[데일리팜=안경진 기자] 파멥신은 19일 미국 머크(MSD)와 전이성 삼중음성유방암 환자 대상으로 '올린베시맙'과 '키트루다'(성분명 펨브롤리주맙)를 병용투여하는 글로벌 임상2상시험 협력 계약을 체결했다고 밝혔다.이번 계약은 파멥신의 간판 파이프라인인 '올린베시맙'과 MSD의 블록버스터 면역항암제 '키트루다'의 병용 가능성을 평가하는 2번째 공동 임상이다. 파멥신이 주도적으로 병용임상을 수행하고, MSD가 임상에 필요한 '키트루다'를 무상 공급하게 된다. 양사는 호주에서 진행 중인 임상1b상이 긍정적인 중간 결과를 나타내면서 후속 임상을 진행하기로 협의를 마쳤다. 작년 12월 미국 샌안토니오 유방암 심포지엄(SABCS 2020) 발표에 따르면 '올린베시맙' 고용량 투여군의 객관적반응률(ORR)은 50%, 임상적 혜택을 받은 환자는 67%로 집계됐다.이번 임상2상은 전이성 유방암 환자를 대상으로 '올린베시맙' 16mg/kg과 '키트루다' 200mg 병용 투여의 안전성과 유효성을 평가하는 데 목표를 둔다. 한국과 호주 2개국에서 진행될 예정이다.전이성 삼중음성유방암은 수술이나 방사선 치료가 불가능하고, 표적치료제 사용도 어려워 다른 유방암보다 치료 기회가 제한된다. 환자의 생존율은 약 30%, 기대수명은 약 13~18개월에 불과한데 전이성일 경우 예후가 더욱 좋지 않다.파멥신 유진산 대표는 "이번 계약체결로 임상2상을 본격적으로 준비할 수 있게 됐다. 올린베시맙이 임상1b상 고용량군에서 보여준 긍정적인 결과에 대해 높은 기대감을 가진다"라며 "임상2상에서 좋은 결과를 확보한다면 치료가 힘든 전이성 삼중음성유방암 분야에 새로운 치료제의 가능성을 제시하고, 올린베시맙의 신약 가치가 한층 높아질 것이다"라고 말했다.

JW중외제약 듀파락시럽과 얀센 레졸로정. [데일리팜=노병철 기자] 만성변비 처방의약품 시장에서 JW중외제약 듀파락이지시럽(락토로오즈농축액)이 부동의 1위를 달리고 있는 것으로 집계됐다.듀파락은 동시분류 의약품으로 급여 일반의약품인 듀파락이지시럽은 만성변비에 전문의약품인 듀파락시럽은 간성혼수(의식상실)에 적응증을 가진 약물이다.식약처 생산 및 수입실적 현황을 살펴보면, 듀파락이지시럽은 최근 3년(2017·2018·2019년) 간 101억·104억·109억원을 생산실적을 기록했다.한국얀센의 혁신신약 레졸로(프루칼로프라이트숙신산염)의 같은 기간 동안 수입실적은 14·25·20억원 가량이다. 이 약물이 비급여 품목임을 감안하면 실제 매출은 수입실적에 +10~20억원 가량을 더한 금액으로 추산된다.이 시장은 낮은 약가로 인해 보험급여 보다는 비급여 출시가 주를 이루고 있는데, 대표적인 약물이 듀파락(급여)과 레졸로(비급여)다.실제로 듀파락의 경우 낮은 약가 대비 높은 생산원가 등의 문제로 잦은 품절 사태를 겪은 바 있다.특히 듀파락의 낮은 약가는 경쟁 품목의 시장 진입 시, 대체약제가중평균가에도 악영향을 미치고 있는 것으로 파악된다. 이 같은 원인으로 비급여로 선회하는 기업들이 늘어 결국 환자 부담을 가중시켜 특단의 대책이 요구된다.듀파락은 기등재 의약품 목록정비 등 잦은 약가인하 영향으로 1포당 255원이던 약가가 현재 41% 가량 낮아진 상태다.1977년 허가를 획득한 듀파락은 애보트 도입신약으로 현재 1포당 약각는 150원이다.처방의약품 만성변비치료제 생산 및 수입실적 현황(자료: 식약처, 단위: 억원, 괄호는 듀파락시럽) 2012년 국내 허가된 레졸로 역시 당초 급여 출시를 계획했지만 대체약제가중평균에 따라 1mg 120원대, 2mg 190원대의 낮은 약가를 받으면서 비급여로 전환했다.레졸로의 현재 비급여 책정약가는 1mg 1500원, 2mg 2000원으로 형성돼 있다.결국 레졸로는 신약이라는 다양한 이점 등이 있음에도 불구하고, 경제성평가의 높은 장벽을 넘지 못한 것으로 평가된다.이후 특허가 만료되면서 유영제약을 필두로 동화약품·휴온스 등은 수탁컨소시엄을 구성하고, 2019년 1월 레졸로 퍼스제네릭을 허가받는데 성공했다.하지만 이들 수탁컨소시엄 역시 경제성평가 문제에 부딪쳐 급여와 비급여 양분화 출시로 선회했다.급여 출시를 강행한 유영제약은 루칼로정1mg 127원, 2mg 191원의 약가를 받았고, 나머지 수탁사들은 비급여 론칭됐다.이후 출시된 프루칼로프라이트숙신산염 제네릭들의 1mg·2mg 약가는 각각 78원·113원으로 형성돼 있다.

나파벨탄 제품사진 [데일리팜=안경진 기자] 종근당은 신종코로나바이러스감염증(코로나19) 치료제로 개발 중인 '나파벨탄'(성분명 나파모스타트)의 3상임상시험계획을 지난 15일 식품의약품안전처로부터 승인받았다고 16일 밝혔다.코로나19에 의한 폐렴으로 진단받아 입원한 환자를 대상으로 표준요법과 '나파벨탄'을 병용하고, 위약대비 유효성과 안전성을 비교 평가하는 연구다.서울대병원을 포함해 국내 10여개 의료기관에서 코로나19 입원 환자 600여 명을 대상으로 임상시험을 진행하게 된다. 종근당은 신속한 환자모집을 위해 유럽, 브라질, 러시아, 인도 등 해외 국가에서도 임상을 추진한다는 방침이다.'나파벨탄'은 급성췌장염 치료제 및 혈액항응고제로 쓰이는 약물이다. 코로나19 바이러스의 세포 침투 과정에서 주요 역할을 하는 것으로 알려진 단백질 분해효소 'TMPRSS2'를 억제한다.종근당은 한국파스퇴르연구소의 약물재창출 연구에서 코로나19 치료제로의 개발 가능성을 확인하고 지난 6월부터 한국파스퇴르연구소, 한국원자력의학원과 함께 코로나19 치료제 개발을 추진해왔다.종근당은 중증 코로나19 환자 100여 명을 대상으로 진행한 러시아 2상임상 결과를 근거로 고위험군에 대한 조건부허가를 신청한 바 있다. 하지만 지난달 '코로나19 치료제·백신 안전성·효과성 검증 자문단' 회의를 통과하지 못하자 '나파벨탄'의 국내 조건부허가 신청을 자진취하했다. 검증 자문단은 일차유효성평가지표에서 '나파벨탄'이 위약대비 통계적으로 유의한 치료효과를 입증하지 못했다는 이유로 치료효과를 확증할 수 있는 추가 임상결과를 제출받아 허가심사하도록 권고했다.종근당은 대규모 3상임상을 통해 '나파벨탄'의 코로나19 환자에 대한 유효성을 입증하겠다는 입장이다. '나파벨탄'이 최근 해외에서 발견되고 있는 코로나19 변이 유형을 포함한 각종 변이 바이러스에도 적극 대응할 수 있을 것으로 기대하고 있다. 최근 파스퇴르연구소는 '나파벨탄'이 기전적으로 바이러스의 변이와 무관하게 동등한 수준의 약효를 나타낸다고 분석한 연구결과를 발표한 바 있다.종근당 관계자는 "러시아 임상2상에서 통계적으로 유의한 결과가 나온 고위험군 환자를 대상으로 대규모 3상임상을 실시함으로써 '나파벨탄'의 코로나 19 폐렴 치료효과를 확증하겠다"라고 말했다.

[데일리팜=노병철 기자] 한방기업 정우신약(대표 유창용)은 국내 최초로 짜먹는 위장약 ‘반하사심탕’ 일반의약품 “정우디마겐연조엑스”를 출시했다고 16일 밝혔다.디마겐연조엑스는 기존 한방 소화제인 과립, 정제에서 벗어나 최근 트렌드에 맞게 바쁜 현대인이 물 없이 간편하게 복용할 수 있도록 짜먹는 스틱형 액제로 개발된 제품이다.반하사심탕 제제는 동의보감에 근거한 처방으로 한의학에서 위장/소화장애 관련한 대표적인 처방이다.최근 국제학술지 SCI급 논문에 반하사심탕의 소화 장애 작용기전을 밝힌 자료가 게재될 정도로 현재까지도 전통처방의 과학적 표준화 즉, 임상연구가 가장 활발히 진행되고 있는 처방이다.디마겐연조엑스의 효능 효과로는 숙취, 속쓰림, 명치가 답답하고, 구역 ,구토, 발효설사, 소화불량, 위하수(위처짐), 신경성 위염, 위장허약에 효능이 있다.정우신약 관계자는 “위장질환은 과도한 음주, 매운 음식, 카페인이 많이 든 음료 등으로 한국인 4명 중 1명이 위염 또는 위장장애 앓고 있을 정도로 다빈도 질환이다. 부작용이 적은 한방의약품 반하사심탕연조엑스의 개발로 다양한 위장질환에 효과적인 치료제가 되기를 기대한다”고 밝혔다.

[데일리팜=어윤호 기자] 면역항암제 '키트루다'가 보험급여 확대를 위한 승부수를 던졌다.관련업계에 따르면 한국MSD는 지난달 키트루다(펨브롤리주맙)'의 비소세포폐암 1차요법 등 급여 확대를 위해 또 한번의 수정을 거친 재정분담안을 건강보험심사평가원에 제출했다. 이에 따라 5월 암질환심의위원회에 상정될 수 있을지 주목된다.키트루다로서는 무려 8번째 암질심이다. 이 약은 지난해 8월 암질심에서 절충안이 부족하다는 판단과 함께 보류 판정을 받았다. 이후 심평원은 같은해 9월 MSD에 암질심에서 논의된 재정분담안을 다시 넘겨, 재수정안을 요구했다.MSD는 한달 후 재수정안을 제출했지만 급여기준 소위원회로 넘겨 논의를 진행했지만 이 역시 순탄치 않았다. 결국 암질심 상정 자체가 지연됐고 이번에 MSD는 다시 분담안을 제출했다.이번에 MSD는 '초기 3주기 투약비용의 제약사 부담'에 준하는 내용을 분담안에 담은 것으로 전해진다.새로운 분담안마저 다시 암질심에 상정돼 부결될 시 키트루다의 급여 확대는 사실상 어려워질 가능성이 높다.회사 관계자는 "정부와 논의가 진행중인 만큼, 구체적인 내용을 밝히긴 어렵다. 하루 빨리 한국의 암환자들도 전세계적인 표준치료를 받을 수 있도록 최선을 다하겠다"고 밝혔다.한편 MSD는 PD-1저해제 키트루다(펨브롤리주맙)의 ▲예후가 나쁜 고빈도-현미부수체 불안정성(MSI-H, microsatellite instability high) 또는 불일치 복구 결함(dMMR, mismatch repair deficient)인 진행성 대장암 환자에서 1차요법 ▲절제 불가능한 국소진행성 또는 전이성 식도암, 위식도접합부암(GEJ, Gastroesophageal Junction) 1차에서 백금 기반 항암제 병용요법에 대한 적응증 추가 신청을 제출, 허가 절차를 진행중이다.

[데일리팜=정새임 기자] 15년간 국내 혈우병B 환자 치료에 쓰인 한국화이자제약의 '베네픽스(노나코그알파)'가 주1회 예방요법으로 선두 수성에 나섰다.혈우병 치료 전략은 이제 일상적 예방요법으로 완전히 이동했다. 세계혈우연맹은 지난해 개정된 가이드라인에서 예방요법을 표준치료로 권고했다. 예방요법의 개념도 변화했다. 과거 단순 출혈 예방 목적에서 현재 일반인과 유사한 생활을 영위하고 삶의 질을 달성한다는 목표다.이에 발맞춰 베네픽스도 지난 2월 주1회 용법용량의 일상적 예방요법 적응증을 추가했다. 기존 주 2~3회씩 투여했던 것을 주1회 투여만으로도 가능하게 된 것. 임상 연구 결과 주1회 예방요법은 보충요법 대비 연간출혈발생률을 94%로 감소했다. 또 주1회 예방요법과 주2회 예방요법간 연간출혈발생률은 유의한 차이를 나타내지 않았다.즉, 50IU/kg씩 주 2회 투여 대신 100IU/kg씩 주 1회를 투여해도 유사한 효과를 얻을 수 있다. 환자 입장에서는 병원 방문 횟수가 줄어 순응도가 높아지고 감염 위험성이 낮아진다는 장점을 얻을 수 있다. 특히 의료진을 정맥주입로 확보가 어려운 6세 미만 소아 환자에서 주1회 예방요법을 가장 권고하고 있다.한국화이자제약은 '세계 혈우인의 날(4월 17일)'을 기념해 '베네픽스 주1회 예방요법을 통해 본 혈우병 B형 치료제의 현재와 미래' 온라인 기자간담회를 15일 개최했다.간담회에서 최은진 대구가톨릭대 교수는 "대구가톨릭대병원 혈우병B 환자 중 절반 가량은 베네픽스 주1회 요법을 시행하고 있다"라며 "순응도가 확실히 높아진 것을 느낀다"고 말했다.한국화이자제약이 15일 개최한 베네픽스 온라인 간담회. 왼쪽부터 신지수 이사, 최은진 교수, 김지윤 교수 베네픽스는 새 적응증으로 반감기 연장 제제 영역까지 범위를 확대할 수 있게 됐다. 베네픽스는 9인자 표준 반감기 치료제로 반감기 연장 제제가 등장하자 상대적으로 많은 투약 횟수가 약점으로 꼽혔다.예를 들어 반감기 연장제제 '알프로릭스'는 50IU/kg일 경우 주1회, 100IU/kg일 경우 2주에 1회 투여로 베네픽스 주2회보다 투여 횟수가 적다. 그런데 베네픽스도 주1회 요법이 가능해지면서 영역을 확대, 혈우병B 시장 1위라는 기존 지위를 공고히 할 수 있게 됐다.최 교수는 "반감기 연장 제제 개발로 2주에 1번, 3주에 1번 맞는 약도 등장하고 있는데, 핵심은 환자의 라이프스타일이다. 어떤 경우 최저 응고인자활성도 레벨보다 피크레벨이 중요하게 여겨지기도 한다. 만약 축구 등 운동을 하고싶은 환자라면 환자가 보유한 응고인자가 일정 비율 이상 필요한데, 피크 레벨을 찍고 2~3주간 낮은 활성도를 보인다면 (반감기 연장 제제가) 그 환자에겐 적합하지 않을 수 있다"고 설명했다.의료진은 급여 적용에서도 긍정적인 견해를 내비쳤다. 이미 주2회나 주1회 요법이 총 용량에서는 차이가 없다는 점에서다.최 교수는 "현재 급여는 30~40IU가 인정받고 있고, 관절 출혈이 있을 경우 50IU 주2회까지 가능하다"라며 "대부분의 경우 100IU 이하로 써도 충분히 효과를 보고 있고, 지금까지 급여기준 이상으로 쓴 사례가 없기 때문에 주1회 100IU도 충분히 급여가 가능하지 않을까 생각한다"고 전했다.

김나경 다케다제약 혈우병사업부 총괄[데일리팜=정새임 기자] 한국다케다제약에서 혈우병은 많은 의미를 갖고 있다.여타 제약사가 관심을 보이지 않던 시절부터 혈우병 치료제에 공을 들였고, 지난해에는 혈우병 분야에 특화된 샤이어를 인수하며 더 강력한 파이프라인을 얻게 됐다.한국다케다제약 혈우병 사업부를 이끄는 김나경 총괄은 약 20년간 국내 혈우병 시장에 몸담으며 치료 환경 개선에 기여했던 산증인이다.다케다제약이라는 옷만 갈아입었을 뿐 치료 환경 개선이라는 혈우병 사업부의 지향점은 달라지지 않았다.10주년을 맞이한 한국다케다제약에서 혈우병 사업부는 더 많고 다양한 그림을 그리고 있다.김나경 총괄을 만나 다케다제약 혈우병 사업부의 비전을 들어봤다.-한국다케다제약에서 혈우병 사업부 총괄을 맡고 있다. 사업부 구성이나 부서관리 측면에서 샤이어 때와 비교해 달라진 부분이 있나=저를 포함해 마케팅 3명, 세일즈 2명, 사무지원 1명 등 총 7명이 근무하고 있다. 보통 세일즈 인원이 가장 많은데 반해, 우리 부서는 마케팅 인원이 더 많다는 점에 많이들 의아해한다. 마케팅 인원이 세일즈 인원보다 더 많은 특별한 사업부다. 이는 국내 혈우병 전문가들에게 양질의 정보를 제공하기 위해 학술적인 지식을 갖춘 마케팅 인력 영입이 중요하다고 판단했기 때문이다.우리 사업부는 약 20년 전 국내사만 존재하던 혈우병 치료제 시장에 글로벌 제약사로서는 처음으로 박스터에서 출범한 부서다. 이때 만들어진 혈우병 사업부가 박스엘타, 샤이어파마, 한국다케다제약까지 그 명맥을 잇고 있다. 지난 20년을 돌이켜봤을 때 소속 법인에 따라 시스템과 문화는 달라졌지만, 혈우병 사업부 자체로는 특별히 달라진 것이 없다고 느낀다.-20년 전과 비교해 현재 국내 혈우병 치료 시장에도 많은 변화가 있었을 것 같다. 어떤 변화를 느끼나=굉장히 많은 변화가 있었다. 처음 혈우병 사업부에 합류한 2001년에는 약가도 비싸고 처방도 힘들었다. 그때 만났던 청년·중장년 환자 중 대다수는 반복되는 출혈로 관절에 손상을 입어 다리를 저는 등 어려움을 겪고 있었다.20년이 지난 지금은 30대까지의의 환자 중 반복출혈로 인한 관절손상이 나타난 환자가 매우 드물다. 혈우병 환자인지 아닌지 구분이 힘들 정도로 삶의 질이 많이 개선됐다.국내 혈우병 치료 환경도 달라졌다. '치료 환경 개선'이라고 하면 일반적으로 치료제에 국한하는 경우가 많은데, 사실 더 많은 부분은 치료 센터나 치료에 대한 인식 개선이라고 생각한다.2001년에는 혈우병을 담당하는 전문가나 병원의 수가 절대적으로 적었다. 지금은 전문가도 늘어났고, 국내에서 치료 가능한 병원도 40곳이 넘는다. 한국의 혈우병 치료 수준은 OECD 국가 중 탑10에 들어갈 만큼 매우 좋다고 할 수 있다.이러한 변화에 한국다케다제약 혈우병 사업부가 어느 회사 못지 않게 많은 기여를 했다고 생각하며, 이에 대한 자부심과 보람을 느끼고 있다.-최근 여러 글로벌 제약사들이 혈우병 치료제 시장에 뛰어들면서 약이 다양해졌다. 오랜 기간 혈우병에 집중해 마켓 리더 역할을 해온 한국다케다제약 입장에선 여러 도전을 받고 있는 것이다. 이러한 흐름 속 다케다만의 강점이 뭐라고 보나=혈우병의 세부 치료 영역에는 혈우병A, B뿐만 아니라 항체 치료, 면역관용요법(ITI), 폰빌레브란트병 등이 있다. 그런데 국내 혈우병 치료제 시장을 살펴보면, 대부분 회사들이 혈우병A와 B에 집중해 치료제를 공급하고 있다.반면 한국다케다제약의 혈우병사업부는 혈우병의 거의 모든 세부치료 영역에 적용될 수 있는 치료제를 보유하고, 국내 공급하고 있다. 국내 혈우 사회에서 혈우병 치료제 공급 회사에 대해 이야기할 때 다케다제약을 가장 먼저 떠올리는 것도 이 때문이 아닐까 싶다.물론 시장 점유율이 높아 마켓 리더라고 불리고 있지만, 혈우병의 세부 치료 영역을 커버하는 치료제를 보유한 유일한 회사라는 점에서 Top of Mind라고 생각해주는 것 같다.-상업적 측면에서 보면 환자 수가 많은 질환에 집중하는 것이 나을 것이란 시각도 있다.=새로운 회사들이 진출하는 혈우병A,B 시장은 현재 포화 상태이지만 20~30년 전에는 미지의 영역이었다. 그 시장에 최초로 뛰어든 것이 한국다케다제약 혈우병 사업부의 전신인 박스터 혈우병 사업부였다.1968년 분말 형태의 혈우병 치료제가 개발됐을 때 혈우병A는 극희귀질환이었고 개발 상황이 미진했다. 하지만 시간이 지나면서 가치를 창출할 수 있는 수준으로까지 혈우병A 시장이 성장했다.한국다케다제약 혈우병 사업부는 혈우병A, B와 같이 이미 활성화된 시장에서도 지금까지 해온 역할을 계속할 것이며 현재치료제가 개발되지 않아 환자들이 어려움을 겪는 영역에서도 환자 중심주의를 기반으로 새로운 시장을 개척하는 것을 목표로 하고 있다.-애드베이트는 혈우병A 시장에서 가장 높은 매출을 보이고 있다. 글로벌적으로 경쟁자가 등장하는 상황에서 1위를 지키기 위한 전략이 뭔지 궁금하다.=환자들에게 필요한 치료제를 공급하면서 전략을 생각해본 적은 없다. '환자에게 옳은 치료제를 옳은 방법으로 전달하는데 특별한 전략이 있을까?'라는 생각을 하면서 지난 27년간 근무해왔다.애드베이트가 한국뿐만 아니라 전 세계에서 1위를 할 수 있었던 이유는 '확인된 효과와 안전성' 때문이라고 생각한다. 치료제라는 것이 마케팅을 통해 1~2년 잠깐 성장할 수는 있겠지만 오랜 시간 환자와 의료진에게 선택받는 것은 '확인된 효과와 안전성' 없이는 불가능하다고 본다. 앞으로도 이러한 애드베이트의 장점에 집중해 환자와 의료진들에게 치료제를 공급할 예정이다.-샤이어와의 통합을 순조롭게 마무리하고 올해 1분기가 지났다. 한해 목표를 어느정도 달성했다고 보나=혈우병 치료 환경이 많이 개선됐지만, 혈우병의 세부 치료 영역 중에는 아직 보험 급여 인정 기준이 허가사항에 미치지 못하는 분야가 존재한다. 이를 지속적으로 확장하고 개선하는 활동을 펼치고 있다.과거에는 환자들이 치료를 받는 것 자체가 목표였지만, 이제는 개인별 특성에 따른 맞춤 치료를 목표로 삼고 있다. 환자마다 반감기나 신체상황, 활동량이 다르기 때문에 환자에게 맞는 개별화된 치료를 할 수 있는 환경이 조성돼야 한다. 이를 위해 환자 개인별 약물동력학적(PK) 프로파일을 파악하는 것이 매우 중요하다.한국다케다제약은 각 환자의 PK 프로파일을 측정하고 개개인의 특성에 맞는 치료옵션을 선택할 수 있도록 돕는 myPKFiT라는 툴을 제공하고 있다. 이를 통해 맞춤치료라는 컨셉트를 제시하고 알리는 것이 올해 목표다.-올해 급여 기준의 변화를 기대해볼 수 있을지=현재의 급여 기준은 지난 20년간 꾸준히 노력해 온 결과다. 20년 전과 비교했을때, 현재의 급여 기준은 매우 큰 변화가 있었다. 올해 역시 변화는 계속될 것이라고 기대한다. 정부와의 논의를 통해 환자들이 더 나은 환경에서 치료받을 수 있도록 보험 급여 기준이 개선될 수 있게 노력할 것이다.-올해 한국다케다제약이 창립 10주년을 맞았다. 혈우병 사업부의 다음 10년 비전을 어떻게 세웠나.=지난 20년간 혈우병 사업부가 쌓아온 유산(heritage)을 어떻게 더 강화하고 지켜나갈 수 있을지에 대해 고민이 있었다. 회사 차원의 변화를 겪는 중에도 변함없이 환자들께 혈우병 치료제를 공급하는데 매진하는 저희의 모습을 보며, 환자와 혈우병 전문가들은 늘 똑같은 관심과 애정을 보여주셨고, 혈우병 사업부의 유산을 인정해 주셨다.초창기에는 하나의 제품으로 시작했지만, 점차 혈우병 내 세부 치료 영역을 확장해왔다. 처음 면역관용요법이나 폰빌레브란트병 치료제를 국내 들여올 때는 볼모지와 같은 미개척 시장 상태였다. 20년간 혈우병 세부 치료 영역에 양팔을 걷어붙이고 뛰어들었던 것처럼 한국다케다제약 혈우병 사업부는 앞으로도 새 치료 영역을 개척해나갈 것이다.그중 하나가 선천성 단백질C 결핍증 환자를 위해 국내에서 희귀의약품으로 지정받은 '사람 단백질C 농축액'이다. 마켓리더로서 역할과 더불어 보다 넓은 치료 영역에서 환자들에게 혁신적인 치료제를 공급하는 모습을 보여드릴 생각이다.-국내 혈우병 치료 시장에 몸담아온 사람으로서, 또 한국다케다제약 혈우병 사업부 총괄으로서 전하고 싶은 말이 있다면=혈우병 치료 환경은 희귀질환이라는 점, 그리고 정부와 환자단체 등 여러 이해관계자가 머리를 맞대고 지속적으로 환경 개선을 이어간다는 특성을 가지고 있다. 따라서 혈우병 치료제 마케팅은 시장상황뿐 아니라 치료 환경 개선을 위한 역동성까지 고려할 필요가 있다.그간 국내 치료 환경의 변화를 지원하고 지켜봐온 사람으로서 아쉬움도 있지만 자부심과 보람도 느낀다. 국내 전문가와 정부, 업계가 혈우병 환자들의 어려움을 피부로 느끼고 마음을 모았기 때문에 더 나은 환경을 보다 더 빨리 만들 수 있지 않았나 생각한다.앞으로도 한국다케다제약 혈우병 사업부는 국내 혈우사회에 공헌할 수 있도록 노력할 것이다. 회사 차원의 변화에도 우리 사업부의 유산을 인정해주고 기억해주며 관심을 가져주신 국내 전문가와 환자들께 다시한번 감사드린다.다케다제약이라는 이름 아래에서도 우리 사업부의 철학이나 활동은 변치않을 것이라는 점을 약속드린다. 지난 20년처럼 향후에도 국내 혈우병 치료 환경 개선을 위해 노력하겠다.

[데일리팜=김진구 기자] 일동홀딩스의 자회사 아이디언스는 미국암연구학회(AACR) 학술대회에서 표적항암제 '베나다파립(Venadaparib)'의 연구 성과와 임상디자인을 포스터로 발표했다고 15일 밝혔다.베나다파립은 파프(PARP, Poly ADP-ribose polymerase) 저해 기전의 표적치료 항암신약 후보물질이다. 국가항암신약개발사업단과 함께 다양한 암종을 대상으로 1b/2a상 임상시험을 진행 중이다.베나다파립은 기존의 파프 저해제가 허가를 획득한 유방암·난소암 외 다수의 암종과 난치성 고형암 등 총 9개의 환자군에서 적절한 용량과 효과를 탐색하는 바스켓 적응적 설계 임상디자인을 채택하고 있다.일동제약은 특히 이번 포스터 발표에서 기존 파프 저해제에 내성을 보인 환자를 대상으로 베나다파립의 효과를 살펴보는 9번 코호트 임상디자인이 주목을 끌었다고 설명했다. 다른 파프 저해제에 내성이 생긴 환자에게 베나다파립이 유효성을 보였다는 내용이다.아이디언스 관계자는 “VASTUS의 중간 결과를 반영하여 베나다파립의 치료 효과를 확증할 수 있는 임상시험을 계획 중"이라며 "개발 진척 현황을 올해 개최되는 미국임상종양학회(ASCO), 유럽종양학회(ESMO) 등에서 지속 발표할 계획”이라고 밝혔다.

[데일리팜=김진구 기자] 국내에서 5개 업체가 코로나19 백신 임상에 착수한 가운데, 2분기 내에는 대략적인 윤곽이 그려질 전망이다.개발에 뛰어든 업체 대부분이 오는 6월까지 임상 중간결과를 공개하기로 예고했다. 제넥신이 가장 먼저 임상 2a상 결과를 발표하고, 이어 유바이오로직스·셀리드·진원생명과학·SK바이오사이언스가 각각 1상 혹은 2a상 중간결과를 공개할 것으로 전망된다.◆제넥신, 이달 중 임상1상 결과 공개할 듯14일 제약업계에 따르면 제넥신은 국내 코로나 백신 개발업체 중 임상진행 속도가 가장 빠르다.제넥신은 지난해 6월 'GX-19'의 임상 1/2a상에 착수한 바 있다. 작년 말에는 임상 디자인을 수정했다. 후보물질의 이름 역시 'GX-19N'으로 바뀌었다. 이 과정에서 전체 개발 일정이 3개월가량 뒤로 밀렸다.이후로는 순항 중이다. 지난 2월엔 임상1상을 마무리했다. 1상 결과는 이달 안에 공개될 것으로 예상된다.이달 초에는 1상에 이어 2a상의 첫 환자 투약이 시작됐다. 제넥신은 2a상 중간결과를 6월 초 공개하겠다는 목표를 세웠다.이와는 별개로 글로벌 2/3상에도 착수한 상태다. 제넥신은 지난달 인도네시아에 임상2/3상 시험계획을 신청했다. 제넥신은 인도네시아 1000명을 비롯해 전 세계 총 3만명을 대상으로 임상을 진행할 계획이다. 2상과 3상을 동시에 진행해 개발기간을 단축시킨다는 것이 제넥신의 목표다.◆셀리드 2a상 진행 중…"혈전 부작용 예의주시"셀리드 역시 2분기 내에 2a상의 중간결과를 확보한다는 계획이다.셀리드는 지난해 12월 임상1/2a상을 승인받은 바 있다. 1상은 이미 마무리 단계다. 환자 투약은 완료됐고 현재는 안전성·면역원성 데이터를 분석 중이다. 1상 중간결과는 이달 중 확인할 수 있을 것으로 전망하고 있다.지난달 말에는 2a상에 진입했다. 고대구로병원에서 첫 환자 투약이 개시됐다. 임상2a상은 120명 규모로 진행된다. 회사는 6월까지 2a상을 마무리하고, 하반기에 2b상을 이어간다는 계획이다.셀리드는 특히 임상 과정에서 '혈전 부작용'을 주의 깊게 살필 예정이다. 셀리드는 바이러스 벡터를 이용해 백신을 개발 중이다. 아스트라제네카·얀센과 같은 방식이다. 문제는 아스트라제네카와 얀센 백신에서 잇달아 혈전 부작용이 보고됐다는 점이다. 젊은 여성에서 희귀한 확률로 이 부작용이 관찰됐고, 유럽 일부국가와 미국은 각각 아스트라제네카·얀센 백신의 접종을 일시 중단한 상태다.강창율 셀리드 대표는 "혈전 부작용에 주목하고 있다"며 "다만 미국·유럽에서 몇 만 분의 일 확률로 워낙 희귀하게 보고되고 있어 임상과정에서 같은 부작용이 나타날 가능성은 적게 보고 있다"고 말했다.그는 "바이러스 벡터 백신과 혈전 부작용간 연관성에 대한 여러 추측이 있지만 아직 확실히 밝혀지진 않았다"며 "셀리드 백신은 다른 두 백신과 다르다. 아스트라제네카의 경우 침펜지 아데노 바이러스를, 우리는 인간 독감 바이러스를 이용했다. 얀센도 인간 독감 바이러스를 이용했지만 유전적으로는 셀리드와 조금 차이가 있다"고 설명했다.◆유바이오 "이달 중 1상 마무리…5월 결과 공개"백신 개발에 가장 늦게 뛰어든 유바이오로직스도 개발에 속도를 내고 있다.유바이오로직스는 올해 1월 임상1/2상 계획을 승인받았다. 임상 1상은 총 4개 그룹으로 진행됐다. 1~3그룹의 경우 2차 접종까지 완료됐다. 이번 주 중에 마지막 그룹인 4그룹의 2차 접종이 마무리된다.유바이오로직스는 1상이 완료되는 대로 2상에 착수, 3분기 안에 마무리한다는 계획이다.유바이오로직스 관계자는 "1상의 대략적인 내용을 담은 중간결과는 5워 중순 내부적으로 확인할 수 있을 것"이라며 "이어 5월 말이면 공식 발표가 가능할 것으로 예상한다"고 말했다.◆SK바이오사이언스·진원생명, 2분기 내 1상 마무리SK바이오사이언스는 두 가지 물질로 임상1상을 진행 중이다. 'NBP2001'과 'GBP510'이다.NBP2001의 경우 지난해 11월 임상1상을 승인받았다. 후보물질 발굴부터 독자적으로 개발한 물질이다. 지난 1월 마지막 투약이 완료된 것으로 확인된다.지난해 12월엔 GBP510의 임상1/2상을 승인받았다. 1상의 경우 지난 1월 첫 환자 투약과 함께 본격적으로 시작됐다. 제약업계에선 2분기 내 완료가 유력할 것으로 보고 있다.앞서 SK바이오사이언스는 NBP2001와 GBP510의 임상1상 중간결과를 2분기 말 혹은 3분기 초에 확보할 수 있을 것으로 전망한 바 있다. SK바이오사이언스 관계자는 "기존에 알려진 일정대로 임상이 진행되고 있다"고 말했다.진원생명과학은 지난해 12월 임상1/2a상을 승인받았다. 임상규모는 1/2a상 합계로 345명이다. 이 가운데 임상1상의 경우 지난해 마지막 날 투약이 개시됐다. 현재는 환자모집이 마무리돼 데이터 분석 중인 것으로 전해진다. 마찬가지로 2분기 안에 중간결과를 확인할 수 있을 것으로 전망된다.