[데일리팜=안경진 기자] 한미약품그룹 오너 2세 임종윤 한미사이언스 대표가 바이오기업 캔서롭에 200억원 상당의 회사 주식을 출자했다. 이왕준 명지병원 이사장이 대표이사를 맡고 있는 캔서롭은 상장폐지 실질심사 대상에 오르면서 2년 넘게 거래가 정지된 상태다. 캔서롭이 영국의 유망 바이오기업과 긴밀한 협력관계를 유지하고 있다는 매력이 대규모 투자 배경으로 지목된다.금융감독원에 따르면 캔서롭은 임종윤 한미사이언스 대표를 대상으로 약 200억원 규모의 제3자배정 유상증자를 결정했다고 지난달 27일 공시했다. 캔서롭이 보통주 보통주 561만4823주를 신주 발행하고, 임 대표가 소유한 한미사이언스 보통주 27만7778주(0.41%)를 현물로 출자받는 형태다.10월 5일 유상증자 납입이 완료되면 임 대표는 캔서롭 지분 19.57%를 취득하면서 최대주주로 올라서게 된다. 다만 최대주주 변경 이후에도 현 경영체제는 유지될 전망이다. 캔서롭은 기존 최대주주이자 대표이사인 이왕준 명지병원 이사장과 황도순 각자대표가 경영을 맡고 있다. 임 대표는 한미약품그룹 창업주 고 임성기 전 회장의 장남으로서 유력 차기 후계자로 꼽힌다. 2010년부터 지주사 한미사이언스 대표이사를 역임하면서 그룹을 총괄하고 있다. 그룹사 핵심인 한미약품에서는 17년 넘게 재직하면서 사업개발 총괄 사장직을 수행 중이다.업계에서는 임 대표가 캔서롭을 투자한 배경으로 영국의 비상장기업인 옥스포드 백메딕스(Oxford Vacmedix)를 지목한다.옥스포드백메딕스는 지난 2012년 영국 옥스포드대학에서 스핀오프한 바이오기업이다. 펩타이드 재조합 중복 펩타이드(Recombinant Overlapping Peptides, ROP) 특허기술을 기반으로 항암백신과 암진단법 등을 개발하고 있다. 항암바이러스 유전자를 자극하는 펩타이드를 중복 재조합해 체내에 주입한 다음, 항원제시세포(APC)에 의해 T세포를 유인함으로써 세포성 면역체계를 증진시키는 기전이다. 기존 항암바이러스의 부작용은 줄이고 암환자 개인맞춤형 면역치료가 가능케 하는 차세대 기술로 평가받는다.캔서롭은 옥스포드백메딕스의 잠재력을 보고 오랜 기간 협력관계를 유지해 왔다. 이왕준 캔서롭 대표이사가 이사장직을 맡고 있는 명지병원은 2017년 11월 캔서롭과 MOU를 체결하고 병원 내부에 항암연구센터를 함께 설립했다. 2018년 3월에는 캔서롭이 982만달러(약 105억원)를 출자해 옥스포드백메딕스 지분 43.46%(77만9984주)를 획득하면서 최대주주에 올랐다. 옥스포드대학 출신 연구진들의 기초과학 분야 탄탄한 기술력을 기반으로 면역세포를 활용해 암의 예방과 진단, 치료 등에 포괄적으로 접근하면서 차별성을 갖췄다는 판단이다.옥스포드백메디스 파이프라인 현황(자료: 옥스포드백메딕스, 21년6월 기준) 시장에서 다소 생소하다는 평가를 받으며 수년간 외면받던 백메딕스의 기술은 최근 조금씩 빛을 보고 있다. 면역세포와 유전체분석 등을 활용한 세포치료기술이 mRNA(메신저 리보핵산) 방식의 백신에 적극 활용되면서다.mRNA 기술은 화이자와 바이오엔텍, 모더나 등 글로벌 기업들이 신종 코로나바이러스 감염증(코로나19) 백신 상업화에 성공한 이후 날로 시장가치가 높아지고 있다. 옥스포드백메딕스도작년 5월부터 ROP 특허기술을 기반으로 코로나19 백신 및 진단검사 개발에 나선 상태다. 최근에는 ROP를 적용한 항암백신 후보물질 'OVM-200'이 영국 의약품건강관리제품규제청(MHRA)으로부터 1상임상 승인을 받았다. 자체 파이프라인을 처음으로 임상 단계에 진입시키면서 비소세포폐암과 전립선암, 난소암 등 3개 암종에 대한 안전성과 효과를 평가하게 된다.제약업계 관계자는 "옥스포드백메딕스는 영국의 명문대학인 옥스포드가 산학협력을 통해 유망 바이오벤처를 육성한 긍정적인 사례다"라며 "생소한 기술을 개발하면서 수년간 고전했지만 최근 mRNA 백신 기술에 대한 관심이 늘어나면서 주목받고 있다"라고 말했다.캔서롭은 2019년 3월 외부감사 의견거절로 주권거래가 정지된 이후 2년 6개월 가까이 거래재개가 이뤄지지 않고 있다. 지난해 연결기준 매출액은 전년보다 33% 증가한 77억원이다. 60억원의 영업적자로 5년 연속 적자를 지속하고 있다.

[데일리팜=정새임 기자] 죽상경화성 심혈관계 질환(ASCVD)은 전 세계적으로 많은 사망 원인으로 혈관 내 콜레스테롤이 축적되면서 혈액 흐름이 막혀 발생한다. ASCVD를 1회 이상 경험한 환자는 재발 위험도가 높고 재발 시 사망률이 최대 85%에 달하는 등 예후가 좋지 않다.의미있는 협착이 있거나 치료가 필요한 증상이 있는 ASCVD 환자 비율은 약 20%이지만, 불안정형 협십증까지 포함하면 전체 심혈관계 질환 환자에서 차지하는 비중은 3분의 1 이상이 될 것으로 보인다. 이들의 재발 위험을 낮추기 위해 중요한 것은 LDL-C 수치를 낮추는 것으로 최근에는 PCSK9 억제제의 등장으로 목표 수치가 점점 낮아지고 있다.데일리팜은 김병극 신촌 세브란스병원 심장내과 교수를 만나 심혈관질환 초고위험군의 치료와 PCSK9 제제 '레파타' 등장의 의미를 조명했다.김병극 교수 -심혈관질환 재발 위험요인이 다양한데, 그 중에서도 LDL-C가 가장 중요시되는 이유는? =LDL-C, 당뇨, 혈압, 체중 등 여러 심혈관질환 재발 위험요인 중 '조절이 가능한' 요인에 따라 중요도가 결정된다. 이 측면에서 LDL-C를 제일 중요한 위험 요인으로 관리해야 하는 이유는 두 가지다. 먼저 LDL-C는 명백한 치료 목표 값이 있어 모니터링할 수 있는 수치가 정확하다. 환자가 잘 치료하고 있는지 면밀히 추적 관찰할 수 있다. 두 번째는 굉장히 많은 연구를 통해 다양한 임상적 상황에서 LDL-C 조절 시 치료 예후가 개선된다는 점이 입증됐다는 점이다. 즉, LDL-C는 조절 가능한 변수이자 여러 상황에 따라 결과가 달라지지 않고 일관된 혜택을 보였다는 점에서 의미가 있다.-기존 스타틴 기반 요법만으로는 점점 낮아지는 LDL-C 목표 수치를 맞추는 데 한계가 있어 보인다. 이러한 측면에서 PCSK9 억제제의 등장이 얼마나 도움이 되고있나 =굉장히 많은 도움이 된다. 사실 PCSK9 억제제는 어느 날 갑자기 등장한 치료제가 아니다. 많은 연구에서 LDL-C 수치가낮으면 낮을수록 심혈관질환 혜택이 커진다는 일치된 결과를 보였다. 그리고 이 수치를 더 낮출 수 있는 PCSK9 억제제가 새롭게 등장했다.PCSK9 억제제는 강력한 LDL-C 수치의 감소 변화를 확인했을 뿐만 아니라, 이러한 LDL-C 변화에 따라 유의한 치료 결과를 일관되게 나타냈기 때문에 짧은 시간 내에 주요한 치료 옵션으로 각광을 받을 수 있었다.-심혈관질환 초고위험군은 LDL-C 치료 목표를 어디까지 낮춰야 한다고 보는지? =지난 2년간 동일한 질문이 이어져오고 있는데, 그간의 변화를 살펴보면 체감되는 부분이 있다. 약 20년 전에는 LDL-C 치료 기준 100mg/dL 미만에 대해서도 한국인에게 너무 낮지 않냐는 논란이 있었다. 이는 70mg/dl 목표 때도 마찬가지였다. 이제는 한국도 70은 무조건 지켜야 하는 수치로 자리잡았다. 현재 해외에서는 55 기준도 제시되고 있다.사실 연구 결과가 우리나라에서 나온 것이 아니기 때문에, 다들 당연히 의문을 가질 수밖에 없다. 하지만 시간이 지나 구체적인 연구 결과들이 계속 나오면서 국내 의료진들도 이 변화를 따라가고 있다.개인적으로는 55·70mg/dL이라는 수치가 전혀 낯설지 않다. 제가 진료를 보고 있는 환자의 경우 55mg/dL에 도달하면 매우 안정된 수준에 도달했다고 생각한다. 반대로 70~80mg/dL에 걸쳐지면 수치를 더 낮춰야 한다는 생각에 오히려 약간 불편하다. 그래서 제 환자들은 55mg/dL를 쭉 유지해야 한다는 생각이 있다.-LDL-C는 무조건 낮을수록 좋다는 뜻인가? LDL-C 수치가 너무 낮으면 인지기능 등에 부정적인 영향을 줄 수도 있다는 우려도 있는데 어떻게 보나=현재까지는 그렇다. 'The lower, the better' 치료 전략에 힘을 더 불어넣은 연구가 PCSK9 억제제와 관련 연구들이다. 연구 결과 기존의 스타틴+에제티미브 병용요법에 PCSK9 억제제를 추가해 LDL-C 수치를 더 낮췄더니 더 좋은 치료 예후를 보였다. 또, PCSK9 억제제로 낮춘 LDL-C 수치는 평균적으로 현재 해외 권고 수준인 55mg/dL 보다 낮게 나타났는데, 이때 큰 문제없이 일관된 치료 결과를 보이는 것으로 확인됐다.낮은 LDL-C에 대한 우려는 100, 70mg/dL이라는 목표치가 제시됐을 때부터 계속되어 왔는데, 아직까지 전혀 근거 없는(no evidence) 이야기다. 물론 우려해야 할 부분이 있을 수도 있지만, LDL-C 수치를 낮췄을 때 환자가 얻을 수 있는 심혈관질환 이득이 확률적으로 더 높다고 본다.-유럽심장학회에서는 단순히 LDL-C 수치를 더 낮게 조절하기를 넘어 '최대한 빠르게' 낮출 것을 강조한다. 이유가 무엇인가? 또 여기서 말하는 LDL-C 치료 적기는 언제인지? =심근경색을 포함한 급성 관상동맥증후군은 염증 반응이 발생해 LDL-C를 빠르게 조절하는 것이 중요하다. 혈관 내 기름기, LDL 콜레스테롤이 염증 반응을 일으키는 요소 중 하나인데, 이 염증 반응이 신속히 조절되지 않으면 결국 터져 혈관이 다시 막힐 수 있다. 화재 진화 과정과 같다. 당장 급한 불이 활활 타오르고 있는데 이 불을 지켜보면서 천천히 꺼야 하는가 아니면 최대한 빠르게 진압할 것인가에 대한 문제라고 보면 된다. 화재는 당연히 빠르게 진압해 더 큰 위험을 막아야 하는 것처럼, LDL 콜레스테롤도 발병 초기 빨리 정상화해서 심혈관질환 재발 위험을 낮춰야 한다. LDL 콜레스테롤이 떨어지면 여러 제반적인 상황도 좋아질 가능성이 높아 LDL-C 강하 치료 노력은 빠르면 빠를수록 좋다.'최대한 빠르게' LDL-C를 낮추기 위한 치료 적기는 퇴원 후 약 한 달, 4주 시점이라고 생각한다. 심혈관질환 초고위험군 환자들은 심혈관 사건 2차 예방 치료가 필요한 환자들로 발병 초기 합병증도 많고 장기적인 합병증도 많이 발생하기 때문에 느긋하게 치료할 만큼의 시간적 여유가 없다. 따라서 첫 시작부터 강력한 치료제를 사용해야 하고, 이후 치료가 정말 세다고 생각되면 추후 조절한다. 이와 반대로 치료 순서를 적용하지는 않는다.-레파타는 국내 허가된 지 3년, 급여 적용된 지 약 2년이 되어가고 있다. 그 동안 레파타 처방 경험이 어느정도 쌓이셨을 것 같은데, 래파타가 있기 전과 후의 차이가 있다면 무엇인가? =국내 레파타가 도입된 이후로 임상현장에서 가장 달라진 점은 LDL-C 치료 경과에 대한 평가, 환자가 정해진 치료 목표치를 향해 잘 치료되고 있는지에 대한 추적 검사를 더 적극적으로 하게 된 것이다. LDL-C 치료 목표라는 개념은 이전부터 있었지만, 레파타의 등장 이후 치료 목표를 실질적으로 달성할 수 있게 되면서 더 많은 관심을 갖게 됐다.과거에는 고강도 스타틴을 처방한 경우 LDL-C 수치 점검을 위한 혈액 검사를 자주 해야 할 필요성을 못 느꼈다. 추가로 쓸 수 있는 치료 방법이 없었기 때문이다. 그러나 PCSK9 억제제를 비롯해 새로운 치료제가 다양하게 개발되면서, 이제 매 치료 평가에 따라 사용할 수 있는 치료 전략의 폭이 넓어졌다.-레파타를 쓰기 적절한 환자군이 있다면? 이들에게 레파타 치료를 언제까지 지속해야 하는지? =레파타의 가장 초기 연구인 FOURIER 임상 결과를 기반으로 봤을 때, 거의 모든 환자에서 레파타 치료를 통한 심혈관 사건 예방 이득(benefit)이 있었다고 생각한다. 레파타 급여기준에 합당한 환자라면 100% 치료 혜택을 볼 수 있다고 본다.레파타 치료를 받다가 중단하면 LDL-C 수치가 치료 이전의 수준으로 돌아갈 확률이 99.99%다. 따라서 환자와의 세밀한 상담을 통해 치료를 끌고 갈수 있도록 해야 한다. 개인적으로 레파타가 급여 되기 전부터 사용해 지금까지 약 6년 간 쓰고 있는데, 그 동안 안전성에도 전혀 문제가 없었다.-환자 입장에서 상대적으로 높은 가격과 자가주사제에 대한 거부감은 어떤가? =비용적인 부분은 급여가 적용되면서 반응이 많이 부드러워졌다. 또 국내에서의 약가는 외국에 비해 낮게 책정되어 있고, 미국에서 해외 약가를 기준으로도 경제성 평가가 거의 끝난 것으로 알고 있다. 환자분들도 재발을 막기 위해서 사용할 의지가 있는 비용 범위 내에 들어간다고 본다.자가주사제에 대한 부정적인 인식은 워낙 동양에서 높은 편이기 때문에 약제의 필요성을 더욱 잘 설명해야 환자를 설득할 수 있다. 기본적으로 주사제라고 하면 적어도 매일 두번씩 맞아야 하는 인슐린과 같은 개념으로 접근하기 때문인데, 레파타는 한 달에 두 번만 맞기 때문에 환자들의 생각이 달라진다.이제는 꽤 많은 환자들이 이 치료제를 왜 써야 하는지에 대해 잘 알고 있다. 또 레파타는 주사 제형으로 인한 문제점도 거의 없다. 옛날 주사기 형태가 아닌 펜 타입으로 한 번에 투약 가능한 원 팩 원 샷(One pack One shot) 치료제로, 환자들도 예상보다 투약에 편리함을 느낀다.-최근 또 다른 PCSK9 억제제 '알리로쿠맙'이 급여 등재됐다. 옵션이 두 가지가 생긴 것인데, 선택 기준이 있는지? =장기 안전성 측면에서 현재 레파타가 더 앞서 있다. 레파타는 5.5년간 추적 관찰한 장기 안전성을 보유하고 있고, 이 결과가 발표된 지 약 2년 정도가 지났기 때문에 이제는 약 8년 간의 데이터가 쌓였을 것이다.다만, 두 약제를 일대일로 직접 비교(head-to-head)한 임상 결과가 없기 때문에 두 옵션 중 어떤 것을 어떻게 사용해야 하는 지에 대한 문제는 조금 더 기다려 봐야 한다. 후발 약제가 레파타 이후 더 업데이트 시킨 부분이 있거나 바꿔서 나온 부분이 있지는 않다.-PCSK9 억제제의 급여 기준을 살펴보면 학회가 정의하는 심혈관질환 초고위험군에 대한 범위보다 더 좁게 설정되어 있다. 이에 대한 견해와 보험 급여에서 아쉬운 부분이 있다면? =급여 기준에 따른 초고위험군은 최근 1년 내 급성 관상동맥증후군, 심근경색 과거력 등이 있거나 연령 65세 이상이거나 하는 세부적인 기준이 설정돼 있다. 현행 기준에 따르면 심근경색을 겪지는 않았지만 스텐트 시술을 받은 환자들은 급여 혜택을 받을 수 있는 방법이 없는 것이다. 이 기준만 보면 환자가 심근경색을 겪을 때까지 기다려야 한다는 이야기인가 하는 생각이 들 수 있다. 심근경색 등의 심혈관질환 경험이 없다고 아무런 병이 없는 것으로 판단하는 것은 곤란하다.우리나라 보험 기준이 임상연구에 포함된 환자 전체를 다 아우를 수 있는 기준은 절대 아니다. 그렇기 때문에 급여기준 범주에 들지 못하는 환자들이 발생한다. 앞으로 LDL-C가 조절되지 않는 가족성 고콜레스테롤혈증 환자나 초고위험도를 가진 환자들 일부에게 더 확장될 수 있어야 한다고 본다.

[데일리팜=노병철 기자] 제네릭 등재 이후 삭제된 성분의 단독 오리지널이 이번 약가 가산 재평가에 포함·인하돼 오히려 약물 간 상호 형평성을 저해한다는 여론이 일고 있어 주목된다.이달부터 시행 중인 약가 가산 재평가 개정고시안을 살펴보면 가산 기본 적용기간은 3년으로 한정되며, 심평원의 판단을 거쳐서 1년 단위로 최대 2번 연장돼 사실상 5년까지만 가산이 적용된다.그런데 여기서 문제는 개량신약 단독 등재 의약품은 이번 약가인하에서 제외되는 반면 다수의 제네릭 출시 이후 다양한 이유로 단독으로 오리지널만 등재되어 있는 경우의 의약품도 가산이 종료되는 아이러니한 상황이 벌어지고 있다는 점이다.때문에 업계 관계자들은 "과거 동일성분이 제네릭으로 급여 등재 후 시판됐다 하더라도 5년 이내 급여 삭제되어 오리지널 단독 제품만 등재 중이라면 가산유지 조건을 새롭게 해석해야 한다"고 입을 모으고 있다.이번 약가 가산 종료에 따라 이처럼 오리지널 단독 잔류 품목임에도 혜택을 받지 못할 위기에 처한 약물은 한미약품 알레르기성 결막염치료제 알러쿨, 일동제약 뇌혈관개선제 사미온정, HK이노엔 협심증치료제 헤르벤서방정 등이 대표적이다.사미온정은 1978년 국내 허가된 의약품으로 일동제약이 화이자로부터 도입한 신약이다. 출시 이후 경쟁 제네릭들이 시장에 진입했지만 채산성·품질이슈 등으로 추정되는 문제로 지금은 단독 등재된 상태다.이 약물은 십수년전까지만도 300~400억원의 외형을 기록한 블록버스터 의약품으로 이름을 알렸다.사미온정의 지난해 매출은 41억원 정도며, 시장 점유율 8%대를 유지하고 있다.사미온정의 5·10mg 약가는 112·213원으로 산정돼 있는데, 가산이 종료되면 91·165원로 인하돼 매출 타격이 불가피하다.헤르벤서방정의 2020년 실적은 195억원 가량으로 37% 상당의 시장을 점유하고 있다.이 의약품의 90mg 약가는 240원인데, 조정 시 184원으로 23% 가량 급여기준가가 인하된다.한편 이달 1일부터 본격 시행되고 있는 약가 가산제 변경에 따른 재평가로 475개 품목이 일괄약가인하 되면서 보건당국과 제약기업 간 팽팽한 줄다리기가 이어지고 있다.아울러 보건복지부의 약가인하 방침에 불복한 일부 제약사들은 지난달 행정소송을 제기, 36개 품목에 대한 집행정지 결정을 얻어내면서 이달 13일까지 기존 상한금액을 유지할 수 있게 됐다.행정소송 요건·절차상 고시·집행일로부터 30일 이내 '소 제기'가 가능하고, 행정법원의 집행정지 인용 사례가 늘면서 이번 약가 가산제에 부만을 품은 제약기업의 행정소송 건수는 더 늘어날 전망이다.특히 법조계 일각에서는 "이번 약가인하는 행정법상 신뢰보호 원칙 위배와 합리적 해석이 결부된 제도로 이에 따라 기업의 중대한 매출 손실 등을 야기할 수 있어 집행정지·본안소송에서 유리한 고지를 점할 수 있을 것"이라는 의견도 있다.

[데일리팜=어윤호 기자] 역시 쉽진 않았다. 초고가 원샷 치료제 '킴리아'가 보험급여 등재로 향하는 첫번째 논의에서 명확한 결론에 도달하지 못했다.관련업계에 따르면 한국노바티스의 세계 최초 키메라 항원 수용체 T세포(CAR-T) 치료제 '킴리아(티사젠렉류셀)'가 1일 건강보험심사평가원 암질환심의위원회에서 사실상 보류 판정을 받았다. 다만 이번 암질심서 거론된 수정사항을 바탕으로 빠르게 재논의를 진행한다는 결론이다.킴리아의 적응증은 성인 미만성 거대 B세포 림프종과 소아 및 젊은 성인의 B세포 급성 림프구성 백혈병(ALL, Acute Lymphoblastic Leukemia)이다. 모두 두가지 이상 치료에도 효과가 없거나 재발, 이식 후에도 재발한 말기 환자가 대상이다.이날 암질심에서는 2개 적응증에 대한 온도차가 존재했던 것으로 보여진다. 암질심은 상대적으로 ALL, 그중에서도 기대수명이 높은 소아에 관해서는 긍정적인 반응을, 림프종에 관해서는 회의적인 반응을 보인 것으로 알려졌다.지난 3월 국내 허가된 킴리아는 '허가-급여평가 연계제도'를 활용, 빠르게 급여 신청을 제출했다. 그러나 7월 암질심 상정이 불발되면서 백혈병환우회는 정부와 노바티스를 향해 급여 지연에 대한 비난의 목소리를 내기도 했다.다만 ALL 적응증 역시 급여 등재까지 성공할 수 있을지는 예측하기 어렵다. 이 약물은 1회 투약비용이 5억원 가량으로, 약평위, 건강보험공단 협상 등에서 변수가 발생할 가능성도 적잖다.유철주 세브란스병원 소아혈액종양과 교수는 "국내 재발성∙불응성 ALL 환자는 극히 드물지만 매년 발생하는 이 소수의 어린 환자들은 생명을 두고 사투를 벌이는 만큼 신속한 킴리아 치료가 가능한 환경 조성을 위해 정부, 제약사, 의료계가 함께 노력해 한국에서도 유사한 사례가 나오길 기대한다"고 말했다.한편 킴리아가 급여 목록에 등재되면 실질적인 처방으로 빠르게 연계될 것으로 판단된다. 현재 서울대병원, 서울아산병원, 서울성모병원, 신촌세브란스병원 등 빅5 종합병원들은 인체세포 등 관리업 허가 절차를 밟고 있으며 삼성서울병원은 이미 승인을 완료했다. 킴리아 처방을 위한 환경 조성이 빠르게 진행되고 있는 것이다.이중 서울대병원의 경우 킴리아가 4월 약사위원회(DC, drug committee)를 통과했고, 삼성서울병원도 5월 랜딩이 이뤄졌다.

[데일리팜=어윤호 기자] 존슨앤드존슨의 에이즈백신 후보물질이 2상 임상에서 1차평가변수 달성에 실패했다.관련업계에 따르면 해당 연구는 사하라 사막 이남의 아프리카 여성들을 대상으로 진행됐다. 존슨앤드존슨(J&J)의 후보물질은 코로나19 백신과 동일한 아데노바이러스 디자인을 적용하고 있다.임보코도(Imbokodo)로 명명된 이번 2상 연구에는 사하라 사막 이남의 5개 국가(말라위, 모잠비크, 남아프리카 공화국, 잠비아, 짐바브웨 등) 2600명의 젊은 여성 피험자가 포함됐다. 이 지역의 여성과 소녀들의 60% 이상이 작년 한해 동안 HIV 신규 감염된 바 있다.해당 임상은 2017년 피험자 모집을 시작했고 1년에 4번 접종했으며, 첫 번째 접종 후 24개월 후 1차 분석을 진행했다. 1차 평가변수는 접종 후 7개월부터 24개월까지 백신과 위약 그룹의 새로운 HIV 감염된 피험자 수를 비교했다.연구 결과, 위약 그룹의 1109명 중 63명, 백신 그룹의 1079명 중 51명이 HIV에 감염됐다. 백신은 25.2%의 효능을 보였으며, 안전성과 내약성은 우수한 것으로 나타났다. 통계적 유의성이 확보되지 않았고 J&J는 더 이상 해당 연구를 진행하지 않을 것이라고 밝혔다.독립적 데이터·안전성 모니터링 위원회(DSMB)와 논의한 결과, 미국과 유럽에서 남성과 성관계를 갖는 남성 및 트랜스젠더를 대상으로 진행 중인 모자이코(Mosaico) 연구는 계속 진행하기로 결정했다. 사하라 사막 이남의 아프리카와 미주 및 유럽에서는 다른 HIV 변이가 유행하고 있다고 회사는 설명했다.앤서니 파우치 미 국립 알레르기·전염병연구소 소장(NIAID)은 “기대하던 연구 결과가 나오지 않은 것은 사실이지만, 해당 연구를 통해 축적한 지식을 통해 HIV 백신을 개발하기 위한 노력을 계속해야 한다”고 밝혔다.한편 HIV 백신 개발을 위한 노력은 계속되고 있으며, 모더나는 mRNA 백신을 HIV 백신으로 사용하는 것에 대한 임상 연구를 최근 시작했다.

[데일리팜=노병철 기자] 글로벌 신약으로 주목받고 있는 A형 혈우병 예방요법제 ‘헴리브라피하주사(이하 헴리브라)’의 국내 급여 기준이 9월 1일부터 확대된다.JW중외제약은 보건복지부가 공고한 ‘요양급여의 적용기준 및 방법에 관한 세부사항(약제)’에 따라 A형 혈우병 예방요법제인 ‘헴리브라(성분명 에미시주맙)’의 급여 기준이 확대된다고 1일 밝혔다.9월 1일부로 적용되는 신규 개정안은 국내외 허가사항, 교과서, 임상진료지침, 임상연구문헌과 관련 학회 의견 등을 반영해 세부 기준이 변경됐다.보건복지부는 ▲‘만1세 이상 만 12세 미만’의 급여 기준 내 면역관용요법을 선행해야 하는 제한적인 급여기준 내용을 ‘24주간 출혈건수가 3회 이상으로 우회인자제제를 투여한 경우’로 변경했다.투여 방법도 ▲‘1회 내원 시 최대 4주 분의 요양급여’를 인정함으로써 환자의 자가투여 범위를 확대했다. 또 처방과를 ​▲혈액종양 소아청소년과‧ 혈액종양 내과전문의에서 일반 소아청소년과‧내과전문의까지 확대 변경해 더 많은 A형 혈우병 환자들의 치료 접근성이 향상될 것으로 기대된다.‘헴리브라’는 혈액응고 제8인자의 결핍으로 인해 발생하는 A형 혈우병의 일상적 예방요법제인 유전자재조합의약품으로 제8인자의 혈액응고 작용기전을 모방해 활성화된 제9인자와 제10인자에 동시에 결합하는 이중특이항체 기술이 적용된 혁신신약이다.지금까지 출시된 치료제(예방요법)는 모두 주 2~3회 정맥주사를 해야 했으나, ‘헴리브라’는 주 1회부터 최대 4주 1회 피하주사로 그 예방 효과가 지속되는 등 출혈 감소 효과뿐 아니라 투약 편의성을 획기적으로 개선했고 지속효과까지 향상시킨 것이 특징이다.JW중외제약 관계자는 “‘헴리브라’는 ‘환자의 치료’라는 환자중심의 가치 실현을 최우선 과제로 삼는 JW의 대표적인 오리지널 제품”이라며 “이번 급여기준 확대가 평생 치료제를 투여 받아야 하는 A형 혈우병 환자들에게 큰 희소식이 될 것”이라고 말했다. 이어 “항체를 보유하지 않은 A형 혈우병 환자들도 보험급여혜택을 최대한 빨리 받을 수 있도록 노력하겠다”고 말했다.한편, ‘​헴리브라’는 2017년 JW중외제약이 로슈 그룹 산하 주가이제약으로부터 국내 독점 개발·판매 권한을 확보해 2019년 1월 국내 시판허가를 받은 제품이다. 글로벌 시장에서는 현재 100여개 국가에서 승인 받아 10,000명 이상의 환자가 투여 받고 있으며, 기존 치료제 대비 월등한 투약횟수의 절감과 피하주사라는 제형 특성으로 투약 환자수가 가파르게 늘고 있다.

[데일리팜=정새임 기자] "SGLT-2 억제제는 더 이상 당뇨약이 아니다. 신장 기능 보호 효과가 좋고 다른 약과 함께 쓰기 좋은 기본 약제로 신장내과 교수들에게 인식될 것이다."신장 치료제로 영역을 넓힌 SGLT-2 억제제에 대한 의료진의 기대감이 드러나는 대목이다. 최범순 가톨릭의대 은평서모병원 신장내과 교수는 만성콩팥병 적응증 추가 온라인 기자간담회에서 20여년 만에 등장한 새 치료 옵션 '포시가(성분명 다파글리플로진)'를 이같이 평했다.왼쪽부터 고려대학교 구로병원 고강지 교수, 서울성모병원 양철우 교수, 가톨릭대학교 은평성모병원 신장내과 은평성모병원 최범순 교수 아스트라제네카의 포시가는 SGLT-2 억제제 중 최초로 신장 치료제 적응증을 획득했다. 당뇨약으로 출발한 SGLT-2 억제제의 변신은 여러 연구를 통해 예견된 바였다. 포시가는 당뇨병 환자를 대상으로 한 DECLARE-TIMI 58 연구에서 심혈관계 사건 발생 감소, 신장 보호 이점과 알부민뇨 감소 이점을 보였다. 이어 진행된 DAPA-CKD 연구에서는 제2형 당뇨병 유무와 관계없이 사구체여과율 25~75㎖/min/1.73㎡인 만성 콩팥병 환자에서 우수한 신장 보호 효과를 입증했다.포시가 만성 콩팥병 적응증 추가를 기념해 30일 열린 간담회에서 고강지 고려의대 구로병원 신장내과 교수는 "그간 환자들의 콩팥 기능을 나빠지지 않게 돕는 약제의 선택지가 별로 없었다. 레닌-안지오텐신-알도스테론계(RAAS) 차단제가 효과를 보이고 있으나 연구가 발표된 건 20년 전으로, 그 이후 신약이 없었던 상태였다"라며 "포시가의 등장은 신경내과 전문의로서 굉장히 환영할 만한 일이며 RAAS 차단제와는 다른 작용 기전으로 사구체 내 압력을 효과적으로 줄이기 때문에 상호보완적으로 두 약제를 쓸 수 있다"고 평했다.고 교수는 조기 환자 치료에서 포시가의 역할을 강조했다. 그는 "포시가를 조기 환자에게 쓰면 사구체여과율(eGFR)을 증가시킴으로써 만성으로 진행되는 것을 효과적으로 낮출 수 있고 의료진도 더 안전하게 사용할 수 있으리라 본다"라며 "경증 환자 진단율을 높여 포시가를 빠르게 적용할 수 있도록 다양한 노력이 필요하다"고 말했다.최 교수는 포시가의 처방 경험을 통해 적절한 약제 사용에 대한 조언을 전했다. DAPA-CKD 연구 결과를 살펴보면 포시가 투여군은 초반에 대조군보다 eGFR가 더 감소하는 그래프를 보인다. 최 교수는 "약의 기전 때문에 조기에 eGFR이 혈압 등과 같이 더 떨어지는 모습을 보이는데, 시간이 지나면 그래프가 크로스오버되기 때문에 환자의 불안감에 대해 의료진이 자신감있게 얘기해주는 것이 중요할 것 같다"라며 "베이스라인 대비 10% 감소는 일시적인 현상이며, 만약 30% 이상 변화가 생기면 일시적으로 약을 중단했다가 다시 쓰는 방법을 택하고 있다"고 설명했다.이어 "포시가를 쓸 때 탈수가 염려될 수 있기 때문에 고령층과 다음날 내시경, 수술 등이 예정된 환자에서는 사용을 조심하는 것이 좋으며, 요로감염은 크게 걱정할 만한 수준이 아니다"라고 덧붙였다.포시가를 필두로 SGLT-2 억제제의 위상은 날이 갈수록 높아지고 있다. 이미 심부전에서는 SGLT-2 억제제가 비중있는 치료제로 자리잡았다. 유럽심장학회(ESC)는 이달 발표한 심부전 치료 가이드라인 개정안에서 포시가·자디앙 등 SGLT-2 억제제를 심박출 계수 감소 심부전(HFrEF) 환자의 1차 치료제로 권장했다. 여기에 자디앙이 심박출 계수 보존 심부전(HFpEF) 환자에서도 효과를 입증함에 따라 SGLT-2 억제제의 확장 가능성은 더욱 넓어졌다.의료진은 신장병에서도 SGLT-2 억제제가 주요 치료 옵션으로 자리잡을 것으로 전망했다. 양철우 가톨릭의대 서울성모병원 신장내과 교수는 "우스갯소리로 장수하려면 아스피린, 스타틴 제제, RAAS 등 항고혈압제가 꼭 필요하다는 이야기를 하는데, 네 번째 약제로는 포시가(SGLT-2 억제제)가 해당되지 않을까 싶다"라며 "그만큼 SGLT-2 억제제는 빼놓을 수 없는 기본 약제로 자리잡으리라 보며, 포시가가 선두주자로서 중요한 역할을 하고 있다"고 평했다.

[데일리팜=천승현 기자] 국내 개발 코로나19 백신의 임상3상시험이 본격적으로 시작됐다.SK바이오사이언스는 미국 워싱턴대학 항원디자인연구소와 공동으로 개발한 코로나19 백신 후보물질 ‘GBP510’의 임상3상 시험 첫 피험자 투여를 개시했다고 30일 밝혔다. 국내에서 개발된 코로나19 백신 후보물질의 첫 임상3상 투약이다. 앞서 SK바이오사이언스는 지난 10일 식품의약품안전처로부터 GBP510의 임상3상시험 계획을 승인받은 바 있다.GBP510의 임상3상은 향후 고려대 구로병원 등 국내 14개 기관과 유럽, 동남아 등 해외 기관에서 만 18세 이상의 국내외 성인 4000여 명을 대상으로 진행된다. GBP510을 글락소스미스클라인(GSK)의 펜데믹 면역증강제(Adjuvant)와 혼합해 28일 간격으로 2회 근육 투여하는 방식이다.SK바이오사이언스는 동유럽, 동남아 등 해외에서도 비영리 국제기구인 국제백신연구소(IVI, International Vaccine Institute, )와 손잡고 각 국가별 임상3상시험 계획 승인을 신청하고 있다. 이르면 내달부터 해외에서도 임상에 돌입한다는 계획이다.30일 부산 동아대학교병원에서 GBP510 임상3상을 위한 피험자 투여가 진행되고 있다.(사진: SK바이오사이언스) SK바이오사이언스는 국내외에서 진행되는 임상3상을 통해 GBP510의 면역원성과 안전성을 평가해 내년 상반기에 중간 데이터를 확보할 계획이다. 국내 보건당국의 신속 허가를 받고 WHO 사전적격성평가(PQ) 인증과 각 국가별 긴급사용허가 획득 준비 절차에도 돌입할 예정이다.SK바이오사이언스는 앞서 건강한 성인 80명을 대상으로 진행한 임상1/2상 1단계 결과 GBP510과 면역증강제를 함께 투여한 투약군에서 코로나19 바이러스를 무력화하는 중화항체가 100% 형성되는 것을 확인했다. 중화항체 유도 수준은 코로나19 완치자의 혈청 패널 대비 5배에서 최대 8배가 넘어 성공에 대한 기대감을 높였다. 이는 세계보건기구(WHO)와 영국 국립바이오의약품표준화연구소(NIBSC)가 확립한 국제 표준물질과 평가법을 통해 측정한 수치다.안전성 측면에서도 GBP510 투약과 관련성이 있는 중대한 이상반응은 한 건도 발생하지 않았다. SK바이오사이언스는 고령자까지 포함된 2단계 참여자 247명에 대해서도 투약을 마치고 안전성을 추적 관찰 중이다. 현재까지 특별한 안전성 문제는 발생하지 않았다.회사 측은 “GBP510은 개발이 완료되면 수입에 의존하고 있는 국내 코로나19 백신 수급 상황의 어려움을 해소하는 단초가 될 전망이다”라고 내다봤다.GBP510이 성공적으로 상업화 단계에 진입하면 국내개발 백신인만큼 자체적으로 생산 및 공급 계획을 수립해 공급할 수 있다는 장점이 있다. 장기적으로는 플랫폼 기술을 기반으로 변이 바이러스에 빠르게 대처할 수 있어 백신 주권 확보에도 기여할 것으로 기대된다.GBP510에 적용된 합성항원 백신 플랫폼은 2∼8도의 냉장 조건에서 보관이 가능해 기존 백신 물류망을 활용해 유통할 수 있고 장기보관도 가능하기 때문에 글로벌에서도 접근성을 용이하게 확보할 수 있을 것으로 회사 측은 전망했다.GBP510은 CEPI가 지난해 차별화된 코로나19 백신 후보물질을 지원하고자 가동한 ‘Wave2’(차세대 코로나19 백신) 프로젝트의 최초 대상으로 선정돼 개발이 완료되면 '코백스 퍼실리티’(COVAX facility)를 통해 수억회 접종 물량이 대한민국을 포함한 전 세계에 공급될 예정이다.SK바이오사이언스의 백신공장인 안동 L하우스는 백신 개발 즉시 연간 수억회 물량의 대규모 상업 생산을 진행하고 공장 내 9개 구역의 독립된 공간을 통해 여러 종류의 백신을 동시에 제조할 수 있는 역량을 갖췄다.안재용 SK바이오사이언스 사장은 “보건당국과 임상기관의 신속하고 체계적인 협조 아래 성공적으로 임상3상 피험자 투여를 시작하게 됐다”며 “임상을 통해 안전성과 효과성을 철저히 검증해 대한민국 국민, 더 나아가 전 인류가 안심하고 백신을 접종할 수 있는 기반을 마련하겠다”고 말했다.