[데일리팜=이혜경 기자] 앞으로 고위험 첨단재생의료의 임상연구계획 신청 시 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회와 식품의약품안전처의 동시 검토 진행을 요청할 수 있게 된다. 식약처는 이 같은 내용을 담은 '고위험 첨단재생의료 연구계획 승인 절차 및 방법 등에 관한 규정(식약처 고시)' 제정안을 오는 28일까지 행정예고 한다고 밝혔다. 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률에 따르면 고위험 임상연구계획은 사람의 생명, 건강에 미치는 영향이 불확실하거나 그 위험도가 큰 임상연구를 말한다. 이번 고시 제정안은 신속·병합 검토요청 절차, 제출자료 요건, 보완요구 방법과 보완 기간, 승인 여부 결정·통지 절차 등을 담고 있다. 연구자는 고위험 임상연구계획 신청 시 기존에는 순차적으로 진행하던 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회와 식약처의 검토에 대해 동시 진행을 요청할 수 있다. 비임상시험 관련 자료, 인체세포 등의 채취& 8231;검사& 8231;처리& 8231;보관 기준에 관한 근거자료 등 고위험 임상연구계획 승인에 필요한 제출자료의 종류와 요건을 명확히 했다. 고위험 임상연구계획 승인 시 보완이 필요할 경우 연구자에게 추가자료를 30일 이내로 제출할 것을 요구할 수 있으며, 연구자가 보완 제출 기간의 연장을 요청하면 2회에 한해 연장할 수 있도록 했다. 제출자료 검토 결과 규정에 적합하지 않거나 타당성이 인정되지 않는 경우 승인하지 않을 수 있으며, 승인 여부 결정 시 7일 이내에 신청인과 심의위원회에 그 결과를 알리도록 했다. 식약처는 이번 고시 제정이 고위험 임상연구의 승인 절차를 합리화하고 제출자료를 명확화하여 연구자의 예측 가능성을 높이는 데 도움을 줄 것으로 기대하며, 앞으로도 규제과학 전문성을 바탕으로 첨단재생바이오법 관련 제도가 안정적으로 정착될 수 있도록 최선을 다하겠다고 했다. 이번 제정안의 세부 내용은 식약처 대표 누리집(www.mfds.go.kr) → 법령·자료 → 입법/행정예고에서 확인할 수 있다.

[데일리팜=이혜경 기자] 식품의약품안저너가 지난해 9월부터 운영 중인 글로벌 혁신제품 신속심사 지원(Global Innovative product on Fast Track, GIFT) 대상이 3호까지 지정됐다. 지난해 11월 29일 GIFT 1호로 지정된 한국로슈의 여포성 림프종 치료제 '룬수미오주(모수네투주맙)'는 이르면 3월 말에서 4월 초 심사를 마칠 수 있다. 이는 식약처가 밝힌 GIFT 대상 지정 시 심사 기간 최소 25% 단축(예: 120근무일→90근무일)을 적용한 결과다. 특히 이번에 2, 3호가 지정되는 과정에서 신약 뿐 아니라 이미 시판된 성분 제제에 새로운 효능·효과를 개발할 때도 GIFT 대상으로 지정될 수 있다는 것을 보여줬다. GIFT 2호 대상인 메디팁의 네페콘캡슐은 부데소니드 성분 제제로 요중 단백질 대 크레아티닌 비율이 1.5 이상으로 빠른 진행 위험이 있는 성인의 원발성 IgA 신병증 치료제로서 신속심사를 신청했다. 이미 부데소니드 성분 제제는 국내에 시판되어 사용 중이지만, 메디팁이 신청한 효능·효과가 기존 치료법이 없어 새롭게 환자의 치료에 사용될 수 있도록 GIFT 대상으로 지정했다. 네페콘은 지난 2021년 12월 15일 미국 FDA에서 신속심사(AA), 우선심사(PR) 대상으로 허가가 이뤄졌으며, 유럽 EMA에서도 지난해 7월 15일 신속심사(AA)와 조건부심사(CMA) 대상으로 심사를 받아 허가가 진행됐다. 국내에서는 지난해 11월 17일 희귀의약품으로 지정된 상태다. GIFT 3호 대상인 한독의 페그세타코플란 주사제(제품명 미정)는 발작성 야간 혈색소뇨증 치료제로서 기존 치료법보다 효력이 개선된 의약품으로 신속심사로 지정됐다. 페그세타코플란은 지난해 12월 1일 국내에서 희귀의약품으로 지정됐으며, FDA와 EMA는 각각 2021년 5월 14일과 2021년 12월 13일 해당 품목의 허가를 승인했다. 한편 GIFT는 생명위협질환이나 중대한 질환 치료제 등의 혁신성이 뛰어난 의약품을 신속하게 시장에 출시하고 환자에게 빨리 공급하기 위한 식약처의 글로벌 혁신제품에 대한 신속심사 활성화 지원체계를 말한다. GIFT는 임상개발 초기부터 신속심사 대상을 지정하고 안전에 직접 관련없는 일부 자료는 시판후 제출할 수 있는 근거 규정을 활용, ICH 가이드라인 등 글로벌 심사기준은 해외와 시차 없이 적용한다. 신속심사 지정 신청을 위해서는 ▲생명을 위협하는 암 등 중대한 질환 또는 희귀질환의 치료를 목적으로 하는 의약품으로서 기존 치료법이 없거나 기존 치료법보다 유효성 등에서 임상적으로 의미 있는 개선을 보인 경우 ▲생물테러감염병 또는 감염병의 대유행 등 공중보건에 심각한 위해를 끼칠 우려가 있는 감염병의 예방 또는 치료를 목적으로 하는 의약품으로서 기존 치료법이 없거나 기존 치료법에 비해 작용 원리·기전 등이 전혀 새로운 신개념 의약품 또는 기존 치료법보다 유효성 등에서 의미 있는 개선을 보인 경우 등의 조건을 갖추면 된다. 보건복지부가 지정·공고한 혁신형 제약기업이 개발한 신약이나 신속심사 대상 의약품과 의료기기 조합 또는 신속심사 대상 의료기기와 의약품이 조합된 융복합 제품 또한 GIFT 대상이 될 수 있다.

[데일리팜=이혜경 기자] 식품의약품안전처(처장 오유경)는 45개 중앙행정기관을 대상으로 한 2022년 정부업무평가에서 기관 종합평가 우수 기관에 선정됐다고 7일 밝혔다. 식약처는 국무조정실이 발표한 2022년 정부업무평가 결과 45개 중앙행정기관 중 유일하게 전(全) 부문(주요정책, 규제혁신, 정부혁신, 정책소통, 적극행정)과 기관 종합평가에서 모두 우수(A) 등급을 받았다. 이번 평가에서 차관급 기관은 국민안전 확보 노력 강화, 수요자 중심 정책수립, 국정과제 추진을 적극 지원한 기관 등이 우수한 평가를 받은 것으로 분석됐다. 식약처는 2020년, 2021년에 이어 3년 연속 전(全) 부문과 종합평가에서 우수기관으로 선정됐다. 부문별 주요 성과를 보면 배달음식점 점검과 배달함 위생관리 실태조사 강화, 새벽배송업체 물류센터 내 농산물 신속검사실 운영, 위해수입식품 국내 유입 차단 등 정책을 추진해 건강한 식품 소비환경을 조성했다. 또한 정부의 마약류 예방·교육, 단속·처벌, 중독자 치료·사회재활까지 전주기 선순환 안전관리 체계 확립을 위해 마약류 관리 종합대책을 수립했다. 규제혁신은 혁신제품의 빠른 제품화 지원과 희귀·난치 질환 환자의 치료 기회를 확대하기 위한 글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT) 신설, 의료기기 소프트웨어의 변경허가제도를 네거티브 규제시스템으로 전환 등 국민 건강 확보를 최우선으로 두고 혁신 제품의 개발 활성화와 국내 식의약 산업의 글로벌 경쟁력 강화를 지원하기 위한 식의약 규제혁신 100대 과제 등을 추진했다. 코로나19 대응체계 변화와 국민 먹거리 안전정보를 국민이 쉽게 이해하고 수용하도록 전방위적으로 소통해 정책 신뢰도를 높이고, SNS 콘텐츠인 ‘국민이 묻고 식약처가 답한다’ 등 국민 참여형 캠페인을 제작해 정책 공감대를 형성하는 등 국민과 양방향 소통을 실현했다. 일상적 적극행정 노력에 대해 다양한 보상을 제공하는 적극행정 마일리지제 운영, 냉장& 8231;실온 제품도 냉동 간편조리세트 구성재료로 사용을 허용해 다양한 밀키트 제품이 제조되도록 개선했다. 오유경 처장은 "이번 결과는 직원 모두가 합심하여 총력을 기울인 노력의 결과로 국민께서 식의약 안전을 위해 지난 1년간 노력한 식약처에 좋은 평가를 해주신 데에 큰 의미가 있다"며 "올해 식약처 출범 10주년이 되는 해로써, 국민께서 바라시는 성과를 창출하도록 더욱 노력하겠다"고 했다.

[데일리팜=이혜경 기자] 식품의약품안전처(처장 오유경)는 의약외품 제조·수입업체 등을 대상으로 '2023년 의약외품 정책설명회'를 21일 서울 LW컨벤션(서울 중구 소재)에서 개최한다. 이번 설명회에서는 ▲2023년 의약외품 주요 정책 방향 ▲의약외품 관련 & 65378;약사법& 65379; 등 개정사항 ▲2023년 의약외품 제조·유통관리 방안 ▲의약외품 GMP 자율 도입 추진 ▲의약외품 허가 절차 등을 다룬다. 정책설명회 참석을 원하는 분은 2월 8일부터 2월 14일까지 한국제약바이오협회, 한국의약품수출입협회 등을 통해 사전 등록(선착순 총 140명)을 받으며, 정책설명회 자료는 추후 식약처 대표 누리집(www.mfds.go.kr)에 공개할 예정이다. 식약처는 이번 정책설명회가 업계에서 의약외품 안전관리 정책 방향에 대한 이해도를 높이는 데 도움을 줄 것으로 기대하며, 앞으로도 업체와 소통하는 기회를 지속적으로 마련할 계획이라고 했다.

[데일리팜=이혜경 기자] 사노피파스퇴르의 4가 수막구균 백신 '멘쿼드피주'가 조만간 출시될 전망이다. 7일 제약업계에 따르면 사노피파스퇴르는 식품의약품안전처에 2세 이상의 소아 및 성인에서 침습성 수막구균 감염증 예방을 위한 수막구균(A·C·Y·W군) 접합백신 멘쿼드피의 임상시험을 포함해 품목허가 접수를 완료했다. 멘쿼드피는 2세에서 56세까지 광범위한 연령대에 걸쳐 4개의 혈청군에 대해 높은 면역 반응을 유도하도록 설계됐으며, 지난 2020년 4월 단백질 운반체로 파상풍 톡소이드를 사용하는 미국 내 최초이자 유일한 4가 수막구균 백신으로 FDA 승인을 받았다. FDA 승인은 2세 이상의 소아 및 성인 5000여명을 대상으로 진행된 총 5건의 이중눈가림, 무작위, 다기관, 임상 2상 및 3상 시험에서 나온 임상 데이터를 근거로 이뤄졌다. 험 결과 멘쿼드피로 유도된 면역반응은 이미 허가된 다른 4가 수막구균 백신에 비해 비열등한 것으로 입증됐다. 임상시험 4건은 수막구균 백신 미접종자, 1건은 4가 수막구균 백신을 접종받은 적이 있는 사람을 대상으로 진행됐다. 수막구균 백신 미접종자 연구에서는 접종 30일 이후 대다수(55.4~97.2%)에서 면역 반응이 확인됐다.

[데일리팜=이혜경 기자] 식품의약품안전처가 글로벌 혁신제품 신속심사 지원(Global Innovative product on Fast Track, GIFT) 대상 2호, 3호로 희귀질환 치료제 '네페콘캡슐(부데소니드)'과 '페그세타코플란 주사제(페그세타코플란)'를 지정했다. GITF 대상으로 지정되면 ▲심사 기간 최소 25% 단축(예: 120근무일→90근무일) ▲준비된 자료부터 먼저 심사하는 수시 동반심사(rolling review) 적용 ▲품목설명회·보완설명회 등 심사자와 개발사 간 긴밀한 소통 ▲규제 관련 전문 컨설팅 등 신속한 제품화를 위한 다양한 지원을 받게 된다. 글로벌 혁신 의료제품이 신속하게 제품화될 수 있도록 개발(임상) 초기부터 지원하는 GIFT는 지난해 9월부터 운영 중이며, 1호로 로슈의 '룬수미오(모수네투주맙)를 지정한 바 있다. 이번에 GIFT 대상으로 지정된 네페콘캡슐은 요중 단백질 대 크레아티닌 비율이 1.5 이상으로 빠른 진행 위험이 있는 성인의 원발성 IgA 신병증 치료에 사용하는 의약품이다. 현재 해당 질병에 대한 치료제가 없어 새롭게 환자의 치료에 사용될 수 있도록 GIFT 대상으로 지정했다. 네프콘캡슐은 이미 시판되어 사용 중인 성분(부데소니드)을 이용한 새로운 효능·효과를 개발한 의약품이며, 이처럼 적응증을 새롭게 추가할 때도 GIFT 대상으로 지정될 수 있다. 페그세타코플란 주사제는 발작성 야간 혈색소뇨증 치료에 사용하는 의약품이며, 기존 치료법보다 효력이 개선된 의약품을 환자에게 신속하게 제공하기 위해 GIFT 대상으로 지정했다. 식약처는 앞으로 GIFT 대상 지정현황과 해당 품목에 대한 정보를 식약처 홈페이지(혁신제품 신속심사(GIFT 안내 페이지))에 분기별로 최신화하여 제공할 예정이다. GIFT 지정 현황 등 관련 정보는 식약처 대표 홈페이지(www.mfds.go.kr) → 국민소통→ 적극행정 → 혁신제품 신속심사(GIFT 안내 페이지)에서 확인할 수 있다.

[데일리팜=이혜경 기자] 식품의약품안전처가 비의도적 불순물 생성 혼입 의약품 발생 등 의약품 안전사고 발생을 대비, 위험 책임 분산 수단을 마련할 계획이다. 식약처가 최근 공개한 의약품 안전관리 4차 계획에 따르면, 의약품 교환 등에 발생하는 비용을 보상하기 위해 제약단체, 사용자단체 등 관련 업계 논의를 진행한다. 이는 발사르탄, 라니티딘 등 NDMA 검출 사고에 이어 향후에도 비의도적 불순물 사고가 지속적으로 발생할 수 있어 위해 우려가 있는 의약품 교환 등 때문에 발생하는 비용에 대한 사회적 분담 방안 마련하기 위해서다. 지난 2021년 복지부 및 관련 협회 등과의 협의를 통해 마련 한 재처방·재조제 또는 교환 절차에 따라 그동안 소비자가 소지한 불순물 발생 의약품의 잔여량을 병·의원, 약국에서 동일한 의약품의 정상 제조제품으로 재처방·재조제 또는 교환할 수 있도록 했다. 병·의원 약국은 불순물 발생 의약품을 정상 제조제품으로 재처방·재조제한 비용은 심사평가원과 건강보험공단을 통해 제약사에 청구해왔다. 하지만 발사르탄 관련 건보재정 손실을 건보공단에서 69개 업체에 20억3000만원의 구성권을 청구하자, 36개소 업체는 채무부존재 확인 소송으로 대응 중인 상태다. 발사르탄 불순물 사고 당시 비의도적 불순물 생성 혼입 의약품의 재처방·재조제 비용보상 관련 약사법 개정 추진을 진행, 법제처 정부입법정책협의체를 통해 부처 간 협의를 거쳐 비의도적 불순물 생성 혼입 의약품의 재처방·재조제 비용보상 관련 약사법 개정안이 마련된 바 있다. 이에 식약처는 올해 협의체 논의 및 연구용역 결과 등을 반영, 법적 근거를 마련할 계획이다. 약사법 개정 시 재처방·재조제 비용보상 부담금의 산정 부과 징수 심의위원회 운영 보상신청 및 심의 지급 결정 절차 등 세부사항을 정하는 하위법령 개정안 마련 및 개정 추진이 목표다. 식약처는 "비의도적 불순물 생성 혼입 의약품 발생 등 의약품 안전사고 발생 시에 대비한 위험 책임 분산 수단 마련 등 사회적 안전망 구축을 통해 국민 건강보호 및 의약품 안전사용 환경 조성을 마련할 계획"이라고 했다.

[데일리팜=이혜경 기자] 식품의약품안전처가 의약품 해외제조소 현지실사 사전요구 자료 목록(안)을 마련했다. 최근 3년간 의약품 제조목록을 포함, 총 7개 자료 제출 목록은 해외제조소 현지실사 시 행정의 예측성 및 일관성 등을 제고하기 위해 준비됐다. 이번 자료 목록은 지난해 7월 진행한 제1차 의약품 분야 규제혁신 업계 간담회를 통해 제약업계가 제출한 건의 사항 중 하나다. 당시 제약업계는 의약품 해외제조소 현지실사 전 사전에 자료를 제출하는 대신 실사 현장에서 자료를 준비하고 실사 과정에서 자료 제출과 검토가 필요하다고 요청한 바 있다. 해외제조소 현지실사는 약사법 제69조5에 따라 진행되며 구체적인 절차와 방법은 총리령을 통해 규정하고 있는데, 구체적인 사전 요구 자료 목록이 공개된 적은 없었다. 이에 식약처는 사전 자료 미제출 대신 제약업계가 건의한 내용을 일부 반영, 사전 요구자료 목록을 공개하기로 했다. 요구자료 목록을 보면 ▲한국 수출용 의약품에 한해 최근 3년 간 의약품 제조목록(제조일자, 제조번호, 출하여부, 수출량 등 포함) ▲문서관리 규정 및 기준서 목록(승인일자 및 개정번호 포함) ▲밸리데이션 종합 계획서(VMP) ▲공정밸리데이션 계획서 및 보고서(배지충전시험, 필터 밸리데이션 포함) ▲제품품질평가(PQR) 관련 최근 보고서 ▲완제품 및 완제품에 투입된 원료약품(주성분, 부형제, 포장자재) 시험성적서, 제조기록서(최근 제조한 1개 배치번호) ▲제조소 총람(SMF) 등 7개다. 최근 3년 간 의약품 제조목록과 제조소 총람을 제외한 목록은 현지실사 대상 품목에 한해서만 제출하면 된다. 식약처는 해당 목록에 대한 제약업계 의견 수렴을 통해 향후 해외제조소 사전 요구자료 목록을 확정할 계획이다.

[데일리팜=이혜경 기자] 임상재평가가 진행 중인 포르모테롤푸마르산염수화물의 허가사항이 내달 2일 변경 예정이다. 이에 따라 그동안 기관지천식, 천식성기관지염 등에 포르모테롤 처방·조제 시 주의가 필요하다. 식품의약품안전처는 오는 3월 2일부터 포르모테롤 시럽제와 정제의 허가사항(효능·효과 및 용법용량) 변경명령을 반영할 계획이라고 밝혔다. 포르모테롤 성분 제제는 식약처의 임상재평가 공고로 대부분의 품목이 자진 취하했고, 1986년 최초 허가 품목인 삼아제약의 삼아아토크정, 삼아아토크건조시럽과 삼아아토크정20마이크로그램 등 3품목만 남아 있는 상태다. 삼아제약은 당초 기관지천식, 급성기관지염, 천식성기관지염 등 3개 적응증 중 기관지천식, 급성 기관지염에 대해 임상시험 계획서를 제출했으나, 중앙약사심의위원회 심의 결과에 따라 급성기관지염에 대해서만 임상재평가를 진행하게 된다. 이에 식약처도 임상재평가가 진행 중인 급성기관지염에 대해서만 허가사항을 남기기로 했다. 변경 예정인 허가사항은 시럽제·정제 급성기관지염의 기도폐쇄성 장애에 의한 호흡곤란 등 여러 증상의 완화로 축소된다. 또 정제에 대한 용법·용량이 삭제되면서 11세 이하 소아에게 1일 체중 kg당 4㎍을 2∼3회 분할 경구투여로만 허가사항이 변경된다. 한편 지난 2010년 식약처는 미국 FDA 분석 근거에 따라 포르모테롤 등 지속성베타효능제(Long-Acting Beta-Agonists, LABA)에 대해 단독으로 천식 환자에 사용하지 말도록 권고한 바 있다. FDA는 단독 사용 시 중증의 천식 증상 악화 위험이 증가할 수 있다는 연구 결과를 토대로 이 같은 지침을 내렸다. 이 내용은 현재 허가사항에도 반영돼 있다.