[데일리팜=김진구 기자] 변종 코로나19 바이러스가 전 세계로 확산되는 가운데, 주요 백신업체는 '부스터샷' 개발로 대응책을 마련 중이다.부스터샷은 기존 예방효과를 강화하기 위한 업그레이드 백신이다. 접종 완료자에게 추가로 새 성분이 담긴 백신을 맞게 할지, 2회차 접종분에 새 성분을 담을지는 아직 각 개발사가 정하지 않은 상태다.9일 주요 해외언론에 따르면, 화이자·모더나·아스트라제네카 등은 변이 바이러스에 대응하는 부스터샷 개발에 착수했다.현재 코로나19 바이러스의 변이는 영국과 남아프리카공화국, 브라질에서 빈번하게 발견된다. 변이 바이러스는 기존 바이러스에 비해 전파속도가 빠른 것으로 알려졌다.영국공중보건국(PHE)은 영국 변이 바이러스의 전염성이 30~50% 더 높다는 연구결과를 냈지만, 전문가들은 그 수치를 최대 70%까지로도 추정하고 있다. 최초발생 시점은 지난해 9월로 추정된다. 남아공 변이는 지난해 10월에 등장했다. 영국 변이보다도 전염성이 높은 것으로 보고된다.세계보건기구(WHO)에 따르면 남아공발 변이는 31개국, 영국발 변이는 70개국, 브라질 변이는 8개국에서 보고됐다.질병관리청에 따르면 한국은 세 가지 변이 바이러스 감염 사실이 모두 확인된 전 세계 9개국 중 하나다. 지난 6일 기준 국내 변이 바이러스 확진자는 총 51명이다. 영국 변이 37명, 남아공 변이 9명, 브라질 변이 5명 등이다.◆남아공 변이 예방률, 아스트라 22%…모더나는 6분의 1 수준기존 백신이 변이 바이러스에 효과가 전혀 없는 것은 아니다. 다만, 백신 개발 자체가 기존 바이러스를 대상으로 진행됐기 때문에 예방효과는 상대적으로 낮을 수밖에 없다는 설명이다.'B.1.315'라 불리는 남아공 변이를 예로 들면, 아스트라제네카 백신의 경우 경증·중등도 코로나를 예방하는 효과가 22%에 그친다는 연구결과가 있다. 남아공에서 진행한 임상 1/2상의 임상참가자 2000명을 분석한 결과다.모더나 역시 B.1.315에 대한 중화역가가 기존 바이러스 대비 6분의 1 수준으로 전해진다. 정확한 데이터가 공개되진 않았지만 같은 기전의 화이자 백신도 비슷한 수준일 것으로 추정된다.존슨앤드존슨과 노바백스는 임상3상에서 남아공 변이에 대한 예방효과가 낮게 나타났다. 존슨앤드존슨의 경우 B.1.315 변이가 만연한 남아공에서 예방효과가 57%에 그쳤다. 반면 미국에선 72%의 효과를 냈다. 노바백스 백신은 영국에서 89.3%, 남아공에서 60.0%의 효능을 보였다.◆모더나·화이자 테스트 돌입…아스트라 "가을까지 완성"이런 이유로 각 기업은 새로운 변이에 대응하는 백신을 추가 개발 중이다. 백신 접종을 완료한 사람에게 추가로 백신을 접종케 하거나, 1회차 접종 후 변이 바이러스용으로 개발된 2회차 접종분을 맞게 하는 식이다.모더나의 경우 2회차 접종분을 부스터샷으로 개발 중이다. 지난달 말 B.1.351 바이러스 균주를 확보, 테스트에 들어갔다. mRNA 백신 특성상 새 균주에 대응하는 백신 개발이 기술적으로 어렵지는 않다는 설명이다.화이자 역시 부스터샷을 개발하고 있다. 화이자와 함께 백신을 개발한 바이오앤텍 우구르 사힌 CEO는 2월 중순까지 변이 바이러스에 대응할 수 있는 백신 후보물질을 만들 수 있을 것으로 예고한 바 있다. 알버트 보울라 화이자 CEO 역시 "작은 변화만 가하면 되기 때문에 부스터샷을 빠른 속도로 대량생산할 수 있을 것"이라고 블룸버그 인터뷰에서 말했다.아스트라제네카도 부스터샷 개발에 착수한 상태다. 아스트라제네카와 백신을 공동개발한 영국 옥스퍼드대 사라 길버트 박사는 BBC와의 인터뷰에서 "변이 바이러스에 대응하는 백신을 개발 중이며, 올 가을까지 수정된 백신을 준비할 수 있을 것"이라고 설명했다.이밖에 존슨앤드존슨, 노바백스 등도 부스터샷 개발에 뛰어든 것으로 전해진다. 아직 코로나 백신 임상3상을 완료하지 않은 큐어백의 경우 GSK와 함께 변이 바이러스를 예방하는 백신을 개발 중이다.부스터샷 개발이 기술적으로 그리 어렵지는 않다는 것이 전문가들의 설명이다. 다만 변이 바이러스에 얼마나 효과가 있는지 평가하고 대량생산으로 이어가기 위한 시간적·물리적 제약이 걸림돌로 예상된다.

에이피트바이오 윤선주 대표 [데일리팜=안경진 기자] 신약개발 전문 바이오벤처 에이피트바이오가 출범 2년만에 185억원의 누적 투자금을 확보했다. 주력 파이프라인인 표적면역항암제의 비임상시험과 후속 연구를 가속화한다는 방침이다.9일 업계에 따르면 에이피트바이오는 최근 총 140억원 규모의 시리즈A 라운드 투자 유치를 마쳤다. 이번 시리즈A 투자에는 기존 시드투자 기관인 코오롱인베스트먼트와 신한벤처투자(옛 네오플럭스) 외에 UTC인베스트먼트, LSK인베스트먼트, KDB캐피탈, 미래에쿼티파트너스, 라구나인베스트먼트, 현대기술투자, KB증권 등 9개 기관이 참여했다.에이피트바이오는 단클론항체와 이중항체 등 항체기반 혁신 항암신약을 개발하는 바이오벤처다. 애경그룹 네오팜 신약개발본부장과 에이비온 연구소장, 범부처신약개발사업단 전문위원 등으로 활동하면서 신약개발 연구, 기획, 평가 경험을 보유한 윤선주 대표가 지난 2018년 창업했다. 항체 라이브러리와 항체발굴, 최적화, 이중항체 제작 등 다양한 플랫폼기술을 보유하고 있다.에이피트바이오는 앞서 45억원 규모의 투자를 유치했다. 2019년 3월 전략적 투자자인 임상시험수탁기관(CRO) 씨엔알리서치로부터 5억원의 엔젤투자를 받고, 같은 해 7월에는 코오롱인베스트먼트, 네오플럭스로부터 40억원 규모의 시드라운드 투자를 받았다. 출범 이후 2년 여만에 185억원에 달하는 투자금을 확보했다.회사 측은 혁신 항체신약 개발에 필요한 플랫폼기술을 갖춘 점이 단기간 내 대규모 투자유치를 끌어냈다고 진단한다. 지난 시드투자 라운드 이후 주력 파이프라인이 연구개발(R&D) 진척을 나타낸 데다, 이중항체 등 후속 파이프라인에 대한 기대감도 반영됐다는 분석이다. 에이피트바이오는 자체 항체 라이브러리를 이용해 신규 타겟에 최적화된 후보항체를 발굴하고, 영장류를 대상으로 예비독성시험이 가능한 양의 항체를 자체 생산하는 기반을 갖췄다. 신규 파이프라인을 지속적으로 공급할 수 있는 원스톱 시스템을 구축한 셈이다.회사 측은 이번 투자유치를 계기로 표적면역항암제 'APB-A001'의 비임상시험과 1상 임상시험계획(IND) 준비에 속도가 붙을 것으로 기대하고 있다. 'APB-A001'은 암세포를 공격하는 면역세포 중 하나인 T세포를 조절해 암세포의 성장과 증식, 전이를 억제하는 단클론항체다. 췌장암, 담도암 등 난치성 고형암의 종양미세환경(TME)을 개선함으로써 암세포 성장을 억제하고 궁극적으로 암 재발 및 전이를 낮추는 작용기전을 나타낸다.에이피트바이오는 동물실험을 통해 'APB-A001'의 우수한 항암효과를 확인하고, GLP 독성시험에 준하는 수준의 설치류 및 영장류 대상의 예비독성시험을 통해 안전성 데이터를 확보했다. 중국 OPM 바이오사이언스에 의뢰해 구축한 고생산성 RCB(Research Cell Bank)에서 비임상 독성시험 및 임상1상 원료, 완제의약품 생산을 위한 절차도 진행 중이다. 'APB-A001' 비임상과 임상1상에 사용되는 원료와 완제의약품 생산은 지난해 위탁개발생산(CDMO) 계약을 체결한 바이넥스가 맡는다. 에이피트바이오는 올해 하반기 'APB-A001'의 GLP 독성시험을 시작하고, 내년 3분기경 1상임상에 진입한다는 목표다. 비임상을 담당할 해외 CRO 업체 선정을 마무리하고 있다. 작년 말 미국의 신약개발 바이오텍(비공개)과 'APB-A001' 물질이전계약(MTA)을 체결하면서 기술이전 또는 공동개발 가능성도 열어놨다.윤선주 에이피트바이오 대표는 "이번 투자유치로 표적면역항암제의 비임상시험을 안정적으로 진행할 수 있는 R&D 자금을 확보했다. 2022년 임상1상 IND 승인을 목표로 좋은 결과를 확보하는 데 힘을 쏟겠다"라며 "선도단계에 있는 면역항암 이중항체들의 후속 연구를 비롯해 국내외 기관과 논의되고 있는 CAR-T세포치료제, 치료용 항체-약물 접합체(ADC) 공동연구도 더욱 활발해질 것으로 기대한다"라고 말했다.

러시아가 개발한 코로나 백신 스푸트니크V [데일리팜=김진구 기자] 러시아에서 개발한 코로나19 백신 '스푸트니크V'의 높은 예방효과가 깜짝 발표된 가운데, 정부가 도입 여부에 대해 신중한 입장을 밝혔다. 구체적 논의는 없었지만, 도입 가능성을 열어놓고 검토하겠다는 것이다.러시아는 지난해 8월 스푸트니크V를 코로나19 백신으로 승인한 바 있다. 전 세계 최초 승인이었으나, 주요 선진국에선 효능·안전성이 충분히 검증되지 않았다며 인정하지 않는 분위기였다.그러나 지난 2일(현지시각) 국제 의학학술지 '란셋'에 관련 임상결과가 발표되면서 분위기가 반전됐다.이 백신을 1만9866명에게 투여한 결과, 면역효과가 91.6%로 확인됐다는 내용이었다. 60세 이상 2144명을 대상으로 한 임상에서도 91.8%의 효과가 관찰됐다. 국내에서 도입키로 한 아스트라제네카(62~70%)보다 뛰어나고, 화이자(95%)·모더나(94.1%)와 비슷한 수준이다.국내 일각에서 러시아 백신 도입 여론이 형성됐다. 효과는 뛰어나면서 가격도 화이자·모더나 백신보다 절반 수준으로 저렴하기 때문이다. 이와 함께 고령에서도 충분한 효과가 검증됐다는 점, 상온 유통이 가능하다는 점에서 도입을 검토해야 한다는 목소리가 나왔다.이에 대해 정부는 당장 검토하고 있지는 않다고 선을 그으면서도, 향후 검토할 수 있다는 신중한 답변을 내놨다.정은경 질병관리청장정은경 질병관리청장은 8일 온라인으로 개최된 '코로나19 백신 예방접종 관련 시민참여형 특집 브리핑'에서 '러시아 백신을 추가로 도입하는 방안을 고려하고 있느냐'는 질문에 이같이 답했다.정 청장은 "당장은 정부가 확보한 5600만명분 외에 노바백스와 계약을 진행 중"이라며 "스푸트니크V와 관련해선 (기존에 계약한 백신에) 공급 이슈나 변이 같은 불확실성이 있기 때문에, 추가 백신에 대한 확보 필요성을 계속 검토해나갈 예정"이라고 답했다.정 청장은 러시아 백신 도입을 검토하겠다는 것인지 재차 묻는 질문에 "여러 가능성을 열어 놓고 검토하겠다는 것"이라며 "러시아 백신 도입과 관련해 어떠한 구체적인 계약이나 논의도 진행되고 있지 않다"고 말했다.스푸트니크V의 국내 도입과는 별개로, 이미 이 백신은 국내에서 생산 중이다. 러시아국부펀드(RF)는 지난해 한국코러스와 1억5000만 도즈 분량의 위탁생산(CMO) 계약을 맺은 바 있다. 다만 러시아 측과의 계약에 따라 이 백신은 전량 중동지역에 공급된다.최근엔 제약업계에서 스푸트니크V의 위탁생산 업체가 추가될 것이란 이야기도 나온다. 러시아 측이 글로벌 공급물량 확대를 꾀하고 있고, 이를 위해 녹십자 등 국내 업체와 추가로 위탁생산을 논의하고 있다는 내용이다.

[데일리팜=김진구 기자] 동아에스티는 2형 당뇨병치료제로 개발 중인 'DA-1241'의 미국 임상1b상에서 우수한 혈당강하 효과를 확인했다고 8일 밝혔다.DA-1241은 'GPR119(G protein-coupled receptor 119) agonist' 기전의 신약이다. 당뇨병치료제 중에는 신규작용 기전의 퍼스트인클래스로 개발되고 있다.GPR119는 췌장의 베타세포에 존재하는 수용체다. 활성화 시 포도당·지질대사산물의 양에 따라 인슐린 분비를 늘린다. DA-1241은 이 수용체를 활성화해 저혈당 위험 없이 식후혈당을 개선한다.GPR119는 소장과 간에서도 발견된다. 활성화되면 소장에서는 지질대사에 관여하는 GLP-1의 분비를 증가시킨다. 이를 통해 지방의 혈중 이동을 억제하고, 간에서는 지방산 생합성을 억제한다. DA-1241은 소장과 간에서 GPR119를 활성화해 이상지질혈증도 개선할 것으로 기대된다.미국 임상1b상은 정상인과 2형 당뇨병환자 대상 반복투여·용량증량 시험으로 진행됐다. 당뇨병환자는 메트포르민을 복용하면서 위약 또는 시타글립틴 또는 DA-1241(25·50·100mg)을 1일 1회 8주간 복용했다.그 결과 우수한 임상적 유의성이 확인됐다는 설명이다. GPR119 활성화에 따른 식후혈당 감소효과를 평가하기 위한 혈당증가분의 곡선하면적(incremental AUE0-4h) 측정 결과, 복용 전 대비 DA-1241 100mg(-13.8%)이 시타글립틴 100mg(-9.0%)과 유사한 혈당개선을 효과를 나타냈다. 위약(+10.5%) 대비 매우 우수한 혈당개선 효과가 나왔다.공복혈당·연속혈당측정을 통한 혈당변동성 지표에서는 시타글립틴과 유사한 수준을 보였다. 특히 DA-1241은 복용 시 GLP-1의 분비량이 증가, 체내에서 DA-1241의 GPR119 수용체 활성화가 확인됐다. 시타글립틴은 복용 후 시간이 경과하면서 GLP-1 분비가 감소되는 것으로 나타났다.임상적으로 의미있는 부작용은 관찰되지 않았으며, 체중감소 효과는 DA-1241 100mg이 1.57kg(-2.2%)로, 위약(-0.3%)·시타글립틴(-0.3%) 대비 우수한 것으로 나타났다.이같은 임상결과는 올해 6월 개최 예정인 미국 당뇨병학회에서 발표할 계획이다. 동아에스티 측은 초록집 제출을 완료했다.동아에스티 관계자는 "GPR119 agonist 계열 치료제는 우수한 혈당강하·이상지질혈증 개선 효과로 앞서 많은 제약사가 개발을 진행했으나, 임상적 유효성 입증에는 실패했다"며 "동아에스티는 다양한 유도체 연구로 유효성을 갖는 후보물질 도출로 미국 임상1b상까지 완료했다. 향후 진행될 임상2상에 만전을 기해 DA-1241의 성공적인 개발을 위해 노력하겠다"고 말했다.

[데일리팜=정새임 기자] 사노피-아벤티스 코리아(대표 배경은)는 경구형 다발경화증 1차 치료제 '오바지오 필름코팅정(성분명 테리플루노마이드)'의 급여 기준이 확대됐다고 8일 밝혔다보건복지부가 지난달 29일 공고한 '요양급여의 적용기준 및 방법에 관한 세부사항(약제)'에 따라 오바지오는 신경과 전문의가 진찰해 맥도널드(McDonald) 진단기준(시간파종 및 공간파종)에 부합하면서 다른 유사 질환에 의한 발생을 배제할 수 있는 외래 통원이 가능한 재발완화형 다발경화증 환자(RRMS)로 급여 대상이 확대됐다.이번 급여 확대의 핵심은 다발경화증 표준 진단 기준인 맥도널드 진단에 의거해 전문가 판단을 따를 수 있게 된 점이다. 이에 따라 기존 '지난 2년간 신경기능장애 2회 이상'이 있어야만 급여가 적용됐던 오바지오의 제한 조항이 삭제됐다.사노피-아벤티스 코리아는 다발경화증 환자들이 조기에 오바지오 급여 혜택을 받을 수 있게 되면서 치료 접근성이 대폭 향상될 것으로 기대했다.오바지오는 재발완화형 다발경화증 환자의 자가 주사 부담을 낮춘 국내 최초의 경구형 1차 치료제다. 1일 1회 투여 용법으로 장기간 지속적인 치료가 필요한 다발경화증 환자의 치료 순응도를 높이는데 도움을 줄 수 있다.오바지오는 말초면역계의 활성화된 림프구의 수를 감소시키는 세포억제(cytostatic) 작용기전으로 다발성경화증의 재발을 억제하는 동시에 정상적인 면역 작용은 유지하는 특징을 가지며,16년 이상 일관된 안전성 데이터를 보유하고 있다.사노피 젠자임 박희경 사장은 "오바지오의 이번 급여 확대를 통해 다발경화증 진단 이후에도 적기에 경구용 치료옵션의 급여 혜택을 받을 수 없던 환자들이 이제는 진단과 동시에 오바지오를 급여로 처방 받을 수 있게 됐다"고 말했다.

[데일리팜=천승현 기자] 한미약품이 지난 2015년부터 6년 동안 7000억원에 육박하는 기술료 수익을 올렸다. 기술수출 과제 중 일부는 반환됐지만 추가 기술이전 계약과 마일스톤으로 지난해에도 100억원대 기술료 수익을 확보했다.7일 한미약품에 따르면 지난해 이 회사의 기술료 수익은 176억원으로 집계됐다. 전년보다 28억원 감소했지만 2015년부터 6년 연속 100억원 이상의 기술료 수익을 기록했다.한미약품의 지난해 기술료 수익은 MSD로부터 받은 기술이전 계약금이 가장 큰 비중을 차지한다.한미약품은 지난해 8월 MSD에 비알코올성 지방간염치료제를 기술수출했다. 얀센으로부터 권리가 반환된 GLP-1 기반 이중작용제를 1년만에 MSD에 다시 이전했다. 인슐린 분비 및 식욕억제를 돕는 GLP-1과 에너지대사량을 증가시키는 글루카곤을 동시에 활성화하는 이중작용 치료제로, 약효지속시간을 늘리는 한미약품의 랩스커버리 원천기술이 적용됐다.이 기술수출 계약으로 한미약품은 반환의무가 없는 계약금은 1000만달러(약 110억원)를 확보했다. 한미약품은 계약금 1000만달러를 모두 일시 인식하면서 100억원 이상의 기술료 수익이 유입됐다. 이와 함께 한미약품은 아테넥스에 기술수출한 항암제 ‘오락솔’의 개발에 따른 마일스톤도 추가로 확보했다.이로써 한미약품은 초대형 기술수출 계약이 본격화하기 시작한 2015년부터 5년 동안 총 6805억원의 기술료수익을 거뒀다. 지난해 영업이익 487억원보다 14배 가량 많은 금액을 6년간 기술료로 확보한 셈이다.연도별 한미약품 기술료 수익 현황(자료: 한미약품, 금융감독원) 한미약품은 지난 2015년 릴리, 베링거, 사노피, 얀센 등으로부터 받은 계약금으로 총 5125억원의 기술료 수익을 냈다.2016년에는 기술료 수익이 277억원으로 다소 주춤했는데, 사노피와의 계약 수정으로 일부를 되돌려줬기 때문이다.당초 한미약품은 지난 2015년 사노피와 당뇨약 3건의 기술이전 계약을 맺으면서 계약금 4억유로를 받았다. 이때 한미약품은 2015년 사노피로부터 계약금 4억유로을 받았지만 2556억원만 회계 장부에 반영했고 나머지는 36개월 동안 분할 인식하는 방법을 선택했다.2016년 말 한미약품은 일부 과제(지속형인슐린)의 권리를 반환받는 등 계약 수정을 통해 1억9600만유로를 되돌려줬다. 한미약품은 사노피로부터 받은 계약금 중 약 1600억원 가량(기반영 수익 2015년 2556억원, 2016년 1~3분기 639억원)을 수익으로 인식하지 않은 상황에서 계약 수정으로 1억9600만유로를 송금했다.지난 2017년부터 3년 동안 제넨텍으로부터 받은 계약금이 분할 인식됐다.한미약품은 지난 2016년 9월 제넨텍과 RAF표적항암제 ‘HM95573’의 기술이전 계약을 체결했다. 계약금 8000만달러와 임상개발 및 허가, 상업화 등에 성공할 경우 단계별 마일스톤으로 8억3000만달러를 순차적으로 받는 조건이다.한미약품은 2016년 12월2일 제넨텍으로부터 계약금 8000만달러를 받았다. 당시 원달러 환율 기준 1173원을 적용하면 938억원이 입금된 것으로 계산된다. 한미약품은 회계 장부상 계약금을 30개월간 분할 인식했고 2019년 4월 계약금 분할인식 시기가 종료됐다.한미약품은 기존에 체결한 기술수출 계약금의 회계 인식은 종료됐지만 기술수출 과제의 개발 경과에 따라 추가 기술료를 확보할 수 있다.한미약품의 파트너사 스펙트럼파마슈티컬즈가 미국증권거래위원회(SEC)에 제출한 분기보고서에 따르면 스펙트럼은 항암제 '포지오티닙'의 상업화 성과에 따라 한미약품에 최대 3억5800만달러의 마일스톤을 지급하기로 합의했다.미국 식품의약품국(FDA) 허가가 신청된 호중구감소증치료제 '롤론티스'가 승인을 받으면 한미약품에 1000만달러를 지급한다.포지오티닙은 지난 2015년 한미약품이 스펙트럼에 기술이전한 pan-HER2 항암제다. 2012년 스펙트럼에 기술이전된 롤론티스는 체내 바이오의약품의 약효 지속시간을 늘려주는 한미약품의 랩스커버리(Labscovery) 플랫폼기술이 적용된 바이오신약이다.

[데일리팜=어윤호 기자] 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증 신약 '빈다맥스'의 보험급여 등재 논의가 순탄치 않은 모습이다.관련업계에 따르면 화이자의 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증에 의한 심근병증(ATTR-CM, ATTR amyloidosis with cardiomyopathy) 신약 빈다맥스(타파미디스 61mg)가 진료상 필수약제 지정에 실패했다. 하지만 환자 규모가 상대적으로 많기 때문에 경제성평가 면제를 적용받기도 어려울 것으로 판단돼 빈다맥스의 급여권 진입이 난관에 봉착했다.지난 2018년 10월 등재된 유전성 트랜스티레틴 아밀로이드 다발신경병증(ATTR-PN, ATTR amyloidosis with polyneuropathy)치료제 '빈다켈(타파미디스 20mg)'의 경우 유전질환으로, 환자수가 극소수지만 CM은 유전형뿐 아니라 노화에 의해 나타나는 정상형(Wild-type)까지 포함하고 있어 발병률이 높다.상황이 이렇다 보니, 문제는 역시 환자다. ATTR-CM은 적절한 치료를 받지 못할 경우 생존기간이 2~3.5년에 그칠 정도로 치명적임에도 단순 심부전으로 오인하거나, 별다른 치료제가 없어 치료 성적이 좋지 못한 질환으로 꼽혀왔다.빈다맥스는 사실상 ATTR-CM의 치료옵션이다. 환자들은 매우 제한적으로 간 이식이나, 대증적 치료에 의존할 수밖에 없다.이같은 상황에서 빈다맥스는 3상 ATTR-ACT 연구를 통해 CM 환자의 심혈관계 사건 발생을 낮추고 6분 보행검사에 개선 효능을 입증했다. 이에 따라 국내 의료진들 역시 빈다맥스 처방의 필요성을 주장하고 있다.고가 약인 만큼, 관건은 정부와 제약사의 의지다. 경평면제 적용 범위의 확대는 조금씩 개선되고 있지만 업계 입장에서 아직 미충족 수요가 많다.당장의 제도 개선도 중요하다. 빈다맥스와 같이, 필요하지만 급여 논의 자체가 어려운 약들이 점점 늘어가는 만큼, 경평면제 범위의 조정은 지속적으로 고려돼야 한다. 단 당장 약이 필요한 환자들을 위해 위험분담제(RSA, Risk Sharing Agreement)의 다양한 유형의 혼합적용 등 약제 특성에 맞는 모델을 도출하기 위한 양측의 적극적인 논의가 필요할 것으로 사료된다.한편 ATTR-ACT 연구에서 441명의 환자들은 2:1:2의 비율로 타파미디스 80mg, 타파미디스 20mg, 위약 투여군에 각각 무작위 배정됐으며 연구의 1차 평가 변수로 모든 원인에 의한 사망과 심혈관 관련 입원 빈도를 계층적으로 평가했다.연구의 주요 2차 평가변수는 기저시점 대비 30개월 시점까지의 6분 보행검사(6-minute walk test)와 점수가 높을수록 더 나은 건강 상태를 의미하는 '캔자스 대학 심근병증 설문지(Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire-Overall Summary, KCCQ-OS)' 점수의 변화였다.연구 결과 타파미디스 투여군은 위약 투여군 대비 모든 원인에 의한 사망 및 심혈관 관련 입원 위험률이 통계적으로 유의하게 더 낮은 것으로 나타났다.

[데일리팜=정새임 기자] 비소세포폐암에서 난공불락으로 여겨지던 KRAS 표적 치료제가 개발 가시권에 들어섰다. 1상에서 긍정적인 결과를 얻었던 암젠의 신약 '소토라십(개발명 AMG510)'은 2상 임상에서도 좋은 결과를 이끌어냈다. 이르면 올해 최초의 KRAS 표적 치료제가 탄생할 것으로 보인다.폐 선암에서 KRAS 유전자 변이 환자는 아시아에서 약 15%, 서양에서는 25%까지 보고되고 있다. 상당한 환자에서 KRAS 변이가 발생하지만, 지금까지 이 유전자를 표적하는 항암제는 개발되지 못했다. 40년간 연구가 진행됐고 글로벌 제약사의 시도도 많았지만, 임상에서 번번히 실패할 만큼 개발이 까다로운 영역이었다.암젠의 소토라십이 각광을 받는 이유다. 소토라십은 암젠이 앞서 진행한 1상에 이어 2상에서도 일관된 효과를 입증하며 최초의 KRAS 표적항암제로의 가능성을 높였다.지난달 28일부터 31일까지 싱가포르에서 열린 '2020 세계폐암학회(IASLC) 학술대회'에서 암젠은 소토라닙 임상연구인 CodeBreaK 100 2상 코호트 연구 결과를 발표했다.CodeBreaK 100 연구는 126명의 KRAS G12C 변이를 보인 비소세포폐암 환자를 대상으로 소토라닙 960mg을 매일 경구투여해 유효성과 안전성을 평가했다.참여 환자들 중 81%는 백금기반 화학요법과 면역항암요법을 모두 받았던 경험이 있었다.이번 연구의 1차평가변수로는 객관적반응률(ORR), 2차평가변수로는 질병통제율(DCR), 무진행생존기간(PFS), 반응지속시간(DoR), 이상반응 등이 설정됐다.질병 측정이 가능한 123명 환자 중 2명은 완전반응(CR)을, 44명은 부분반응을 보이며 객관적반응률은 37.4%로 나타났다. 또 6.9개월을 추적조사한 결과 52.2% 환자에서 질병 진행 없이 반응이 지속됐다. 질병통제율은 80.5%이었다. 무진행생존기간 중앙값은 6.7개월로 나타났다이날 발표를 맡은 메모리얼 슬로언 케터링 암센터 밥 리 박사는 "반응을 보인 모든 환자의 최대 종양 수축률 중앙값은 60%였으며, 3명에서 완전반응, 43명에서 부분반응을 포함해 80% 이상 환자에서 질병이 통제됐다"고 설명했다.탐색적 분석에서는 PD-L1 음성이거나 발현율이 낮은 환자와 STK11 변이를 지닌 환자를 포함한 다양한 바이오마커 하위그룹에서 소토라십에 대한 고무적인 종양 반응이 관찰됐다. 이러한 공동 변이는 면역항암제와 백금기반 화학요법으로도 질병이 진행됐던 앞선 치료 결과와 관련성이 있는 것으로 보여진다.리 박사는 "안전성 측면에서도 치료로 인한 사망보고는 없었으며, 치료 관련 3등급 이상의 이상반응과 치료 중단 및 용량 조절 발생률이 낮았다"라며 소토라십의 우수한 내약성을 강조했다.이번 임상 결과는 암젠이 앞서 발표한 1상 결과와 일관된다. 1상에 참여한 59명의 비소세포폐암 환자의 소토라십 객관적반응률은 32.2%, 질병통제율은 88.1%로 나타난 바 있다.암젠은 지난해 초부터 소토라십 3상 임상(CodeBreak 200)을 진행 중인데, 해당 연구에서는 세포독성항암제인 도시탁셀과 효과를 비교한다.동시에 암젠은 임상 결과를 바탕으로 지난해 12월 미국 식품의약국(FDA)와 유럽의약품청(EMA)에 소토라십 품목허가 신청을 낸 상태다. 경쟁 약물인 미라티의 '아다그라십'이 뒤를 바짝 쫓고 있지만, 이미 허가 신청을 낸 소토라십에 '최초 KRAS 표적 항암제' 타이틀이 붙을 것으로 전망된다.

렉키로나 제품사진. [데일리팜=김진구 기자] 셀트리온이 개발한 코로나19 항체치료제 '렉키로나주'가 조건부허가를 받았다. 국산 1호 코로나치료제다.관심은 제2의 국산 코로나치료제로 쏠린다. 종근당, 녹십자, 대웅제약이 유력 후보로 떠오르고 있다.5일 식품의약품안전처는 셀트리온 렉키로나주의 조건부 허가를 최종 결정했다. 이날 식약처는 최종점검위원회를 개최, 경증환자 중 60세 이상이거나 기저질환을 가진 고위험군에게 사용할 수 있도록 렉키로나주를 허가했다.이번 허가는 제2의 국산 코로나치료제를 노리는 다른 제약사에게 이정표로 작용할 전망이다. 임상시험에선 이 약을 투여받은 환자가 코로나 증상에서 회복될 때까지 기간을 3.4일 줄이는 것으로 나타났다.◆종근당 '나파벨탄' 치료기간 4일 단축…"내달 품목허가 목표"제약업계에 따르면 현재 코로나 치료제 개발에 도전장을 낸 제약사 가운데 개발속도가 가장 빠른 곳은 종근당, 녹십자, 대웅제약 등 세 곳으로 정리된다.그중에서도 종근당이 가장 먼저 품목허가 신청을 할 것으로 보인다.종근당은 췌장염 치료 등에 쓰이는 나파모스타트 성분 '나파벨탄'을 코로나 치료제로 개발 중이다. 지난달 중순 러시아에서 중증 코로나 환자 100여명을 대상으로 진행한 임상2상을 완료했다.종근당이 공개한 2상 결과에 따르면, 투약 10일 후 고위험군 환자 61.1%의 증상이 개선됐다. 표준치료군은 11.1%였다. 투약 후 28일 시점에선 고위험군 환자 94.4%가 증상이 개선된 것으로 나타났다. 표준치료군은 61.1%였다. 회복에 걸리는 기간은 평균 10일로, 표준치료군(14일)과 비교해 4일 단축됐다.종근당 관계자는 "데이터 분석도 거의 마무리돼 품목허가 신청을 위한 서류 작업에 들어간 것으로 안다"며 "2월 셋째 주쯤 허가신청서를 제출할 것으로 예상한다. 셀트리온 치료제에 걸린 시간을 감안하면 내달 중순이나 말쯤엔 품목허가를 받을 것으로 보인다"고 말했다.종근당은 글로벌 진출도 염두하고 있다. 종근당은 지난해 러시아·멕시코·세네갈·호주·뉴질랜드·인도 등에서 2440명 규모의 임상3상에 돌입한 바 있다.◆녹십자 혈장치료제 2상 마무리…4월 품목허가 신청녹십자 역시 다음 달까지 품목허가를 신청하겠다는 계획이다.녹십자는 코로나 사태가 발발한 직후 'GC5131'이란 이름의 혈장치료제 개발에 뛰어들었다. 국내 환자 60명을 대상으로 임상2상에 들어갔다.지난해 마지막 날 환자모집이 완료됐다. 현재는 데이터 분석 작업 중이다.녹십자는 임상2상 결과 분석을 내달까지 완료할 계획이다. 다만 단초 계획했던 '1분기 내 품목허가 신청'은 다소 미뤄졌다. 녹십자는 오는 4월 조건부 허가를 신청하겠다는 계획이다. 이어 식약처 심사를 거쳐 이르면 5월 품목허가가 날 것으로 예상된다.녹십자 혈장치료제는 허가 전부터 의료현장의 수요가 많았다는 점에서 기대가 크다. 2월 2일까지 총 34건의 치료목적사용승인이 있었다. 치료목적사용승인이란, 다른 치료수단이 없거나 생명을 위협하는 중증환자의 치료를 위해 허가되지 않은 임상시험용 의약품이더라도 사용할 수 있도록 하는 제도다.◆대웅제약 호이스타, 임상2상 완료…3상 돌입대웅제약은 카모스타트 성분 치료제 '호이스타'를 코로나 치료제로 개발 중이다. 지난해 말 이미 임상2상을 완료했다.다만 임상2상에선 만족할만한 결과를 얻지 못했다. 주평가변수인 '바이러스 음전(양성→음성)'에 걸린 시간은 통계적으로 유의하지 않은 것으로 나타났다.주평가변수를 제외한 나머지 지표에서 긍정적인 결과를 확인한 것이 위안이다. 이에 대웅제약은 우선 임상3상에 돌입한 상태다. 앞선 2상과 임상 디자인이 다소 바뀌었다. 대웅제약은 '투약 후 29일까지 중증인 시험대상자 비율'과 '회복기간·회복환자 비율'을 살필 예정이다. 임상 성공률을 높이기 위한 전략으로 풀이된다. 임상3상 결과가 나온 뒤 일반 품목허가를 신청할지, 결과가 나오기 전 조건부 허가를 신청할지는 정해지지 않았다는 설명이다.대웅제약은 현재 3개 3상 트랙을 가동 중이다. 경증환자를 대상으로 한 임상2b상/3상, 중증환자를 대상으로 한 임상3상, 예방치료를 목적으로 한 임상3상이다.대웅제약이 식약처에 제출한 임상시험계획서에 따르면 국립중앙의료원에서 국내 중증 코로나 환자 1072명을 대상으로 진행된다. 회사는 임상시험 기간을 올해 12월까지로 명시했지만, 상황에 따라 이보다 일찍 마무리될 가능성도 있다.정부도 호흡을 맞추며 지원사격을 하고 있다. 과학기술정보통신부는 지난달 종근당·대웅제약의 코로나 치료제가 상반기에 상용화되도록 지원하겠다고 밝혔다. 한국보건산업진흥원은 지난 5일 코로나 치료제 생산장비 구축지원 대상 과제로 대웅제약에 약 20억원을 지원키로 했다.