[데일리팜=어윤호 기자] 국내 허가 9년 만에 보험급여 목록에 이름을 올린 '일라리스'가 종합병원 처방권에 진입하고 있다. 관련 업계에 따르면 한국노바티스의 유전성 재발열증후군 치료제 일라리스(카나키누맙)는 서울대병원, 서울성모병원, 신촌세브란스병원 등 상급종합병원의 약사위원회(DC, Drug committee)를 통과했다. 2015년 국내 허가된 일라리스는 지난 8월부터 급여 등재됐다. 지난 4월 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회의 조건부 급여 판정을 빠르게 수용한 이후 난항이 예상됐던 약가협상까지 신속하게 마무리하면서 이뤄진 성과다. 일라리스는 유럽류마티스학회와 미국류마티스학회에서 2021년 제시한 국제 가이드라인에서 CAPS 치료에 권고하는 인터루킨-1(IL-1)억제제다. 임상 3상 연구에서 1회 투여 후 관해와 6개월 관해 유지율에서 유의미한 임상적 혜택을 확인했으며, CAPS 환자를 대상으로 8주 간격으로 투여할 수 있어 환자와 보호자의 삶의 질을 개선하는 것으로 나타났다. 또 TRAPS 환자 46명, 콜키신 내성의 FMF 환자 63명을 대상으로 한 CLUSTER 임상 연구 결과, 일라리스 150mg을 투여한 TRAPS 환자의 45%(n=10/22)가, 콜키신 내성 FMF 환자의 61%(n=19/31)가 16주차에 완전 반응을 달성했다. 정대철 서울성모병원 소아청소년과 교수는 "이번에 급여 적용을 받은 3가지 적응증은 모두 극희귀질환으로, 많은 환자들이 정확한 진단을 받지 못하고 진단 방랑을 겪었다. 또한 진단을 받았다고 하더라도 치료 옵션이 매우 제한적이라 의료진으로서 안타까운 경우가 많았다. 환자들은 물론이고 의료진들도 오랫동안 일라리스 급여 적용을 기다리고 있었던 만큼, 급여 적용은 고무적인 소식"이라고 말했다. 한편 일라리스는 국내에서 ▲PFS(크리오피린 관련 주기적 증후군(CAPS), 종양괴사인자 수용체 관련 주기적 증후군(TRAPS), 고면역글로불린D증후군/메발론산 키나아제 결핍증(HIDS/MKD), 가족성 지중해 열(FMF)) ▲전신성 소아 특발성 관절염(Systemic JIA)에 대해 처방이 가능하다. 이중 CAPS는 다시 ▲가족성 한냉 자가염증성 증후군(FCAS)/가족성 한냉 두드러기(FCU) ▲머클-웰스 증후군(MWS)▲ 신생아 발현 다발성 염증 질환 (NOMID)/만성 영아 신경 피부 관절 증후군(CINCA)로 다시 분류된다. 워낙 대상 환자가 적고 적응증이 복잡한 만큼 급여를 위한 논의도 쉽지 않은 상황이다. 일라리스의 여러가지 적응증에 해당하는 환자 수가 극히 적다. 일라리스의 일부 적응증은 질병코드 조차 없거나 최근에 등록됐을 정도다.

[데일리팜=노병철 기자] 영양처방기업 더좋은(대표 강진호)은 현대인의 불균형한 식습관 및 100세 시대 도래에 따른 한국인의 건강을 고려한 ‘대두 레시틴 그래뉼’ 제품을 출시했다고 4일 밝혔다. 레시틴은 우리 몸의 세포막을 구성하는 주요성분으로 인지질의 일종이다. 인지질은 인산이 들어있는 지질로 물과 기름 모두에 친한 특성이 있다. 이렇게 물과 기름에 친해 다양한 분야에서 사용되고 혈관 벽에 쌓인 지방을 녹이는 등 다양한 건강 작용으로 세계적인 유망 소재이다. 이러한 레시틴이 풍부하게 함유된 식품은 달걀, 심해 어류, 우유, 콩류, 해바라기씨, 목화씨 등이 있으나 현대인들의 식습관에 따라 충분한 섭취가 부족하기도 하다. 대두 레시틴 그래뉼 제품은 부족하기 쉬운 레시틴을 보충할 수 있는 식품으로 100% 대두에서 추출한 식물성 레시틴이다. 유전자 변형 원료가 사용되지 않은 독일산 NON-GMO 대두 원료를 사용했고, 인지질의 순도가 97%가 넘는 고순도 인지질 함유 제품으로 중성지방이나 다른 불필요한 성분이 많이 제거되었으며 저온에서 처리되어 영양성분 손실을 최소화했다. 또한 그래뉼 타입으로 물 없이 씹어서 먹을 수 있고, 샐러드나 요거트, 스프등에 뿌려서 섭취가 가능하여 기호에 맞게 꾸준하게 섭취할 수 있는 제형이다. 남세미 더좋은 개발마케팅실 상무는 “그래뉼 타입은 성장기 어린이나 두뇌 활동이 많은 청소년도 쉽게 섭취할 수 있어 온 가족이 함께 즐길 수 제품으로 대중들에게 많은 건강에 도움이 될 수 있으리라 기대한다”고 전했다. 대두 레시틴 그래뉼 제품은 개별 스틱 포장으로 일체의 부성분 없이 1포에 2.5g의 대두 레시틴만 100% 함유되었고 1박스에 60포가 들어있다. 건강 목적에 따라 1일 1포~ 4포 섭취가 가능하며 아이부터 어른까지 남녀노소 모두 섭취가 가능한 식품이다.

[데일리팜=노병철 기자] 영양처방기업 더좋은(대표 강진호)은 ‘베러 투게더 DK2 츄어블’ 제품을 출시했다고 4일 밝혔다. 이 제품은 비타민K2와 비타민D3 성분의 복합 제품으로 국내 최초 츄어블 연질캡슐로 개발됐다. 비타민 K2는 미국에서 1990년대 후반부터 보급되기 시작했고 일본에서는 1995년에 골다공증 치료제로 승인, 국내에서는 2024년 3월 뼈 건강 기능성을 가진 건강기능식품으로 인정됐다. ‘회춘 호르몬’이라고도 불리는 오스테오칼신을 활성화시키며 칼슘이 혈관에 쌓이지 않고 뼈로 흡수되는데 중요한 역할을 한다. 나이가 들수록 체내 오스테오칼신 수치가 감소해 골다공증 위험성이 높아질 수 있어 40대 이후에 대한 비타민 K2 섭취의 중요성이 높아지고 있다. 유/소아 및 청소년들의 비타민K2 결핍은 구강 내 칼슘이 부족해져서 치아 배열 이상으로 부정교합이나 치아 우식 등의 문제가 발생 될 수 있기 때문에 적절한 보충이 필요하다. 또한, 체내 비타민 K2가 결핍되면 뼈로 흡수되지 못한 혈중 칼슘이 혈관 내벽이나 장기에 침착 되어 다양한 악영향을 미칠 수 있다. 비타민D는 소장에서 칼슘 흡수를 촉진하여 혈장의 칼슘 농도 증가 및 유지에 관여하는 역할을 하는 성분으로 뼈 건강에 필수적인 성분이다. 뼈 건강에는 이처럼 비타민D와 비타민K가 모두 필요하고 이는 혈관 석회화를 방지해 혈관 건강까지 긍정적 영향을 미칠 수 있다는 점에서 두 성분을 한 번에 섭취 가능한 제품은 건강과 편리성 면에서 대중들의 주목을 받고 있다. 베러투게터 DK2 츄어블 제품의 비타민K2는 세계적으로 인정받은 MenaQ7으로 Bacillus subtilis Natto 균주를 발효해 얻었으며 트랜스 MK-7 비타민 K2로 생체 이용율이 높고 인체적용시험이 진행된 우수한 원료이다. 또한 비타민D3는 글로벌 비타민 전문 제조사 DSM사의 활성형 비타민 D가 사용됐다. 상큼한 오렌지맛의 베러투게더 DK2 츄어블은 90정 규격으로 꾸준히 섭취하기 좋은 제품이다.

[데일리팜=노병철 기자] 동성제약(대표 이양구)은 피부 각질 케어 제품 ‘유그린에프 크림’이 중국 최대 TV 쇼핑 채널인 ‘동방홈쇼핑’에 성공적 론칭했다고 4일 밝혔다. 동성제약 ‘유그린에프 크림’은 지난 9월 27일, ‘동방홈쇼핑’ 채널을 통해 현지 소비자들의 뜨거운 관심을 받으며 신호탄을 알렸다. 방송 당일, 현지 상하이 방송국 뉴스에서 ‘유그린에프 크림’에 대한 독점 보도가 진행, 지난 추석 1차 방송에 이어 이번 2차 방송까지 성황리에 이뤄졌다. 해당 제품은 2006년 출시된 일반의약품 ‘유그린에프’ 연고를 기반으로 리뉴얼한 제품이다. 기존의 ‘유그린에프 연고’는 뛰어난 각질 제거 효과로 유커(중국인 관광객)들 사이에서 꾸준히 호평을 받아왔으며 ‘한국 여행 필수템’으로 입소문이 났다. 동성제약은 이 기세에 힘입어 연고 제품을 화장품인 크림 제형으로 변경해 중국 위생 허가를 취득했다. 동성제약 국제 전략실은 “이번 홈쇼핑을 통해 중국 현지에 ‘유그린에프 크림’ 제품을 공식적으로 선보일 수 있게 되어 기쁘다”며 “중국 소비자의 높은 관심 덕에 좋은 기회를 얻었고 이를 발판으로 유통 채널을 더욱 확대할 수 있도록 노력하겠다”고 전했다. 한편, 동성제약 ‘유그린에프 크림’은 중국 현지 파트너와의 협력을 통해 중국 전역 오프라인 채널로 진출 계획이다.

[데일리팜=황병우 기자] 휴비스트제약은 지난 9월 29일 2024년 한국영양의학회 추계학술대회에 참가해 신규 론칭한 건강기능식품인 휴비스트 하이(Hi)K2와 복합제인 휴비스트 하이(Hi) K2+D3를 소개했다고 2일 밝혔다. 이번에 회사가 새롭게 선보인 위 두 제품의 주원료는 지난 3월 식품의약품안전처의 기능성 원료로 고시된 비타민 K2(MK-7)라는 특징이 있다. 비타민 K는 지용성 비타민으로서 분자 구조에 따라 비타민 K1과 2종의 비타민 K2로 나뉘며, 휴비스트 하이(Hi) K2에는 2종의 비타민 K2 중 생체활성도가 높다고 알려진 Menaquinone-7(MK-7)만으로 200㎍/정(일일 권장섭취량 대비 286%)를 함유하고 있다. 휴비스트 하이(Hi) K2+D3에는 비타민 K2 180ug와 비타민 D3 5000IU 함유돼 있어 건강증진에 도움을 준다. 또 비타민 K2는 순수 국내 특허 기술로 개발된 Bacillus subtilis natto 균주를 이용해 대두를 발효 후 이산화탄소 초임계 추출공법을 이용해 얻은 비타민 K2(MK-7) 원료로 사용했다. 이를 통해 유기용매 잔류 등의 문제를 해결했으며, Non-GMO 인증을 통해 안전성을 향상시켰다. 휴비스트제약 관계자는 "휴비스트 하이(Hi) K2와 복합제인 휴비스트 하이(Hi) K2+D3는 세계적으로 검증된 원료의 성분을 사용하고, 코팅정제로 개발돼 외부 환경에 발생할 수 있는 품질 저하 요소를 최소화했다"며 "섭취기간 중 우수한 품질을 유지하고, 사이즈 또한 소형으로 복용의 편의성을 높였다"고 말했다. 휴비스트제약은 이번 학술대회에서 개원의 의료진을 대상으로 제품의 특징을 소개하며, 또한 마련된 제품의 부스를 통해 제품 샘플링도 진행했다. 특히 1일 1정으로 충분한 비타민 K2(MK-7) 섭취가 가능한 제품이라는 강점을 바탕으로 병의원 전용 건강기능식품으로 개원의들의 관심이 집중됐다는 평가다. 한편, 휴비스트제약은 2014년 설립 이후 현재 100여개의 전문의약품을 생산& 4510;판매하고 있으며, 올해 3/4분기까지 300억을 달성했다. 회사 관계자는 "올해 매출 목표인 410억을 무난히 달성할 것으로 예상되며, 앞으로 전문의약품 개량신약 개발은 물론, 비타민 제제를 기반으로 하는 비급여 의약품과 건기식 제품 개발에도 박차를 가할 예정"이라고 밝혔다.

[데일리팜=김진구 기자] 옵투스제약은 티트리 성분 눈꺼풀 클리너 면봉을 출시했다고 2일 밝혔다. 티트리 눈꺼풀 클리너 면봉은 마이봄샘 기능장애(MGD)로 인한 안구건조증과 눈꺼풀염 예방에 도움을 준다. 티트리잎 오일의 항염·항균 효과로 눈꺼풀의 염증과 자극을 줄여주며, 라벤더잎 오일과 자일리톨 성분이 피부를 진정시키고 보습을 유지하는 데 도움을 준다. 면봉 타입으로 설계된 이 제품은 눈꺼풀 가장자리와 마이봄샘 주변까지 정밀하게 세정할 수 있다. 옵투스제약 관계자는 "소비자들이 손쉽게 눈 건강을 관리할 수 있도록 설계됐다"며 "특히 안구 건조증과 눈꺼풀염을 예방하려는 소비자에게 적합한 제품”이라고 말했다. 옵투스제약은 지난 9월 일반의약품 점안액 브랜드인 오에수를 리뉴얼했다. 여기에 이번 신제품 출시를 통해 눈 건강 관리 제품군을 더욱 강화하고 있다. 티트리 눈꺼풀 클리너 면봉은 전국 약국과 온라인 채널 '오에엔 스마트 스토어'에서 구매할 수 있다. 회사는 안과병원을 통한 판매 확장도 계획 중이다.

[데일리팜=황병우 기자] 2025년 우리나라 전체 인구의 20% 이상이 65세 이상인 초고령화 사회에 진입할 것으로 전망되는 가운데 노인 질병 예방이 강조되고 있다. 올해도 환절기 독감 유행이 예측되는 상황에서 면역력이 떨어진 고령층에 효과적인 백신을 활용한 대응이 강조되는 모습이다. 고령층에 치명적인 독감 유행 시작, 기존 백신 예방효과는? 현재 국내 65세 이상 고령층은 1000만명으로 전체 인구의 19.5%를 차지하고 있다. 65세 이상 고령 인구 비율이 2035년에는 30%를 넘어설 것으로 예상된다. 인구 고령화는 의료비 지출이 큰 고령층의 특성상 건강보험 재정 부담으로 이어진다. 2022년 우리나라 건강보험 총진료비는 100조원을 돌파, 이중 65세 이상이 진료비의 43%를 차지하는 것으로 나타났다. 특히 독감이 본격적으로 유행하기 시작하는 요즘 같은 환절기는 면역력이 취약한 고령층의 건강에 적신호가 켜지는 시기로 각별한 주의가 필요하다. 독감 예방을 위한 가장 효과적인 방법은 독감 백신 접종이다. 정부는 독감과 관련해 65세 이상 고령층을 비롯해 영유아, 임산부 등 고위험군을 국가예방접종에 포함하고 있으며 이번 시즌은 10월 11일부터 순차적으로 백신 접종이 진행된다. 다만 고령층의 경우 독감 백신을 맞더라도 감염 및 이로 인한 입원, 합병증의 위험이 존재한다. 국내 65세 이상 고령층의 백신 접종률은 매년 전체 80% 이상을 기록해 세계 최고 수준이지만 독감으로 인한 입원환자의 70%, 사망환자의 80%가 고령층에서 발생한다. 이는 면역 노화와도 관련 있는데 나이가 들어갈수록 면역기능이 저하되기 때문에 고령층의 경우 같은 백신을 맞더라도 면역 효과가 건강한 성인 대비 현저히 떨어질 수밖에 없다. 또한 고령층의 상당수가 당뇨, 폐질환, 심혈관 질환 등 기저질환을 보유하고 있는 것도 면역력에 악영향을 미칠 수 있다. 실제 2023-2024 절기 국내 8개 병원에 독감 의심 증상으로 방문한 2632명의 성인을 대상으로 백신을 통한 예방효과를 조사한 결과 65세 이상 고령층에서 나타난 백신을 통한 예방효과는 17.4%로 18세 이상 64세 이하의 연령층에서 나타난 24.3%보다 낮았다. 고령층의 독감 예방이 중요한 이유는 폐렴 등의 합병증까지 이어져 입원 및 심하면 사망까지 이를 수 있기 때문이다. 이는 개인의 삶의 질 저하와 함께 국가 건강보험 재정에도 악영향을 미칠 수 있다. 이 같은 이유로 효과적으로 고령층에서의 독감을 예방할 수 있는 고면역원성 백신이 새로운 대안으로 떠오르고 있다. 고면역원성 백신 고령층 높은 효과…비용절감도 기대 고면역원성 백신은 표준 독감 백신 대비 예방효과를 높인 백신이다. 대표적으로 항원 투입 시 면역세포가 더 많이 접근하도록 유도하는 면역증가제(Adjuvant)를 함유한 백신, 항원의 함유량을 높인 고용량 백신 그리고 재조합 단백질 백신 등이 있다. 특히 면역증강 백신의 균주와 유행 바이러스가 일치하지 않더라도 교차면역을 통한 예방효과를 기대할 수 있으며 접종 후 최대 1년까지 지속되기 때문에 6개월 이후 면역원성이 감소하는 기존 백신 대비 독감의 두 번째 절정인 봄철까지 효과가 유지될 수 있다. 미국, 유럽, 영국, 호주 등 선진국에서는 고령층에 고면역원성 백신의 접종을 권고하고 있으며, 대한감염학회에서도 '2023 성인 예방접종 개정안'을 통해 65세 이상 고령자에게 고면역원성 백신의 우선 접종을 권고한 바 있다. 또 최근 5% 더 효과적인 백신의 도입은 백신 접종률을 5% 높이는 것보다 강력한 고령층의 독감 예방효과를 가지고 있다는 연구 결과가 발표되면서 백신 정책의 접근방식도 달라져야 한다는 의견도 존재한다. 이래석 서울성모병원 감염내과 교수는 "흔히 독한 감기로 인식된 독감이 고령층에서는 생명을 앗아갈 수 있을 만큼 그 위험성을 간과해서는 안 된다"며 "고령층의 표준 백신 예방 효과가 상대적으로 미비한 만큼 노년의 삶의 질 개선과 의료비 부담 해소를 위한 해결책으로 고면역원성 독감 백신의 적극적인 도입을 고려해 볼 필요가 있다"고 말했다. 올해 면역증강 백신과 고용량 백신으로 총 2종의 고면역원성 독감 백신이 출시될 예정이다. 지난 시즌 고면역원성 백신으로 처음 출시된 CSL 시퀴러스의 플루아드 쿼드는 고령층에게 일반 백신보다 뛰어난 면역반응을 보이는 면역증강제 MF59가 첨가됐다. 독감 백신 플루아드를 기반으로 B형 인플루엔자 바이러스 1종을 추가해 개발됐으며 65세 이상 고령층의 독감 예방을 위해 면역증강제를 통한 면역반응 크기와 폭, 기간을 개선하는 것이 특징이다. 출시 후 두 번째 시즌을 맞은 올해는 효도를 키워드로 표준 유정란 백신 대비 우월한 플루아드의 면역 효과를 강조하는 한편 부모님의 건강을 생각하는 자녀의 마음을 독감 백신 접종과 연관 짓는 활동들을 전개할 예정이다. 또 올 시즌 국내 첫 출시되는 고면역원성 백신인 사노피 애플루엘다는 표준 백신 대비 4배 더 많은 항원을 포함해 높은 면역반응을 유도하는 것이 특징으로 65세 이상 접종할 수 있는 고용량 독감 백신이다.

[데일리팜=어윤호 기자] 유방암 개량생물의약품 '페스코'가 보험급여 등재와 함께 종합병원 처방권에 진입하고 있다. 관련 업계에 따르면 최근 한국로슈 피하주사제형 복합제 페스코(퍼투주맙·트라스투주맙)는 삼성서울병원, 서울대병원 등 상급종합병원의 약사위원회(DC, Drug committee)를 통과했다. 이 약은 개량생물의약품(바이오베터)으로 약가우대방안을 적용해 지난 8월부터 급여 목록에 등재됐다. 페스코는 기존에 정맥주사로 각각 투여하던 허셉틴과 퍼제타를 하나의 피하주사제로 변형시켜 개발된 항암제다. 정맥주사 제형에서 피하주사 제형으로의 변경 중 가장 큰 이득은 투여 시간 감소다. HER2 양성 유방암을 치료할 때 기존 정맥주사 요법은 1회 투약 및 관찰에 총 270분(4시간 30분)이 소요됐다. 반면 페스코는 투약 5분, 관찰 시간 15분으로 20분 만에 치료를 마칠 수 있어, 기존 치료 대비 최대 90%까지 소요 시간을 단축했다. 페스코의 본인부담률은 기존의 퍼제타와 동일하게 ▲국소 진행성 염증성 또는 초기 단계(지름 2㎝ 초과)인 HER2 양성 유방암 환자의 수술 전 보조요법으로 화학요법과 병용투여 시 30% ▲수술 후 보조요법으로 HER2 양성 및 림프절 양성(트라스트주맙과 퍼투주맙 병용요법의 투여 18주기 이하)의 조건에 모두 만족하는 유방암 환자에 대해 병용요법 시 100% ▲전이성 질환에 대해 항-HER2 치료 또는 화학요법 치료를 받은 적이 없는 HER2 양성 환자로 전이성 또는 절제 불가능한 국소 재발성 유방암 환자에 도세탁셀과 병용투여 시 5%로 적용된다. HER2 양성 조기 유방암 환자 500명을 대상으로 실시한 3상 연구인 FeDeriCa에서 페스코 피하주사 투여군은 트라스투주맙 및 퍼투주맙 정맥주사 투여군과 비교해 비열등성이 확인됐다. 일반적으로 정맥주사와 피하주사는 투여 경로가 다르므로 혈중 농도와 수술 시점에 암이 없어질 확률을 기반으로 항암효과를 확인한다. 페스코의 경우 투여 경로에 따른 혈중 농도가 차이가 없었고, 항암효과와 생존기간도 같아 기존 장점에 편의성이라는 강점을 더했다. 임석아 서울대병원 혈액종양내과 교수는 "페스코는 FeDeriCa 연구를 통해 페스코 피하주사는 트라스투주맙과 퍼투주맙 정맥주사와 혈중 농도가 동등함을 증명했다. 정맥주사의 효과와 안전성을 유지하면서 치료 소요 시간을 단축해 환자와 의료진에게 편의성을 제공한다"고 말했다. 한편 보험당국은 페스코에도 위험분담제를 적용해 재정절감을 유도하기로 했다. 이는 페스코의 개발목표 제품인 퍼제타가 현재 위험분담제가 적용되고 있다는 점이 작용했다.

[데일리팜=어윤호 기자] 골수이형성증후군치료제 '레블로질'이 상급종합병원에 안착했다. 관련 업계에 따르면 한국BMS제약 레블로질(루스파터셉트)은 삼성서울병원, 서울대병원, 서울성모병원, 서울아산병원, 신촌세브란스병원 등 빅5 의료기관의 약사위원회(DC, Drug Committee)를 모두 통과했다. 다만 레블로질은 아직 비급여 상태에 머무르고 있다. 이 약은 지난해 8월 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회에서 보험급여 적정성을 인정받지 못했다. 이후 별다른 급여 관련 소식은 전해지지 않고 있다. 레블로질은 적혈구 생성자극제(ESA, Erythropoiesis-Stimulation Agent) 치료에 불충분한 반응을 보였거나 부적합해 적혈구 수혈이 필요한 ▲최저위험, 저위험, 중등도 위험의 고리철적혈모구와 혈소판증가증 동반 골수형성이상/골수증식종양 ▲골수증식종양의 성인 빈혈 환자 치료 ▲적혈구 수혈이 필요한 성인 베타 지중해 빈혈 환자 등의 치료에 처방이 가능하다. 시작 용량은 골수이형성증후군, 베타지중해빈혈에서 1.0mg/kg을 3주마다 1회 피하 투여한다. 레블로질은 TGF-β 상과(superfamily) 리간드(ligand)에 의한 스매드(Smad) 2/3 경로의 과활성화를 억제해 적혈구 성숙을 유도하는 작용기전을 지닌다. 이 약은 3상 임상 연구 MEDALIST를 통해 유효성을 입증했다. 연구 결과, 위약군은 24주의 관찰기간 동안 8주 이상 연속적인 무수혈(수혈비의존)을 달성한 환자의 비율이 13%에 머문 반면, 레블로질 군에서는 38%에 달했다. 같은 기간 12주 이상의 수혈비의존을 달성한 비율은 위약군과 레블로질군에서 각각 8%와 28%, 16주 이상의 수혈비의존의 경우 각각 4%와 19%였다. 48주까지 관찰기간을 연장했을 때에는 위약군에서 16주 이상의 수혈비의존을 달성한 환자군이 7%에 머문 반면 레블로질군에서는 28%로 나타났다. 한편 골수이형성증후군은 골수의 조혈세포에서 발생하는 악성질환 중 하나로 60세 이상 고령에서는 발생률이 급격히 증가하는 노인성 질환이다. 골수에서 혈액세포의 형성이상과 말초혈액에서 정상 백혈구, 적혈구, 혈소판의 감소를 특징으로 한다. 가장 흔하게 나타나는 이상은 빈혈에 의한 피로감, 전신쇠약감, 운동 능력 저하 등의 증상이며, 빈혈이 심하면 두근거림, 호흡곤란, 가슴 통증 등의 증상도 나타나며 급성 골수성 백혈병으로 발전할 수도 있다. 세부 분류별로 임상 양상과 경과가 다양해, 약간의 빈혈만 있는 상태로 십수 년을 안정적으로 생활하는 경우도 있으나 적혈구 감소에 의한 합병증 또는 급성백혈병으로 진행해 수개월 이내 사망하는 경우도 있다.