효소대체요법(enzyme replacement therapy, ERT) 약물 영역에서 녹십자의 존재감이 예사롭지 않다. 이 회사는 헌터증후군을 시작으로 파브리병, 고셔병 등 '리소좀 축적질환(Lysosomal Storage Diseases, LSD)'에 이어 선천적 대사질환인 페닐케톤뇨증까지 총 4종의 약제를 국내 공급하게 됐다. 자체 개발한 '헌터라제(이두설파제 베타)' 뿐 아니라 이수앱지스와 파브리병치료제 '파바갈(아갈시다제 베타)'에 이어 고셔병치료제 '애브서틴(이미글루세라제)'에 대한 계약 이후 알보젠과 '디테린(사프롭테린)'의 유통계약을 체결한 것이다. 디테린은 오리지널 약제 머크의 '쿠반' 제네릭으로 테트라하이드로비옵테린 결핍으로 인한 비정형 페닐케톤뇨증 치료를 위한 희귀·전문의약품이다. 알보젠의 국내 승인 이전까지 환자들은 희귀의약품센터를 통해 쿠반을 공급받아 왔다. 이같은 상황에서 대사질환 영역의 확실한 노하우를 습득한 녹십자는 최적의 파트너사라 할 수 있다. 실제 녹십자는 헌터증후군 시장에서 세계적인 희귀난치성질환 전문업체 사노피-젠자임을 앞선 이력이 있다. 전세계에서 '엘라프라제(이두설파제, 젠자임의 헌터증후군 신약)'를 제친 약물이 존재하는 시장은 한국이 유일하다. 이동환 순천향대학교 소아청소년과 교수는 "페닐케톤뇨증은 조기진단하고 빨리 약을 쓰는 것이 중요하다. 국내에서는 현재 갑상샘기능저하증과 함께 신생아 검진 사업이 진행되고 있다"고 말했다. 한편 페닐케톤뇨증(Phenylketonuria, PKU)은 단백질 대사에 필요한 효소가 결핍돼 경련과 정신지체, 지능장애 등의 발달장애를 일으킬 수 있는 선천성 대사이상 질환이다. 국내 유병률이 약 5만명당 1명 정도인 희귀질환으로 국내 환자수는 250명 내외로 추정된다.

2015년 사이언스지가 선정한 '올해의 혁신기술'과 2016년 MIT테크놀로지 리뷰 '10대 기술'에 선정된 ' 유전자 가위'는 어떤 질병을 치료할 수 있으며 적용될까. 최근 유전자 가위와 관련한 보고서를 작성한 김은정 LG경제연구원은 지난 2일 데일리팜과 통화에서 '유전자 가위' 기술로 치료할 수 있는 유망한 분야를 묻는 질문에 '암'이라고 답했다. 그는 "암 같은 경우 암세포를 죽이려면 면역세포가 필요한데 크리스퍼를 통해 면역세포를 강화시킬 수 있다. 지금 가장 쉽게 활용할 수 있고 실질적이다"면서 "중국에서는 비소세포폐암 임상1상이 끝났으며 미국에서도 임상에 대해 FDA승인만 받으면 된다"고 말했다. 유전자 가위 중 가장 주목할 만한 3세대 크리스퍼 기술은 추적할 DNA 정보를 가이드 RNA에 심어 크리스퍼/캐스9(CRISPR/Cas9)에 주입하면, 가이드 RNA가 신체 내 목표에 달라붙으면서 가위 역할을 하는 말단 절단효소(Cas9)가 변이 유전자 부분을 자른다. 3세대 장점은 기존 1·2세대에 비해 쉬운 설계와 저렴한 비용이다. 설계기간을 수개월에서 하루로, 개발비를 수천달러에서 수십달러까지 절감시켜 연구실에서 쉽게 합성이 가능해졌기 때문이다. 현재 유전자 가위는 질환에 따라 두 가지 치료 방식으로 구분한다. 암 질환의 경우 환자 혈액 내 면역세포를 유전가위로 교정한 뒤 암세포 공격 능력이 높아진 면역세포를 체외에서 배양한다. 다음 환자 골수 등을 통해 주입하면 신체 안에서 세포가 재생산 되며 퍼지게 된다. 이를 엑스비보(ex vivo)라고 한다. 예를 들면 면역세포인 T세포 표면에 있는 PD-1 단백질을 제거하면 암세포의 면역세포 회피 작용을 차단할 수 있어 항암치료 없는 암 치료가 기대된다. 미 국립보건원(NIH) 자문위원회는 지난해 6월 미국 펜실베니아대 연구진에게 골수종, 흑색종, 육종 등 18명의 암 환자를 대상으로 한 치료에서 크리스퍼/캐스9 임상을 권했다. FDA 승인을 기다리고 있다. 4개월 뒤 중국에서는 쓰촨대 루유(Lu You) 연구진이 크리스퍼를 활용 비소세포 폐암 환자 10명을 대상으로 임상1상을 마쳤다. 김은정 연구원은 "그동안 항암치료는 주변 정상 세포까지 파괴하게 되는 부작용이 있지만, 유전자 가위는 (암 등 유발하는)돌연변이 유전자만 목표로 정상으로 되돌리거나 없애는 것이 가능하다"며 혁신기술에 대한 기대감을 밝혔다. 엑스비보 방식을 활용하면 HIV(후천성면역결핍증, 에이즈)나 빈혈도 치료할 수 있다. HIV 바이러스 수용체 역할을 하는 CCR5 유전자를 제거하면 에이즈가 발병하지 않는다. 지난해 4월 중국 광저우 연구팀은 크리스퍼 기술로 배아세포에서 HIV 바이러스가 침입 못 하는 '면역수정란'을 만들었다. 16개 CCR5 유전자 중 4개를 제거하는데 성공했다. 겸상 적혈구 빈혈증 경우 변형이 생긴 세포 중 10%만 교정해도 효과를 보인다고 알려졌다. '인비보(in vivo)' 방식은 문제 부위로 직접 주사한다. 안구질환 등 주입하기 쉬운 부분에 사용하는 방식이다. 미국 솔트 연구팀은 망막색소변성증 치료에 사용해 가능성을 봤다. 동물시험에서 시력 회복이 성공했다. 에디타스 메디슨은 크리스퍼 기술로 레버 선천성흑암시 질환 임상 신청을 준비 중이다. 혈우병은 혈액응고인자 8번이 뒤집어져 생긴다. 이를 유전자 가위를 이용해 정상으로 되돌릴 수 있다. IBS(기초과학연구원) 유전체 교정 연구팀은 1세대 기술로 교정한 줄기세포를 혈관 내피세포로 분화시키는 방식으로 응고인자를 복구했다. 헌팅턴 무도증, 색맹, 낭포성 섬유증, 혈액 관련 질환에도 유전자 가위 적용이 가능하다. 다만 유전자 가위 기술은 의도하지 않은 부분을 절단하거나 자체 안전성, 인간배아 유전자 편집 등 기술·윤리적인 부분이 지적된다. 김은정 연구원은 "유전자 가위가 난치질병의 치료길을 열어줄 혁신적인 기술이지만, 이면에는 다양한 위험과 생명윤리적 논란을 야기할 여지가 있다"면서 "국내 유전자 가위는 기술력 측면에서는 좋지만 국가적 지원 부분이 아쉽다"고 말했다.

녹십자셀(대표 한상흥)이 별도재무제표 기준 2016년 매출이 전년 대비 14.3% 증가했다고 2일 밝혔다. 녹십자셀 2016년 매출액은 이뮨셀-엘씨 처방건수가 4000건을 넘어서며 전년도 104억원 대비 14.3% 증가한 119억원으로 나타났다. 영업이익과 당기순이익은 각각 전년 대비 4.6% 감소한 16.6억원과 54.2% 줄어든 13.2억이었다. 녹십자셀은 "미래 성장동력 확보를 위한 R&D비용이 2배로 증가했다"며 영업이익 감소를 설명했다. 다만 당기순이익은 2015년 일회성으로 일동제약 주식처분 이익이 반영돼 역기저 효과로 감소한 듯 보인 것이라고 전했다. 면역항암제 이뮨셀-엘씨 생산을 통해 2015년부터 2년 연속 영업익과 당기순익 모두 만성 적자에서 흑자를 기록하는 등 재무구조가 개선되고 있다고 밝혔다. 지난해 9월에는 췌장암과 간암에 이어 악성 뇌종양(교모세포종)에 대한 이뮨셀-엘씨의 3번째 논문을 종양학 분야 국제학술지 '온코타겟(Oncotarget)'에 발표해 추가 유효성 입증을 했다. 이뮨셀-엘씨의 연간 처방건수는 2013년 540건에서 3년 만에 641% 증가한 4002건을 돌파했다. 논문 발표로 인한 처방증가가 지속되고 있어 2017년 1분기에는 가파른 매출 성장세가 예상된다. 한상흥 녹십자셀 대표는 "최근 뇌종양 논문 발표와 중국 후박동당생물을 통한 해외진출로 2017년 이뮨셀-엘씨 매출은 가파르게 증가할 것으로 기대한다"며 "이뮨셀-엘씨 생산과 해외진출 그리고 세포치료제 CMO사업을 발판으로 안정적인 매출성장과 차세대 면역항암제 연구개발을 병행하겠다"고 말했다. 한편 녹십자셀은 연결재무제표 기준으로는 2016년 매출액이 284.6억원, 영업이익 7.5억원, 당기순이익 적자 1억원을 기록했다고 밝혔다. 녹십자셀 자회사 코리아하이테크의 IT제품이 글로벌 경기 약세로 인한 부진이 실적이 반영됐다.

한국의약품수출입협회(회장 김한기)가 오는 13일 강남구 삼성동 소재 섬유센터 대회의실(17층)에서 보건복지부 및 보건산업진흥원과 공동으로 '한국 제약기업 해외진출 지원사업 설명회'를 개최한다고 2일 밝혔다. 이번 설명회에서는 국내 제약기업의 해외진출시 정부의 지원 사업을 안내한다. 복지부와 진흥원에서는 제약기업이 해외 진출 시 필요로 하는 컨설팅 지원, 마케팅 지원(중남미 사절단, 현지 수입, 유통 법인 설립 등), 현지 인허가 담당자 초청 및 기업 상담 (K-Pharma Academy) 등 사업을 안내한다고 밝혔다. 또한 한국투자 파트너스에서는 제약기업 투자 활성화를 위해 복지부가 조성하는 펀드 포함 투자 상담과 기업설명회 (Invest Fair) 및 기술 투자 파트너링 교류회 개최 등을 소개한다. 의수협에서는 현재 실시하고 있는 제약기업의 수출 지원 사업과 향후 해외 지원 사업 계획 등에 대한 설명을 이어나갈 계획이다. 의수협 관계자는 "국내 제약기업의 해외 진출 지원을 위한 정부의 사업안내를 목적으로 제약기업 관계자 및 관련 산업 전문가 약 150여명을 대상으로 설명회를 개최한다"며 "정부에서 실시하는 지원제도를 국내 제약사가 적극 활용해 해외 시장 진출에 많은 도움이 되기를 희망한다"고 말했다. 설명회 참가 신청은 오는 8일 마감이다.

정부가 바이오 6대 분야를 선정하고 원천기술개발에 3157억원을 투입한다. 핵심원천기술 확보와 미래시장 창출이 목적이다. 미래창조과학부(장관 최양희, 이하 미래부)는 바이오분야의 국가 주력산업화를 이루기 위해 바이오의료기술개발사업에 2626억원, 포스트게놈 다부처 유전체사업 113억원, 뇌과학 원천기술개발사업 413억원 등 사업별 시행계획을 수립했다고 2일 밝혔다. 올해 미래부가 추진하는 바이오분야 원천기술개발사업 예산은 3157억원으로 2016년 대비 31.4% 증가했다. 6대 주요 투자분야는 ▲신약 ▲의료기기 ▲미래형 의료선도 ▲창업활성화 ▲유전체 ▲뇌과학 등이다. 2017년 신규 과제에 1344억원, 계속 과제에 1813억원을 지원한다. 2017년도 신규 지원 예산 중 신약 부분은 타겟발굴부터 후보물질 도출에 이르는 초기단계 R&D에 340억원을 투입한다. 정밀의료, 예방의학, 재생의료 등 미래 의료기술을 선도하기 위한 줄기세포 등 원천기술개발에는 304억원이 배정됐다. 바이오기업연구자 창업지원(15억원), 바이오 파트너링 후속지원(22억원) 등 바이오창업활성화로 '기술확보→창업→성장→투자회수→재투자' 선순환을 이루는 바이오생태계 조성에 266억원이 들어간다. 유전체 기반 생명현상 기능 및 기전연구, 글로벌 공동 연구 강화, 유전체 전문인력 양성에는 49억원을 지원하기로 했다. 뇌신경생물, 뇌신경계 질환, 뇌인지, 뇌공학 4대 분야와 뇌융합 등 뇌과학분야 핵심원천기술개발에는 145억원을 지원한다. 신개념 의료기기 개발을 위한 핵심 원천기술 확보 및 병원과 연계한 산·학·연 병원 컨소시엄형 기술개발에 240억원 등 6대 분야를 신규 중점 지원한다. 미래부에 따르면 바이오의료산업은 2024년 이후 자동차, 반도체, 화하젝품 산업 등 국내 주력 수출산업의 전 세계 시장규모를 추월이 예상된다. 미국과 EU 등 선진국에서는 기술사업화(LAB to Market)를 위해 R&D 효율성 제공 및 산·학·연·병원 등 핵심적 R&D 주체 간 오픈이노베이션을 적극 추진하고 있다. 정부에서도 선진국 연구 트렌드와 민간투자가 미흡한 국내 상황도 고려해 전략적인 국가 R&D사업을 기획했다는 미래부 설명이다. 미래부는 지난해 5월 발표한 기술사업화(LAB to Market) 가속화 및 인력·자금의 선순환을 통해 국내 바이오생태계가 자생적으로 조성되도록 바이오창업 활성화 등을 본격 추진할 방침이다. 홍남기 미래부 제1차관은 "우리나라가 글로벌 강자와 경쟁하기 위해 전략적인 비전과 실천과제 제시, 선택과 집중의 전략적 R&D사업, 혁신주체들 간 원활한 협력이 어우러져야 한다"고 강조했다.

대웅제약(대표 이종욱)은 고활성 비타민B ‘임팩타민’의 2016년 매출이 200억원을 돌파했다고 밝혔다. 임팩타민의 매출은 2007년 발매 후 꾸준히 성장해 2014년 123억, 2015년 186억, 2016년에는 200여억원을 기록했다. 2017년에는 매출 300억을 달성해 비타민 B군 시장을 선도하겠다는 목표를 세웠다. 대웅제약은 임팩타민의 주성분인 비타민 B군은 우리 몸의 에너지 대사를 활발하게 해 활력을 불어 넣어주기 때문에 피로감이 잦은 현대인들에게 더욱 필요한 영양소로 각광받고 있다고 밝혔다. 임팩타민은 비타민 B군의 하루 최적 섭취량에 맞춘 기능성 복합제로, 생체이용율(흡수율)이 높은 활성형 벤포티아민을 함유하고 있어 약물의 빠른 흡수와 작용으로 피로회복에 효과적이다. 지난 1일에는 임팩타민 매출 200억원 돌파를 기념해 대웅제약 본사에서 직원들을 대상으로 ‘축하 떡 나눔’ 이벤트, ‘임팩타민 4행시 짓기’ 등 다양한 사내 행사가 진행됐다. 대웅제약 이상화 PM은 “임팩타민의 매출 200억원 돌파는 TV 광고 없이 이뤄진 것으로, 우수한 품질에 따라 약사와 소비자의 선호가 높았기 때문으로 분석된다”며 “2017년에는 고활성, 고함량, 우수한 품질경쟁력을 바탕으로 비타민B 브랜드로의 입지를 강화해 매출 300억원 달성이 목표”라고 밝혔다. 한편 대웅제약은 2007년 ‘임팩타민 정’을 시작으로, 2009년 ‘임팩타민 파워’, 2011년 ‘임팩타민 프리미엄’, 2013년 ‘임팩타민 실버’, 2015년 ‘임팩타민 파워 A+’를 출시하며 총 5종의 제품을 선보이고 있다.

LG화학(대표이사 부회장 박진수) 생명과학사업본부의 '이브아르'가 프리미엄 라인 '인텐시브 플러스' 출시를 기념해 콘서트를 개최한다. 이번 콘서트는 오는 11일 서울 논현동 플렛폼엘에서 '인텐시브 골든 발렌타인 콘서트(INTENSIVE Golden Valentine Concert)'라는 이름으로 진행된다. '인텐시브 플러스' 제품 패키지의 키 컬러인 '골드'에서 착안해 '골든 발렌타인' 컨셉으로 진행되는 이번 행사는 서현진 아나운서가 사회를 맡았으며 1부는 뷰티 멘토로 활약 중인 의사와 서현진의 뷰티 토크 콘서트, 2부는 팝 피아니스트 신지호의 재즈 공연으로 꾸며진다. 인텐시브 골든 발렌타인 콘서트에 참여하고 싶다면 오는 5일(일)까지 이브아르 공식 페이스북에서 '인텐시브 골든 발렌타인 콘서트' 초대 이벤트에 응모하면 된다. 응모 방법은 콘서트에서 팝 피아니스트 신지호가 연주해줬으면 하는 신청곡을 댓글로 남기면 된다. 추첨을 통해 50명을 선정, 1인 2매 초대권을 제공한다. 자세한 사항은 이브아르 공식 페이스북을 통해 확인할 수 있다. 한편 인텐시브 골든 발렌타인 콘서트는 LG화학 이브아르에서 처음으로 선보인 프리미엄 라인 신제품 인텐시브 플러스 출시를 기념하고자 기획했으며 발렌타인 데이를 맞아 여성 고객 총 200명을 초청해 다양한 행사를 진행한다.

종근당(대표 김영주)은 1일 (재)범부처신약개발사업단(단장 묵현상)과 류마티스 관절염 치료제 'CKD-506'의 연구개발 협약을 체결했다고 밝혔다. 종근당은 이번 협약으로 범부처신약개발사업단으로부터 CKD-506의 해외 임상 2상 진입을 위한 임상1상 연구지원을 받게 됐다. CKD-506은 다양한 염증성 질환에 영향을 미치는 히스톤디아세틸라제6 (HDAC6)를 억제해 염증을 감소시키고 면역 조절 T 세포의 기능을 강화해 면역 항상성을 유지시키는 새로운 작용기전의 류마티스 관절염 치료제다. 현재 유럽에서 임상 1상을 진행하고 있으며 2018년 해외 임상 2상 진입을 목표로 하고 있다. CKD-506은 관절염 동물 모델을 이용한 경구 약효 평가 실험에서 관절 부종과 골손상이 감소하고 염증 지표가 유의하게 개선되는 등 관절염 치료효과가 우수한 것으로 나타났다고 회사 측은 설명했다. CKD-506의 약효 기전은 여러 자가면역질환에 공통적으로 적용되며 최근 염증성장질환 등에서도 약효가 증명돼 적용 범위가 더욱 넓어질 것으로 전망된다. 회사 관계자는 "CKD-506은 새로운 기전의 류마티스 관절염 치료 신약으로 개발에 성공한다면 기존의 약물을 대체할 수 있는 글로벌 신약이 될 것으로 기대한다"며 "환자들의 미충족 의료수요가 높은 염증성 장 질환 등 여러 자가면역질환으로 적용범위를 확대할 계획이다"고 말했다. (재)범부처신약개발사업단은 글로벌 신약개발을 위해 미래창조과학부, 산업통상자원부, 보건복지부가 부처 간 R&D 경계를 초월해 공동으로 지원하는 범부처 전주기 국가 R&D사업을 운영하고 있다. 2020년까지 글로벌 신약을 10개 이상 개발할 수 있는 사업 추진체계 구축을 목표하고 있다.