[데일리팜=이탁순 기자] 엘에스케이글로벌파마서비스(LSK Global Pharma Services Co., Ltd.; 이하 LSK Global PS)는 의학부(Medical Affairs)의 부서장으로 나현희 상무를 영입했다고 3일 밝혔다.나현희 상무는 신장내과 전문의로, 인제대학교 의과대학 학사를 거쳐 경희대학교 의과대학에서 의학석사 학위를 취득했다.이후 다국적 제약사 및 유한양행, LG생명과학 등 국내 제약사에서 종양학, 면역학, 대사학 등 여러 분야에서 10년 이상의 R&D 경험을 보유했다.나 상무는 임상 전략 팀장으로 근무하며 글로벌 신약개발의 성공률을 높이기 위해 비임상 단계부터 신약의 목표제품 특성 설정, 글로벌 임상 전략 및 개발 계획 등을 기획하고 개별 임상시험이 잘 진행될 수 있도록 연구책임자(study physician)의 역할을 수행했다. 이 외 오픈 이노베이션 전략과 라이선스 인-아웃에 기여한 바 있다고 회사 측은 전했다.LSK Global PS와 LSK NRDO는 나 상무 영입으로 보다 전문적인 의학적 관리 및 자문을 제공하고 신약개발 역량을 높일 것으로 기대된다고 전했다. 나 상무는 개발 및 허가 전략과 관련한 풍부한 경험을 바탕으로 LSK Global PS의 신약개발 컨설팅을 담당하고 있는 BNS (Business & Science) 사업부 신대희 부사장과 함께 신약개발에서 가장 중요한 비임상에서 2상까지의 초기 개발 단계 업무에 집중할 예정이다.이영작 LSK Global PS 대표는 "최근 국내 바이오 벤처사는 임상시험 초기 단계에서 가시적인 신약개발 성과들을 나타내고 있지만 아직 경험이 부족한 것이 현실"이라며, "다양한 치료 분야에서 R&D 경험이 풍부한 나현희 상무 영입을 통해 LSK Global PS가 차별화된 신약개발 전략을 제공하는 성공적인 신약개발 파트너가 될 것으로 기대한다"고 전했다.한편, LSK Global PS는 나현희 상무를 비롯해 항암 연구 고문(Oncology Director) 겸 메디컬 모니터(Medical Monitor)인 혈액종양내과 전문의 김삼용 고문과 내분비내과 전문의 유석희 고문까지3명의 전문의(Medical Doctor, MD)를 내부 인력으로 보유해 전문적이고 즉각적인 의학적 자문으로 한 단계 높은 서비스를 제공하고 있다고 전했다.

[데일리팜=안경진 기자] 유한양행이 얀센에 기술수출한 차세대 폐암신약 '레이저티닙'이 글로벌 진출행보를 본격화했다. 얀센 주도의 글로벌 1/2상임상시험 계획을 처음으로 공식화하면서 개발 진척을 나타냈다. 한국 환자 대상으로 입증된 레이저티닙의 유효성과 안전성을 세계 시장에서 재확인하려는 시도다.글로벌 단독임상과 더불어 얀센이 자체 개발 중인 폐암신약 JNJ-61186372과의 병용임상이 레이저티닙의 글로벌 성공을 판가름할 핵심요소로 거론된다.◆얀센, 레이저티닙 글로벌 1/2상임상계획 등록미국 국립보건원(NIH)이 운영하는 임상정보사이트 클리니컬트라이얼즈(Clinical Trials)에 따르면 얀센은 지난달 30일 레이저티닙(YH25448)의 글로벌 1/2상임상시험 계획을 신규 등록했다.EGFR 티로신키나아제억제제(TKI)를 투여받은 후 질병이 진행된 비소세포폐암(NSCLC) 환자 대상으로 레이저티닙 임상2상권장용량(RP2D)을 결정한다는 목표다클리니칼트라이얼즈에 등록된 레이저티닙 임상현황. 최근 얀센 주도의 글로벌 1/2상시험 계획이 신규 등록됐다. 현재 캘리포니아주 소재의 시티오브호프 암전문병원과 플로리다주 소재의 애드벤트헬스올란도, 모핏암센터, 뉴욕주 소재의 몬테피오레메디컬센터, 뉴욕의과대학랑곤헬스, 테네시주 소재의 테네시온콜로지 등 총 6개 기관이 임상참여를 확정지었다.해당 기관들은 레이저티닙 투여 후 이상반응이 발생한 피험자수와 단회 또는 다회 투여 후 혈장농도를 일차종료점으로 평가하게 된다. 목표피험자수는 30명으로, 아직까지 피험자모집에 착수한 기관은 없다. 임상시험 종료시점은 2021년 8월로 예정됐다.미국임상종양학회 연례학술대회(ASCO 2019) 기간 중 언급했던 레이저티닙의 글로벌 단독임상이 3개월 여만에 공식화 한 셈이다. 당시 유한양행은 "한국에서 진행 중인 임상1/2상을 미국으로 확장하는 폐암 임상1상시험이 5월 30일(미국 현지시각) FDA 승인을 받았다. 미국에서의 환자 모집은 올해 3분기 중 시작될 예정이다"라고 밝혔다.◆국내 임상서 유효성·안전성 검증마쳐..."글로벌 진출 위한 수순"레이저티닙은 유한양행이 지난해 11월 얀센 바이오텍에 기술이전한 항암신약 후보물질이다. 기존 치료제 투여 후 EGFR(상피세포성장인자수용체) 유전자에 T790M 돌연변이가 발생한 국소진행 또는 전이성 비소세포폐환자를 타깃한다. 유한양행은 이 계약으로 반환 의무가 없는 계약금 5000만달러(약 550억원)를 취득하고, 개발, 상업화까지 단계별기술료(마일스톤)로 최대 12억500만달러를 보장받았다.업계에서는 이번 1상임상이 글로벌 폐암치료제로서 레이저티닙 가치 판가름하는 중요한 역할을 담당할 것으로 관측한다. 동일한 특성을 지닌 국내 비소세포폐암 환자를 상대로 유효성과 안전성 검증을 마치고, 레이저티닙 240mg 용량에서 2상임상을 진행 중이라는 점에서다.유한양행은 지난 6월 미국임상종양학회 연례학술대회(ASCO 2019) 포스터 세션에서 영상의학전문의가 독립적으로 중앙 평가한 레이저티닙 1/2상임상시험 결과를 최초 공개했다. 발표에 따르면 한국인 피험자 127명 중 종양 크기가 30% 이상 감소하면서 객관적 반응을 보인 환자 비율(ORR)은 54%였다. 그 중 기존 항암제에 저항성을 나타내는 T790M 돌연변이 양성 환자의 ORR은 57%로 집계됐고, 암이 완전히 사라진 완전관해 (CR) 상태를 보인 환자도 3명이 확인됐다.지난 6월 ASCO 2019 포스터 세션에서 소개된 레이저티닙 1/2상 중간분석 결과 중앙평가에 따른 무진행생존기간(PFS) 중앙값은 전체 환자에서 9.5개월, T790M 돌연변이 양성 환자에서 9.7개월로 나타났다. 추가분석 결과 레이저티닙 120mg 이상 용량을 투여받은 환자의 무진행생존기간 중앙값이 12.3개월로 집계되면서 강력한 종양억제효과를 시사한 바 있다. 즉, 동서양 비소세포폐암 환자간 인종차가 없다는 점만 확인하면 되기 때문에 목표시점보다 빠르게 다음 단계로 진행될 소지가 높다는 분석이 유력하다.오세웅 유한양행 중앙연구소 부소장은 "6월 ASCO 2019 현장에서 예고됐던 레이저티닙의 글로벌 1상임상이 국제임상시험사이트 등록을 계기로 공식화했다. 국내 임상에서 입증된 레이저티닙의 유효성과 안전성이 서양 환자에서도 차이가 없음을 확인하려는 취지다"라고 설명했다.◆레이저티닙 병용임상도 임박..."JNJ-61186372와 시너지 효과 기대"레이저티닙이 글로벌 시장에서 블록버스터 항암제로 발돋움하기 위한 또 다른 핵심요건은 병용임상이다. 유한양행은 얀센바이오텍과 함께 폐암신약 'JNJ-61186372'와 레이저티닙 병용임상에 대해 심도깊게 논의 중인 것으로 알려졌다.ASCO 2019 현장에서 만난 오 부소장은 "파트너사에서 레이저티닙과 JNJ-372 병용요법에 관한 1상임상시험계획(IND) 제출을 준비 중이다. 양사간 지속적으로 개발 계획을 공유하고 있다"고 말했다.JNJ-61186372는 암세포 증식에 중요한 역할을 하는 표피성장인자수용체(EGFR)와 간세포성장인자 수용체(cMet)를 표적하는 이중항암항체다. '타그리소(오시머티닙)'와 같은 3세대 EGFR TKI 투여 후 내성이 발현된 환자의 대안으로서 평가받는다.작용기전상 레이저티닙과 병용 시 시너지효과도 클 것이란 기대감도 높다. 실제 얀센 경영진은 레이저티닙과 JNJ-61186372 병용요법의 전임상 결과를 언급하고 공식석상에서 병용임상 추진 의지를 드러냈다. 5월에는 향후 10억달러 이상의 연매출을 낼 것으로 기대되는 유망 파이프라인 10개 중 하나로 레이저티닙을 지목한 바 있다. 비슷한 기전의 타그리소가 시판 중임에도 얀센이 레이저티닙 개발 가치를 높게 평가하는 배경은 JNJ-61186372와 병용 기대감에 기인한다는 분석이다. 얀센 경영진은 올해 초 콘퍼런스콜에서 레이저티닙과 JNJ-61186372 병용에 대한 기대감을 나타냈다. 얀센은 2016년부터 진행성 비소세포폐암 환자 대상으로 자체 개발한 JNJ-61186372의 약동학적반응(PK)과 안전성을 평가하기 위한 1상임상을 진행해 왔다. 현재 미국, 중국, 캐나다, 한국, 스페인, 영국, 대만, 일본, 호주, 프랑스 등 10개국 75개 기관에서 피험자 모집 중으로, 목표피험자수가 400명에 이른다. 임상종료시기는 2023년 초로 예정됐다.얀센이 레이저티닙 단독요법으로 타그리소가 독식하고 있는 EGFR 변이 양성 비소세포폐암 1차치료 시장을 공략하고, JNJ-61186372과 병용요법을 통해 시장확대를 꾀하는 투트랙 전략이 펼칠 것이란 분석이 가능하다.업계 관계자는 "이미 국내 환자를 대상으로 일차검증을 마친 약이라는 점에서 인종차가 없다는 사실을 확인하기까지 오랜 시간이 걸리진 않을 것이다. 레이저티닙 단독 3상임상과 병용 2상임상에 얼마나 빨리 진입하느냐가 시장 성패를 좌우하는 중요요소로 작용할 것이다"라고 전망했다.

[데일리팜=안경진 기자] 유한양행이 얀센에 기술수출한 차세대 폐암신약 '레이저티닙'이 본격적인 글로벌 임상시험 단계에 진입했다.2일 미국 국립보건원(NIH)이 운영하는 임상정보사이트 클리니칼트라이얼즈(Clinical Trials)에 따르면 얀센은 지난달 30일 레이저티닙(YH25448)의 글로벌 1/2상임상시험 계획을 신규 등록했다.EGFR 변이를 동반한 비소세포폐암(NSCLC) 성인 환자 30명을 대상으로 레이저티닙의 내약성과 안전성, 약동학적 특성 및 종약억제효과를 평가하는 연구다. 과거 EGFR 티로신키나아제억제제(TKI)를 투여받은 후 질병이 진행된 한국 이외 지역 비소세포폐암 환자들에게 투여될 임상2상권장용량(RP2D)을 결정하는 데 목표를 두고 있다.레이저티닙은 유한양행이 지난해 11월 얀센 바이오텍에 기술이전한 항암신약 후보물질이다. 비소세포폐암 가운데 기존 치료제 투여 후 EGFR 유전자에 T790M 돌연변이가 발생한 환자를 타깃한다. 유한양행은 이 계약으로 반환 의무가 없는 계약금 5000만달러(약 550억원)를 지급받았다. 개발 및 상업화까지 단계별 기술료(마일스톤)로 최대 12억500만달러를 받는 조건이다.이번에 등록된 신규임상의 일차유효성평가변수는 레이저티닙 투여 후 이상반응이 발생한 피험자수와 시험약 단회 또는 다회용량 투여 후 혈장농도다. 이차유효성평가변수로는 시험약 투약 후 2년간 무진행생존기간(PFS)과 전체생존기간(OS), 반응지속기간(DoR) 등을 평가하게 된다. 임상시험 종료시점은 2021년 8월로 예정됐다.미국 캘리포니아주 소재의 암전문병원인 시티오브호프와 플로리다주 소재의 애드벤트헬스올란도, 모핏암센터, 뉴욕주 소재의 몬테피오레메디컬센터, 뉴욕의과대학랑곤헬스, 테네시온콜로지 등 총 6개 기관이 임상참여를 확정했는데, 아직까지 피험자모집에 착수한 곳은 없다.유한양행 지난 6월 미국 시카고에서 열린 미국임상종양학회 연례학술대회(ASCO 2019)에서 미국식품의약국(FDA)에 제출한 1상임상계획이 통과됐다고 밝힌지 3개월 여만에 글로벌 단독임상 계획이 본격화 한 셈이다. 지금까지 유한양행이 진행한 레이저티닙 임상시험은 국내에서 수행됐다.유한양행이 학회 포스터세션에서 공개한 국내 환자 대상의 1/2상임상 중간 분석 결과에 따르면 전체 피험자 127명의 객관적반응률(ORR)은 54%, T790M 돌연변이 양성 환자는 57%로 나타났다.유한양행은 얀센바이오텍과 레이저티닙과 얀센이 자체 개발 중인 폐암신약 JNJ-61186372 병용임상에 대해서도 논의 중인 것으로 알려졌다.

SK플라즈마, 인도네시아 적십자와 바이오파마, 양국 보건복지부 관계자들이 MOU 체결 후 기념사진을 찍고 있다.(자료: SK플라즈마) [데일리팜=천승현 기자] SK플라즈마는 인도네시아 국영제약사 바이오파마, 인도네시아 적십자와 ‘혈액제제 위탁 생산과 기술 이전’을 위한 3자간 업무협약(MOU)을 체결했다고 30일 밝혔다.이번 MOU로 SK플라즈마는 완제의약품의 인도네시아 현지 등록과 수입을 진행한다. 인도네시아 현지 원료 혈장을 SK플라즈마 안동공장에서 위탁생산하고 SK플라즈마 기술이전과 바이오파마 분획공장 설립 등의 내용에도 합의했다.업무협약식은 인도네시아 자카르타에서 열린 한-인도네시아 보건의료협력 회의를 계기로 추진됐다.SK플라즈마는 이번 MOU를 혈액제제 글로벌 진출의 교두보로 삼겠다는 구상이다.바이오파마는 SK플라즈마 기술 도입으로 입을 통해 혈액제제 자급자족을 위한 발판을 마련하게 됐다. 인도네시아는 현재 혈액제제를 전량 수입에 의존하고 있다.SK플라즈마 측은 “우리나라 혈액제제 전문기업이 인도네시아에 기술 수출을 진행한 건 이번이 최초다”라면서 “이번 MOU는 SK플라즈마의 혈액제제 전문 기술과 2억7000만 인구 대국 인도네시아의 장점이 극대화된 ‘윈윈(Win-Win)전략’이다”라고 자평했다.김윤호 SK플라즈마 대표는 “이번 MOU는 생산, 관리, 인력, 운영 등 SK플라즈마의 전체 사업 역량이 글로벌 수준 임을 보여주는 계기”라며 “적극적인 글로벌 시장 개척에 대한 추가적인 성과가 이어질 것”이라고 강조했다.바이오파마의 라만뢰스탄(M. Rahman Roestan) 대표는 “SK플라즈마와의 파트너십에 기대가 크다”며 “향후 혈액제제 자급자족을 통해 인도네시아 국민 보건 향상에 기여할 수 있게 된 데 대해 2억7000만 국민과 함께 환영한다”고 밝혔다.한국과 인도네시아 양국 정부 대표는 이번 MOU가 국민의 생명과 직결 될 수 있는 필수의약품의 공급을 다루고 있는 중요한 사업이라는 데 인식을 같이하고 기술이전과 현지화 등 주요 사업이 차질 없이 진행될 수 있도록 정부 차원에서의 적극적인 지원과 협조를 약속했다.업무협약식에 참석한 김혜선 보건복지부 해외의료사업지원관은 “이번 MOU는 정부의 신남방 정책과도 궤를 같이 하는 성공적인 프로젝트”라며 “향후 양국간 바이오산업의 확대를 통해 국익 창출에도 기여할 것”이라고 말했다.SK플라즈마는 SK의 혈액제제 사업을 담당하는 독립법인이다. 2015년 5월 물적분할을 통해 SK케미칼의 100% 자회사로 설립됐다. 2017년 말 SK케미칼이 지주회사체제로 전환하면서 SK플라즈마는 현재 지주회사 SK디스커버리의 100% 자회사다.

[데일리팜=노병철 기자] 유전자재조합의약품 헴리브라(에미시주맙)의 임상적 유효성을 입증한 중간분석 결과 자료가 공개돼 주목된다.JW중외제약이 도입한 헴리브라는 일본 쥬가이제약이 개발한 유전자재조합의약품으로 혈액 응고 제8인자의 결핍으로 인해 발생하는 항체가 생성된 A형 혈우병 환자들에게 혈액 응고 인자를 보충해주는 신약이다.이번 연구는 지난 7월 국제혈전지혈학회(ISTH) 심포지엄에서 발표됐으며, 혈액응고 제8인자 억제인자를 보유한 A형 혈우병환자(PwHA)에서 헴리브라 예방요법의 안전성과 내약성을 평가하기 위한 단일군, 다기관, 오픈라벨, 3상 임상시험(STASEY) 중간분석결과다. STASEY 연구의 중간결과(24주 치료 이후)는 HAVEN 연구에서 나타난 안전성 및 내약성 결과를 확인시켜 주고 있는 점이 눈길이 끈다. 중간값 39.2주의 치료 기간 동안 88명의 피험자 데이터를 분석한 결과 새로운 safety signal, TE 또는 TMAs는 보이지 않았다.출혈율은 HAVEN 1, 2 연구에서 억제인자가 있는 환자에 대한 이전의 보고와 일치하고 있다. 신체건강 및 종합점수 역에서 건강 관련 삶의 질 점수가 베이스라인으로부터 임상적으로 의미 있는 개선을 보였다.혈액응고 제8인자 억제인자를 보유한 모든 중증도의 청소년 및 성인 선천성 A형 혈우병 환자(n=198)에서 헴리브라의 안전성과 유효성을 시험하기 위해 2년간 STASEY 연구가 진행됐다. 대상환자들에게 헴리브라를 부하용량으로 주 1회 3mg/kg씩 4주간, 이후 유지용량으로 주 1회 1.5 mg/kg씩 투여했다.평가결과에는 AEs, TEs, TMA, 전신적 과민반응, 아나필락시스/아나필락시스성 사건의 발생률 및 중증도, 시간 경과에 따른 출혈 횟수, 건강관련 삶의 질에 미치는 영향, 대상 환자들이 이전의 치료들과 비교한 치료 선호도 등이 포함됐다. 헴리브라 치료 이전에 대상환자들은 예방적 또는 간헐적 치료를 받았다. 약 64%가 이전에 면역관용요법(immune tolerance induction, ITI)을 받았고, 70%가 베이스라인 에서 표적관절이 있었다.중간 결과, 85명의 대상환자 중 1/5(20.5%)에서 치료와 관련된 이상반응이 있었는데, 주로 경증의 주사부위반응(ISR, n=12; 13.6%)이었으며, 중간값 39.2주의 헴리브라 치료 이후에 발생했다.이상반응에 의한 치료 보류나 중단은 없었고 일시적 투여 중단이 필요한 경우는 3건으로 집계됐다. TEs, TMA 또는 전신과민성반응/아나필락시스 반응은 발생 하지 않았다.가장 흔하게 발생한 중대하지 않은 이상반응은 ISRs(14.8%), 관절통(13.6%), 두통(11.4%) 그리고 비인두염(11.4%)으로 나타났다. 중대한 이상반응은 10명(11.4%)의 대상환자에게 발생했고, 조사관에 의해 헴리브라와 관련된 것으로 판단된 1건은 카테터 관련 농양으로 판명됐다.출혈치료환자 모두에서 model-based ABR이 0.5로 효과적인 지혈이 이루어졌으며, 대다수의 환자(80.7%)가 출혈치료를 받지 않았다. 90%가 넘는 환자에서 치료를 요하는 관절출혈은 없었다.출혈로 인해 치료를 받았던 17명의 환자 중 16명은 rFVIIa를, 1명은 standard FVIII(저항체)를 투여 받았다. 돌발성 출혈에 대한 병용요법 시에도 TE 또는 TMA가 발생하지 않았다.

[데일리팜=안경진 기자] 미국식품의약국(FDA)이 만성 C형간염 치료제 3종에 대해 심각한 간손상 위험을 경고했다. 드물지만 간부전, 사망과 같은 부작용이 발생할 수 있어 처방에 주의할 것을 의료진에 당부했다.지난 28일(현지시간) FDA가 발행한 의약품안전성서한에 따르면 지난해 애브비의 '마비렛'과 MSD의 '제파티어', 길리어드사이언스의 '보세비'를 처방받은 7만2000명의 C형간염 환자에서 총 63건의 간기능 악화 사례가 보고됐다. 63건 중 간부전으로 인한 사망도 포함됐는데, FDA는 구체적인 사망건수를 공개하지 않았다.이번에 간손상 위험 경고를 받은 3가지 약물은 직접작용항바이러스제제(DAA)로, 프로테아제억제제 성분을 포함한다. 중등도~중증 간손상이 있는 C형간염 환자에 대한 사용은 금지된 약물이다. FDA는 해당 약물들이 간손상이 없거나 경미한 간손상 소견을 보이는 환자에서는 여전히 안전하고 효과적이라는 입장을 고수하고 있다.대부분의 환자들은 해당 약물복용을 중단한 이후 증상이 해결되고 간기능 악화 역시 개선된 것으로 알려졌다. 다만 실제 부작용 사례가 당국 집계보다 많을 수 있다는 점에서 처방현장의 주의가 필요하다는 입장이다.FDA는 "간기능악화 사례 중 상당수가 중등도~중증 간손상 징후 또는 증상을 나타냈거나 중증 간질환을 동반한 환자에서 발생했다. 경증 간손상 또는 대상성 간경변을 동반한 환자들 중 혈소판 감소 또는 간문맥압 상승 소견을 나타내는 환자에서 발생한 사례도 있었다"고 설명했다. FDA에 따르면 간암, 알코올 남용 등도 위험요인으로 파악됐는데, 대개 약물복용을 시작한지 4주 이내 간기능악화가 발생했다.애브비의 '마비렛'과 MSD의 '제파티어'는 국내에서도 시장규모가 큰 의약품이다. 작년 하반기 출시된 애브비의 범유전자형 치료제 '마비렛'은 DAA 제제 중 가장 많이 처방된다. 시장조사기관 아이큐비아에 따르면 올 상반기동안 315억원의 매출을 냈다. '제파티어'는 전년동기 대비 54.7% 줄었지만, 상반기 매출 40억원으로 여전히 시장 수요가 높은 편이다.FDA는 처방의사들에 "해당 약물을 투약하기 전 간질환 중증도를 평가하고, 치료기간 중 간기능 악화 징후와 증상이 없는지 면밀히 모니터해야 한다"고 당부했다. 환자들 대상으로는 "피로, 쇠약, 식욕감퇴, 오심, 구토, 황달, 대변색 변화와 같은 증상이 나타날 경우 즉각 주치의와 면담해야 한다"고 주문했다.

일동제약 권진선 책임연구원인공지능(AI)을 활용한 신약개발이 세계적 추세다. '퍼스트인클래스(혁신신약, First in Class)'에 목말라 하는 국내 제약산업에 AI 활용 기술이 또 다른 가능성을 주고 있다.매출 규모가 상위사보다 작은 중소 제약사는 AI 같은 혁신적 기술에 더욱 갈증을 느낀다. 신약개발에는 막대한 시간과 비용이 필요해서다. 글로벌 빅파마도 신약개발에 소요되는 자원을 획기적으로 줄일 수 있는 방법을 AI에서 찾고 있다.일동제약 중앙연구소 MC팀 권진선(44) 책임연구원은 "AI로 과연 신약개발을 할 수 있을까 생각하는 분이 많다. 나는 결코 글로벌 투자자들은 손해보는 것에 투자하지 않는다 생각한다. 글로벌 동향을 보면 거의 3배 넘는 투자가 이뤄지고 있다"고 말했다.권 박사는 "지금 우리가 글로벌에 뒤쳐지는 건 자금력 밖에 없다"며 투자 위험성을 안고서라도 정부와 산업계가 육성에 주력해야 한다고 강조했다.데일리팜은 최근 서울의 한 호텔에서 권 박사를 만났다. 그는 AI를 활용한 신약개발은 무엇인지를 설명하고 정부와 산업계가 우선적으로 해결해야 할 과제를 제안했다.다음은 권 박사와의 일문일답.▶현재 국내의 AI 신약개발 상황은 어떤가."우리나라는 그동안 글로벌 신약 강국으로 간다면서 계속 빅파마 뒤를 쫒기만 했다. 신약개발을 선도하기 위해선 혁신적 기술을 써야 하는데 (우리가 가진) 기술엔 그런 게 없었다. AI 기술을 활용한 신약개발 연구는 굉장히 혁신적인 일이다.특히 이게 과연 될까 생각하는 분이 많다. 나는 결코 투자자들이 손해보는 것에 투자한다고 생각하지 않는다. 글로벌 동향을 보면 AI업체보다 투자자가 3~4배 많다. 인공지능도 분야가 다양하다. 로봇, 금융, 자율주행 등이다. IBM 왓슨(IBM Watson)도 이런 걸 다 하고 눈을 돌린 게 헬스케어다. 끝판왕이라 할 수 있는 이유다.AI 신약개발도 앞단계(Early Stage) 약물개발은 상당히 어렵지만 뒷단계에선 데이터가 정확하기만 하면 예측률이 높아진다. IBM 왓슨도 그걸 기대하고 헬스케어 분야에 많은 투자와 연구를 하고 있다."▶AI를 활용한 신약개발은 어떻게 하는지 궁금하다."가장 많이 궁금해하는 부분이다. AI 신약개발은 약물 설계부터 임상을 예측하는 모델 등 신규 타깃 발굴, 약물재창출, 효능·독성 예측까지 신약개발 단계별로 활용할 수 있다. 그러나 많은 분들이 인공지능을 이용하면 신약이 뚝 떨어져 나오는 것으로 오해한다. 아직까진 효과를 보일 거라고 예측하는 물질을 설계해주는 수준이다.기존에도 약물 설계는 했다. 비아그라를 예로 들면 발기부전제 시장이 굉장히 크다고 가정해 이와 유사한 약물을 만들면 어느 정도 시장을 확보할 수 있다. 비아그라라는 약물에서 약효를 보이는 핵심을 '모핵'이라고 하는데 전통적 방법은 이 치환체를 조금 바꿔 약효를 유지시키는 식이다. 상대방이 특허를 내지 않은 새로운 치환제를 모핵에 붙여도 어느 정도 효과가 나온다.이처럼 특정 그룹 안에서 기존 제품보다 더 좋은 약효 물질을 찾는 걸 '베스트인클래스(Best in Class)'라고 한다. 퍼스트인클래스는 아예 새로운 시장을 찾는 걸 말한다. 그런데 베스트인클래스는 앞선 제품이 시장을 선점해 가치가 높지 않다. 또 전통 방식으로 퍼스트인클래스를 찾기란 쉽지 않다.통상 연구자가 논문과 자료를 보지만 한계가 있다. 그래서 전통적 방법으로 HTS라는 고효율 스크리닝 시스템을 쓴다. 10만종의 물질 데이터를 가졌다면 이것을 HTS 시스템을 토대로 무작위 분석해서 효과가 나온 걸 변형, 최적화 시켜 새로운 모핵을 만든다. HTS로 10만종을 분석하는데 보통 1~2년이 걸린다. 이 시스템을 활용하면 약효 성공률(HIT RATE)은 0.5% 정도다.이를 다시 개선한 게 컴퓨터를 이용한 드럭 디스커버리(캐드, CADD) 시뮬레이션이다. 약물이 단백질과 어떻게 결합하는지 컴퓨터를 이용해 구현시켜 확인할 수 있다. 인터넷에 이런 정보가 많이 공개돼 있다. 어떤 약효를 보이는 물질의 단백질 엑스레이 정보를 가져와서 컴퓨터를 구현시킨 후 우리가 연구한 약물과 단백질을 결합시켜 얼마나 바인딩(친화력을 수치화 시켜 점수화한 것)이 잘 되는지 컴퓨터로 시뮬레이션 한다. HTS로 10만정 분석하는데 2년 정도 걸렸다면 캐드는 일주일이면 가능하다. 캐드의 약효 성공률은 3% 정도다.다만 캐드에는 빅데이터가 들어가지 않는다. 엑스레이를 이용해 얻은 단백질과 약물과의 상호관계를 정보를 시뮬레이션을 통해 캐드 연구를 할 수 있는데, 새로운 약물을 넣을 때 약물에 따라 단백질 활성분위가 변형돼 연구가 어렵다. 캐드도 오차와 변수가 있단 얘기다. 빅데이터 기반의 AI 활용기술은 단백질과 약물과의 상호관계를 상대적으로 정확히 예측할 수 있다. 약효 성공률이 30%에 이른다. 300종 만들 걸 100종만 만들어 평가해도 충분한 수준의 활성 유효 물질을 확보할 수 있다.빅파마가 신약개발을 시작해볼까해서 후보물질 도출까지 5.5년 정도 걸리는 것을 1년 정도로 줄일 수 있다고 한다. 이게 AI를 활용한 신약개발이다."▶빅데이터 품질이 AI 퍼포먼스(성능)를 결정한다고 했다."전세계 AI 알고리즘은 5~10개 정도로 아는데 지금의 AI 기업에겐 알고리즘 보다는 어떠한 빅데이터를 가지는지, 얼마나 정확한 데이터를 갖고 있는지가 더 중요하다. 구글을 포함한 많은 곳에서 알파고와 같은 인공지능 알고리즘을 오픈소스로 공개했다. 누구나 오픈소스 알고리즘을 조금 변형하거나 따라해 사용할 수 있다.다시 말하지만 지금은 알고리즘이 아닌 데이터 싸움이다. 현재 안과 진단에서 AI를 활용한 사례가 있다. 망막 사진을 찍어 AI에 주면 무슨 질환이고 어떤 약이 필요하다는 게 개발돼 있다. 현재 구글에서도 망막 스캔과 진단 빅데이터를 모으고 있다. 다만 그 진단은 컴퓨터가 아닌 안과 의사가 필요하기에 의사도 모집하고 있다.글로벌 AI 업체의 알고리즘이 혁신적이지 않아도 되는 이유다. 어떤 데이터를 가지고 있는지가 더욱 중요해서다. 국내에선 여러 AI 스타트업 회사들이 유전체 빅데이터로 약물 재창출 연구를 하고 있다. 이미 나와있는 약물을 이용해 치료제가 없는 다른 질환을 목표로 할 수 있는 가능성을 찾아준다. 새로운 질환에 치료 약물은 데이터가 없기 때문에 비슷한 물질의 빅데이터를 학습시켜 가장 유사한 값을 예측하는 방식이다.일동제약이 공동연구 중인 심플렉스(AI 스타트업체)의 경우 전세계에 공개된 화합물 정보와 활성 DB를 모아 표준화된 빅데이터를 가지고 있다. 이를 심플렉스가 가진 알고리즘에 적용, 약효 활성 예측이 가능한 새로운 모델을 만든다. 우리가 특정 질환 타깃을 제시하면 몇 백개 모델을 만들어 가장 잘 맞는 것에 합쳐 하나의 플랫폼을 제시해준다.일동제약을 비롯해 많은 국내사들이 여기에 굉장히 관심을 가지고 있다. 왜냐면 성장할 수 있는 발판이라는 것을 알기 때문이다. 목마름이 다른 글로벌 제약사와 다르다. 좀 더 뛰어 오르기 위해선 이런 것들이 반드시 필요하다고 느낀다.현재 인공지능신약개발 지원센터가 빅데이터를 가진 회사와 제약업계에서 미충족분야(Unmet Medical Needs)가 있는 질환, AI기업의 알고리즘을 가지고 공동연구하려는 시범사업을 준비 중이다."▶AI 신약개발을 하기 위해 가장 큰 문제는 무엇인가."글로벌 이슈가 인재 부족이다. 글로벌에선 필요한 AI 인력 수요를 100만명으로 예상하는데 20만명 밖에 없다고 한다. 금융, 로봇, 자율주행 등 분야에서 할게 많다. 제약산업과 연봉 차이가 3배 이상이다.중국은 인재들이 해외에서 귀국하는 판인데 우리는 인재가 자꾸 빠져나간다. 어떻게 끌어들이냐는 고민을 해봐도 딱히 답이 없다. 교육을 통해 전문 인력을 양성해야 한다. 특히 AI를 가르칠 교육기관이 국내에 없다. 그나마 통계학, 머신러닝을 하지만 신약개발에 관심없다. 합성신약, 바이오의약품을 하는 인력도 IT를 배울 수 있는 강좌를 개설하고, IT 인력도 과학을 배울 수 있는 강좌를 개설하면 관심있는 사람이 있을 것이다. 지금 AI개발 업체 대표들도 IT를 하면서 과학을 하거나, 과학자가 IT를 배운 경우다.정부도 중기부, 산자부, 과기부, 복지부가 편을 가르면 절대 안 된다."▶실질적으로 제약산업계가 당장할 수 있는 건 없나."검증을 빨리 해야 한다. 확신이 없기에 투자를 안 하는 거다. 현재 AI 신약개발을 연구하는 업체가 성과를 내면 투자가 늘어날 것이다. 그렇게 되면 늦지 않나하는 생각이 든다. 내년 말에 인공지능으로 개발한 신약이 나올 것이라 예측할 수 있다. 이 때 뛰어들면 늦다. 위험을 안고라도 과감히 투자해야 한다."

엄기안 휴온스 대표(오른쪽)와 프레스티지바이오제약 김진우 대표가 계약 체결 후 기념사진을 찍고 있다. [데일리팜=이탁순 기자] 휴온스(대표 엄기안)가 여러 종류의 바이오시밀러 국내 판권을 획득하며 업계로부터 주목을 받고 있다.휴온스는 지난 27일 오후 성남 판교 본사에서 엄기안 대표와 바이오시밀러 전문기업 '프레스티지바이오파마'의 관계사인 '프레스티지바이오제약' 김진우 대표가 참석한 가운데, 원료의약품의 공급 계약 및 완제의약품의 국내 독점 제조·생산 및 판매에 대한 계약을 체결했다고 밝혔다.또한, 휴온스는 프레스티지바이오파마의 글로벌 성장가능성이 매우 높은 기업임을 고려해 자본적 투자를 하기로 협의함으로써 양사는 전략적 재무파트너 관계를 맺었다.휴온스는 프레스티지바이오파마가 개발하고 있는 HD201(투즈뉴, 허셉틴 바이오시밀러)에 대한 국내 독점 판매권을 확보하고 있으며, 이번 계약으로 'HD204(아바스틴 바이오시밀러)', 'PBP1502(휴미라 바이오시밀러)' 등에 대한 국내 독점 판매권까지 확보함으로써 바이오시밀러 라인업을 강화하게 됐다.HD201(투즈뉴, Tuznue®)은 유방암과 전이성 위암 치료제로 쓰이는 '허셉틴'의 바이오시밀러다. 최근 글로벌 임상 3상을 완료하고 상반기 유럽 허가를 신청했으며 오는 2020년 국내 출시를 목표로 하고 있다.이미 HD201(투즈뉴)는 알보젠, 먼디파마 등 글로벌 제약사들과 유럽 등에서 라이선스 계약을 체결하는 등 글로벌 바이오 시장에서 경쟁력을 인정을 받고 있어 국내에서도 시장성이 높을 것으로 예상된다.대장암, 폐암 등 고형암 항암제 아바스틴의 바이오시밀러인 'HD204'는 최근 실명을 유발하는 안과질환인 '황반변성' 등으로 치료 영역이 점차 넓어지고 있다. 아바스틴은 지난해 전 세계 매출 8조2000억원을 달성하며 글로벌 의약품 매출액 순위 8위에 이름을 올렸다.엄기안 휴온스 대표는 "글로벌 토탈 헬스케어 기업으로 보폭을 넓히기 위해 바이오시밀러 도입은 필수적"이라며 "바이오 신약들이 대거 특허 만료를 앞두고 있는 만큼 빠르게 바이오시밀러를 확보해 휴온스의 미래 먹거리로 성장시키는 한편, 수익구조 혁신과 사업구조 고도화를 이루겠다"고 밝혔다.프레스티지바이오제약 김진우 대표는 "국내외 제약 사업 노하우 뿐 아니라 cGMP 수준의 제조, 생산 설비를 보유한 휴온스와 본 계약을 체결하게 돼 기쁘게 생각한다"며 "양사가 긴밀한 협업을 통해 국내 바이오시밀러 시장에 의미 있는 행보를 이어가길 바란다"고 전했다.한편, 바이오의약품 시장조사업체 프로스트앤설리번에 따르면 세계 바이오시밀러 시장은 2015년 27억 달러(약 3조원)에서 2025년에는 10배인 663억 달러(약 80조원)에 이를 것으로 추정되는 등 잠재력이 매우 큰 시장이다.프레스티지바이오파마는 싱가포르에 본사를 둔 생명공학기업으로 항체 개발 연구소를 바탕으로 호주, 벨기에, 독일에 임상과 마케팅 기반을 구축하고 있다. 국내에서는 GMP 생산시설을 갖춘 프레스티지바이오제약을 설립했으며, 오송생명과학단지 내 유일한 외국인 투자기업으로 2018년 제1공장 준공을 마쳤고 현재 제2공장 건설을 계획 중이다.

[데일리팜=천승현 기자] 일동제약이 개발 중인 항암 신약후보물질을 관계자 바이오벤처에 넘겼다. 일동홀딩스 자회사가 설립한 개발 전문 기업 아이디언스가 상업화 연구를 본격적으로 진행한다.28일 아이디언스는 일동제약으로부터 파프(PARP)저해제 후보물질 ‘IDX-1197’에 대한 개발 권리를 확보하고 본격적인 프로젝트 추진에 돌입했다고 밝혔다.일동제약이 임상시험 중인 IDX-1197의 권리를 아이디언스가 넘겨받고 개발을 담당하는 방식이다. 권리 이전 조건은 공개되지 않았다.아이디언스는 지난 5월 일동홀딩스가 설립한 바이오벤처다. 자본금 5억원 규모로 설립됐고 일동홀딩스가 지분 100%를 보유한 자회사다. 아이디언스는 최근 증자를 통해 추가로 45억원의 투자를 받은 것으로 알려졌다.아이디언스는 직접 새로운 신약을 발굴하지 않고 개발만 전담하는 개발 중심(NRDO, No Research Development Only) 바이오벤처를 표방한다. 다른 바이오벤처나 학계에서 연구 중인 신약 후보물질의 판권을 사들여 개발을 담당해 상업화를 시도하거나 글로벌기업에 기술이전하는 모델이다.이원식 전 식품의약품안전처 의약품안전국장이 아이디언스 대표를 맡았다. 아이디언스 입장에선 설립 3개월만에 관계사로부터 첫 개발 과제를 확보한 셈이다.일동제약이 넘긴 IDX-1197은 암의 생성과 관련 깊은 Poly ADP-ribose polymerase(PARP) 효소에 선택적으로 작용해 암세포를 억제하는 표적항암제 후보물질이다. IDX-1197은 암세포에서만 발생하는 특정 유전자 변이 및 결핍을 표적으로 작용하기 때문에 정상조직에는 영향을 주지 않으면서 암을 억제한다. 항암 치료 시 환자의 고통을 덜어주고 삶의 질을 향상시킬 수 있을 것으로 기대되는 약물이다.IDX-1197은 일동제약 중앙연구소가 자체개발한 항암제 중 처음으로 임상시험 단계에 진입한 제품이다. 일동제약은 국가항암신약개발사업단과 IDX-1197질에 대한 연구개발을 진행했고 지난 2017년 8월 IDX-1197의 국내 임상1상시험을 시작했다.당초 일동제약은 IDX-1197을 난소암, 유방암, 전립선암, 위암 등 치료제로 개발하겠다는 전략을 세웠다. 임상1상 결과를 바탕으로 글로벌 제약사에 기술이전한 이후 후속 개발단계를 진행하겠다는 목표다. 권리 이전에 따라 아이디언스가 IDX-1197의 개발과 기술수출 등을 담당할 전망이다.아이디언스 측은 “현재 IDX-1197과 관련한 미국, 캐나다, 러시아, 일본, 싱가포르, 호주 등 국가의 특허가 확보된 상태다”면서 “향후 연구개발의 진행 상황에 따라 자체 개발, 기술 수출 등 다양한 상용화 전략을 구사할 방침”이라고 설명했다.