"제약업계 미래 성장동력은 기술수출을 통한 로열티 수입이다." 국내 상위그룹과 연구개발 전문기업들의 기술수출을 통한 매출 창출이 잇따를 것으로 보여 주목된다. 국내 제약업계 현실 상 혁신신약 개발과 허가, 그리고 출시까지 독자적으로 프로젝트를 진행할 경우 막대한 자금이 투입된다는 점에서 기술수출은 향후 국내 제약사들의 보편적인 신약개발 전략이 될 것으로 전망된다. 2일 관련업계에 따르면 국내기업들이 개발한 신약 기술수출 프로젝트가 성공적으로 정착되면서 글로벌 시장에서 큰 규모의 신약가치를 인정받고 있다. 기술수출을 통한 로열티 수입이 예상되는 품목은 동아ST 슈퍼항생제, LG생명과학 당뇨치료신약, SK케미칼 페렴구균 백신 등으로 파악된다. 우선 동아ST는 큐비스트를 통해 급성 피부 및 연조직 감염증 치료용 슈퍼 박테리아 타깃 항생제 시벡스트로에 대한 미국 허가를 취득했다. 동아는 내년부터 시벡스트로 미국 본격 출시에 따라 계약금 및 마일스톤 1720만달러, 매출액 대비 5~7% 경상로열티를 수취할 것으로 전문가들은 전망하고 있다. 내년 미국, 2016년 유럽, 2019년 일본 판매가 가능할 것으로 가정한 가운데 증권가에서는 시벡스트로 신약가치 규모를 약 1200억원대 규모로 추산하고 있다. LG생명과학은 2012년과 지난해 사노피 및 스텐달 대상 당뇨치료제 제미글로에 대한 기술 수출 계약 체결로 로열티 수입이 기대된다. 우선 사노피와 기술 제휴를 체결하면서 사노피는 러시아, 중동, 인도, 아프리카 등 80개국에서 제미글로 개발 및 판매를 담당하고 LG는 제미글로 생산과 공급을 담당할 전망이다. 이번 계약으로 LG는 최대 1000억원 규모의 마일스톤과 매출액 대비 10% 이상 규모의 판매로열티를 가져갈 것이라는 전망이다. 또한 지난해 12월 스텐달 대상 제미글로 단일제 복합제의 개발 및 판매 계약 체결로, LG는 최대 2500만달러 규모의 마일스톤을 수취할 것으로 예상하고 있다. SK케미칼은 차세대 폐렴구균백신에 대한 기술 수출 계약으로 2020년부터 백신 수익의 50%를 가져갈 것이라는 관측이다. SK케미칼은 올해 사노피와 차세대 폐렴구균백신에 대한 공동 개발 계약을 체결한바 있다. 차세대 폐렴구균백신이 상용화 될 경우 SK는 안동 백신공장을 통해 생산하고, 사노피는 한국을 제외한 전 세계에 차세대 폐렴구균백신을 판매한다. 특히 양사는 차세대 폐렴구균백신의 수익을 50%씩 배분할 것이 유력하다는 점에서 증권가는 차세대 폐렴구균백신 신약가치 규모를 약 2300억원대 이상으로 추산하고 있다. 대웅제약의 기술수출 사례도 관심을 모은다. 대웅이 개발한 '나보타주'(보튤리늄제제)는 미국 에볼루스사와 기술료를 포함해 총 3000억원 규모(5개년 계획)의 수출계약을 성사시켰다. 이 품목은 에볼루스사에서 미국과 유럽 내 임상과 허가 진행 및 공급 및 유통을 담당하고 대웅은 생산과 수출을 맡게된다. 메디톡스도 앨러간과 차세대 메디톡신 이노톡스에 대한 기술수출 계약을 체결하면서 내년부터 2017년까지 마일스톤 수취가 기대되고 2018년부터는 이노톡스 매출액 대비 10% 이상 경상로열티, 제조수익을 수취할 것으로 전망된다. 이처럼 국내기업들의 신약 기술수출 이후 글로벌 시장에서도 임상 성공 사례가 잇따르고 있다는 점에서, 전문가들은 이같은 글로벌 전략이 향후 제약업계의 확실한 수익모델로 자리잡을 것이라고 예상하고 있다.

수입되는 생물학적제제 제조·판매증명서( CPP) 요건 중 주성분 규격을 허가신청자료 검토로 대체되는 방안이 추진된다. 또 신약, 희귀의약품 등의 부작용을 줄이기 위한 위해성관리계획 세부내용이 새로 마련된다. 31일 식품의약품안전처는 이 같은 내용의 '생물학적제제 등의 품목허가·심사 규정' 일부개정안을 행정예고했다. 주요 내용은 생물학적제제 자료제출 요건 명확화, 포장단위 정보제공 개선 등이다. 우선 수입의약품 CPP 요건 중 주성분 규격을 허가신청자료 검토로 대체하고, 기재를 생략할 수 있도록 했다. 또 수출만을 목적으로 하는 의약품의 경우 별도 품목허가를 받을 수 있도록 하고, 제제 특수성으로 인해 국내 위탁 제조가 곤란한 의약품은 일부 공정 해외 위탁 제조를 허용하는 방안도 추진한다. 생물학적제제 의약품 포장단위 기재사항도 변경된다. 현재 액상주사제나 내용액제 중 전문약을 제외한 의약품은 '자사 또는 제조원 포장단위'로 허가돼 제품에 포장단위가 표시되지 않는다. 식약처는 이를 개선하기 위해 소비자가 알기쉽게 허가신청 시 포장단위를 기재하고, 포장단위 변경 시에는 전자적 기록매체를 통해 변경내용을 통보하면 식약처 홈페이지에 자동으로 공개되도록 방안을 추진하기로 했다. 아울러 신약, 희귀의약품의 경우 품목허가 신청시 안전성 중점검토항목, 의약품 감시계획 환자용 사용설명서, 안전사용조치 등을 포함하는 위해성관리계획을 수립하도록 할 예정이다. 또 생물학적제제 품목허가 시 최종원액의 '기준 및 시험방법' 기재항목에서 제조방법은 삭제하기로 했다. 한편 이번 개정안에 의견이 있는 개인이나 단체는 오는 12월 30일까지 의견서를 식약처에 제출해야 한다.

간암치료제로 잘 알려진 ' 넥사바'의 갑상선암 환자에 대한 처방이 가능해졌다. 심사평가원은 지난달 암질환심의위원회 심의를 거쳐 최근 암환자에게 처방·투여하는 약제에 대한 요양급여의 적용기준 및 방법에 관한 세부사항' 개정, 갑상선암 환자에서 넥사바(소라페닙) 단독요법에 대한 급여기준을 신설했다. 넥사바가 올해 1월 국내에서 방사성 요오드에 불응한 국소 재발성 또는 전이성의 진행성 분화 갑상선암 치료제로 적응증 추가 승인을 받은 후 약 10개월만의 일이다. 넥사바는 간암에 이어 해당 갑상선암 적응증으로 승인된 유일한 약제다. 허가의 기반이 된 DECISION 연구 결과에 따르면 위약군의 무진행 생존기간의 중앙값이 5.8개월인데 비해, 넥사바 치료군은 10.8개월로 무진행 생존기간을 5개월 연장시켰다. 또 넥사바는 위약군에 비해 질병의 진행이나 사망 위험을 41% 유의하게 감소시켰다. 이 연구결과는 제49회 미국임상종양학회(ASCO) 연례학술대회에서 발표되기도 했다. 대부분의 분화 갑상선암은 치료가 용이하다고 인식돼 있다. 그러나 실제 표준치료법에 더 이상 반응하지 않는 환자들이 존재, 치료옵션의 필요성이 대두되고 있던 상황이다. 다만 아직까지 방사성 요오드 불응성 환자를 가늠하는 진단기준이 명확치 않아, 적절한 대상 환자를 분별하는 것은 의료계의 과제가 될 것으로 판단된다. 두경부종양학회 관계자는 "넥사바의 갑상선암 급여적용은 환자에게 확실한 이득을 제공할 것이다. 투약 적정 환자에 대한 판단은 명확한 기준이 없는 것은 사실이나, 종양 사이즈 등 요소들이 있기 때문에 결정이 불가능한 상황은 아니다"라고 말했다. 한편 넥사바의 갑상선암 적응증은 지난해 11월 미국 FDA 허가를 받았으며 유럽에서는 지난 4월 유럽 약물 사용 자문 위원회(CHMP)의 승인권고를 받았다.

동아ST가 그동안 특허로 가로막혔던 카르베딜롤(상품명 딜라트렌) 제제의 울혈성심부전증 적응증으로 판매를 추진한다. 로슈가 개발해 종근당이 판매하고 있는 딜라트렌은 2006년 물질특허 만료 이후 제네릭이 쏟아져 나왔다. 그러나 오리지널 적응증의 하나였던 울혈성심부전증과 관련해서는 2016년까지 특허가 존속돼 허가받지 못했다. 이에 따라 제네릭약물은 본태고혈압과 만성 안정협심증에만 사용토록 허가받았다. 제네릭 적응증이 제한되면서 오리지널 딜라트렌은 제네릭 진입 이후에도 2012년 약가인하 이전까지 승승장구했다. 고혈압 약물계열 베타차단제 가운데서는 월등한 매출을 기록하고 있다. 올해 상반기에만 265억원의 처방액을 기록했다. 동아ST는 바소트롤정이란 이름의 제네릭 제품을 출시했지만, 적응증 제한 등의 이유로 크게 주목받지 못했다. 동아ST는 적응증 획득을 가로막고 있는 특허에 정면돌파하기로 하고 작년 해당 특허(울혈성심부전으로부터 야기되는 사망률을 감소시키는 약학조성물)를 대상으로 소극적 권리범위확인 청구를 냈다. 특허심판원은 지난달 29일 동아ST의 청구를 받아들여 동아ST의 제품은 특허에 접촉받지 않은다고 심결했다. 이로써 동아ST는 자사 제품에도 울혈성심부전증과 관련한 적응증을 획득할 수 있는 기반을 마련했다. 동아ST 관계자는 "다른 경쟁제품들과 차별화를 위해 울혈성심부전증 적응증을 추가할 예정"이라고 밝혔다.

새 기전의 당뇨병 신약 SGLT-2억제제의 복합약물 개발이 한창이다. 1일 관련업계에 따르면 최근 아스트라제네카는 유럽에 이어 SGLT-2억제제 ' 포시가(다파글리플로진)'와 서방형 메트포민복합제 '지그듀오'의 미국 허가를 획득했다. 지그듀오는 1일1회 요법으로, FDA는 다파글리플로진과 메트포르민 복용이 적합한 제2형 당뇨병 성인 환자의 혈당 조절을 개선하기 위한 식단조절 및 운동과 병행하는 보조요법으로 승인했다. 아스트라제네카는 이와 함께 DPP-4억제제 '온글라이자(삭사글립틴)'와 포시가의 복합제도 개발중이다. 회사 관계자는 "메트포민에 이어 DPP-4억제제 복합제까지, 제2형 당뇨병 환자에게 포시가가 제공할 수 있는 혜택을 극대화하기 위한 파이프라인을 구축할 방침"이라고 말했다. DPP-4억제제와 SGLT-2억제제 복합약물은 베링거인겔하임·릴리 역시 상용화에 근접했다. 두 회사는 '트라젠타(리나글립틴)'와 SGLT-2억제제 ' 자디앙(엠파글리플로진)' 복합제의 3상을 완료, 얼마전 열린 제50회 유럽당뇨병학회(EASD)에서 결과를 발표했다. 성인 제2형 당뇨병 환자 1363명을 무작위 5그룹으로 나눠 복합제 투약군(2그룹)과 트라젠타(1그룹)와 자디앙(2그룹)의 단일제 투여군을 각각 비교한 연구에서, 복합약물은 두용량(자디앙 25mg와 10mg) 모두에서 단독요법 대비 우수한 혈당강하 효과를 보였다. 베링거인겔하임 관계자는 "메트포민의 복용 여부와 상관없이 트라젠타와 자디앙 복합제가 우수한 혈당강하 효과를 보였다는 것은 고무적이다. 복합제가 출시될 경우 제2형 당뇨병에 있어 주요한 치료옵션이 될 것"이라고 밝혔다.

갑상선암에 넥사바(소라페닙, sorafenib) 단독요법과 전립선암에 엑스탄디(엔젤루타마이드, enzalutamide) 단독요법이 각각 신설된다. 직결장암에는 이리노테칸(irinotecan)과 얼비툭스(세툭시맙, cetuximab)를 병용할 수 있는 요법이 새롭게 추가된다. 심사평가원은 지난달 암질환심의위원회 심의를 거쳐 오늘(1일)부터 적용되는 '암환자에게 처방·투여하는 약제에 대한 요양급여의 적용기준 및 방법에 관한 세부사항' 개정 내용을 안내했다. 개정 내용 중 신설된 항목에 따르면 갑상선암과 전립선암 2군항암제 목록에 단독요법이 신설됐다. 갑상선암의 경우 넥사바정200mg(소라페닙)이 감상선암에 새롭게 허가추가 되면서 기준이 정비돼, 단독요법이 신설됐다. 1차 이상으로 고식적요법에 해당한다. 전립선암의 경우 엔젤루타마이드(대표약제 엑스탄디) 단독요법도 인정된다. 2차 이상으로, 이전에 도세탁셀을 포함한 화학요법에 실패한 전이성 거세저항성(castration - resistant) 전립선암이 대상이다. 고식적·구제요법으로 써야 한다. 이와 함께 심평원은 직결장암에 2군항암제를 포함한 세툭시맙 격주요법에 대한 급여확대 요청에 따라 심의, 검토해 병용요법을 추가하기로 했다. 격주요법의 경우 관련 임상문헌을 참고해 환자 상태와 진료의사 의학적 판단에 따라 투여할 수 있도록 했다. 세부적으로 살펴보면 직결장암에 '이리노테칸 + 류코보린(leucovorin) + 이리노테칸 기반의 화학요법(infusional) fluorouracil 폴피리(FOLFIRI) + 세툭시맙(대표약제 얼비툭스)' 병용요법과 '이리노테칸 + 세툭시맙’ 병용요법의 '주7' 항목을 추가했다.

메디포스트는 연골 재생 줄기세포 치료제 ' 카티스템'의 월간 투여량이 100건을 기록했다고 31일 밝혔다. 카티스템은 2012년 5월 첫 환자 투여 이후 매월 점진적으로 처방이 증가, 2년 반 만인 올해 10월 처음으로 100건(바이알 기준)을 기록했다. 카티스템 시술은 2012년 월 평균 25건, 2013년 56건을 기록했으며, 올해 들어서는 월 평균 70여 건으로 증가 추세를 보여왔다. 이와 관련, 메디포스트 관계자는 "이번 시술 기록은 100건이라는 상징적 의미뿐 아니라 제품의 손익분기점에 근접한 수치로, 국내 줄기세포 치료제의 상업적 성공 가능성을 보여줬다는 면에서 긍정적"이라고 말했다. 아울러 "카티스템이 기존 의약품과 다른 첨단 제제이며, 홍보가 제한적인 전문의약품이고 아직 줄기세포 치료제가 대중화되지 않았다는 점을 감안하면 이번 환자 수 기록은 의미가 크다"고 덧붙였다. 한편 카티스템은 퇴행성 또는 반복적 외상에 의한 무릎 연골 결손 치료제로, 2012년 1월 세계 동종(타가) 줄기세포 치료제 사상 최초로 식약처의 품목허가를 받았다. 이후 2012년 11월 홍콩·마카오, 2013년 2월 호주·뉴질랜드, 12월 인도 등과 카티스템 판권 계약을 체결한 바 있으며 현재도 아시아, 동유럽, 북중미 등 다수 국가들과 판권에 대해 협의 중이다.