유한양행이 베링거인겔하임에 비알코올성지방간염(NASH) 신약 후보물질을 기술이전했다. 계약금 약 450억원을 포함해 기술수출 계약 규모가 최대 1조원 규모에 달하는 대형 딜을 성사했다.1일 유한양행은 베링거인겔하임과 NASH를 치료하기 위한 융합단백질(GLP-1/FGF21 dual agonist) 기술이전 계약을 체결했다고 공시했다.총 기술수출 금액은 8억7000만달러(약 1조원)이다. 반환의무없는 계약금은 4000만달러(약 450억원)다. 계약금 4000만달러 중 1000만달러는 비임상 독성실험 이후 수령 예정이다. 기술수출 금액의 5%는 제넥신에 지급된다.유한양행은 이 신약 후보물질이 상업화에 성공하면 순매출액에 따라 일정 비율의 경상기술료를 받기로 했다.이번에 기술이전한 신약 후보물질은 간질환 치료를 위한 GLP-1과 FGF21의 활성을 갖는이중작용제다. 현재 전임상시험이 진행 중이다. GLP1R/FGF21R 이중작용제는 지방간염 해소 및 직접적 항섬유화 효과를 발생시킴으로써 간세포 손상과 간 염증을 감소시키는 기전이다.베링거인겔하임 경영이사회 혁신사업 담당 이사인 미헬 페레(Michel Pairet)박사는 “이번 협력을 통해 유한양행과 오랫동안 유지한 협력관계를 확대할 수 있게 돼 기쁘다”면서 “NASH 환자를 위한 차세대 치료방법에 한 단계 더 가까워지게 됐다”고 말했다.이정희 유한양행 사장은 “심혈관대사질환환자에 대한 새로운 치료법을 다수 보유하고 있는베링거인겔하임과 함께 협력하게 돼 기대가 크다. NASH 환자에게 의미 있는 변화를 가져올 약품 개발에 베링거인겔하임의 임상 전문기술이 적용될 수 있게 됐다”라고 전했다.

에이치엘비생명과학이 주력 파이프라인 임상 실패 논란으로 곤욕을 치르고 있다. 표적항암제 '리보세라닙'의 위암 3차치료제 가능성을 평가하는 3상임상 탑라인 결과, 일차유효성평가지표가 목표치에 도달하지 못했다. 연내 미국식품의약국(FDA) 허가신청(NDA)은 어렵다는 관측이다.에이치엘비는 이번에 실패한 3상 외에도 위암, 간암, 대장암 등 다양한 암종을 대상으로 리보라세닙 임상시험을 진행해 왔다. 그 중 간암 1차치료제로 캄렐리주맙과 리보세라닙 병용요법을 평가하는 3상임상에 대한 기대감이 높다. 다만 아직까지 임상시험계획조차 공개되지 않아 상업화 가치를 판단하기는 어려운 단계다.◆기대 높았던 리보세라닙 3상임상..."탑라인 결과 목표달성 못해"에이치엘비는 지난 27일 기업설명회(IR)를 열고 '리보세라닙'의 ANGEL 3상 임상 탑라인 일부 결과를 공개했다. 일차유효성평가지표인 전체생존기간(OS) 목표치에 도달하지 못했다는 골자다.ANGEL은 위암 3차치료제로서 리보세라닙의 유효성과 안전성을 평가하기 위해 진행된 글로벌 임상이다. 연구진은 1, 2차치료에 실패한 진행성 또는 전이성 위암 환자 460명을 대상으로 최적지지요법(BSC)+위약과 최적지지요법+리보세라닙 투여 효과를 비교했다.무작위배정시점부터 사망에 이르는 기간을 의미하는 OS값을 일차평가변수로 설정하고, 암이 진행되지 않은 채 생존한 기간을 의미하는 무진행생존기간(PFS)과 종양반응률(ORR), 질병통제율(DCR), 삶의질(QL) 등을 이차평가변수로 잡았다. 2017년 2월 피험자 등록을 시작해 작년 10월 모집을 완료했고, 지난 3월 연구일정이 완료된 단계다.이번 발표에 포함된 내용은 제한적이다. 에이치엘비 측은 "일차평가변수였던 OS 중간값이 옵디보, 론서프 등 기허가 제품과 유사한 수준으로 위약군 대비 개선됐지만, 통계적 유의성 측면에서는 목표에 도달하지 못한 것으로 판단한다"라고 설명했다. 이차유효성평가지표 중 PFS 중간값은 경쟁약물 대비 유의미한 수치를 보였다고 언급했는데, 구체적인 수치는 공개하지 않았다.자세한 임상결과는 오는 9월말 스페인 바르셀로나에서 열리는 유럽종양학회 연례학술대회(ESMO 2019)에서 공개될 전망이다.◆중국 연매출 2800억원..."중국 위암 3상 결과 OS 6.5개월 확인"리보세라닙은 이미 중국에서 시판 중인 제품이라는 이유로 시장에서 후한 평가를 받았다. 올해 초 에이치엘비생명과학이 배포한 IR 자료에 따르면 2017년 리보세라닙의 중국 매출은 2억5000만달러(약 2800억원)를 기록했다.리보세라닙의 중국 개발, 판권은 항서제약이 소유한다. 항서제약은 시가총액 40조원이 넘는 중국 최대 규모의 항암제 전문 제약사다. 원개발사는 미국 캘리포니아 소재의 생명공학기업 어드벤첸(Advenchen Laboratories)이지만 기술이전을 통해 중국 판권은 항서제약이, 중국을 제외한 글로벌 판권은 LSK바이오파트너스가 넘겨받았다. 이후 자회사 합병과 판권 계약 등을 거쳐 에이치엘비생명과학 소유가 되면서 회사의 주력 파이프라인으로 자리 잡았다.리보세라닙 중국 매출 현황(자료: 에이치엘비생명과학 2019년 2월 IR)리보세라닙은 중국에서 위암 3차치료제로 허가받은 제품이다. 위암 환자 270여 명을 대상으로 진행됐던 중국 3상임상 당시 리보세라닙 850mg을 1일 1회 복용한 그룹은 OS 6.5개월, PFS 2.6개월, DCR 42.05%로 위약(OS 4.7개월, PFS 1.8개월, DCR 8.29%)대비 개선효과를 입증한 바 있다.동일한 적응증으로 중국 허가를 받았다는 점은 ANGEL 3상임상에 대한 성공 기대감을 키웠다.위암 이외 다른 고형암에 대한 적응증 확대가 가능할 것이란 예상도 기대감을 높였다. 토러스투자증권은 지난 4월 보고서에서 "리보세라닙 매출의 50% 이상은 오프라벨 처방으로 추정된다. 의사 재량으로 위암 3차요법 이외 각종 암종에 사용되고 있다"며 "항서제약이 리보세라닙 관련 3상임상 22건을 진행하고 있어 2~3년 내 적응증이 크게 늘어날 것으로 전망된다"고 평가했다.◆캄렐리주맙 병용요법, 간암 1차치료 임상예고됐지만...일정 미공개 에이치엘비생명과학은 위암 3차치료제 단독요법으로 허가를 받고, 항암화학요법, 면역관문억제제 등과 병용요법을 통해 시장을 넓혀간다는 계획을 강조해 왔다.회사 측이 공개한 리보세라닙 개발일정에 따르면 2020년 위암 3차치료제 허가를 필두로 위암, 대장암, 간암 등 다양한 고형암 임상프로그램이 가동 중이다.간암 1차치료제로서 캄렐리주맙과 리보세라닙 병용요법을 평가하는 3상임상이 시장 규모나 진행단계 면에서 가장 주목을 받았다. 캄렐리주맙(SHR-1210)은 항서제약이 개발 중인 면역항암제 파이프라인이다.항서제약은 다양한 암종에서 캄렐리주맙과 리보세라닙 병용요법의 가능성을 평가하고 있다. 올해 4월 진행성 대장암 환자 대상의 2상임상에 착수했고, 6월에는 자궁경부암 재발 환자 대상 2상임상을 시작했다.리보세라닙 개발계획(자료: 에이치엘비생명과학 2019년 2월 IR) 간암 1차치료제에 대한 캄렐리주맙+리보세라닙 병용임상 계획과 일정은 아직까지 공개되지 않았다. 에이치엘비 측은 올해 2월 IR 행사에서 진행성 또는 전이성 간암 환자의 1차치료제로서 리보세라닙+캄렐리주맙 병용요법과 넥사바를 비교하는 글로벌 오픈라벨 3상임상 계획을 언급했다.당시 FDA 임상승인신청서(IND)를 보완 중이라고 밝혔지만 이후 진행상황은 업데이트되지 않은 상태다. 캄렐리주맙 병용임상이 진전을 보일 경우 파이프라인 평가에 긍정적으로 작용할 가능성이 존재한다.◆위암 2차 병용임상 착수...옵디보·키트루다 병용가능성 평가 리보세라닙은 위암 2차치료제로서 가능성을 평가하는 연구도 동시 진행 중이다. 1차 표준치료에 실패한 전이성 또는 진행성 위암 환자 대상으로 리보세라닙과 항암화학요법제 파클리탁셀 병용요법의 안전성과 유효성을 확인하는 디자인이다.작년 10월 서울아산병원에서 IND 승인을 받았고, 11월 첫 환자 등록을 마쳤다. 임상1상을 통해 병용용량을 확정한 후 2a상임상에서 유효성을 검증하는 방식으로, 총 18개월간 최대 38명의 환자 모집이 목표다.블록버스터 항암제 '옵디보(니볼루맙)', '키트루다(펨브롤리주맙)'와 병용 임상도 진행하고 있다.에이치엘비생명과학의 자회사 LSK바이오파트너스는 2017년 12월 수술이 불가능한 고형암 환자 대상으로 리보세라닙과 PD-1 억제제 옵디보 병용 시 내약성과 안전성을 평가하는 1상임상에 착수했다. 서던캘리포니아암센터 단일기관에서 피험자 30명을 모집한다는 목표다.에이치엘비생명과학에 따르면 작년 8월 병용요법 용량을 확정하는 Part1 단계를 마치고, 9월부터 Part2 단계에 진입했다. 일차데이터 취합시기는 오는 9월로 예상된다.옵디보 경쟁약 '키트루다'와 병용임상은 요로상피세포암과 위 또는 위식도접합부(GEJ) 선암, MSI-H 또는 dMMR 바이오마커를 가진 전이성 고형암 환자 대상이다. 작년 6월 헌츠만암센터에서 피험자 119명 모집 목표로 1/2a상임상을 시작했다. 작년 8월 첫 환자 등록을 마쳤다. 연구종료시기는 2023년 6월이다.

먹던 약을 끊은 이후에도 백혈병 관리가 가능한 시대가 도래하고 있다.최근 열린 유렵혈액학회(EHA)에서는 만성골수성백혈병(CML, Chronic Myelogenous Leukemia)치료제 '타시그나(닐로티닙)'의 기능적완치(TFR) 가능성에 대한 4년차 임상연구결과를 발표했다.이번에 발표된 ENESTop 및 ENESTfreedom 연구결과에 따르면, 타시그나 복용 중 치료 중단 기준을 충족한 환자의 약 절반 가량이 4년 후에도 주요 분자학적 반응(MMR)을 유지한 것으로 나타났다.또한 주요 분자학적 반응 소실로 재 치료한 환자의 경우 대부분 이를 회복한 것으로 확인돼 기능적 완치의 성공 가능성을 보였다.ENESTop 및 ENESTfreedom 연구는 모두 타시그나 치료 중단 후 주요 분자학적 반응유지 가능성을 평가한 임상이다. 이번에 발표된 192주 연구결과는 이전48주, 96주, 144주 데이터와 비교해서도 타시그나 치료 중단에 대한 일관된 효과를 보여준다.이는 타시그나 치료를 통해 치료 중단 기준을 충족할 때 기능적 완치 가능성이 있으며, 기능적 완치 이후 주요 분자학적 반응 소실로 타시그나로 재 치료한 경우에도 질병 진행이 없었다는 점에서 장기간 안전성을 시사하고 있다.BMS 역시 '스프라이셀(다사티닙)'의 TFR 연구를 진행하고 있다. DASFree라 명명된 해당 연구는 미국, 프랑스, 독일, 이탈리아 등 국가에서 1년간 MR4.5에 도달한 환자들을 대상으로 약 중단후 5년을 모니터링 한다.혈액학회 관계자는 "기능적 완치 임상은 향후 임상결과를 근거로 기능적 완치의 구체적인 기준과 가능성을 입증해 최신 치료 목표를 논의해볼 수 있다는 점에서 큰 의미가 있다"고 밝혔다. 한편 기능적 완치란 만성기 필라델피아염색체 양성 만성골수성백혈병 환자가 표적항암제 치료를 중단한 이후에도 재발 없이 주요 분자학적 반응을 유지하는 것을 의미하며 새로운 치료 목표로 제시되고 있다.

일동제약이 차세대 편두통 신약으로 알려진 '라스미디탄'의 국내 가교 임상시험에 착수했다.회사 측은 가교임상을 진행해 상업화 허가를 획득, 국내 시장에 출시할 예정이다.식품의약품안전처는 지난 27일 일동제약이 신청한 라스미디탄 성분의 편두통치료제에 대한 임상시험계획서를 승인했다.이 시험은 한국인 특성을 기반으로 진행하는 가교시험으로, 경구 투여시 약동학 및 안전성, 내약성을 평가하는 임상1상 단계 시험이다. 건강한 성인 64명이 참여한다.보통 국내 가교시험은 해외신약 도입시 한국인의 특성을 반영하기 위해 진행한다. 이미 해외 공인 기관에서 임상시험이 검증된만큼 임상 단계가 간소화된다. 이에 피험자수나 임상디자인이 간략해지고, 임상 완료시기도 앞당겨지게 된다.라스미디탄은 일동제약이 지난 2013년 미국 콜루시드와 계약해 국내 도입한 약물이다. 일동제약은 이 계약으로 한국을 포함 아세안 8개국의 판권을 획득했다.콜루시드는 2017년 일라이 릴리에 9억6000만달러에 인수됐다. 라스미디탄을 확보한 일라이 릴리는 작년말 임상3상을 완료하고 미국FDA에 NDA를 제출했다. 일각에서는 빠르면 올 하반기 승인을 받을 것으로 예상하고 있다.라스미디탄은 기존 트립탄계열 편두통 약물의 문제점이었던 심혈관계 부작용이 없는 디탄 계열의 약물이다. 세로토닌1F 수용체를 활성화시켜 혈관을 이완시키는 신경전달물질의 분비 및 통증의 전달을 억제하는 기전을 갖고 있다.전자공시시스템에 공개된 일동제약의 최근 분기보고서에 따르면 국내 편두통치료제 시장규모는 약 220억원이다. 회사 측은 국내 가교 시험 후 2022년 상반기 발매 예정이라고 보고서에 밝혔다.

부광약품과 OCI의 합작투자사인 비앤오바이오(BNO BIO)가 암 조기진단 기술을 보유한 해외 바이오 벤처기업에 지분 투자를 하며, 글로벌 투자의 첫 걸음을 뗐다고 28일 밝혔다. 회사 측은 비앤오바이오(BNO BIO)는 지난 26일 이스라엘 유망 바이오 벤처기업 뉴클레익스(Nucleix)에 미화 100만달러 투자 계약을 체결했다고 설명했다. 이번 계약은 지난해 7월 비엔오바이오가 설립된 이후 첫 투자 발표이다.뉴클레익스(Nucleix)는 이스라엘의 르호봇에 2008년 설립됐다. 액상 생체시료를 이용해 암을 조기에 진단하는 플랫폼 기술을 갖고 있다.뉴클레익스((Nucleix)는 혈액, 소변 등 체액 속에 존재하는 암세포 DNA를 찾아 유전자 검사로 분석하는 방법인 '액체생검'을 이용한 암 조기진단 기술을 개발했다.이 플랫폼 기술은 뉴클레익스의 바이오인포매틱스(Bioinformatics) 기술을 기반으로 자체 개발한 머신러닝(Machine learning) 알고리즘을 통해 초기 암을 좀 더 정확하게 진단할 수 있으며, 다른 액체생검 기술 중에서도 높은 민감도와 특이도를 갖고 있다.현재 유럽에서는 허가가 완료됐으며, 미국에서 의료기기로 허가를 받기 위한 확증 임상을 진행 중이다.지난해 부광약품이 화학 에너지 전문 기업 OCI와 전략적 제휴를 맺고 합작 투자 설립(JV)한 비앤오바이오는 신약 후보물질 발굴과 유망벤처 지분 투자 등 다양한 프로젝트에 매년 100억 원 이상 공동 투자하겠다고 밝힌바 있다.비엔오바이오는 이번 투자를 통해 신약개발 사업을 더욱 강화해 나갈 계획이다.

동성제약(대표 이양구)이 청담동 뷰티 살롱 제니하우스와 콜라보레이션을 통해 선보인 특수 앰플 '제니하우스 살롱 코드 파워 플렉스'가 독자적인 기술을 인정받아 특허 등록에 성공했다.제니하우스는 지난 2018년 9월 홈쇼핑에 '제니하우스 살롱 코드 글램 헤어 컬러'를 론칭한 바 있다. 염모제와 특수 앰플·트리트먼트가 함께 구성된 패키지로, 이번 특허는 염모제에 섞어 사용하는 특수 앰플 '제니하우스 살롱 코드 파워 플렉스' 기술이 인정된 결과다.사람의 모발은 화학·열처리를 반복적으로 거치게 되면 모발의 탄력과 강도를 결정하는 측쇄결합이 파괴돼 영구적인 손상을 입을 수 있다. 잦은 염색과 펌으로 머릿결이 상하는 경우가 이에 해당된다. 이를 일시적으로 결합시켜주는 제품은 시장에 많이 출시돼 있으나, 손상모의 근본적인 해결을 도와주는 기술은 없어 아쉬움이 있었다고 회사 측은 설명했다.이에 동성제약은 지속적인 연구개발을 통해 측쇄결합 중 가장 강력한 이황화결합을 복원시키는 데 성공했고, 모발에서 파괴된 측쇄결합을 다시 이어줌으로써 손상모를 근본적으로 복구할 수 있는 기술을 개발하게 됐다는 설명이다. 이를 입증하기 위해 시행된 저항 시험에서도 모발 손상 부분의 약 92.5% 정도가 복구되는 결과를 확인할 수 있었다.무엇보다 이러한 기술을 집에서, 셀프로 경험할 수 있다는 점이 특징이다. 염모제 사용 시 '살롱 코드 파워 플렉스'를 섞어주면 염색 과정에서 모발이 손상되지 않도록 보호해준다. 또한 이미 손상된 모발이라도 다시 건강한 모발로 복구해줘 염색과 헤어케어가 동시에 가능한 혁신적인 제품이라고 회사 관계자는 전했다.한편 제니하우스 살롱 코드 글램 헤어 컬러는 홈쇼핑 런칭 이후 소비자들의 폭발적인 관심이 이어지고 있다. 지난 4월 16일과 27일, 5월 26일 진행된 홈앤쇼핑 방송에서 3회 연속 매진 기록을 세웠으며, 각 방송에서만 4만개, 6만개, 9만6000개의 염모제가 판매되는 신기록을 세웠다. 또 롯데홈쇼핑에서 진행된 5월 16일, 27일 방송에서도 2회 연속 매진을 기록한 바 있다.

바이오기업 에이치엘비생명과학의 주가가 폭락했다. 부광약품으로부터 넘겨받은 신약이 임상3상시험에 실패했다는 소식에 이틀새 시가총액이 절반 수준으로 쪼그라들었다. 주요 바이오기업들의 주가도 기를 못 펴는 실정이다.28일 한국거래소에 따르면 이날 11시30분 기준 에이치엘비생명과학의 주가가 전일 대비 29.20% 하락한 5770원에서 거래가 진행되고 있다. 지난 27일 가격 제한폭(29.74%)까지 떨어진 이후 2거래일 연속 큰 폭으로 하락했다.에이치엘비생명과학의 주가는 26일 종가 1만1600원과 비교하면 이틀새 절반 수준으로 떨어졌다. 이 기간에 시가총액은 5434억원에서 2675억원으로 2759억원 감소했다. 한달 전인 지난달 28일 7511억에서 약 5000억원 줄었다. 에이치엘비생명과학의 최대주주 에이치엘비 역시 이틀 연속 하한가를 기록 중이다.신약 임상시험 실패 소식이 주가에 악재로 반영됐다.앞서 에이치엘비는 지난 27일 기업설명회(IR)를 열고 자회사 LSK바이오파마(LSKB)가 진행한 '리보세라닙' 위암 글로벌 3상 시험 결과 1차 유효성 평가지표인 전체생존기간(OS) 목표치에 도달하지 못했다고 밝혔다. 리보세라닙의 미국 허가 신청이 불발될 수 있다는 우려에 주가가 요동치고 있는 셈이다.에이치엘비 측은 “리보세라닙은 위약군 대비, 나은 OS중간값을 보였고, 이는 기존에 허가받은 약물대비 유사한 수준이나 통계적 유의성 분석결과 임상의 최종목표에 도달하지 못한 것으로 판단한다”라고 설명했다.다만 2차 유효성 평가지표 중 무진행생존기간의 중간값은 유의미한 수치를 보였고, 부작용은 경미한 수준으로 나타났다는 게 회사 측 설명이다.에이치엘비 관계자는 “유의미한 데이터에도 불구하고 1차 유효성평가지수인 OS가 임상 목표에 도달하지 못해 이번 임상결과치로는 허가신청이 쉽지 않을 것으로 판단된다”라고 전했다.이날 메리츠종금증권은 보고서를 통해 “리보세라닙이 위암 3차치료제 임상으로 이미 중국에서 허가를 받은 상황이라 성공에 대한 기대감이 높았다”면서 “OS가 유의성을 증명하지 못했기에 허가는 불가능할 것으로 보인다”라고 분석했다.에이치엘비생명과학의 핵심 파이프라인 리보세라닙은 지난해 부광약품이 판권을 넘긴 제품이다.에이치엘비생명과학은 지난해 8월 부광약품으로부터 리보세라닙의 국내 개발 및 판매권리와 일본·유럽 지역의 일정 비율 수익을 넘겨받는 권한을 400억원에 사들였다. 부광약품은 계약 체결 직후 100억원을 에이치엘비생명과학으로부터 수령했고, 나머지 300억원은 3회에 걸쳐 받기로 했다.부광약품은 2009년 미국 신약개발 회사 LSKB와 라이선스 계약을 통해 리보세라닙의 전임상과 글로벌 임상1상과 2상시험을 공동으로 진행한 이후 에이치엘비생명과학에 판권을 넘겼다.부광약품 관계자는 "리보세라닙의 임상2상시험이 성공적으로 완료됐고 중국에서도 3000억원 이상의 매출을 올리고 있어 이번 3상 임상실패는 전혀 예상하지 못했다"라고 말했다.리보세라닙은 간암 1차치료제와 위암 2차치료제로 개발하기 위한 임상시험도 진행 중이다.에이치엘비 측은 “현재까지의 판단으로는 현재 회사가 진행중인 다양한 적응증에 대한 임상은 영향을 받지 않을 것이다”라면서 “데이터들을 기초로 다양한 적응증을 상대로 파이프라인을 늘려나가는 등 전략적인 판단을 할 것이다”라고 말했다.에이치엘비와 에이치엘비생명과학의 주가 폭락이 일부 바이오주에도 영향을 미치는 분위기다. 헬릭스미스는 지난 27일 주가가 5.01% 떨어진데 이어 28일에는 10% 이상 빠진 상태다. 앱클론, 압타바이오, 제넥신 등도 이틀 연속 주가가 5% 이상 떨어졌다.

삼성바이오에피스가 희귀질환치료제 '솔리리스' 바이오시밀러의 임상3상시험에 진입한다.27일 식품의약품안전처에 따르면 삼성바이오에피스는 SB12의 임상3상시험 계획을 승인받았다. 삼성서울병원과 서울대병원에서 진행하는 이번 임상시험에서는 발작성 야간 혈색소뇨증 환자를 대상으로 SB12와 솔리리스의 유효성, 안전성, 약동학 및 면역원성을 비교한다.앞서 삼성바이오에피스는 지난 3월 독일에서 진행한 SB12의 임상1상시험을 완료했고, 이번에 한국을 포함해 글로벌 임상3상을 진행한다.SB12는 솔리리스의 바이오시밀러 제품이다. 솔리리스는 미국 연구개발 제약사 알렉시온이 개발한 발작성 야간 혈색소뇨증치료제(PNH)다. 지난해 글로벌 시장에서 약 3조5000억원의 매출을 올렸다.삼성바이오이페스 R&D파이프라인(자료: 삼성바이오로직스)

JW중외제약 도입신약 헴리브라가 이르면 내달부터 급여등재 시점 까지 혈우환자 4명을 대상으로 무상지원에 나설 계획이다.헴리브라(에미시주맙)는 일본 쥬가이제약이 개발한 유전자재조합의약품으로 혈액 응고 제8인자의 결핍으로 인해 발생하는 항체가 생성된 A형 혈우병 환자들에게 혈액 응고 인자를 보충해주는 신약이다.그동안 다국적제약사들은 연간 약제비가 수억원이 넘는 고가의 신약이 보험급여되기 전까지 일부 환자들에게 무상지원하는 경우가 종종 있었지만 국내 제약사가 이 같은 행보를 취한적은 드물었다.헴리브라의 환자 1인당 연간 약제 소요비는 5억원 정도로 추정된다. 4명의 환자에게 무상지원할 시, 20억원 상당의 물적 부담을 JW중외제약이 안고 가는 것으로 해석할 수 있다.항체가 생성된 혈우병A 환자는 주기적이고 잦은 출혈로 인해 현재 우회치료제의 출혈요법 외에 예방요법에 대한 필요성이 대두되고 있다. 중증의 혈우병 A환자는 주1회 정도 출혈이 발생하는 것으로 알려져 있다.항체 혈우병 A환자에게는 출혈 이후 소요되는 우회치료제의 상당량과 투여횟수가 불가피하기 때문에 예방요법이 당위적 치료로 여겨지고 있다. 실제 해외에서는 우회치료제가 예방요법으로 투여되고 있지만, 국내는 재정부담 문제로 출혈 시에만 우회치료제의 사용을 인정하고 있는 실정이다.헴리브라의 출혈감소 및 일상적 예방요법이 가능한 것은 4주(28일~34일)의 반감기 때문이다. 투약 이후 약물 지속시간이 월등히 높아 주 1회 투약 편의성 및 피하투여 방법이 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공할 것으로 보인다. 회사 측은 추후 2주 1회 및 4주 1회 요법까지 적응증을 변경해 나간다는 계획이다.실제 HAVEN1 임상에서도 우회치료제 투약군에 비해 헴리브라 투약군의 효용값 차이는 0.16으로 조사돼, 출혈 시 요법보다 예방요법이 삶의 질 만족도에 긍정적 영향을 주는 것으로 나타났다.