[데일리팜=지용준 기자] 셀트리온은 코로나19 항체 치료제 ‘렉키로나’(성분명 레그단비맙)가 스위스 의약품청(Swissmedic)으로부터 조건부 허가를 획득했다고 14일 밝혔다.셀트리온은 스위스 의약품청에 글로벌 대규모 임상 3상 결과와 델타 변이를 포함한 다양한 변이에 대한 전임상 자료를 제출했다. 스위스 보건당국은 코로나19 확진을 받은 성인 환자 중 보조적인 산소 공급이 필요하지 않고 중증으로 이환 가능성이 높은 환자를 대상으로 렉키로나의 임시 허가했다.이에 따라 렉키로나는 지난해 한국, 유럽 규제기관으로부터 렉키로나의 정식 폼목 허가를 받은 데 이어 인도네시아와 브라질, 페루, 호주 등에서도 조건부 허가와 긴급사용승인을 획득했다.렉키로나는 한국, 미국, 스페인, 루마니아 등 전세계 13개국 코로나19 경증 및 중등증 환자 1315명을 대상으로 실시한 글로벌 임상 3상 결과 안정성과 유효성을 확인했다. 렉키로나를 투여한 고위험군 환자군에선 중증환자 발생률이 위약군 대비 72% 감소했으며, 임상적 증상 개선 시간 역시 고위험군 환자에선 위약군 대비 4.7일 이상 단축되며 통계적 유의성을 확인했다.또한 렉키로나는 현재까지 델타 등 코로나19 주요 변이에 대해 동물 효능 시험과 시판 후 유효성과 안전성 분석 등을 통해 대응력이 있다는 사실을 입증했다. 지난 6일 기준 국내 236개 병원 3만8001명의 환자에게 투약됐다.셀트리온 관계자는 “렉키로나의 글로벌 임상 데이터를 통해 입증된 안전성과 효능을 바탕으로 스위스 보건당국으로부터 공식 코로나19 치료제로 인정받게 됐다”고 했다.

[데일리팜=김진구 기자] 제약바이오업계 CEO들이 한 목소리로 의약품 허가심사 인력 충원과 전문성 확보를 정부에 요구했다. 또 글로벌 블록버스터 신약 개발을 위한 전주기 R&D 컨트롤타워 설치도 촉구했다.김강립 식품의약품안전처장을 비롯한 정부 관계자들은 인적자원 확충과 직원역량 강화를 약속하면서 일선 기업과 함께 선진 규제과학을 마련하겠다고 화답했다.◆"인적 인프라 태부족…R&D 연계성 떨어져" 비판한국제약바이오협회는 13일 오후 '허가심사·품질평가 전문성 강화를 위한 글로벌 혁신신약 창출 환경조성'을 주제로 신년대담회를 온라인 개최했다.발제에 나선 오일환 가톨릭의대 교수는 "한국은 미국·유럽 등 제약선진국에 비해 규제과학 인력 인프라가 현격히 부족하다"고 지적했다.그에 따르면 각국 규제기관의 의료제품 심사인력은 미 식품의약국(FDA) 8051명, 유럽의약품청(EMA) 약 4000명, 캐나다 헬스캐나다(HC) 1160명, 일본 의약품의료기기종합기구(PMDA) 566명 등이다. 이에 반해 한국은 228명에 그치는 실정이다.한국과 주요국의 허가심사 인력 비교 오일환 교수는 "규제과학을 견인하고 제약산업 패러다임 변화에 대응할 인력이 매우 부족하다"며 "인력뿐 아니라 제조·생산·시험시설 등 바이오 핵심 인프라도 여전히 부족하다"고 말했다.이와 함께 정부의 R&D 지원이 분절돼 있다는 비판도 제기했다. 부처별 예산은 많지만 R&D 단계마다 연계가 부족하다는 비판이다. 실제 국내 신약 관련 기초연구 사업은 최근 3년간 2786개인데 비해, 후속지원 과제로 선정된 사업은 297개에 그친다. 기초연구 10개 중 1개만 중개연구·응용연구 단계로 넘어가는 셈이다.◆"전주기 R&D 컨트롤타워 절실…후보물질 발굴부터 개입해야"이어진 대담에선 제약바이오기업 CEO들이 허가심사 인력 확충과 전문성 강화를 한 목소리로 주문했다. 또, 신약 개발 성공률을 높이기 위한 전주기 R&D 지원 컨트롤타워 구축도 요구했다.이날 대담에는 제약바이오업계를 대표해 ▲장신재 셀트리온 사장 ▲안재용 SK바이오사이언스 사장 ▲권세창 한미약품 사장 ▲엄대식 동아에스티 회장 ▲윤성태 휴온스글로벌 부회장 등이 참석했다.정부에선 ▲김강립 식품의약품안전처장 ▲강석연 식약처 의약품안전국장 ▲이형훈 보건복지부 보건산업정책국장 ▲산업통상자원부 김영만 바이오융합산업과장이 자리했다.안재용 SK바이오사이언스 사장은 아스트라제네카·노바백스의 코로나 백신 위탁생산과 자체개발 백신 'GBP510' 개발 경험을 예로 들며 "세 가지 프로젝트를 동시 가동하면서 컨트롤타워의 필요성에 확신이 생겼다. 코로나 이후로도 제약산업 발전을 위해 반드시 필요하다"고 말했다.안재용 사장은 "정부가 별도 TF를 구성하고 맞춤형 신속심사컨설팅을 통해 선제적으로 가이드라인을 제시한 결과 세 프로젝트를 성공적으로 수행할 수 있었다"며 "코로나 상황이 마무리되더라도 이같은 컨설팅이 지속되길 바란다"고 덧붙였다.엄대식 동아에스티 회장은 "기업 입장에선 신약을 개발할 때 규제적으로 어떻게 방향을 설정해야 할지 잘 모른다"며 "후보물질 발굴 단계부터 규제기관의 적극적인 개입이 필요하다"고 강조했다.장신재 셀트리온 사장은 "지금까진 아주 시급한 국가적 과제에만 민관협의체 구성을 통한 전폭적 지원이 있었다"며 "앞으로는 민관협의체를 상시 구성해 여러 제약사가 혜택을 받을 수 있길 바란다"고 말했다.◆김강립 처장 "인적자원 확충 노력…규제역량 강화하겠다"제약업계에서 꾸준히 지적해온 식약처 허가심사 인력 부족에 대한 요구가 이어졌다.윤성태 휴온스글로벌 부회장은 "식약처 허가심사 인력이 절대적으로 적다보니, 그 피해가 고스란히 기업에 돌아온다"며 "허가심사 속도를 높이기 위해선 부족한 인원을 보강해야 한다"고 주장했다.엄대식 회장은 "전문성을 높이기 위해선 계약직만으론 부족하다. 또, 사무관·연구관이 부족해서 이들에게 업무가 과중되고 있다"며 "업무의 일관성·연속성을 확보하기 위해 전문직 사무관을 늘려야 한다"고 말했다.권세창 한미약품 사장은 식약처의 프로세스 개선을 요구했다. 그는 "한국 식약처는 모든 보완사항을 업계가 해결해야 비로소 임상에 들어갈 수 있게 허락한다. FDA처럼 임상 개시와 함께 문제를 해결할 수 있는 경우를 별도 지정했으면 한다"고 요구했다.권세창 사장은 "허가 단계에 들어갔을 때도 FDA는 필요한 사항을 중간 과정에서 기업에 전달해준다"며 "식약처도 이같은 시스템을 마련하면 업체가 미리 준비할 수 있다. 허가 속도도 훨씬 빨라질 것"이라고 덧붙였다.김강립 식품의약품안전처장 김강립 식약처장은 인적자원 확충과 직원역량 강화를 위해 노력하겠다고 답했다.김강립 처장은 "규제의 장벽을 기업과 함께 넘을 수 있는 기관으로 거듭나겠다"며 "규제의 수준을 낮춘다는 의미는 아니다. 안전성에 있어선 국제적 수준을 유지할 것"이라고 말했다.이어 "인적자원 확충과 직원역량 강화 노력이 절대적으로 필요하다"며 "다만 이 문제는 관계부처가 공동으로 노력해야 풀 수 있는 숙제"라고 설명했다.김강립 처장은 "5년 후 10년 후 FDA와 어깨를 견줄 수 있는 수준의 규제역량을 갖추겠다"며 "임기 내에 신약의 상업화를 촉진할 수 있는 지원 기능과 조직을 구축하고, 차기정부에 전달하겠다"고 말했다.

한미약품 대표이사 권세창 사장이 제40회 JP모건 헬스케어 컨퍼런스에 제출할 발표영상을 서울 송파구 한미약품 본사에서 촬영하고 있다 [데일리팜=김진구 기자] 한미약품이 R&D 신규 전략을 공개했다. 난치성 항암제와 희귀질환 치료제에서 코로나 사태로 주목받은 mRNA 분야로 영역을 확대하겠다는 계획이다.특히 변이 코로나 바이러스에 대응할 수 있는 mRNA 기반 백신 후보물질의 발굴에도 성공했다며, 조만간 본격적인 임상에 착수하겠다는 계획도 밝혔다. '롤론티스'와 '포지오티닙'의 연내 미 식품의약국(FDA) 시판허가를 기대한다며, 새로운 표적항암제 후보물질의 R&D 전략도 공개했다.◆"롤론티스·포지오티닙 연내허가 기대"…새 표적항암신약 전략 공개한미약품은 10~13일 온라인으로 개최된 제40회 JP모건 헬스케어컨퍼런스에서 이같은 전략을 밝혔다. 이날 발표는 한미약품에서 신약개발 부문을 총괄하는 권세창 사장이 맡았다. 그는 한미약품이 개발 중인 30여개 신약 파이프라인을 포함한 신규 R&D 계획을 발표했다.한미약품은 파트너사 스펙트럼이 개발 중인 롤론티스와 포지오티닙의 연내 FDA 시판허가가 기대된다고 밝혔다.스펙트럼은 포지오티닙에 대해서는 작년 12월 FDA 시판허가 신청을 완료했다. 롤론티스의 경우 올해 1분기 중 FDA에 생물의약품허가(BLA)를 재신청할 계획이다. 한미약품은 두 신약의 상용화 가능성에 대한 기대에 따라 최근 스펙트럼에 대규모 지분 투자를 단행했다.이날 발표에서는 한미약품이 불응성 악성 혈액암·고형암의 새 표적항암 신약으로 개발 중인 'HM97662'의 임상 전략도 처음 소개됐다. HM97662는 EZH1/2 이중저해 기전이다. 한미약품은 올해 상반기 임상1상 신청을 계획 중이다.이와 함께 경구용 골수키놈억제제(MKI, myeloid kinome inhibitor, HM43239)의 임상을 올해 본격화하겠다고 밝혔다. 한미약품은 HM43239을 나스닥 상장사인 혈액질환 전문 제약사 앱토즈에 5000억원 규모로 기술수출한 바 있다. HM43239는 지난 2019년 한국 식품의약품안전처로부터 희귀의약품으로 지정됐고, 미국·한국에서 임상1상이 진행되고 있다.HM43239는 기존 치료제에 불응성을 보여 치료에 실패한 환자에서 골수아세포(BM Blast)가 5% 미만으로 감소되고 혈구 수치가 정상으로 회복되는 상태인 완전관해를 유도하는 효과가 확인됐다.2016년 기술 수출돼 로슈의 자회사 제넨텍이 개발 중인 표적 항암신약 '벨바라페닙'의 임상에도 속도를 낼 계획이다. 제넨텍은 벨바라페닙의 NRAS melanoma 적응증에 대한 글로벌 1b상을 진행하고 있다. 제넨텍 모회사인 로슈는 BRAF class 2, class 3, 또는 fusion 돌연변이 고형암 환자 50명을 대상으로 '벨바라페닙' 단독 투여 임상을 진행하고 있다.◆"독자적 mRNA 플랫폼 확보…코로나 백신 등 개발영역 확대"이날 발표에서 권세창 사장은 한미약품이 독자적 mRNA 플랫폼을 성공적으로 개발했다고 공개했다.그는 한미약품연구센터는 한미정밀화학이 생산한 원료물질을 이용한 mRNA 플랫폼을 확보했다고 설명했다. 이를 통해 최근엔 코로나19 최근 변이에 대응할 수 있는 후보물질을 발굴하는 데 성공했다는 설명이다.한미약품은 자체 도출한 코로나19 백신 후보물질(HM72524)이 다양한 변이 종에서도 우수한 중화 효과가 나타난다는 사실을 확인했고, 이를 기반으로 빠른 시일 내 임상승인을 신청할 계획이다.그는 코로나19 백신뿐 아니라 대사성질환, 항암, 심혈관·신장계 질환, 효소대체 요법 등에 mRNA 플랫폼 적용을 추진하고 있다고 설명했다.그는 "합성신약과 바이오신약에 이어 mRNA 기반의 다양한 치료제가 향후 한미약품의 신약 파이프라인을 구성하는 중요한 축이 될 것"이라고 강조했다. ◆"대사성질환·희귀난치성질환 분야서 혁신 속도↑"비알코올성지방간염(NASH) 치료제 후보물질인 랩스트리플아고니스트(HM15211)와 관련해선 후기 글로벌 임상2상(P2b)에서 강력한 지방간 감소효과가 입증됐다며 향후 새로운 혁신 창출을 기대한다고 밝혔다.FDA는 이 후보물질을 패스트트랙 개발 의약품으로 지정했다. NASH 외에도 희귀질환인 원발담즙성담관염과 원발경화성담관염, 특발성폐섬유증 치료를 위한 희귀의약품으로도 지정했다. 최근 유럽의약품청(EMA)도 원발경화성담관염 치료를 위한 희귀의약품으로 지정했다.2020년 MSD에 기술 수출된 '에피노페그듀타이드'는 NASH 임상2a상이 진행되고 있다. 에피노페그듀타이드는 인슐린 분비와 식욕억제를 돕는 GLP-1과 에너지 대사량을 증가시키는 글루카곤을 동시에 활성화한다. 에페글레나타이드는 GLP-1 수용체 작용제 당뇨치료제로 개발되고 있다. 투여주기를 주1회까지 늘린 바이오신약이다. 28개국 당뇨환자 혹은 심혈관질환 환자 4076명을 대상으로 진행한 글로벌 3상에서 위약 투여군 대비 주요 심혈관계사건 발생율은 27%, 신장질환 발생율은 32% 감소한 것으로 나타났다.이와 함께 난치성 희귀질환 분야에서 새로운 성과 창출도 기대했다. 랩스글루카곤아날로그(HM15136)는 5만명 중 한명 꼴로 발병하는 선천성 고인슐린혈증 치료제로 개발 중이다. 현재 글로벌 임상2상이 진행하고 있다.랩스GLP-2아날로그(HM15912)는 개선된 체내 지속성과 융모세포 성장촉진 효과를 바탕으로 세계 최초 월1회 투여 치료제로 개발 붕이다. 최근엔 단장증후군 환자 대상 단독요법 글로벌 임상2상에 착수했다.권세창 사장은 "항암과 희귀질환 등 분야에서 30여개 혁신신약 파이프라인을 구축한 한미약품은 최근 성공적으로 확보한 mRNA 플랫폼을 기반으로 더욱 확장된 미래가치를 구축할 것"이라며 "그동안 축적해 온 한미의 R&D가 결실을 맺는 2022년이 될 수 있도록 최선을 다하겠다"고 말했다.

(사진=SK바이오팜) [데일리팜=지용준 기자] SK바이오팜은 표적항암 혁신신약 ‘SKL27969’의 임상 1·2상 시험계획(IND)을 미국 식품의약국(FDA)으로부터 승인받았다고 13일 밝혔다.이번 임상은 환자 약 100여명을 대상으로 미국 16개 기관에서 진행된다. 안전성, 내약성, 약동학 등을 평가해 최대 내약용량과 2상 투여 용량을 확인한 후 교모세포종, 비소세포폐암, 삼중음성유방암 등 환자에 대한 예비 항암 효과를 평가한다.SKL27969는 PRMT5(Protein Arginine Methyltransferase 5)를 선택적으로 억제하는 차세대 항암신약이다. PRMT5는 암세포의 증식과 성장에 관여하는 단백질의 일종으로, 과발현 시 발암과 치료 저항에 영향을 미치는 매커니즘이 확인되면서 전 세계적으로 연구를 진행하고 있다.SK바이오팜이 2017년 항암연구소를 설립해 R&D를 본격화 한 이래로 5년만에 항암신약개발 임상에 진입하는 성과를 거뒀다.SK바이오팜은 SKL27969를 뇌종양과 뇌전이암 대상 '베스트 인 클래스'(best-in-class·계열 내 최고 신약) 약물로 개발한다는 목표다. SKL27969는 전임상 시험에서 경쟁약물 대비 긴 반감기, 높은 뇌 투과율 등 효능을 나타냈다.조정우 SK바이오팜 사장은 “SKL27969는 회사의 첫 번째 항암신약 개발 프로젝트”라며 “중추신경계 질환을 넘어 항암 분야로 R&D 영역을 확장해 글로벌 신약 개발 역량을 강화해 나가겠다”고 말했다.

[데일리팜=천승현 기자] 바이오기업 에이비엘바이오가 기술수출 1건으로 1년 매출의 11배를 확보하는 대형 계약을 성사시켰다. 국내 제약바이오기업 기술수출 역대 계약금 순위 5위에 이름을 올렸다. 권리 반환 신약을 제외하면 역대 3위에 해당하는 계약금을 확보했다.12일 금융감독원에 따르면 에이비엘바이오는 젠자임과 파킨슨 등 퇴행성뇌질환 치료 이중항체 후보물질 ABL301의 기술이전 계약을 체결했다. 젠자임은 사노피의100% 자회사다. 이 계약에 따라 에이비엘바이오가 ABL301의 전임상과 1상 임상을 마무리하면 이후 단계부터 사노피가 개발을 진행한다. 사노피는 전 세계 시장에서의 개발·상업화 권리를 갖는다.계약 조건은 최대 10억6000만달러(약 1조3000억원) 규모다. 에이비엘바이오는 반환 의무 없는 계약금 7500만달러(약 900억원)를 확보했다. 단기 기술료(마일스톤) 4500만달러를 포함해 ABL301의 임상, 허가, 상업화 등의 성공에 따라 마일스톤은 최대 9억8500만달러(약 1조2000억원)를 받을 수 있다. ABL301은 파킨슨병 발병 원인인 알파-시뉴클레인 축적을 억제하는 신약 물질이다.에이비엘바이오는 2020년 매출 81억원의 11배 규모를 1건의 기술수출로 확보했다. 2020년 매출 81억원도 기술이전으로 올린 수익이다. 에이비엘바이오는 2018년과 2019년에 각각 13억원과 40억원의 매출을 올렸는데 모두 기술이전수익이다.에이비엘바이오가 확보한 계약금은 역대 국내 제약바이오기업의 기술수출 중 역대 5위에 해당하는 규모다. 사노피가 ABL301의 상업적 가치를 높이 평가했다는 방증이다. 역대 기술수출 계약금 최대 기록은 한미약품이 보유하고 있다.한미약품은 2015년 11월 사노피와 당뇨신약 3종(에페글레나타이드·지속형인슐린·에페글레나타이드+지속형인슐린)의 기술이전 계약을 맺었다. 계약금은 4억 유로 규모다. 추후 수정 계약을 통해 계약금은 2억400만 유로로 축소됐지만 여전히 계약금 1위를 기록 중이다.한미약품이 2015년 얀센에 넘긴 지속형비만당뇨치료제(1억500만달러)가 역대 2위 계약금이다. SK바이오팜이 2019년 2월 아벨 테라퓨틱스와 뇌전증치료제 '세노바메이트'의 기술이전 계약을 체결하면서 받은 계약금 1억달러가 역대 3위에 해당한다. 한미약품은 2016년 제넨텍과 체결한 RAF표적항암제 기술수출 계약으로 계약금 8000만달러를 받았다. 이번 에이비엘바이오의 ABL301이 7500만달러의 계약금으로 5위에 이름을 올렸다.한미약품은 2015년 일라이릴리, 베링거인겔하임 등과 체결한 기술이전 계약에서 모두 5000만달러 계약금을 받았다. 유한양행이 2018년 얀센에 항암제 레이저티닙의 기술을 넘기면서 확보한 5000만달러의 계약금도 역대 6위에 해당한다. SK바이오팜은 2020년 10월 오노약품에 세노바메이트의 기술을 이전하면서 계약금 50억엔을 받았다.동아에스티는 2016년 애브비바이오테크놀로지에 기술이전한 멀티K(MerTK) 저해제와 유한양행이 2019년 베링거인겔하임에 넘긴 NASH치료제의 계약금이 4000만달러로 역대 10위를 기록 중이다.공교롭게도 국내 제약바이오기업의 기술수출 계약금 상위 10개 중 5개가 반환됐다.사노피는 한미약품으로부터 도입한 퀀텀프로젝트 중 2016년 12월 지속형인슐린의 개발을 중단하고 권리를 반환했다. 이때 지속형인슐린콤보(지속형인슐린+에페글레나티이드)는 일정 기간 한미약품의 책임으로 개발한 이후 사노피가 이를 인수하는 것으로 계약 조건이 변경됐는데 사노피는 최종적으로 인수하지 않았다. 사노피는 에페글레나타이드의 대규모 임상3상시험 5건을 진행하다 2020년 9월 권리를 반환했다.2019년 9월에는 한미약품이 역대 2위 계약금을 받고 얀센에 기술수출한 비만/당뇨치료제 계열 신약후보물질 'JNJ-64565111'의 권리가 되돌아왔다. 한미약품이 베링거인겔하임에 기술이전한 ‘올무티닙은 2016년 반환됐고, 일라이릴리에 넘긴 면역질환치료제는 2019년 되돌아왔다. 동아에스티의 멀티K 저해제도 지난해 파트너사가 개발을 포개했다.계약이 유효한 기술수출 중 SK바이오팜의 세노바메이트의 계약금 1억달러가 역대 1위다. 에이비엘바이오의 ABL301은 현재 계약이 유효한 기술수출 중 계약금 3위에 해당한다.

[데일리팜=정새임 기자] 화이자가 mRNA 기반 백신·치료제 개발에 박차를 가한다. 올해 관련 바이오텍 세 곳과 기술 협력을 맺은 화이자는 코로나19를 비롯한 각종 감염병 백신에서 암과 희귀질환, 면역질환으로 영역을 확대할 계획이다.화이자는 지난 10일(현지시간)부터 12일까지 미국 샌프란시스코에서 열린 JP모건 헬스케어 2022에서 mRNA 기반 의약품 개발 로드맵을 발표했다.독일 바이오엔테크과 mRNA 코로나19 백신 개발에 성공한 화이자는 더 다양한 질환으로 영역을 확대할 계획이다. 독감과 대상포진, 그리고 다양한 감염병을 예방할 수 있는 백신 개발에 나선다. 다음 단계는 암과 희귀질환이다. 특히 희귀질환에서는 차세대 유전자 편집 기술을 적용할 계획이다. 이후에는 차세대 유전자 편집 기술을 활용해 면역 등 광범위한 질환으로 확장한다는 목표다.화이자 mRNA 의약품 개발 로드맵. (자료=화이자 JPM 2022 프리젠테이션) 이 일환으로 화이자는 발표 당일 빔 테라퓨틱스(Beam Therapeutics), 아퀴타스 테라퓨틱스(Acuitas Therapeutics), 코덱스 DNA(Codex DNA) 세 개 바이오텍과의 개발 협력을 공표했다.빔은 독자적인 차세대 유전자 편집 기술을 보유한 곳이다. 양사는 이 편집 기술을 적용해 간, 근육, 중추신경계 등 희귀유전질환을 대상으로 3가지 타깃 물질을 공동 개발한다. 빔의 유전자 편집 기술은 DNA 이중가닥을 파손하지 않으면서 단일 염기를 표적해 이중가닥 파손이 일으킬 수 있는 잠재적 부작용을 차단할 수 있다. 엘버트 불라 화이자 최고경영자(CEO)는 기존 유전자 편집 기술인 '크리스퍼 캐스9(CRISPR CAS9)'보다 더 안전하고 정확한 기술이라고 소개했다.이번 협약으로 빔은 화이자로부터 3억 달러의 선급금을 받는다. 개발 단계에 따라 최대 10억5000만 달러의 마일스톤을 추가로 지급받을 수 있다.아퀴타스로부터는 최대 10개 타깃에 대해 아퀴타스의 지질나노입자(LNP) 기술을 적용할 수 있는 비독점 권리를 사들였다. LNP 기술은 주변 환경에 취약한 mRNA를 체내 효과적으로 전달하기 위해 반드시 필요하다. 아퀴타스의 LNP 기술은 화이자와 바이오엔테크의 코로나19 백신에도 적용된 바 있다.화이자는 LNP 기술을 더 많은 mRNA 의약품에 적용하기 위해 새 계약을 체결했다. 나아가 양사는 mRNA 백신·치료제 개발도 협력한다. 코덱스와의 협업은 mRNA 의약품 생산 효율을 높이기 위해서다. 코덱스가 지닌 새로운 효소 DNA 합성 기술은 DNA와 RNA, 단백질을 합성하는 일정을 단축하도록 설계됐다. 불라 CEO는 "지금 당장 새 mRNA 백신을 만드려면 약 100일이 걸리고, 그 중 약 30일은 DNA 템플릿을 구성하는데 소요된다"며 "코덱스의 기술은 이 기간을 줄여 개발 기간을 두 달로 줄일 수 있도록 한다"고 설명했다.화이자와 mRNA 의약품 개발 협약을 맺은 바이오텍(자료=화이자 JPM 2022 프리젠테이션) 화이자는 지난 5일 바이오엔테크와 최초의 mRNA 기반 대상포진 백신 개발을 발표하며 코로나19 이후 단계로 접어들었다. 신속한 개발이 가능한 mRNA의 장점을 살려 올해 하반기 임상에 돌입할 계획이다.화이자는 mRNA 의약품 영역에서 독보적인 위치로 선두주자가 되겠다는 의지를 내비쳤다. 불라 CEO는 "mRNA 기술은 '게임 체인저'"라며 "이 분야에서 전문성과 인프라를 확충하고 있으며 선도주자가 될 것"이라고 강조했다.

[데일리팜=정새임 기자] 에이비엘바이오가 글로벌 제약사 사노피에 파킨슨병 이중항체 신약 물질을 기술수출했다. 계약금만 약 900억원으로 국내 바이오 업체의 기술수출 계약 중 최대 수준에 해당한다. 새 파킨슨병 신약 물질을 찾고있던 사노피는 자체 플랫폼 기술로 뇌 투과율을 높인 에이비엘바이오의 신약 물질에서 가능성을 엿본 것으로 풀이된다.에이비엘바이오는 12일 파킨슨병 등 퇴행성 뇌질환 이중항체 후보물질 'ABL301'을 사노피 자회사인 사노피 젠자임에 기술수출했다고 밝혔다. 이번 계약에 따라 에이비엘바이오가 전임상과 1상 임상을 마무리하면 이후 단계부터 사노피가 진행하게 된다. 사노피는 전 세계 시장에서의 개발·상업화 권리를 갖는다.이 계약으로 에이비엘바이오는 계약금 7500만 달러(약 900억원)를 수령한다. 이후 개발 단계에 따라 단기 기술료 4500만 달러(약 540억원)를 포함해 추가 마일스톤으로 최대 9억8500만 달러(약 1조1820억원)를 받을 수 있다. 계약금과 마일스톤을 합친 계약 총 규모는 10억6000만 달러(약 1조2720억원)에 달한다. 상용화 후 매출액에 따른 로열티는 별도로 받는다.ABL301은 파킨슨병 발병 원인인 알파-시뉴클레인 축적을 억제하는 신약 물질로 아직 전임상 단계다. 임상 진입 전 단계임에도 전체 계약 규모 7% 수준의 높은 계약금을 받을 수 있었던 건 에이비엘바이오만의 독자적인 플랫폼 기술 덕분이다.뇌질환 영역에서 치료제 개발이 어려운 이유는 큰 분자량을 지닌 항체의 0.2% 정도만 뇌혈관장벽(BBB)을 통과할 수 있기 때문이다. BBB 투과율을 높이는 것이 뇌질환 치료제 개발의 핵심으로 꼽힌다. 바이오젠 등 글로벌 제약사들이 BBB 투과 후 효과가 낮아지는 문제로 잇따라 임상에 실패했다.기존 항체 구조(좌)와 에이비엘 이중항체 구조(우). 항체 끝에 IGF1R 수용체를 붙여 BBB 투과율을 높였다(자료: 에이비엘바이오) 에이비엘바이오는 뇌혈관장벽을 통과할 수 있는 수용체 IGF1R을 항체 끝에 결합해 투과율을 높였다. 자체 개발한 IGF1R 타깃 BBB 셔틀 플랫폼 '그랩바디-B(Grabody-B)' 기술이다. 영장류 등 동물실험에서 단독 항체 대비 13배 높은 BBB 투과율을 입증했다. 여기에 파킨슨병의 원인으로 알려진 알파-시누클레인 축적을 억제하는 수용체를 추가로 붙여 파킨슨병을 근본적으로 치료한다.사노피도 지난해 파킨슨병으로 개발 중이던 신약 물질 벤글루스타트 연구를 중단한 후 새로운 물질 확보에 나서면서 두 기업간 접점이 형성됐다.사노피는 2019년 신임 CEO 부임 이후 ▲암 ▲혈액 질환 ▲희귀 질환 ▲신경계 질환 등 4개 영역을 R&D 집중투자 분야로 선정하며 파이프라인 강화에 나섰다. 지난해 글로벌 제약사 중 가장 많은 6건의 바이오텍 인수합병을 진행하며 공격적인 모습을 보이고 있다. 신경계 질환에서도 6개 파이프라인을 갖고 있지만 벤글루스타트 개발 중단 이후 알파-시누클레인 축적을 억제하는 물질은 보유하고 있지 않다.에이비엘바이오 관계자는 "그랩바디-B 기술을 적용해 치료 효과를 높인 ABL301에 사노피가 관심을 보였고, 가능성을 높게 평가한 것 같다"고 설명했다.

[데일리팜=지용준 기자] 네오이뮨텍이 면역항암신약으로 개발 중인 NT-I7(efineptakin alfa)의 신종 코로나바이러스 감염증(코로나19) 치료제 임상시험 1건을 중단했다.12일 미국 국립보건연구원(NIH)이 운영하는 임상등록사이트 클리니컬트라이얼즈에 따르면 네오이뮨텍이 지난해 하반기 NT-I7 관련 코로나19 임상1상 1건을 철회한 것으로 확인됐다.앞서 네오이뮨텍은 미국 식품의약국(FDA)로부터 2020년 6월 NT-I7의 코로나19 관련 두 건의 임상1상을 허가 받았다. 철회된 임상은 파일럿 연구에 해당한다. 파일럿 연구는 신약의 대규모 임상에 진입 전 오류를 최소화하기 위해 진행되는 소규모 연구다.회사 측은 임상 중단 사유에 대해 "백신 접종, 치료제 등장으로 미국 내 상황이 급변해 코로나19 사태 초기 계획한 임상 디자인과 어울리지 않아서 철회했다"라고 설명했다.NT-I7 파이프라인 소개(자료=네오이뮨텍) 네오이뮨텍은 코로나19 펜데믹으로 환자가 급격한 증가세를 보이자 NT-I7으로 치료제 개발을 시도했다. 2020년 6월부터 경증 코로나19 성인 환자 30명을 모집, NT-I7을 근육 주사로 투여해 용량별 치료 효과와 안전성 평가 임상을 NIH와 함께 진행했다.이후 한달 뒤 기존 임상보다 자세한 데이터를 얻기 위해 NT-I7의 추가 임상 1상을 허가받았다. 연구는 세인트루이스에 위치한 워싱턴대학교(Washington University) 지안 캠피안 교수가 맡았다. 이 임상은 NT-I7 투여 후 혈액에서 림프구 증가에 따른 코로나19 면역 효과를 확인할 계획이었다.하지만 추가로 진행된 임상은 승인된 이래로 1년 이상 피험자를 단 한 명도 등록하지 못한 채 지안 캠피안 교수의 퇴사로 철회됐다. 또 NIH와 함께 진행하는 임상시험은 환자 모집 단계가 진행 중이다.NT-I7은 네오이뮨텍이 면역항암신약으로 개발 중인 하이루킨-7 T세포 증폭제다. 체내 T세포 수를 늘려 암세포와 감염세포를 제거하는 기전을 갖는다. 네오이뮨텍에 따르면 NT-I7은 암 환자 및 림프구감소증을 보유한 환자에서 T세포의 증폭 및 활성화시키는 것을 임상적으로 확인했다.현재 네오이뮨텍은 머크의 키트루다, 로슈 티쎈트릭, BMS 옵디보 등의 면역항암제와 NT-I7의 병용요법으로 임상 효과를 살펴보고 있다. 위암, 유방암, 비소세포폐암 등 다양한 암종에 대한 적응증 확보를 목표로 진행하는 글로벌 임상만 10건이다.한편 클리니컬트라이얼즈에 따르면 이날 기준 코로나19 관련 등록된 임상시험은 총 7260건으로 집계됐다. 이중 4871건(67%)의 임상은 아직 환자를 모집중이거나 정지된 상태다. 임상을 철회한 경우는 202건(2.7%)으로 나타났다.

[데일리팜=어윤호 기자] 올해 CAR-T 신약 '킴리아'의 보험급여 적용이 이뤄질지 귀추가 주목된다.관련업계에 따르면 한국노바티스의 세계 최초 키메라 항원 수용체 T세포(CAR-T) 치료제 '킴리아(티사젠렉류셀)'가 오는 13일 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회에 상정된다. 지난해 10월 암질환심의위원회를 통과한 이후 약 3개월 만이다.이 약의 구체적인 적응증은 ▲두 가지 이상의 전신 치료 후 재발성 또는 불응성 미만성거대B세포림프종(DLBCL, Diffuse Large-B-Cell Lymphoma) 성인 환자 치료와 ▲25세 이하의 소아 및 젊은 성인 환자에서의 이식 후 재발 또는 2차 재발 및 이후의 재발 또는 불응성 B세포급성림프모구성백혈병(B-ALL, B-Acute Lymphoblastic leukemia) 치료다.킴리아의 급여 등재 여부는 그야말로 핫이슈다. 이른바 '원샷'치료제로, 단 한번의 투약으로 암의 완치를 기대할 수 있지만 투약비용이 약 5억원에 달하기 때문이다.이 약은 지난해 3월 허가-급여평가 연계제도를 활용해 식약처 허가와 함께 급여 등재 절차를 밟아 왔다.그리고 9월 암질심에 최초 상정됐지만 보류 판정을 받았다. 당시 결과가 언론을 통해 공개되자마자, 백혈병환우회는 성명을 통해 정부와 제약사를 지탄했다. 환우회는 앞서, 킴리아의 암질심 상정 지연 자체를 비난하기도 했다.암질심이라는 커다란 벽을 넘었지만 아직 킴리아의 여정은 미지수다. 워낙 이목이 집중된 상황이었던 만큼, 킴리아의 통과 이면에는 '부담'이 존재했을 가능성도 적잖다. 따라서 이번 약평위는 등재 과정에서 중요한 관전 포인트가 될 전망이다.한편 암질심은 ▲해외 약가 수준을 고려한 제약사의 더 높은 수준의 위험분담 ▲급성림프성백혈병에 비해 임상성과가 미흡한 미만성 거대 B세포 림프종의 경우 환자 단위로 치료성과 여부에 따른 성과기반 지불 모형의 위험분담제 적용 추가▲킴리아 전체 지출에 대한 총액 설정 등의 조건이 충족돼야 급여적용이 이뤄질 수 있다는 조항을 달고 킴리아의 급여 기준을 설정했다.결국 킴리아 등재에서 관건은 노바티스 한국법인의 재정분담안과 본사 설득 의지가 될 것으로 판단된다.