[데일리팜=어윤호 기자] 새로운 치료옵션은 늘어났지만, 다발골수종 약물의 환자 접근성은 크게 달라지지 않은 모습이다.다발골수종은 여전히 완치가 어려운 질환이지만 과거에는 치료법이 제한적이었고, 생존율도 매우 낮았다.그러나 최근 몇 년간 단일클론 항체, CAR-T치료제, 이중특이항체 등 혁신적인 치료제들이 등장하면서 치료 옵션이 다양해졌고, 이에 따른 생존기간도 향상됐다.실제 지난 20년 간 다발골수종 환자의 5년 생존율은 2001~2005년 29.8%에서 2017~2021년 약 50.1%까지 증가했다. 다만 이는 여전히 미국과 같은 선진국의 생존율 60%에 미치지 못하는 수준으로 치료 접근성에서의 한계가 주요 원인으로 지적되고 있다.가이드라인 권고 약제 중 급여 약물은 절반 수준국내에서는 다발골수종 치료제 중 NCCN 가이드라인에서 권장된 22개 치료제 중 절반에 불과한 13개(52%) 약물만 급여가 적용되고 있다.대표적인 사례로, '다잘렉스(다라투무맙)'는 2019년 다발골수종 1·2차 병용요법으로 허가 범위가 확대됐지만 국내에서는 4차 단독요법에만 급여가 적용된 바 있다.이후 약 5년이 지나서야 지난해 10월 약제급여평가위원회에서 다잘렉스의 위험분담계약(RSA) 약제 사용 범위 확대 적정성을 인정받았다. 또 '엑스포비오(셀리넥서)'의 경우 2021년 허가를 받은 이후 4차례 급여 신청 끝에 2024년 7월에야 급여 적용이 결정됐다.다발골수종 등 희귀암종의 비용효과성 입증 부담이처럼 다발골수종이 환자들의 생명과 직결돼 있는 치료제들이 있음에도 급여 통과에 더 오랜 시간이 소요되거나 여전히 접근성이 제한되고 있는 이유 중 하나는 다발골수종이 희귀암에 속하며, 다른 항암제보다 비용 효과성을 입증하기 어렵다는 점 때문이다.고가 항암제의 요양 급여 신청을 위해서는 의약품 경제성 평가 지침에 따라 비용 효과성을 증명하는 자료가 필수적이다.특히 최근 항암제의 재정 규모가 커지며 정부에서도 기존 약제 대비 신약의 효과 개선을 입증하기 위한 자료 제출에 더욱 높은 기준을 부여하고 있는 것이다. 그러나 다발골수종은 희귀질환과 유사하게 임상시험에 참여할 수 있는 환자 수가 제한적이고, 비교 대상 치료제 자체를 설정하기 어려운 점이 큰 문제로 지적된다 .항암제와 희귀질환 치료제의 경우 임상 시험이 단일군 설계이거나 2상으로 제한되는 경우가 많아 불확실성을 내포하고 있어 급여 심사 과정에서 어려움을 겪는 경우가 많다.여기에 새로운 치료옵션은 더욱 늘어가고 있다. 최근 차세대 생명공학기술로 주목받는 이중특이항체를 이용한 다발골수종 치료제들이 허가·출시됐다.이중항체 치료제는 다발골수종의 표적 항원과 T세포를 인식하는 두 개의 단클론 항체로 구성된 면역세포치료제로, 다발골수종의 표적 항원인 BCMA(B-cell maturation antigen)과 CD3 항원을 각각 인식하는 두개의 단클론 항체로 구성된 이중 특이 IgG2 kappa 항체가 일반적이며 세포독성 T세포를 BCMA가 발현된 다발골수종 세포로 직접 표적하는 새로운 치료제라고 할 수 있다.높은 임상적 유용성에도 불구하고, 현재 국내에서 허가되어 있는 이중특이항체 치료제인 화이자의 '엘렉스피오(엘라나타맙)'와 얀센의 '텍베일리(테클리스타맙)', '탈베이(탈쿠에타맙)' 등 약제는 모두 비급여로 머무르고 있다.김석진 삼성서울병원 혈액종양내과 교수(대한혈액학회 이사장)는 "다발골수종은 신약 개발이 활발히 진행되면서 치료 성과가 크게 향상됐지만, 고가 항암제에 대한 접근성 문제로 인해 치료가 필요한 시기에 최적의 치료를 받지 못하는 경우가 발생하고 있다"고 지적했다.이어 "국내 환자들이 글로벌 표준에 맞는 치료를 받을 수 있도록 급여 평가 기준을 유연하게 조정하는 등 정책적인 변화가 필요하다. 혁신 치료제의 조기 도입을 통해 환자들의 치료 기회를 확대해 생존율 격차를 해소하는 것이 시급하다"고 강조했다.

[데일리팜=어윤호 기자] 최초의 HER2 이중특이항체 신약 '지헤라(Ziihera)'가 국내 희귀의약품으로 지정됐다.식품의약품안전처는 최근 새해 첫 희귀의약품 지정 공고를 통해 이같이 밝혔다.구체적인 지정 적응증은 이전에 치료받은 적이 있는 절제 불가능 국소진행성 또는 전이성 HER2 양성(IHC3+) 담도암 성인 환자에서의 치료이다.지헤라(Zanidatamab, 자니다타맙)는 HER2 유전자를 표적으로 하는 이중특이항체로 담도암 환자에서 치료 효과를 입증하며 지난해 11월 미국 FDA로부터 신속 승인을 획득했다.이는 담도암 환자 중 HER2 양성(IHC 3+)으로 확인된 환자군에 대해 2차 이상의 치료 옵션으로 사용될 수 있는 첫 사례다.담도암은 예후가 좋지 않고 전이된 경우 5년 생존율이 5% 미만인 치명적인 질환으로 알려져 있다.지헤라는 단일군 2b상 HERIZON-BTC-01 연구를 통해 유효성을 확인했다. 그 결과, 독립적 중앙 검토(ICR)에 따른 확인된 객관적 반응률(cORR)의 1차 평가변수를 충족했다. 객관적 반응률은 52%, 반응 지속기간(DOR) 중앙값은 14.9개월이었다.지헤라의 안전성 프로파일은 HERIZON-BTC-01에서 환자 80명을 대상으로 입증됐다. 임상시험 도중 지헤라 투여 환자의 53%에서는 이상반응이 발생했다.가장 흔한 이상반응은 설사, 주입 관련 반응, 복통, 피로였다. 환자의 2% 이상에서 발생한 중대한 이상반응은 담도폐쇄, 담도감염, 패혈증, 폐렴, 설사, 위 폐쇄, 피로였다.이같은 임상시험 결과는 2023 미국임상종양학회(ASCO) 연례 학술대회에서 발표됐고, 란셋 온콜로지(The Lancet Oncology)에 게재됐다. 반응 지속기간의 개선을 보여주는 장기 추적 데이터는 2024 ASCO 연례 학술대회에서 보고됐다.한편 지헤라의 국내 판권은 베이진이 갖고 있다. 이 약은 현재 위식도 선암(GEA), 전이성 유방암(mBC)에 대한 임상 3상 시험을 포함해 여러 암종에서도 연구가 진행중이다.또한 현재 임상 3상 HERIZON-BTC-302에서 HER2 양성 담도암 환자를 대상으로 지헤라와 표준 치료법(Soc)의 병용 요법을 SoC 단독 요법과 비교하는 연구도 진행중이다.

[데일리팜=어윤호 기자] 환자가 적어 목소리도 작다. 매년 개선의 필요성이 대두되지만, 희귀질환 환자들의 "여전히 힘들다"는 목소리는 사그라들지 않는다.특히 약이 있어도 워낙 환자수가 적어, 비용효과성 입증과 재정소모 예측이 어려워 보험급여 등재 과정이 험난한 경우가 많다.건강보험심사평가원이 공개한 '중증질환 산정특례적용 진료현황'에 따르면 2022년 중증질환별 진료실 인원∙진료비∙급여비 분포 중 희귀난치성질환은 각각 37%, 32%, 33%를 차지한다. 2012년부터 2019년까지 중증질환 산정특례 대상 중 희귀난치성질환 급여비의 상대 비율은 33% 내외다.하지만 정부 측의 얘긴 다르다. 심평원은 희귀질환치료제의 평균 급여율을 85.3%(2016년~2020년), 2020년 100%의 급여율을 기록했다고 했다. 이대로라면 희귀질환치료제에 대한 환자의 접근성이 완벽하다고 여겨질 수 있는 대목이다.그렇다면 왜 현실은 달리 보이는 것일까. 심평원이 발표한 결과는 심사평가과정을 거친 의약품에 대한 급여율로 실제 허가된 희귀질환의약품을 기준으로 한 급여율과 차이가 있다. 즉, 중도탈락, 자진취하 등 다양한 요인들을 배재한 것이다.희귀질환 치료제의 진정한 급여율이 상승하려면 결국 위험분담제와 경제성평가 특례제의 활용이 늘어야 한다. 희귀질환은 유병인구가 2만명 이하이거나, 진단이 어려워 환자 수를 알기 어려운 질환이다. 대상 환자 수가 적어 임상시험 자체가 어려운 경우도 허다하다.환자 수가 적다 보니 시장에서 수익성을 기대하기 어려워 신약 개발이 활발하게 이뤄지기도 어려울 뿐더러, 어렵게 신약개발에 성공해도, 경평을 통한 비용효과성 입증이 어려운 것이다.이에 대한 해결책으로 업계는 경평면제제도 확대를 주장해 왔다. 대체약제가 없는 경우 위약 대조군 자료로 허가를 받은 경우에도 경평면제 제도를 적용한다거나, 대상 환자 수를 산정특례 기준과 부합하게 적용하는 등 제도 시행에 있어서 유연함을 갖춰야 한다는 것이다.하지만 재정을 관리하는 정부 입장에서 마냥 주머니를 개방하기도 어렵다. 오히려 정부는 경평면제제도 적용 약물이 늘어나면서, 이들 약물을 추가로 관리하는 시스템 도입을 고려중이다. 현재 주어지던 약가 보다는 인하되는 약들이 생긴다는 얘기다.위험요소를 줄였다면 사각지대를 들춰 볼 생각도 필요하다. 말그대로 환자가 적고 약이 없는 영역이다. 이들의 목소리는 청취에도 노력이 중요하다.

[데일리팜=어윤호 기자] 난소암 신약 '엘라히어(Elahere)'가 국내 희귀의약품으로 지정됐다.식품의약품안전처는 최근 새해 첫 희귀의약품 지정 공고를 통해 이같이 밝혔다.구체적인 지정 적응증은 이전에 한 가지에서 세 가지의 전신 요법을 받은 엽산 수용체 알파(FRα) 양성이면서 백금기반 화학요법에 저항성이 있는 상피성 난소암, 난관암 또는 원발성 복막암 성인 환자에서 단독요법이다.애브비의 엘라히어(미르베툭시맙 소라브탄신)는 미국에서 2022년 11월에 처음 가속 승인을 받았고 이후 올해 3월에 MIRASOL 임상 데이터를 바탕으로 완전 승인을 받았다. 또한 최근에는 유럽에서도 승인을 획득한 바 있다.난소암 환자들은 초기 치료에 백금을 기반으로 한 항암제를 사용한다. 다만 많은 환자가 백금 항암제에 대한 내성을 겪는데, 이 경우 백금 기반 항암제 단독요법을 통한 항암 효과를 보기 어렵다.이를 극복하기 위해 최근에는 항체에 백금 기반 약물(페이로드)을 결합한 항체약물접합체(ADC, Antibody-Drug Conjugate)를 개발하고 있는 추세다.ADC인 엘라히어는 엽산 수용체 알파 항체와 튜불린 억제제인 '​​메이탄시노이드 페이로드 DM4'를 링커로 연결한 동종계열 최초의 약물이다.엘라히어의 유효성은 3상 MIRASOL를 통해 입증됐다. 임상에서 엘라히어 투여군은 화학요법 투여군 대비 1차 평가변수인 무진행생존기간(PFS)을 개선해 질병 진행 또는 사망 위험이 35% 감소한 것으로 나타났다.또 엘라히어는 화학요법 대비 2차 평가변수인 전체생존기간(OS)도 개선했는데, 엘라히어 투여군의 사망 위험이 화학요법 투여군 대비 33% 감소했다.객관적반응률(ORR)은 엘라히어군이 42%, 화학요법군이 16%였다. 반응을 보인 엘라히어군 중 완전반응은 5%, 부분반응은 37%였다.한편 애브비는 2023년 미국 바이오기업 이뮤노젠을 약 101억 달러(한화 약 14조7561억)에 인수하면서 엘라히어를 항암제 포트폴리오에 추가했다.

[데일리팜=어윤호 기자] 담관암과 급성골수성백혈병 표적항암제 '팁소보'가 종합병원 처방권에 진입하고 있다.관련 업계에 따르면 최근 한국세르비에의 IDH1(이소시트르산 탈수소효소1) 유전 변이 표적치료제 팁소보(이보시데닙)가 삼성서울병원, 서울대병원, 서울아산병원 등 빅5 상급종합병원을 비롯해 강남세브란스병원, 국립암센터, 분당서울대병원, 충북대병원 등의 의료기관 약사위원회(DC, drug commitee)를 통과했다.지난해 5월 식품의약품안전처 허가, 같은해 9월 공식 출시 후 꾸준히 처방 영역을 넓혀가는 모습이다.팁소보는 IDH1 변이 양성인 경우 ▲이전 치료 경험이 있는 국소 진행성 또는 전이성 담관암 성인 환자에게 단독요법 ▲새로 진단받은 만 75세 이상 또는 집중유도 화학요법에 적합하지 않은 동반 질환이 있는 급성골수성백혈병(AML, Acute myeloid leukemia) 성인 환자에게 '아자시티딘'과 병용요법으로 사용될 수 있다.담관암은 예후가 매우 나쁜 암으로, 5년 상대 생존율이 28.9%에 불과하며, 특히 간내 담관암의 경우 65%의 환자가 진단 당시 수술이 불가능한 상태로 발견된다. 팁소보는 담관암의 2차 치료제로서 미국종합암네트워크(NCCN)에서 가장 높은 등급인 카테고리 1로 권고되는 유일한 표적치료제다.3상 임상시험 ClarlDHy 연구에 따르면 팁소보는 위약 대비 질병 진행 위험을 63% 감소시켰으며, 무진행생존기간(PFS) 중앙값이 2.7개월로 나타났다(위약군 1.4개월). 또한, 전체생존기간(OS) 중앙값은 팁소보군에서 10.3개월로, 위약군의 5.1개월에 비해 2배 이상 길었다.오도연 서울대병원 혈액종양내과 교수는 "최근 담관암 관련 약물 개발이 매우 빨라졌다. 새로운 약들이 개발되는 것과 함께 많은 회사들도 담관암 약제 개발을 위해 힘쓰고 있는 상황이다. 담관암 환자들이 좌절하기 보다는 의료진의 가이드에 따라 치료를 잘 받아 임상 참여 등 새로운 기회를 얻는 것이 중요하다"고 말했다.한편 급성골수성백혈병 환자를 대상으로 한 3상 AGILE 연구에서도 팁소보는 아자시티딘과 병용 시 무사건생존기간(EFS) 개선을 입증했으며, 전체생존기간(OS) 또한 유의미하게 개선했다.팁소보를 투여한 환자군의 OS 중앙값은 24.0개월(위약군 7.9개월)로 나타났으며, 장기 추적 조사 결과에서는 팁소보 병용요법의 OS 중앙값이 29.3개월로 위약 병용요법에 비해 3.7배 이상 길었다.

[데일리팜=어윤호 기자] 혁신신약의 등재 비율을 높이기 위한 해답을 찾기 위해 제약업계는 지출구조로 눈을 돌린 듯 하다. 다국적사를 대표하는 한국글로벌의약산업협회(KRPIA)는 그간 좀처럼 꺼내 들지 않았던 '지출구조 개선'에 대한 이야기를 본격적으로 시작했다.조심스러운 부분이 없잖았던 이야기다. 약품비 지출액에서 신약의 비중이 작다는 말은 신약이 아닌 약품비의 비중이 크다는 얘기도 된다.KRPIA가 말하는 지출구조 개선 방향은 신약의 비중을 높이는 쪽이고, 신약이 아닌 약품비의 비중을 줄이자는 방향이기도 하다. 신약 중심의 제약사와 아닌 제약사 간 이해관계가 충돌할 수 있는 아젠다인 것이다. 약품비 중 신약지출 13.5%…OECD 최저협회는 지난 2023년 이종혁 중앙대학교 약학대학 교수가 진행한 '우리나라 신약의 약품비 지출 현황 분석 및 합리화 방안에 관한 연구'를 공개하고 연이어 지난해 10월 또 하나의 지출구조 관련 연구 결과를 발표했다.유승래 동덕여대 약학대학 교수가 진행한 '신약의 치료군별 약품비 지출 현황 분석'은 약품 선별등재 제도가 도입된 2007년부터 2022년까지 등재된 신약을 대상으로 이뤄졌으며, OECD 국가와의 비교 자료는 한국을 제외한 총 25개국의 현황을 반영됐다.최근 6년(2017~2022년)을 분석 기간으로 설정해 환자의 신약 접근성 강화를 위해 최근까지 정부가 시행한 제도개선이 반영된 재정분석을 살펴보는 것이 주요 목적이다.연구에 따르면 우리나라의 총약품비 대비 신약의 지출 비중은 13.5%로 A8 국가 평균 38.0%, OECD 평균 33.9% 대비 절반 이하 수준에 그쳤다. 이는 비교 가능한 OECD 26개 국가 중에서도 최저를 기록하는 수치라는 평가다.2017년부터 2022년까지의 신약 약품비 지출 비중 추이를 살펴봤을 때도 A8 국가 평균과의 격차가 점점 벌어져 2022년에는 3배까지 차이가 나는 것으로 분석됐다.특히 한국의 신약 약품비 지출액 절대 규모는 인구 및 1인당 GDP 규모가 유사한 A8 국가인 영국, 프랑스, 이탈리아, 캐나다의 15~25% 수준에 불과했다.유승래 교수는 "약제비 적정화 방안 도입 이후 총진료비 내 약품비 비중은 24% 수준으로 목표를 설정하고 관리가 되어 왔지만, 총약품비 내 신약의 적정 지출에 대해서는 구체적 목표나 방향 설정이 부족했던 것으로 보인다"며 "재정적 관점에서 주요 국가들과 신약 지출 비중의 격차를 감안해 환자 질병부담이 큰 질환은 혁신신약의 급여화를 포함한 치료 보장성 강화 우선순위를 반영할 필요가 있다"고 밝혔다.정부의 노력과 여전히 남아있는 갈증국내 산업은 중요하다. 그렇지만 환자들을 위한 신약 역시 중요하다. 발표된 연구의 한계, 신뢰도 등에 대한 지적에 앞서 현재 우리나라 지출구조에 대한 고민은 필요하다.좋지만 비싼 약이 늘어나고 재정영향을 이유로 비급여 상태에 머무르는 약도 덩달아 늘고 있는 것은 엄연한 사실이다. 전체 약품비에서 85%가 넘는 금액은 신약이 아닌 기존 의약품에 쓰이고 있다면, 이는 분명 들여다 봐야 하는 문제다.그렇다고 정부가 손을 놓고 있었던 것은 아니다. 4대 중증질환 보장성 강화, 위험분담계약제(RSA, Risk Sharing Agreement), 경제성평가 자료제출 생략제, 선별급여 등은 분명 신약의 접근성 향상에 기여했다. 또 허가-평가연계제도를 통해 등재 속도 개선에도 신경을 쓰고 있는 것도 사실이다.하지만 갈증은 여전해 보이는 것 역시 사실이다. 어느덧 급여 등재를 요구하는 신약에 대한 국민청원은 5만명의 동의를 얻어 내는 것이 어렵지 않게 됐으며, 국정감사에서도 신약 급여에 대한 질의는 끊이지 않고 있다.영국, 캐나다, 독일, 프랑스 등 주요 제외국에서는 비용효과성 외에도 질환의 중증도, 대체약제 유무, 미충족 의료수요, 임상적 유용성 등을 객관적이고 세분화된 기준에 따라 종합적으로 고려하고 있다.특히 우리나라와 비슷한 시스템인 영국의 경우, 유연한 약가를 위한 방법으로 HST(High Specialized Technologies), End-of-life, Decision modifier 등의 제도를 마련, ICER를 유연하게 평가하고 있다. 즉, 비용효과성 결과에 불확실성이 있음에도 불구하고, 종합적인 요소에 대한 평가를 통해 급여 등재가 가능한 상황이다.한 다국적사 약가 담당자는 "국민건강보험제도라는 큰 틀 아래, 막강한 보장성을 자랑하는 우리나라다. 관련 산업의 트랜드 변화에 조금 둔감한 면이 있더라도 계속 흘러 들어오는 물줄기가 이제는 제법 거세졌다. 지출의 우선순위와 구조에도 적응과 진화를 생각할 때"라고 말했다.

[데일리팜=어윤호 기자] "한국은 신약 급여율이 낮다. 개선이 필요하다."우리나라 급여제도는 장점도 많지만 분명 개선점도 있다. 이는 비단 한국만의 이야기는 아닐 것이다. 모든 제도는 장단점이 존재한다.다만 우리나라의 현 제도 안에서 향후 신약의 등재는 더욱 어려워 질 것이란 우려는 분명하다. 그렇기 때문에 뒷받침하는 근거를 자세히 들여다 봐야 한다. 우리나라 신약 급여율, OECE 국가 평균 못 미친다한국글로벌의약산업협회(KRPIA)는 '글로벌 신약 접근 보고서(Global Access to New Medicines Report)'를 바탕으로 우리나라의 신약 급여 출시 현황 분석 결과를 발표한 바 있다.해당 보고서는 '미국 제약연구 및 제조사협회(PhRMA)'가 최근발간한 보고서로, 한국을 포함한 총 72개 국가를 G20, OECD, 지역별로 세분화해 국가별 신약 출시현황 및 건강보험 급여 실태를 조사했다. 2012년부터 2021년까지 지난 10년간 미국·유럽·일본 중 시판허가를 승인받은 총 460개의 신약에 대한 조사 결과를 바탕으로 하고 있다.보고서에 따르면 한국은 신약이 글로벌 최초 출시 후 국내 도입되기까지 OECD(경제협력개발기구) 국가 평균보다 오랜 기간 소요되며 신약 출시율 및 급여율도 OECD 국가 평균에 미치지 못하는 것으로 확인됐다.글로벌 최초 출시 후 1년 이내 도입된 신약 비율에서 한국은 OECD 국가 평균의 절반 이하 수준으로 조사됐다. OECD 국가 평균 신약 도입률(비급여 출시율)은 18%인 반면 우리나라는 5%로 약 1/4에 불과했다.가장 높은 신약 도입률을 나타낸 국가는 미국(78%), 독일(44%)과 영국(38%) 순으로 나타났으며, 일본의 경우 우리나라의 약 2배에 가까운 32%로 조사됐다.종합적으로, 한국의 건강보험 급여 신약 비율은 25%로 OECD 국가 평균(29%)보다 아래를 밑돌았다. 이는 일본(53%)과 영국(50%)에 비해 절반에 그친다.KRPIA는 "해당 보고서는 글로벌 신약 출시 후 국내에 도입되고 급여화되는 신약의 비율과 기간을 알 수 있다는 점에서 의미가 있다. 혁신 신약의 가치가 제대로 인정받고, 국내 환자들도 글로벌 신약에 대해 건강보험 급여를 빠르게 적용받을 수 있도록 제도와 환경이 선행돼야 한다"고 밝혔다.출처: 환자접근성개선연구회 생각보다 나쁘지 않은 지표 존재...정확한 문제 파악이 중요우리나라에서 신약이 등재되기까지 걸리는 시간과 급여율이 OECD 국가에 크게 미치지 못할 것이라 생각했던 탓일까.보고서를 들여다 보면, 되레 '괜찮다'라 느껴지는 수치 역시 존재한다. 해당 자료에서 신약의 글로벌 첫 출시 후 한국에서 급여까지 걸리는 기간은 총 46개월이었다. OECD 국가 평균은 45개월로 큰 차이가 없었다.다만 협회는 일본(17개월), 프랑스(34개월)에 비해 한국은 10개월에서 길게는 2배 이상 오랜 시간이 걸렸다는 점을 지적했다. 또한 우리나라의 급여 신약 비율이 22%로 OECD 국가 평균(29%)에 미치지 못한다는 점과 일본(48%)과 영국(48%)에 비해 절반에 그친다는 점을 피력했다.하지만 일본은 우리나라와 달리 포지티브리스트가 아닌 신약이 승인되면 자국 임상만 거치면 등재되는 네거티브리스트 제도를 택하고 있다. 또 국민건강보험제도인 우리나라의 특수성과 장점도 고려해야 한다.급여율도 마찬가지다. 급여율 7% 차이는 나라별 특수성을 고려하면 상당한 격차로 봐야 할 지 의문이다.그러나 한국과 가장 비슷한 제도를 구축하고 있는 영국이 50%라는 점은 눈에 띈다. 우리나라와 같이 수많은 국가의 참조국인 영국임에도 불구, 상당히 높은 수치를 보여주고 있는 것이다.보건당국 관계자는 "이는 시장 크기와 영국 NICE의 영향력의 차이도 작용하는 부분이 크다고 본다. 같은 조건이지만 우리나라에는 '패싱'으로 작용하고 있는 정황도 적지 않다. 단순하게 '한국의 급여율이 낮다'라는 수치로 결과를 단정하기 보단 다각도의 분석이 필요하다"고 말했다.

[데일리팜=어윤호 기자] 비만치료제 '위고비'가 상급종합병원까지 처방 영역을 넓혀가고 있다.관련 업계에 따르면 한국노보노디스크제약 위고비(세마글?꼿섧?는 삼성서울병원, 서울대병원, 신촌세브란스병원 등 빅5 의료기관의 약사위원회(DC, drug commitee)를 통과했다.위고비는 2021년 6월 미국 식품의약국(FDA) 승인 후 지난해 10월 국내 허가됐다.이 약은 주 1회 투여하는 비만치료제로 성인 환자의 체중 감량 및 체중 유지를 포함한 체중관리를 위해 칼로리 저감 식이요법 및 신체 활동 증대의 보조제로서 승인됐다.구체적으로는 초기 체질량지수(BMI)가 30kg/m2 이상인 비만 환자 또는 한 가지 이상의 체중 관련 동반질환이 있으면서 BMI가 27kg/m2 이상 30 kg/m2 미만인 과체중 환자에서 사용이 가능하다.비만은 고혈압과 2형 당뇨병 등 만성질환을 동반할 뿐만 아니라 심혈관계 질환 및 암 발생에 영향을 미친다고 알려져 있다. 국내 비만 인구가 꾸준히 증가하면서 국내 비만율은 2021년 37.1%에 달하고 있다.위고비의 초기 투여 용량은 주 1회 0.25mg으로 시작하여16주 동안 유지용량인 주 1회 2.4 mg까지 단계적으로 증량한다. 위고비는 0.25mg, 0.5mg, 1.0mg, 1.7mg, 2.4mg의 다섯 가지 함량으로 출시됐다.한편 위고비의 유효성과 안전성 프로파일을 평가하기 위해 진행된 대규모 임상시험 STEP을 통해 입증됐다.다국가 1961명의 성인 과체중 또는 비만 환자들을 대상으로 진행된 임상시험 결과, 위고비 투여군(1306명)에서 68주에 걸쳐 기저치 대비 평균 14.9%의 체중 감량을 보여 위약대조군(655명) 2.4% 대비 유의한 차이를 확인했다.해당 임상에 참여한 모든 과체중 또는 비만 환자들은 칼로리 저감 식이요법과 신체 활동 증대를 병행했다.

[데일리팜=어윤호 기자] 올해부터 국가예방접종사업에 포함된 영아용 6가 혼합백신 '헥사심'이 종합병원 접종 환경을 조성하고 있다.관련 업계에 따르면 사노피 한국법인의 헥사심프리필드시린지주는 현재 서울대병원을 비롯해 전국 17개 의료기관의 약사위원회(DC, drug commitee)를 통과했다.이번에 국가예방접종사업(NIP, National Immunization Program)에 포함된 만큼, 헥사심 접종 가능 의료기관은 더욱 증가할 것으로 예상된다.국내 최초이자 유일한 6가 혼합백신인 헥사심은(2025년 1월 기준) 기존 5가 혼합백신을 통해 예방 가능한 5가지 감염병(디프테리아, 파상풍, 백일해, 소아마비, b형 헤모필루스 인플루엔자)에 더해 B형 간염까지 총 6가지 감염병을 동시에 예방할 수 있는 백신이다.접종 대상은 출생 시 B형 간염 단독 백신을 접종한 영아로, 생후 2·4·6개월 시점에 총 3회 접종한다.다만, B형 간염 양성 산모 출생아는 B형 간염의 수직감염 예방이 필요하기에 기존과 동일하게 5가 혼합백신과 B형 간염 단독 백신으로 접종한다.국가예방접종 지원사업 지정의료기관은 예방접종도우미 홈페이지에서 확인 가능하며, 의료기관에 따라 접종할 수 있는 백신 종류가 다를 수 있으므로 방문 전 지정의료기관에서 접종할 수 있는 백신 종류를 확인 후 방문하는 것이 필요하다.영아 6가 혼합백신은 이미 유럽, 캐나다, 호주 등 40개국 이상에서 필수예방접종으로 권고되고 있다.또 헥사심은 기존 5가 혼합백신과 B형 간염 단독 백신의 별도 접종 일정 대비 총접종 횟수를 6회에서 4회로 줄여, 보호자와 영아의 접종 편의를 높이고 권고 백신의 접종 지연과 누락을 줄여 적기 접종률을 향상시켜준다.더불어 헥사심은 접종 편의성과 효율성을 극대화한 완전액상(Ready-to-Use) 제형으로, 재구성이 필요 없고 사용이 간편하다는 장점이 있다.이에 따라 접종 준비 시간이 단축되고 재구성 과정에서 발생할 수 있는 오류 위험이 많이 감소해 의료진의 업무 효율성을 높이며, 보호자와 영아에게 안전하고 신속한 접종 서비스를 제공할 수 있도록 도와준다.한편 사노피는 지난 연말부터 SK바이오사이언스와 협력해 전국 어린이 국가예방접종 지원사업지정 의료기관에 헥사심을 지속적이고 안정적으로 공급하고 있으며, 헥사심을 포함한 영유아 혼합백신의 전국 유통과 더불어 마케팅 활동 역시 SK바이오사이언스와 함께 진행할 예정이다.

[데일리팜=어윤호 기자] 두번째 KRAS억제제 '크라자티(Krazati)'가 국내 희귀의약품으로 지정됐다.식품의약품안전처는 최근 새해 첫 희귀의약품 지정 공고를 통해 이같이 밝혔다.구체적인 지정 적응증은 '이전에 적어도 한 번의 치료를 받은 적이 있는 KRAS G12C 변이 국소 진행성 또는 전이성 비소세포폐암'이다.BMS의 크라자티(아다그라십)는 2022년 12월 미국 FDA로부터 가속승인을 획득한 바 있다. 이는 앞서 2021년 승인된 암젠의 '루마크라스(소토라십)'에 이어 두번째로 허가된 KRAS억제제다.KRAS 표적항암제 개발은 처음 종양 유전자를 발견한 지 약 40년 만에 이뤄졌다. 암젠과 BMS는 새로운 시장을 선점하기 위해 치열한 경쟁을 벌이고 있다.루마크라스와 크라자티는 타깃 변이, 적응증 등 유사점이 많다. KRAS 유형 중 G12C 변이를 타깃하며, 첫 허가 적응증은 비소세포폐암이다. 양사는 자체 개발하거나 공동 연구로 확보한 다른 기전의 물질로 병용 임상도 실시하고 있다.한편 크라자티의 첫 승인은 KRYSTAL-1 연구의 임상 2상 등록 가능 코호트를 기반으로 이뤄졌으며, 지난해 확증 3상 연구의 1차분석 결과를 공개했다.해당 연구는 이전에 치료경험이 있는 KRAS G12C 변이 국소 진행성 또는 전이성 비소세포폐암 환자 301명을 대상으로 크라자티와 도세탁셀을 비교 평가했다.연구에는 이전에 백금기반 항암화학요법 및 항 PD-1/PD-L1 면역억제제로 치료받은 경험이 있는 KRAS G12C 변이 국소 진행성 전이성 비소세포폐암 환자가 등록됐다.이들은 1:1 비율로 크라타지 투여군과 도세탁셀 투여군에 무작위 배정됐다. 1차 목표점은 BICR로 평가한 무진행생존기간(PFS)으로 설정했다.9.4개월 추적관찰 결과, 크라자티의 PFS 중앙값은 5.49개월로 도세탁셀군 3.84개월 대비 질병 진행 또는 사망 위험을 42% 낮추면서 1차 목표점을 충족했다.

[데일리팜=어윤호 기자] AKT 유전자 변이를 타깃하는 경구용 항암제 '티루캡'이 종합병원 처방권에 진입하고 있다.관련 업계에 따르면 한국아스트라제네카의 호르몬 수용체(HR) 양성, 인간표피성장인자 수용체2(HER2) 음성 진행성 유방암치료제 티루캡(카피바설팁)이 삼성서울병원, 서울대병원 등 상급종합병원을 비롯해 가천길병원, 강남세브란스병원, 고대안암병원, 분당서울대병원, 분당차병원 등 의료기관의 약사위원회(DC, drug commitee)를 통과했다.지난해 4월 국내 승인된 티루캡은 지난해 9월 비급여 출시됐다. 이 약은 내분비 요법 중 또는 이후 진행되거나 보조요법 완료 후 12개월 이내 재발한 경우 풀베스트란트와의 병용투여 처방이 가능하다.티루캡의 등장이 가지는 의미는 HR 양성/HER2음성 1차 치료 후 미충족 수요가 있던 2차 치료의 선택지 증가다. HR 양성/HER2음성은 전체 유방암 환자의 70%를 차지한다.이 약은 3상 CAPItello-291 연구를 통해 유효성을 입증했다. 연구 결과, 내분비요법(ET)±CDK4/6 억제제 요법 후 1차 치료에 실패한 환자를 대상으로 풀베스트란트 단독요법군 대비 무진행생존기간 중앙값(mPFS)이 약 2.5배 개선됐다.구체적으로 티루캡 풀베스트란트 병용 환자군의 mPFS 7.3개월로 풀베스트란트 단독요법 3.1개월 대비 2배 이상 높게 나타났으며, 질병 진행 또는 사망위험률을 50% 낮췄다.박경화 고대안암병원 종양내과 교수는 "HR 양성/HER2음성 환자 중 약 50%를 차지하는 하나 이상의 PIK3CA/AKT1/ PTEN 변이가 있는 환자는 질병 진행이 빨라질 수 있어 해당 변이를 타깃하는 전이성 유방암 2차 표적 치료제에 대한 필요성이 지속적으로 제기돼 왔다"고 설명했다.아울러 "결국 전이성 유방암에서 1차 치료제로 완치되는 환자는 아주 드물고 대부분 치료에 실패서 2차 치료 이상으로 넘어오게 된다. 티루캡이 표적으로 삼는 돌연변이가 간이나 여러 장기로 전이가 잘되는 아형이기 때문에 치료제의 긍정적인 효과가 기대된다"고 덧붙였다.

[데일리팜=어윤호 기자] 연 2회 투약하는 에이즈치료제 '레나카파비르'가 국내 희귀의약품으로 지정됐다.식품의약품안전처는 최근 새해 첫 희귀의약품 지정 공고를 통해 이같이 밝혔다.구체적인 지정 적응증은 '현재 항레트로바이러스 요법으로 치료되지 않는 다제내성 HIV-1 감염 성인 환자의 치료에 다른 항레트로바이러스제와 병용요법'이다.'선렌카(Sunlenca)'라는 제품명으로 시판중인 이 약은 최초의 장기 지속형 HIV-1 캡시드 억제제로, 6개월마다 투여하는 피하 주사제다. 미국과 유럽 등 국가에서 지난 2022년 승인돼 처방이 이뤄지고 있다.현재 HIV 치료는 항레트로바이러스제를 매일 경구 투여하는 방식으로 유지되고 있다. 하지만 장기 지속형 제제들이 하나둘씩 개발되며 그 투여 빈도는 2개월마다 혹은 6개월마다 투여로 진일보하고 있는 상황이다.선렌카는 여기에 HIV 치료를 넘어 '예방'에 대한 기대감을 불러 일으키고 있다.약의 개발사인 길리어드사이언스는 지난해 9월 레나카파비르를 평가하는 두번째 중추적 임상 3상 시험 PURPOSE 2의 중간 분석 결과를 발표했다.그 결과, 레나카파비르는 배경 HIV 발생률(bHIV)에 비해 HIV 감염을 96% 감소시킨 것으로 나타났다.참가자 2180명에서 2건의 사례가 발생했으며 이는 레나카파비르 투여군에서 참가자의 99.9%가 HIV에 감염되지 않았다는 것을 의미한다.PURPOSE 2는 HIV 노출 전 예방요법으로서 연 2회 레나카파비르의 우수한 효능을 입증하기 위해 진행되는 두 번째 중추적 임상 3상 시험이다.앞서 올해 6월에 길리어드는 사하라 이남 아프리카에서 시스젠더 여성을 대상으로 레나카파비르를 노출 전 예방요법으로 평가한 PURPOSE 1 임상시험에서 주요 효능 평가변수를 충족해 이중맹검을 조기에 해제했다.한편 국제학술지 겸 과학매체 사이언스(Science)는 이같은 연구 결과를 토대로 레나카바비르를 '올해의 과학혁신'으로 선정한 바 있다.

[데일리팜=어윤호 기자] 국내 최초 호흡기세포융합바이러스(RSV) 예방항체주사 '베이포투스'가 종합병원 처방권에 진입하고 있다.관련 업계에 따르면 사노피코리아의 베이포투스(니르세비맙)는 서울대병원을 비롯해 강남차병원, 고려대학교안암병원, 고대안산병원, 분당차병원, 양산부산대병원 등의 의료기관 약사위원회(DC, drug commitee)를 통과했다.베이포투스는 지난해 5월 식품의약품안전처의 허가를 받은 RSV 예방항체주사로 생후 첫번째 RSV 계절을 맞은 모든 신생아 및 영아에게 투여가 가능하다.또 두 번째 RSV 계절 동안 중증 RSV 질환에 대한 위험이 높은 생후 24개월 이하의 소아를 대상으로도 베이포투스를 투여할 수 있다.베이포투스 허가 근거가 된 임상연구 MELODY 3상 연구에 따르면, 베이포투스 투여군에서 RSV 하기도 감염은 74.5% 감소한 것으로 나타났다.이 연구는 35주 이후 출생한 영아 중 첫 번째 RSV 시즌을 맞은 영유아 3012명을 대상으로 베이포투스 투여 이후 150일까지 의학적 관리가 수반되는 RSV감염에 대한 유효성을 평가했다.또 베이포투스 실사용 증거로 스페인 갈리시아주에서 시행 중인 국가예방접종프로그램 중간 결과에 따르면, 베이포투스를 투여 받은 6개월 미만의 영아에서 RSV로 인한 입원이 미투여 영아에 비해 82% 감소한 것으로 나타났다.윤기욱 서울대 의대 교수는 "RSV는 모든 연령대가 감염될 수 있지만 2세 이하 영유아의 90%가 감염되며, 감염 시 경미한 감기 증상에서 폐 감염으로 인한 입원까지 이어질 수 있다. 기관지가 완전히 성숙하지 않은 영유아가 RSV에 걸렸을 경우 증상이 더 심할 수 있고, 가족 구성원뿐만 아니라 사회 경제적으로도 손실을 유발할 수 있다"고 설명했다.아울러 "그동안 RSV 예방법은 개인위생 수칙에 그쳐 RSV 미충족 수요가 존재했으나, 예방 항체주사가 나온만큼 적극적인 RSV 예방이 가능해질 것으로 기대한다"고 덧붙였다.

[데일리팜=어윤호 기자] 방광암 신약 '발베사'가 빅5 상급종합병원 처방권에 안착했다.관련 업계에 따르면 한국얀센의 FGFR억제 기전 요로상피암치료제(방광암) 발베사(얼다피티닙)는 최근 삼성서울병원, 서울대병원, 서울성모병원, 서울아산병원, 신촌세브란스병원 등 상급종합병원의 약사위원회(DC, drug commitee)를 통과했다.아울러 강남성심병원, 강릉아산병원, 강남성심병원, 국립암센터, 계명대병원, 울산대병원, 원자력병원, 화순전남대병원 등 전국 주요 의료기관에서도 처방코드가 생성됐다.발베사는 지난 2022년 1월 식품의약품안전처 승인을 획득한 약물로, 아직까지 비급여에 머무르고 있다. 다만 기대감은 있다. 얀센은 지난 연말 발베사의 보험급여 신청을 제출한 상태다.이에 따라, 발베사가 연내 급여 등재를 이루고 실질적인 치료옵션으로 자리잡을 수 있을지 지켜 볼 부분이다.발베사의 구체적인 적응증은 'FGFR2 또는 FGFR3 변이가 있는 국소 진행성 또는 전이성 요로상피암 성인 환자로서, 백금 기반 화학요법제를 포함해 최소 한 가지 이상 화학요법제 치료 중 또는 이후에 질병이 진행됐거나, 백금 기반 화학요법제를 포함한 수술 전 보조요법(neoadjuvant) 또는 수술 후 보조요법(adjuvant) 치료 12개월 이내에 질병이 진행된 환자 치료'이다.그러나 발베사 허가 후 1차요법과 2차요법에서 PD-1, PD-L1 저해 기전의 면역항암제가 허가되면서, 앞단에 이들 약제를 사용한 환자에서 발베사의 유효성 입증이 필요해 졌다.이같은 상황은 발베사의 3상 THOR 연구가 공개되면서 해결 가능성을 보였다. 면역항암제를 포함한 1~2차 치료 후 질병이 진행된 FGFR3/2 변이가 있는 전이성 요로상피암종 환자를 대상으로 발베사와 화학요법을 비교해 전체생존기간(OS, Overall survival, OS)의 연장 혜택을 입증한 것이다.THOR 연구 결과에 따르면, 추적관찰기간 중앙값 15.9개월 동안 발베사 치료군의 전체생존기간 중앙값(mOS)은 12.1개월로 나타나 화학요법군의 7.8개월과 비교해 사망 위험을 36% 감소시켰다.해당 연구 결과를 근거로 미국 식품의약국(FDA)은 지난 1월 발베사의 정식 허가 전환을 승인했으며, 최초 허가보다 제한된 조건으로 허가사항이 설정됐다.유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP) 역시 최근 발베사의 적응증 확대를 권고했다. 얀센 한국법인은 국내 식약처에도 THOR 연구 결과를 추가 제출한 상태다.따라서 하반기에는 발베사의 본격적인 행보가 시작될 것으로 판단된다. 발베사가 의료기관 랜딩을 넘어, 보험급여 등재까지 이룰 수 있을 지 지켜 볼 부분이다.한편 방광암은 표적항암제가 전무했던 대표적인 암이다.발베사는 FGFR(섬유아세포성장인자수용체) 억제라는 새로운 기전으로 방광암 첫 표적항암제로 등극했다. FGFR은 암세포 성장에 관여하는 생체신호 중 하나로 여러 암종과 연관돼 있다. 특히 방광암에서 FGFR 변이가 흔히 관찰되는데, 환자 중 20~30% 정도가 변이를 지닌 것으로 알려졌다.

[데일리팜=어윤호 기자] 한번 약을 선택했다가 바꾸면 보험급여 적용이 안 된다. 교체투약 급여 불인정에 대한 불만은 우리나라에서 심심찮게 발생해 왔던 문제다.지난 연말, 골칫거리 였던 한 분야의 이슈가 해결됐다. 보건복지부가 류마티스관절염 환자 대상으로 종양괴사인자알파저해제(TNF-α억제제) 또는 JAK 억제제에 효과가 없거나 부작용으로 투약을 지속 할 수 없는 경우 교체투여를 인정하기로 한 것.쾌거다. 그간 정부는 JAK억제제 교차투약과 관련, 임상적인 근거가 부족하다는 이유로 급여 적용이 어렵다는 입장을 보여 왔다. 그러나 대한류마티스학회 등의 지속적인 의견서 제출과 교체 투여에 대한 처방 경험을 근거로 제시하면서 정부는 재검토에 들어갔고, 이번에 긍정적인 결론을 도출하게 됐다.당시 복지부는 "국내·외 허가사항, 교과서, 가이드라인, 임상 논문, 학회(전문가)의견 등을 참조해 류마티스 관절염에서 JAK 억제제 간 교체투여 시 요양 급여를 인정하기로 했다"고 밝혔다.다만 문제는 남아 있다. JAK억제제의 교체투약은 아토피피부염 영역에서도 급여 기준에 대한 지적이 제기되고 있다.인터루킨제제 등 생물학적제제 혹은 JAK억제제와 같은 경구제를 사용하다가 다른 치료제로 처방을 변경하면 약제 급여가 중단되기 때문이다. 치료를 시작한 약제를 투약하다 부작용이 발생하거나 효과를 보지 못하는 상황이 와도 쉽사리 다른 치료제로 넘어갈 수 없다.아토피피부염 역시 류마티스관절염과 마찬가지, 직접적인 임상적 근거는 없다고 할 수 있다. 그러나 의료현장은 꾸준히 의견을 제시하고 있다.대한아토피피부염학회는 보건당국에 아토피피부염 치료 영역에서 교차투약을 인정해야 한다는 의견서를 제출했다. 여기에 하나더, 9년 만의 치료 가이드라인 개정을 통해 생물학적제제와 경구제 간 치료적 지위에 차이를 두지 않음 명확히 했다.이에 정부는 지난 연말 아토피피부염에서 교체투약 인정에 대한 검토를 재개했다. 다시 한번 쟁점은 속도다. 2025년 새해, 신속한 검토를 통해 다수가 수긍할 수 있는 결과를 도출하는 것이 중요하다. 망설이면 또 한세월이다. 또 하나, 증가하는 사용량과 재정에 대한 제약사들의 노력도 필수다.

[데일리팜=어윤호 기자] 또 하나의 PNH 치료옵션이 탄생할 수 있을지 귀추가 주목된다.관련 업계에 따르면 한국노바티스는 경구용 발작성혈색소뇨증(PNH, Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria)치료제 '파발타(입타코판)'의 보험급여 등재 신청을 제출, 절차를 진행중이다.PNH는 전 세계적으로 100만명 당 약 1.5명 정도가 발생하는 것으로 추정되는 희귀질환이다.이 질환의 치료는 그간 C5억제제에 의존했다. 2010년 '솔리리스(에쿨리주맙)'가 국내 처음 허가됐고, 2022년 '울토미리스(라불리주맙)'가 허가돼 PNH 치료에 사용돼 왔다. 두 치료옵션 모두 체내 면역에 관여하는 보체 시스템의 대체 경로 안에서 말단에 위치한 C5를 억제하는 기전인 C5 억제제이며 정맥주사제다.그러다 지난해 4월, C3 및 C3b에 결합해 보체연쇄반응을 억제하는 기전의 피하주사제 '엠파벨리(페그세타코플란)'가 허가됐고, 8월에는 B인자를 억제하는 기전의 경구제 파발타가 등장했다.C5 억제제의 기전적 한계로 남은 PNH 미충족 수요, ‘혈관 외 용혈(EVH)’ PNH는 적혈구에 유전적 결핍이 생기면서 시작되는데 이로 인해 혈관 내 용혈(IVH, Intravascular Hemolysis)과 혈관 외 용혈(EVH, Extravascular Hemolysis)이 발생한다.이런 용혈은 곧 혈전증, 골수부전을 야기해 생명을 위태롭게 만든다. 때문에 PNH 치료는 용혈을 조절하는 것이 중요한데 현재 PNH의 표준치료법인 C5 억제제는 IVH는 유의하게 조절하지만, 기전적으로 EVH는 조절하는데 한계가 있다.B인자억제제 파발타의 급여 등재에 관심이 모이는 이유다. B인자는 C5 뿐만 아니라 C3 및 C3b보다 대체 경로 내 상위에 존재하는 인자로 이를 억제할 경우 IVH 뿐만 아니라 EVH까지도 포괄적으로 조절할 수 있다.실제로 파발타는 치료 경험이 없는 환자 대상에게 유효성을 보였다. 치료 경험이 없는 PNH 환자를 대상으로 한 APPOINT-PNH 연구에 따르면 환자 33명 중 19명은 적혈구 수혈 없이 헤모글로빈 수치가 12g/dL 이상에 도달했다.또한 92% 환자가 임상적으로 유의한 헤모글로빈 수 2g/dL 이상 증가를 보였으며, 수혈 없이 헤모글로빈 수치가 12g/dL 이상 지속된 환자는 63%였다. 연구 기간인 24주동안 헤모글로빈 수치가 지속적으로 증가하는 추세를 보였으며, 20주차부터는 헤모글로빈 정상화 수치에 도달해 24주 차까지 지속됐다. 또한 98%가 수혈 의존성을 극복했다.장준호 삼성서울병원 혈액내과 교수는 "C5 억제제가 처음 등장했을 당시, 전문가들은 PNH 치료의 패러다임이 전환됐다고 평했다. 그러나 C5 억제제는 여전히 혈관 외 용혈(EVH)을 조절하는데 한계가 있다"고 말했다.아울러 "파발타는 PNH 치료의 또 한번의 패러다임 전환을 주도할 신약이다. B인자 억제라는 기전은 대체 경로의 상단에 위치한 B인자에 관여하기 때문에 혈관 내외 용혈을 모두 조절할 수 있으며 임상을 통해 고무적인 결과를 보였다"고 강조했다.

이지선 원장 [데일리팜=어윤호 기자] 혈관벽에 염증이 생기는 ‘혈관염’은 방치 시 중증으로 이환될 가능성이 크면서도 일반적으로 임상현장에서 놓치기 쉬운 질환으로 꼽힌다.혈관염이 더 무서운 점은 아직 인류가 이를 신속하면서도 손쉽게 확인할 방법이 없다는 부분이다. 이 가운데 최근 의원급 의료기관서부터 협진을 통해 적극적인 치료가 이뤄져 주목된다.관련분야 최신 지견을 가진 이지선 부산 류마이지내과 원장은 자가면역질환으로서의 혈관염 치료 과정을 설명하며 진료과목 협진 필요성을 강조했다.우선 혈관염은 염증 반응에 의해 혈관벽이 두꺼워지면서 정상적인 혈액의 흐름을 막아 조직의 허혈을 유발하거나, 반대로 혈관벽이 얇게 늘어나면서 혈관이 파열돼 심각한 출혈을 일으키기도 한다.혈관염은 피부발진, 고열, 근육통, 관절통, 식욕과 체중 감소, 피로감 등 흔한 증상을 동반한다. 몸속 혈관 어디에나 발생할 수 있기 때문에 해당 혈관을 통해 혈액을 공급받던 조직에도 허혈성 질환이 동반된다.가령, 뇌혈관을 침범하면 뇌경색이 나타나고, 신경 주변의 혈관을 침범하면 뇌나 척수의 손상, 손발이 저리거나 감각이 무뎌질 수 있다.이 가운데 임상현장에서는 환자들이 수족냉증 때문에 의료기관을 방문했다 혈관염을 인식하는 일이 적지 않다.다만, 일반적이지 않은 질환이기 때문에 임상현장에서 놓치기 쉬운 환자로 꼽힐 뿐 처음부터 류마티스내과로 찾아오는 경우가 드물다.이지선 원장은 “수족냉증의 경우 레이노 현상에 의한 것으로 설명할 수 있다. 레이노 현상이란 추위뿐 아니라 정신적인 스트레스 등에 의한 혈관의 과도한 수축으로 인해 손이 차가워짐과 동시에 손끝이 하얗거나 파랗게 변한다”며 “레이노 증상은 혈관염과 전신성 경피증이 원인이 될 수 있다. 이 경우 자가면역질환 치료를 받아야 한다”고 설명했다.대부분의 치료는 스테로이드제, 면역억제제 등의 약물 치료로 진행되지만, 각 혈관염에 적합한 치료제나 치료 기간 등을 신중히 결정해야 한다.이지선 원장은 “혈관염이 심각해지면 환자는 통증을 느끼지 못한 채 괴사가 일어날 수 있다”며 “류마티스관절염에서 활용하는 면역억제제를 활용, 염증을 조절한 뒤 혈관 확장제를 처방하는 것이 일반적인 치료 전략”이라고 소개했다.류마이지내과는 최근 자체 운영 중인 화상클리닉과의 협진을 통해 혈관염 치료영역을 체계화하고 있다.베스티안 부산병원에서 화상외과 과장 등을 역임한 김성호(응급의학과 전문의) 원장을 초빙, 류마티스 관절염을 포함한 내과 진료에 더해 화상클리닉도 함께 운영 하고 있다.혈관염뿐만 아니라 모든 자가면역질환의 경우 다른 진료과목과 겹치지 않은 질환이 없을 정도로 여러 장기를 침범하는 경향이 있다는 점에서 협진은 진료에 큰 도움이 되고 있다는 설명이다.이지선 원장은 “70대 혈관염 환자가 1년 6개월가량 혈관확장제를 처방받으며 치료를 해봤지만 전혀 개선이 되지 않았다. 특히 겨울철에는 찬 공기에 노출이 되기 때문에 질환 개선이 어렵다”며 “자체적으로 협진을 통해 혈관 재생 레이저를 활용해 치료를 했더니 개선 효과가 나타났다. 환자와의 상담과 협진을 통해 혈관염이 치료가 된 케이스”라고 설명했다.그는 “국내 임상현장은 진료과목 별로 전문화 돼 있다는 것이 특징이자 장점이다. 다만, 전체적으로 전문화되다 보니 중간에 간극이 존재하는 것 같다”며 “환자가 그 간극 속에서 제대로 된 치료를 받지 못하는 일이 벌어질 수 있다. 스페셜리티 사이에 간극을 좁히고자 적극적인 협진을 통해 진료를 이어나갈 생각”이라고 전했다.

[데일리팜=어윤호 기자] 연말이 다가오면서 또 한번 다국적제약사들의 감원 열풍이 불고 있다. 하반기에 접어 들어, 벌써 5개 업체가 희망퇴직프로그램(ERP, Early Retirement Program)을 가동했다.이유는 다양하다. 캐시카우 품목의 위기, 사업부 매각 및 합병 등 다국적제약은 냉정하게 상황을 판단, 필요하다는 결정이 내려지면 감원을 단행한다. 제약업계에서는 이제 빈번한 이슈가 됐다.실제 다국적제약사들은 올해 자가면역질환, 방사성의약품, 세포치료제, 알츠하이머병 치료제 등 다양한 희귀질한 분야에서 인수합병(M&A)를 성사시켰다. 이들은 50억 달러 미만의 스몰딜을 통해 희귀질환 파이프라인을 확보하는 데 역점을 뒀다.이같은 다국적사제약사들의 분할과 매각은 대부분 '혁신과 레거시의 분리'로 향하고 있다. '선택과 집중'이라는 대전제가 있지만 분할과 매각은 '감원'이라는 부정적 상황을 수반한다.특히 매각으로 인해 진행되는 감원의 경우 일반적인 ERP와는 다르다. 희망퇴직이란 이름을 달고 있지만 '자원'의 성향이 훨씬 옅어진다. 그렇기 때문에 이 같은 ERP 진행 소식은 노사갈등으로 이어진다.다행인 점은 다국적사의 ERP는 상당한 보상금을 제공한다. 특히 분할이나 매각으로 인한 ERP는 대부분 업계 최고 수준의 보상 패키지를 제시한다. 이직을 생각하던 사람에게 ERP는 행운이라고도 할 수 있다.하지만 모두에게 이직이 담보되지는 않는다. 또 어떤 이들에게 회사는 생계를 위한 돈을 벌기 위한 곳 이상의 가치와 자부심을 주는 곳이기도 하다.피해갈 수 없는 감원이라면 회사는 최대한의 보상과 고용승계에 집중해야 한다. 희망이라는 단어 뒤에 숨어 행사되는 강제성 문제는 분명 해결돼야 할 문제며 감원의 규모 역시 퍼즐처럼 맞춰 나가선 안 된다.좋은 감원은 없다. 만족하는 사람이 있다 하더라도 소수에 불과하다. 자신이 감원 대상으로 분류됐다는 사실 만으로도 상실감과 괴리감을 느끼는 이들도 있을 것이다.그들이 기대고 의지했으며 자부심을 느꼈던 회사로, 일개 한국법인이 아닌 제약회사로서 조금이라도 나아질 여지가 있다면 적극적으로 본사 설득에 나서고 해당 직원들의 향후 거취에 관심을 가져주길 기대해 본다.

[데일리팜=어윤호 기자] '균상식육종' 및 '시자리증후군' 치료제 '포텔리지오'가 종합병원 처방권에 진입하고 있다.관련 업계에 따르면 한국쿄와기린의 포텔리지오(모가물리주맙)가 삼성서울병원, 서울대병원, 서울아산병원 등 상급종합병원을 비롯해 전국 주요 의료기관의 약사위원회(DC, Drug committee)를 통과했다.포텔리지오는 지난 4월부터 보험급여 목록에 이름을 올렸다.이 약은 CCR4(C-C chemokine receptor 4)를 표적으로 하는 새로운 기전의 균상식육종 및 시자리증후군 치료제다. 지난 2017년 8월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 혁신 치료제(Breakthrough Therapy)로 지정됐다. 영국 SMC에서는 계열 내 최초 제제(First-in-class)로 평가된 바 있으며 국내에는 2022년 9월 승인됐다.포텔리지오는 MAVORIC 연구를 통해 유효성을 입증했다. 이 연구는 피부 T세포 림프종(CTCL) 전신요법 관련 가장 큰 규모로 재발성, 불응성 균상식육종 또는 시자리증후군 환자 372명을 모집해 유효성과 안전성을 평가했다.연구에는 이전에 1가지 이상(중앙값 3회) 전신요법을 받은 균상식육종 또는 시자리증후군 환자가 포함됐다. 환자의 55%는 균상식육종, 45%는 시자리증후군이었고, 77%는 3B기 이상이었다. 66%는 혈액질환을 동반했다.연구 결과, 포텔리지오는 대조군인 보리노스타트 대비 월등한 효과를 보였다. 포텔리지오는 보리노스타트에 비해 무진행생존(PFS)을 통계적으로 유의미하게 개선했다. 포텔리지오의 PFS 중앙값은 7.7개월이었던 반면, 대조군은 3.1개월에 불과했다.아울러 객관적반응률(ORR)은 포텔리지오 투여군이 대조군에 비해 약 6배 높았고, 반응기간(DOR)은 약 5개월 더 길었다.김석진 삼성서울병원 혈액종양내과 교수는 "포텔리지오는 균상식육종과 시자리증후군 치료제로 NCCN 가이드라인에서 권고됨과 동시에 유럽가이드라인에서도 권고됐다"고 말했다.