[데일리팜=이정환 기자] 보건복지부는 18일 혁신신약개발과 백신 자주권 확보를 위해 제약·바이오 기업에 투자하는 'K바이오·백신 펀드'의 2호 펀드를 14일자로 결성 완료했다고 밝혔다. K바이오·백신 2호 펀드는 정부와 국책은행이 총 900억원, 민간에서 966억원씩 각각 출자해 총 1566억원 규모로 조성됐다. 구체적으로 정부가 350억원을 출자했으며 산업은행과 기업은행이 각각 175억원, 75억원씩 출자했다. 펀드 주관 운용사는 프리미어파트너스다. 정부는 앞서 지난해 12월 이 펀드가 1146억원의 자금을 출자 받으면서 우선 결성돼 투자를 시작했으며 이후 추가로 자금을 조성해 현 규모를 확정했다고 전했다. 당초 목표액인 1500억원을 초과 달성했다. 이 펀드는 지난해 3월 정부가 '제3차 제약바이오산업 육성·지원 종합계획'을 발표하면서 K-바이오 메가펀드를 1조 원 규모로 확대한다는 계획의 일환이다. 복지부는 이번 2호 펀드의 결성으로 K바이오·백신 펀드의 총 규모가 3066억원에 이르게 됐다고 설명했다. 정부는 앞서 지난해 11월 8일 1500억원 규모의 1호 펀드를 결성 완료한 바 있다. 유안타인베스트먼트가 주관 운용사를 맡고 있다. 조성된 펀드는 혁신 신약 임상 2·3상과 혁신 제약 기술 플랫폼, 국내기업의 글로벌 진출, M&A 등 혁신 제약·바이오헬스 기업 등에 주로 투자하게 된다. 정부는 올해 안으로 5호 펀드까지 결성을 완료, 펀드 규모를 6000억원까지 키우는 게 목표다. 현재 3호 펀드가 LSK인베스트먼트를 운용사로 선정해 출자금을 모집하고 있으며 다음 달 말까지 1000억원 규모로 결성해서 투자를 개시할 것으로 전망되고 있다. 이어서 7월부터 4호, 5호 펀드의 주관 운용사도 공모할 예정이다. 정은영 복지부 보건산업정책국장은 “바이오헬스 분야 투자 여건이 많이 어려운 가운데 K바이오 1·2호 펀드의 성공적인 결성이 투자 활성화를 위한 마중물 역할이 되길 기대한다”며 “앞으로도 바이오헬스 기업의 혁신기술 개발 및 글로벌 진출 성과로 이어질 수 있도록 연내 3·4·5호 펀드 조성에 박차를 가하겠다”고 밝혔다.

[데일리팜=이혜경 기자] 식품의약품안전처 식품의약품안전평가원(원장 박윤주)은 첨단바이오의약품 분석 분야 규제과학 전문인력을 양성하기 위한 '제11회 첨단바이오의약품 개발 및 분석기술 워크숍(AI가 바꾸는 첨단바이오의약품의 미래)'을 국내 전문 분석기관과 함께 18일 경기도경제과학진흥원에서 개최했다. 워크숍은 ▲(AI와 첨단바이오의약품)AI 이미징 기반 세포 품질분석 방법 ▲(기술동향)첨단바이오의약품 개발 및 규제동향 ▲(품질평가) PCR기반 마이코플라즈마 부정시험 신속검출법 밸리데이션 등을 다룬다. 워크숍 종료 후 7월부터 2개월간 국내 전문 분석기관에서 ▲미생물 신속 검출법 평가 ▲첨단바이오의약품(엑소좀) 특성 분석 ▲질량분석**기반 세포치료제 당사슬 특성 분석 등에 대한 실습 교육도 진행할 예정이다. 식약처는 이번 워크숍과 실습 교육프로그램이 국내 첨단바이오의약품 분석기술 분야 전문성 강화에 도움을 줄 것으로 기대하며, 앞으로도 글로벌 규제과학을 선도하는 국내 전문인력을 양성하기 위해 최선을 다할 계획이라고 밝혔다.

[데일리팜=이혜경 기자] 식품의약품안전처(처장 오유경)는 식품의약품안전평가원 산하 '신뢰성 확인 심의위원회'를 통해 의약품 허가& 8231;심사 과정에서 제출되는 허가자료의 신뢰성을 확인하는 절차를 신설했다고 밝혔다. 식약처는 이러한 내용을 담아 & 65378;의약품 제조판매·수입 품목허가 및 허가사항 변경허가 업무& 65379;(지침서)를 6월 17일 개정했다. 신뢰성 확인 심의위원회가 제출된 허가자료의 신뢰성에 문제가 있다고 판단하는 경우 본부 허가·사후관리 부서에 이를 알리는 절차가 신설돼 약사감시에 활용되도록 했다. 허가자료 신뢰성 확인 절차 신설 취지를 고려해 이미 허가를 신청해 현재 심사 중인 민원에 대해서도 제출자료의 신뢰성이 의심되는 경우 즉시 적용할 예정이다. 식약처는 허가자료 신뢰성 확인 절차를 통해 허가·심사 과정에 대한 공신력을 더욱 확보할 수 있을 것으로 기대하며, 앞으로도 허가·심사 과정을 투명하고 효율적으로 운영하겠다고 밝혔다. 개정된 '의약품 제조판매·수입 품목허가 및 허가사항 변경허가 업무(지침서)'는 식약처 대표 누리집에서 확인할 수 있다.

[데일리팜=이혜경 기자] 한국화이자제약이 수입하는 희귀신약 '엘렉스피오(엘라나타맙)'가 치료적 확증 임상시험자료 제출을 조건으로 허가 받은 것으로 알려졌다. 엘렉스피오는 프로테아좀억제제, 면역조절제제, 항-CD38 단클론항체를 포함해 3차 이상의 치료를 받은 재발 또는 불응성 다발골수종 성인 환자에서 단독요법으로 쓰이는 희귀의약품이다. 피하주사제형으로 CAR-T 세포치료제 대비에 즉시 투약이 가능한 B세포 성숙 항원(BCMA)-CD3 유도 이중항체라는 점에서 강점을 보유하고 있다. 지난해 8월 미국 FDA로 부터 다발골수종 5차요법으로 가속승인을 받은 이후, 같은 해 12월 유럽 EMA도 조건부 허가를 받았다. 국내에서도 지난달 30일 허가를 받았는데, 12일 식품의약품안전처가 공개한 중앙약사심의위원회 회의록을 보면 품목허가 이후 3상 결과를 제출토록 조건부 허가가 이뤄졌다. 엘렉스피오 임상 2상 결과를 보면 B세포성숙항원 표준요법제 등 4차요법 치료를 받은 환자 63명 중 84%가 최고 9개월 동안 반응을 유지했다. 반응을 보인 환자 중 72%는 15개월 동안 유지되는 결과도 나왔다. 엘렉스피오주는 다발골수종 암세포에서 발견되는 B-세포 성숙 항원(BCMA)과 면역 T 세포에서 발견되는 CD3를 표적으로, 두 가지 세포에 이중 특이적으로 결합해 면역반응으로 다발골수종 암세포를 파괴하는 기전을 가진다. 중앙약심 한 위원은 "안전성과 유효성 및 규정적 측면을 고려해 제출자료를 근거로 평가하고, 해외 허가 현황을 고려할 때 치료적 확증 임상시험 최종결과 제출을 허가 조건으로 하는 조건부 품목허가는 타당하다"고 했다. 또 다른 위원도 "불응성 다발성 골수종의 치료제로 엘렉스피오 단독요법은 기존의 연구결과를 바탕으로 미국, EU에서 이미 허가 받은 바 있다"며 "논문을 통해 보고된 독성 자료가 충분한 상태로 조건부 품목허가가 타당하다"고 덧붙였다. 한편 엘렉스피오 경쟁약물은 미국얀센의 '테크베일리(탈퀴타맙)'이 있다. 국내에서는 지난해 11월 '항-CD38 항체 및 레날리도마이드를 포함한 1~4차 선행요법을 받은 재발성 또는 불응성골수종이 있는 환자를 대상으로 탈퀘타맙과 포말리도마이드 병용요법(Tal-P), 탈퀘타맙과 테클리스타맙 병용요법(Tal-Tec)과 엘로투주맙, 포말리도마이드, 덱사메타손(EPd) 또는 포말리도마이드, 보르테조밉, 덱사메타손(PVd) 등'을 비교하는 임상3상 승인이 이뤄진 바 있다.

[데일리팜=이혜경 기자] "국내 허가 받은 의약품 가운데 80%가 제네릭이고, 약품비의 53%를 차지하고 있지만 오리지널과 동등성에 대한 소비자 인식도가 50% 수준에 그치고 있다. 이 같은 결과에 대해 식약처는 화가 나고, 부끄러워해야 한다." 식품의약품안전처 전임 처장을 역임한 이의경 성균관대 약대 교수가 국내 제네릭 의약품의 경쟁 제한이 의약품 접근성을 떨어뜨리고 있다고 지적했다. 이 교수는 14일 열린 한국에프디시규제과학회 춘계학술대회에서 '규제과학 혁신과 의약품 접근성'을 주제로 기조강연을 진행했다. 이 교수는 의약품 접근성에 영향을 미치는 원인으로 ▲의약품 도입지연 ▲제네릭 경쟁 제한 ▲의약품 공급부족 등을 꼽았다. 특히 제네릭 의약품과 오리지널 의약품에 대한 국민 인식 뿐 아니라 일부 전문가들조차 품질 차이를 주장하는 부분은 아쉽다고 했다. 이 교수는 "생동성 시험을 하고 동등성을 입증한 제네릭의 경우 국민들이 동등하다고 인정하고, 의사들도 인정해 처방이 이뤄졌으면 좋겠다"며 "절반 이상의 국민들이 문화적, 사회적 측면에서 다르다고 느끼는 부분이 의약품 접근성을 제한 시키고 있다"고 지적했다. 한국보건사회약료경영학회 춘계학술대회에서 발표된 자료연구자 박혜경)에 따르면 '제네릭 의약품이 오리지널 의약품과 효과가 동일하다고 생각하십니까'에 대한 질문에 그렇다고 답한 비율이 50.9% 수준이었다. 이 교수는 "오리지널과 제네릭의 품질 차이가 있다는 일부 주장으로 대체조제, 약가산정 등의 제도가 한 발짝도 못나간다"며 "미국 FDA는 제네릭 동등성에 대한 홍보를 열심히 하면서 동등하지 않다는 주장을 해결하기 위해 노력하고 있다. 식약처장 시절 이 문제를 해결하려 했지만 코로나 팬데믹으로 하지 못했다"고 아쉬워했다. 이와 함께 특허권이 소멸했지만 제네릭이 개발되지 않는 의약품의 경우 식약처 차원의 규제 지원이 필요하다고 했다. 식약처의 2022년 10월 자료를 보면 등재특허권이 소멸된 1004개 중 476품목은 제네릭이 미출시됐다. 특히 셀트리온제약의 '고덱스캡슐'의 경우 연간 생산실적이 730억원 가량으로 보험급여가 적용되고 있지만, 후발의약품 미출시로 53.55%의 약가인하가 적용되지 않고 있다. 이 교수는 "고덱스의 경우 7개 성분조합으로 컴플렉스 제네릭 개발이 어렵다"며 "FDA는 컴플렉스 제네릭의 시장 진입을 위해 '컴플렉스 제네릭 연구센터'를 만들어 정부, 학계, 제약사 간 소통과 정보 공유가 이뤄진다"고 했다. 따라서 우리나라도 정부 차원에서 컴플렉스 제네릭 개발을 위한 해결방안을 마련한다면, 등재특허권이 소멸된 의약품의 보험약가가 인하되면서 보험재정을 절감할 수 있다는 주장이다. 의약품 허가 지연으로 인한 의약품 접근성 해결을 위해 식약처가 도입해 시행하고 있는 조건부 허가제도, 신속심사제도에 대한 아쉬움도 전했다. 이 교수는 "신속심사, 조건부 허가는 신약의 심사 기간을 단축해 중증 환자의 치료제 조기접근이라는 긍정적 측면이 있지만, 임상시험이 완벽히 끝나지 않은 상황에서 조건부로 허가를 진행하면서 근거의 불확실성이 증가됐다"고 했다. 식약처가 2012년부터 2021년까지 총 35개 품목의 조건부 허가를 진행했는데, 이 중 임상 미제출 15개 품목, 허가철회 6개 품목, 3상 제출 연기 8개 품목에 달했다. 정기보고를 제출한 품목은 20% 수준인 7개 품목 뿐 이었다. 이 교수는 "특히 전체 조건부 허가 품목 중 국내신약이 10개 품목으로 나타났는데, 이 중 8개 품목이 임상자료를 제출하지 않았다"며 "나머지 2개 품목인 '리아백스'와 '올리타'는 허가를 철회했다"고 밝혔다. 이 교수는 "국내 신약은 식약처가 최초의 의사결정을 하게 되는데 조건부 허가로 근거가 불투명하면 안된다"며 "연구개발 초기부터 규제기준과 부합여부 검토를 할 수 있도록 인력을 확보하는 등의 노력이 필요하다"고 강조했다.

[데일리팜=이혜경 기자] 신속한 식품·의약품 제품화를 위해서라도 식품의약품안전처의 수수료 검토가 필요하다는 의견이 제기됐다. 권경희 동국대약대 교수는 14일 서울대 호암교수회관에서 열린 한국에프디시규제과학회 춘계학술대회를 통해 '규제과학혁신법과 제품화지원 국내·외 현황'을 발표했다. 권 교수는 식약처의 규제과학혁신법 관련 연구를 진행하고 있으며, 이날 발표 내용은 최종 연구보고서가 나오기 전에 일정 부분 선공개가 이뤄졌다. 지난해 식약처는 신기술을 이용한 식품·의약품의 제품화 지원 방법·절차 요건 등을 담은 '식품·의약품 등의 안전 및 제품화 지원에 관한 규제과학혁신법(식의약규제과학혁신법)'을 제정하고, 2월 17일부터 시행에 들어갔다. 식의약규제과학혁신법은 신기술을 이용한 혁신제품의 신속한 제품화를 위한 ▲규제 정합성 검토 및 제품화 지원 절차 마련 ▲규제 환경에 따른 실태조사 세부 사항 신설 등이 포함됐다. 권 교수는 식의약규제과학혁신법 가운데 제4장 제품화지원 제11~13조를 중심으로 발표를 진행했는데, 신속한 의료제품 등의 제품화를 위해서는 수수료에 대한 합리적인 검토가 필요하다고 했다. 현재 식약처의 제품화 지원 수수료는 '사전 검토'에만 부과되고 있다. 전자민원 기준으로 신약의 안전성 ·유효성에 관한 신청은 301만2000원으로 가장 비싸다. 신물질함유 의약외품 206만4000원, 희귀의약품을 포함한 신약 외 의약품 100만4000원, 그외 의약외품 50만1000원을 부과하고 있다. 이와 관련, 권 교수는 "국내 제품화 지원 수수료는 약사법에 근거해 사전검토에만 부과되고 있다"며 "유럽, 미국 등에서 허가·심사를 받기 위해 제출해야 하는 금액과 비교하면 턱 없이 부족한 수준"이라고 했다. 미국 FDA는 의약품, 의료기기 등 제품을 생산하는 회사 등으로부터 'User fee' 형태로 수수료를 부과하고 있다. 이 수수료는 FDA가 공중보건, 환자안전, 투명성의 이슈를 보호하는 동시에 혁신적인 규제제품의 접근성을 촉진하기 위해 사용하고 있다. 권 교수는 "미국은 수수료를 5억원 가까이 내고 있는데, 공식 상담에 대해 FDA가 별도의 수수료를 부과하지 않고 있지만 사실상 허가·심사 신청 시 수수료 내 포함된다고 볼 수 있다"며 "미국이 제품화가 빨리 이뤄지고 있는 건 수수료가 가지고 있는 장점의 결과 같다. 우리나라도 제품화 지원에 관한 수수료를 부과할 때 사전상담과 사전검토 등 모든 단계에 있어서 어떻게 해야 하는지에 대한 연구과제가 필요한 것 같다"고 지적했다. 앞으로 국내에서 제품화 지원에 관한 수수료 부과를 결정할 때 방식을 고민하거나, 제품화 지원의 범위를 제품관리 전 주기에 필요한 상담 등으로 범위를 확대하는 등의 개선방안을 검토할 때 FDA 상담 운영사례가 유용할 것이라는 얘기다. 유럽과 일본의 제품화 지원 현황 조사 결과도 공개했다. 유럽의 경우 의약품 개발자는 시판허가 신청서를 제출하기 전 의약품의 초기 개발단계 또는 이후 시판 후 단계에서 학술상담 또는 계획서 상담 요청이 가능하다. 최초요청의 경우 수수료가 임상1상 5만1800유로(7600만원), 임상2상 7만7900유로(1억1600만원), 10만3800유로(1억5300만원) 정도 부과되고 있다. 다만 학술상담은 본질적으로 미래지향적으로 EMA는 연구 결과를 '사전 평가' 하지 않으며, 이약품의 유익성이 위해성 보다 더 큰지 여부에 대해 결론을 내리지 않고 있다. 학술상담의 내용이 시판 허가 시 내용으로 보장하지 않는다. 권 교수는 "유럽 EMA는 시판 후 단계에서도 학술상담 또는 계획서 상담을 요청할 수 있다는 점이 우리나라와 다르다"며 "혁신제품 등의 새로운 개발 시도도 중요하지만 시판된 제품을 적절히 관리하고 시판 후 단계에서 생성된 근거를 이후 제품 개발에도 활용할 수 있다는 점에서 시판 후 단계에서 상담도 규제적 지원에 포함할 수 있다고 본다"고 밝혔다. 일본 PMDA는 각 제품의 특징에 따라 다양하고 상세하게 상담의 형태를 구분하고 있으며, 가각에 대해 수수료를 요구하고 있다. 권 교수는 "규제과학혁신법으로 제품화 지원의 대상이 식품, 의약품 등으로 확대되고 제품화 규제지원 창구가 일원화되는 만큼 제품별 상담분야 정비 및 절차 세분화가 필요하다"며 "제품화 지원 업무량을 산출하고 수수료 책정 가능 여부를 판단하면 좋을 것 같다"고 강조했다. 또한 효과적인 제품화 지원을 위한 담당 인력 및 예산 편성도 필수적이라고 덧붙였다.

[데일리팜=이혜경 기자] 식품의약품안전처(처장 오유경)는 의사·치과의사가 펜타닐 정·패치를 처방하기 전에 환자의 투약내역을 의무적으로 확인하는 '의료용 마약류 투약내역 확인 제도'를 오늘(14일)부터 시행한다고 밝혔다. 의사·치과의사는 현재 의료기관에서 사용 중인 처방소프트웨어에서 펜타닐 정·패치 처방을 진행하면 자동 알림창(팝업창)을 통해 지난 1년간 환자의 의료용 마약류 투약내역을 쉽게 확인할 수 있다. 다만, 처방소프트웨어 등 전산 시스템 오류로 환자 투약내역을 확인하지 못하는 경우 마약류 투약내역 확인 불편 사항 신고센터(9월까지 한시적 운영) 누리집이나 전화를 통해 신고할 수 있다. 전화를 통한 신고의 경우, 불편 사항에 대해 상담을 받을 수 있으며, 신고·상담 운영 시간은 평일과 주말·공휴일 오전 9시부터 오후 9시까지다. 상담사 통화 중 등으로 인해 신고센터와 전화 연결이 안 된 경우 신고센터 담당자가 기록된 전화번호로 회신하는 '리턴콜(Return Call) 서비스'도 운영한다. 식약처는 앞으로도 의료용 마약류 투약내역 확인 제도 시행으로 인해 의료현장에서 불편함이 발생하지 않도록 최선을 다하겠다고 밝혔다.

[데일리팜=이혜경 기자] 종근당이 당뇨병 치료제 시장 경쟁력 강화를 위해 3제 복합제 개발을 위한 임상시험을 활발하게 진행하고 있다. 식품의약품안전처는 12일 종근당이 신청한 '건강한 성인에서 음식물이 CKD-383의 약동학적 특성 및 안전성에 미치는 영향 평가'에 대한 제1상 임상시험'을 승인했다. CKD-383은 종근당의 '듀비에(로베글리타존황산염)', 한국베링거잉겔하임의 '자디앙(엠파글리플로진)', 제2형 당뇨병 1차 치료제로 쓰이는 '메트포르민'을 합친 3제 복합제다. 종근당은 3제 복합제 개발을 위해 지난 2021년 2월부터 CKD-383와 관련한 1상 임상을 진행해왔다. CKD-383는 로베글리타존 0.5mg, 엠파글리플로진 25mg, 메트포르민 1000mg의 용량으로 개발 중이며 건강한 성인을 대상으로 ▲CKD-501, D745, D150 병용투여 ▲CKD-501, D744, D150 병용투여 ▲CKD-501, D745, D150, D029 병용투여 ▲CKD-383 단독투여 및 CKD-501, D745 ,D150 병용투여 등에 있어 안전성과 약동학적 특성을 평가하기 위한 1상 임상을 종료했다. 이번에 진행되는 1상은 음식물 섭취와 관련한 약동학적 평가로, 임상이 성공적으로 완료되면 허가로 이어질 전망이다. 종근당은 당뇨병 치료제로 국산신약 20호 '듀비에' 뿐 아니라, 로베글리타존·메트포르민·시타글립틴 조합의 당뇨병 3제 복합제 '듀비메트에스서방정'을 보유하고 있다. 여기에 로베글리타존 단일제인 '듀비에정', 메트포르민과 로베글리타존 2제 복합제 '듀비메트서방정', 시타글립틴·로베글리타존 2제 복합제 '듀비에에스정', 다파글로진· 메트포르민 2제 복합제 '엑시글루엠서방정' 등 다양한 의약품으로 라인업이 완성된 상태다. 지난해 7월부터는 부터는 한국MSD로부터 '자누비아' 시리즈 판권 인수로 단독판매를 진행하고 있다. 대한당뇨병학회가 발표한 '당뇨병 팩트시트(DFS 2022)' 통계에 따르면 우리나라 30대 이상 당뇨병 환자는 2018년부터 매년 증가해 2020년 570만명을 기록했다. 제2형 당뇨병이 전체 당뇨병 환자의 90% 이상을 차지하고 있으며, 의약품 시장조사기관 유비스트에 따르면 국내 제2형 당뇨병 시장 규모는 꾸준히 성장하면서 지난해 약 1조5000억원을 기록하고 있다.

[데일리팜=이혜경 기자] 유한양행의 HER2 TKI 비소세포폐암 신약 'YH42946'가 국내 개발에 들어간다. 식품의약품안전처는 11일 '인간 상피세포 성장인자 수용체 2(HER2) 이상 및 상피세포 성장인자 수용체(EGFR) 엑손 20 삽입을 동반한 국소 진행성 또는 전이성 고형암 환자를 대상으로 진행하는 YH42946의 최초 인간 대상 제1/2상 임상시험'을 승인했다. 임상시험은 세브란스병원에서 진행된다. 유한양행은 지난해 유하제이인츠바이오로부터 전임상단계의 YH42946 기술을 도입한 신약 파이프라인이다. 국내 임상시험 승인에 앞서 지난달 30일 미국 식품의약국(FDA)은 YH42946의 임상1/2상을 승인한 바 있다. YH42946은 HER2를 표적하는 TKI로, 비소세포폐암에서 자주 발생하는 엑손 20 삽입을 비롯해 HER2의 티로신 키나제 도메인(TKD)에서 발생하는 돌연변이에 대한 항종양 효과를 전임상 시험에서 보이고 있다. 또 유방암과 대장암 등 주요 고형암에서 발생하는 돌연변이 아형 등에 대해서도 항종양 효과를 보여 목표 적응증 확대까지 고려하고 있다. 전체 폐암 환자의 약 85%를 차지하는 비소세포폐암은 HER2 혹은 EGFR 돌연변이가 가장 빈번히 발생하는 암종으로, HER2 액손 20 삽입을 동반하는 비소세포폐암의 경우 현재까지 승인된 경구용 치료 약물이 없어 미충족 의료 수요가 높은 분야다. 이번에 착수하는 연구는 YH42946을 사람에게 처음으로 투여하는 임상 1/2상 시험이다. HER2 이상과 EGFR 엑손 20 삽입을 동반한 국소 진행성 또는 전이성 고형암 환자를 대상으로 YH42946을 경구 투여한 후 안전성, 내약성, 약동학·항종양 활성을 평가한다.