[데일리팜=이탁순 기자] 초고가 치료제 졸겐스마와 킴리아는 성과평가를 거치게 돼 있지만, 공개여부는 다르다.사전승인 약제로 전문심사위원회 심의 대상인 졸겐스마는 성과 평가 결과가 대중에 공개되는 반면 킴리아는 그렇지 않다. 때문에 졸겐스마보다 급여를 먼저 받은 킴리아는 졸겐스마와 달리 성과 평가 결과가 공개되지 않고 있다.5일 업계에 따르면 심평원은 최근 홈페이지를 통해 졸겐스마주 1차 성과평가를 공개했다.킴리아(좌)와 졸겐스마. 졸겐스마는 투여 전과 투여 후 매 6개월마다 5년까지 임상평가를 실시해야 하고, 임상평가에 대한 진료기록부 등 객관적인 자료를 반드시 제출해야 한다.그러면서 ▲영구적 호흡기 사용 또는 사망 ▲CHOP-INTEND 점수가 약제 투여 전 기저치 대비 4점 이상 개선되지 않은 경우 ▲앞서 항목의 개선이 이뤄졌다 하더라도, 이후 반응평가에서 2회 연속해 CHOP-INTEND 4점 이상 또는 HFMSE 3점 이상 감소된 경우 중 어느 하나에 해당하는 경우 약제 투여 실패로 정의하고 있다.이를 반영해 1차 성과평가 결과 6개 사례 중 5개는 임상적으로 의미있는 개선이 확인돼 성공으로 표시됐다. 나머지 1개 사례는 SMA로 인한 호흡기 문제가 있던 환자가 급성호흡부전 의증으로 사망해 실패 판단을 받았다.6개 중 5개가 성공한 양호한 평가를 받은 것이다.그렇다면, 졸겐스마보다 4개월 앞서 작년 4월 급여 등재된 킴리아는 어떻게 평가됐을까?졸겐스마는 20억원, 킴리아는 약 3억6000만원의 초고가 신약으로, 복지부는 둘 다 성과 관리를 하고 있다. 하지만 킴리아는 평가 결과를 알 수 없다. 공개 규정이 없기 때문이다.심평원 관계자는 "졸겐스마의 경우 전문심사위를 거치는 사전승인 약제여서 규정에 따라 심사결과가 공개되지만, 킴리아는 공개규정 자체가 없다"면서 "현재로서는 외부에 공개를 검토하지 않고 있다"고 설명했다.킴리아는 투약 지체로 환자 상태가 악화될 수 있다는 점 때문에 사전승인제도가 적용되지 않았다. 이 때문에 성과 평가도 공개가 되지 않는 셈이다. 이에 대해 업계 관계자는 "초고가약 관리 일환으로 성과 평가를 하기로 한 마당에 투명성과 신뢰성 제고를 위해서라도 성과 평가 결과를 외부에 공개하는 것이 마땅하다"고 지적했다.사전승인제가 적용되지 않는 점은 사후 급여 불인정 시 환자에게 약값 부담이 전가될 수 있는 요소이기도 하다. 실제로 심평원은 전문심사위를 거쳐 킴리아 급여 인정여부 심사 사례 2건을 지난 5월 공개했는데, 2건 모두 급여기준을 충족하지 못해 급여가 거절됐다.급여가 거절되면 환자가 비급여 약값 3억6000만원을 부담할 수 밖에 없다. 급여가 적용됐다면 약값은 600만원으로 축소된다. 이 때문에 일각에서는 초고가신약 특성을 반영해 사후 급여 삭감 이슈 발생 시 환자 부담을 줄이는 방안도 마련해야 한다고 목소리를 높이고 있다. 이에 대해 노바티스 측은 "급여 삭감은 요양기관과 환자 사이에서 발생하는 문제로, 제조사와 관련은 없다"면서 "관련된 별도의 환자 지원 프로그램도 없다"고 전했다.