바이오약 제도정비·주사제 DMF 본격화...약국 마약통합시스템은 연기새 정부 출범과 동시에 식의약 안전, 바이오강국 도약을 천명한 청와대는 식품의약품안전처의 수장으로 류영진 전 부산시약사회장을 낙점했다.일선 개국약사 출신으로서 첫 식약처장으로 화제를 모은 류 처장은, 과거 18대 대통령선거 시절 문재인 당시 후보의 '부산통(通)'으로 알려지면서 정치권의 공격을 감내해야 했다. 더욱이 취임과 동시에 연달아 터진 각종 식품·외품 사안들은 초반에 류 처장의 입지를 흔들기도 했다.식약처는 일명 '용가리 과자'와 '살충제 계란' ' 방사능 생리대' '벌레 수액제' 등 농·식품과 외품 사태로 굴곡진 한 해를 보내야 했다.그러나 이 와중에도 의약품·바이오 정책의 경우 대부분 예정에 뒤틀림 없이 순차적으로 적용·개편됐다.◆약국장 출신의 처장 취임과 '외풍' = 새 정부 첫 식약처장이자 약사사회가 배출한 첫 개국약사 출신 식약처장은 취임 초반부터 연이은 부침을 겪었다.류영진 처장은 취임하자마자 일명 '용가리 과자'로 일컫는 질소과자 위 천공 사건에 이어 '살충제 계란' 파동, '방사능 생리대' 논란, '벌레 수액세트' 등 쉼 없이 터진 농·식품, 의약품·의약외품 문제들로 인해 업무숙지와 조직장악을 할 새도 없이 사태 수습에 나서야 했다.게다가 그는 과거 18대 대통령선거 시절 문재인 대통령의 부산지역 보좌 이력과 당적 등을 문제 삼은 현 야당 정치권 세력에 의해 사퇴 압박에 시달려야 했다.류 처장은 연달아 벌어진 이들 사안에 즉각 대처하기 위해 식품분야 '통'으로 일컬어진 최성락 전 보건복지부 복지행정관을 차장으로 복귀시켜 관련 사안들을 빠르게 진화하는데 주력했고, 이후 열린 국정감사에서 그와 둘러싼 여러 문제를 일정부분 상쇄시켰다.(왼쪽부터) 최성락 처장, 류영진 처장(맨 가운데), 이선희 식품의약품안전평가원장(맨 왼쪽). ◆'바이오 강국' 천명과 제반 정비 = 문재인 정부의 핵심 중 하나인 바이오산업 육성의 맥락과 국제적 흐름에 맞춰 식약처도 분주히 움직였다.식약처는 올 초 바이오허가심사조정과를 신설해 제약 부문 케미컬과 바이오를 이원화시켰다. 6월에는 바이오의약품 예비심사제도(Pre-review)를 본격 도입해 바이오 약제 품목허가 과정에서 신속검토 체계를 만드는 한편, 관련 자료보완과 세포공여 등 세부규정도 마련했다.국제공통기술문서(Common Technical Document, CTD) 작성 범위를 확대시키고, 유전자 치료제 정의를 보다 구체적으로 규정해 바이오 제약계 행정업무를 효율화시켰다.이와 함께 오송 본부와 지방청은 각각 불법 바이오제약 유통모니터링을 운영하고 필요 시 제조·수입자 광고·표시 기재사항을 점검하는 등 대중으로부터 인기가 높은 바이오약 광고를 집중점검 관리도 동시에 진행했다.◆약물부작용 피해구제 보상범위 확대 = 올해는 의약품부작용으로 신체적·금전적 피해를 본 환자들을 제약사들이 별도 기금을 모아 구제해주는 제도의 폭이 더욱 확대된 한 해였다.의약품부작용 피해구제제도의 범위는 사망보상금과 장애보상금, 사망 시 장례비용 지원 등으로, 부작용 종류와 피해 내용에 따라 구분·적용돼 왔다. 올해부터는 지급 대상에 진료비가 포함돼 부작용으로 인한 추가 진료에 대한 보상체계가 두터워졌다.피해구제제도를 보다 발전시키고 보상에 대한 법 체계를 강화하기 위해 별도의 법 분리가 필요하다는 목소리가 외부에서 제기되기도 했다.약사사회는 연초부터 마약류통합관리시스템에 반발하는 성명서를 채택하고 결의대회를 여는 등 식약처 제도 시행해 강하게 반발했다.◆마약류통합관리시스템 내년 5월로 연기 = 올해는 마약류통합관리시스템을 반대하는 전국 약국가의 반발이 극심한 한 해였다.식약처는 당초 올해 6월 마약을 시작으로 11월 향정신성의약품, 내년 5월 동물용마약류 순으로 마약류통합관리시스템 보고를 의무화할 계획이었다.그러나 약국가의 거센 반발과 현장에서 예측되는 크고 작은 문제들이 불거지면서, 식약처는 마약류 취급내역 보고를 내년 5월 일괄시행으로 수정하는 등 계획을 일부 조정할 수 밖에 없었다.앞으로 제도가 시행되면 약국가 마약과 향정 모두 기록·보관의무가 없어진다. 취급 보고의 효율성을 높이기 위해 관리대상을 일련번호 정보를 기반으로 추적할 수 있는 '중점관리품목'과 수량 정보를 기반으로 하는 '일반관리품목'으로 구분해 관리된다.보고시점도 '중점관리품목'은 3일 이내, '일반관리품목'은 취급한 달의 다음달 10일까지로 대폭 완화됐다. '3일 이내 보고'가 의무화되는 향정신성의약품은 일단 프로포폴로 한정될 전망이다.중점관리대상이 아닌 향정약과 동물용마약류는 제약사의 경우 10일 이내, 도매상과 약국, 병의원 등은 매월 10일까지 보고하면 된다.◆품목갱신제도 대비, 신청 본격화 = 2013년부터 도입된 의약품 품목갱신제가 내년 1월부터 시행됨에 따라 제약업계의 본격적인 사전 갱신 신청이 6월부터 시작됐다.품목갱신제는 기존에 허가·신고돼왔던 품목이라도 안전성과 유효성 등을 주기적으로 재검토해 허가 유지 여부를 결정하는 제도다.제약사는 5년을 주기로 품목별로 허가·신고 유효기간 종료 6개월 전에 갱신을 신청해야 하며, 위해 우려가 있거나 기간 안에 신청하지 않은 품목 등은 판매를 못하게 되면서 실제 생산실적이 없는 의약품은 갱신이 불가능해졌다.◆글리아티린 대조약 논쟁 = 글리아티린 대조약 논쟁은 식약처가 이 약제 성분 대조약인 대웅제약 글리아티린을 목록에서 삭제하면서 발화됐다. 글리아티린 대조약은 원개발사인 이탈파마코가 국내 판권을 대웅에서 종근당으로 넘기면서 변경된 것이었다.대웅제약은 식약처의 대조약 선정을 취소해달라는 행정심판을 제기했고 지난해 12월 13일 중앙행정심판위원회가 절차상 하자를 지적하며 대조약 공고를 삭제하라고 결정했는데, 식약처는 대조약의 기준을 정하는 '의약품동등성시험기준'을 개정해 종근당글리아티린을 대조약으로 재지정해 논란으로 비화됐다.이에 또 다시 대웅제약은 행정심판위원회에 대웅 글리아티린 대조약 삭제 공고 집행정지를 신청해, 지난 9월 집행정지가 인용되면서 대웅제약 글리아티린은 대조약 지위를 회복했다.계속되는 논란과 논쟁 속에 식약처는 종근당에 대한 특혜의도가 전혀 없었다고 해명했고, 종근당 또한 이탈파마코로부터 기술이전을 받은 동시에 오리지널 원료를 받아 생산하고 있어서 원개발사 품목이라는 데는 의심의 여지가 없다고 반박했다.대웅제약과 식약처 간의 소송은 현재 2심이 진행 중이며, 대웅제약 계열인 대웅바이오도 최근 중앙행정심판위원회에 '콜린알포세레이트 대조약 선정 공고 취소 및 글리아타민 대조약 지정'을 청구하는 행정심판을 제기해 이 사안은 또 다시 해를 넘기게 됐다.◆주사제 전성분 DMF 본격 시행 = 지난 25일부터 주사제 전성분 원료의약품 신고제도(Drug Master File, DMF)가 전면 시행되면서 주사제는 등록된 DMF 원료를 사용한 신규 완제의약품만 허가를 받을 수 있게 됐다.주사제 전성분 DMF를 앞두고 업계는 술렁였다. 국내 주사제 완제약 업체 대부분이 수입원료를 사용하고 있고 수입원료 업체들은 DMF 시행으로 관리·감독이 강화되면 한국 수출을 포기하겠다는 움직임을 보이고 있어 문제제기를 하고 나섰다.그러나 식약처는 그간 예고는 충분히 했고, 이미 확정된 것을 연기할 이유가 없다는 이유로 제도를 일정대로 진행시켰다.다만 식약처는 DMF 제도 자체가 국제적인 규제이기 때문에 이 수준 안에서 제도를 운영하면서 계속해서 업계 의견을 청취할 계획이다.◆의약품·외품 용기·포장 전성분 표시제 = 식약처는 의약품 안전사용 정보제공 확대를 위해 같은 날부터 제조, 가공 또는 수입되는 의약품과 의약외품은 용기와 포장에 전 성분(전 성분 표시)을 기재하는 내용을 골자로 한 전성분 표시제를 시행했다.이 제도에 따르면 특히 일반의약품의 경우 외부 용기·포장에 '주표시면'과 '정보표시면'으로 구분 기재하고 이 중 '정보표시면'에는 표준서식에 따라 소비자가 읽기 쉽게 표시해야 한다.기재 면적이 충분한 경우에도, 최소 활자크기로 표시하는 등 가독성 저하 우려가 있다는 지적에 따라 활자 크기 확대를 권장하는 내용이 신설됐다.의약외품도 예외는 없이 적용됐다. 식약처는 의약외품에 함유된 모든 성분을 용기·포장에 표시하고 '유효성분'과 첨가제 중 '보존제', '타르색소', '기타 첨가제'로 구분, 기재하도록 했다.◆기타= 허가의약품에 대해 식약처 본부와 식품의약품안전평가원이 각각 맡았던 사전·사후 업무가 통합, 일원화 됐다. 식약처는 직무 안전성을 높이기 위해 올 4월 국내에서 허가(라벨링)된 약제의 '통일조정' 사전업무와 안전성 데이터 '변경지시' 사후업무를 일원화 시켰다.이와 함께 식약처는 하나의 신약·희귀약 허가심사에 소요된 시간과 세부적 보완절차를 공개하기 위한 법적 근거를 마련하는 한편, 제네릭은 심사정보·대조약 공고 등 통합정보 플랫폼을 구축해 한 눈에 관련 정보를 살필 수 있는 '한국형 오렌지북' 상용화를 준비한다. 정식 시행 목표는 2018년이다.이 밖에도 식약처는 이달부터 의약품 제조·유통업자가 아니면 상호에 'OO제약', 'OO약품', 'OO신약', OO파마' 등 의약품을 연상하게 하는 용어를 사용할 수 없도록 관련 제도를 정비하는 한편, 제약사가 같은 날부터 휴·폐업 신고를 할 때 유통된 의약품에 대한 회수 등 적정조치를 취하도록 의무를 관리를 강화했다.

정부가 격년제 첫 실거래가 약가인하 시행일을 1개월 연기한 내년 2월로 최종 확정했다. 이런 가운데 혁신형제약기업 약가인하 감면을 받으려면 올해 6월30일 기준 혁신형제약기업 고시에 포함돼 있어야 한는 점을 분명히 했다.보건복지부는 질의응답(Q&A)를 통해 이 같이 밝혔다. 이는 실거래가 조사를 위한 기준 종료시점이 6월30일이기 때문이다.25일 Q&A를 보면, 먼저 실거래가 조정관련 제외대상 국공립기관 목록은 올해 6월30일 현재 운영되고 있는 요양기관 중 설립구분이 '국공립'으로 신고된 기관이다. 복지부는 '제외대상 요양기관'으로 명단을 이미 공개했다. 해당 기관은 최근 공개한 수정지침에서 군병원을 추가해 3786개로 늘었다.'포괄수가, 신포괄수가, 일당정액제 등 행위별수가' 청구기관 자료의 경우 청구단가 정보가 없어서 가중평균가 산출에 반영하지 않기로 했다. 만약 금액이 '0'원이거나 금액을 확인할 수 없는 경우엔 청구내역 확인을 거쳐 수정하거나 반영할 수 있다고 복지부는 설명했다.또 현행 고시상 2017년 6월30일 당시 혁신형 제약기업 여부에 따라 감면대상을 결정하기 때문에 기간 비례 감면은 하지 않기로 했다. 올해 4월 혁신형 제약기업에서 제외된 2개 제약사의 경우 조사대상 기간 중 2개월을 제외한 22개월 간 혁신형 제약기업이었지만 약가인하 감면혜택을 받지 못하게 된 것이다.혁신형제약기업은 약가인하율의 30%를 기본으로 감면받는데, 만약 2016년 R&D 투자액이 500억원 이상이거나 매출액이 3000억원 이상이면서 R&D 투자비율이 10% 이상이면 50%까지 가능하다.또 가중평균가는 요양기관이 제출한 요양급여비용청구명세서를 근거로 청구금액과 사용량을 사용해 산출하게 되는데, 복지부는 제약사가 공급한 최저단가 미만 청구분 제외여부는 Q&A에서 명확히 제시하지 않았다.

정부가 '공익신고자 보호법'을 기반으로 제약분야 '맞춤형 공익신고제도' 대국민 홍보를 통해 리베이트 등 관련 제보를 독려하고 나섰다.국민권익위원회는 최근 '제약분야 맞춤형 공익신고제도' 활성화를 위해 관련 홍보물을 제작, 배포했다. 22일 홍보물을 보면, 신고주체와 대상, 기관, 방법, 신고자 보호, 보상금, 문의처 등 손쉽게 신고할 수 있는 방안이 안내돼 있다.특히 신고대상에는 의료인과 기관 종사자, 약사 등에게 리베이트를 제공하는 내용과 허가품목 외 의약품 제조·수입, 무자격기관 임상시험, 의약품 제조시설 비위생적 관리와 유해물질 방출 등 279가지 법률 위반행위가 있다고 적시돼 있다.신고 불이익을 막기 위한 비밀보장이나 불이익조치 금지, 신변보호와 책임감면, 20억원 한도 벌금·과징금 등 최대 20%의 보상금(내부신고자), 포상금 최대 2억원 등도 안내하고 있다.이 밖에도 권익위는 공익신고자에게 구조금을 지급해 치료나 이사, 쟁송, 임금손실 등 공익신고로 피해를 입을 경우 신청자를 금전적으로도 보호할 수 있다고 안내했다.

자가골수유래중간엽줄기세포 약제인 하티셀그램-AMI와 GSK A형간염백신 하브릭스주 등은 앞으로 생산·수입·공급이 중단될 때 반드시 중단일 60일 전까지 그 사유를 식약당국에 보고해야 한다.심사평가원은 '2017년 생산·수입·공급중단 보고대상 의약품' 목록을 최근 새롭게 업데이트 해 공고했다.22일 공고내용을 보면, 올해 업데이트 된 품목 수는 총 1819개로, 2016년도분 1911개보다 총량으로는 92개 줄었다.우선 화이자제약의 화이자플루다라빈주(플루다라빈포스페이트), 화이자빈크리스틴황산염주1mg/mL, 화이자류코보린주(폴리네이트칼슘), 화이자데페록사민메실레이트주500mg등은 새롭게 목록에 포함됐다.SK케미칼 헤파뮨주(B형간염백신유전자재조합), 한미약품 한미플루캡슐75mg(오셀타미비르), 파미셀 하티셀그램-AMI, GSK 하브릭스주, 한국산도스 피타렉스캡슐0.5mg(핀골리모드염산염), 한국백신상사 피내용건조비씨지백신(일본균주) 등도 목록에 추가됐다.아울러 비씨월드제약 휘브릭스주사(P-아미노메칠안식향산), 일동제약 훼리탑액(글루콘산제이철나트륨복염)과 후로목스정100mg(세프카펜피복실염산염수화물), 조아제약 훼마틴에이시럽(철단백질추출물수화글리세린액), 환인제약 환인벤즈트로핀정1mg(벤즈트로핀메실산염) 등도 새롭게 공급중단 보고 대상에 포함됐다.반면 한국릴리 휴물린엔퀵펜주100단위/밀리리터(휴먼인슐린유전자재조합), 삼진제약 훌그램주사(클린다마이신포스페이트), 동화약품 후시딘정(퓨시드산나트륨정), 한국다케다제약 화이투벤나잘스프레이1mg/mL(자일로메타졸린염산염), 동아ST 화레스톤정40mg(토레미펜시트르산염) 등은 목록에서 빠졌다.또 호스피라코리아 호스피라플루다라빈주(플루다라빈포스페이트), 한국에자이 할라벤주(에리불린메실산염), 한국콜마 한국콜마젬스테인용액, JW중외제약 하베카신주(황산아르베카신), 일동제약 피니박스주사0.25mg(도리페넴일수화물), 엑세스파마 피내용건조비씨지백신에스에스아이주 등도 대상 목록에서 삭제됐다.한편 정부는 '생산·수입·공급 중단 보고대상 의약품 규정'에 따라 의약품 품목허가를 받은 자와 수입자는 완제의약품의 생산·수입·공급을 중단하려면 중단일의 60일 전까지 일정 서식에 따라 중단사유를 식품의약품안전처장에게 보고해야 한다.다만 천재지변이나 갑작스런 원료수급 중단 등 부득이한 사유로 생산·수입·공급이 중단되는 경우는 중단일로부터 10일 이내에 그 사유를 보고하면 된다.

미국 식품의약국(FDA)가 안지오텐신 II 고위험 저혈압 치료신약 지아프레자(Giapreza)를 현지시각 21일자로 우선 승인했다.지아프레자는 라 졸라 제약사(La Jolla Pharmaceutical Company)가 개발한 안지오텐신 II 신약으로, 패혈증 또는 기타 분열성 쇼크로 성인의 혈압을 높이기 위해 정맥 내에 투여하는 주사제다.저혈압은 비정상적으로 낮은 혈압으로서, 저혈압이 심하면 뇌·신장·기타 중요한 장기가 제대로 기능하기에 충분한 혈류를 받지 못하는 심각한 상태에 이른다.FDA 마약평가센터 심혈관·신장 제품 담당 책임자 노만 스톡브리지(Norman Stockbridge) 박사는 "쇼크는 중요한 조직 혈류를 유지할 수 없기 때문에 장기 기능부전과 사망을 초래할 수있기 때문에 치료법에 적절하게 반응하지 않는 중증 저혈압 환자를 위한 치료 옵션이 필요하다"고 설명했다.이 약제 임상에 따르면 치명적인 고위험 저혈압 환자 321명을 대상으로 한 시험에서 지아프레자 치료가 위약 치료 환자보다 많은 환자들이 유의하게 반응했다. FDA는 지아프레자가 혈압을 높이는 기존 치료법에 추가하면 효과적으로 혈압을 높일 수 있다고 밝혔다.다만 FDA는 지아프레자는 혈전증을 비롯한 동맥·정맥 응고 등 심각한 결과가 있는 위험한 혈전을 유발할 수 있는 부작용이 있어서 예방적 혈전 치료가 사용돼야 한다고 설명했다.

긴급도입이 필요한 '개발단계 희귀의약품'으로 지정받았던 미갈라스타트염산염 성분 약제가 국내 정식 시판된다.식품의약품안전처는 사이넥스의 갈라폴드캡슐(미갈라스타트염산염)을 최근 희귀질환의약품으로 지정하고 품목허가 했다.21일 식약처에 따르면 이 약제 성분은 지난해 말 '개발단계 희귀의약품' 기전을 도입하면서 인정된 8개의 첫 대상 성분 중 하나였다.갈라폴드캡슐은 순응변이(amenablemutation)를 가진파브리병(α-galactosidaseA 결핍)으로 확진받은 16세 이상 청소년과 성인 환자의 장기간 치료에 사용된다.환자는 파브리병에 대한 진단과 치료에 대한 경험이 있는 의사 감독 하에 투여받아야 하며, 효소대체요법과 병용해선 안된다. 권장용량은 성인과 만 16세 이상 청소년에서 1캡슐(미갈라스타트로서 123mg) 2일 1회로 매번 같은 시간에 투여해야 한다.이 약을 처음 사용하거나 다른 약에서 이 약으로 전환한 환자, 비순응변이(non-amenable mutation)를 가진 환자에는 투여 권장되지 않는다. 또한 신장애 환자(중증 신장애 환자), 효소대체요법을 받고있는 환자 병용투여, 임부(가능성이 있는) 여성과 수유부에게도 권장되지 않아 사용할 때 신중해야 한다.

의약품 일련번호 제도개선 실무협의회가 3개월 만에 다시 만났다. 실무협의회 회의 만으로는 4번째인데, 이번 회의는 묶음번호(어그리게이션, aggregation) 가이드라인 공개에 따른 시범사업이 중점 논의 사항이었다. 보건복지부는 20일 오후 건강보험심사평가원 서울사무소에서 의약품 일련번호 제도개선 실무협의회 4차 회의를 열었다. 지난 9월까지 3번의 실무협의회 회의 결과를 토대로, 국회 국정감사를 앞둔 9월 26일 1차 의약품 일련번호 제도개선 협의회가 열고 묶음번호 가이드라인 초안을 완성했다.하지만 묶음번호 가이드라인만으로 국정감사의 지적을 피하긴 어려웠다. 결국 박능후 보건복지부장관이 도매 현장 방문을 약속하고, 지난 11월 20일 김포 동원아이팜 물류창고와 서울 신창약품을 방문했다.이번 실무협의회는 박 장관의 도매 현장 방문 이후 다시 논의가 재개됐다는데 의미가 있다.지난 3개월 동안 묶음번호 가이드라인 배포를 미뤄왔던 심평원 역시 빠르면 다음주 안으로 400여개 제약회사 및 2100여개 도매업체에 가이드라인을 배포할 계획이다. 현재 가이드라인은 완성돼 책자로 만들어진 상태며, 배포일자를 조율 중인 것으로 확인됐다.복지부 관계자는 "지난 3차 회의에서 제약회사와 도매업체를 대상으로 묶음번호 가이드라인 시범사업을 진행하기로 했다"며 "오늘 회의에서 어느 정도 결정될 것으로 예상했지만, 각 협회와 단체들의 의견이 달라서 한번 더 정리할 시간을 갖기로 했다"고 말했다.그는 "다양한 유형별로 대표할 수 있는 업체들을 선정해 시범사업을 진행하자는 것 까지는 의견이 모아졌다"며 "복지부와 심평원이 시범사업에 대한 안건을 만들어 5차 회의 안건으로 올리기로 했다"고 덧붙였다.심평원 관계자 역시 "그동안 묶음번호를 수기로 작성했던 제약회사나, 라벨이 달랐던 제약회사 등 다양한 유형의 형태로 참여가 어려운 곳이 꽤 있다"며 "이들까지 시범사업에 참여시켜 어떻게 문제를 해결하는게 맞는지 방향을 고민하는 중"이라고 했다.

유전자 돌연변이로 인한 선천성 실명에 효과가 있는 표적치료제가 미국에서 최초로 승인됐다.시판후 안전성 평가가 장기적으로 진행될 예정이지만 새로운 유전자 치료제로서 안전성과 유효성이 입증됐다는 평가다.미국 식품의약품국(FDA)은 스파크 세라퓨틱스(Spark Therapeutics Inc.)가 개발한 럭스터나(Luxturna, voretigene neparvovec-rzyl)를 현지시각 19일자로 승인했다.이번 승인을 통해 FDA로 부터 '획기적 치료요법(Breakthrough Therapy)'이자 '희귀질환 치료제(Orphan Drug)'로 지정받은 이 약제는 특정 유전자 돌연변이로 인한 시력상실 치료에 직접 투여하는 약제로, 미국에서 승인된 이 질환 최초의 유전자 표적치료제다.시력 저하를 유발하고 특정 환자에서 완전 실명을 유발할 수 있는 이중 알레르기 'RPE65' 돌연변이와 관련한 망막이상증 치료를 위해 승인됐다.유전성 망막근이영양증은 진행성 시각장애와 관련된 유전 망막질환의 범주 안에 속한다. 이대립인자성(biallelic) 'RPE65' 돌연변이와 연관된 망막근이영양증은 미국에서 약 1000명에서 2000명 환자에게 영향을 미치는 질환이다.'RPE65' 유전자 돌연변이는 'RPE65' 활동 감소 또는 결핍을 가져오고 시각주기를 막아 시각 장애가 점진적으로 진행된다.럭스터나는 망막 세포가 있는 환자에게만 쓰여야 하는데, 망막 하 주사(subretinal injection)를 통해 주입한다.이 약제는 임상시험에서 4세부터 44세 사이 총 41명의 환자 연구를 통해 안전성과 유효성이 확인됐다. 다만 흔한 부작용으로는 눈(결막) 충혈, 백내장, 안압 상승, 망막 열개 등이 나타났다.FDA 생물학적평가연구센터(CBER) 피터 마크스 박사는 "그간 'RPE65' 돌연변이와 연관된 망막근이영양증 환자의 시력은 가망이 없었지만, 이번 승인으로 인해 유전자 요벙 가능성에 물꼬가 트였다"고 평가했다.한편 FDA는 장기적 안전성 평가를 위해 룩스터나 투약 환자를 대상으로 시판 후 조사 연구를 진행할 계획이라고 밝혔다.

국가필수의약품이 대폭 늘었다.식품의약품안전처(처장 류영진)는 기초수액제인 '5% 포도당 주사액' 등 85개 의약품을 국가필수의약품으로 추가 지정해 총 211개 제품을 국가필수의약품으로 관리하게 됐다고 밝혔다.국가필수의약품은 질병 관리, 방사능 방재 등 보건의료 상 필수적이나 시장 기능만으로는 안정적 공급이 어려운 의약품으로 보건복지부장관과 식약처장이 관계 중앙행정기관의 장과 협의해 지정하는 의약품을 말한다.이번 추가 지정은 지난 (19일) 범부처(9개) '국가필수의약품 안정공급 협의회(의장 식약처 최성락 차장)' 의결을 통해 결정됐다. 협의회 참여부처는 교육부, 국방부, 행정안전부, 복지부, 고용노동부, 국가보훈처, 식품의약품안전처, 국무조정실, 원자력안전위원회다.이번에 추가 지정된 85개 제품은 결핵치료제 16개, 후천성면역결핍증 치료제 14개, 기초수액제 8개 등으로 구성돼 있으며, 질병 관리나 재난 대응 등에 필수적이라는 게 식약처의 설명이다. 이로써 국가필수의약품은 응급 해독제 29개, 예방백신 26개, 결핵 치료제 22개, 후천성면역결핍증 치료제 14개, 기초수액제 8개 등 총 211개로 확대됐다.