진단 시점에 수술이 가능한 환자는 25% 내외에 불과하며 수술 후에도 60% 정도의 높은 재발률을 보인다.하지만, 현재까지 담관암 2차 치료는 환자 특성에 상관없이 일괄적인 항암화학요법이 진행되어 왔다.이마저도 낮은 반응률과 기대여명으로 환자들의 예후가 좋지 않았으며 1차 요법 실패 시 표준화된 2차 요법도 없는 상황이었다.페마자이레는 1회 이상의 전신치료를 받은 FGFR2 유전자 융합 또는 재배열이 있는 국소 진행성 또는 전이성 담관암 성인 환자 대상 국내 최초의 표적 치료제이다. 이번 건강보험 급여로 담관암 환자들이 보다 적극적인 치료를 받을 수 있는 기회가 마련됐다.현재 한독이 국내에 독점 공급 중인 항암제는 조혈모세포이식 후 중증 간정맥폐쇄증 치료제인 데피텔리오, 고위험 급성 골수성 백혈병 치료제 빅시오스, 미만성 거대 B세포 림프종 치료제 민쥬비, 담관암 치료제 페마자이레가 있다.HDB001A·파클리탁셀 병용투여, 담도암에 효과 기대한독의 항암 파이프라인 가운데 가장 앞서 있는 신약은 이중항체 기반의 HDB001A(토베시미그)다. 미국 컴퍼스 테라퓨틱스와 공동 개발 중인 이 물질은 최근 글로벌 임상 2/3상(COMPANION-002)에서 유의미한 톱라인 결과를 발표하며 기대감을 높이고 있다.전이성 또는 재발성 담도암 환자를 대상으로 한 이번 임상에서, HDB001A(토베시미그)와 파클리탁셀 병용 투여군은 17.1%의 객관적 반응률(ORR)을 기록해 단독투여군(5.3%)보다 3배 이상 높은 치료 반응을 보였다.특히 완전 관해 사례도 보고됐으며, 병용요법군의 진행성 질환 비율(PD)은 16.2%로, 단독투여군(42.1%)에 비해 유의미하게 낮았다. 2차 평가변수인 PFS, OS에 대한 결과는 올해 4분기 발표될 예정이다.HDB001A(토베시미그)의 개발은 빠르게 진행되고 있다. 한독은 연구자들과의 긴밀한 협업으로 한국 임상 2상을 빠르게 진행했으며 해당 임상의 프로토콜과 데이터로 컴퍼스 테라퓨틱스가 FDA에 글로벌 임상 2/3상 승인을 빠르게 획득할 수 있도록 협력했다.또한, HDB001A(토베시미그)는 2024년 FDA로부터 패스트트랙으로 지정을 받으며 개발을 가속화할 수 있게 됐다. 한독은 COMPANION-002 결과를 HDB001A(토베시미그)의 한국 허가를 위한 임상 데이터로 활용하고 2년 내에 한독의 자체 항암제로 출시할 계획이다.HDB001A은 1차 치료제 가능성을 확인하는 연구도 진행되고 있으며 최근 첫 환자 투여가 진행됐다. 해당 연구자 주도 임상시험(Investigator Sponsored Trial, IST)은 텍사스대학교 MD 앤더슨 암센터(The University of Texas MD Anderson Cancer Center)에서 진행되고 있으며 수술이 불가능하거나 전이성 담도암을 진단받은 환자를 대상으로 한다.KRAS G12D변이 단백질 분해·신규 FGFR/HDAC 이중 저해 신약물질 상용화 주목한독은 지난해에 이어 올해도 AACR(미국암연구학회)에 참여해 자체 연구중인 항암신약에 대한 포스터 발표를 했다.발표 건 수도 작년에는 1건에서 3건으로 늘어났다. 이번 AACR 포스터 발표는 ’EGFR 돌연변이 분해 폐암 치료 신약물질’, ‘KRAS G12D변이 단백질 분해 신약물질’, ‘신규 FGFR/HDAC 이중 저해 신약물질’에 대한 연구다.단백질 분해 기술과 이중표적 기전을 기반으로 한 신약 후보로, 기존 치료제의 내성 문제를 극복하고 다양한 고형암에 적용할 수 있는 가능성 갖고 있다.EGFR 돌연변이 분해 후보물질은 기존 3세대 폐암 치료제인 오시머티닙의 내성을 극복할 수 있다는 점에서 차세대 치료제로 개발 가능성이 주목된다.KRAS G12D변이 단백질 분해 신약물질은 췌장암/대장암/폐암 등 다양한 암종에서 빈번히 나타나는 변이에 대응하는 물질로, 경쟁약물 대비 우수한 항종양 효과가 확인됐다. 신규 이중 저해 항암신약은 FGFR과 HDAC에 동시에 작용하는 작용기전을 가지고 있다.섬유아세포 성장인자 수용체(FGFR)의 유전자 변이는 다양한 고형암에서 자주 관찰되며 특히, 방광암과 담관암의 주요 종양 유발 요인으로 알려져 있다. 연구 결과, 이 신규 물질은 FGFR과 HDAC를 동시에 저해하고 우회 저항성을 극복할 수 있는 가능성을 보여줬다.

[데일리팜=어윤호 기자] RET 항암제 '레테브모'가 갑상선 수질암 적응증에 대한 보험급여 등재를 노린다.관련업게에 따르면, 한국릴리는 최근 RET(REarranged during Transfection) 저해제 레테브모(셀퍼카티닙)의 비소세포폐암 적응증과 갑상선 수질암에 대한 급여 신청을 동시에 제출했다.앞선 두번의 폐암 급여 등재 도전에 실패한 레테브모가 새로운 적응증까지 추가해 등재 의지를 보이는 만큼, 그 결과에 관심이 모아진다.갑상선 수질암 유병률은 전 세계 갑상선암에서 1~2%, 한국에서 0.6%에 불과하다. 하지만 60%는 RET 유전자 변이를 갖고 있다. 이는 RET 유전자를 타깃한 치료제를 갑상선 수질암 치료에 활용할 수 있음을 의미한다.현재 갑상선 수질암 1차 치료제는 반데타닙, 카보잔티닙 등 다양한 키나아제를 함께 억제하는 다중 키나아제 억제제로, 비선택적으로 작용하기 때문에 이상반응 발생률이 높아질 수 있다. 이와 달리 레테브모는 RET에 대한 높은 선택성을 가진 억제제다. 레테브모는 3상 LIBRETTO-531 연구를 통해 갑상선 수질암에서 유효성을 확인했다.LIBRETTO-531 연구는 진행성 또는 전이성 RET-변이 갑상선 수질암 1차 치료에 허가된 치료법인 다중표적항암제(카보잔티닙 또는 반데타닙) 대비 레테브모를 평가한 3상 오픈라벨 임상이다.이전에 다중표적항암제 치료 경험이 없는 해당 갑상선 수질암 환자 총 291명이 연구에 무작위 배정됐다(레테브모 투여군 193명, 대조군 98명). 대조군에 배정된 환자들은 연구자의 판단에 따라 73명은 카보잔티닙으로, 25명은 반데타닙으로 치료 받았다.중간 분석 결과, 무진행생존기간(PFS) 지표 비교 결과 긍정적인 데이터가 나왔다. 약 12개월의 추적 기간(중앙값)에서, 레테브모 투여군은 BICR-평가 PFS 중앙값에 도달하지 않은 반면 대조군은 16.8개월로 확인됐다. 이에 대한 위험비는 0.280이었다. 사전에 계획된 하위 그룹에서 레테브모 투여군의 BICR 및 연구자-평가 PFS 지표는 대조군보다 더 길었다.한편 지난 2022년 3월 국내 허가된 레테브모는 같은해 5월 건강보험심사평가원 암질환심의위원회를 통과하지 못했지만 11월 암질심의 벽을 넘고 2023년 5월 약제급여평가위원회를 최종 통과했다.약평위 통과 후 6월, 국민건강보험공단과 약가협상에 돌입하면서 급여 등재 기대감이 커졌지만, 결국 합의를 이뤄내지 못했다. 이는 당해년도 유일한 약가협상 불발 소식이었다.릴리 관계자는 "회사는 급여 재신청을 위해 지속적으로 준비해 왔으며, 건강보험심사평가원에 필요한 자료를 제출했다. 현재 정부에서 검토하고 있는 단계다. 더 많은 환자들이 빠르게 혜택을 받을 수 있도록 최선을 다할 것이다"라고 밝혔다.