[데일리팜=황병우 기자] ALK 돌연변이 비소세포폐암(NSCLC) 치료제 로비큐아(롤라티닙)가 1차 치료에 급여가 적용되면서 지각변동을 예고했다.환자 미충족 수요의 해결과 치료 접근성 향상 면에서 긍정적이라는 게 전문가의 평가다. 3세대 ALK 양성 전이성 비소세포폐암 치료제로서 존재감이 커질 전망이다.한국화이자는 21일, 역형성 림프종 인산화효소(ALK) 양성 전이성 비소세포폐암(NSCLC) 치료제 로비큐아의 1차 치료 급여 확대를 기념하는 간담회를 개최하고 의미를 조명했다.한지연 국립암센터 혈액종양내과 교수로비큐아는 ALK 변이에 효과적이고, 혈액뇌장벽(BBB)의 통과가 용이하도록 설계된 3세대 ALK 티로신 키나제 억제제(TKI)다.지난 2022년 5월 ALK 양성 전이성 비소세포폐암의 1차 치료제로서 적응증이 확대된 지 3년 만인 올해 5월부터 1차 치료에도 급여가 적용됐다.ALK 양성 비소세포폐암 환자는 폐암의 80% 이상을 차지하는 비소세포폐암 중 상대적으로 젊은 연령의 환자이며 흡연 이력이 없거나 매우 적은 특징을 가지고 있다.로비큐아의 1차 치료제로서의 효과는 글로벌 3상 임상 CROWN 연구에서 확인됐다.CROWN 연구 5년 추적 결과에 따르면 로비큐아는 치료 경험이 없는 환자군에서 크리조티닙군 대비 질병의 진행 또는 사망 위험성의 81% 감소를 보였다.또 로비큐아의 무진행생존기간 중앙값(Median PFS)은 추적 관찰 60.2개월까지 뇌 전이 여부와 관계없이 모두 도달하지 않았고, 추적관찰 55.1개월을 보인 크리조티닙의 무진행생존기간 중앙값(Median PFS)은 9.1개월로 확인됐다.CROWN 5년 분석 논문에 따르면 현재까지 ALK 양성 비소세포폐암 치료제 무진행생존기간 중 가장 긴 수치다.발표를 맡은 한지연 국립암센터 혈액종양내과 교수는 "폐암에서 대다수를 차지하는 비소세포폐암 중 주요 유전자 변이인 ALK 양성 비소세포폐암의 치료는 1세대 크리조티닙을 시작으로 3세대인 로비큐아에 이르렀다"며 "CROWN 연구의 5년 추적 분석 연구에 따르면 현재까지 ALK 양성 비소세포폐암 치료제 중 가장 긴 무진행 생존기간 중앙값(mPFS)을 보인 치료제"라고 설명했다.이어 한 교수는 "ALK 양성 전이성 비소세포폐암 환자의 25-30%가 차선 치료를 받지 못하며, 그 주요 원인이 종양 진행에 의한 급격한 임상적 악화라는 연구결과가 있다"면서 "로비큐아의 1차 치료 급여 적용은 미충족 수요를 해결하고 치료 접근성을 크게 향상시킨다는 점에서 의미가 크다"고 전했다.또 로비큐아의 효능과 안전성 프로파일은 한국을 비롯한 아시아 환자를 대상으로 한 연구에서도 일관되게 나타났다.아시아 환자 대상의 연구에서 5년 추적 관찰 후, 로비큐아의 PFS 중앙값은 도달하지 않았고, 크리조티닙의 PFS 중앙값은 9.2개월이었다.이밖에도 로비큐아의 두개 내 질병 진행의 위험성은 5년 시점에서 크리조티닙 대비 질병 진행 및 사망 위험성의 99% 감소를 보였다.다만 일부에서는 로비큐아의 중추신경계(CNS) 부작용에 대한 부담감이 있다는 의견도 있는 상황. 로비큐아 처방후 인지영향 이상반응을 경험한 환자의 1%는 치료를 중단한 사례가 있다.그럼에도 로비큐아가 효과면에서 앞선 치료제들과 월등한 차이를 보인 만큼 1차 치료에서 로비큐아를 선제적으로 선택하게 될 것이라는 게 한 교수의 시각이다.그는 "데이터를 보면 5년 이상의 환자에서 로비큐아의 데이터가 긍정적으로 나타났기 때문에 2세대 치료제를 쓸 자리는 없어 보인다"며 "CNS 부작용으로 인해 약을 대체하는 경우는 있을 수 있지만 5년 이상 PFS를 유지하는 상황에서 다른 2세대 치료제를 사용하고 로비큐아를 백업으로 사용하는 것은 환자들도 동의하지 않을 것"이라고 밝혔다.실제 로비큐아는 2025 미국종합암네트워크(NCCN, 권고 수준: 카테고리 1), 2024 미국임상종양학회(ASCO, 권고 수준: 강함) 및 2023 유럽종양학회(ESMO, 권고 수준: Tier I-A) 가이드라인에서 ALK 양성 전이성 비소세포폐암의 1차 치료제 중 하나로 권고되고 있다.

[데일리팜=노병철 기자] 아이진(대표이사 최석근)은 이달 20일, 엠브릭스로부터 차세대 재조합 보툴리눔 톡신 기술(이하 ‘MBT-002’) 도입을 위한 기술이전 및 글로벌 판권 계약을 체결, 보툴리눔 톡신에 대해 전세계 독점 개발 및 판권을 소유하게 됐다고 21일 밝혔다.엠브릭스가 개발 중인 ‘MBT-002’는 기존 제품 대비 확산이 적고 독성이 낮아 부작용 위험이 현저히 낮은 것이 특징이다. 또한 발현 시간(On-set time)이 빠르며, 효과의 지속기간(duration)이 길어 효능과 안전성을 갖춘 차세대 보툴리눔 톡신이다.특히, ‘MBT-002’는 유전자 재조합 방식으로 생산되며, 이는 기존 보톡스 제조 방식과 달라 관련 특허 및 균주 이슈에서도 자유롭다는 강점을 지닌다. 이러한 기술적 차별성은 아이진이 보툴리눔 독소 시장 진출에 있어 중요한 경쟁력이 될 전망이다.아이진 관계자는 “아이진은 이후 한국비엠아이와 협업해 개발을 진행할 계획이다. 한국비엠아이는 이미 보툴리눔 톡신 대량 생산 설비를 갖추고 있으며, 다년간 축적된 공정 기술 개발 경험과 노하우를 보유하고 있으므로 개발 협업에 대한 시너지가 기대된다”고 밝혔다.아이진은 이번 기술이전 및 판권 계약 체결 후, 비임상 및 국내 임상개발을 추진하여, 국내 시장은 물론 중국, 북미, 유럽 등 글로벌 시장 진출을 목표로 하고 있다.시장조사기관인 그랜드 뷰 리서치(Grand View Research)와 프리시던스 리서치 (Precedence Research)에 따르면, 글로벌 보툴리눔 톡신 시장은 2023년 약 111억 달러에서 2030년 약 211억 달러, 2034년 약 216억 달러까지 확대되며 연평균 9.5~9.8%의 성장률을 기록할 전망이다.특히 중국 시장은 프로스트 앤 설리번(Frost & Sullivan) 보고서를 기준으로 2025년 약 2조 4천억 원에서 2030년 약 7조 4천억 원 규모로 연평균 25.6%의 고성장이 예상된다. 이 같은 시장 확대는 치료용 톡신에 대한 수요 증가와 함께, 고기능/저부작용 미용 용도 제품에 대한 관심이 커진 결과로 풀이된다.

[데일리팜=황병우 기자] 미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL)은 공격적인 성격으로 인해 치료가 쉽지 않은 질환으로 꼽히지만, 최근 신약이 속속 등장하며 치료 패러다임 변화가 나타나고 있다.DLBCL의 생존 연장을 넘어 완치를 목표로 하는 가운데 이중특이항체 치료제의 역할도 주목받는 중이다.데일리팜과 만난 게오르크 렌츠(Georg Lenz) 독일 뮌스터대병원 교수와 이정옥 분당서울대병원 혈액종양내과 교수는 DLBCL 치료 옵션 다변화와 치료 효과 극대화를 위한 시기적절한 치료의 중요성을 강조했다.게오르크 렌츠 독일 뮌스터대학병원 교수DLBCL 환자의 약 60%는 1차 치료에서 완치를 기대할 수 있지만 나머지 환자의 약 30~40%는 1차 치료에 불응하거나 재발하는 것으로 추정된다.환자별로 상황이 다르다는 것을 고려하더라도 재발성 또는 불응성(relapsed or refractory, 이하 r/r)이거나, 3차 치료 이상을 받은 경우라도 환자들이 완치를 달성하는 것을 기본적인 목표로 설정하고 있다는 게 두 교수의 설명이다.이 과정에서 ‘이중특이항체’나 ‘항체-약물 접합체(antibody-drug conjugate, 이하 ADC)’등 혁신적인 신약의 등장이 큰 역할을 하고 있다는 평가. 다만, 비호지킨림프종 중에서도 진행 속도가 빠르고 공격적인 특성이 있는 DLBCL은 완치가 어려운 질환에 해당한다.해외, 특히 독일과 같은 국가에서는 DLBCL 환자의 재발 시점과 건강 상태에 따라 CAR-T 치료와 이중특이항체 치료제가 명확한 치료 옵션으로 자리잡았다.게오르크 교수에 따르면 독일은 엡킨리를 포함해 글로피타맙, 오드로넥스타맙 등 다양한 이중특이항체 치료제를 3차 치료 이후 단계에서 사용하고 있다.게오르크 교수는 "r/r DLBCL 환자가 3차 치료 단계로 넘어가는 경우, 이중특이항체 치료제가 하나의 선택지가 된다. 이전 치료 단계에서 CAR-T 치료를 받지 않았다면, 3차 치료 단계에서 CAR-T도 하나의 치료 옵션으로 고려된다"고 설명했다.반면 한국은 2차 치료 이후 CAR-T 치료제가 킴리아 하나로 제한되며 이중특이항체 치료제 역시 비급여 상태다.이에 대해 이 교수는 "폴라투주맙 베도틴은 DLBCL 1차 치료에서 R-CHP과 병용요법으로 R-CHOP 대비 무진행생존기간(PFS) 개선 효과가 입증됐고, 해외 여러 국가에서는 1차 치료제로 활용되고 있다"며 "반면 국내에서는 아직 R-CHOP이 표준으로 고정돼 있어, 1차 치료 후 재발하는 환자의 비율이 상대적으로 높을 것으로 예상된다"고 밝혔다.특히 2차 치료 이후 국내와 해외 간 치료 접근성의 차이가 뚜렷하게 드러난다. 미국에서 승인된 CAR-T 치료제는 총 3종이나, 국내에서는 킴리아 1종만 허가돼 있기 때문이다.이 교수는 "국내 치료 환경이 글로벌 표준에 미치지 못해 환자들이 실질적인 치료 기회를 놓치고 있다"며 "킴리아 외에 악시셀, 라이소셀 등 CAR-T 치료제 추가 도입과 엡킨리를 비롯한 이중특이항체의 급여 적용이 시급하다"고 강조했다.확대되는 엡킨리 처방, 해결과제는 '치료 허들' 엡킨리와 같은 이중특이항체 등 신약의 제도권 진입이 중요한 이유는 r/r DLBCL 치료의 최종 목표가 완치이기 때문이다.이중특이항체의 경우 먼저 개발된 CAR-T 치료제 대비 장기적인 데이터가 부족하지만, 상대적으로 독성이 더 낮아 고령 환자나 CAR-T 치료를 받을 수 없는 환자에게 유용한 치료 옵션이 될 수 있다는 평가를 받고 있다.이정옥 분당서울대병원 교수게오르크 교수는 "약 3년 정도의 장기 데이터가 축적되면 충분할 것으로 판단된다. 현재 다양한 데이터와 치료 환경이 매우 빠르게 변화하고 있다는 점을 고려할 때, 엡킨리가 가까운 시일 내에 2차 치료 영역까지 확고히 자리잡을 가능성이 높다고 생각한다"고 말했다.또 그는 "현재까지 공개된 임상 데이터를 근거로 향후 치료 시나리오를 전망하면, 엡킨리의 병용요법 임상 결과가 긍정적으로 나타나고 있다"며 "엡킨리가 CAR-T 치료제를 완전히 대체하기보다는 치료 단계에서 더 앞선 위치로 이동하거나 r/r 단계 이전의 1차 치료 단계까지 진입할 가능성도 낙관적으로 예상한다"고 전했다.실제 엡킨리는 미국 혈액학회 연례학술회의(ASH 2024)에서 발표된 3년 추적 데이터에 따르면, 전체 반응률(ORR)은 59%였고, 41%가 완전관해(CR)를 달성했다.이 교수는 "엡킨리의 경우 완전관해를 달성한 환자들의 36개월 생존율이 약 63%에 달했다는 점은 고무적이다. 또 무진행생존기간(PFS)의 곡선이 일정 시점 이후 안정적인 '플래토(plateau)' 형태를 보인다는 점은 치료 효과가 장기적으로 지속될 수 있다는 긍정적인 신호다"고 설명했다.아직 CAR-T 치료만큼 장기 추적 데이터가 축적되지 않아 직접적인 비교는 어렵지만, 엡킨리 역시 높은 반응률과 완전관해 달성 및 지속적인 반응을 유지할 것으로 기대된다는 게 이 교수의 의견이다.글로벌과 국내 치료 환경 차이 명확…급여 현실화 필요현재 CAR-T 치료와 이중특이항체 치료제의 위치에 대해서는 CAR-T 치료 전 '가교 요법(bridge therapy)'과 상호보완적인 위치 등 여러 의견이 교차하고 있다.두 교수 역시 급여 조건이나 임상 경험 등을 고려했을 때 정확한 순서를 단언하기 어렵다고 밝히면서도 고령 환자의 경우 이상반응 관리 측면에서 CAR-T보다는 엡킨리를 고려할 수 있다고 언급했다.게오르크 교수는 "엡킨리는 CAR-T 치료가 어려운 고령 또는 불응성 환자에게 의미 있는 임상 효과를 보였다"며 "특히 사이토카인 방출 증후군(CRS)의 발생률이 낮고 예측할 수 있으며, 신경독성 증후군(ICANS)이 거의 보고되지 않아 안전성이 뛰어나다"고 설명했다.이어 이 교수는 "CAR-T는 제조에 약 한 달이 소요돼, 시간이 부족한 상황에서는 엡킨리를 우선 고려 할 수 있다. 엡킨리와 CAR-T 모두 연령 제한은 없지만 전반적인 신체 상태가 좋지 않거나 고령의 환자에게는 엡킨리를 먼저 고려하는 것이 더 적절한 선택이 될 수 있다"고 밝혔다.문제는 여전히 국내 급여 상황이 글로벌 표준 치료의 측면에서 부족한 부분이 있다는 점이다.국내 DLBCL 환자들이 글로벌 수준의 최신 치료를 받을 수 있도록 급여 제도의 현실화와 치료 접근성 개선을 강조했다.이 교수는 "한국은 1차부터 3차 치료까지 전 단계에서 글로벌 표준과의 괴리가 존재한다. 따라서 가능한 빠른 시일 내에 킴리아 외 다른 효과적인 CAR-T 치료제들의 도입이 이루어지고, 엡킨리를 포함한 이중특이항체 치료제들이 건강보험 급여 체계에 포함돼야 한다"고 말했다.끝으로 그는 "DLBCL 환자를 진료하는 혈액내과 의사이자 대한혈액학회 임원으로서, 환자들이 하루라도 빨리 이중특이항체 치료를 받을 수 있는 의료 환경이 마련되기를 바란다"며 "전문가로서 책임감을 느끼고, 학회와 개별 의사 입장에서 목소리를 내고 필요한 역할을 적극적으로 수행할 계획이다"고 덧붙였다.

[데일리팜=어윤호 기자] 연 1회 투약하는 이상지질혈증 신약 '렉비오'가 최근 국민건강보험공단과 약가협상에 돌입했다.한국노바티스의 siRNA제제 렉비오(인클리시란)는 지난 2월 건강보험심사평가원 약제급여기준소위원회에서 '죽상경화성심혈관질환(ASCVD) 환자의 심혈관 사건 감소'에 대한 기준 설정에 실패 후 '이형접합 가족형 및 가족형, 또는 혼합형 이상지질혈증' 적응증 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회를 조건부 통과했다.노바티스는 약평위 조건을 수용하고 얼마전 약가협상을 시작했다. 이에 따라, 렉비오의 최초 등재가 이뤄질지 지켜 볼 부분이다.렉비오는 연 2회 의료진이 병원에서 직접 투여한다는 점에서 주목받고 있다.단순이 투약 횟수가 줄었다는 것 뿐 아니라 자가주사가 아닌 병원에서 의료진이 직접 주사한다는 점도 장점이다. 실제로 렉비오를 최대 6.8년 이상 투여한 죽상경화성 ASCVD 환자를 포함한 대상 환자군 중 78.4%는 목표 LDL-c에 도달한 것으로 나타났다.미국 real-world 연구에서는 심근경색을 포함한 ASCVD 환자의 복약순응도가 높은 군은(fully adherent) 낮은 군에 비해 중대한 심혈관질환 발생 위험(MACE, Major Adverse Cardiovascular Events)이 27% 더 낮게 나타났다.이 뿐만 아니라 복약순응도가 높은 군은 낮은군에 비해 연간 의료비용도 적게 소요되는 것으로 분석돼 ASCVD 환자들의 심혈관질환 재발 위험뿐 아니라 경제적 부담까지 경감시키는 것으로 확인됐다. 즉, 렉비오가 제공하는 투약 편의성은 분명한 치료적 이점을 갖고 있다.스타틴, 에제티미브 복합제만 1조원 시장, 여기에 스타틴과 pcsk9억제제에 투입되는 재정을 더한다면 LDL-c 저하에 소요되는 재정만해도 1조5000억원에서 2조원 가까이 될 것으로 판단된다. 그러나 우리나라 ASCVD환자의 LDL-c 목표 도달율은 24%에 그친다.한편 렉비오는 최근 이상지질혈증 환자의 지질 프로파일을 대폭 개선한다는 연구 데이터를 추가 확보했다.지난달 American Journal of Cardiology에는 이상지질혈증 환자를 대상으로 렉비오를 평가한 무작위 대조 임상 5건을 메타분석한 결과가 게재됐다.5건의 임상에는 총 4072명이 참여했으며, 이 가운데 2129명이 렉비오군에 1943명은 대조군에 배정됐다. 분석 결과, 대조군 대비 렉비오 투약군에서 LDL-c가 51.25% 감소한 것으로 나타났다.

[데일리팜=정흥준 기자] 올해 1월 출범한 국가바이오위원회가 AI신약개발 등 바이오 R&D 10대 과제를 중점 추진한다.오늘(20일) 대통령직속 국가바이오위원회(권한대형 겸 교육부장관 이주호)는 2차 회의를 개최하고 중점분야와 추진방향을 논의했다.출범 후 위원회는 바이오과학·의료 분과위, 바이오자원·혁신 분과위, 바이오제조·전환 분과위 등 3개 분과위원회를 운영해왔다.이날 2차 회의에서는 이주호 권한대행을 비롯해, 정부·민간위원과 민간전문가 등이 참석해 안건발표와 토론으로 진행됐다. 국가바이오위는 ▲AI 신약개발 ▲바이오 헬스데이터 구축 연계 활용 ▲방사성의약품 ▲첨단뇌과학 ▲첨단의약품과 의료기기 제조혁신 ▲그린바이오 소부장 ▲합성생물학 ▲미래식량자원 ▲감염병 치료제 ▲탄소저감형 바이오소재와 에너지 등 R&D 중점 분야를 제시?다.중점분야와 추진방향에 대해서는 관계부처에 전달해 내년 정부 R&D 예산 편성에 참고할 예정이다.바이오 R&D 양적 확대에도 불구하고 부처별 분절적인 정책과 사업 추진에 따라 성과 창출에 한계가 있다고 분석했다.따라서 올해 하반기에는 분야별 신규 R&D 기획 시 관계부처간 협의체를 구성하고 협업을 고도화할 계획이다.이주호 권한대행은 “범부처 차원의 바이오 통합 R&D 전략을 통해 기술혁신을 가속화하고 R&D 성과창출을 위해 노력해야 한다. 바이오 분야 혁신동력을 강화하기 위해 규제 혁신도 적극적으로 수행해주기 바란다”라고 강조했다.또 “기술 패권 경쟁에서 경쟁력을 확보하기 위해서는 정책 지원의 일관성과 지속성이 중요하다. 바이오와 타 분야와의 긴밀한 연계·협력을 강화하도록 관계부처와 산·학·연·병이 함께 지혜를 모아야 한다”라고 밝혔다.한편, 국가바이오위는 민관 대표자 총 37명으로 구성돼있다. 민간위원으로는 노연홍 한국제약바이오협회장과 허은철 GC녹십자 대표, 천종식 CJ바이오사이언스 대표, 황희 카카오헬스케어 대표 등 24명이 참여하고 있다.

[데일리팜=노병철 기자] 엔지켐생명과학(대표이사 회장 손기영)은 개발 중인 항암화학방사선요법 유발 구강점막염(CRIOM) 치료제 'EC-18'의 미국 임상2상 결과를 종양학 분야의 권위있는 SCI급 국제학술지 'Cancers'에 게재했다고 20일 밝혔다. 엔지켐생명과학은 이번 논문이 글로벌 라이선싱아웃에 더욱 속도를 높여줄 것으로 기대하고 있다.이번 논문은 구강점막염 분야의 세계적 권위자이자 하버드 치과대학 교수인 스티븐 소니스 박사와, 미국 오클라호마 스티븐슨암센터의 크리스티나 헨슨 교수, 엔지켐생명과학이 공동 출간한 것으로, 미국 21개 병원에서 시스플라틴 화학방사선요법을 받은 편평세포 두경부암 환자 105명을 대상으로 진행된 임상2상에서의 효능과 안전성을 통계적으로 입증하고 있다.해당 임상시험 효능분석 결과, 1차 유효평가변수인 중증 구강점막염(SOM, Serious Oral Mucositis) 발병기간은 최대 허용용량인 2,000mg 투약군에서 발병기간 중간값이 0.0일로 위약군 13.5일과 대비해 100% 감소한 것으로 나타났다. 2차 유효평가변수인 중증 구강점막염 발병률은 40.9%로 나타나 위약군의 65.0%와 대비해 37.1% 감소한 것으로 나타났다. 안전성 측면에서는 투약군과 위약군 간 이상반응이 나타나는 빈도가 유사해 우수성이 통계적으로 확인됐다.항암화학방사선 요법으로 인한 구강점막염(CRIOM)은 암 치료과정 중 흔히 발생하는 질환으로, 화학요법과 방사선 치료가 구강점막의 정상세포를 손상시켜 염증과 궤양을 유발시킨다. 특히 두경부암 환자는 중증 구강점막염이 70% 이상 발생하는 것으로 알려져 있으며, 환자의 치료 지속성과 삶의 질에 심각한 영향을 주지만 현재까지 승인된 약물은 없다.엔지켐생명과학 글로벌신약사업부 관계자는 "EC-18 구강점막염 치료제의 효능과 안전성이 세계적 권위자들과 국제적 학술지에 공동 출간되며 다시 한번 통계적으로 입증됐다. EC-18은 우수한 효능과 안전성이 모두 확인된 신약후보물질이며, 아직까지 승인된 치료제가 없는 구강점막염 분야의 글로벌 신약으로 기대가 크다. 현재 구강점막염 임상2상에 대한 FDA EoP2(End of Phase2) 자료 준비가 마무리 됐으며, 논문 게재를 기반으로 글로벌 제약사들과의 글로벌 라이선싱 아웃 및 전략적 파트너십 가속화에 적극 나설 것"이라고 말했다.

[데일리팜=황병우 기자] 전 세계적으로 정치·경제 환경의 변동성이 커지면서, 미국 보건의료 시장의 방향성을 읽고 대비하는 중요성이 더욱 주목받고 있다.특히 이러한 변화가 글로벌 제약산업에 큰 영향을 미치면서 한국 제약바이오 기업 역시 이러한 변화에 신속히 대응할 필요성이 높아졌다.아이큐비아는 20일 서울에서 '불확실성의 시대, 미국 시장을 읽다'를 주제로 포럼을 개최하고 미국 보건당국의 구조적 변화와 AI 활용의 확장을 중심으로 논의를 진행했다.이번 포럼에서는 특히 미국 보건당국의 구조적 변화와 AI 활용의 확장 등 주요 이슈들이 논의됐다.신시아 버스트(Cynthia Verst) 아이큐비아 R&D 솔루션 임상 디자인 및 혁신 총괄이날 세션 발표를 맡은 신시아 버스트(Cynthia Verst) 아이큐비아 R&D 솔루션 임상 디자인 및 혁신 총괄은 미국 보건복지부(HHS)와 식품의약국(FDA)의 조직 재편 및 예산 축소 상황을 소개하며 미국은 큰 불확실성 속에 놓여있다고 평가했다.현재 미국에서는 새 행정부 출범과 함께 보건당국의 대대적인 조직 개편과 예산 삭감 움직임이 진행되고 있다.HHS는 전체 직원의 약 2만 명의 감축을 단행했으며, 미국 식품의약국(FDA) 역시 전체 인원의 약 19%를 줄이는 구조조정 계획을 발표한 상태다.FDA는 필수 심사인력에는 영향이 없을 것이라고 밝혔지만 조직 축소로 인한 행정지원 감소는 불가피할 전망이다.이와 함께 미 의회에서는 보건 분야에 대해 총 360억 달러(약 48조 원) 규모의 예산 삭감안을 검토 중이다.이 안이 현실화될 경우 FDA 예산은 약 10%, 국립보건원(NIH)은 40%, 질병통제예방센터(CDC)는 44%에 달하는 대폭 삭감이 이루어질 수 있다.버스트 총괄은 이러한 급격한 조직·예산 변화의 단기적 충격에 주목했다. FDA의 인력 축소와 재편은 임상시험 승인 심사 지연으로 이어질 소지가 있고, 규제 당국과 제약사 간 상호작용 패턴에도 변화를 가져올 수 있다는 분석이다.그는 "잠재적으로 FDA 내부 지연으로 임상시험 시작 시점과 승인까지 걸리는 시간이 늦춰질 수 있다"며 "PDUFA 법정 심사기한을 지키기 위한 시간 압박으로 인해 FDA가 대면 또는 화상 회의를 기피하고 서면 답변으로 대체하는 추세도 나타나고 있다"고 설명했다.실제로 최근 일부 바이오텍 기업들의 초기 임상 상담(Pre-IND 미팅)이 연기되거나 아예 서면 질의응답으로 대체되는 사례도 관찰됐다는 게 버스트 총괄의 평가다.버스트 총괄은 "소규모 바이오텍의 경우 FDA와의 역동적 상호작용에 크게 의존하는 만큼 협의 기회 축소가 신생 업체들에 미칠 수 있다"고 말했다.한편 장기적으로는 이번 개편이 새로운 신약 허가 모델의 도입으로 이어질 가능성도 시사됐다.버스트 본부장은 "장기적으로는 승인 절차에 혁신적 변화가 나타날 것으로 본다. 특히 초희귀질환의 경우 한 차례의 임상시험과 환자 대상의 장기 안전성 추적 등 기전 기반 승인(mechanistic approval) 방식이 검토되고 있다"고 소개했다.또 일부 치료제에 대해 전임상 동물실험 면제 등 규제 요구를 완화하려는 움직임도 시작돼 궁극적으로 신약 개발의 기간 단축에 기여할 긍정적 변화가 기대된다고 전망했다.AI 도입 확장…FDA, 의약품 심사에 생성형 AI 적극 활용이밖에도 버스트 총괄은 FDA가 최근 의약품 심사 과정에서 생성형 AI 활용을 공식적으로 의무화하는 등 규제기관 자체적으로 AI 도입을 확대하고 있다고 밝혔다.버스트 총괄은 "FDA가 AI를 통한 의학 문헌 리뷰를 의무화하면서 규제 환경에서도 AI 활용이 가속화되고 있다"며 "AI 규제 자체도 기존의 엄격한 '안전성'에서 환자 개인정보 보호와 데이터 보안 중심으로 전환되고 있는 점은 긍정적이다"고 밝혔다.이밖에도 연방거래위원회(FTC)의 기업 인수합병(M&A) 규제가 최근 완화되는 추세라는 점도 주목된다.이전 정부의 엄격한 기준에서 벗어나 포트폴리오 다각화를 위한 M&A 추진이 수월해질 것으로 예상되는 만큼 IRA(인플레이션 감축법)에 따른 약가 통제 강화로 신약 독점 기간이 단축되는 상황에서 제약사들에게 매우 중요한 변화로 평가된다.정수용 한국아이큐비아 대표버스트 총괄은 각 정책 변화의 실현 가능성과 산업 영향도를 분석한 매트릭스를 제시하며, 가장 즉각적으로 대응해야 할 이슈는 'HHS 및 FDA의 조직 개편과 AI 규제'라고 강조했다.결국 기업들이 현 상황에 전략적으로 대응하기 위해서는, 임상 개발에서 AI를 적극 도입하고, FDA의 지연 가능성에 대비한 철저한 문서화와 시나리오 계획이 필수적이라는 입장이다.또 의료 전략 측면에서는 현실 세계 데이터 및 장기 안전성 평가를 강조하고, 상업 전략에서는 포트폴리오 다변화 및 가격 전략 재조정이 필요하다는 것이 버스트 총괄의 조언이다.정수용 한국아이큐비아 대표는 개회사에서 "미국 시장의 불확실성이 커지고 있는 지금, 한국 기업들이 글로벌 관점에서 전략을 재정립할 좋은 기회로 미국 정책 변화를 깊이 있게 이해하는 노력이 필요하다"고 강조했다.이어 정 대표는 "미국 정책 변화는 한국 기업에게 위기이자 기회가 될 수 있다"며 "국내 제약·바이오 업계가 글로벌 변화 흐름을 적극 수용하고 신속하게 전략을 재조정해야 한다"고 덧붙였다.

[데일리팜=어윤호 기자] ADC 유방암 신약 '트로델비'가 보험급여 등재를 눈앞에 두고 있다.최근 길리어드사이언스는 국민건강보험공단과 삼중음성유방암(TNBC, Triple-negative breast cancer)치료제 트로델비(사시투주맙고비테칸)에 대한 약가협상을 최종 타결했다.이에 따라, 트로델비는 이달 열리는 건강보험정책심의위원에 상정될 예정이며 통과하면 6월부 등재가 가능하다. 지난해 8월 신약 등 협상 대상 약제의 세부평가기준을 개정해 혁신성 요건을 갖춘 신약의 조건을 충족하고 최초로 점증적-비용 효과성(ICER) 임계값 탄력 적용 사례의 탄생이 임박한 셈이다.물론 트로델비와 같은 항체약물접합체(ADC, Antibody-Drug Conjugate) '엔허투(트라스투주맙데룩스테칸)'라는 이례적인 ICER 임계값을 적용받은 약물은 있었다. 하지만 정확한 혁신신약의 기준을 정의하고 시행된 개정안 시행 후 트로델비가 첫 적용 약물이 된 것은 의미가 있다.명확하게 문서로 정해진 수치는 없지만 그간 우리나라의 보험급여 등재 시 ICER 임계값은 최대 허용치가 5000만원이라는 것이 정설이다. 심지어 5000만원을 인정한 사례 조차 극소수라고 전해진다. 트로델비의 임계값은 7000만원을 상회한 것으로 알려졌다.첫 테이프를 끊은 만큼, 트로델비 이후 ICER 혜택을 받는 약물이 얼마나 늘어날 지도 지켜 볼 부분이다.한편 삼중음성유방암은 유방암 중에서도 재발과 전이가 빠르게 진행되는 공격적인 암으로, 치료에도 전이가 진행된 삼중음성유방암 환자는 항암화학요법을 받더라도 기대 수명이 수개월에 불과하다. 그러나 암세포를 효과적으로 잡아낼 수 있는 표적을 발견하지 못해 오랜 기간 항암화학요법을 표준치료로 사용해 왔다.최초의 Trop-2 표적 항체약물접합체(ADC, Antibody-Drug Conjugate)인 트로델비는 전이성 삼중음성유방암 2차 이상 치료제 중 유일하게 항암화학요법 대비 생존 연장 효과를 확인한 치료제로, 등장과 함께 글로벌 표준치료로 자리잡았다.현재 미국과 유럽의 주요 가이드라인은 트로델비를 치료 경험이 있는 전이성 삼중음성 유방암 환자에게 우선 권고하는 약제로 명시하고 있다. 임상 3상 연구에 따르면, 항암화학요법 치료군의 전체생존기간은 6.9개월인 데 반해 트로델비 치료군은 11.8개월로 1년 가까이 생존했다.또한 트로델비는 암으로 인한 증상과 통증을 조절하는데 효과적이고 전반적인 건강 상태를 호전시켜 환자의 삶의 질을 개선하는 것으로 나타났다. 이에 트로델비는 유럽종양학회(ESMO)가 평가하는 항암제 가치 등급 'ESMO-MCBS'에서 가장 높은 5점을 받았다.5점은 환자의 생존을 연장할 뿐만 아니라 삶의 질 개선에도 효과적인 약제라는 의미로, 전이성 삼중음성유방암 치료제 중 5점을 받은 치료제는 트로델비뿐이다.

[데일리팜=노병철 기자] 최근 인기리에 종영된 드라마 ‘폭삭 속았수다’를 통해 희귀암인 다발골수종이 새롭게 조명되고 있다. 극중 주인공 ‘관식’이 다발골수종을 진단받고 투병 끝에 사망했기 때문이다.다발골수종은 골수 속 항체를 만들어내는 형질세포에 암세포가 생기는 혈액암이다. 건강한 형질세포는 우리 몸을 지키는 항체를 만들지만, 암세포로 변한 경우 비정상 단백질(M 단백질)을 과도하게 만들어 뼈를 약하게 하며, 신장기능까지 손상시킨다.다발골수종 치료제로 다라투무맙(Daratumumab)이 널리 사용되고 있다. 하지만 치료 후 혈액 내에 남아있는 성분이 혈청 단백 전기영동(Serum Protein Electrophoresis,SPE) 및 면역고정 전기영동(Immunofixation,IF) 검사 결과에 영향을 미치며, 실제와 다른 해석을 유도할 수 있다. 이로 인해 치료가 성공적임에도 불구하고, 검사에서는 마치 암 관련 단백질(M 단백)이 남아 있는 것처럼 보이는 위양성 결과가 나타나기도 한다.세비아코리아(지사장 이지연)는 이달 16일 다발골수종 치료 모니터링 시약 ‘하이드라시프트(HYDRASHIFT)’가 보건복지부 고시에 신의료기술로 등재(보건복지부고시 제2025-083호)됐다고 밝혔다.하이드라시프트는 다발골수종 치료 중 채혈된 환자 검체에 적용되는 체외진단 시약으로서 검체 내에 남아 있는 다라투무맙 항체를 선택적으로 제거해 임상의가 M 단백의 실제 존재 여부를 보다 정확하게 해석할 수 있도록 돕는다.이로써 중요한 치료 판단 지점에서 혼란을 줄이고 신뢰도 높은 정보 제공이 가능해진다. 특히, 하이드라시프트는 신의료기술로 정식 고시됨에 따라 국내 의료기관에서 공식적인 진단 과정에 적용이 가능해졌다는 점에서 더욱 주목된다.다발골수종은 희귀암이지만 최근 고령화와 더불어 국내에서도 발병률이 증가하고 있다. 국내 다발골수종 환자 수는 10년 사이 약 2배로 증가했고, 60대 이상이 전체 환자의 80% 이상을 차지한다.초기 증상이 뼈 통증, 빈혈, 피로감, 감염에 대한 저항력 저하 등으로 흔히 노인성 질환으로 간주되어 무시되기 때문에 조기 발견이 어려운 질환으로 알려져 있다. 이에 정기적인 검진을 통해 조기 발견하는 것이 중요하다.현실의 다발골수종은 단순히 이름만 어려운 질병이 아니다. 정확한 진단과 치료 반응 평가, 그리고 그에 따른 임상적 판단은 환자의 예후에 중대한 영향을 미친다.세비아코리아는 하이드라시프트 외에도 다발골수종 진단부터 치료 후 모니터링까지 다양한 검사 솔루션을 국내에 공급하고 있다. M 단백 존재 유무 확인이 가능한 SPE 검사 (Serum Protein Electrophoresis), M 단백의 유형 분석 검사인 IT검사 (Immunotyping), IF 검사 (Immunofixation), 최근 출시한 FLC 검사 (Free Light Chain) 등 세비아는 임상 현장에서 필요한 다양한 진단 도구들을 제공함으로써, 검사실 운영 효율성은 물론 의료진의 임상적 판단을 정밀하게 지원하고 있다.