[데일리팜=어윤호 기자] 극소수 환자를 대상으로 하는 RET 표적항암제의 보험급여권 진입이 순탄치 않은 모습이다.관련업계에 따르면 한국릴리의 레테브모(셀퍼카티닙)는 지난 6일 열린 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회를 통과하지 못했다.한국로슈의 '가브레토'는 지난해 급여 신청을 제출했지만 아직 암질환심의위원회에도 상정되지 못한 채 논의가 지지부진한 상태다.다만 레테브모의 경우 약평위에서 비급여 판정이 아닌, 재논의가 결정된 만큼 희망의 불씨는 남아 있다.가브레토는 신청이 레테브모 대비 늦긴 했지만 정부가 동일기전의 약물을 함께 평가하는 경향이 강한 상황에도 불구, 이렇다 할 소식이 전해지지 않는 상황이다.레테브모와 가브레토는 모두 지난 3월 식약처 승인을 획득했다. 글로벌 최초 허가는 레테브모가 조금 빨랐다. 레테브모는 지난해 5월, 가브레토는 지난해 9월 미국 FDA로부터 시판허가를 획득했다.레테브모는 비소세포폐암(NSCLC, Non-small Cell Lung Cancer)과 갑상샘암 2개 적응증에 승인됐으며, 가브레토는 폐암치료제로 허가 이후 같은 해 12월 감상샘암 적응증을 추가했다.이들 약물은 RET 유전자의 1차 변이는 물론 항암치료 내성을 유발하는 2차 변이까지 억제하기 때문에, 다양한 암종에서 미충족 수요를 해결할 수 있을 것이라는 기대를 받았지만 급여 등재 과정에서 난항을 겪고 있다.조병철 연세암병원 폐암센터 교수는 "그동안 RET 유전자 돌연변이 암 환자들을 위한 항암 치료 옵션이 없어 일반 암 환자들과 동일하게 항암화학요법을 진행할 수밖에 없었다. RET 표적항암제의 승인은 기존 항암화학요법 치료 효과가 상대적으로 낮으면서 항암 독성으로 어려움이 있던 환자들에게 대안이 될 수 있다"고 말했다.한편 레테브모는 LIBRETTO-001 임상에서 이전에 백금 항암화학요법을 받은 비소세포폐암 환자 대상 64%의 반응률과, 새로 진단된 그룹에서 85%의 반응률을 기록했다.가브레토는 Arrow 임상에서 이전에 항암치료를 받은 적이 있는 비소세포폐암 환자 대상 종양을 58.8% 유의미하게 감소시켰다. 또 처음 진단된 환자에서는 72% 반응률을 보였다.

뉴로보가 개발을 집중하고 있는 주요 파이프라인.(자료 뉴로보) [데일리팜=황진중 기자] 미국 뉴로보 파마슈티컬스가 동아에스티로부터 도입한 신약 후보물질 2종 개발에 속도를 내고 있다. 두 후보물질은 의료미충족 수요가 높은 비알코올성지방간염(NASH) 등을 치료하는 후보물질로 시장성이 높을 것으로 예상되는 약물이다.앞서 뉴로보는 동아에스티로부터 도입한 천연물 신약 후보물질 2종에 더해 기존 파이프라인 1종, 코로나19 치료제 약물재창출 등을 진행해왔다.6일 업계에 따르면 뉴로보는 지난해 9월 동아에스티로부터 도입한 'DA-1241'의 미국 임상 2상시험계획을 미국 식품의약국(FDA)에 지난 4일 신청했다.이번 임상 2상은 비알코올성지방간염(NASH) 환자 87명을 대상으로 16주간 다기관, 무작위 배정, 이중 눈가림, 위약 대조, 평행 비교 방식으로 DA-1241의 효능과 안전성을 확인하는 임상이다. 뉴로보 파마슈티컬스는 DA-1241 임상 2상을 올해 3분기 내 개시하고, 2024년 하반기 종료할 계획이다.뉴로보가 동아에스티로부터 도입한 DA-1241은 GPR119 작용제(agonist)로 제2형 당뇨병 치료 신약(First-in-class)으로 개발되던 후보물질이다. 장과 췌장 등의 세포막에 있는 GPR119(G protein-coupled receptor 119)를 활성화시켜 혈당 강하, 췌장 베타 세포보호, 지질대사 개선 등을 나타내는 기전이다. 미국 임상 1b상에서 임상적 유의성이 확인됐다. 전임상에서 DA-1241은 NASH 치료제 개발 가능성이 확인된 후 NASH 신약으로 개발되고 있다.뉴로보는 DA-1241과 함께 도입한 비만 및 NASH 치료제 후보물질 'DA-1726'의 글로벌 임상 1상시험계획도 올해 신청할 예정이다.DA-1726은 옥신토모듈린 유사체(Oxyntomodulin analogue) 계열의 비만 치료 신약 후보물질이다. GLP-1 수용체와 글루카곤 수용체에 동시에 작용해 식욕억제와 인슐린 분비 촉진 및 말초에서 기초 대사량을 증가시켜 궁극적으로 체중 감소를 유도하는 기전이다. 전임상에서 체중감소 효과 외에도 NASH 치료 가능성이 확인됐다.뉴로보는 지난 2018년 동아에스티로부터 당뇨병성신경병증 천연물 신약 후보물질 'DA-9801(NB01)'을 도입하고, 퇴행성퇴질환 천연물 신약 후보물질 'DA-9803'을 양도 받았다. 미국 임상정보공개사이트 클리니컬트라이얼즈에 따르면 DA-9801 임상 2상은 지난 2015년 완료됐다.뉴로보가 기존에 보유한 파이프라인은 이상지질혈증 신약 후보물질 '젬카빈(Gemcabene)'과 'ANA001' 등이다. 젬카빈 임상 2상은 지난 2018년 마무리됐다.뉴로보는 지난해 12월 경구용 니콜라사마이드를 코로나19 치료제로 약물재창출 하는 파이프라인 ANA001의 임상 2상 환자모집을 마무리하고 데이터 분석을 진행 중이다. 분석 결과에 따라 FDA와 논의를 시작할 예정이다.뉴로보는 나스닥 상장사로 동아에스티의 미국 자회사다. 지난해 9월 동아에스티에 계약금 2200만 달러(약 290억원) 규모 전환우선주를 지불하면서 DA-1241과 DA-1726을 기술도입 했다. 두 후보물질의 전세계 독점 개발권과 국내를 제외한 전 세계 독점 판매권을 이전 받았다. 계약에 따라 개발 단계별 마일스톤으로 최대 3억1600만 달러(약 4166억원)를 동아에스티에 지급한다. 매출 규모에 따른 상업 마이스톤도 별도로 지불한다.뉴로보는 동아에스티로부터 1500만 달러(약 198억원)를 추가로 투자 받았다. 지난해 12월 임시주주총회에서 동아에스티가 뉴로보 지분 65.5%의 전환우선주를 보통주로 전환해 최대주주에 올라서면서 동아에스티 자회사로 편입됐다.한편 뉴로보 연간 실적 발표에 따르면 지난해 말 기준 뉴로보의 현금성자산은 3340만 달러(약 440억원)로 전년 1640만 달러(약 216억원) 대비 104% 늘었다. 뉴로보는 "보유하고 있는 현금성자산이 오는 2024년까지 회사를 운영하기에 충분한 규모"라고 밝혔다.

[데일리팜=노병철 기자] JW중외제약이 제형 변경과 투약 편의성을 개선한 약물 개발을 통해 '외형 확장·환자 약물 접근성 확대' 두 마리 토끼를 잡고 있어 주목된다.JW중외제약 제제기술의 결정체로 여겨지는 대표적인 제품은 두타스테리드정과 리바로, 헴리브라 등으로 대별된다.두타스테리드는 1993년 글락소스미스클라인(GSK)이 전립선비대증 치료제로 최초 개발한 약제(제품명 아보다트)다.2009년 한국 식약처에서 세계 최초로 탈모치료제로 승인됐으며, 2016년 특허 만료 후 다수의 제네릭이 출시된 상태다.오리지널 품목인 아보다트를 비롯해 제네릭 제품 모두 연질캡슐 형태다.이에 JW중외제약은 2018년 탈모와 전립선비대증 치료제로 쓰이는 두타스테리드제제를 정제 형태, 즉 알약으로 개발하는데 성공했다.제품명은 제이다트정이다. 이는 국내 제약사 최초의 쾌거로 평가된다.두타스테리드 성분의 캡슐형을 정제로 제형변경한 제이다트정. 두타스테리드 성분은 물에 잘 녹지 않는 특성 때문에 제형을 만들기 어려워 말랑말랑한 껍질 안에 액체 상태로 약제를 담아 보관하는 연질캡슐 형태로만 개발되어 왔다.연질캡슐은 복용 시 입 안이나 식도에 달라붙는 경우가 많아 일부 환자들이 불편함을 호소해왔고, 압력이 가해질 경우 피막 파열로 인한 내용물 유출 우려에서도 자유로울 수 없었다.또한 이러한 이유 때문에 복합제를 만드는 데도 많은 제약이 있었지만, JW가 완전한 정제 개발에 성공하며 세계 시장의 주목을 받고 있다.이러한 성과의 배경에는 JW중외제약의 앞선 제제연구기술인 난용성 약물전달시스템(SMEDDS : Self Micro-Emulsifying Drug Delivery System)이 있었다.경구로 복용하는 대부분의 약물은 물에 녹은 후 체내에 흡수되는 과정을 거치는데, 두타스테리드는 물에 잘 녹지 않아 정제화가 특히 어려웠었다.이처럼 물에 잘 녹지 않는 난용성 약물을 물에 쉽게 녹게 하는 기술이 바로 가용화 기술이다.SMEDDS는 계면활성제 성분과 오일을 특정 비율로 배합해 약물을 녹인 후 다시 제조하는 방식이다.이 과정을 통해 제조된 정제는 체내 투여 시, 소화액에 의해 희석된 후 표면에 미세방울을 형성하게 되는데, 이 부분에 약물이 녹아있는 상태로 전달돼 소화기관에서 쉽게 흡수된다.JW중외제약은 이 기술을 적용해 두타스테리드 제제를 흡착제에 흡착시켜 고형화함으로써 정제화에 성공했다.JW중외제약은 이 기술을 기반으로 적극적인 CMO(위탁생산) 사업도 펼치고 있다.현재 국내 27개 제약사의 위탁을 받아 두타스테리드 정제 제품들을 생산 중이다.이와 함께 미국을 비롯해 해외 10여 개 국가에서도 정제 제조기술 특허를 출원한 바 있으며, 이를 기반으로 글로벌 CMO 사업을 확장한다는 계획이다. 복약 순응도 개선 위한 JW중외제약의 노력도 눈길이 간다.JW중외제약은 메가 브랜드로 자리 잡은 리바로를 기반으로, 다양한 약제들과의 결합을 통해 효과와 편의성 개선 등의 조건을 충족하고 있다.리바로는 지난 2005년 출시된 이상지질혈증 치료제로, '당뇨병 위험으로부터 안전'하다는 다양한 학술 근거를 바탕으로 꾸준한 스테디셀러로 자리 잡았다.리바로의 성공으로, 만성질환 치료 시장에서 입지를 공고히 한 JW중외제약은 2015년 고혈압치료제 성분인 발사르탄을 더한 리바로브이를 출시하며, 본격 복합제 시장에 합류했다.이어 2018년부터는 리바로에 또 다른 고지혈증 치료제 성분인 에제티미브를 결합한 복합제의 연구에 매진, 2021년 리바로젯을 출시하며 처방 범위를 더욱 넓혔다.또 발사르탄과 함께 고혈압과 협심증 치료에 쓰이는 암로디핀까지 조합한 3제 복합제의 발매도 눈앞에 두고 있어 기존 제품들과의 시너지 효과를 기대하고 있다.리바로 패밀리(리바로763억·리바로젯325억·리바로브이59억)는 지난해 1147억원의 매출을 올렸다.한편, JW중외제약은 난치성 질환의 신약개발 분야에서도 환자들의 고통을 줄이기 위한 연구에도 집중하고 있다.A형 혈우병의 일상적 예방요법제인 헴리브라는 주 2~3회 정맥주사 방식으로만 투여가 가능했던 기존 치료제들의 한계를 극복, 주1회부터 최대 4주 1회까지 주사 빈도를 낮춤과 동시에 정맥주사가 아닌 피하주사 방식으로 개선해 평생 주사 치료를 받아야 하는 A형 혈우병 환자들의 삶의 질을 극적으로 개선했다는 평가를 받고 있다.

박찬호 서울대병원 가정의학과 교수가 마이크로바이옴 관련 발표를 진행하고 있다(사진 데일리팜). [데일리팜=황진중 기자] 미국에서 마이크로바이옴을 활용한 두번째 신약 후보물질 허가가 임박했다. 국내 마이크로바이옴 산업은 아직 갈길이 먼 것으로 보인다. 정부는 인체 분야에 집중한 4000억원 규모 마이크로바이옴 지원 사업을 준비 중이다. 일각에서 마이크로바이옴 연구와 관련해 미생물에만 집중하다가 사람을 놓쳐 엉뚱한 결과를 초래하는 것을 주의해야 한다는 지적이 나온다.◆美세레스 캡슐형 신약 후보물질, 감염성 장염 패러다임 전환 기대박찬호 서울대병원 가정의학과 교수는 4일 한국바이오협회가 개최한 '마이크로바이옴 산업 세미나'에서 "미국 세레스 테라퓨틱스의 후보물질이 올해 상반기 내 허가를 받을 것이라고 예상한다"고 말했다. 허가는 이르면 이달 26일 이뤄질 것으로 보인다.세라스 신약 후보물질 'SER109'는 마이크로바이옴을 활용해 클로스트리디움 디피실(C.difficile) 감염증(CDI)을 치료하는 약물이다. 앞서 미국에서는 페링 파마슈티컬스가 개발한 '리바이오타'가 지난해 11월 신약으로 허가를 받았다.마이크로바이옴은 인체 내에 있는 미생물 등을 뜻한다. 유익균과 유해균 등으로 이뤄진 미생물 집합체다. 의사나 연구원 등은 인간 유전체가 크게 변하지 않은 지난 50여년 동안 사람이 앓는 질병의 종류가 바뀐 것 등을 보고 인체 마이크로바이옴의 변화에 따른 영향이 있는 것으로 보고 있다.마이크로바이옴을 활용한 치료는 건강한 사람의 미생물이 담긴 분변을 장염을 앓고 있는 사람의 장내에 이식하는 방식으로 이뤄지고 있다.항문을 통해 투약하는 마이크로바이옴 신약 리바이오타(사진 페링 파마슈티컬스).앞서 허가를 받은 리바이오타도 분변 이식과 유사한 방식이다. 박찬호 교수는 "리바이오타는 항문을 통해 약물을 주입해야 한다"면서 "환자들이 투약받기 싫어하는 방식"이라고 말했다.리바이오타와 달리 SER109는 경구용 캡슐제다. 임상 3상에서 4캡슐을 3일 동안 복용한 사람은 2달 뒤 CDI가 10명 중 1명만 재발했다. 위약대조군은 10명 중 4명이 재발했다. 박 교수는 "항생제를 한 번 쓰고 SER109 캡슐을 복용해 CDI를 막을 수 있다는 뜻"이라면서 "조금 더 연구하면 평상 시 고위험군은 미리 먹을 수도 있을 것"이라고 설명했다.박 교수는 이어 "미국 식품의약국(FDA) 허가를 받을 수 있을 줄 알았지만 당시 처음 허가 절차를 밟다보니 FDA가 세레스에 추가 연구를 요구했다"면서 "허가 시 기념비적인 연구가 될 것"이라고 말했다.국내에서 지놈앤컴퍼니가 마이크로바이옴 치료제 분야를 선도하고 있지만 치료제 개발까지는 시간이 더 필요한 것으로 보인다.지놈앤컴퍼니는 CDI 치료제 대비 상대적으로 어려운 면역항암제 병용요법을 개발하고 있다. 위암을 대상으로 면역관문억제제 '바벤시오(아벨루맙)'와 'GEN-001' 병용투여한 중간결과를 올해 상반기에 발표할 예정이다. 담도암 대상 '키트루다(펨브롤리주맙)'과 GEN-001 임상 2상은 올해 상반기 중 첫 환자 투약을 개시할 방침이다.◆정부 4000억 규모 마이크로바이옴 지원사업 준비산업통상자원부, 과학기술정보통신부, 보건복지부, 질병관리청 등 국내 6개 부처는 마이크로바이옴 연구개발(R&D)을 지원하기 위한 4000억원 규모 지원사업에 나설 계획이다. 앞서 다양한 분야를 총괄하기 위해 계획한 1조원 규모 지원 사업이 예비타당성조사에서 좌초되자 인체를 중심으로 사업계획을 다시 수립했다.김형철 한국산업기술평가관리원 바이오PD는 "2015년부터 2021년까지 정부 투자 연구비는 약 2000억원까지 늘었다"면서 "2025년부터 2032년까지 8년에 걸쳐 예산 4000억원 내외의 범부처 '인체질환 극복 마이크로바이옴 기술개발 사업'을 추진할 계획이라고 말했다.앞서 정부는 지난해 8월 범부처 지원사업의 일환으로 국가 마이크로바이옴 이니셔티브 사업을 추진했다. 여기에는 산업부, 과기부, 복지부, 농림축산부, 해양수산부, 환경부, 농촌진흥청 등이 참여했다. 그러나 인체 질병 진단과 치료, 관리, 고기능성 식품, 농축수산업, 생태계 보전 등 지원 사업 범위가 너무 넓어 예비타당성조사에서 탈락했다.김형철 바이오 PD는 "당시 너무 넓은 분야를 대상으로 대규모 지원사업을 진행하려다 보니 예타에서 아쉽게 떨어졌다"면서 "다시 계획 중인 사업은 인체 관련 진단과 치료 등 분야에 한정해 6개 부처에서 집중적인 지원과 성과를 평가할 방침"이라고 말했다.오범조 서울시보라매병원 가정의학과 교수가 마이크로바이옴 관련 연구 경험에 대해 발표하고 있다(사진 데일리팜). ◆미생물에만 집중...사람 놓치면 엉뚱한 결과 초래오범조 서울시보라매병원 가정의학과 교수는 "장내미생물 연구에만 너무 집중하다보면 사람을 잊을 수 있다"면서 생활습관을 파악하지 않고 미생물에만 집중하면 엉뚱한 결과만 얻을 수 있으므로 결과가 나왔을 때 무엇이 원인인지도 생각해볼 필요가 있다"고 말했다.오 교수는 "뇌-장축(Brain-Gut axis)을 연구하는 사람들은 장내 균총 결과에 따라서 우울함, 정신분열, 자폐, 파킨슨, 두통 같은 것에 영향이 있는지를 실험하고 있다"면서 "비만과 당뇨 다음으로 마이크로바이옴 연구와 관련해 주목을 받는 질환이 자폐"라고 말했다. 장내미생물을 비교해보니 특정 종류 균주가 발견됐고 해당 균주를 자극하면 자폐측정지수가 나아지는 점이 확인됐다.오 교수는 장내미생물과 자폐와 관련한 자체적인 연구를 진행했지만 분석이 이뤄지기 힘들다는 점을 확인했다. 자폐스펙트럼 환자들의 식습관과 관련해 편식이 극단적으로 많아 설정한 연구를 진행하기 어려웠다는 설명이다.오 교수는 "치매라던가 우울 같은 형태가 불분명한 질환이 아니라 파킨슨 등은 운동 장애로 분명히 증상이 나타나므로 관련한 연구를 진행해볼 생각"이라고 말했다.

[데일리팜=황진중 기자] 독일의 메신저리보핵산(mRNA) 전문기업 바이오엔텍이 항체약물접합체(ADC) 분야에 진출한다. 바이오엔텍은 중국 듀얼리티 바이오로직스에 선급금 2000억원을 지불하고 ADC 후보물질 2종을 도입한다. 코로나19 팬데믹의 종식을 대비해 새로운 성장동력을 발굴하려는 전략이다.4일 업계에 따르면 바이오엔텍은 3일(현지시간) 중국 듀얼리티바이오로직스의 고형암 타깃 ADC 후보물질 권리를 도입하는 계약을 체결했다고 밝혔다.선급금은 1억7000만달러(약 2000억원)다. 개발 단계에 따른 기술료를 포함한 최대 계약금은 15억달러(약2조원)다. 제품 판매에 따른 로열티는 별도다. 바이오엔텍이 이번 계약으로 확보한 권리는 중국, 홍콩, 마카오 등 중화권을 제외한 글로벌 권리다.ADC는 항체의 암 특이 선택성과 화학합성약물의 강력한 세포 살상 특성을 결합한 차세대 항암제 중 하나다.바이오엔텍은 계약을 통해 듀얼바이오가 개발 중인 DB-1303과 DB-1311에 대한 접근 권한을 얻는다.DB-1303은 듀얼바이오의 플랫폼 기술 DITAC(Duality Immune Toxin Antibody Conjugates)를 통해 선별한 3세대 HER2 ADC 후보물질이다. HER2 양성 및 HER2 저발현 모델 모두에서 항종양 효능이 활성화됐다. 안전성도 우수한 것으로 확인됐다.DB-1301은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 신속심사(패스트트랙) 지정을 받았다. 360명 환자를 대상으로 HER2 양성 진행성 고형암에 대한 임상 2상시험(NCT05150691)이 진행되고 있다. 목표 최종연구종료일은 오는 2025년 10월이다.DB-1311은 인간화 항체와 듀얼바이오의 링커-페이로드로 구성된 ADC다. 전임상을 통해 다양한 종양 모델에서 항종양 활성을 나타내는 점이 확인됐다. 안전성도 확보됐다. 바이오엔텍은 DB-1311이 광범위한 암에 대해 적응증을 확보할 수 있는 잠재력을 갖고 있는 것으로 봤다.바이오엔텍은 코로나19 mRNA 백신 판매를 통해 지난해 말 기준 138억7510만 유로(약 20조원) 규모의 현금성자산을 보유하고 있다. 막대한 현금성자산에 기반을 두고 중장기 동력 확보를 위해 mRNA 외 분야에 진출하고 있다.바이오엔텍은 지난달 미국 온코C4와 단일항체 항암제 후보물질 'ONC-392'를 도입하는 계약도 체결했다. 선급금은 2억 달러(약 2600억원)다. 바이오엔텍은 이후 개발 단계 등에 따른 마일스톤과 로열티를 별도로 지급할 예정이다.ONC-392는 지난 2021년부터 진행한 임상 1/2상(NCT04140526)에서 암 전이 환자, PD-1 및 CTLA-4 면역치료제를 사용 중인 환자에서 단독, '키트루다(펨브롤리주맙)' 병용요법 투여 결과 효능을 확인했다. FDA로부터 비소세포폐암 단독요법으로 신속심사 지정을 받았다. PD-1 면역항암제 내성 전이성 비소세포폐암 환자를 대상으로 임상 3상(NCT05671510)이 진행되고 있다. 백금요법 내성 난소암 환자를 대상으로 키트루다 병용요법 임상 2상(NCT05446298)도 연구되고 있다.바이오엔텍은 허가를 받은 mRNA 코로나19 백신, 2가백신 외에 차세대 코로나19 백신, 코로나19·인플루엔자 백신, 헤르페스(HSV) 백신, 말라리아 백신, 대상포진 백신, 암 백신 등을 개발 중이다. mRNA 기술 외에는 제넨텍과 협업해 맞춤형 신생항원 특이적 면역요법(iNeST) 연구를 진행 중이다. CAT-T 세포치료제와 이중항체, 단일항체 후보물질 파이프라인 등도 보유하고 있다.

[데일리팜=김정주 기자] 젬백스앤카엘이 당초 계획한 유럽 7개국에서의 알츠하이머병 치료제 GV1001의 2상 임상시험계획(IND) 승인이 모두 완료됐다고 4일 밝혔다.젬백스는 최근 스페인에서의 임상시험 개시한데 이어, 유럽 7개국에서 임상시험 승인에 대한 모든 절차가 마무리된 만큼, 유럽 임상시험 진행에 박차를 가한다는 계획이다.업체 관계자는 "유럽 7개국에서 모두 승인이 완료되면서 최근 개시한된 유럽 내 임상시험 진행에 더 속도가 붙을 것으로 기대된다"며 "미국과 유럽에서 진행되고 있는 알츠하이머병 치료제 GV1001의 글로벌 임상시험이 계획대로 순항하고 있는 만큼 의미 있는 임상시험 결과를 얻을 수 있도록 마지막까지 최선을 다하겠다"고 밝혔다.알츠하이머병 치료제 GV1001의 글로벌 임상시험은 미국에서 77명, 유럽에서 108명을 모집해 총 185명 규모로 진행된다. 미국에서 지난 10월 첫 환자가 등록됐고, 현재까지 총 6명의 환자 등록을 완료했다는 게 업체 측 설명이다.한편 이번 임상시험은 경증 및 중등증 알츠하이머병 환자를 대상으로 GV1001 0.56mg 또는 1.12mg을 53주(12개월) 동안 피하 주사하여 알츠하이머병 치료제로서 GV1001의 유효성 및 안전성을 평가하는 것이다.젬백스는 이 외에도 식품의약품안전처로부터 진행성핵상마비(PSP) 치료제 GV1001의 2상 임상시험계획을 승인받아 한국 최초의 PSP 임상시험 개시를 앞두고 있다. 국내외에서 적극적으로 진행하고 있는 알츠하이머병 임상시험에 이어 PSP 2상 임상시험을 진행하게 되면서 신경퇴행성질환 전반으로 GV1001의 영역을 확장해 갈 예정이다.

동아에스티 연구원이 후보물질 실험을 하고 있다.(사진 동아에스티) [데일리팜=황진중 기자] 동아에스티는 미국 자회사 뉴로보 파마슈티컬스가 비알코올성지방간염(NASH) 치료제 후보물질 'DA-1241'의 임상 2상시험계획을 미국 식품의약국(FDA)에 신청했다고 4일 밝혔다.이번 임상은 NASH 환자 87명을 대상으로 16주간 진행한다. DA-1241의 효능과 안전성을 확인하기 위한 다기관, 무작위배정, 이중눈가림, 위약대조, 평행비교 방식의 임상이다.뉴로보는 DA-1241 미국 임상 2상을 올해 3분기 내 개시할 예정이다. 목표연구종료일은 2024년 하반기다.DA-1241은 GPR119에 작용하는 기전의 혁신신약(First-in-class)다. 전임상에서 NASH 치료제로 개발할 수 있는 가능성이 확인됐다. DA-1241 투여 후 간경화, 염증, 섬유화, 지질 대사 및 포도당 조절 등의 개선 효과가 나타났다.NASH는 알코올 섭취 등과 관련 없이 간세포에 중성지방이 축적되는 질환이다. 간 내 염증과 섬유화가 나타나는 것이 특징이다. 증상이 심해지면 간경화, 간암, 간부전 등 간질환을 일으킬 수 있다. 전세계 유병률은 2~4%, 미국 3~5% 수준이지만 아직 개발된 치료제가 없어 의료미충족수요가 높은 질환이다.뉴로보는 미국 보스턴에 위치한 나스닥 상장사로 DA-1241과 'DA-1726'의 글로벌 개발과 상업화를 담당하고 있다.DA-1726은 비만·NASH 치료제로 개발되고 있다. GLP-1 수용체와 글루카곤 수용체에 동시에 작용해 식욕억제와 인슐린 분비 촉진, 말초 기초 대사량 증가를 통해 체중 감소를 유도하는 후보물질이다. 체중 감소 효과 외에도 NASH 치료제 개발 가능성을 전임상 연구를 통해 확인했다. 뉴로보는 DA-1726의 임상 1상계획을 신청할 예정이다.

[데일리팜=이탁순 기자] 클립스비엔씨(대표 지준환)는 지난 28일(화) ~ 30(목) 인천에서 진행된 국제백신면역연구포럼(GVIRF)에서 RSV(Respiratory Syncytial Virus) 백신 개발에 대한 연구결과를 발표했다고 밝혔다.올해로 5회째를 맞은 GVIRF는 세계보건기구(WHO)와 빌앤드멜린다게이츠재단(BMGF), 미국 국립보건원(NIH)이 주관하는 행사다.이번 행사의 의제는 WHO의 핵심 백신 전략인 '글로벌백신행동계획(GVAP)'과 이에 따른 후속 조치인 '예방접종' 등이다. 국제기구, 글로벌 제약사 및 면역학 관련 석학들이 참석해 기초면역 분야 연구 성과와 함께 예방접종과 백신 연구 결과 등을 공유하는 자리다.금번 포럼에서 RSV(Respiratory Syncytial Virus) 백신 개발의 연구결과 발표는 클립스비엔씨와 공동연구기관인 연세대학교의 포스터 발표를 통해 진행했다.클립스비엔씨의 RSV 백신은 대장균을 이용해 단백질 나노 입자를 생산하는 방식을 채택함으로써 높은 면역원성과 경제성을 갖춘 RSV 백신이다. RSV F 단백질을 수용성으로 발현시킬 수 있도록 설계한 신규 플라스미드 벡터를 사용하고, 단백질을 나노입자로 만들기 위해 세균의 페리틴과 융합단백질을 제조했다고 회사 측은 설명했다.이를 통해 기존 서브유닛 백신의 문제점인 낮은 면역원성을 극복할 수 있었으며, 쥐 실험에서 항체가가 높게 유도되는 것을 확인했다는 것이다. 이를 투과 전자현미경을 사용해 나노 입자의 크기를 확정하여, 중화항체 시험을 통하여 회복기 환자의 혈청에서 측정되는 바이러스 중화항체 값 보다 백신을 접종한 쥐 실험에서 얻은 혈청의 바이러스 중화항체 값이 높은 것을 확인했다는 설명이다.최기섭 클립스비엔씨 연구소장은 "대장균을 통해서 단백질 나노 입자를 생산하는 방식은 신속하게 항원을 생산할 수 있다. 이를 통해 경제적인 백신을 생산할 수 있기 때문에, 팬데믹 상황에 대처할 수 있는 신속한 백신의 생산과 낮은 가격이라는 두 가지 목적을 동시에 달성할 수 있는 플랫폼으로 사용할 수 있다"고 밝혔다.

셀트리온 연구원이 후보물질 연구를 하고 있다.(사진 셀트리온) [데일리팜=황진중 기자] 셀트리온은 3일 안과질환 치료제 '아일리아(애플리버셉트)' 바이오시밀러 'CT-P42(애플리버셉트)'의 글로벌 임상 3상시험의 24주차 기준 중간 결과를 공개했다.셀트리온은 독일과 스페인 등 총 13개국에서 당뇨병성 황반부종(DME) 환자 348명을 대상으로 52주간 임상을 진행하고 있다. 이번에 공개한 중간결과는 24주까지의 임상 진행 결과다.셀트리온은 CT-P42 투여군과 오리지널 의약품 투여군 등 두 그룹으로 나눠 임상을 진행 중이다. 1차평가지표는 기준선 대비 8주차에 측정된 최대 교정시력(BCVA) 값의 변화다. 측정 결과 CT-P42는 사전에 정의한 동등성 기준을 만족했다. 2차평가지표인 유효성, 안전성, 면역원성 평가 등에서는 오리지널 의약품과 유사한 경향성을 보였다.셀트리온은 남은 임상 3상 절차를 마무리하고, 올해 안에 미국과 유럽 등 주요 국가에 CT-P42 허가를 신청할 방침이다.CT-P42의 오리지널 의약품인 아일리아는 미국 리제네론이 개발한 블록버스터 안과질환 치료제다. DME, 습성 황반변성(wAMD) 등의 치료제로 사용되고 있다. 아일리아 물질 특허는 미국 올해 6월, 유럽 2025년 5월 종료될 예정이다. 지난해 기준 아일리아 글로벌 매출은 97억5699만달러(약 12조6841억원) 규모다.