[데일리팜=어윤호 기자] 루게릭병치료제 '라디컷'의 경구용 제형의 국내 상용화가 이뤄졌다.식품의약품안전처는 10일 타나베파마코리아의 루게릭병(ALS, Amyotrophic Lateral Sclerosis)치료제 라디컷(에다라본) 현탁액의 시판을 최종 승인했다.라디컷 현탁액은 기존 약물인 정맥주사제 대비 통원횟수와 통증을 줄여 환자의 부담을 경감시켜준다는 장점을 갖고 있다.이 약은 2019년 10월 미국 FDA로부터 가속승인 대상으로 지정, 2022년 5월 허가됐다. 미국 등 국가에서 라디컷 현탁액은 '라디카바(Radicava)'라는 제품명을 사용하고 있다.라디컷의 현탁액 제형은 투약에 걸리는 시간을 정맥주사와 비교해 대폭 단축시켰다. 정맥주사제의 경우 1일 1회 2앰플(에다라본 60mg)을 생리식염주사액에 희석해 60분간 점적 정맥주사한다면, 라디카바는 투여에 단 몇분 만이 소요된다.타나베는 10년 이상에 걸쳐 에다라본 성분 정맥주사제 및 경구 제형에 대한 포괄적인 임상 개발 프로그램을 진행해왔다. 이번 라디컷 현탁액의 승인은 루게릭병 환자 137명에서 평가된 3상 임상 MCI186-19 연구를 포함해 여러 연구 데이터를 근거로 이뤄졌다.특히, MCI186-19 연구에서 치료 24주차에 질병 모니터링을 위한 검증된 평가 도구인 ALS Functional Rating Scale-Revised(ALSFRS-R)를 측정한 결과, 현탁액 투여군은 위약군에 비해 신체 기능 소실을 33%까지 늦춘 것으로 나타났다.여기에 더해 타나베는 7개의 1상 임상 약리학 연구를 통해 건강한 사람 및 경피적내시경위조루술 관(PEG tube) 혹은 비위관(NG tube)이 있거나 없는 루게릭병 환자에서 라디카바 ORS의 약동학, 안전성, 약물간 상호작용, 용량, 생체이용률 및 생물학적 동등성을 조사했다.또한 루게릭병 환자 185명을 대상으로 '라디카바 ORS' 치료의 안전성과 내약성 프로파일을 입증한 24주 글로벌 3상 임상시험도 수행됐으며, 최대 96주 동안의 장기 안전성과 내약성을 평가하는 3상 임상연구도 현재 진행중이다.

[데일리팜=어윤호 기자] 루게릭병 신약 '칼소디'가 보험급여 등재에 도전한다. 지난 8월 국내 허가 후 빠르게 절차를 진행하는 모습이다.관련 업계에 따르면 바이오젠코리아의 SOD1(Superoxide Dismutase 1) 유전자 변이와 관련된 근위축성측삭경화증(루게릭병)치료제 칼소디(토퍼센)가 급여기준소위원회 상정을 앞두고 있다.칼소디는 허가 전 식품의약품안전처로부터 '글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT, Global Innovative products on Fast Track)' 및 희귀의약품으로 지정된 혁신 의약품이다.다만 칼소디의 여정이 순탄치는 않을 것으로 판단된다. 가격이 만만치 않다. 미국 기준 칼소디의 약가는 바이알 당 1만5097달러(한화 약 2203만 원)로 연간으로 환산하면 약 21만1358달러(한화 약 3억854만원)에 달하는 가격이다.실제 바이오젠은 8월 허가 직후 급여 신청을 제출했지만, 자료보완 요청을 받으며 첫 난관을 겪었고 오는 28일 급여기준소위를 앞두고 있다. 급여기준소위에서도 추가 검토나 보완 요구가 발생한다면, 재심의로 급여 일정이 더 지연될 우려도 있다.루게릭병, 그 중에서도 SOD1 유전자 변이 루게릭병은 전세계 환자 수가 100명도 되지 않는 극희귀질환 영역에 속한다.칼소디는 해당 환자들을 겨냥한 세계 최초의 표적치료제다. 환자마다 증상 발현양상이 천차만별인 루게릭병 특성상 임상 설계 및 결과 도출이 매우 어렵다. 이에 일부 환자군이라 할지라도 질병 경과 개선 가능성이 확인된 첫 치료옵션이 등장했다는 점은 신약개발 난이도가 극도로 높은 루게릭병 분야에서 큰 의미를 갖는다는 게 전문가들의 의견이다.최근 트럼프 정부의 기조나 그간의 우리나라 희귀질환 약제 급여 논의 과정을 고려하면 제한적인 급여기준이 형성될 경우, 국내 출시 자체가 무산될 가능성도 배제할 수 없다.칼소디가 치료옵션이 부족한 루게릭병 영역에서 새로운 급여 치료옵선으로 거듭날 수 있을지 지켜 볼 부분이다.한편 3상 VALOR 연구에서 칼소디는 1차 평가 지표인 'ALS 기능평가 척도'를 충족시키지는 못했다. 그러나 2차 지표인 '뇌척수액 내 SOD1 단백질 수치 증가' 및 '미세신경섬유 경쇄'(Nfl) 농도를 각각 26~38%, 48~67%씩 낮춘 것으로 나타났다.

[데일리팜=차지현 기자] 올리패스가 코스닥 시장에서 퇴출된다. 회사는 상장폐지 위기를 돌파하기 위해 경영권 매각 카드를 꺼내 들었으나 한국거래소는 경영 투명성과 기업의 지속 가능성 부족을 이유로 상장폐지를 최종 확정했다.거래소 코스닥시장본부는 14일 기업심사위원회를 열고 올리패스의 상장 폐지를 의결했다. 앞서 거래소는 지난 8월 20일 상장폐지를 결정했고 회사는 지난달 10일 이의신청을 제기한 바 있다. 그러나 이날 위원회 심의에서 이의신청이 기각되면서 상장폐지가 최종 확정됐다.거래소는 상장폐지 사유에 대해 "기업의 계속성 및 경영의 투명성 등을 종합적으로 고려해 상장 폐지 기준에 해당한다고 결정했다"고 설명했다.올리패스는 자체 개발한 OPNA 플랫폼 기술을 기반으로 RNA 치료제를 개발하는 바이오텍이다. OPNA는 세포 안으로 잘 들어가 특정 유전자의 설계도를 조절해 질병 원인 단백질의 생성을 막거나 정상 기능을 회복하는 기술이다. 면역반응·오프타깃 문제·약물 전달 한계 등 기존 RNA 치료제의 약점을 극복하면서도 다양한 질환에 적용 가능하다는 게 회사 측 설명이다.회사는 해당 플랫폼에 기반해 비마약성 진통제 'OLP-1002'와 루게릭병 치료제 후보물질 등 파이프라인을 확보했다. OLP-1002는 SCN9A 유전자를 표적해 통증 단백질 Nav1.7만을 선택적으로 억제하는 RNA 치료제다. 다만 올리패스는 지난 2021년 OLP-1002 임상 1b상에서 통계적 유의성 입증에 실패한 데 이어 임상 2a상에서도 기대에 못 미치는 결과를 받았다.이후에도 연이어 악재가 발생하면서 올리패스는 상장폐지 사유가 발생, 지난 4월부로 주식 매매거래가 정지됐다. 회사는 올해 반기 보고서에서도 감사의견 거절을 받았다. 당시 회계법인은 ▲계속기업 가정의 불확실성 ▲기초재무제표에 대한 검토범위 제한 ▲주요 검토절차 제약을 거절 사유로 제시했다.이에 더해 올리패스는 분기 매출 3억원 미달과 반기 매출 7억원 미만으로 인해 상장적격성 실질심사 사유가 추가됐다. 올리패스는 지난 7월 상장적격성 실질심사 대상으로 결정돼 같은달 22일 개선계획서를 제출했는데 저조한 매출 실적까지 더해진 것이다. 별도 기준 올리패스 반기 매출은 5억6335만원이었다.이 회사는 불성실공시법인으로도 지정됐다. 회사가 지난해 12월 발표한 제3자 배정 유상증자 결정을 올 6월 철회하면서 공시 번복이 두 차례 발생한 데 따른 것이다. 코스닥시장본부는 불성실공시법인 지정과 함께 올리패스에 부과벌점 11.5점을 부여했다. 최근 1년간 부과 벌점은 총 30점으로, 코스닥 규정상 벌점이 15점을 초과하면 공시위반제재금이 부과된다. 이에 따라 올리패스는 공시위반 제재금 4600만원을 부담하게 됐다.잇따른 악재와 재무 불안에 직면한 올리패스는 경영권 매각이라는 고강도 카드를 선택했다. 올리패스는 지난달 매각 주간사와 인수합병(M&A) 용역 계약을 체결했다고 공시했다. 경영권 매각은 지배구조 개선과 경영 투명성 확보를 위한 결정으로, 회사는 제3자 배정 유상증자 등을 통해 경영권 이전을 추진하겠다고 발표했다. 계약에 따라 매각 절차를 6개월 내 거래를 마무리하겠다고도 했다.그러나 경영권 매각 추진에도 불구하고 거래소의 판단은 달라지지 않았다. 위원회가 올리패스의 경영 정상화 가능성이 낮다고 본 것이다. 이번 결정에 따라 올리패스 주권은 오는 16일부터 정리매매에 들어간다. 정리매매 기간은 오는 24일까지 7거래일간 진행되며, 상장폐지일은 27일로 예정됐다.

[데일리팜=차지현 기자] 상장폐지 위기에 놓인 올리패스가 경영권 매각 카드를 꺼내들었다. 재무구조 악화와 잇단 불성실공시로 신뢰가 흔들린 상황에서 제3자 배정 유상증자를 통한 외부 투자자 유치와 경영권 이전을 추진하겠다는 결단이다. 만약 매각이 성사돼 새로운 자본과 경영진이 유입된다면 개선기간 부여나 상장폐지 취소 가능성도 일부 열릴 전망이다.9일 금융감독원에 따르면 올리패스는 전날 매각 주간사와 인수합병(M&A) 용역 계약을 체결했다. 경영권 매각은 지배구조 개선과 경영 투명성 확보를 위한 결정으로, 회사는 제3자 배정 유상증자 등을 통해 경영권 이전을 추진한다는 계획이다. 계약에 따라 매각 절차는 6개월 내 거래를 마무리할 예정이다.올리패스 측은 공시를 통해 "잠재적 투자자 유치와 매각 진행의 공정성과 투명성을 확보하기 위하여 주간사를 통한 매각으로 추진하는 건"이라면서 "매각협의 과정에서 매각방식의 세부사항은 일부 변경될 수 있다"고 했다.올리패스는 자체 개발한 OPNA 플랫폼 기술을 기반으로 RNA 치료제를 개발하는 바이오텍이다. OPNA는 세포 안으로 잘 들어가 특정 유전자의 설계도를 조절해 질병 원인 단백질의 생성을 막거나 정상 기능을 회복하는 기술이다. 면역반응·오프타깃 문제·약물 전달 한계 등 기존 RNA 치료제의 약점을 극복하면서도 다양한 질환에 적용 가능하다는 게 회사 측 설명이다.회사는 해당 플랫폼에 기반해 비마약성 진통제 'OLP-1002'와 루게릭병 치료제 후보물질 등 파이프라인을 확보했다. OLP-1002는 SCN9A 유전자를 표적해 통증 단백질 Nav1.7만을 선택적으로 억제하는 RNA 치료제다. 다만 올리패스는 지난 2021년 OLP-1002 임상 1b상에서 통계적 유의성 입증에 실패한 데 이어 임상 2a상에서도 기대에 못 미치는 결과를 받았다.이후에도 연이어 악재가 발생하면서 올리패스가 M&A라는 고강도 해법을 택한 걸로 풀이된다. 올리패스는 상장폐지 사유 발생에 따라 지난 4월부로 주식 매매거래가 정지됐다. 회사는 올해 반기 보고서에서도 감사의견 거절을 받았다. 당시 회계법인은 ▲계속기업 가정의 불확실성 ▲기초재무제표에 대한 검토범위 제한 ▲주요 검토절차 제약을 거절 사유로 제시했다.이에 더해 올리패스는 분기 매출 3억원 미달과 반기 매출 7억원 미만으로 인해 상장적격성 실질심사 사유가 추가됐다. 앞서 올리패스는 지난 7월 상장적격성 실질심사 대상으로 결정돼 같은달 22일 개선계획서를 제출했는데 저조한 매출 실적까지 더해진 것이다. 별도 기준 올리패스 반기 매출은 5억6335만원이었다.이 회사는 불성실공시법인으로도 지정됐다. 회사가 지난해 12월 발표한 제3자 배정 유상증자 결정을 올 6월 철회하면서 공시 번복이 두 차례 발생한 데 따른 것이다. 코스닥시장본부는 불성실공시법인 지정과 함께 올리패스에 부과벌점 11.5점을 부여했다. 최근 1년간 부과 벌점은 총 30점으로, 코스닥 규정상 벌점이 15점을 초과하면 공시위반제재금이 부과된다. 이에 따라 올리패스는 공시위반 제재금 4600만원을 부담하게 됐다.결국 코스닥 기업심사위원회는 지난달 20일 상장폐지를 의결했고 올리패스는 사실상 퇴출 절차에 돌입한 상태다. 회사는 통보일로부터 15영업일 내에 이의신청을 할 수 있고 신청이 없을 경우 곧바로 상장폐지 절차가 진행되는 수순이다. 올리패스 입장에서는 외부 투자자 유치와 경영권 매각을 통해 재무구조를 정상화하지 않는 한 상장 유지가 불가능한 상황에 몰린 셈이다.올리패스가 이번에 추진하는 매각 방식은 회사가 제3자 배정 유상증자를 발행하면 이를 인수하는 투자자가 자금을 넣으면서 최대주주로 올라서는 구조다. 이 경우 회사는 운영자금을 확보하고 동시에 경영권 이전까지 이뤄질 수 있다. 즉 상장폐지 위기를 막고 신약개발 자금을 확보해 '두 마리 토끼'를 잡으려는 전략이다.회사가 계획대로 유상증자와 경영권 이전에 성공한다면 단기적으로는 상장 유지 명분을 확보할 수 있을 것으로 보인다. 코스닥시장위원회는 개선기간 부여 여부를 최종 판단하는데 투자자 유치와 경영 안정화가 이뤄진다면 긍정적 평가가 가능하다는 분석이다. 신약개발 자금이 안정적으로 뒷받침되면서 중장기적으로는 파이프라인 가치 제고와 함께 기업 재도약의 발판을 마련할 수 있을 것이라는 전망도 나온다.다만 아직 투자자와의 구체적인 계약 체결이나 자금 납입 일정이 확정되지 않은 만큼, 매각 성사 여부는 불투명한 상황이다. 상장폐지 심사 절차가 진행 중인 과정에서 거래가 지연되거나 무산될 경우 회생 전략은 차질을 빚을 수 있다는 우려다.

[데일리팜=손형민 기자] 국내 루게릭병 치료제 시장에 변화의 바람이 불고 있다. 글로벌 시장에서 승인된 ‘칼소디’가 최근 국내 허가 문턱을 넘어서면서 환자들의 치료 선택지가 넓어졌기 때문이다. 그간 치료제들이 증상 완화에 머물렀던 것과 달리, 최근 등장한 신약과 파이프라인은 질환의 근본 원인을 겨냥하며 새로운 가능성을 열고 있다. 국내 제약사들 역시 차세대 신약후보물질 개발에 속도를 내는 모습이다.식품의약품안전처는 20일 루게릭병(근위축성측삭경화증, ALS) 치료제 ‘칼소디’를 국내 허가했다. 이번 조건부 허가는 미국, 캐나다, 유럽에 이어 이뤄진 결정으로, 향후 확증 임상 결과에 따라 정식 허가 여부가 판가름 난다.루게릭병 치료제 '칼소디'칼소디는 과산화 디스뮤타아제1(SOD1) 유전자 변이를 보유한 환자를 대상으로 독성 단백질 생성을 억제하는 표적 치료제다. 척수강 내 주사 방식으로 투여되며, 유전자 발현을 억제해 운동신경세포 손상을 완화하는 것이 특징이다.루게릭병은 운동신경세포가 점진적으로 파괴되는 질환으로, 대뇌 겉질의 위운동신경세포와 뇌간·척수의 아래운동신경세포가 모두 손상된다. 임상 증상은 사지 위약·위축으로 시작해 결국 호흡근 마비로 이어지며 수년 내 사망에 이르는 치명적 경과를 보인다.이번 허가는 글로벌 3상 임상시험 ‘VALOR’와 연장연구 데이터를 토대로 이뤄졌다.초기 VALOR 임상에서 칼소디는 위약 대비 통계적으로 유의한 질병 진행 지연 효과를 확인하지 못했다. 그러나 장기 추적에서 조기 치료군은 질환 진행 속도가 늦춰지고 사망 위험이 감소한 것으로 나타났다. 폐기능 저하와 근력 약화 속도도 완화됐다는 분석이다.특히 칼소디 투여군은 신경손상 지표로 활용되는 신경필라멘트 경쇄(NfL) 수치가 치료 초기에 떨어진 환자군에서 임상 악화 속도가 뚜렷하게 늦춰졌다.바이오젠은 현재 증상 발현 전 SOD1 변이 보유자를 대상으로 한 ‘ATLAS’ 임상을 진행 중이다. 해당 연구는 2027년 종료 예정이며, 결과는 칼소디의 정식 허가 전환을 좌우할 핵심 근거가 될 전망이다.현재까지 미국 식품의약국(FDA)에서 루게릭병 치료제로 승인받은 약물은 ▲사노피의 리루텍(릴루졸) ▲미쓰비시다나베의 라디컷(에다라본) ▲아밀릭스 파마슈티컬스의 렐리브리오 ▲바이오젠의 칼소디(토퍼슨) 등 네 가지다.루게릭병 치료제 '렐리브리오'이 중 렐리브리오는 2022년 9월 FDA 허가를 받았으나, 임상 3상에서 목표를 달성하지 못하면서 결국 시장에서 철수했다. 리루텍과 라디컷 역시 뚜렷한 근본 치료 효과를 입증하지 못하고 질환 지연에 머물러 환자들의 미충족 수요가 지속되고 있다.국내에서는 리루텍과 라디컷이 처방되고 있으며, 코아스템켐온이 2014년 조건부 허가를 받은 줄기세포 치료제 ‘뉴로나타-알’을 400명 이상 환자에게 공급했지만, 임상 3상에서 유효성을 확보하지 못하면서 시장 확산에는 제동이 걸린 상황이다.국내서도 개발 도전장...질환 근본원인 타깃후발주자들은 질환 근본 원인을 겨냥한 신약 개발에 집중하고 있다.제닉스큐어는 인공지능(AI)으로 개량한 아데노바이러스(AAV) 벡터 플랫폼을 활용해 루게릭병 유전자치료제 ‘GXC-303’을 개발 중이다. 운동신경세포 내 축삭 재성장을 확인했으며, STMN2 단백질 발현 회복을 목표로 하는 기전을 내세운다.기존 AAV 벡터는 무차별적으로 작용했으나, 제닉스큐어는 자체 AI 프로그램 '인사이트 마이너'를 통해 아미노산 서열을 삽입, 개량된 AAV 벡터를 개발할 수 있었다. 이에 신경세포나 근육 세포 등 특정 부위에서만 작용해 효과는 높이고 부작용을 줄인 AAV 벡터 개발에 성공해냈다.루게릭병 환자의 80%에서는 STMN2 단백질 발현이 감소돼 있는데, 유전자치료로 이를 개선하겠다는 게 제닉스큐어의 목표다. 제닉스큐어는 현재 GXC-303의 세포실험을 통해 운동신경세포에서 정상 신경세포 수준의 축삭 재성장을 확인한 바 있다.비보존제약은 다중 타깃 저분자 화합물 ‘VVZ-3416’으로 루게릭병을 포함한 퇴행성 중추신경계 질환 치료에 도전한다.VVZ-3416은 파킨슨병과 루게릭병, 노인성 치매 등 퇴행성 신경질환 치료를 목표로 하는 다중 타깃 저분자 화합물이다. 모노아민 산화효소-B(MAO-B), 메타보트로픽 글루타메이트 수용체5(mGluR5), 히스톤 탈아세틸화효소 6(HDAC6) 등 세 가지 타깃에 동시에 작용해 질환의 진행 억제와 부작용 예방, 근본적 치료 가능성을 제시한다.이 신약후보물질은 기존 MAO-B 억제제인 셀레길린이나 라사길린과 유사한 기전을 갖고 있다. mGluR5 억제를 통해 도파민 전구체 레보도파(L-Dopa)와 병용 시 발생할 수 있는 신경독성과 운동이상증을 예방할 것으로 비보존제약은 기대하고 있다.피알지에스앤텍은 올해 1월 SOD1 단백질을 겨냥한 신약후보물질 ‘아미소딘(PRG-A-05)’으로 FDA 희귀의약품 지정을 획득했다. 회사는 전임상 단계에서 근력과 운동신경세포 생존율 개선을 확인했으며, 향후 기술이전을 목표로 글로벌 시장 진출을 꾀하고 있다.

[데일리팜=황병우 기자] 일본 제약사 미쓰비시다나베파마가 글로벌 사모펀드에 매각되면서 한국지사에도 변화가 예고된다.기업의 매각이 이뤄지지만, 사업부문을 직접 매각하는 형태가 아닌 만큼 변화의 폭은 적을 것으로 전망된다. 오히려 지원이 늘어나면서 시장을 확장하는데 집중할 것으로 예측된다.제약업계에 따르면 글로벌 사모펀드 베인캐피털(Bain Capital)은 미쓰비시다나베파마의 모회사인 미쓰비시화학과 분할거래를 통해 미쓰비시다나베파마를 인수하는 계약을 체결했다.거래 규모는 약 5100억엔(약 4조9000억원)으로 커브-아웃(carve-out) 방식으로 인수가 진행된다.커브-아웃 딜은 일반적으로 기업이 특정 사업부문에 대해 평가 및 매각을 통해 자본을 확보하고 운영 효율성을 높이는 것이 핵심이다. 여기에는 사업부문을 독립적으로 운영할 수 있는 구조를 마련한 후 매각하는 과정이 포함된다.투자자가 독립적으로 운영되는 사업부문은 더 큰 성장 잠재력을 가지게 되며, 시장에서의 경쟁력을 높일 기회를 제공한다는 장점이 있다.실제 이번 거래는 모기업인 미쓰비시화학그룹이 경영 효율성을 높이고 핵심 사업에 집중하기 위해 결정한 것으로 알려졌다.미쓰비시화학그룹은 최근 몇 년간 수익성 악화로 인해 사업 포트폴리오를 재정비하는 과정에서 제약 부문을 정리하기로 했다.연구개발(R&D) 비용이 많이 드는 제약 산업 특성상 장기적인 투자가 필요하지만, 그룹 차원에서는 핵심 사업인 화학 부문을 더욱 강화하려는 전략이 우선됐다.현재 미쓰비시다나베파마는 ALS 치료제 ‘라디카바(Radicava)’를 미국 시장에서 성공적으로 판매하며 주목받았지만, 미국 내 독점 판매 기간이 2029년까지로 제한된 점이 장기 성장에 대한 우려를 낳았다.이에 따라 회사는 추가적인 신약 개발과 글로벌 시장 확대를 위한 새로운 투자와 전략이 필요했던 상황이다.다만 기업 인수가 스핀-오프(spin-off) 방식이 아니라는 측면에서는 큰 변화의 폭이 작을 것이라는 예측도 존재한다. 오히려 독립적인 기업으로 시장을 확장하는 데 집중할 것으로 예측된다.이와 관련해 베인캐피털은 미쓰비시다나베파마를 인수함으로써 회사의 연구개발 역량 강화 및 글로벌 시장 확장 전략에 대한 의지를 밝힌 상태다.베인캐피털 측은 "미쓰비시다나베파마가 독립적인 기업으로서 혁신을 지속할 수 있도록 적극 지원할 계획으로 새로운 성장 기회를 모색할 것"이라고 밝혔다.다만 이번 매각은 한국 시장에도 일정 부분 영향을 미칠 것으로 예상된다. 미쓰비시다나베파마코리아는 국내에서 다양한 치료제를 공급해왔으며, 지난해 약 700억원의 매출을 올렸다.업리즈나 제품사새로운 성장동력을 확보하기 위해 지난해에는 루게릭병(ALS, Amyotrophic Lateral Sclerosis) 치료제 라디카바(에다라본)의 국내 허가 절차에 돌입하고 시신경척수염범주질환 신약 '업리즈나'의 보험급여 등재 절차를 밟는 등 적극적인 행보에 나선 바 있다.그러나 이번 매각에 따라 한국 내 제품 공급 일정이나 신약 출시 전략이 조정될 가능성이 있다.베인캐피털과 미쓰시비화학은 3분기 중으로 후속 절차를 마무리 할 계획이다. 미쓰비시다나베파마코리아의 사업이 그대로 유지된다고 하더라도 행정절차 등을 고려했을 때 허가 및 급여 논의가 지연될 가능성도 존재한다.제약업계 관계자는 "미쓰비시다나베파마코리아 내부적으로는 글로벌 발표와 큰 차이 없이 공유된 것으로 알고 있다"며 "사명은 바뀌겠지만 글로벌 차원에서 사업부 등 모든 내용은 그대로 유지되는 것으로 알려져 큰 변화는 없을 것으로 본다"고 밝혔다.그는 이어 "다만 글로벌의 발표처럼 그동안 모회사의 어려움으로 제약 분야의 투자가 위축됐던 상황에서 베인캐피털이 적극적인 투자 의사를 밝힌 만큼 긍정적인 기대도 공존하는 것으로 보인다"고 덧붙였다.

[데일리팜=어윤호 기자] 루게릭병 신약 '칼소디'의 국내 상용화가 예상된다.관련 업계에 따르면 식약처는 현재 바이오젠의 OD1(Superoxide Dismutase 1) 유전자 변이와 관련된 근위축성측삭경화증(루게릭병)치료제 칼소디(토퍼센)에 대한 허가를 심사 중이다.칼소디는 지난해 8월 국내 희귀의약품으로 지정되기도 했다.바이오젠이 개발한 칼소디는 SOD1 유전자 돌연변이가 발현되지 못하도록 이와 관련된 메신저리보핵산(mRNA)을 차단하는 '안티센스 올리고 뉴클레오타이드(ASO)' 계열 약물이다.이 약은 지난해 6월 미국 FDA 승인에 이어 지난 5월 유럽 EMA에서도 허가를 획득했다.사실 칼소디의 유효성 데이터는 찬사를 받고 있지는 않다. 다만 루게릭병 특성상 워낙 치료옵션이 부족한 상황이 반영된 것으로 판단된다.3상 VALOR 연구에서 칼소디는 1차 평가 지표인 'ALS 기능평가 척도'를 충족시키지 못했다. 그러나 2차 지표인 '뇌척수액 내 SOD1 단백질 수치 증가' 및 '미세신경섬유 경쇄'(Nfl) 농도를 각각 26~38%, 48~67%씩 낮춘 것으로 나타났다.임상에서 보고된 가장 흔한 이상반응은 통증(등, 팔, 다리), 피로감, 근육 및 관절 통증, 발열, 뇌척수액의 단백질 및 백혈구 수 증가 등이었다.한편 루게릭병은 근육의 움직임을 담당하는 뇌와 척수의 신경 세포에 영향을 미쳐 진행성 마비와 사망으로 이어질 수 있는 희귀신경질환이다. 발병률에 비해 상당히 많은 임상이 이뤄지고 있지만 대부분의 치료제는 증상 완화에 그치고 있다.

[데일리팜=노병철 기자] 멘탈헬스 전자약 플랫폼기업 와이브레인(대표 이기원)은 산업통상자원부에서 공모하고, 한국산업기술진흥원(KIAT)에서 주관하는 글로벌산업기술협력센터 사업의 공동연구개발기관으로 선정됐다고 13일 밝혔다.이번 사업은 한국전자기술연구원(KETI)이 주관하는 글로벌 산업기술 협력을 주제로 개발됐다. 와이브레인은 한국과학기술연구원, 부산대학교, 취리히 연방공과대학교, 프랑스 국립과학연구원과 공동으로 이 과제를 수행하게 됐다.이 과제를 통해 와이브레인은 국내 최초로 최소침습형 뇌신경신호 측정 BCI(Brain-Computer Interface)기술을 기반으로 사지마비 환자의 재활을 위한 웨어러블 로봇을 개발할 예정이다. 산업부는 이 연구를 위해 2027년까지 3년간 약 60억원의 연구개발비를 지원할 계획이다.와이브레인과 공동연구팀은 이 연구에서 크게 두 가지의 핵심 기술 개발에 주력한다.첫 번째는 최소침습방식으로 이식 가능한 뇌신경신호 측정 장치를 통해 운동신경 마비환자의 움직임 의도를 정확히 파악하는 기술이다. 이 기술은 대뇌 신경 활성 정도를 측정해 얻어진 뇌파 데이터에서 움직임 의도를 추출하며, 기존 와이브레인의 우울증 전자약 ‘마인드스팀’과 뇌파 진단장비 ‘마인드스캔’에서 쌓아온 비침습 BCI 기술을 기반으로 한층 더 정밀한 뇌신경 데이터를 구축하게 된다. 현재 이와 유사한 기술로는 테슬라의 창립자 일론 머스크가 창업한 뉴럴링크가 뇌에 미세 칩을 이식해 사람과 컴퓨터를 직접 연결해 사지마비 환자의 보행을 돕는 임상이 진행 중이다.두 번째는 추출된 환자의 움직임 의도를 AI로 분석해 자율 주행 전동휠체어를 제어할 수 있는 웨어러블 로봇 기술을 개발하는 것이다. 이 로봇은 가벼운 착용형 장치로 설계돼 환자의 움직임 의도를 실시간으로 파악하고 자율 주행 전동휠체어를 제어함으로써 일상생활에서 활용 가능성을 높인다.현재까지 미국 등 선진국을 중심으로 신체 마비 및 운동신경장애 환자들의 재활에 대한 연구가 진행돼 왔으나 대부분은 환자가 기계의 명령어를 학습하도록 훈련하는 방식에 그쳤다. 또한 대형 보조기기의 크기와 무게로 일상생활에 사용이 어려운 한계가 있었다.이번 연구는 환자가 직접 느끼는 운동의도를 바탕으로 움직임을 제어하는 데 초점을 맞춘다. 이러한 기술은 세계보건기구(WHO)가 매년 약 25만~50만명의 척수손상 환자가 발생한다고 밝힌 가운데 뇌출혈, 뇌졸중, 루게릭병, 근위축증 환자 등 다양한 신경계 질환 환자들에게 혁신적인 재활 기회를 제공할 것으로 기대된다.와이브레인의 이번 도전은 BCI 기술과 AI를 융합한 최첨단 재활 솔루션으로 환자들의 삶의 질을 획기적으로 향상시키는 계기가 될 전망이다.

[데일리팜=어윤호 기자] 경구용 루게릭병치료제 '라디카바'가 국내 상용화될 전망이다.취재 결과, 미쓰비시다나베코리아는 루게릭병(근위축성측삭경화증, ALS, Amyotrophic Lateral Sclerosis)치료제 라디카바(Radicava, 에다라본)의 국내 허가 절차를 준비 중이다.이 약은 경구용 현탁액 제형이다. 기존 약물인 정맥주사제 대비 통원횟수와 통증을 줄여 환자의 부담을 경감시켜준다는 장점을 갖고 있다.라디카바는 2019년 10월 미국 FDA로부터 가속승인 대상으로 지정, 2022년 5월 허가됐다.또 투약에 걸리는 시간을 정맥주사와 비교해 대폭 단축시켰다. 정맥주사제의 경우 1일 1회 2앰플(에다라본 60mg)을 생리식염주사액에 희석해 60분간 점적 정맥주사한다면, '라디카바 ORS'는 투여에 단 몇 분이 소요될 뿐이다.미쓰비시다나베파마는 10년 이상에 걸쳐 '에다라본' 정맥주사제 및 경구 제형에 대한 포괄적인 임상 개발 프로그램을 진행해왔다. 이번 '라디카바 ORS'의 승인은 루게릭병 환자 137명에서 평가된 3상 임상 MCI186-19 연구를 포함해 여러 연구 데이터를 근거로 이뤄졌다.특히, MCI186-19 연구에서 치료 24주차에 질병 모니터링을 위한 검증된 평가 도구인 ALS Functional Rating Scale-Revised(ALSFRS-R)를 측정한 결과, '에다라본' 투여군은 위약군에 비해 신체 기능 소실을 33%까지 늦춘 것으로 나타났다.여기에 더해 회사는 7개의 1상 임상 약리학 연구를 통해 건강한 사람 및 경피적내시경위조루술 관(PEG tube) 혹은 비위관(NG tube)이 있거나 없는 루게릭병 환자에서 '라디카바 ORS'의 약동학, 안전성, 약물간 상호작용, 용량, 생체이용률 및 생물학적 동등성을 조사했다.또한 루게릭병 환자 185명을 대상으로 '라디카바 ORS' 치료의 안전성과 내약성 프로파일을 입증한 24주 글로벌 3상 임상시험도 수행됐으며, 최대 96주 동안의 장기 안전성과 내약성을 평가하는 3상 임상연구도 현재 진행 중인 것으로 나타났다.한편 라디카바는 2015년 12월 국내 승인된 '라디컷'의 경구제형이다. 현재 국내에서는 제네릭 '프라컷'이 허가돼 있다.

왼쪽부터 유영제약 김진보 상무, 김경원 수석, 하승주 책임, 김정아 수석, 박정근 책임, 김보하 책임. [데일리팜=노병철 기자] 유영제약(대표 유주평)이 글로벌 시장 진출을 본격화하기 위해 10월 8일부터 10일까지 이탈리아 밀라노에서 열린 세계 최대 제약바이오 박람회 CPHI(Convention on Pharmaceutical Ingredients)에 참가했다.이번 행사에는 약 5만3970명이 참석하고 2400여 개의 업체가 부스를 마련해 최신 기술과 제품을 선보였다.유영제약은 이번 박람회를 통해 유럽, 동남아, 중남미 등 기존 거래처와의 협력 관계를 강화하는 한편, 새로운 파트너를 발굴해 글로벌 네트워크를 확장하는 데 주력했다.특히 골관절염 치료제인 레시노원주와 유리디온주, 미용 필러디바루체를 집중적으로 소개하며 신약의 경쟁력을 부각했다. 아울러 프리필드 시린지(PFS) 제품의 우수성을 홍보하고 글로벌 시장 진출 가능성을 높였다.유영제약은 제약 사업 중심에서 나아가 미용 시장으로의 확장을 적극 추진하고 있으며, 중국 시장에 정식 등록된 미용 필러는 2025년부터 매출이 본격적으로 증가할 것으로 기대된다. 이를 시작으로 다양한 미용 제품을 개발해 아시아, 중동, 중남미 등 주요 지역의 신규 시장을 개척할 계획이다.유영제약 관계자는 “이번 CPHI에서 다양한 국가의 관계자들과 협력 가능성을 확인했다”라며 레시노원주와 유리디온주에 대한 시장의 높은 관심을 강조했다. 또한 당뇨 복합제와 루게릭병 치료제 및 개발 중인 P-CAB 제제에도 주목도가 높았다”고 전했다.또한 유영제약은의약품과 미용 제품의 포트폴리오를 다각화해 안정적인 매출 구조를 구축함으로써, 급변하는 산업 환경 속에서 지속 가능한 성장을 도모할 방침이다. 장기적으로는 글로벌 헬스케어 시장에서 확고한 입지를 다지는 것을 목표로 하고 있으며, 글로벌 헬스케어 시장의 리더로 도약하기 위해 지속적인 노력을 이어갈 계획이다.

[데일리팜=천승현 기자] 한때 제약바이오기업의 차세대 성장동력으로 촉망받던 줄기세포치료제의 상업적 흥행 기대감이 크게 낮아지는 분위기다. 지난 2014년 국내 개발 4호 줄기세포치료제가 등장한 이후 10년 동한 단 1개의 제품도 상업화 단계에 도달하지 못했다. 국내 허가 줄기세포치료제 중 카티스템이 누적 매출 1000억원을 넘어서며 상업적 성공 가능성을 제시했을 뿐 나머지 제품들은 좀처럼 상승세를 매출 부진이 장기화하는 양상이다.14일 업계에 따르면 식품의약품안전처가 허가한 국내 개발 줄기세포치료제는 총 4종이다.지난 2011년 파미셀의 심근경색치료제 '하티셀그램-에이엠아이'가 세계 첫 줄기세포치료제로 국내 승인을 받았다. 하티셀그램-에이엠아이`는 심근경색 환자의 골수를 채취한 후 중간엽줄기세포를 약 4주간 분리·배양해 환자에게 다시 투여하는 방식으로 환자의 혈관을 통해 손상된 심장혈관에 직접 주입하는 제품이다.지난 2012년 메디포스트의 퇴행성무릎연골치료제 ‘카티스템’과 안트로젠의 크론성누공치료제 '큐피스템'이 시판허가를 받았다.카티스템은 다른 사람의 제대혈 줄기세포를 이용해 개발한 세계 최초의 동종줄기세포치료제다. 퇴행성 또는 반복적 외상으로 인한 골관절염환자의 무릎 연골결손 치료 용도로 사용된다. 큐피스템은 자가 지방조직에서 유래한 줄기세포를 원료로 만든 치료제다.지난 2014년 7월 코아스템켐온이 개발한 '뉴로나타-알주'가 근위축성측삭경화증(루게릭병) 질환의 진행속도를 완화시키는 희귀의약품으로 허가받았다. 뉴로나타-알주는 환자의 골수에서 채취한 줄기세포를 약 4주간 분리·배양한 후 환자의 뇌척수강내로 투여하는 줄기세포치료제다.지난 2011년부터 3년 동안 4개의 줄기세포치료제가 허가 관문을 통과했지만 이후 10년 동안 단 1건의 줄기세포치료제가 승인받지 않은 것으로 나타났다.연도별 카티스템 매출 추이(단위: 백만원, 자료: 금융감독원) 국내 허가 줄기세포치료제는 카티스템이 상업적 성공 가능성을 제시했을 뿐 나머지 제품들은 크게 두각을 나타내지 못했다.금융감독원에 따르면 카티스템은 지난 2017년 처음으로 매출 100억원을 돌파한 이후 지난해까지 7년 연속 100억원대의 매출을 올렸다. 카티스템은 지난해 216억원의 매출을 올리며 발매 12년 만에 연 매출 200억원을 넘어섰다.올해 상반기 카티스템의 매출은 107억원으로 나타났다. 카티스템은 발매 이후 올해 상반기까지 13년 동안 누적 매출은 총 1403억원으로 집계됐다. 메디포스트는 카티스템의 글로벌 시장 진출을 추진 중이지만 아직 해외 매출은 발생하지 않고 있다.카티스템을 제외한 3개 줄기세포치료제 모두 단 한번도 연 매출이 50억원을 넘지 못했다.파미셀의 지난해 바이오메디컬사업부의 매출은 17억원으로 나타났다. 파미셀의 바이오메디컬사업부는 하티셀그램과 함께 화장품, 품질검사대행서비스 등도 포함된 실적이다. 파미셀의 바이오메디컬사업부는 지난 2018년과 2019년 각각 26억원, 25억원의 매출을 올린 이후 10억원대에 그쳤다. 올해 상반기에는 8억원의 매출을 올렸다.국내개발 줄기세포치료제 허가현황과 매출(자료: 금융감독원, 식품의약품안전처) 안트로젠의 큐피스템은 줄기세포화장품과 함께 지난해 11억원의 매출을 올렸고 올해 상반기에는 2억원대에 그쳤다. 큐피스템은 2014년 1월부터 줄기세포치료제 중 처음으로 건강보험 급여가 적용됐지만 높은 성장세를 나타내지 못했다.코아스템켐온의 뉴로나타-알은 지난해 16억원의 매출을 기록했다. 뉴로나타-알은 지난 2019년 32억원의 매출을 올렸지만 이후 연 매출이 10억원대에 머물렀다. 올해 상반기 매출은 6억원에 그쳤다.국내 기업들은 줄기세포치료제의 허가 기준이 완화된 이후에도 허가 단계를 넘어서지 못하는 실정이다.식약처는 2016년 생물학적제제 등의 품목허가심사 규정 개정을 통해 ‘생명을 위협하는 질환’ 또는 ‘중증의 비가역 질환’에 사용하는 세포치료제는 임상2상시험 결과만으로 조건부허가를 받을 수 있도록 했다. 안전성이 확인되고 치료효과가 탐색된 세포치료제에 대해 시장 진입 시기를 단축하겠다는 취지다.‘생명을 위협하는 질환’은 적절한 치료가 수반되지 않는 경우 사망할 가능성이 높은 질환으로 치료 대안이 존재하지 않는 질환으로 정의된다. ‘중증의 비가역 질환’은 적절한 치료가 수반되지 않는 경우 일상생활에 필요한 기능에 비가역적인 병적 상태가 악화되는 질환 또는 상태를 말한다.세포치료제 허가규제 완화 이후 강스템바이오텍, 네이처셀, 파미셀 등 바이오기업들이 줄기세포치료제의 조건부허가를 시도했지만 모두 불발됐다.

이기원 와이브레인 대표. [데일리팜=노병철 기자] 뇌공학 솔루션기업 와이브레인(대표 이기원)은 국제 뇌-컴퓨터 인터페이스 표준화 위원회가 주관하는 심포지엄에 한국 대표로 발표했다고 5일 밝혔다.이 회의는 BCI 국제표준화 위원회가 주최하는 국제 행사로 올해는 호주 시드니에서 이달 2일부터 6일까지 개최된다. 국제 BCI 표준화 위원회는 2022년 3월에 설립돼, 뇌와 컴퓨터 간의 통신과 상호작용에 관한 다양한 기술과 응용 분야의 표준화를 위해 전 세계 전문가들의 의견 취합을 진행 중이다.와이브레인 이기원 대표는 BCI 국제 표준화 위원회의 국내 대표 위원으로 2022년부터 활동 중이다.이 대표는 이번 포럼의 4일차 세션의 첫 번째 오프닝 연자로 참여해 우리나라의 BCI 산업 발전 현황을 규제와 상용화의 관점에서 발표했다. 이날 발표에서는 신경정신질환 치료를 위한 뇌자극 방식의 비침습적 BCI와 이동 장치 동작제어용 비침습 및 침습 BCI의 개발 동향에 대해 중점적으로 소개했다.특히, 와이브레인의 뇌파측정기 마인드스캔과 우울증 전자약 마인드스팀의 원내 처방과 환자 사용 데이터를 통한 비침습 BCI 사례는 산업화의 성공사례로 다루어졌다. 와이브레인의 BCI 시스템의 핵심 축인 마인드스캔은 컴퓨터에 수집된 생체신호를 진단 보조에 활용하는 방식으로 국내에서 급여로 활용 중이고, 마인드스팀은 비급여 방식으로 상용화에 성공해 병원에서 처방되고 있다.또, 와이브레인이 현대자동차와 진행 중인 장애인의 운동 의도를 파악해 전동휠체어와 로봇을 작동시킬 수 있는 침습 및 비침습형 BCI 연구 현황도 소개돼 청중들의 많은 관심을 모았다.이기원 대표는 "이번 총회를 통해 전 세계 BCI기술이 매우 빠르게 발전하고 있고, 국내 기술력의 성장세도 확인할 수 있었다”며 “정신과의 진단과 치료 현장에서 사용 중인 마인드스팀과 마인드스캔을 통해 구축한 비침습 BCI는 물론, 장애인의 보행을 위한 침습기반의 BCI 연구가 국내 BCI 산업 성장의 촉매가 되기를 바란다”이고 밝혔다.한편, 뇌파를 활용해 컴퓨터를 제어하는 BCI 기술은 놀라운 임상 결과를 도출하며 전 세계 산업계의 주목을 받고 있다. 최근 일론머스크가 설립한 뉴럴링크는 뇌 칩 이식에 성공한 환자를 대상으로 2개 국어 학습을 시작했다. 또, 지난 8월 국제학술지 '뉴잉글랜드저널 오브 메디신(NEJM)'에는 미국 캘리포니아대에서 근육마비로 언어활동이 어려운 40대 루게릭병 환자에게 BCI 장치를 이식해 환자가 하고 싶은 말을 떠올릴 때 일어나는 뇌의 신호를 분석하는 임상을 통해 99.6% 정확도의 음성파일 변환이 성공했다고 발표된 바 있다.

[데일리팜=어윤호 기자] 루게릭병 신약 '칼소디(토퍼센)'가 국내 희귀의약품으로 지정됐다.식품의약품안전처는 최근 희귀의약품 지정 공고를 통해 이같이 밝혔다.구체적인 지정 적응증은 SOD1(Superoxide Dismutase 1) 유전자 변이와 관련된 근위축성측삭경화증(루게릭병)이다.바이오젠이 개발한 칼소디는 SOD1 유전자 돌연변이가 발현되지 못하도록 이와 관련된 메신저리보핵산(mRNA)을 차단하는 '안티센스 올리고 뉴클레오타이드(ASO)' 계열 약물이다.이 약은 지난해 6월 미국 FDA 승인에 이어 지난 5월 유럽 EMA에서도 허가를 획득했다.사실 칼소디의 유효성 데이터는 찬사를 받고 있진 않다. 다만 루게릭병 특성상 워낙 치료옵션이 부족한 상황이 반영된 것으로 판단된다.3상 VALOR 연구에서 칼소디는 1차 평가 지표인 'ALS 기능평가 척도'를 충족시키지 못했다. 그러나 2차 지표인 '뇌척수액 내 SOD1 단백질 수치 증가' 및 '미세신경섬유 경쇄'(Nfl) 농도를 각각 26~38%, 48~67%씩 낮춘 것으로 나타났다.임상에서 보고된 가장 흔한 이상반응은 통증(등, 팔, 다리), 피로감, 근육 및 관절 통증, 발열, 뇌척수액의 단백질 및 백혈구 수 증가 등이었다.한편 루게릭병은 근육의 움직임을 담당하는 뇌와 척수의 신경 세포에 영향을 미쳐 진행성 마비와 사망으로 이어질 수 있는 희귀 신경질환이다. 발병률에 비해 꽤 많은 임상이 이뤄지고 있지만 대부분의 치료제는 증상 완화에 그치고 있다.

[데일리팜=어윤호 기자] 2세대 백혈병치료제 '보술리프'가 빅5 종합병원에 안착했다.관련 업계에 따르면 한국화이자의 만성골수성백혈병(CML, Chronic Myelogenous Leukemia)치료제 보술리프는 삼성서울병원, 서울대병원, 서울성모병원, 신촌세브란스병원 등 상급종합병원의 약사위원회(DC, Drug committee)를 통과했다. 이밖에 전국 21개 의료기관에서도 처방이 가능하다.지난 1월 부로 보험급여 등재 후 빠르게 처방 환경을 조성한 모습이다.다만 보술리프는 급여 기준과 관련, 환자들의 불만이 터져 나오고 있다. 보술리프의 급여 기준은 '글리벡(이매티닙)이 포함된 선행요법에 저항성 또는 불내성을 보이는 만성기·가속기·급성기에 해당되는 18세 이상의 필라델피아 염색체 양성인 만성골수성백혈병 환자에서 2차요법'이다.그러나 허가 적응증에는 연령제한이 없고 1차요법부터 처방이 가능하기 때문에 제한적인 기준이 문제점으로 지적되고 있는 것. 이에 따라 늦깎이 CML 신약 보술리프가 급여 기준 등 이슈를 해결할수 있을지도 지켜 볼 부분이다.보술리프는 한국노바티스의 '타시그나(닐로티닙)', 한국BMS제약의 '스프라이셀(다사티닙)', 일양약품의 '슈펙트(라도티닙)' 등과 같은 2세대 표적항암제이다.이 약은 새로 진단된 CML 환자를 대상으로 진행한 3상 NCT02130557 연구를 통해 효능과 안전성을 검증 받았다.1차 평가지표는 12개월 기준 주요분자학적반응(MMR)이다. 연구 결과 보술리프는 MMR 47%를 나타냈다. 비교 약제인 1세대 약물 글리벡(이매티닙)은 36%였다. 60개월 기준 MMR은 보술리프 74%, 글리벡 66%다. 60개월 추적관찰 후 반응자의 MMR까지 시간중앙값은 보술리프 9.0개월 글리벡 11.9개월이다.한편 보술리프는 얼마전 루게릭병(근위축성 측삭 경화증)에서도 가능성을 확인했다.교토대 iPS세포연구소 등이 참여한 연구팀은 만성골수성백혈병 치료제 보술리프를를 루게릭병 환자 26명에게 투여한 2상 연구 결과, 절반가량 환자에게서 운동기능 장애 진행을 억제하는 효과가 나타났다.

유영제약의 ESG경영 실천을 위한 체계도. [데일리팜=노병철 기자] 유영제약(대표 유주평)이 지속가능·사회적 기업으로 성장하기 위해 ESG경영 활동을 꾸준히 강화하고 있어 주목된다.이를 성공적으로 이끌기 위해 유영제약은 '사람을 건강하고, 아름답고, 행복하게 만드는 기업'을 슬로건으로 '국민건강, 행복사회, 미래희망, 환경' 등 4가지 실행 전략 키워드를 설정했다.각 키워드에 맞는 봉사활동·사회공헌 활동을 구성해 매년 시스템에 따른 적극적인 ESG 활동을 펼치고 있다.헌혈 캠페인·소아 환우 의료비 지원·취약계층에 의약품 기증먼저 유영제약은 인류의 건강과 복지 향상에 기여하겠다는 이념으로 의료 취약계층을 위한 지원을 다각도로 펼치고 있다.국민 건강을 위한 유영제약의 대표 사회공헌 활동에는 사랑 나눔 헌혈 캠페인, 의약품 기증, 환아지원 캠페인이 있다.2014년도부터 시작된 헌혈 캠페인은 전 임직원을 대상으로 매년 2회 시행, 수집된 헌혈 증서는 수혈이 필요한 단체에 기증한다.지금까지 시행한 헌혈캠페인 수는 총 27회, 헌혈 캠페인 참여 임직원 수 539명, 누적 기부 혈액량은 약 18만CC에 달한다.코로나19 기간에도 끊임없이 헌혈에 참여해 혈액 수급 안정화에 기여, 2023년 진천공장은 헌혈문화 확산에 기여한 공로를 인정받아 2023년 충북혈액원에서 감사패를 받은 바 있다.유영제약은 2007년 한국국제보건의료재단 기부를 시작으로 매 분기마다 의료 봉사 단체에 자사 의약품을 기부하고 있다.이는 국내뿐 아니라 지구촌 이웃들의 의료 사각지대 해소를 목적으로 한다.지난 2년 동안 경제적 부담 등으로 치료에 어려움을 겪는 국내외 환자들에게 약 14억4000만원의 자사 의약품을 기증했다.유영제약은 의료취약계층·국가들에게 의약품 지원사업을 펼쳐오고 있다. 사진 왼쪽부터 캄보디아 헤브론병원 의약품 지원 전달식·한국백혈병소아암협회에 헌혈증 전달 기념사진. 이에 따라 2023년 9월, 의약품 기증에 대한 공로를 인정받아 라오스 대사관에서 외교부 감사패를 받았다.또한 2016년 루게릭병 환우를 돕기 위한 승일희망재단의 With ice 기부 팔찌 구입 캠페인을 시작으로 본격적인 희귀질환 환아 지원 활동에 나섰다.2017년부터는 굿네이버스와 손잡고 국민참여 모금을 통해 급성 골수성 백혈병 환아와 성장호르몬 결핍증 환아를 위한 수술비와 진료비를 지원했다.뿐만 아니라 2019년 한국백혈병소아암협회에 손소독제 및 헌혈증서 기증 등 아픈 아이들에게 필요한 물품 등을 지원하고 있다.김장봉사·특식제공 등 지역주민과 함께 행복한 세상 만들기 앞장유영제약은 "행복은 이웃과 함께 나눠야 한다"라는 창업주 고(故) 유영소 회장의 경영방침에 따라 행복한 사회를 만들어가기 위해 지역사회 공헌 활동을 전개하고 있다.아동부터 노인까지 전 소외계층을 대상으로 교육, 주거, 건강, 문화 등의 분야에서 실시하고 있다.유영제약 서울사무소 임직원은 서초구 우면종합복지관에서 매월 저소득층 및 독거 어르신에게 무료 중식 배식과 도시락 배달 봉사를 진행하고 있다.이는 2016년도부터 실시한 유영제약 대표 봉사활동이며, 매년 연말에는 복지관에 특식을 제공하거나 연탄 나눔 봉사활동을 진행하고 있다.유영제약 임직원들은 지난해 11월 충북 진천군에 어려운 이웃을 돕기 위한 목적으로 김장 김치와 쌀을 전달했다. 이 외에도 복지관 어르신들의 건강에 도움을 주기 위해 임직원 재능기부로 전문 건강강좌 프로그램을 진행하거나 주거 취약계층 가정을 위한 주거환경 개선봉사를 진행하는 등 취약계층 어르신의 복지 증진을 위해 노력하고 있다.유영제약 진천공장에서는 2016년부터 매년 충북육아원을 찾아 시설환경점검, 환경정화 활동과 함께 소정의 생필품을 지원하고 있으며, 매년 연말 사랑의 김장&쌀 나눔 봉사를 통해 직접 담근 김장 김치와 쌀을 기증하고 댓골노인회관 청소와 농촌일손돕기 등 지역 사회에 도움이 되기 위해 다방면으로 힘쓰고 있다.이 밖에도 유영제약은 2021년부터 매해 헌옷 기증 캠페인·도서기증 캠페인 등을 진행, 기증된 물품을 국내외 소외계층에게 전달하는 등 적극적으로 지역사회 나눔을 실천하고 있다.교육이 미래다…바이오마이스터고 등에 장학금 지원유영제약은 미래 제약인 육성을 위해 20년 넘게 인재 발굴 및 장학사업을 운영하고 있다.이에 매년 학업 성적이 우수하고 타의 모범이 되는 광혜원고등학교 학생 14명을 선발해 1400만 원의 장학금을 지원, 한국바이오마이스터고등학교 장학생 20명에게는 1000만원의 학교발전기금을 지원하고 있다.현재까지 누적 장학생은 278명으로, 누적 장학금 기부액은 3억7000만원에 달한다.유영제약은 미래 인재 육성사업에도 적극적인 행보를 보이고 있다. 사진 왼쪽부터 광혜원고등학교·한국바이오마이스터고 장학금 전달 기념사진. 2014년부터는 한국바이오마이스터고와 부여식품마이스터고 등 지역 학교와 산학협약을 체결하고 우수인재 채용과 지역 고용 창출에 기여하고 있다.2015년 바이오마이스터고 첫 졸업생 2명 채용을 시작으로 매년 정원이 발생할 때마다 우수인재에게 취업의 기회를 제공하고 있으며, 진천군 소재 채용박람회와 기업설명회에도 매년 적극적으로 참여하는 등 미래 인재 양성을 위해 최선을 다하고 있다.자원 선순환과 환경보전…기업의 사회적 책임에 최선유영제약은 지속 가능한 환경 보호를 실천하기 위해 환경캠페인, 쓰레기 줍기 봉사활동을 진행하고 있다.환경캠페인은 전 임직원을 대상으로 텀블러 활용, 분리수거 등 일상 속에서 쉽게 실천할 수 있는 환경보호 방법과 다양한 홍보 방법을 접목시켜 참여를 독려하고 있다.쓰레기 줍기 봉사활동은 매달 서울사무소와 진천공장에서 진행, 봉사활동을 통해 깨끗한 거리를 만들고 지역사회 환경보호 실천에 솔선수범하고 있다.또한 헌옷기증캠페인 쉐어클로젯을 진행, 자원의 선순환으로 환경을 보호하는데 힘쓰고 있으며, 올해는 사단법인 옷캔에 약 380벌의 의류를 기증했다.기업철학에 있어 환경보호는 향후 지속가능경영과 직결될 것으로 전망된다. 사진 왼쪽상단부터 유영제약 임직원들의 자발적 환경보호 캠페인 인증샷, 1사 1거리 쓰레기 줍기 봉사, 1회용컵 줄이기 위한 텀블러 사용, 헌옷 및 도서기증 캠페인. 이처럼 유영제약은 체계도에 따른 적극적인 봉사활동을 진행, 이 같은 공로를 인정받아 2019년 서울시장으로부터 표창장을, 2022년 제10회 대한민국 제약바이오산업 광고·PR 대상에서 사회공헌 부문 우수상을 받는 등 지속적인 사회공헌 실천 기업으로 평가받고 있다.유영제약의 대표 봉사활동의 지속 기간에서 알 수 있듯, 유영제약은 일시적인 봉사가 아닌 '지속성'을 강조한 사회공헌 활동에 집중하고 있다.코로나19 동안 대면 봉사활동을 중단하고 비누 만들기, 마스크 만들기 등의 비대면 봉사활동으로 변경하는 등 어떠한 상황에서도 사회공헌 활동을 지속하기 위해 노력하고 있다.유영제약의 ESG경영 성과는 임직원의 단합된 실천의지가 있었기에 가능했다는 평가다.현재까지 유영제약 봉사활동에 참여한 임직원들의 누적 횟수는 4800회에 달하며, 참여 시간은 1만3000시간으로 환산할 수 있다.임직원의 적극적인 참여를 유도하기 위해 유영제약 경영지원팀은 사회공헌과 '소통'을 접목시켰다.이를 위해 임직원들이 편하고 자유롭게 소통해 업무 및 관계에 도움을 줄 있도록 직급별, 팀별 등 다양한 콘셉트의 봉사활동을 진행하며 소통의 자리를 마련했다.유영제약 사회공헌 담당자는 "사회공헌 캠페인에는 다양한 상품을 내걸거나 퀴즈, 행사 및 홍보 콘텐츠 등으로 자연스러운 참여를 유도한다"며 "'즐거운 나눔 실천'이라는 목표를 위해 임직원의 입장에서 사회공헌을 바라보며, 이는 유영제약만의 문화로 자리 잡았다"고 설명했다.덧붙여 "유영제약이 추구하는 사회공헌은 일시적인 것인 것에 그치지 않고 회사의 문화로 자리 잡아 장기적으로 변화를 일으키는 것"이라며 "유영제약만의 4가지 사회공헌 전략 키워드를 통해 지속적이고 체계적인 사회공헌 활동을 실천할 것"이라고 말했다.

[데일리팜=이혜경 기자] 코아스템켐온의 줄기세포 치료제 '뉴로나타-알주(Neuronata-R)' 국내 시판 후 조사 결과, 이상사례 발현율은 인과관계와 상관없이 93.77%로 나타났다.27일 관련업계에 따르면 식품의약품안전처는 코아스템켐온이 지난 8년 동안 257명을 대상으로 실시한 뉴로나타-알 시판 후 조사 결과를 반영한 '사용상의 주의사항(안)'을 마련하고 의견조회를 진행한다.국내 시판 후 조사 결과 이상사례의 발현율은 인과관계와 상관없이 93.77%(241/257명, 1847건)로 보고됐다.이 중 인과관계를 배제할 수 없는 중대한 약물이상반응은 보고되지 않았고, 인과관계를 배제할 수 없는 예상하지 못한 약물이상반응은 오한, 주사 부위 통증, 근육 긴장 등 3.5%(9/257명, 9건)로 나타났다.뉴로나타-알은 2014년 7월 식품의약품안전처 조건부 허가를 획득해 2015년 2월부터 판매되고 있다.근위축성측삭경증(루게릭병)을 적응증으로 임상 3상이 한국과 미국에서 동시에 진행 중이다. FDA는 루게릭병은 인종 간 편차가 거의 없음에 따라, 한국에서의 임상 3상 데이터를 사용할 수 있도록 승인했다.뉴로나타-알의 국내 임상 3상은 2021년 1월 삼성서울병원, 서울대병원, 양산부산대병원, 고대안암병원, 한양대병원 등에서 개시됐다. 3상 등록환자 115명 가운데 90% 가량의 임상이 완료됐으며, 오는 10월 임상을 종료하는 것이 목표다.최근 국제 학회에서 발표된 뉴로나타-알의 시판 후 조사 데이터에 따르면 루게릭병 환자들의 생존기간이 대조군 대비 19개월 연장됐다.여기에 현탁화제 뉴로나타-알의 임상 1상도 2022년 8월 승인 받아 종료된 상황이다.뉴로나타-알은 루게릭병 이외 다계통위축증, 소뇌실조증, 시신경척수염 등이 적응증 확대를 위한 임상을 진행하거나 계획하고 있다.식약처 생산실적을 보면 뉴로나타-알은 2021년 44억3399만원, 2022년 16억6595억원을 기록했다.한편 루게릭병 치료제로 FDA 승인받은 약물은 아밀릭스 파마슈티컬스의 '렐리브리오', 사노피의 '리루텍(릴루졸)', 미쓰비시다나베의 '라디컷(에다라본)', 바이오젠의 '칼소드(토퍼슨) 등이 있다.'렐리브리오'의 경우 FDA로부터 2022년 9월 허가를 받았지만 임상 3상에서 목표를 달성하지 못하면서 시장에서 철수했다.

[데일리팜=손형민 기자] 혁신신약(First-in Class), 신기술 사업을 추진하다가 회사가 위기에 빠지는 바이오 기업들이 발생하고 있다.이종췌도이식으로 주목받던 제넨바이오는 회사가 공중분해 될 위기에 빠져 있다. 경영권 다툼과 연구개발 총 책임자와 관련 인재의 이탈, 자금난 등으로 시장에 신뢰를 주지 못하며 상장폐지도 거론되고 있다.제넨바이오는 약 1년 전 국내 최초로 무균돼지의 췌장을 사람에게 이식해 1형 당뇨병 환자를 치유하겠다는 본 임상을 승인받으며 주목받았다. 특히 삼성서울병원 장기이식센터 센터장, 서울실험동물연구센터 센터장을 역임했던 의사 출신 김성주 대표가 임상을 이끌었기에 더욱 신뢰가 가던 상황이었다. 본 임상은 김성주 대표의 스승 길병원 김광원 교수가 진행할 예정이었다.순조롭게 흘러갈 것이라 예상했던 임상은 회사 내부 문제로 김 대표가 퇴사하면서 모두 중단됐다. 김 대표와 함께 연구를 진행하던 핵심 인력도 퇴사한 것으로 알려진다. 이에 더해 제넨바이오의 최대 주주 엠씨바이오와 기존 경영진 간의 분쟁이라는 악재까지 겹쳤다. 회사가 하고싶은 일은 담대했지만 정작 내부 단속과 합의에 실패한 모양새다. 이식 장기부족의 문제로 1형 당뇨병 환자 0.1% 만이 받던 췌도 이식의 수혜는 물거품이 돼 버렸다.이 사례는 비단 제넨바이오뿐만 아니다. 바이오벤처 1세대로 분류되는 헬릭스미스는 올해 초 유전자치료제 신약 후보물질 ‘엔젠시스’의 당뇨병성 신경병증 미국 임상3상에서 유효성 입증에 실패했다고 밝혔다. 지난 2019년 9월 일부 환자에게 위약과 시험약을 혼용하는 황당한 사태를 겪으며 정확한 데이터 산출이 어렵다는 소식을 알린 이후 두번째 결과다.엔젠시스는 당뇨병성 신경병증 뿐만 아니라 루게릭병, 샤르코마리투스병 등을 타깃하는 난치성 질환 치료제로 간세포성장인자(HGF) 단백질을 발현하는 플라스미드 디옥시리보핵산(pDNA)에 작용한다. 이 약은 혈관생성과 신경재생 효과를 통해 신경병증의 근본 원인을 타깃해 환자 통증 완화에 초점을 맞췄다.해당 분야서 개발에 성공해 낸 약이 없었던 만큼 개발 난이도도 높았던 것으로 보여진다. 지난 1996년 서울대 학내 벤처 바이로메디카퍼시픽부터 엔젠시스 상용화에 매진했던 헬릭스미스는 20여년 간 임상 진행에서 지속 실패를 맛봤다. 신기술에 초점을 맞춘 탓인지 내부에서도 크고 작은 내홍을 겪었다.내부 정보 유출, 고위험 사모펀드에 대한 투자 악재, 소액주주와의 갈등 등 현재까지도 회사 내부에서 문제가 지속 불거지고 있다. 헬릭스미스는 최근 카나리아바이오엠에서 바이오솔루션으로의 최대주주 변경 이후 이사진 교체에 성공했지만 오너 일가의 내부자 거래 의혹이 제기되며 끊임없는 내부 잡음에 시달리고 있다. 소액주주들 역시 불만이 팽배한 것으로 알려진다.제넨바이오와 헬릭스미스는 이종췌도이식, 유전자 치료제 등 파급력 있는 신기술 재료를 확보했지만 불확실성에 대한 리스크, 인재 단속, 투자자 관리 등은 유의하지 못했던 것으로 보인다.도전의 키워드는 이뤄내기 어렵지만 하고 싶은 일인 경우가 대부분이다. 이에 꼭 이뤄내고 싶기에 모든 역량과 시간을 집중한다. 하지만 내실을 다지기 위한 꼭 해야 하는 일에 집중하지 않는다면 뛰어난 신약 개발에 성공해도 고꾸라 지기 십상이다.