경기도 용인시 소재의 동화약품 연구소 전경 [데일리팜=안경진 기자] 동화약품이 만성통증 치료용도로 개발하던 개량신약의 임상을 중단한 것으로 드러났다.20일 업계에 따르면 동화약품은 작년 2월 개량신약 'DW6008'의 국내 1상임상시험을 중단했다.'DW6008'은 아세클로페낙과 에스오메프라졸 마그네슘삼수화물 성분을 결합한 복합제다. 국내에서 활발하게 처방되는 비스테로이드성소염진통제(NSAIDs)와 프로톤펌프억제제(PPI)를 복합 처방함으로써 위장관계 이상반응을 줄였다는 특징을 나타낸다.동화약품은 2015년부터 골관절염과 류마티스관절염, 강직성척추염 등 만성통증 치료용도로 'DW6008' 연구를 진행해왔다. NSAIDs 계열 아세클로페낙 성분 제제의 치명적 단점으로 꼽히는 상부위장관 출혈 위험을 보완할 경우 시장성이 높다는 판단에서다. 회사 측은 아스트라제네카의 진통소염제 '비모보', 한미약품의 '낙소졸' 등을 경쟁제품으로 지목하면서 상업화 성공 시 200억원 규모의 시장을 형성할 것이란 전망을 내놨다. 2019년에는 식품의약품안전처로부터 'DW6008' 1상임상시험계획을 승인받으면서 개발속도를 내는 듯 보였다. 하지만 약동학적 특성(PK)을 평가하기 위한 1상임상을 앞두고 연구개발 중단을 결정하면서 약 5년간의 연구에 종지부를 찍었다.동화약품 측은 금융감독원에 제출한 반기보고서를 통해 "제제 이슈로 인한 개발 지연으로 연구를 중단했다"라고 명시했다.이로써 동화약품이 보유한 개량신약은 당뇨병 치료용도로 개발 중인 'DW6012' 1종만 남았다. 'DW6012'은 DPP-4 억제제와 SGLT-2 억제제 2개 성분을 복합한 복합제다. 인슐린 분비를 촉진하고 포도당 재흡수를 억제하는 작용기전에 복용 편의성을 개선하면서 차별성을 꾀하고 있다. 지난달 식약처로부터 건강한 성인 피험자를 대상으로 'DW6012'와 각 단일제 성분의 병용요법을 비교하는 1상임상시험계획을 승인받고 PK 평가를 준비 중이다.동화약품은 지난 2019년 시장성 부족을 이유로 과민성방광증 신약후보물질 'DW2005'의 1상임상과 자체 개발 신약 '자보란테'의 지역사회획득성폐렴 적응증 추가를 위한 3상임상 등 2건의 연구개발 과제를 중단했다. 작년 3월에는 허혈성 심질환 치료용도로 개발하던 클로피도그렐과 로수바스타틴 복합제 'DW6009'에 대해 임상3상 디자인 설정이 어렵고 개발 실현 가능성이 낮다는 이유로 1상임상을 중단한 바 있다. 올해 초 국내 2a상임상 단계에서 개발을 중단한 궤양성대장염 신약후보물질 'DW2007'까지 고려하면 최근 2년새 총 5건의 연구개발과제를 중단한 셈이다.동화약품은 2015년 '자보란테'를 국내개발 신약 23호로 허가받는 성과를 냈다. '자보란테'는 자보플록사신 D-아스파르트산염을 주성분으로 하는 퀴놀론계 항생제로, 만성폐쇄성폐질환(만성기관지염, 폐기종 포함)의 급성 악화 시 처방된다. 이후 매년 매출액의 6% 내외를 R&D 분야에 투자하고 있지만 뚜렷한 성과를 거두지 못하고 있는 실정이다. '자보란테' 역시 적응증확대 시도가 2차례나 불발되면서 뚜렷한 시장성과를 내지 못했다. 유비스트가 집계한 '자보란테'의 올해 상반기 외래처방액은 2000만원에도 못 미치면서 국내 개발 신약 중 가장 저조한 성적을 나타냈다.동화약품은 한국얀센, 한국BMS제약, 한국베링거인겔하임 등 다국적 제약사를 두루 거친 이대희 개발실 전무를 영입한 데 이어 서울대 화학과 박사과정을 취득한 황연하 생물연구팀장을 신임 연구소장으로 발탁하면서 신약개발 분야 변화를 시도하는 모습이다. 황 신임 소장은 1994년 동화약품 약리독성연구실에 입사한 이래 28년간 재직해 왔다는 점에서 전임자들보다 회사의 연구개발(R&D) 방향성에 대한 이해가 높을 것이란 기대를 받고 있다.동화약품은 신약개발 비중을 넓히는 한편, 상업화 가능성이 높은 파이프라인에 집중하면서 미래 성장동력을 확보하겠다는 방침이다. 지난해부터는 천식 및 비염치료제로 개발하던 천연물의약품 'DW2008'을 신종 코로나바이러스 감염증(코로나19) 치료제로 개발하고 있다. 현재 국내 2상임상시험을 진행 중이다. 혈액암 동물모델에서 우수한 항종양 효과를 나타낸 'DW1023'을 필두로 천식, 면역질환, 감염증 등 다양한 영역에서 탐색연구 및 비임상을 진행하며 잠재력을 갖춘 신약후보물질 발굴에 열을 올리는 중이다.동화약품 관계자는 "제제 이슈로 인해 개발이 지연되면서 만성통증 치료제로 개발하던 개량신약의 임상중단을 결정했다"라며 "미래 경쟁력을 갖추기 위해 장기적인 안목을 가지고 신약개발 비중을 확대할 계획이다"라고 말했다.

[데일리팜=어윤호 기자] '킴리아'에 이어 '졸겐스마'도 보험급여 등재를 위한 행보를 시작한다.관련업계에 따르면 허가-급여평가연계제도를 통해 급여 신청을 제출한 한국노바티스의 졸겐스마(오나셈노진아베파르보벡)가 오는 9월 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회 상정 일정을 논의중이다.이에 따라 내달 1일 키메라항원수용체T세포(CAR-T)치료제 킴리아(티사젠렉류셀)의 암질환심의위원회 상정을 앞둔 노바티스는 9월 중 초대형 품목 2종의 급여 등재를 위한 정부와의 줄다리기를 시작하게 됐다.두 약물이 어떤 제도를 활용하고 어떤 협상을 거쳐 급여 목록에 이름을 올릴 수 있을 지 귀추가 주목된다.졸겐스마는 2017년 승인된 '스핀라자(뉴시너센)'와 같은 척수성근위축증(SMA, Spinal Muscular Atrophy)치료제로, 결함이 있는 유전자를 기능적으로 대체하는 유전물질이 포함된 유전자치료제이다.식약처는 졸겐스마를 킴리아에 이은 두번째 첨단바이오의약품으로 허가했다. 첨단바이오의약품은 살아있는 세포·조직이나 유전물질 등을 원료로 한 세포·유전자치료제 등으로, '첨단재생바이오법'에 따라 장기추적조사 등 차별화된 안전관리, 연구개발·제품화 지원 등을 받을 수 있다.원샷 치료제이지만 이 약은 1회 투약비용이 미국에서 25억원, 일본에서는 약 18억9000만원의 약가가 책정된 고가 의약품이다. 국내 등재 절차 과정 역시 순탄치 않을 것으로 예상된다.다만 효능 면에서 기대는 크다. 졸겐스마는 얼마전 3상 임상시험인 SPR1NT 연구와 STR1VE-EU 연구 결과를 발표해 주목을 끌었다.SPR1NT 연구 중 SMN2 유전자의 복제수가 2개인 코호트 결과에서 증상 전 치료를 받은 모든 소아가 호흡적 혹는 영양적 보조 없이 생존했으며, 30초 이상 독립적으로 앉기를 달성했고, 대부분(11/14)이 WHO가 규정한 정상 발달 기간 내에 있었다.STR1VE-EU 연구에서는 졸겐스마로 치료 받은 대부분의 소아(82%)가 중증 환자를 포함해 SMA 1형의 자연사에서 관찰되지 않은 발달 운동 이정표를 달성했다.한편 졸겐스마는 국내에서 생존운동뉴런1(SMN1) 유전자에 이중대립형질 돌연변이가 있는 척수성 근위축증 환자 중에서 ▲제1형 척수성 근위축증 임상적 진단이 있거나 ▲생존운동뉴런2(SMN2) 유전자의 복제수가 3개 이하인 경우에 사용하도록 허가됐다.

[데일리팜=천승현 기자] 대웅제약과 한올바이오파마는 미국 바이오기업 알로플렉스(Alloplex Biotherapeutics)에 100만 달러 규모의 공동투자를 진행했다고 19일 밝혔다. 양사는 알로플렉스의 항암 면역세포치료제를 개발하기 위한 중장기적 협력에 나설 계획이다.미국 보스턴에 소재한 알로플렉스는 면역세포치료 플랫폼을 보유한 바이오기업이다. 하버드대학교 출신 면역학자이자 20년 이상의 제약산업 경험을 지닌 프랭크 보리엘로(Dr. Frank Borriello MD, PhD) 박사가 2016년 설립했다. 말초혈액 단핵세포(peripheral blood mononuclear cells, PBMC)로부터 유래한 자가세포 치료제를 광범위한 종양을 타깃으로 개발하고 있다.알로플렉스는 2022년 상반기로 계획된 면역세포치료제 ‘수플렉사(SUPLEXA)'의 임상 1상 진입에 속도를 낼 전망이다. 면역세포치료제는 환자의 면역세포를 추출해 항암력을 강화한 뒤 다시 체내에 주입해서 암세포에 대항하도록 하는 기전을 갖는다. 외부물질이 아닌 환자 본인의 세포를 사용해 정상 세포는 건드리지 않고 약물 부작용을 최소화하는 동시에 항암 효과는 극대화하는 방식이다.정승원 한올바이오파마 대표는 “이번 공동투자로 알로플렉스사의 항암 면역세포치료제 개발을 돕고 암환자들의 삶의 질 개선에 도움을 줄 수 있어 기쁘다”며 “앞으로도 혁신치료제 개발을 위해 오픈 콜라보레이션을 확대해 나갈 것”이라고 말했다.프랭크 보리엘로 알로플렉스 대표는 “대웅제약과 한올바이오파마가 이번 투자를 통해 보여준 알로플렉스에 대한 믿음에 감사드린다”며 “내년 상반기에 호주에서 시작될 수플렉사의 임상시험에서 좋은 결과를 도출해 성공적인 콜레보레이션이 되도록 이끌겠다”고 말했다.

[데일리팜=안경진 기자] 주요 상장 제약·바이오기업 4곳 중 3곳이 예년보다 연구개발(R&D) 투자를 확대했다. 집계대상 3곳 중 2곳은 매출액의 10% 이상을 R&D 활동에 썼다. 신종 코로나바이러스 감염증(코로나19) 장기화로 수익성 악화 위기에 처했지만, 미래 성장동력을 발굴하기 위해 통큰 베팅을 감행했다.19일 금융감독원에 제출된 주요 제약·바이오기업 30곳의 반기보고서를 분석한 결과, 22곳의 올해 상반기 연구개발비 지출이 지난해 같은 기간보다 늘었다. 4개사 중 3개사가 R&D 투자를 확대했다는 의미다. 유가증권시장(코스피)과 코스닥 상장사로서 의약품사업을 주로 담당하는 제약·바이오기업 중 R&D 투자액 기준 상위 30개사를 대상으로 집계했다. 셀트리온은 올해 상반기 누계 매출의 21.1%에 해당하는 2020억원을 R&D 활동에 썼다. 작년 상반기 1419억원보다 42.4% 증가하면서 집계대상 가운데 R&D 지출 규모가 압도적으로 많았다. 매출대비 R&D 투자비율은 기존 17.7%에서 21.1%로 3.4%p 상승했다.셀트리온은 주력분야인 바이오시밀러를 뛰어넘어 전방위적으로 R&D 활동범위를 넓혀나가고 있다. 십년 넘게 축적해 온 바이오시밀러 개발 노하우를 살려 단백질신약 개발에 뛰어들었다. 자가면역질환과 혈액암, 유방암 등 기존 바이오시밀러 제품의 적응증을 중심으로 다양한 영역에서 자체 개발과 기술도입, 위탁생산개발(CDMO)을 통한 공동연구 개발 기회를 적극 모색하는 단계다. 국내외 기관에서 시행한 2상임상시험을 근거로 지난 2월 식품의약품안전처의 조건부허가를 획득한 코로나19 항체치료제 '렉키로나주'는 4차 대유행을 계기로 진료현장의 수요가 급증하고 있다. 지난 7월 말 중앙방역대책본부 발표 기준 국내 85개 의료기관의 환자 8610명에게 투여가 완료됐다. 셀트리온은 최근 확보한 '렉키로나'의 글로벌 3상임상 결과를 기반으로 글로벌 허가에 속도를 낸다는 방침이다. 코로나19 변이 바이러스에 대한 평가도 지속하고 있다.이와 별개로 케미컬제품 개발본부를 통해 화학합성의약품 개발도 추진 중이다. 비후성심근증 치료에 사용되는 개량신약과 후천선면역결핍증(HIV), 만성협심증, 기립성저혈압 치료에 사용되는 제네릭의약품 4종을 미국 등에서 허가받는 성과를 냈다.바이오시밀러 분야에서는 후속제품 개발이 순조롭게 진행 중이다. 기존 '램시마'(정맥주사)의 제형을 변경한 '램시마SC'(피하주사)는 작년 7월 유럽연합집행위원회(EC)로부터 소아를 제외한 모든 적응증에 대해 최종 판매허가를 받고 매출이 발생하기 시작했다. 미국에서는 3상임상을 진행 중이다. 휴미라(성분명 아달리무맙) 바이오시밀러 중 첫 번째 고농도 제형인 '유플라이마'도 지난 2월 EC 판매허가를 받아 유럽 각 국가에서 순차적으로 발매가 이뤄지고 있다. 미국과 한국에서는 작년 11월 허가신청을 완료한 단계다. 그 밖에 아바스틴 바이오시밀러 'CT-P16'와 아일리아 바이오시밀러 'CT-P42', 졸레어 바이오시밀러 'CT-P39' 등이 3상임상을, 스텔라라 바이오시밀러 'CT-P43'과 프롤리아 바이오시밀러 'CT-P41' 등이 1상 및 3상임상을 동시 진행하고 있다. ▲ 셀트리온 연구진이 후속 바이오시밀러 제품화를 위한 연구를 진행하고 있다. 코로나19 치료제와 백신 위탁생산(CMO)을 주사업으로 영위하는 대기업 계열 신생 바이오기업들도 R&D 투자규모를 대폭 확대했다. 삼성바이오로직스의 올해 상반기 R&D 투자액은 434억원으로 전년동기보다 38.3% 늘었다. 삼성바이오로직스는 코로나19 팬데믹을 계기로 CDMO 수주가 증가하면서 실적상승세를 지속 중이다. 상반기에만 매출 규모가 30.7% 뛰면서 매출대비 R&D 투자비율은 0.4%p 오르는 데 그쳤다.SK바이오사이언스는 올해 상반기 매출의 13.0%에 해당하는 333억원을 R&D 활동에 썼다. 1년새 R&D 지출이 159% 늘었다. 다만 상반기에만 매출 규모가 4배 이상 확대하면서 매출대비 R&D 투자비중은 7.7%P 하락했다.SK바이오사이언스는 지난 8월 식품의약품안전처로부터 'GBP510'의 3상임상시험계획을 승인받으면서 국내 기업 중 처음으로 코로나19 백신을 후기 임상단계에 올려놨다. 3상임상에서는 고대구로병원 등 국내 14개 기관과 동남아시아, 동유럽 국가 등에서 약 4000명을 대상으로 안전성과 면역원성 등을 평가하게 된다. 회사 측은 내년 1분기경 'GBP510'의 3상 임상시험 중간분석 결과를 확보하고, 이후 허가신청이 가능할 수 있을 것으로 보고 있다. 'GBP510'은 유전자 재조합 기술을 이용해 만든 코로나19 바이러스의 표면항원 단백질을 주입해 면역반응을 유도하는 재조합 백신이다. 표면항원 단백질을 투여하면 체내에서 면역세포를 자극해 중화항체 생성을 유도하고, 인체에 코로나19 바이러스가 침입했을 때 바이러스를 중화해 제거한다. 앞서 수행한 임상1·2상을 통해서는 한국인 260명의 면역원성 분석 결과를 확보한 상태다.전통제약사들도 미래 먹거리를 확보하기 위한 R&D 투자기회를 적극 모색하고 있다. 대웅제약은 전년보다 25.5% 증가한 906억원을 올해 상반기 R&D 비용으로 집행했다. 셀트리온에 이어 두 번째로 많은 규모다. 매출대비 R&D 투자비중은 기존 15.9%에서 17.6%로 1.7%p 올랐다.대웅제약은 팬데믹 사태를 계기로 총 3건의 코로나19 치료제 개발과제에 착수했다. 췌장염 치료제로 쓰이고 있는 '호이스타'(성분명 카모스타트)와 구충제 성분의 '니클로사마이드'를 코로나19 치료제로 개발하는 약물재창출 전략 외에 산소호흡기 치료가 필요한 중증 환자를 타깃하는 중간엽줄기세포 치료제의 임상프로그램을 가동 중이다. 개발단계가 가장 빠른 '호이스타'는 한국과 멕시코에서 단독 및 병용투여를 통한 임상2/3상을 진행 중으로, 연내 조건부허가를 목표하고 있다.케미컬 합성신약 연구도 활발하게 진행 중이다. 식약처 품목허가신청을 완료한 위식도역류질환 치료제 '펙수프라잔'은 상업화 전부터 기술수출 수익이 유입되면서 회사 실적에 기여하고 있다. 일찌감치 북미·중남미 대륙을 거점으로 하는 주요 국가 진출권을 확보해 놓은 상태다. SGLT-2 억제제 계열 당뇨병 치료제 '이나보글리플로진'은 작년 9월 단독 및 병용요법에 관한 국내 3상임상을 승인받아 진행되고 있다. 일동제약과 동아에스티, 종근당, 한독, JW중외제약 등 매출 상위업체를 중심으로 R&D 투자 확대가 두드러졌다. 일동제약의 상반기 R&D 투자액은 484억원이다. 1년새 R&D 투자를 41.2% 확대하면서 매출대비 R&D 투자비중을 17.6%까지 끌어올렸다. 자체 연구개발본부와 사내 랩벤처에서 스핀오프한 아이리드비엠에스, 일동홀딩스에서 스핀오프한 NRDO(No Research Development Only) 아이디언스, 일동홀딩스가 인수한 임상약리 컨설팅 전문 스타트업 애임스바이오사이언스 등이 상호협력하는 신약 연구개발 체계를 갖췄다. 올해 초에는 창사 이래 처음으로 전환사채(CB) 발행을 통해 1000억원 규모의 자금을 조달하면서 R&D 실탄을 확보한 바 있다.매년 적극적인 R&D 투자를 지속하던 한미약품은 이례적으로 R&D 비용지출이 크게 줄었다. 한미약품의 상반기 R&D 투자액은 전년동기대비 28.9% 감소한 728억원이다. 매출대비 R&D 투자비중은 13.2%로 전년보다 6.0%p 감소했다. 작년 2분기 사노피와 GLP-1 기반 당뇨병 신약 '에페글레나타이드' 공동연구 계약이 종료되면서 매 분기 발생하던 60억원 상당의 공동개발 비용을 털어낸 연유다.유한양행은 올해 들어 792억원을 R&D 활동에 썼다. 전년보다 1.2% 줄었지만 여전히 매출액의 10%에 육박하는 비용을 R&D 활동에 투자하고 있다. 지난 7월부터 급여권에 진입한 차세대 폐암신약 '렉라자'(성분명 레이저티닙)의 글로벌 3상임상에 착수하면서 R&D 지출이 지속적으로 증가하는 추세다. 다만 매출규모가 11.5% 늘어나면서 매출대비 R&D 투자비율은 전년보다 1.2%p 감소했다.집계대상 30곳 중 매출액의 10% 이상을 R&D 활동에 사용한 기업은 15곳에 달한다. 부광약품은 지난 1분기 R&D 투자를 49.4% 확대했다. 매출대비 R&D 투자비중은 21.9%로 집계대상 중 가장 높았다. 삼천당제약은 전년대비 R&D 투자규모를 2배 이상 늘리면서 매출대비 R&D 투자비중이 19.9%까지 치솟았다. 대화제약은 지난 1분기 매출대비 R&D 투자비중이 16.3%로 전년대비 10.1%p 상승했다.셀트리온을 필두로 삼천당제약과 부광약품, 대웅제약, 일동제약, 메디톡스, 한올바이오파마, 동아에스티, 휴젤, 한미약품, SK바이오사이언스, 삼진제약, 신풍제약, 종근당, 유나이티드제약, 안국약품, 녹십자, 동구바이오제약, 대원제약 등 19개사가 매출액의 10% 이상을 R&D 활동에 썼다. 지난해보다 매출대비 R&D 투자비율을 늘린 업체도 19곳으로 비슷한 분포를 나타냈다.코로나19 장기화로 인한 수익성 악화 위기에도 미래 성장동력을 발굴하려는 의지가 엿보인다. 아일리아 바이오시밀러의 글로벌 3상임상을 진행하면서 R&D 회사로 변신을 꾀하고 있는 삼천당제약은 올해 상반기 R&D 투자규모를 61.2% 확대했다. 삼천당제약은 올해 들어 매출액이 줄고 영업적자를 내는 위험을 감수하면서도 매출대비 R&D 비중을 기존 11.5%에서 19.7%까지 끌어올렸다. 바이오시밀러 외에도 주사제를 경구제로 바꾸는 S-PASS 플랫폼기술을 접목해 먹는 인슐린과 코로나19 백신 개발도 추진 중이다.전반적인 R&D 투자확대 기조와 무관하게 예년보다 R&D 지출을 줄인 기업들도 있다. 한올바이오파마와 녹십자, 휴젤, 한국콜마, 메디톡스, 일양약품 등은 R&D 투자규모를 전년보다 축소했다. 한독과 동국제약은 매출대비 R&D 투자비중이 5%에도 못 미쳤다.

[데일리팜=어윤호 기자] 지난 2014년 베링거 인겔하임과 독일의 바이오 회사 큐어백이 체결했던 6억 달러 규모의 mRNA 백신 폐암 치료 연구 프로젝트가 종료됐다.해당 파트너십으로 베링거와 큐어백은 폐암 치료 목적의 암 백신 연구 개발에 협력했으며, 해당 백신 후보물질(CV9202, BI1361849)에 대한 글로벌 판권을 확보했다.큐어백이 최근 재무제표에 발표한 내용에 따르면, 지난 6월 베링거와의 계약을 해지했으며, 이에 따른 절차는 올 11월까지 이루어질 것이라고 밝혔다.두 회사는 2014년 체결한 파트너십으로 진행성 또는 전이성 EGFR 변이 비소세포폐암 환자에 지오트립과 mRNA 백신 후보물질 병용요법의 효능을 평가하고 있었다. 또한 절제 불가능한 3기 비소세포폐암 환자에서 지오트립과 mRNA 백신, 항암화학방사선요법(CCRT) 병용요법을 연구하고 있었다.큐어백 관계자는 "비소세포폐암 치료에서 해당 백신 후보물질을 병용하는 1/2상 임상은 계속 진행중이라고 설명했고, 베링거와 RNA 기술 플랫폼에서 협업을 지속할 수 있는 옵션을 모색하고 검토하고 있다"고 밝혔다.한편 큐어백이 두 달 전 발표한 mRNA 백신의 코로나19 임상 중간 분석 결과, 질환의 중증도를 예방하는 데 47%의 효능을 보인 데 그친 바 있다. 또한 큐어백은 GSK와 차세대 mRNA 백신 개발을 공동 연구중이다.

[데일리팜=어윤호 기자] 경평면제를 노리는 백혈병 신약 '조스파타'가 보험급여권에 안착할 수 있을지 귀추가 주목된다.관련업계에 따르면 경제성평가 면제 트랙으로 급여 신청을 낸 한국아스텔라스제약의 급성골수성백혈병(AML, Acute Myeloid Leukemia 이하 AML)치료제 조스파타(길테리티닙)가 지난 6월 건강보험심사평가원 위험분담소위원회를 통과했다.다만 소위 통과 후 7월, 8월 심평원 약제급여평가위원회에 상정되지 않아, 논의의 진척이 이뤄지지 않고 있다. 이에 따라, 최근 업계의 화두로 떠오른 '경평면제 약제에 대한 A7 조정 최저가의 80% 적용'이 지연의 원인이 아니냐는 추측이 새 나오고 있다.조스파타는 FLT3 표적항암제로 국내 최초로 식약처로부터 FLT3 변이 양성인(FLT3mut+) 재발 또는 불응성(R/R) AML 표적치료제로 허가된 약이다.이 약은 FLT3-ITD와 FLT3-TKD, 두 가지 변이 형태로 나뉘는 FLT3 변이를 모두 표적하는 약물로, 1일 1회 경구 복용하는 단독요법으로 잦은 병원 방문 없이 가정에서 스스로 약물치료가 가능하다. 또한 기존 항암화학요법 대비 높은 효과와 안전성을 나타냈다.또한 조스파타는 NCCN의 최신 가이드라인에서 FLT3 변이 양성인 재발 또는 불응성 AML 환자 치료에 가장 높은 권고등급인 'Category 1'로 분류된 바 있다.기존에 없던 치료옵션인 만큼, 조스파타에 대한 관심은 높다. 실제 지난 5월 한국환자단체연합회는 보건복지부 보험약제과와의 간담회에서 조스파타를 포함한 신약의 신속급여에 대한 의견을 전달하기도 했다.의료진들의 기대감도 적잖다. 김희제 서울성모병원 혈액내과 교수는 "조스파타 국내 허가로 환자들은 마땅한 치료법 없이 버텨야 한다는 구체적 불안감을 해소할 수 있게 됐다. 물론 아직 비용 문제로 남아 있지만 급여 등재 후에는 빠른 시일 내 표준화된 치료제로 자리 잡을 수 있을 것으로 기대한다"고 말했다.아울러 "FLT3mut+ R/R AML환자들의 경우 예후가 좋지 않고, 병이 급속도로 악화될 수 있어 빠르게 적절한 치료를 하는게 중요하다. 비급여임에도 불구하고 조스파타 처방이 지속되고 있는 이유다"라고 덧붙였다.

[데일리팜=정새임 기자] 신종 코로나바이러스 감염증(코로나19) 백신으로 글로벌 mRNA 강자로 떠오른 모더나가 감염병과 암에 대한 mRNA 백신 개발에도 속도를 내고 있다.2010년 세워진 모더나는 코로나19 백신이 첫 상용화 제품이지만 이 외에도 23개에 달하는 mRNA 백신·치료제 파이프라인을 갖고 있다. 이중 15개가 전임상을 거쳐 임상 단계에 들어섰다. 올해만 인플루엔자를 비롯해 HIV, CMV 파이프라인의 새 임상에 착수했다. 올해 2분기에만 4억2100만 달러(약 4921억원)를 연구개발비에 쏟았다. 1분기(4억100만 달러)를 합치면 반년간 8억2200만 달러(약 9609억원)를 투입한 셈이다.모더나는 mRNA에 한 우물을 파면서 전염병과 면역 관련 질환, 암 등 광범위한 영역에 mRNA 기술을 적용 중이다.(자료: 모더나) 감염병 백신이 대표적이다. mRNA-1647 파이프라인은 거대세포 바이러스(CMV) 감염을 예방하는 백신 물질이다. 거대세포 바이러스는 포진 바이러스의 일종으로 누구나 쉽게 감염되고, 보통 아무 증상 없이 지나가지만, 면역결핍 증후군이나 이식 등으로 면역 체계가 약화된 사람들에게 증상이 심하게 나타날 수 있다. 또 임신 중 태아가 감염되거나 태어난 직후 감염된 경우 저체중과 황달, 간/비장 비대증, 간염 등을 동반할 수 있다. 심각한 증상을 보이는 신생아의 상당수가 사망하며, 생존하더라도 청력 상실, 지적 장애 등 신경계적 증상을 호소하는 것으로 알려졌다.모더나의 mRNA-1674는 CMV 펜타머 복합제와 gB 항원을 하나의 백신으로 인코딩하는 6개의 mRNA로 구성됐다. 지난 4월 2상 중간 분석을 기반으로 적정 용량을 선택한 모더나는 올해 3상 연구 진입을 계획하고 있다. CMV는 치료제나 백신이 없어 증상이 심할 경우 항바이러스제로 치료한다.호흡기 감염에서는 계절성 독감 백신 3종(mRNA-1010, 1020, 1030)과 호흡기 세포융합 바이러스(RSV) 백신(mRNA-1345), 인간 메타뉴모바이러스(hMPV)/파라인플루엔자 3형(PIV3) 백신(mRNA-1653) 파이프라인을 갖고 있다. 특히 RSV 백신은 지난 3일 미국 식품의약국(FDA)으로부터 패스트트랙 지정을 받은 바 있다. hmPV/PIV3과 RSV 백신은 모두 퍼스트 인 클래스를 목표로 한다.독감 백신은 GSK, 사노피 등 기존 제품이 존재하지만 mRNA 백신은 전무하다. 모더나는 최초의 mRNA 독감 백신을 목표로 mRNA-1010에 대한 1/2상 임상을 진행 중이다.모더나는 에이즈를 일으키는 인체면역결핍 바이러스(HIV) 백신에도 도전한다. 매년 약 200만명의 HIV 감염자가 발생하지만 아직까지 백신은 개발되지 않은 상태다. 모더나는 HIV 백신 파이프라인으로 mRNA-1644와 mRNA-1574를 갖고 있는데, 전자는 HIV-1을 광범위하게 중화하는 항체 bnAbs 생성을 유도하는 방식이며, 후자는 다수의 천연형 트리머 항원을 포함한다. 모더나는 올해 두 물질의 1상을 계획하고 있다. 미국 임상시험 등록 사이트 클리니컬 트라이얼즈에는 지난 11일 자로 mRNA-1644의 안전성과 면역원성을 평가하기 위한 1상 연구가 등록된 상태다.모더나의 암 백신 파이프라인으로는 맞춤형 백신 mRNA-4157과 KRAS 변이를 타깃으로 하는 mRNA-5671(V941)이 있다. 두 물질 모두 MSD 공동 개발 중인데, 면역항암제 '키트루다'와 병용 가능성을 타진 중이다. 맞춤형 암백신은 고위험 절제술 환자의 보조 치료로 사용된다. KRAS 백신은 변이가 있는 비소세포폐암 환자나 결장직장암, 췌장 선암종 환자를 대상으로 5671 단독요법 및 키트루다 병용요법을 평가하는 1상을 진행하고 있다.mRNA 요법으로 T세포 반응을 유도해 면역항암제와의 시너지 효과를 내고자 하는 파이프라인도 있다. OX40L과 IL-23, IL-36γ를 삼중 타깃하는 mRNA-2752는 진행성 고형암과 림프종 환자를 대상으로 단독요법과 아스트라제네카 면역항암제 '임핀지'와의 병용요법을 평가하는 1상을 진행 중이다. 당초 모더나는 독립형 OX40L 후보인 mRNA-2416 개발을 추진했으나, 최근 이를 중단하고 IL-23, IL-36γ와 동시 타깃하는 2752 개발에 집중하기로 했다.면역 조절 사이토카인 IL-12을 타깃하는 MEDI-1191은 아스트라제네카와 협업하며 진행성 고형암 환자를 대상으로 단독 및 임핀지와 병용하는 연구를 하고 있다.더불어 모더나는 코로나19 백신에서도 12~17세 청소년을 대상으로 하는 2/3상 임상과 6개월~11세 사이 소아를 대상으로 하는 2상 임상, 신장/간 이식을 받은 환자를 대상으로 하는 3상 임상을 추가로 진행 중이다. 또 기존 코로나19 백신보다 효과와 보관 방법을 개선한 차세대 백신 mRNA-1283의 1상 환자 등록이 완료된 상태다.스테판 반셀 모더나 대표는 2분기 컨퍼런스 콜을 통해 "2023년 독감 백신과 CMV 백신을 출시할 수 있을 것으로 예상한다"고 말했다.

[데일리팜=천승현 기자] 대웅제약 자회사 아이엔테라퓨틱스는 지엘팜텍과 안구통증치료제 신약 개발을 위한 공동연구개발 협약(MOU)을 맺었다고 17일 밝혔다.아이엔테라퓨틱스는 이온채널 플랫폼 기술과 지엘팜텍이 가진 제제개발 기술을 접목시켜 점안제 형태의 안구통증치료제를 개발할 계획이다.아이엔테라퓨틱스는 효능시험을 포함한 비임상시험을 준비하고, 지엘팜텍은 점안제 제형개발을 담당한다. 양사는 오는 2022년까지 제형개발을 완료하고 비임상시험에 돌입할 예정이다.대웅제약이 지난해 5월 5억원을 투자해 설립한 아이엔테라퓨틱스는 대웅제약의 이온 채널 신약 개발 플랫폼과 비마약성 진통제, 난청치료제, 뇌질환 치료제를 분사한 바이오기업이다. 지난해 9월 독립법인으로 출범했다.통증신호전달 과정에서 소듐 등의 이온물질을 전달하는 채널이 중요한 역할을 하는데, 아이엔테라퓨틱스는 자체개발 이온채널 플랫폼 기술을 통해 통증치료제를 개발하고 있다.각막의 안구건조 및 통증을 유발하는 주된 원인으로 만성적인 염증이 꼽힌다. 특히 통증을 일으키는 염증인자는 소듐이온채널인 Nav1.7과 기전적 연관이 있어 각막에 존재하는 Nav1.7을 억제하면 안구통증이 감소한다고 알려져 있지만 현재 시장에는 해당 기전을 이용한 안구통증치료제가 없는 상황이다.아이엔테라퓨틱스가 보유한 이온채널 플랫폼 기술은 세포·조직·동물 수준에서 각각 약물의 작용기전과 효능을 평가하며 고효율 스크리닝을 통해 빠르게 결과를 도출해 낼 수 있는 장점이 있다. 지엘팜텍은 우수한 제제개발 기술을 바탕으로 국내 50여개 제약업체에 개량신약 제제기술을 제공한 바 있다.박종덕 아이엔테라퓨틱스 대표는 “아이엔테라퓨틱스가 가진 글로벌 최고 수준의 이온채널 플랫폼 기술과 지엘팜텍의 우수한 제제개발 기술을 접목해 우수한 효능의 안구통증치료제를 개발하겠다”라고 말했다.왕훈식 지엘팜텍 대표는 “이번 협약 체결은 지엘팜텍의 제제 기술이 그 가치를 인정받은 것”이라며 “우수한 역량을 갖춘 아이엔테라퓨틱스와의 파트너십을 통해 점안제 형태의 안구통증치료제 개발을 빠르고 효율적으로 진행하겠다”라고 밝혔다.

[데일리팜=어윤호 기자] 표적항암제 '버제니오'가 유방암 영역에서 확실한 치료옵션으로 자리매김할 것으로 예상된다.영국 국립보건임상연구원(NICE)이 지난 12일 발표한 가이드라인 초안에서 호르몬수용체 양성(HR+) 및 사람상피세포성장인자수용체2 음성(HER2-) 진행성 유방암 환자에서 릴리의 사이클린 의존성 인산화효소(CDK4/6)억제제 버제니오(아베마시클립) 처방을 권고했다.지난 2월 NICE는 버제니오와 파슬로덱스(풀베스트란트) 병용요법이 아로마신(엑스메스탄)과 아피니토(에베로리무스) 병용요법과 직접 대조한 임상적 근거가 없어, 치료 이점에 대한 불확실성으로 사용 권고를 거절한 바 있다.호르몬 양성, HER-2 음성인 진행성 유방암 환자들은 내분비 요법 후 아로마신과 아피니토 병용요법을 사용해왔다.NICE는 입장의 변화에 대해 "릴리가 제시한 환자 접근성 개선 방안에 기반한 결정이라며, 버제니오의 비용효과성을 입증하기 위해 릴리가 제출한 새로운 데이터의 결과"라고 밝혔다.가이드라인의 최종본은 오는 9월 발표될 예정이며, 이에 따르면 현재 항암제기금(CDF, Cancer Drug Fund)에 적용되던 버제니오가 영국 국가의료보건서비스(NHS)를 통한 일반 급여 적용을 받게 될 전망이다.마인더트 보이슨 NICE 보건기술평가센터 소장은 "진행성 유방암은 치료가 어려워 완치보다는 생존기간 연장이 치료목적인데, 기존 요법인 아로마신과 아피니토 병용이 내약성이 낮다는 전문가들의 의견을 들었다. 새로운 옵션으로 버제니오와 파슬로덱스 병용요법을 환자들에게 제공할 수 있게 됐다"고 밝혔다.