[데일리팜=이탁순 기자] 드림씨아이에스(대표 유정희)는 바이오벤처 큐로셀(대표 김건수)의 CAR-T 치료제인 안발셀을 재발성, 불응성 성인급성림프구성 백혈병 환자를 대상으로 하는 국내 임상시험에서 첫 환자 투약을 완료했다고 26일 밝혔다. CAR-T 치료제는 환자의 T세포에 암세포 특이적인 키메릭 항원 수용체를 발현시키는 유전정보를 조합해 만든 항암면역세포치료제이다. 외부 물질을 사용하는 기존 항암제와는 달리 환자 체내의 면역세포를 이용한다는 점에서 차이가 있으며, 환자 맞춤형 치료제로 신약시장에서 각광받고 있다. 큐로셀은 대전에 소재한 바이오벤처로 국내 최초 CAR-T 치료제 개발사로 급부상 중이다. 2021년 국내 최초로 CAR-T 치료제 임상 승인을 받고, 국내 유일 상업용 CAR-T생산 시설까지 보유하며 해당 분야에 대한 차별화된 기술을 바탕으로 다양한 CAR-T 치료제를 개발 중에 있다. 유정희 드림씨아이에스 대표는 "이번 CAR-T 치료제 임상은 여러모로 의미가 크다. CAR-T 치료제는 개척된 지 얼마 안된 불모지인 만큼 마켓 데이터가 아직 충분하지 않다. 하지만 당사가 20년 이상 쌓아온 임상시험 경험과 노하우를 바탕으로 임상시험을 전략적으로 진행해 이번 큐로셀의 CAR-T 치료제 상용화를 빠르게 진행할 수 있도록 최선을 다할 것"이라며 "다양한 첨단바이오의약품이 지속적으로 개발 중인 만큼 축적된 경험을 토대로 임상시험을 진행해 국내 바이오 기업에게 성공적인 신약개발에 있어 필요한 파트너가 되겠다"고 전했다.

[데일리팜=어윤호 기자] '싱케어'와 달리 RSA를 선택한 2종의 천식 신약의 행보에 관심이 모아지고 있다. 관련 업계에 따르면 한국GSK의 '누칼라(메폴리주맙)'가 최근 건강보험심사평가원 위험분담제(RSA, Risk Sharing Agreement) 소위원회에 상정, 논의를 진행한 것으로 알려졌다. 다만 한국아스트라제네카의 '파센라(벤라리주맙)'는 별다른 소식이 들리지 않고 있다. 두 약물은 일반 보험급여 등재를 선택한 한독테바의 '싱케어(레슬리주맙)'가 7월 약제급여평가위원회를 통과하면서 난관에 봉착했다. RSA 계약을 원하는 상황에서, 싱케어가 약가협상을 만료하고 등재될 경우 사실상 두 약물의 급여 절차 진행은 어려워지기 때문이다. 소위원회가 열렸다곤 하지만 누칼라 역시 논의를 지속할 수 있을지 지켜 볼 부분이다. 중증 천식은 2020년 한국노바티스의 '졸레어(오말리주맙)'의 급여 진입 이후 등재된 약물이 없다. '천식'이라는 질환 영역으로 보면 동일해 보이지만 3종의 약제와 졸레어는 알레르기성 천식에 처방된다. 적응증의 디테일에서 차이가 있는 셈이다. 하지만 정부의 기준에서 졸레어는 비교 대상이 됐고 그 약가는 바이오신약 3종이 감내하기 어려웠는지, 급여등재 절차는 중단됐다. 한편 누칼라는 3상 DREAM, MENSA, SIRIUS 연구를 통해 유효성을 입증했다. 이중 MENSA는 이 약을 대표하는 연구로 2014년 NEJM에 실렸다. 이 연구는 고용량 흡입 코르티코스테로이드(ICS)를 포함, 여러 조절제를 사용했음에도 악화가 발생하는 중증 천식 환자를 대상으로 진행한 것으로, 특히 최초 선별검사에서 호산구가 150cells/㎕ 이상(1년 전에는 300cells/㎕ 이상) 증가한 환자를 모집했다. 이들에게 메폴리주맙과 위약을 투여하고 연간 악화 발생률을 관찰했다. 그 결과 32주째 메폴리주맙 75mg 정맥주사 치료군의 연간 악화 발생률은 위약군 대비 47% 감소했고, 메폴리주맙 100mg 피하주사 치료군 또한 53% 감소했다. 뿐만 아니라 삶의 질도 개선됐으며 천식 조절 만족도도 위약보다 더 높았다.

[데일리팜=이탁순 기자] 엘에스케이글로벌파마서비스(LSK Global Pharma Services Co., Ltd.; 이하 LSK Global PS)는 유한양행이 개발한 폐암 치료제 '렉라자(성분명 레이저티닙)'의 성공적인 2상 및 3상 임상시험 데이터관리(Clinical Data Management)에 이어 허가 후 생존 추적 기간에도 고품질의 서비스를 지원할 계획이라고 24일 밝혔다. 유한양행의 렉라자는 비소세포폐암 치료제로 국내에서 31번째로 개발된 표적 항암제 신약이다. 렉라자는 2021년 2차 치료제로 허가 받아 지난달 30일 국내 항암신약 최초로 1차 치료제로 적응증 확대에 성공했다. LSK Global PS는 2017년부터 약 6년간 임상 2상 및 코호트 연장연구와 2019년부터 약 4년간 3상 임상시험의 데이터관리 업무를 수행했다. LSK Global PS는 렉라자 2상 임상시험 데이터관리 진행 중에 투입돼 데이터 오류, 일관성 및 품질 문제 등이 발생할 수 있다는 점에서 고난이도의 업무 영역이었음에도 고품질의 결과를 도출해 다시 한번 높은 수준의 데이터관리 역량을 확인했다고 회사 측은 자평했다. 3상 임상시험은 한국, 그리스, 헝가리 등 13개국에서 약 400명의 데이터가 수집됐다. LSK Global PS는 여러 해외 국가에서 수집된 방대한 데이터를 각 실시기관에 면밀하게 질의(Query)하고 철저하게 검토해 무결한 데이터를 도출했다. 또 향후 진행될 허가 후 생존 추적 기간 진행 중에도 LSK Global PS는 신속하고 원활한 협업을 이어갈 예정이다. 이로써 LSK Global PS는 약 800여건의 임상시험 데이터관리 경험을 축적한 것과 더불어(2023년 3월 기준) 질적인 측면에서도 세계적인 수준의 임상시험 데이터관리 서비스를 제공하고 있음을 다시 한번 확인했다는 설명이다. LSK Global PS는 국내 최대 규모의 데이터 관리 전문가와 최상의 데이터 품질관리 시스템을 보유하고 있으며, 국내 CRO 최초로 미국, 유럽, 아시아 등 12개국 95개 사이트를 대상으로 한 대규모 글로벌 항암제 3상 임상시험에서 임상시험 데이터관리를 성공적으로 마무리한 바 있다. 김열홍 유한양행 사장은 "높은 품질과 엄격한 관리를 통해 글로벌 수준의 임상시험 데이터관리 서비스를 제공하는 LSK Global PS와의 협력으로 렉라자의 임상시험을 보다 효율적으로 진행할 수 있었다"며 "렉라자가 1차 치료제로 확대 허가되면서 국내에서 유병률이 높은 상피세포 성장인자 수용체(Epidermal Growth Factor Receptor, EGFR) 변이 양성 비소세포폐암 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있게 돼 매우 의미가 크다"고 밝혔다. 이영작 LSK Global PS 대표는 "LSK Global PS가 그동안 키워 온 역량을 발휘해 국내에서 개발한 신약의 세계화에 일조하게 되어 큰 보람을 느낀다"며, "앞으로도 LSK Global PS의 폭넓은 임상관련 역량과 노하우가 국내 제약산업의 글로벌 경쟁력 확보 견인에 핵심 역할을 하도록 노력하겠다"고 밝혔다.

[데일리팜=정새임 기자] 조기 유방암에서 CDK4/6 억제제의 활약은 '버제니오(성분명 아베마시클립)'에 그치지 않는다. '키스칼리(리보시클립)'도 지난 6월 열린 미국임상종양학회(ASCO)에서 성공적인 수술 후 보조요법 데이터를 발표했다. 같은 계열 약제이지만 조기 유방암에서 두 약제의 임상 디자인은 여러 가지 면에서 차이가 있다. 우선 버제니오는 림프절 전이가 있는 고위험군 환자로 투약 대상을 특정했다. 반면 키스칼리는 림프절 전이 여부에 제한을 두지 않았다. 상대적으로 덜 위험한 환자군도 임상에 포함했다. 투약 용량과 기간도 다르다. 버제니오는 전이성 유방암과 동일한 용량을 쓰면서 2년 간 투약이 마치면 내분비요법 치료만 이어간다. 반면 키스칼리는 용량을 3분의 2로 낮춰 임상을 진행하면서 투약 기간을 3년으로 정했다. 용량을 줄임으로써 부작용 위험을 낮추겠다는 의도로 보여진다. 이렇게 조기 유방암에서 CDK4/6 억제제 옵션 늘어나고 있지만 아직 일선 현장에서의 활용은 제한된 편이다. 급여권에 들어선 약제는 없기 때문이다. 건강보험심사평가원 암질환심의위원회는 지난 5월 버제니오의 조기 유방암 급여기준을 심의했지만, 기준을 설정하지 않았다. 조기 암에 대한 선입견도 있다. 말기 암보다 환자군이 넓은 데다 상대적으로 생명이 위독한 상황은 아니라는 시선이다. 보조요법의 급여 등재가 험난한 여정으로 여겨지는 배경이다. 동시에 수 명의 재발 위험을 줄이기 위해 100명 모두에게 상당한 약제비를 쓰는 것이 비용효과적이냐는 현실적인 의문도 자리한다. 데일리팜은 독일 뮌헨대학교 유방센터장 나디아 하벡(Nadia Harbeck) 교수와 서울대학교병원 혈액종양내과 임석아 교수와의 대담을 통해 조기 유방암의 치료 전략 변화와 개선점을 들어봤다. -CDK 4/6 억제제가 조기 유방암으로 확대하는 사례가 늘고 있다. 삶의 질 측면에서 조기 유방암 환자들의 예후와 미충족 수요를 어떻게 충족할 것으로 기대하는지. =임석아 교수 : 우리나라는 유방암 검진 제도가 잘 운영되고 있어 조기 유방암이 많은 국가다. 유방암 중 80% 가량은 HR+ 유형인데, 45~55세의 젊은 층에서 해당 유형의 환자가 상대적으로 많다. 서양은 전체 유방암 환자 중 폐경 전 여성 환자의 비율이 20~30%이지만, 우리나라는 거의 절반을 차지하고 있다. 젊은 여성의 유방암은 조금 더 공격적인 특성이 있는데, 특히 HR+ 유형 중에서도 내강형 B(Luminal B) 타입이 내강형 A(Luminal A) 타입보다 종양 성장 속도가 빠르다. 진료 경험에 비추어 보면 현재 국내 40~50대 여성의 HR+ 유방암에서는 Luminal B 타입의 환자 비율이 더 높다. 이러한 환자들은 수술 후 내분비요법을 5년 진행하는 동안 첫 2~3년 사이 재발이 꽤 흔하게 일어난다. 개인적으로 재발 빈도가 높은 2~3년 동안 버제니오를 사용해 재발률을 낮춘다면 환자의 완치 기회와 가능성을 높이는 중요한 결과를 얻을 수 있다고 생각한다. 한국은 HR+/HER2- 유방암의 보조 요법으로 난소기능 억제제와 아로마타제 억제제를 사용하기 시작한 지 얼마되지 않았다. 이제 여기에 버제니오를 추가해 폐경 전 여성 환자를 포함한 조기 유방암 환자들의 재발율을 감소시켜 예후를 개선하는 방향으로 치료 전략이 진행될 것이라고 생각한다. =나디아 하벡 교수 : HR+/HER2- 조기 유방암 환자들은 과거 미충족 수요가 상당히 컸다. 환자들이 내분비요법이나 항암화학요법을 진행하더라도 생존율 측면에서 데이터가 양호하지 못했다. 이제 버제니오를 조기 환자에게 사용해 완치 가능성을 높일 수 있게 돼 매우 고무적이라고 본다. 조기 유방암에서는 완치가 궁극적인 치료 목표이기 때문이다. -최근 버제니오에 이어 타 CDK 4/6 억제제도 조기 유방암 분야에서 새로운 데이터를 발표했다. 향후 조기 유방암 영역에서 CDK 4/6 억제제 활용을 전망한다면?이와 함께 약 3명의 환자의 재발 위험을 막기 위해 100명에게 약제를 투여하는 것은 비용효과성이 떨어진다는 의견도 있는데 어떻게 생각하나. =임 교수 :CDK 4/6 억제제의 등장은 무엇보다 그간 제한적인 치료옵션 때문에 재발에 대한 공포가 컸던 조기 유방암 환자들에게 희망이 되고 있다. 또한 재발 위험이 높은 환자들을 대상으로 임상이 진행된 만큼 고위험 조기유방암 환자들이 재발 및 전이성 유방암으로 확산되지 않게 하는데 중요한 역할을 해주고 있다. 다른 임상 연구도 성공적으로 끝난다면 조기유방암의 재발 위험을 낮추는데 있어서의 CDK 4/6 억제제의 활용도가 좀 더 넓어질 것이라 본다. 조기 유방암 치료제는 복용기간이 정해져 있다. 만일 일정 기간 조기 유방암 단계에서 적극적인 치료적 개입을 통해 환자의 재발을 막을 수만 있다면, 해당 환자의 전이성 및 진행성 유방암 단계에서 소요될 사회·경제적 의료 비용을 절감할 수 있다. 비용효과성을 검토할 때 이러한 점들도 함께 고려가 되었으면 한다. -버제니오는 독일에서 지난해 허가된 이후 곧바로 급여가 적용됐는데, 급여 결정 기준은 무엇인가? 실제 임상 현장에서 체감하는 효과는? =하벡 교수 : 독일에서는 유럽의약품청(EMA)이 승인한 약에 대해서는 바로 급여가 시작된다. 버제니오의 처방과 급여는 monarchE 연구 기준에 준해 이루어지고 있는데, 전반적으로 의료진과 환자 모두 상당히 긍정적인 경험을 하고 있다. 실제 monarchE 임상 연구 사이트 중 하나로 참여한 입장에서 연구 과정에서의 경험에 이어 실제 리얼월드(real-world)에서도 일상적으로 처방이 진행되고 있다. 실제 임상 현장에서 보면 치료 초기에 일부 설사 또는 피로감으로 용량 조절이 필요한 환자들이 있지만, 대부분 치료 만족도가 높고 치료 순응도 역시 매우 우수하다. 환자 자신들이 재발 고위험군에 해당된다는 것을 알고 있기 때문에 재발 위험으로부터 본인을 보호해줄 수 있는, 본인이 사용할 수 있는 새로운 치료제가 있다는 것에 매우 만족하고 있다. -국내에서 CDK4/6 억제제가 조기 유방암에 효과적으로 사용되기 위해 개선해야 할 부분이 있다면? =임 교수 : 환자들은 버제니오가 새로운 수술 후 보조요법으로 효과가 있다면 항암화학요법 과정을 생략하고 싶다는 생각을 할 수 있다. 그러나 4개 이상의 액와 림프절에 전이가 된 고위험 환자들에게는 보조 항암화학요법이 재발율감소에 명확한 효과가 있기 때문에 이것이 표준 치료로 인정되고 있다. 환자들에게 항암화학요법의 필요성과 표준치료 후 내분비요법과 버제니오를 사용해야 한다는 점을 잘 설명할 필요가 있다. 마지막으로 치료 접근성을 높이려면 보험 급여가 뒷받침되어야 한다. 비용효과성이 높은 치료제를 통해 질환이 완치된다면 재발 또는 전이되는 환자 수는 물론 이들의 치료에 대한 부담도 줄일 수 있을 것이다.

[데일리팜=어윤호 기자] 아토피피부염치료제 '듀피젠트'가 위험분담계약제(RSA, Risk Sharing Agreement) 재평가 협상에 돌입했다. 관련 업계에 따르면 오는 12월31일 RSA 계약이 만료되는 듀피젠트는 현재 국민건강보험공단과 협상을 진행 중이다. 즉, RSA 재계약을 연내 마무리해야 내년에도 차질 없이 보험급여 적용이 가능하다. 물론 아직까지 재계약 실패 사례는 없다. 다만 재평가는 진행될 수록, 가격이 하락할 수 밖에 없는 기전인 만큼 매번 긴장감이 맴돈다. 우리나라에서 RSA 약제는 약품경제성평가를 통해 비용효과성을 입증한 일반 약제와는 달리 계약 기간만료 때마다 추가적으로 임상적 유용성 및 비용효과성을 평가받도록 돼 있다. 비용효과성 평가는 평가시점의 대체약제의 가격에 의한 영향을 받을 수밖에 없는데, 위험분담 계약 이후 5년 동안 대체약제 또한 다양한 사후관리 기전(제네릭 등재로 인한 오리지널 약가인하, 사용량-약가연동제, 급여기준 확대에 따른 상한금액 인하 등)을 통해 가격이 인하된다. 여기에 2020년 고시 개정으로 인해 RSA 후발약제 진입이 허용되면서 이제 후발약제의 가격까지 선발약제의 비용효과성에 직접적인 영향을 미치게 됐다. 이전부터 업계의 RSA 재계약에 대한 불만은 많았지만 지금은 인하 기전이 더 추가된 셈이다. 다만 RSA 후발약제 진입 허용은 업계의 오랜 염원이었고 정부가 논의를 거쳐, 혜택을 넓힌 제도이다. 정확히 동일한 적응증이 아니라 하더라도, 같은 기전의 약물이 등재돼 있는 경우 대체약제가 조정되는 것 역시 모순이라 보긴 어렵다. 한편 듀피젠트는 현재 중증 천식과, 영유아 아토피피부염에 대한 급여 확대 절차 역시 진행 중인 상황이다. 공급사인 사노피코리아와 정부가 원만한 합의를 이뤄낼지 지켜 볼 부분이다.

[데일리팜=정새임 기자] 전이성 유방암에만 쓰이던 CDK4/6 억제제가 조기 유방암으로 영역을 확대했다. 환자들은 조기 검진과 신약 치료로 '완치'에 한 발짝 더 다가갈 수 있게 됐다. 처음으로 수술 후 보조요법 시대를 연 릴리의 '버제니오(성분명 아베마시클립)' 얘기다. 비록 사용 대상은 재발 고위험군(4개 이상 림프절 침범 등) 환자로 한정됐지만, 재발로 고통받는 환자들의 부담을 크게 덜어줬다는 점에서 의미가 크다. 국내외 가이드라인은 신약의 발전을 빠르게 담았다. 미국 국립종합암네트워크(NCCN)은 지난 3월 HR+/HER2- 고위험 유방암 환자에서 수술 후 보조요법으로 2년간 버제니오+내분비요법의 근거 수준을 기존 카테고리 2A에서 가장 높은 등급인 '카테고리 1'로 변경했다. 한국유방암학회도 4월 10차 유방암 진료권고안에서 수술 후 고위험군 환자의 재발을 줄이기 위해 버제니오+내분비요법 병용치료를 '근거수준 1', '권고 등급 A'로 권고했다. 눈에 띄는 점은 버제니오를 2년간 쓰고 중단한 뒤에도 개선 효과가 이어진다는 것이다. 버제니오의 수술 후 보조요법 monarchE 코호트1 임상의 4년 추적관찰 결과에 따르면, 버제니오군의 침습성 무질병생존율(IDFS)과 원격 무재발생존율(DRFS) 개선 효과는 2~3년 시점보다 더욱 강화됐다. 4년 시점에서 버제니오군은 대조군 대비 원격 재발 및 사망 위험을 35% 줄였다. 데일리팜은 독일 뮌헨대학교 유방센터장 나디아 하벡(Nadia Harbeck) 교수와 서울대학교병원 혈액종양내과 임석아 교수와의 대담을 통해 조기 유방암에서 CDK4/6 억제제의 역할을 조명했다. -버제니오의 조기 유방암 적응증 확대는 monarchE 임상이 근거가 됐다. 이후 4년간 추적관찰 결과도 발표됐는데, 이 결과를 어떻게 평가하는지? =임석아 교수 : monarchE 임상은 기존 치료와 같이 5년간의 내분비요법을 원칙으로 하고, 무작위 배정을 통해 실험군에만 첫 2년간 버제니오를 병용하도록 설계됐다. 대조군 역시 5년 동안 내분비요법을 진행하는 것이기에 이들에게서도 재발 위험 감소 효과가 나타난다. 그러나 현재까지 발표된 4년 추적 결과를 살펴보면 버제니오를 내분비요법과 병용한 앞선 2년 뿐만 아니라, 버제니오 투약이 중단된 이후 2년 동안에도 양 그래프의 간격이 지속적으로 벌어지고 있어 버제니오와 내분비요법의 병용 효과가 더 지속될 것으로 추측하고 있다. 여기서 말하는 내분비요법은 현재 매우 널리 사용되고 있는 표준 보조 치료방법이다. 폐경 전 환자에게는 난소 기능 억제제에 타목시펜 혹은 아로마타제 억제제를 함께 사용하고, 폐경 후 환자에게는 아로마타제 억제제를 사용하는 것이 표준 치료다. monarchE 임상은 표준 치료와 버제니오를 2년 간 병용한 후의 효과를 확인한 것으로, 4년 추적 관찰 시 재발 위험 감소 측면에서 6%의 이점을 보였다. 간혹 내분비요법을 대체해 버제니오만을 사용한 결과로 오인하는 환자들이 있는데, 두 가지를 병용한 결과라는 점을 분명히 할 필요가 있다. =나디아 하벡 교수 : 버제니오 투약을 중단한 이후에도 유의미한 효과가 지속적으로 나타나고 있다. 4년간 침습성 무질병 생존율(IDFS) 및 원격 무재발 생존율(DRFS) 개선 결과를 나타내는 그래프를 보면 대조군이었던 내분비요법 단독과 점차 더 격차를 보이고 있다. 버제니오와 내분비요법 병용이 조기 유방암 환자들의 재발을 억제함으로써 완치 가능성을 높이는 결과를 기대할 수 있으며 장기적으로도 임상적 유효성이 이어지고 있음을 의미한다. 전체생존기간(OS)는 데이터 완성까지 조금 더 시간이 필요하다. 다만, 조기 유방암에 있어 버제니오와 내분비요법의 병용이 내분비요법 단독 대비 IDFS와 DRFS를 감소시키는 데 약 6% 더 높은 이점을 보이고 있다는 점에서 강력한 데이터라고 할 수 있다. -아직 데이터가 나오지 않은 전체생존기간도 긍정적으로 전망하나 =하벡 교수 : 조기 유방암에서는 환자들이 어떠한 원격 전이로 인해 발생하는 질환으로부터 자유로운 상태를 오랫동안 유지할 수 있다면, 이를 전체 생존기간에 대한 대리 지표로 삼을 수 있다는 전문가들의 합의가 있다. 원격 전이 등으로 암이 재발하면 이로 인해 사망에 이르는 사례가 많기 때문이다. 이러한 맥락에서 monarchE에서 확인된 결과가 지금과 같이 잘 유지될 경우 상당히 고무적이라는 평가다. monarchE의 OS 데이터는 ITT 환자군 기준 위험비(HR)가 2년 전만 해도 1.0을 상회했으나 4년 추적 관찰 결과 0.9 수준으로 감소하고 있다. 아직 신뢰구간의 범위가 넓지만 서서히 의료진이 바라는 긍정적인 방향으로의 이동이 일어나고 있다. 또 버제니오와 대조군의 OS 그래프가 아직 큰 차이를 보이지 않고 꽤 가깝게 위치하고 있는데, 이는 환자들의 예후가 양호하다는 것을 뜻하기에 의료진에게 의미가 큰 결과다. 개인적으로 OS는 환자들의 생존과 직접적인 관련이 높은 데이터이므로 OS 그래프가 오랫동안 지금과 비슷하게 유지되기를 희망하고, 통계적 이점을 확인하기까지 다소 시간이 걸리더라도 기다릴만한 가치가 있다고 본다. -버제니오는 조기 유방암 환자 중에서도 재발 위험이 높은 고위험군을 대상으로 한다. 환자 대상이 제한돼 수술 후 버제니오를 잘 활용하기 위한 고민이 있을 것 같다. =하벡 교수 : 임상연구에 포함된 환자 중 특정 기준을 충족시킨 환자를 고위험군(High-risk group)으로 볼 수 있다. 종양 부담이 높고, 4개 이상의 양성 액와 림프절(pALN)을 가지거나 1~3개의 양성 액와 림프절을 가지면서 종양 크기가 5cm 이상 또는 조직학적으로 종양 등급이 3등급 이상인 환자들이 그 대상이다. 아직 데이터를 분석하기 충분치 않아 이번 연구에 포함되지 않았으나, 현재 독일에서 다른 환자군에 대한 연구도 진행되고 있다. =임 교수 : 외국에서는 HR+ 유형의 유방암 환자들에게 선행 항암화학요법을 시행하는 경우가 드문 반면 우리나라와 일본에서는 검사에서 여러 개의 양성 액와 림프절이 확인되거나 종양 크기가 5cm 이상으로 확인되면 선행 항암화학요법을 시행한다. 상대적으로 연령대가 낮기 때문이다. 만약 고위험군인 환자가 양성 림프절 전이 여부를 진단하지 않고 항암화학요법을 먼저 진행해서 상태가 호전되는 경우, 이후 수술에서 양성 액와 림프절이 4개 이상 확인되지 않으면 해당 환자는 추후 버제니오가 정말 필요한 순간에 이를 사용할 수 없다. 선행 항암화학요법과 수술을 통해 잔존 종양이 5cm 미만으로 남아있고, 액와 림프절이 모두 음성이어도 마찬가지다. 진단 당시에는 고위험군에 해당되었을지라도 수술 이후 결과로만 보면 고위험군에 해당하지 않게 된다. 이러한 환자들이 수술 후 적절한 치료 옵션을 통해 혜택을 얻을 수 있으려면 치료 시작 단계부터 이를 고려한 계획적 접근이 필요하다. 선행 항암화학요법을 진행하기 전에 액와 림프절 전이가 의심되면 이를 조직학적으로 확인하고, 유방암 종양 크기도 5cm 이상이었다면 이에 대한 검사 자료를 준비해두는 과정이 필요하다. 이후 수술 및 내분비요법을 진행하면서 버제니오를 병용해 추가하는 전체적인 흐름을 계획해나가는 것이 중요하다.

[데일리팜=김진구 기자] 아스텔라스가 국소진행성 또는 전이성 요로상피암을 치료하는 약물로 '파드셉(엔포투맙 베도틴)'을 국내 정식 출시했다. 한국아스텔라스제약은 19일 서울 인터컨티넨탈 호텔에서 파드셉의 국내 출시를 기념하는 기자간담회를 개최했다. 요로상피암은 방광암의 일종이다. 의학계에선 방광암의 90%가 요로상피암인 것으로 추정한다. 생존 예후는 좋지 않다고 알려졌다. 방광 근육을 침범하지 않은 비근침윤성 방광암은 5년 상대생존율이 80%다. 다만 암이 방광 근육을 침범하면 5년 상대생존율이 50%로 급감한다. 특히 이들 중 절반가량은 원격 전이로 이어진다. 이때는 5년 상대생존율이 5% 수준으로 더욱 낮아진다. 환자들은 1차 치료로 백금기반 화학요법을, 2차 치료로 PD-1 혹은 PD-L1 억제제를 사용한다. 다만 1차 치료법인 백금기반 화학요법의 경우 낮은 내약성과 높은 질병 진행 가능성이 문제로 꼽혔다. 2차 치료로 고려할 수 있는 면역항암제는 PD-L1 상태와 관계없이 환자의 13~28%만이 치료에 반응하는 것으로 나타났다. 이로 인해 치료 3개월 내에 대부분 질병이 진행됐다. 파드셉은 치료 옵션이 마땅하지 않은 상황에서 항암화학요법(1차 치료)과 면역항암제(2차 혹은 1차 유지요법) 치료 이후에도 암이 진행되거나 재발한 환자들에게 사용할 수 있는 치료제다. 파드셉은 넥틴-4(Nectin-4)를 표적으로 하는 항체-약물 접합체(ADC)다. 올해 3월 식품의약품안전처로부터 단독요법으로 허가받았다. 미국종합암네트워크(NCCN) 가이드라인에서도 카테고리1으로 우선 권고되고 있다. 파드셉 임상3상은 국소진행성 또는 전이성 요로상피암 환자 608명을 대상으로 파드셉과 기존 화학요법제를 비교 평가하는 방식으로 진행됐다. 그 결과 파드셉 투여군은 기존 화학요법 대비 사망 위험을 약 30% 감소시키는 것으로 나타났다. 파드셉 투여군의 전체생존기간(OS) 중앙값는 12.9개월로 화학요법군 대비 3.97개월 연장해 유의하게 생존기간 개선을 입증했다. 무진행생존기간(PFS) 또한 파드셉 투여군의 중앙값는 5.6개월, 대조군은 3.7개월로 질병 진행 위험을 37% 감소시킨 것으로 나타났다. 김미소 서울대병원 종양내과 교수는 "백금기반 화학요법은 주로 시스플라틴을 기반으로 진행한다. 다만, 무진행생존기간이 7.7개월에서 9.5개월에 그쳐 대부분 1년 안에 병이 진행한다고 보면 된다"고 말했다. 김미소 교수는 "1차 백금기반 화학요법 이후 질병이 진행된 환자에게 2차로 PD-1/L1 억제제가 권장되지만, 대다수 환자가 치료에 반응하지 않는다"며 "적절한 치료 옵션이 없는 상황에서 파드셉은 국소진행성 또는 전이성 요로상피암 환자 치료 성적 향상에 크게 기여할 수 있을 것으로 기대한다"고 말했다. 박경아 한국아스텔라스제약 이사는 "파드셉에 급여 적용될 때까지 환자 프로그램을 가동할 것"이라며 "구체적인 지원 범위나 방법은 내부 논의 중"이라고 말했다. 김준일 한국아스텔라스제약 대표는 "파드셉의 시판 시기를 최대한 앞당겨 출시할 수 있게 돼 기쁘다"며 "파드셉을 통해 국내의 국소진행성 또는 전이성 요로상피암 환자들에게 혁신적인 치료 옵션을 제공할 수 있을 것"이라고 말했다.

[데일리팜=천승현 기자] 대웅제약의 위식도역류질환 신약 ‘펙수클루’가 상반기에만 처방실적 235억원을 기록했다. 발매 1년 만에 누적 처방액 300억원 이상을 올리며 빠른 속도로 시장에 안착했다. 19일 의약품 조사기관 유비스트에 따르면 펙수클루는 지난 상반기 235억원의 외래 처방실적을 기록했다. 1분기 108억원의 처방액을 올렸고 2분기에는 127억원으로 확대됐다. 펙수클루는 '칼륨 경쟁적 위산분비억제제(P-CAB)’ 계열 위식도역류질환 치료 약물이다. 지난 2019년 발매된 케이캡에 이어 두 번째로 등장한 국내 개발 P-CAB 계열 의약품이다. 펙수클루는 대웅제약이 2008년부터 13년 간 자체 기술로 개발에 성공한 국산 신약이다. P-CAB 계열 항궤양제는 위벽세포에서 산 분비 최종 단계에 위치하는 양성자펌프와 칼륨이온을 경쟁적으로 결합시켜 위산 분비를 저해하는 작용기전을 나타낸다. 펙수클루는 2021년 12월 식품의약품안전처로부터 시판 허가를 받았고 작년 7월부터 건강보험 급여목록에 등재되면서 본격적인 판매를 시작했다. 펙수클루는 지난해 6개월 판매로 처방실적 100억원을 돌파하며 성공적인 데뷔전을 치렀다. 작년 3분기와 4분기에 각각 46억원, 83억원의 처방액을 나타냈다. 이 추세를 이어가면 올해 처방액 500억원 돌파는 무난할 전망이다. 펙수클루는 올해 1분기에 발매 3분기만에 처방액 100억원을 돌파했고 2분기에도 성장세를 이어갔다. 펙수클루가 발매 이후 올해 상반기까지 1년 동안 누적 처방실적은 총 364억원에 달했다. 월별 처방액을 보면 펙수클루는 지난해 12월 30억원을 넘어섰고 지난 5월부터 40억원대를 기록했다. 펙수클루의 우수한 효과와 탄탄한 영업력이 처방 현장에서 위력을 발휘하며 빠른 속도로 시장에 안착하고 있다는 분석이다. 펙수클루는 ▲빠른 약효 발현 ▲신속하고 우수한 증상 개선 ▲우수한 야간 증상 개선 ▲복용 편의성 ▲낮은 약물 상호작용 및 약효의 일관성 등 우수성을 확보했다. 약효 발현이 경쟁 제품보다 앞서는 임상 데이터를 갖고 있으며, 2차 평가 지표로 삼은 만성 기침에 대한 효과도 P-CAB 약물 중에서 유일하게 근거를 확보했다. 대웅제약은 펙수클루의 적응증과 복용 편의성을 위한 제형 확대에 박차를 가할 계획이다. 펙수클루는 '미란성 위식도역류질환 치료'와 '급성위염 및 만성위염 위점막 병변 개선' 적응증을 보유 중이다. 여기에 ▲미란성 위식도역류질환 치료 후 유지요법 ▲헬리코박터 제균을 위한 항생제 병용요법 등 적응증 추가를 위한 임상시험이 진행 중이다. 복용 편의성을 높이기 위해 물 없이 입에서 녹여 먹는 구강붕해정과 IV제형(주사제) 개발도 이뤄지고 있다.