요비패스(YorvipathⓇ, 성분명: 팔로페그테리파라타이드, palopegteriparatide, Ascendis Pharma)는 TransCon PTH(long-acting PTH 1-34 analogue) 제제로, 2023년 유럽 EMA, 2024년 미국 FDA, 2025년 호주에서 성인 만성 부갑상선기능저하증(adult chronic hypoparathyroidism) 치료제로 승인되었다. 만성 부갑상선기능저하증은 부갑상선호르몬(parathyroid hormone, PTH)의 지속적 결핍으로 인해 칼슘, 인 대사가 6개월 이상 정상적으로 유지되지 못하는 상태를 의미한다. 가장 흔한 원인은 갑상선 수술 후 발생하는 영구적 PTH 결핍이며, 이로 인해 저칼슘혈증과 고인산혈증이 지속되고 신장과 골대사 이상이 동반된다. 임상적으로는 근경련, 감각 이상, 테타니 등의 급성 신경근육 증상이 나타날 수 있으며, 장기적으로는 신장결석, 신장 기능 저하 등 다양한 합병증을 일으켜 환자의 삶의 질을 크게 저하시킨다. 현재의 일반적 치료는 활성 비타민 D와 경구 칼슘 보충을 통해 혈중 칼슘 수치를 정상 하한 또는 정상 범위 내에서 유지하는 방식이다. 많은 환자가 하루 여러 차례 고용량 칼슘을 복용해야 하며, 그럼에도 손가락, 발가락, 입술의 감각 이상, 근육 경련, 발작 등 저칼슘혈증 증상이 반복될 수 있다. 요비패스는 제어 방출형 전구약물(prodrug) 설계를 통해 지속적이고 생리적인 PTH 신호 전달을 가능하게 함으로써 칼슘, 인 대사를 정상화하는 최초의 근본적 PTH 대체요법이다. 이는 기존의 칼슘, 비타민 D 중심 치료가 지닌 한계를 보완하는 만성 부갑상선기능저하증의 혁신적 치료제로 평가된다. 요비패스의 효과는 82명의 성인 부갑상선기능저하증 환자를 대상으로 26주간 시행된 무작위, 이중맹검, 위약대조 임상시험(PaTHway)에서 평가되었다. 모든 대상자는 무작위 배정 전 약 4주간의 선별 기간 동안 칼슘과 활성 비타민 D 보충을 조절하여 알부민 보정 혈청 칼슘 7.8~10.6mg/dL, 마그네슘 ≥1.3mg/dL, 25(OH) 비타민 D 20~80ng/mL를 기준 범위 내에서 유지하였다. 시험 기간 동안 대상자는 요비패스 투여군(N=61) 또는 위약군(N=21)으로 무작위 배정되었고, 시작 용량은 18mcg/일이었다. 기존 보충 요법(경구 칼슘 및 활성 비타민 D)은 혈중 칼슘 농도에 따라 점진적으로 감량되었다. 26주 종료 시점에서 요비패스 투여군의 69%는 활성 비타민 D를 중단하고 칼슘 보충량을 600mg/일 이하로 줄인 상태에서도 정상 범위의 혈청 칼슘을 유지하였으며, 위약군에서는 5%만이 이를 달성하였다. 이는 요비패스 투여가 보충요법 의존도를 현저히 감소시키면서도 안정적인 혈중 칼슘 조절을 가능하게 함을 입증한 결과이다. 부갑상선 호르몬(Parathyroid hormone, PTH)은 어떤 호르몬인가? 부갑상선호르몬(parathyroid hormone, PTH)은 갑상선 상엽과 하엽의 후면에 위치한 네 개의 부갑상선에서 분비되는 내분비 호르몬이다. PTH는 부갑상선의 주세포에서 프로호르몬 형태로 합성되며, 초기에는 115개의 아미노산으로 구성된 전구체로 생성된다. 이후 단계적인 절단 과정을 거쳐 84개 아미노산 길이의 생물학적으로 활성인 형태인 PTH(1–84)로 분비된다. 이 중 N-말단 영역(주로 1–31 또는 1–34)이 수용체 활성화와 생물학적 작용 매개에 핵심적인 역할을 한다. 저칼슘혈증과 고인산혈증은 칼슘–인 항상성의 중대한 장애를 반영하며, 신경근육계, 심혈관계 및 골대사 전반에 광범위한 병리적 영향을 미친다. 저칼슘혈증은 세포막 안정성을 저하시켜 신경 및 근육의 과흥분성을 유발하며, 그 결과 감각 이상, 근육 경련, 테타니 및 경련과 같은 급성 임상 증상이 나타날 수 있다. 이러한 변화는 급성기에는 생명을 위협하는 합병증으로 이어질 수 있다. 고인산혈증은 혈중 칼슘과 결합하여 칼슘–인 복합체를 형성함으로써 유리 칼슘 농도를 감소시키고, 결과적으로 저칼슘혈증을 악화시킨다. 또한 칼슘과 인의 곱(Ca×P product)을 증가시켜 혈관, 심장 판막 및 연부조직에 이소성 석회화를 유발하며, 이는 혈관 경직, 심혈관 질환 및 장기 기능 저하의 주요 병태생리적 기전으로 작용한다. 장기적으로는 칼슘과 인 대사의 불균형이 부갑상선호르몬 및 비타민 D 신호 전달 이상과 연계되어 골흡수 증가와 골형성 저하를 초래하며, 골연화증 및 골절 위험을 증가시킨다. 따라서 저칼슘혈증과 고인산혈증의 동반은 단순한 전해질 이상을 넘어, 만성 신부전이나 부갑상선 기능 이상과 같은 기저 질환의 존재를 시사하는 중요한 임상적 지표로 간주된다. 이러한 맥락에서 PTH는 체내 칼슘 및 인산염 항상성 유지에 핵심적인 역할을 하며, 혈중 칼슘 농도의 미세한 변화에도 민감하게 반응하여 분비가 조절된다. 혈청 칼슘 농도가 감소하면 부갑상선의 칼슘감지수용체(calcium-sensing receptor, CaSR)가 이를 인지하여 PTH 분비를 증가시킨다. 분비된 PTH는 뼈, 신장 및 장에 작용하여 혈중 칼슘 농도를 정상 범위로 회복시킨다. 뼈에서는 파골세포 활성을 증가시켜 칼슘을 혈중으로 동원하며, 신장에서는 원위세뇨관에서 칼슘 재흡수를 촉진하여 소변을 통한 칼슘 배설을 감소시킨다. 동시에 근위세뇨관에서는 인산염 재흡수를 억제하여 혈중 인산염 농도를 감소시킨다. 또한 신장에서 비타민 D를 활성형인 1,25-dihydroxyvitamin D[1,25(OH)₂D]로 전환시켜 장내 칼슘 흡수를 촉진한다(Figure 1). 이러한 복합적인 조절 기전을 통해 PTH는 혈중 칼슘 농도를 신속히 정상화하고, 혈중 인산염 및 Ca×P 생성물을 조절함으로써 연부조직과 신장 내 석회화를 예방한다. 따라서 PTH는 뼈, 신장, 장을 통합적으로 조절하는 칼슘·인 대사의 중심 조절자로서, 그 결핍 또는 과잉은 전신 대사와 장기 기능에 즉각적이고 중대한 영향을 미친다. 부갑상선기능저하증(Hypoparathyroidism, HypoPT)는 어떤 질환인가? 부갑상선기능저하증(HypoPT)은 저칼슘혈증과 함께 순환 부갑상선호르몬(PTH) 수치가 검출되지 않거나 부적절하게 낮게 유지되는 내분비 질환으로, 2014년 1월 유럽연합 집행위원회에서 희귀질환으로 지정되었다. HypoPT는 부족한 PTH를 정상적으로 보충할 수 없는 유일한 주요 내분비 질환이며, PTH가 신장의 1α-수산화효소를 충분히 자극하지 못해 활성형 비타민 D[칼시트리올, 1,25(OH)₂D] 생성이 감소하기 때문에 기능적으로 이중 호르몬 결핍 상태가 된다. HypoPT의 유병률은 인구 10만 명당 약 6.4~38명으로 보고되며, 75% 이상이 갑상선 또는 부갑상선 수술 후 발생하는 수술 후 HypoPT이다. 발생률은 지역과 등록체계에 따라 10만 명당 약 0.8~7명까지 다양하다. HypoPT는 자가면역 기전에 의해 발생할 수 있으며, 특히 AIRE 유전자의 이중 대립유전자 돌연변이가 관여하는 경우가 많다. 이때 주요 자가항원은 칼슘감지수용체(CaSR)와 NACHT 류신 풍부 단백질 5(NALP5)이다. 이러한 자가면역성 HypoPT는 자가면역 다내분비 증후군의 일부로 나타나는 경우가 흔하지만, CaSR 활성화 항체에 의해 고립된 형태로도 발생할 수 있다. 또한 DiGeorge 증후군과 같은 선천성 질환의 일부로 나타나거나, CASR 유전자의 병원성 기능 획득 변이로 인해 상염색체 우성 저칼슘혈증 1형(ADH1)이라는 고립된 내분비질환 형태로도 발현될 수 있다. 최근에는 악성 종양 치료에 사용되는 면역관문억제제를 포함한 면역요법의 증가로 비수술적 HypoPT의 발생도 늘고 있다. 이외에 방사선 손상, 혈색소침착증, 육아종성 질환, 전이성 암 등도 원인이 될 수 있다. 성인에서 6~12개월 이상 지속되는 수술 후 HypoPT 대부분은 갑상선 수술 후 발생하며, 갑상선 전절제술 환자의 약 2~10%에서 영구적 HypoPT가 생긴다. 특히 갑상선암 수술에서 림프절 절제술이 병행된 경우 위험이 증가한다. 위험 요인으로는 젊은 연령, 여성, 그레이브스병, 중앙 또는 측경부 림프절 절제술, 갑상선 외 침윤을 보이는 갑상선암, 수술 직후 24시간 이내 저칼슘혈증, 우발적 부갑상선 절제, 수술 중 부갑상선 생검 또는 자가이식, 비만, 심한 비타민 D 결핍 등이 알려져 있다. 수술 후 남아 있는 기능 부갑상선의 수는 예후에 가장 중요한 요소로, 1~2개가 보존된 경우 저칼슘혈증 위험은 약 16%, 3개 보존 시 6%, 4개 보존 시 2.5%로 감소한다. 수술 후 12~24시간 내 PTH 농도가 10 pg/mL(1.05 pmol/L) 이상이면 영구적 HypoPT로 진행할 가능성은 매우 낮다. 다만 초기에 PTH가 낮더라도 시간이 지나면서 회복되는 환자가 많다. 특히 수술 전 고칼슘혈증이 있었던 환자는 칼슘이 정상 범위에 도달하기까지 며칠이 필요하며, 그 기간 동안 PTH가 매우 낮게 측정될 수 있다. 수술 후 저칼슘혈증의 약 60~70%는 4~6주 내 회복되는 일시적 저칼슘혈증이며, 나머지는 일정 기간 치료가 필요하지만 회복 가능성이 남아 있는 상태로 분류된다. 이 시기에는 다른 임상 변수들이 예후 예측에 큰 영향을 주지 않는다. 수술 후 HypoPT를 보이는 환자의 상당수가 6~12개월 내 회복되므로, 성인의 수술 후 만성 HypoPT는 경부 수술 후 12개월 이상 지속되는 경우로 정의한다. 그러나 일부 환자는 수술 수년 뒤에도 늦게 부갑상선 기능을 회복할 수 있다는 점이 중요하다. 만성 부갑상선기능저하증(HypoPT)의 임상적 부담과 장기 합병증은 무엇인가? 만성 부갑상선기능저하증(HypoPT)은 단순한 저칼슘혈증을 넘어 전신에 영향을 미치는 다양한 임상적 합병증을 동반하는 질환이다. 일반 인구와 비교할 때 HypoPT 환자에서는 근골격계 통증, 신경병증성 통증, 피로 및 쇠약감이 더 흔하게 보고되며, 불안과 우울증의 발생률 또한 유의하게 높아 삶의 질이 전반적으로 저하되는 양상을 보인다. 이러한 임상적 부담은 여러 관찰 연구에서 일관되게 확인되었으며, HypoPT 환자에서는 정신건강 질환뿐 아니라 신장 기능 장애와 감염으로 인한 입원 위험이 증가하는 것으로 나타났다. HypoPT의 병인에 따라 임상 양상에 차이가 존재한다. 비수술성 HypoPT에서는 허혈성 심장질환과 백내장 발생 위험이 증가하는 반면, 수술 후 HypoPT에서는 이러한 결과가 일관되게 나타나지 않았다. 이는 질병 진단 시점 및 대사 이상 노출 기간의 차이에 기인할 가능성이 제기되고 있다. HypoPT는 칼슘 및 인산 대사 이상을 특징으로 하며, 특히 칼슘x인산 생성물 상승은 신장 손상과 밀접하게 연관된다. 신장에서 PTH 작용이 결핍되면 세뇨관 칼슘 재흡수가 감소하여 고칼슘뇨가 발생하고, 동시에 인 배설이 저하되어 고인산혈증이 유발된다. 결과적으로 신결석, 신장 석회화 및 만성 신부전 위험이 증가하며, 일부 환자에서는 신대체요법(투석·이식)이 필요할 수 있다. 나아가 신장 손상 위험은 질병 지속 기간이 길고 요중 칼슘 배설이 높을수록 누적적으로 증가하는 경향이 보고되고 있다. 그럼에도 불구하고 HypoPT 환자의 표준 치료 전략, 목표 실험실 지표, 장기 합병증 발생률 등을 규명한 대규모 코호트 연구는 상대적으로 부족한 실정이다. 이는 근거 기반의 질환 관리 전략 확립을 위한 추가 연구가 필요함을 시사한다. 사망률에 대한 기존 연구는 일관되지 않으나, 일부 연구에서는 비수술성 HypoPT에서 사망 위험이 증가한 것으로 나타났다. 최근 여러 연구 데이터를 종합한 분석에서는 HypoPT 환자의 전체 사망률이 일반 인구 대비 약 80% 상승(HR 1.8, 95% CI 1.49–2.17)한 것으로 보고되어, HypoPT의 장기적 관리가 환자의 생존에까지 영향을 미칠 수 있음을 강조한다. 2025년 유럽내분비학회(European Society of Endocrinology, ESE)에서 발표된 만성 부갑상선기능저하증(HypoPT) 치료약제와 관련 내용을 종합하면 어떠한가? 1. 기존 치료 약제에 대하여 만성 HypoPT 환자에서 기존 치료를 받는 경우의 다양한 임상 결과에 대한 유병률 자료를 보고한 연구들은 다수 존재한다. 그러나 이들 연구의 대부분은 서로 다른 기존 치료 전략(예: 보충제 용량 차이, 목표 혈중 칼슘 수치 차이)을 직접 비교하지 않아, 최적의 기존 치료 요법을 도출하는 데에는 한계가 있다. 또한 만성 신질환(CKD), 삶의 질(QoL), 골절과 같은 주요 임상 결과는 질환의 지속 기간(노출 시간)과 노화 자체의 영향을 받는 특성이 있어, 만성 HypoPT에 대한 영향과 치료 효과를 명확히 구분하기 위해서는 장기간의 관찰 연구가 필요하다. 해당 체계적 고찰에서는 활성 비타민 D 제제 및/또는 칼슘 보충제를 기반으로 한 치료 요법을 기존 치료로 정의하였다. 기존 치료의 최적 요법을 평가한 연구로는 관찰 연구 2편과 무작위 대조시험(RCT) 2편만이 포함 가능하였으며, 총 170명의 만성 HypoPT 환자(약 75%가 여성)가 분석에 포함되었다. 그러나 환자 선택의 제한, 교란 요인의 존재, 소규모 연구 규모 등의 이유로, 전반적인 근거의 질은 매우 낮은 수준으로 평가되었다. 소규모 이중맹검 교차 연구(n=24)에서는 탄산칼슘과 구연산칼슘 간에 혈청 칼슘 및 인 수치, 요중 칼슘 배설량에서 유의한 차이는 관찰되지 않았으나, 구연산칼슘의 위장관 내약성은 더 우수한 것으로 보고되었다. 또한 총 79명의 환자를 포함한 두 개의 연구에서는 서로 다른 활성 비타민 D 유사체 제제 간에 생화학적 조절 효과의 유의한 차이는 확인되지 않았다. 한편, 활성 비타민 D 및 칼슘 보충제의 기존 용량을 유지하면서, 식이를 통한 칼슘 섭취를 원소 칼슘 기준 하루 1,000–1,200mg 수준으로 충분히 증가시킨 환자군에서는 생화학적 조절이 개선되는 경향이 관찰되었다. 그러나 이들 네 연구 모두 중재 기간이 짧고 표본 수가 적어, 명확한 결론을 도출하기에는 방법론적 한계가 있다. 2. PTH 대체요법에 대하여 만성 HypoPT 환자를 대상으로 한 PTH 대체요법의 유효성을 평가한 체계적 고찰에서는 총 2,069명(여성 79%)의 환자를 포함한 19편의 연구가 분석되었다. 이 중 11편은 PTH(1-84) 치료를, 7편은 PTH(1-34) 치료를 평가하였으며, PTH(1-34) 연구에는 테리파라타이드, 팔로페그테리파라타이드, 경구용 PTH 제제가 포함되었다. 또한 선택적 PTHR1 작용제인 에네보파라타이드에 대한 연구 1편이 포함되었다. 연구 설계는 무작위 대조시험 6편, 과거 대조군을 포함한 코호트 연구 2편, 공개표지 전후 비교 연구 11편으로 구성되었으며, 경구제 복용 부담을 평가한 일부 무작위 대조시험을 제외하면 전반적인 근거 수준은 소규모 표본, 환자 선택 편향, 교란 요인 조정의 제한 등으로 인해 매우 낮은 수준으로 평가되었다. 체계적 고찰 결과, PTH 대체요법은 기존의 칼슘 및 활성 비타민 D 중심 치료에 비해 경구제 복용 부담을 감소시키는 동시에 생화학적 지표를 개선하는 경향을 보였다. PTH(1-84) 치료에서는 활성 비타민 D 유사체 및 칼슘 보충제의 용량 감소가 관찰되었으며, 일부 연구에서는 전체 환자의 60% 이상에서 기존 보조요법이 중단되었다. PTH(1-34) 치료에서도 기존 치료 용량을 현저히 줄이거나 다수의 환자에서 완전히 중단할 수 있었으며, 선택적 PTHR1 작용제 치료에서는 활성 비타민 D 유사체와 칼슘 보충제가 각각 92%와 88%의 환자에서 중단되었다. 생화학적 조절 측면에서 PTH(1-84) 치료는 혈중 칼슘 수치를 증가시키고 혈중 인 수치를 감소시키거나 정상 범위로 유지하는 효과를 보였으나, 24시간 요중 칼슘 배설에 대해서는 연구 간 결과가 일관되지 않았다. 일부 연구에서는 요중 칼슘 배설이 감소하였으나, 다른 연구에서는 정상 범위 내에서의 증가가 관찰되었다. 반면, PTH(1-34) 치료에서는 혈중 칼슘 수치가 증가하거나 정상 범위 내에서 유지되었고, 혈중 인 수치는 감소하거나 정상 범위로 유지되었으며, 모든 연구에서 24시간 요중 칼슘 배설의 유의한 감소 또는 감소 경향이 일관되게 관찰되었다. 삶의 질과 관련하여 PTH(1-34) 기반 치료는 기저치 또는 위약 대비 여러 삶의 질 영역에서 개선 효과를 보였으며, 팔로페그테리파라타이드를 포함한 일부 연구에서는 위약 대비 유의한 개선이 보고되었다. 반면 PTH(1-84) 치료의 경우 삶의 질 개선 효과는 연구 간 일관성이 부족하였다. 신장 및 심혈관 결과에 있어서는 관찰 연구에서 PTH(1-84) 치료가 기존 치료 대비 만성 신질환 발생, eGFR 감소 및 심혈관 사건 위험을 낮추는 것과 연관된 결과가 보고되었고, 팔로페그테리파라타이드 치료에서도 26주 후 eGFR의 유의한 개선이 관찰되었다. 그러나 이러한 결과를 확증하기 위해서는 장기 무작위 대조시험이 필요하며, 특히 적절한 신장 기능 지표를 포함한 평가가 요구된다. 한편, PTH(1-34) 및 PTHR1 작용제에 대한 심혈관 결과 자료는 제한적이었다. 종합하면, 현재까지의 근거는 PTH 대체요법이 만성 저부갑상선기능저하증 환자에서 기존 보충요법의 한계를 보완할 가능성을 시사하지만, 대부분의 연구가 가설 생성 수준에 머물러 있으며 생화학적 조절을 넘어 환자 중심 임상 결과와 장기 안전성을 확립하기 위해서는 향후 전향적, 대규모 무작위 대조시험이 필요하다. 또한 본 체계적 고찰에서는 질환의 원인에 따른 하위 분석이 가능하지 않아, 향후 연구에서는 이를 고려한 분석이 요구된다. 부갑상선기능저하증(HypoPT)의 치료약제 개발 동향은 어떠한가? 부갑상선기능저하증(HypoPT)의 치료약제 개발은 기존의 칼슘 및 활성 비타민 D 보충 요법이 지니는 한계를 보완하기 위한 방향으로 진행되어 왔다. 합성 또는 재조합 인간 부갑상선호르몬 유사체(recombinant human parathyroid hormone, rhPTH)를 이용한 PTH 대체요법은, 기존 치료에도 불구하고 저칼슘혈증 관련 증상이 지속되는 HypoPT 환자에서 중요한 치료 대안으로 인식되어 왔다. 부갑상선호르몬(PTH)의 N-말단 조각인 PTH(1–34)는 PTH 수용체(PTHR1 및 PTHR2)에 높은 친화도로 결합하여 생물학적 활성을 나타내며, 이러한 특성을 바탕으로 다양한 치료제가 개발되어 왔다. 2015년 미국 식품의약국(FDA)은 rhPTH(1–84) 제제인 부갑상선호르몬 주사제 나트파라(Natpara®)를 기존의 칼슘 및 활성 비타민 D 보충 요법으로 충분히 조절되지 않는 만성 HypoPT 환자의 보조요법으로 승인하였으며, 이후 유럽의약품청(EMA)에서도 허가가 이루어졌다. 나트파라는 HypoPT의 병태생리를 직접 보완하는 최초의 PTH 대체요법으로 주목받았다. 그러나 해당 제제는 고무 마개에서 유래한 미세입자 오염 문제로 인한 제형 안정성의 한계, 반복적인 제조 및 공급 중단, 그리고 장기 안전성에 대한 우려로 인해 임상적 활용에 제약이 발생하였다. 결국 2024년 나트파라는 시장에서 완전히 철수하였다. 이 사례는 희귀질환 치료제에서 약물의 효능뿐 아니라 제형 안전성, 공급 안정성, 그리고 장기 안전성이 치료의 지속 가능성을 좌우하는 중요한 요소임을 시사한다. 하루 1회 투여되는 rhPTH(1–84)는 HypoPT 치료에 일정 부분 진전을 가져왔으나, 생리적인 부갑상선호르몬의 지속적(tonic) 분비 양상을 충분히 재현하지는 못하였다. 임상 자료에 따르면 혈중 칼슘 변동성과 관련된 저칼슘혈증 위험이 완전히 해소되지 않았고, 고칼슘혈증의 발생 빈도는 증가하였으며, 요중 칼슘 배설을 정상 범위로 유지하는 데에도 한계가 있었다. 이에 따라 24시간 동안 보다 안정적이고 지속적인 PTH 노출을 제공할 수 있는 치료 전략에 대한 미충족 수요가 지속되어 왔다. 일반적으로 PTH(1–84) 또는 PTH(1–34)를 이용한 대체요법은 정상 칼슘혈증 유지, 혈청 인 수치 감소, 요중 칼슘 배설 감소, 그리고 삶의 질 개선과 같은 잠재적 이점을 보이는 것으로 보고되었다. 그러나 대부분의 연구에서 PTH는 하루 1회 주사 방식으로 투여되었으며, 짧은 혈장 반감기(PTH[1–34] 약 1시간, PTH[1–84] 약 3시간)로 인해 지속적인 PTH 활성 제공에는 구조적인 한계가 있었다. 하루 2회 투여에 대한 근거는 제한적이나, 일부 HypoPT 환자를 대상으로 한 연구에서 PTH(1–34)를 하루 2회 투여할 경우 혈중 칼슘 변동 폭이 감소하는 경향이 보고되었다. 또한 일시적 HypoPT 환자를 대상으로 한 소규모 연구에서는 지속 주입 펌프 방식이 여러 생화학적 지표에서 보다 안정적인 조절을 제공하는 것으로 관찰되었다. 그럼에도 불구하고 PTH(1–34)는 주로 골다공증 치료제로 개발·허가되어 왔으며, 1일 1회 20 μg 고정 용량으로만 승인되어 있어 HypoPT에서의 오프라벨 사용에는 용량 조절 및 장기 사용 측면에서 한계가 존재하였다. 이러한 한계를 극복하기 위해 24시간 주기 동안 생리적 농도 범위에서 보다 안정적인 PTH 노출을 가능하게 하는 PTH(1–34) 기반 지속형 제제인 팔로페그테리파라타이드(palopegteriparatide)가 개발되었다. 해당 제제는 약력학 및 임상 연구를 통해 기존 치료 대비 보다 안정적인 칼슘 항상성 조절 가능성을 제시하고 있다. HypoPT의 전통적인 치료법인 칼슘염 및 활성 비타민 D 보충 요법은 과량 투여에 따른 부담, 불완전한 칼슘 항상성 조절, 그리고 장기적인 신장 합병증 위험 증가라는 한계를 지닌다. 이에 비해 생리적 호르몬 대체를 목표로 하는 PTH 기반 치료 전략은 질환의 병태생리에 보다 부합하는 접근법으로 평가되고 있다. 현재 HypoPT 치료 분야에서는 팔로페그테리파라타이드를 포함하여 다양한 신약 후보물질이 개발 중이다. 선택적 PTHR1 작용제인 에네보파라타이드(eneboparatide)는 3상 임상시험 단계에 있으며, 상염색체 우성 저칼슘혈증 1형 치료제로 개발 중인 칼슘감지수용체(calcium-sensing receptor, CaSR) 길항제 엔칼라렛(encaleret) 또한 3상 임상시험이 진행 중이다. 이 외에도 경구용 PTHR1 작용제 및 장기 작용형 PTH 제제가 초기 임상 단계에서 평가되고 있다. TransCon PTH는 어떤 플랫폼인가? TransCon 기술은 Transient Conjugation의 약칭으로, Ascendis Pharma가 개발한 지속형 약물전달 플랫폼이다. 이 기술은 활성 약물(parent drug)에 비활성 고분자 담체(carrier)와 체내에서 가역적으로 분해되는 결합자(cleavable linker)를 결합한 전구약물(prodrug) 구조를 특징으로 하며, 투여 후 체내에서 활성 약물이 시간에 따라 점진적으로 방출되도록 설계되었다. TransCon 기술의 핵심은 활성 약물의 본래 분자 구조와 수용체 결합 특성을 유지하면서 약물의 체내 노출 시간을 연장하고 혈중 농도 변동성을 완화할 수 있다는 점에 있다. 이러한 특성으로 인해 TransCon 플랫폼은 펩타이드 및 단백질 기반 치료제의 약물전달 전략으로 활용되고 있다. TransCon 시스템은 세 가지 주요 구성 요소로 이루어진다. 첫째, 생물학적 활성이 검증된 활성 약물이 포함되며, 둘째, 활성 약물을 물리적으로 보호하고 체내 제거를 지연시키는 비활성 고분자 담체가 결합된다. 셋째, 생리적 조건(pH, 온도 등)에서 자발적으로 분해되는 가역적 링커가 활성 약물과 담체를 연결한다. 따라서 피하 주사 후 체내에서 링커가 점진적으로 분해되면서 활성 약물이 서서히 방출되고, 이에 따라 비교적 안정적인 약물 노출이 유지된다. 이러한 전달 특성은 반감기가 짧아 빈번한 투여가 필요한 펩타이드 호르몬 치료에서 투여 간격을 연장할 수 있는 가능성을 제시하며, 특히 내분비 질환 영역에서 적용 가능성이 검토되고 있다. TransCon PTH(palopegteriparatide)는 TransCon 플랫폼을 적용한 지속형 PTH 대체요법으로, 비활성 고분자 담체인 methoxy-polyethylene glycol(mPEG)에 PTH(1–34)를 일시적으로 결합한 전구약물 형태로 설계되었다. 이 담체는 활성 약물을 직접적인 효소 분해 및 신장 배설로부터 보호하며, 투여 직후에는 활성 약물의 수용체 결합을 제한함으로써 일시적인 비활성 상태를 유지한다. 피하 투여 후 생리적 조건에서 링커가 점진적으로 분해되면서 활성 PTH(1–34)가 제어된 속도로 방출되고, 그 결과 일정 기간 동안 비교적 지속적인 혈중 PTH 노출이 가능해진다. 이러한 접근은 간헐적 주사 방식과 달리, 보다 연속적인 PTH 신호 제공을 목표로 하는 전달 전략으로 이해된다(Figure 2). 이와 같은 지속형 PTH 전달 전략을 통해 TransCon PTH는 기존의 칼슘 및 활성 비타민 D 보충 요법의 한계를 보완할 수 있는 병태생리 기반 치료 접근으로 평가되고 있다. 테리파라타이드(Teriparatide)와 팔로페그테리파라타이드(palopegteriparatide)와의 차이는? 테리파라타이드는 부갑상선호르몬(PTH)의 생리적 활성 부분인 1-34 아미노산으로 구성된 제제로서, 주된 작용은 골형성을 촉진하는 데 있다. 이 약제는 짧은 반감기를 가지며 하루 1회 피하 투여 시 PTH가 맥동적으로 상승하며 간헐적 자극을 통해 골전환을 증가시키는 것이 주된 기전이다. 이러한 특성으로 인해 테리파라타이드(제품명: 포스테오, FosteoⓇ)는 골다공증 치료를 주요 적응증으로 승인받아 왔으며, HypoPT 환자에서도 제한적으로 사용된 바 있으나, 지속적인 칼슘 및 활성 비타민 D 보충이 필요하고 혈중 칼슘 조절의 변동성이 크다는 점에서 PTH 결핍에 대한 대체요법으로서의 한계가 존재한다. 즉, 테리파라타이드는 HypoPT의 핵심 병태생리인 지속적 PTH 부족 상태를 보완하기보다는 골대사 측면에서 부분적 효과를 나타내는 치료 전략에 가깝다. 반면, 팔로페그테리파타이드(TransCon PTH)는 PTH 1-34를 기반으로 한 지속형 전구약물(prodrug)로 설계되어, 투여 후 체내에서 서서히 활성형 PTH가 방출되며 24시간 생리적 농도 범위 내의 지속적 PTH 노출을 가능하게 한다. 이러한 약동학적 특징은 신장의 칼슘 재흡수를 정상화하고, 1α-수산화효소를 자극하여 활성형 비타민 D 생성을 회복시키며, 결과적으로 칼슘 항상성의 생리적 조절 능력을 회복시키는 데 중점을 둔다. 이에 따라 대부분의 환자에서 칼슘 및 활성 비타민 D 보충제 사용을 감량하거나 중단할 수 있고, 혈중 칼슘의 변동 폭이 감소하며, 신장 칼슘 배설 감소에 따른 신석회화 위험이 낮아질 가능성이 보고되고 있다. 이러한 점에서 팔로페그테리파타이드는 HypoPT 치료의 근본적 목표인 호르몬 대체요법으로 기능하며, HypoPT의 병태생리에 직접 접근한다는 임상적 의의가 있다. 요약하면, 테리파라타이드는 그 기전상 골다공증 치료에 적합한 약제로서 HypoPT 환자에서의 활용은 제한적이지만, 팔로페그테리파타이드는 PTH 결핍 자체를 치료 대상으로 하여 생리적 PTH 작용을 지속적으로 구현하는 최신 치료제로 평가된다. 팔로페그테리파라타이드(Palopeg-PTH)는 어떤 약제인가? 팔로페그테리파라타이드는 PEGylation 기술을 적용한 PTH(1-34) 유사체의 전구약물로, 독점적인 TransCon 링커를 통해 비활성 담체에 일시적으로 결합된 PTH(1-34)로 구성되어 있다. PTH(1-34)는 84개 아미노산으로 이루어진 인간 PTH 중 생물학적으로 활성인 N-말단 34개 아미노산과 동일하다. 담체는 가지형(branched) 구조의 메톡시폴리에틸렌글리콜(mPEG)로 구성되어 있다. 이 약제는 하루 1회 피하주사로 24시간 동안 생리적 범위의 PTH 노출을 유지하도록 설계되었으며, 약물의 약동학적 반감기는 약 60시간이다. 생리적 조건에서 PTH(1-34)를 서서히 방출하여 전신적으로 지속적인 노출을 제공함으로써, 내인성 PTH 분비 양상과 유사한 특성을 보인다. 내인성 PTH는 혈청 칼슘을 증가시키고 혈청 인산을 감소시켜 세포외 칼슘 및 인산 항상성을 유지한다. 이러한 효과는 뼈 회전을 촉진하여 골로부터 칼슘과 인산을 동원하고, 신장에서 칼슘 재흡수를 증가시키는 동시에 인산 배설을 촉진하며, 활성 비타민 D 합성을 증가시켜 장내 칼슘과 인산 흡수를 증진시키는 기전을 통해 매개된다. 내인성 PTH와 유사하게, 팔로페그테리파라타이드에서 방출된 PTH(1-34)는 주요 수용체인 부갑상선호르몬 1 수용체(PTH1R)를 통해 이러한 생리적 효과를 발휘하며, 이 수용체는 조골세포, 골세포, 신장 세뇨관 세포를 포함한 여러 조직에서 발현되어 있다. 이 약제는 다기관 무작위 이중맹검 위약대조 26주 연구인 PaTHway 임상시험을 통해, 단순한 보조요법을 넘어 HypoPTH의 생리적 호르몬 결핍을 보완하는 대체요법으로서의 가능성을 제시하였다. 기존의 칼슘 및 활성 비타민 D 중심 치료가 갖는 혈중 칼슘 변동성, 신장 부담, 복약 복잡성 및 삶의 질 저하와 같은 한계를 보완할 수 있는 치료 옵션으로서, 장기 관리 측면에서 보다 안정적인 치료 전략으로의 전환 가능성을 시사한다. 팔로페그테리파라타이드의 임상적 의미는 어떠한가? 만성 저부갑상선기능저하증(HypoPTH)은 환자 수는 많지 않으나 평생에 걸친 지속적 치료가 필요한 질환으로, 기존 치료만으로는 안정적인 생화학적 지표 유지를 달성하기 어려운 경우가 적지 않아 임상적 관리 부담이 크다. 실제 임상 현장에서는 기존의 칼슘 및 활성 비타민 D 기반 치료에도 불구하고 저칼슘혈증 증상의 반복, 고용량 약제 의존, 신장 합병증의 진행 위험 등으로 인해 치료 목표 달성이 제한되는 사례가 보고되고 있다. 이러한 한계를 고려할 때, PTH 기능 결핍이라는 질환의 병태생리를 직접적으로 보완할 수 있는 치료 옵션의 확보는 환자의 장기적 임상 안정성과 삶의 질 개선을 위해 중요하다. 팔로페그테리파라타이드는 이러한 미충족 의료 수요를 충족할 수 있는 새로운 기전의 치료 옵션으로서, 기존 치료로 충분한 조절이 어려운 성인 만성 HypoPTH 환자에서 임상적으로 의미 있는 역할을 할 수 있는 약제로 평가될 수 있다. 특히 기존 치료에도 불구하고 혈중 칼슘 조절이 불안정한 경우, 신장 합병증 발생 위험이 우려되는 경우, 또는 치료 부담으로 인해 삶의 질 저하가 현저한 환자군에서 팔로페그테리파라타이드는 임상적으로 고려할 가치가 높은 치료 선택지가 될 수 있다. 향후 제도적 기반이 마련된다면, 해당 치료의 임상적 유용성과 더불어 사회경제적 가치에 대해서도 추가적인 검토가 가능할 것이다. 결론적으로, 팔로페그테리파라타이드는 HypoPTH 치료 영역에서 질환의 근본적인 병태를 반영한 치료 전략의 하나로서 의미를 가지며, 장기적 질환 관리 체계에서 중요한 구성 요소로 논의될 필요가 있다. 팔로페그테리파라타이드(YORVIPATHⓇ) 허가임상은 어떻게 진행되었나? 성인 부갑상선저하증 환자에서 YORVIPATH의 유효성과 안전성은 26주 동안 진행된 무작위배정, 이중눈가림, 위약대조 3상 임상시험인 Study 1(NCT04701203)에서 평가되었다. 이 연구에는 총 82명의 환자가 포함되었으며, 무작위배정 이전 약 4주간의 선별 기간 동안 환자들은 혈액·대사 지표를 안정화시키기 위한 조정을 받았다. 선별 기간 동안 칼슘과 활성 비타민 D 보충제의 용량을 조절하여 알부민 보정 혈청 칼슘을 7.8~10.6mg/dL 범위 내로 유지하고, 혈청 마그네슘을 1.3mg/dL 이상이면서 정상 상한 미만으로 맞추었으며, 25(OH) 비타민 D는 20~80ng/mL 범위를 유지하도록 하였다. 이후 이중눈가림 단계에서 환자들은 YORVIPATH 18mcg/day 또는 위약을 칼슘 및 활성 비타민 D와 병용하여 투여받도록 무작위 배정되었으며, 총 61명이 YORVIPATH 투여군, 21명이 위약군에 배정되었다. 무작위배정은 부갑상선저하증의 발생 원인이 수술 후인지 혹은 기타 원인인지에 따라 층화되었고, 시험약과 기존 치료제는 알부민 보정 혈청 칼슘 수치에 기반해 단계적으로 용량을 조절하였다. 등록 시 환자의 평균 연령은 49세(범위 19~78세)였으며, 여성 비율이 78%, 백인 비율이 93%로 대부분을 차지했다. 전체 환자의 85%는 목 부위 수술로 인한 후천성 부갑상선저하증이었고, 나머지는 특발성(7명), 자가면역 다내분비증후군 1형(APS-1, 2명), 상염색체우성 저칼슘혈증 1형(ADH1, CaSR 변이, 1명), DiGeorge 증후군(1명), HDR 증후군(GATA3 변이, 1명) 등 다양한 비수술성 원인을 가지고 있었다. 기준선에서 부갑상선저하증의 중앙 지속 기간은 8.5년으로, 최단 1년부터 최장 56년에 이르기까지 다양했다. 기준선에서 알부민 보정 혈청 칼슘은 YORVIPATH군에서 평균 8.8mg/dL, 위약군에서 8.6mg/dL이었으며, 24시간 소변 칼슘 평균 배설량은 각각 392mg/day와 329mg/day였다. 칼슘 투여량(원소량 기준)은 평균 1839mg/day였고, 활성 비타민 D의 평균 용량은 칼시트리올 투여 환자에서 0.75mcg/day, 알파칼시돌 투여 환자에서 2.3mcg/day였다. 유효성 평가는 26주차에 다음 조건을 모두 충족한 대상자의 비율을 기준으로 수행하였다. • 알부민 보정 혈청 칼슘이 정상 범위(8.3~10.6mg/dL)에 도달할 것 • 22주차 이후부터 기존 치료에 의존하지 않을 것(활성 비타민 D를 전혀 사용하지 않고, 칼슘 보충제는 PRN 복용 없이 하루 600mg 이하로 유지한 상태) • 22주차 이후 시험약 용량이 증가하지 않았을 것 • 22주차 이후 활성 비타민 D와 칼슘 보충제 관련 데이터 누락이 없을 것 • 전체 26주 치료 기간 동안 시험약 1일 투여 용량이 30mcg 이하일 것 26주차 평가에서 YORVIPATH군에서는 68.9%(42/61)의 환자가 모든 유효성 평가 기준을 충족한 반면, 위약군에서는 4.8%(1/21)만이 기준을 충족하였다. 두 군 간 치료 효과 차이는 64.2%였으며, 95% 신뢰구간은 49.5%~78.8%였다. YORVIPATH에 무작위 배정된 대상자 중 유효성 평가 기준을 충족한 비율은 시간 경과에 따라 감소하였다. 26주차에서는 68.9% (42/61)였으며, 공개라벨 연장 기간 동안 52주차와 78주차에서는 각각 39.3% (24/61)로 동일하였다. 한편, 용량 상향 조절(dose up-titration)을 허용했을 때, 정상 칼슘혈증을 유지하고 활성 비타민 D 및 치료용량의 칼슘 보충제에서 독립적 상태를 유지한 대상자의 비율은 52주차에 64% (39/61), 78주차에 66% (40/61)였다. 팔로페그테리파라타이드(YorvipathⓇ)의 임상적 평가는 어떠한가? 부갑상선기능저하증은 부갑상선호르몬(parathyroid hormone, PTH)의 결핍으로 인해 저칼슘혈증, 고인산혈증 및 골대사 이상을 초래하는 내분비 질환이다. 현재의 표준 치료는 경구 칼슘과 활성 비타민 D 보충 요법에 의존하고 있으나, 이러한 치료는 PTH의 생리적 기능을 직접적으로 대체하지 못한다는 한계가 있다. 그 결과 혈중 칼슘 변동성이 크고, 고칼슘뇨증, 신장 석회화, 신기능 저하 등 장기 합병증의 위험이 증가할 수 있어, 임상 현장에서 장기적 관리에 어려움이 지속적으로 제기되고 있다. 이러한 이유로 보다 생리적인 치료 접근의 필요성이 꾸준히 논의되어 왔다. PTH 대체요법은 칼슘 항상성 조절과 신장 및 골대사 기능을 동시에 개선할 수 있는 질환 기전 기반 치료 전략으로 주목받아 왔다. 테리파라타이드(teriparatide, PTH[1-34])는 일부 난치성 환자에서 저칼슘혈증 증상 조절에 효과를 보였다는 보고가 있으나, 혈중 농도 변동성, 그리고 부갑상선기능저하증 환자에서의 장기적 안전성 및 유효성 근거 부족으로 인해 표준 치료로 확립되지는 못하였다. 팔로페그테리파라타이드(YorvipathⓇ)는 테리파라타이드(PTH[1-34])에 PEGylation 기반 TransCon 기술을 적용한 프로드럭으로, 하루 1회 피하주사만으로 24시간 동안 비교적 지속적인 PTH 노출을 제공하도록 설계된 제제이다. 이러한 약동학적 특성은 PTH의 생리적 분비 양상에 보다 근접한 대체요법의 구현 가능성을 제시한다. 이를 통해 기존 치료 대비 혈중 칼슘 조절의 안정성 향상, 칼슘 및 활성 비타민 D 보충제 의존도 감소, 그리고 신장에 가해지는 칼슘 부담 완화라는 잠재적 임상적 이점을 기대할 수 있다. 최근 임상 연구에서는 팔로페그테리파라타이드 투여 시 혈중 칼슘 수치가 목표 범위 내에서 비교적 안정적으로 유지되고, 기존 보조요법의 용량을 줄일 수 있는 가능성이 보고되었다. 또한 신장 기능과 관련된 주요 안전성 지표에서 임상적으로 의미 있는 악화 신호가 제한적으로 관찰되어, 장기 치료가 요구되는 만성 부갑상선기능저하증 환자에서 치료 지속성을 고려한 옵션으로 평가될 수 있다. 아울러, 하루 1회 투여라는 단순한 투약 방식은 치료 순응도 개선과 환자 삶의 질 향상 측면에서도 중요한 장점으로 작용할 수 있다. 물론 현재까지의 임상 근거는 연구 기간이 제한적이고, 일부 연구에서는 대조군 비교가 충분하지 않다는 방법론적 한계를 가진다. 또한 장기적인 골대사 영향, 신장 합병증 감소에 대한 명확한 임상적 근거, 비용-효과성 평가 등은 향후 추가적인 연구를 통해 보완되어야 할 과제로 남아 있다. 그럼에도 불구하고, 기존 치료로 충분한 조절이 어려운 환자군에서 질환의 근본적 병태에 접근하는 치료 전략을 제시했다는 점에서 팔로페그테리파라타이드는 중요한 임상적 의미를 갖는다. 결론적으로, 팔로페그테리파라타이드는 기존 보충요법의 한계를 보완하고 PTH 결핍이라는 질환의 본질을 반영한 치료 접근을 가능하게 하는 제제로서, 성인 만성 부갑상선기능저하증의 장기 관리 전략에서 핵심적인 치료 옵션 중 하나로 고려될 충분한 근거와 잠재적 가치를 지닌다. 참고문헌 1. Dolores Shoback “Hypoparathyroidism” N Engl J Med 2008;359:391-403. 2. David B Karpf et al. “A Randomized Double-Blind Placebo-Controlled First-In-Human Phase1 Trial of TransConPTH in Healthy Adults” Journal of Bone and Mineral Research Journal of Bone and Mineral Research, Volume 35, Issue 8, 1 August 2020, Pages 1430–1440). 3. Lars Rejnmark “Treatment of Hypoparathyroidism by Re-Establishing the Effects of Parathyroid Hormone” Endocrinol Metab 2024;39:262-266. 4. Jens Bollerslev et al. “Revised European Society of Endocrinology Clinical Practice Guideline: Treatment of Chronic Hypoparathyroidism in Adults“ European Journal of Endocrinology, 2025, 193, G49–G78. 5. Lars Rejnmark et al. “Palopegteriparatide Treatment Improves Renal Function in Adults with Chronic Hypoparathyroidism: 1-Year Results from the Phase3 PaTHway Trial“ Adv Ther (2024) 41:2500–2518. 6. 기타 인터넷 자료(보도 자료, 제품 설명서 등.

[데일리팜=김지은 기자] 통합돌봄 제도화로 약사의 다제약물 관리, 약물 중재 서비스가 새롭게 조명받고 있는 시대 속 한 병원약사의 경험과 고민이 녹아난 연구가 주목받고 있다. 서울아산병원 약제부에 근무 중인 한슬기 약사(32, 이화여대)가 수행한 노인 환자의 약사 주도 약물 검토의 효과 분석 연구가 올해의 병원약사 연구논문에 선정됐다. 한 약사는 약학대학 졸업 후 서울아산병원에 입사해 노인 약물 관리 전담 업무를 맡아 수많은 임상 경험을 쌓는 동시에 민간, 국가공인 노인약료 전문약사를 취득하기도 했다. 한 약사가 책임연구원으로 참여한 ‘입원 초기 전산 기반 위험도 평가 시스템으로 선별된 고위험 노인 환자에서 약사 주도 포괄적 약물 검토의 효과 분석’은 최근 병원약학 자유주제 연구논문에 선정됐다. 올해로 12회차를 맞은 ‘병원약학 연구논문’은 재단법인 병원약학교육연구원이 병원약학 분야의 업무 발전을 도모하고 병원약사의 연구·학술 활동을 장려하기 위해 마련된 것이다. 이번 선정으로 한 약사는 1500만원의 연구비를 지원 받으며, 연구결과는 내년도 병원약사회 추계학술대회에서 발표될 예정이다. 또 2027년 11월까지 과학기술논문색인지수확장판(SCIE) 학술지 게재를 목표로 연구가 계속 진행될 계획이다. 다음은 한슬기 약사와의 일문일답이다. -이번 연구를 진행하게 된 배경은. =약물 위험이 높은 노인 환자가 빠르게 증가하고 있지만 병원 입원 초기 환자를 선제적으로 선별하고 체계적으로 관리하는 시스템은 부족한게 현실이다. 특히 입원·퇴원·전원 등 치료 이행기에는 약물 변경이 집중적으로 이뤄져 문제 발생 가능성이 더 높지만 이를 전담해 관리하는 구조가 아직 충분치 않다. WHO에서도 이 시기 약사의 약물 검토 역할을 강조하고 있지만 국내 의료현장에는 그 역할이 아직 완전히 자리 잡지 못한 상황이기도 하다. 우리 병원은 이런 공백을 해소하기 위해 작년부터 전산 기반 위험도 평가 시스템을 도입해 약물 사용 위험이 높은 고위험 환자를 빠르게 선별하고, 약사가 입원 초기부터 직접 약물 검토를 수행하는 체계를 마련했다. 이 과정에서 약사는 중복·상호작용 확인, 노인주의약물 조정, 용량 최적화 등 표준화된 중재들을 수행하고 있다. 개인적으로는 병원에서 지금까지 해 왔던 업무의 결과를 보여주고 싶은 마음이 컸고, 더불어 이 같은 시스템을 통한 약사의 활동이 의료비 절감과 더불어 불필요한 약물을 줄이고 입원 중인 환자 안전에 도움이 된다는 점을 입증하고 싶었다. 병원에서 약사 역할이 중요하다는 점을 입증하고 싶은 마음이 무엇보다 컸다. -연구 내용과 이번 연구의 가장 핵심 전략이나 요소가 있다면. =이번 연구는 입원 초기 약사의 선제적 약물 검토가 실제 임상 사건과 환자 예후에 미치는 효과를 분석하고자 했다. 비교 대상은 선제적 약물 검토 시행 전후에 입원한 약물 사용 고위험 환자군으로 설정했다. 주요 평가 지표는 30일 내 재입원 위험, 응급실 방문 위험, 섬망 발생률, 낙상 발생률, 재원 기간이다. 또 약사 개입의 효과를 명확하게 분석하기 위해 약물 검토 후 실제 약물 중재가 수행된 환자군을 ‘중재군’으로, 약물 검토 미시행 환자군을 ‘대조군’으로 정의하고, 약사 개입이 환자의 예후 개선에 미치는 독립적인 효과를 검증하고자 했다. 환자의 위험도와 환자 별로 필요한 약물을 확인할 수 있다 보니 효율적인 환자 별 약물 중재를 진행할 수 있다는 점이 가장 큰 전략이자 효과로 볼 수 있다. -노인약료 전문약사를 취득한 것으로 알고 있다. 관련 업무를 하거나 이번 연구를 하는데 도움이 되는 측면이 있나. =약물 중복이나 상호작용, 부작용 등을 평가하는데는 임상적 지식이 많이 필요하다. 단순히 환자가 복용하는 약물이 많다거나 중복된다고 해 약을 줄일 수는 없는 문제다. 그런 측면에서 기본적으로 노인 환자가 흔히 갖고 있는 만성질환을 전문적으로 공부한 것이 많은 도움이 됐다. 전문약사 중 노인약료 과목에는 10가지 정도 질환이 시험범위에 포함돼 있는데 그 부분을 공부한 것이 특히 도움이 됐던 것 같다. -약물 관리 업무를 전담하면 팀의료에도 직접 참여하는 것으로 안다. 약사의 약물검토나 중재 활동에 대한 의료진 등의 반응은 어떤가. =원내 의료진은 약사의 전문적인 약물 검토에 대해 매우 큰 니즈를 갖고 있는게 사실이다. 실제로 자신이 맡고 있는 환자의 약물 관리를 해달라, 검토해달라는 등 먼저 요청해 오시는 경우도 많다. 하지만 현실적으로 원내 약사 인력이 한정되다 보니 약물검토보다는 조제 업무가 우선시 되는 것이 사실이다. 그렇다 보니 많은 병원들이 약사의 약물관리나 중재 활동은 뒤로 미뤄두는 경우가 많은 것 같다. 이런 현실이 많이 개선됐으면 하고, 무엇보다 우리 연구가 많은 병원에서, 또 병원약사들이 약물중재를 하는데 있어 효율성을 높이는데 도움이 됐으면 하는 바람이다. -이번 지원금을 통해 연구를 계속 발전시켜나갈 것으로 안다. 연구 계획은. =우선 약물 검토 대상 환자를 확대하는 것이 목표 중 하나다. 전국에서 서울아산병원이 관련 업무를 가장 많이 하고 있는 것으로 알고 있다. 중소병원은 아무래도 환자의 다제약물관리나 약사의 약물중재 환경이 열악할 수 있다. 따라서 이 부분을 활용해 대상 환자를 넓혀 연구를 더 확대하고자 하는 것이다. 더불어 약사가 중재한 항목, 빈도 등을 데이터화하고 공유해 다른 병원약사들도 참고할 수 있었으면 한다. 이런 지표들이 병원 내 약사들의 역할을 병원 내부는 물론이고 사회적으로도 알릴 수 있는 계기가 된다고 본다. 이번 연구를 통해 선제적 약물 검토가 실제로 섬망·낙상 발생, 재원 기간, 재입원, 응급실 방문 등 임상 결과에 어떤 영향을 미치는지 확인하고자 한다. 궁극적으로는 고령 환자를 위한 다제약물 관리가 병원에서 표준화되고, 약사의 역할이 임상 현장에서 더 체계적으로 자리 잡는 데 도움이 되길 바란다. 더 나아가 국가적으로 추진 중인 다제약물 관리사업에서도 병원 기반 모델을 확장하는 데 필요한 실질적인 근거 자료가 될 수 있기를 기대한다.

[데일리팜=차지현 기자] SK바이오팜이 2026년 조직개편에서 방사성의약품 치료제(RPT) 본부를 신설하고 회사 미래 전략을 총괄하는 핵심 자리에 SK그룹 오너 3세를 전면 배치했다. 뇌전증 치료제로 창출한 재원을 신사업 확장에 투자해 성장 선순환 구조를 구축하려는 전략으로 풀이된다. '미래 먹거리 총괄' 전략본부장에 오너 3세 선임·RPT 본부 신설…신사업 속도 5일 제약바이오 업계에 따르면 SK바이오팜은 기존 사업개발본부를 이끌어온 최윤정 본부장을 전략본부장으로 선임했다. 1989년생 최 본부장은 SK그룹 창업주 최종건 회장 손녀이자 최태원 회장 장녀로 최 회장 자녀 중 유일하게 SK그룹에 재직 중인 인물이다. 이번에 최 본부장이 맡게 된 전략본부는 전사 중장기 전략 수립, 사업 포트폴리오 관리, 글로벌 성장전략 추진, 신사업 검토 등 회사의 핵심 의사결정 기능을 총괄하는 컨트롤타워다. 최 본부장은 중국 베이징국제고와 미국 시카고대 생물학과를 졸업한 뒤 하버드대 연구실·국내 제약사 인턴, 베인앤드컴퍼니를 거쳐 SK바이오팜에 합류했다. 이후 2019년 휴직한 뒤 미국 스탠퍼드대에서 생명정보학 석사 과정을 마치고 복직, 2023년 1월 올 1월 글로벌투자본부 전략투자팀 팀장에 올랐다. 그는 같은 해 말 SK바이오팜 사업개발본부장으로 승진하며 1989년생 그룹 최연소 임원 타이틀을 거머쥐었다. SK바이오팜은 이번 인사와 함께 RPT 본부 신설도 발표했다. RPT는 종양 표적 물질에 방사성 동위원소를 결합해 암세포를 정밀하게 사멸하는 차세대 의약품이다. 신설 RPT 본부는 악티늄-225 등 핵심 원료 확보부터 파이프라인 발굴, 전임상, 글로벌 사업개발까지 전주기를 담당하는 조직이다. 회사는 이번 RPT 본부 신설을 통해 관련 사업을 핵심 성장축으로 육성하겠다는 목표다. 이번 인사와 조직개편은 SK바이오팜의 신사업 전환이 실행 국면으로 접어들었다는 점에서 주목할 만하다. SK바이오팜은 ▲RPT ▲표적단백질분해(TPD) ▲세포유전자치료제(CGT) 세 가지 플랫폼을 신성상동력으로 낙점하고 신약개발 포트폴리오 확장 전략을 펼치고 있다. RPT는 이들 플랫폼 중 가장 구체적인 진척이 이뤄지고 있는 분야다. SK바이오팜은 2023년 한국원자력의학원과의 연구협력을 시작으로 지난해 7월 RPT 치료제 후보물질 'SKL35501'(FL-091)을 도입하면서 본격적인 RPT 사업 구축에 나섰다. 이어 테라파워·판테라와 방사성 동위원소 악티늄-225(Ac-225) 공급 계약을 맺었다. 최근에는 미국 위스콘신대 기술이전기관으로부터 두 번째 후보물질 'WT-7695'를 도입했고 독일 에커트앤지글러와 Ac-225 공급 계약 추가로 체결하면서 원료 조달망을 확장했다. SK바이오팜 입장에서 RPT는 충분히 해볼 만한 사업으로 평가된다. RPT는 항체나 저분자화합물에 방사성 동위원소를 붙이는 방식이다. 차세대 플랫폼이면서도 SK바이오팜이 세노바메이트 개발로 축적한 합성의약품 신약개발 역량을 연계해 시너지를 낼 수 있는 분야다. RPT 치료제는 어떤 방사성 동위원소를 사용하는지에 따라 알파(α)선 기반 치료제와 베타(β)선 기반 치료제로 나뉘는데 SK바이오팜은 치료 효과가 강력하고 미충족 수요가 큰 알파핵종 기반 RPT로 차별화를 꾀할 예정이다. 원료 조달 문제를 선제적으로 해결해 놓았다는 점도 SK바이오팜이 이 분야에 자신감을 갖는 요인이다. RPT 치료제의 핵심 원료로 꼽히는 Ac-225는 자연에서 얻을 수 없고 전 세계 소수 연구시설에서만 소량 생산되는 희소 원료여서 안정적 확보가 중요하다. 앞서 SK㈜는 2023년 SK이노베이션과 함께 테라파워에 3000억원을 투자해 2대 주주에 올랐다. 마이크로소프트(MS) 창업자 빌 게이츠가 2008년 설립한 테라파워는 RPT의 원료 악티늄-225 판매를 추진 중인 업체다. 이로써 SK바이오팜은 사업 초기부터 안정적인 원료 수급 기반을 확보할 수 있게 된 것이다. 여기에 RPT는 아직 글로벌 경쟁이 본격화되지 않은 초기 시장이라는 점에서 SK바이오팜에 기회 요인이다. RPT 분야는 전 세계적으로 아직 제대로 시장이 형성되지 않은 영역이다. 방사성의약품은 진단용 제품이 대부분을 차지하고 치료제의 경우 이제 막 개화 단계다. RPT는 취급이 까다로워 제조를 위한 별도 허가 시설이 필요한 등 진입장벽이 높지만 한번 밸류체인 구축에 성공하면 원료–제조–개발–상업화 전 단계에서 우위를 점할 수 있는 구조다. 선제적으로 인프라를 확보한 기업이 시장의 '퍼스트 무버'로 자리 잡을 가능성이 크다는 얘기다. 특히 RPT는 최 본부장이 개인적으로 깊은 관심을 두고 공을 들여온 분야로 알려진다. 그는 SK㈜와 SK바이오팜이 유망한 바이오벤처나 기술에 대한 투자 협력 방향을 모색하기 위해 구성한 혁신신약 태스크포스(TF) 핵심 일원으로도 활동 중인데 최 본부장은 해당 TF 내에서도 RPT 플랫폼에 대한 많은 관심을 보였다는 후문이다. 최 본부장은 지난해 RPT 사업 관련 컨퍼런스콜에서 직접 발표자로 나서며 RPT 사업 방향성을 제시하기도 했다. 업계에서는 이번 인사를 계기로 SK바이오팜의 RPT 사업이 한층 탄력받을 것이라는 전망이 나온다. 최 본부장이 회사 미래 먹거리를 책임지는 핵심 의사결정 기구 수장으로 선임되고 RPT 사업이 원료 확보부터 개발, 사업개발까지 전주기 운영 기능을 갖춘 독립적인 본부로 격상되면서 투자·파트너십·임상 준비 등 주요 실행 과제가 보다 속도감 있게 추진될 것이라는 분석이다. 세노바메이트 현금창출력 기반 미래 성장동력 확장 속도전…'빅 바이오텍' 도약 SK바이오팜은 자체개발 뇌전증 신약 '세노바메이트'를 앞세워 고성장 궤도에 올라섰다. 회사는 지난 2019년 11월 세노바메이트를 '엑스코프리'라는 제품명으로 미국 식품의약국(FDA) 허가를 받았다. 2020년 5월부터 SK바이오팜 100% 자회사 SK라이프사이언스를 통해 엑스코프리를 미국 시장에서 직접 판매하고 있다. 세노바메이트는 국내 기업으로서 처음으로 SK바이오팜이 후보물질 발굴부터 임상, 품목허가 획득까지 신약개발 전 과정을 독자적으로 진행했다는 점에서 의미가 있는 물질이다. 소수 전문의 중심으로 처방되는 뇌전증 치료제 특수성을 활용해 국내 기업 최초로 미국 현지에서 직접 판매 체계를 구축했다는 점 역시 상징성이 크다. 가시적인 성과도 뚜렷하다. 세노바메이트 분기 매출은 2020년 5월 출시 이후 21분기 연속 성장했다. 올 3분기 세노바메이트 미국 매출은 1722억원으로 전년 동기 대비 52% 증가했다. 3분기 누적 매출은 4595억원으로 불과 9개월 만에 지난해 연간 매출 4387억원을 추월했다. 세노바메이트 매출 확대를 기반으로 SK바이오팜은 지난해 흑자전환에도 성공했다. 특히 세노바메이트 매출 급증으로 영업 레버리지 효과가 뚜렷하게 나타났다. 세노바메이트는 출시 초기에는 시장 안착을 위한 고정비 부담이 컸지만 처방 확대로 매출이 빠르게 증가하면서 판매·관리비 등 고정성 비용이 사실상 동일한 수준에서 유지되고 있다. 이에 따라 매출 증가분이 고스란히 이익 개선으로 이어지며 매출 증가 속도 대비 이익 개선 폭이 더욱 가팔라지는 전형적인 영업 레버리지 구간에 진입했다는 게 회사 측 설명이다. 회사는 세노바메이트로 벌어들인 막대한 현금흐름을 미래 성장동력 확장에 과감히 투입하겠다는 포부다. 이미 구축된 미국 직판 인프라를 최대한 활용할 수 있도록 상업화 가능한 중추신경계(CNS) 계열 제품을 인수하고 비유기적 성장(M&A)을 통해 신규 플랫폼과 파이프라인을 확보에 힘을 쏟겠다는 구상이다. 이로써 단일 제품 의존도를 해소하고 지속해서 신약을 개발하는 '빅 바이오텍'으로 거듭나겠다는 전략이다.

[데일리팜=이석준 기자] 씨티씨바이오가 단독 경영 체제를 구축했다. 최근 1년간 최대주주와 경영진을 잇따라 바꾸면서다. 숨가빴던 1년이 지나 현재, 최대주주 바이오노트의 독자 경영이 완성됐다는 평가다. 10% 정도 지분을 쥔 전 최대주주 파마리서치는 사실상 씨티씨바이오 경영에서 발을 뺐다는 분석이다. 씨티씨바이오는 최근 1년 수많은 변화에 직면했다. 2024년 12월 23일, 이민구·조창선 공동대표 체제에서 조창선 단독대표 체제로 전환됐다. 조창선 대표는 에스디비인베스트먼트 출신이다. 현 최대주주 바이오노트와 에스디비인베스트먼트는 조영식 에스디그룹 의장 아래 있어 사실상 같은 회사로 봐도 무방하다. 2025년 2월 18일에는 당시 최대주주 파마리서치와 2·3대 주주 에스디비인베스트먼트, 바이오노트가 의결권 공동행사 합의서를 체결하면서 수년간의 경영권 분쟁이 맞춤표를 찍었다는 분석이 나왔다. 당시 파마리서치의 지분율은 17.27%, 바이오노트 5.92%, SDB 8.70%였다. 3사는 32% 가량을 확보하며 지배력을 굳건히 했다. 이후 3월 14일 임시주주총회에서 조창선 단독대표 체제에서 조창선·김신규 공동대표 체제로 재편했다. 김신규씨는 전 파마리서치 대표 출신이다. 3사가 연합을 맺고 이사회에 양측 인사를 배치했다. 4월 16일에는 이민구 전 씨티씨바이오 대표가 보유 지분을 파마리서치와 바이오노트에 전량 매도하며 경영에서 완전히 손을 떼는 움직임을 보였다. 여기서 파마리서치 지분율은 21.21%, 바이오노트 12.44%로 상승했고, SDB는 8.70%를 유지했다. 다만 한지붕 두가족 체제는 오래가지 못했다. 한쪽이 씨티씨바이오를 전담하는게 어떻겠냐는 방안이 논의됐다. 단독대표 체제 변경이나 한쪽이 다른쪽 지분을 흡수하는 방안을 검토했다. 이후 9월 30일에는 공동대표 체제를 각자대표 체제로 조정하며 조창선과 김신규가 독립적으로 대표 권한을 행사하도록 했다. 이어 10월 27일에는 파마리서치가 씨티씨바이오 보유 지분을 전량 바이오노트에 매각하며, 바이오노트가 최대주주로 등극했다. 이 과정에서 바이오노트와 파마리서치 간 공동보유 관계도 종료됐다. 지분율은 바이오노트 23.04%, 파마리서치 10.61%, SDB 8.70%로 변경됐다. 11월 14일에는 조창선·김신규 각자대표 체제에서 조창선 단독대표 체제로 재전환됐다. 사실상 최대주주 바이오노트의 독자 경영을 알린 셈이다. 약 10%를 보유한 파마리서치는 조만간 남은 지분도 정리할 계획으로 알려졌다. 업계 관계자는 ""씨티씨바이오 내부 직원은 누구 지시를 따라야 할지 모를 정도로 최대주주와 경영진이 수시로 변경됐다. 수년간 경영권 분쟁 이후 올초 안정되는 듯 했으나, 많은 변화 끝에 바이오노트 독자 경영으로 자리를 잡았다. 파마리서치도 사실상 손을 뗀 만큼, 이제 바이오노트의 경영 방향성이 회사 전반에 뚜렷하게 반영될 것으로 보인다"고 말했다.

[데일리팜=황병우 기자] 2025년 유럽종양학회(ESMO)는 글로벌 항암 전략의 진화 흐름을 조망하는 무대이자, 국내 제약·바이오 기업들에게는 기술의 가능성과 산업의 구조적 숙제가 교차한 무대였다. AI 기반 바이오마커에서부터 방사성의약품, ADC, 면역항암 병용 전략까지 각기 다른 방식으로 세계와의 격차를 좁히려는 시도를 보였고, 포스터 발표 등을 통해 존재감을 드러냈다. 특히 면역 반응이 약하거나 기존 치료제의 효과가 한계에 다다른 암종에 대해, 각 기업들은 ‘다르게 듣는 방법’을 찾기 위한 전략을 보여줬다. 아직은 중심 무대는 아니지만 구조적 제약 속에서도 자신만의 전략을 시험하는 기회로 삼았다. 면역 반응을 끌어올리려는 전략적 진화 이번 ESMO2025에서 국내 면역항암제 파이프라인은 공통적으로, 시장의 주요 치료제로 자리 잡은 PD-1 계열 면역항암제의 반응 범위를 확장하려는 전략을 공유했다. 이미 글로벌에서는 면역 단독요법의 반응률 한계를 극복하기 위한 병용 전략이 주류로 자리 잡았고, 국내도 이에 대응하려는 노력이 본격화되고 있다. 가장 눈에 띄는 흐름은 기존 면역항암제와 병용할 수 있는 새로운 기전의 투입이다. TGF-β 저해제, 면역세포 침투 촉진 기전, 혹은 면역 억제세포를 제거하는 접근까지 다양한 방식으로 설계가 이뤄졌다. 먼저 지아이노베이션은 자체 '이뮤노사이토카인(Immune-cytokine) 플랫폼을 기반으로 개발된 융합 단백질 신약 후보물질 GI-102를 통해 가능성을 탐색했다. 회사에 따르면 PD-1 항체 불응 또는 내성 환자군을 대상으로 진행된 병용 임상에서 의미 있는 항암 활성을 보였다. 이는 PD-1 항체 단독요법에서 반응하지 않았던 환자에서 종양이 절반 이상 줄었다는 점에서 불응성을 극복할 가능성을 시사한다. 이 같은 데이터를 바탕으로 지아이이노베이션은 글로벌 제약사와의 1차 흑색종 치료제 병용 임상 협업 논의를 진행하고 있다. 또 이뮨온시아는 자체 PD-L1 항체 IMC-001을 기반으로 진행 중인 글로벌 임상 2상 중간 결과를 포스터 세션에서 공개했다. 식도암 환자 대상으로 ORR 15.4%를 보였고, 안전성에서도 양호한 프로파일을 나타냈다. 기존 면역항암제와 비교할 수 있는 데이터를 확보하며, 향후 적응증 확장을 위한 후속 임상을 준비 중이다. 해당 후보물질은 이미 미국·한국 임상 모두에서 단독 투여를 통해 데이터 확보가 가능하며, 상용화 시점에 맞춘 파트너링 전략도 병행하고 있다. 새로운 타깃 퍼스트인클래스, 혹은 베스트인 클래스 도전 이번 학회에서는 남들이 가지 않은 새로운 타깃을 공략하여 글로벌 퍼스트인클래스(first-in-class) 신약을 노리는 전략과 함께 국내사들이 많이 시도하는 같은 기전에서 전략을 다양화하는 베스트인클래스(best-in-class)도 존재했다. 이 중 에스티큐브는 BTN1A1을 표적한 신약 후보물질 '넬마스토바트'를 통해 PD-L1 비발현·내성암 환자에서도 반응 가능성을 탐색하는 등 새로운 면역 타깃을 통해 퍼스트인클래스를 목표로 한 전략적 움직임을 보여줬다. 회사에 따르면 BTN1A1은 에스티큐브가 세계 최초로 규명한 타깃으로 PD-L1과는 독립적으로 작용하는 면역관문 단백질이다. 정상조직에서는 발현이 거의 없지만 암세포에서는 강하게 나타나는 특성을 지녀, 치료 표적이자 예측 바이오마커로 활용 가능성이 높다. 또 한미약품은 후성유전(EZH1/2) 표적에 주목했다. 회사는 기존 EZH2 저해제 투여 시 EZH1이 보상적으로 증가해 내성이 발생한다는 점에 착안해, EZH1과 EZH2를 동시에 억제하는 이중저해제를 개발 중이다. 한미약품은 ‘EZH1/2 이중저해제(HM97662)’ 임상 1상 결과를 발표하며, 내성 극복을 겨냥한 새로운 항암 기전의 가능성을 제시했다. 특히 SMARCA4 결손 환자에서 나타난 부분관해 사례가 주목받았다. 해당 환자군은 기존 치료 반응률이 낮은 고위험군으로, EZH1/2 이중 저해 전략이 분자 변이 기반 환자에서도 치료 활성을 보일 가능성을 나타냈다는 점에서 발전 가능성이 점쳐진다. 회사는 EZH1/2 이중 억제 타깃이 특히 잘 작용할 수 있는 암종으로 소세포암, 난소암, 전립선암 등을 주목하고 있다. 전이성 고형암이라는 넓은 적응증에서 시작해, 반응이 뚜렷한 암종 중심으로 적응증 범위를 좁혀갈 계획이다. 새로운 타깃을 선점하려는 이러한 도전들은 K-바이오의 혁신 이미지를 부각시키며, 향후 라이선스 아웃이나 공동개발 등으로 이어질 교두보가 되고 있다. AI·방사성의약품·ADC… 기술 다변화로 정면 돌파 기술의 다양성도 돋보였다. 루닛은 AI 기반 영상 분석 플랫폼으로 폐암 치료 예측 성과를 오럴 세션에서 발표하며 존재감을 각인시켰다. 면역항암제 투여 전 AI가 분석한 종양미세환경 예측값(Lunit SCOPE IO)이 실제 반응률 및 생존 지표와 유의미한 상관관계를 보인 것으로 확인됐다. 이는 기존 TMB나 PD-L1 등의 바이오마커 한계를 보완할 수 있다는 점에서 큰 주목을 받았다. 방사성의약품 영역에서는 퓨쳐켐이 전립선암 치료제 FC705의 국내 임상 2상 결과를 포스터 발표했다. Lu-177 기반 치료제로 PSA 반응률이 50%를 상회했으며, 안전성도 우수하게 나타났다. 이미 국내외 희귀의약품 지정을 받은 바 있으며, 향후 유럽 임상 진입을 위한 사전 검토도 병행 중이다. ADC 분야에서는 리가켐바이오가 HER2·넥틴4 타깃 기반의 ADC 파이프라인을 중심으로 전임상 데이터를 공개했다. 이중 HER2 ADC는 기존 대비 더 높은 약물 탑재율을 바탕으로 항암 효과를 강화했으며, 넥틴4 ADC는 방출 메커니즘 차별화를 통해 기존 엔포투맙 대비 독성 프로파일을 개선하는 전략이 소개됐다. 성과는 있었지만, 구조적 숙제 고민도 여전 성과가 없었던 것은 아니다. 다수의 국내 기업은 자체 기술 기반으로 포스터 세션에 진입했고, 일부는 오랄 세션까지 진출해 글로벌 무대에서 실질적인 평가를 받았다. ESMO 2025는 국내 제약바이오 기업이 주연은 아니었지만, 그 가능성과 방향성을 알릴 수 있었던 자리였다. 퍼스트인클래스의 포지션을 노리는 타깃 전략, AI·방사성의약품 등 차별적 기술 기반의 시도, 그리고 글로벌 파트너링을 통한 사업화 전략 등은 조금씩 진화 중이다. 다만, 이번 학회에서 확인된 국내 기업들의 또 다른 공통점은 대부분 임상 1상 혹은 초기 중간 결과에 머물렀다는 점은 아쉬움을 남겼다. 글로벌 빅파마들이 OS 개선이나 1차 치료 전진이라는 결정적 성과를 앞세운 글로벌 빅파마에 비해, 국내 파이프라인은 여전히 가능성 검증 단계에 머물렀다. 지금은 가능성이라는 단어로 포장되는 단계다. 국내 기술이 본격적으로 목소리를 내기 위해서는 지금 확인된 가능성을 얼마나 발전 시킬 수 있는지도 중요한 상황이다. 허가 이후 전략, 그리고 상용화 시점에 대한 정교한 접근이 필요하다는 의미다. 글로벌 무대에서 성과와 과제가 동시에 확인된 이번 ESMO는, K-바이오에 질문을 던진 무대였다. 가능성에 머물지 않고, 그 가능성을 현실로 전환하는 단계로 나아갈 수 있을지. K-항암제의 다음 도약이 주목된다.

[데일리팜=강혜경 기자] "새로운 기술을 도입한다는 명목으로 원격의료를 민간에 열어준 캐나다. 그 결과 1996년 이래 보편적 공공의료를 실현해 온 캐나다 의료는 이중 체계가 됐습니다. 부유층은 대기 줄을 건너뛰고 비싼 영리 부문의 의료를 이용할 수 있게 됐고, 공공 부문 대기 줄은 길어졌습니다. 돈 되는 곳으로 자원과 의사 인력이 몰리며 지역 공공클리닉은 운영이 중단되는 반면 원격 앱은 '2분 내 진료'를 약속하고 있습니다. 전례 없던 과다 청구 문제도 불거졌습니다. 하루 321명의 환자를 진료했다며 연간 170만 달러(약 20억원)를 청구한 의사가 있었습니다. 플랫폼 기업이 환자 정보를 미국 기업에 한매하다 적발되기도 했습니다. 캐나다 보건의료 체계는 영리 플랫폼 도입으로 민영화의 길을 걷고 있습니다. 영국(잉글랜드)에서는 바빌론(Babylon)이라는 회사가 원격의료 플랫폼을 2023년까지 운영했습니다. 바빌론은 국영의료시스템(NHS) 내에서 독립적인 진료소를 운영하면서 의사들을 고용해 원격의료를 했습니다. 비발론은 건강한 젊은 환자를 선별해 등록, 환자의 85% 이상이 20~39세였고 노인, 임산부, 치매 환자 같은 기저질환자는 '부적합' 대상자로 분류해 거부했습니다. 영국은 의료기관이 환자 1인당 일정 비용을 받은 체계(인두제)인데, 큰 비용이 들지 않고 젊고 건강한 환자를 원격 클리닉이 다 끌어가면서 다른 NHS 국영 의료 클리닉들은 재정난을 겪게 되었습니다. 바빌론의 후신으로 사업을 이어가는 '이메드(eMed)'라는 플랫폼 기업은 NHS 진료를 제공하는 것처럼 정부 재정을 챙겨서는 GP(주치의) 진료당 59파운드(약 10만원)를 받는 유료 서비스로 유인해 영국 일차의료 부문의 영리화와 비용 상승을 주도하고 있습니다. 미국 역시 원격 플랫폼이 난림하면서 불필요한 검사와 치료를 더 남발하게 만든다는 비판을 받고 있습니다. 의료인에게 진료 시간을 줄여 환자 수를 늘릴 것을 강요하고, 지키지 않는 의료진의 급여를 삭감하며 쫓아낸 사건 등이 알려져 있습니다. 다른 플랫폼은 그들이 투자한 약국의 수익을 높이기 위해 의료진에게 과다 약물 처방을 강요했습니다. "이것이 모든 나라에서 문제 없이 활용된다는 원격의료 서비스의 실체입니다. 보건의료 학계에서 기업들이 원격의료 같은 디지털 기술을 확대한다는 명목으로 의료 시스템을 민영화하는 일관된 패턴이 발견된다는 평가를 하는 이유입니다. 국회가 면밀한 검토없이 이런 위험한 민영화 시스템을 도입해서는 절대 안 됩니다." 건강사회를위한약사회와 약사의미래를준비하는모임 등 30여개 단체가 속한 무상의료운동본부가 민간 영리 플랫폼 중심 원격의료 법제화에 반대입장을 밝혔다. 27일 무상의료운동본부가 국회에 제출한 의견서에는 의료 부문을 지배·장악할 수 있는 플랫폼에 영리 기업 진입을 허용하는 것은 '심각한 의료민영화'라며, 실패한 민간 영리 플랫폼 중심의 시범사업을 중단하고 공공 플랫폼을 활용한 시범사업을 실시해야 한다는 주장이 담겨 있다. ◆원격플랫폼 본질 '수익 위한 영리 기업'= 무상의료운동본부는 원격의료 플랫폼의 본질은 수익을 내려는 영리 기업으로, 현재는 적자를 감수하고 출혈 경쟁을 하며 이용자를 늘리는 데 집중하지만 법이 통과되고 충분한 이용자를 모으면 건당 중개 수수료를 받거나, 상단 노출을 위한 비용을 받는 등 수익 모델을 가질 것이 자명하다고 우려했다. 결국 이는 과잉진료와 약물 남용 등으로 연계, 국민 건강과 생명은 물론 건보 재정에까지 악영향을 미칠 수밖에 없다는 주장이다. 이들은 의료법이 개정되면 대기업이 본격 뛰어들 것이라고 전망했다. 특히 대기업 보험사들이 원격의료 플랫폼을 장악할 것이라는 게 이들의 설명이다. 이미 KB손해보험 자회사인 KB헬스케어가 '올라케어'를 인수했으나, 굿닥에서 진료를 받으면 삼성생명 특정 보험상품 무료 가입이 가능한 방식의 공동 사업이 이뤄지고 있다는 것. 본부는 "즉, 보험사가 지배 플랫폼을 소유·운영할 가능성이 높다. 이런 식으로 보험사가 의료기관을 지배·통제하는 구조가 바로 미국식 의료 모델"이라며 "미국식 의료 민영화인 HMO(민영보험사-의료기관 복합체) 구조가 한국에 도입되는 경로가 될 수 있다"고 지적했다. ◆"커피 쿠폰 뿌려 비급여 약물 처방"= 무상의료운동본부는 원격의료가 '의료 취약 계층의 접근성 향상'을 명목으로 추진됐지만, 애초 의료 취약지와 고령층을 위한 사업이 아니라고 꼬집었다. 일례로 약준모가 읍면 지역 거주자 502명을 대상으로 실시한 설문에 따르면, 60%는 스마트폰 앱 기반의 서비스 자체를 전혀 사용해 본 적 없었고 비대면 진료를 이용해 본 적 있는 사람은 전체의 약 5%, 60대 이상 응답자 중에서는 2.5%에 불과했다는 것. 이들은 "플랫폼들이 시범사업 기간 동안 커피 쿠폰을 뿌려 손쉽게 비급여 약물을 처방받길 원하는 이들을 끌어모으는 데 혈안돼 있었을 뿐, 취약지 주민들은 애초 사업의 고려 대상이 아니었다"며 "오히려 영리 플랫폼이 활성화돼 상업 영역이 비대해지면 지역에서 응급환자·중환자 진료나 분만을 담당할 의사는 더욱 줄어들 것"이라고 우려했다. 이어 '디지털 신산업 육성' 명목의 플랫폼 살리기 사업은 전혀 새롭고 혁신적인 기술이 아니라고 강조했다. 유사한 수십 개의 기업이 난립하는 것 역시 같은 이유라는 것. 본부는 "민간 영리 플랫폼은 수익을 내지 않는 상황에서도 SNS 전문약 불법 광고 등으로 약물 남용과 과잉의료를 부추겼고, 이는 부당 청구를 유발했다. 또 원하는 약 처방받기로 환자가 원하는 탈모, 다이어트 등 특정 전문약을 선택할 수 있게 하는 등 약물 쇼핑을 부추겼으며 처방후기를 허위로 작성해 달라는 뒷광고 요청 등 불법적 상업행위를 유발해 왔다"며 "정부는 영리 플랫폼을 금지시키고 정부가 공공 플랫폼을 구축해 운영해야 할 것"이라고 주문했다. 한편 정부 역시 22일 의료계와 약계, 플랫폼 업계 등이 참석한 가운데 전문가 자문단 회의를 개최했다.

[데일리팜=이석준 기자] 대웅제약(대표 박성수·이창재)은 특발성 폐섬유증(IPF) 치료제 ‘베르시포로신(DWN12088)’의 임상 2상(NCT05389215)에서 3차 독립적 데이터 모니터링 위원회(IDMC)로부터 안전성 확인 및 임상 지속 권고를 재확인받았다고 27일 밝혔다. 이 약은 세계 최초 신약(First-in-class)으로 개발 중이다. 회사에 다르면 지난 9월 23일 열린 3차 IDMC 회의에서는 등록 환자 89명을 포함한 중간 안전성 데이터가 검토됐으며 임상 지속에 영향을 미칠 중대한 이상 소견은 발견되지 않았다. 이에 대웅제약은 베르시포로신 2상을 계획대로 진행 중이며, 현재까지 전체 목표(102명)의 약 92%에 해당하는 94명의 환자 모집을 완료했다. 특발성 폐섬유증은 폐의 섬유화가 점진적으로 진행되어 호흡 기능이 저하되는 희귀질환으로, 현재 승인된 치료제는 질환의 진행을 늦추는 수준에 머물러 근본적인 치료 효과가 제한적이다. 이에 따라 기존 치료제의 한계를 극복할 수 있는 새로운 기전의 신약 개발 필요성이 커지고 있다. 베르시포로신은 콜라겐 합성의 핵심 효소인 Prolyl-tRNA Synthetase(PRS)를 선택적으로 억제해 섬유화의 근본 원인을 차단하는 새로운 기전을 갖는 치료제다. 현재 진행 중인 2상에서는 40세 이상의 특발성 폐섬유증 환자를 대상으로 베르시포로신 단독 투여 또는 기존 치료제(닌테다닙, 피르페니돈) 병용 투여 시의 안전성, 내약성, 유효성을 평가하고 있다. 이번 임상은 한국과 미국의 주요 연구기관에서 동시 진행 중이다. 한국에서는 서울아산병원, 신촌세브란스병원, 삼성서울병원, 순천향대 부천병원, 부천성모병원, 아주대병원, 명지병원, 울산대병원, 인제대 부산백병원 등 10개 기관이 참여하고 있다. 또한 오는 10월 30일 대한결핵및호흡기학회 국제학술대회(KATRD International Conference 2025)에서 서울아산병원 호흡기내과 송진우 교수(임상시험 책임연구자)가 등록 환자 92명의 중간 특성 분석 결과를 포스터로 발표할 예정이다. 발표에서는 한국과 미국에서 등록된 환자군 간의 주요 인구학적·기능적 특성과 병용 치료 비율 등 임상적 특성이 공개되며, 이러한 결과는 베르시포로신의 임상적 유의성 및 인종별 치료 반응 특성을 평가하는 데 중요한 근거 자료로 활용될 전망이다. 박성수 대웅제약 대표는 “이번 3차 IDMC 결과는 베르시포로신의 안전성을 재확인한 중요한 이정표다. 2상을 차질 없이 진행해 특발성 폐섬유증 환자들에게 새로운 치료 대안을 제시하겠다”고 밝혔다.

[데일리팜=어윤호 기자] 희귀 항암제 '웰리렉'의 세번째 보험급여 등재 여정도 순탄치 않은 모습이다. 관련 업계에 따르면 한국MSD는 지난 6월 경구용 저산소증유도인자-2 알파(HIF-2α)억제제 웰리렉(벨주티판)의 급여 신청을 제출했지만 아직까지 건강보험심사평가원 암질환심의위원회 상정 소식이 들리지 않고 있다. 지난해 8월과 올해 3월 두차례 암질심서 고배 후 세번째 도전이다. 2023년 5월 국내 승인된 이 약은 벌써 2년 반이라는 기간 동안 비급여 상태에 머무르고 있다. 연내라도 진전이 생길 수 있을지 지켜 볼 부분이다. 웰리렉은 폰히펠-린다우(VHL, Von Hippel-Lindau)라는 희귀한 적응증에 대해 2023년 국내 희귀의약품으로 지정, 같은해 5월 최종 승인됐다. 구체적인 적응증은 즉각적인 수술이 필요하지는 않으나 VHL 관련 신세포암, 중추신경계 혈관모세포종, 췌장 신경 내분비 종양에 대한 치료가 필요한 VHL 성인 환자의 치료 등이다. 이 약은 세포 증식, 혈관신생, 종양 성장과 관련된 HIF-2α 표적 유전자의 전사 및 발현을 감소시키는 기전을 갖고 있다. 웰리렉은 신장에 국한된 최소 하나 이상의 측정 가능한 고형종양이 있는 VHL 관련 신세포암 환자 61명을 대상으로 실시된 개방표지 임상시험 Study 004 연구를 통해 유효성을 입증했다. 등록된 환자는 CNS 혈관모세포종, 췌장내분비종양을 포함해 다른 VHL 관련 종양이 있었다. 임상시험의 주요 효능 평가변수는 독립적인 검토위원회가 RECIST v1.1을 사용해 평가한 방사선 평가로 측정된 객관적반응률(ORR)이었다. 다른 추가 효능 평가변수에는 반응 지속기간(DoR)과 최초 반응 획득까지의 기간(TTR)이 포함됐다. 그 결과, 웰리렉은 VHL 관련 신세포암 환자에서 ORR 49%를 보였다. 모든 반응은 부분 반응이었다. 반응 지속기간은 아직 중앙값에 도달하지 않았으며 최소 12개월 이후 반응이 지속된 환자 비율은 56%로 집계됐다. 최초 반응 획득까지의 기간 중앙값은 8개월이었다. 또한 VHL 관련 CNS 혈관모세포종이 있는 환자 24명에서 ORR은 63%로 나타났으며, 이 가운데 완전 반응률이 4%, 부분 반응률이 58%였다. MSD 관계자는 "기다리는 환자들을 위해 조속한 암질심 상정을 위한 최선의 노력을 다하고 있다"고 말했다.

[데일리팜=차지현 기자] 인적분할 재상장을 추진 중인 삼성바이오로직스가 주주 보호 대책을 강조했다. 삼성바이오에피스 별도 상장 금지, 신규 자회사 설립 완료 등 한국거래소와 확약을 체결하며 제도적 장치를 마련했다. 안정적인 재무 건전성을 토대로 생산 능력 확대와 신규 사업 확장에 나서겠다는 포부도 내놨다. 다만 삼성바이오에피스 이관으로 인한 현금창출력 약화와 부채비율 상승 등은 부담 요소다. 27일 금융감독원에 따르면 삼성바이오로직스는 오는 11월 24일 인적분할을 통해 설립한 신설 삼성에피스홀딩스를 유가증권시장에 재상장한다. 존속회사인 삼성바이오로직스는 별도 상장심사를 거치지 않고 변경상장 절차를 밟는다. 당초 10월 말 상장을 목표로 했으나 일정이 조정되면서 약 한 달가량 늦춰진 것이다. 삼성바이오로직스는 이번 인적분할 재상장을 앞두고 주주가치 보호를 위한 제도적 장치를 마련했다고 강조했다. 증권신고서에 따르면 회사는 신설 삼성에피스홀딩스 설립등기일로부터 5년간 삼성바이오에피스 별도 상장을 추진하지 않겠다고 거래소에 확약했다. 또 바이오 투자지주회사로서 정체성을 강화하기 위해 재상장 신청 직전 영업일인 오는 11월 14일까지 신규 자회사 설립을 완료하겠다고도 약속했다. 아울러 삼성바이오로직스는 분할 이후 존속회사와 신설회사 간에 지주회사-자회사 관계 형성이나 중복상장에 해당하는 행위, 지배구조 개편 등 인적분할 목적에 반하는 조치는 하지 않겠다고 명시했다. 또 주주가치 희석을 막기 위해 재상장 이후 3년간 한국거래소의 확약 이행 점검에 성실히 협조할 방침이다. 앞서 삼성바이오로직스는 지난 5월 분할 계획 발표 당시 이번 인적분할의 주된 목적이 주주가치 제고에 있음을 거듭 피력한 바 있다. 이번 확약은 당시 내세운 명분에 제도적 장치를 덧붙인 것으로, 시장에 보다 강한 신뢰를 주려는 의도로 풀이된다. 삼성바이오로직스는 분할 이후 안정적인 재무 건전성을 토대로 생산 능력 확대와 신규 사업 확장에도 더욱 적극적으로 나서겠다는 포부도 내놨다. 삼성바이오로직스는 "분할회사는 아데노바이러스(AAV)와 항체약물접합체(ADC) 의약품 위탁생산 등 사업 포트폴리오 다각화를 추진 중"이라며 "수주 증가에 따라 중장기적으로 추가적인 플랜트 건설을 검토할 수 있다"고 했다. 이어 회사는 "현재 분할회사가 보유 중인 현금성 자산, 유형자산의 담보여력, 미사용 여신한도와 분할회사의 안정적인 영업활동현금흐름 창출능력과 낮은 수준의 부채비율에 비춰 볼 때, 분할당사회사의 향후 투자에 따른 자금 부담을 적절히 관리할 수 있을 것으로 판단하고 있다"고 재무 여력에 대한 자신감을 드러냈다. 올 6월 말 연결 기준 삼성바이오로직스의 부채비율은 53.2%, 차입금의존도는 7.5% 수준이다. 부채비율은 자본 대비 부채의 크기를, 차입금의존도는 총자산 중 차입금 비중을 각각 의미한다. 통상 부채비율 200% 이하, 차입금의존도 30% 이하를 적정 수준으로 간주한다. 같은 기간 삼성바이오로직스 순차입금의존도는 -1.6%다. 순차입금의존도는 차입금에서 보유 현금을 뺀 실질 부채가 자산에서 차지하는 비율로, 순차입금의존도가 음수(-)라는 건 보유 현금이 차입금보다 많다는 뜻이다. 즉 회사가 외부 차입에 의존하지 않고도 충분히 사업을 운영할 수 있는 재무 체력을 갖췄다는 신호인 셈이다. 삼성바이오로직스는 안정적인 영업현금흐름과 충분한 자금 여력도 갖추고 있다. 삼성바이오로직스는 올 상반기 약 1조2000억원의 영업활동현금흐름을 창출했다. 전년 동기 5293억원보다 영업활동현금흐름이 두 배 이상 증가했다. 올 6월 말 기준 삼성바이오로직스가 보유한 현금성자산은 약 1조6163억 원에 달한다. 여기에 장부가액 기준 약 5조7563억원 규모 유형자산도 확보 중이다. 유형자산은 금융권 차입 시 담보로 활용 가능한 자산 여력으로, 회사가 필요할 경우 이를 통해 추가 자금을 조달할 수 있다. 분할을 기점으로 회사는 삼성바이오로직스와 삼성에피스홀딩스가 각각 시장에서 이전보다 적정한 가치 평가를 받을 수 있을 것으로 내다봤다. CDMO와 바이오시밀러라는 서로 다른 사업 특성이 분리되면서 각자의 성장성·수익성이 보다 명확히 드러나고, 이에 따라 기업가치가 온전히 반영될 수 있다는 기대다. 다만 삼성바이오에피스 이관으로 인한 수익성 저하와 부채비율 상승 등은 부담 요소다. 먼저 글로벌 시장에서 바이오시밀러 제품을 개발·출시해 온 삼성바이오에피스가 신설회사로 이관되면서 존속회사의 매출 기반과 현금창출력이 줄어들 수 있다. 작년 연결 기준 분할신설회사인 삼성에피스홀딩스 매출은 삼성바이오로직스 매출의 약 30.9%를 차지했다. 삼성에피스홀딩스가 분할되면 전체 매출의 30%가량이 존속회사 연결 재무제표에서 빠져나가는 셈이다. 삼성바이오에피스 지분과 보유 현금 1000억원 등 자산이 신설회사로 이관되면서 존속회사의 재무안정성이 다소 저하될 가능성도 제기된다. 분할 이전까지는 삼성바이오에피스 지분과 현금이 존속회사 자산으로 잡혀 있어 부채 규모 대비 완충 역할을 했지만, 이 부분이 빠져나가면서 자본 대비 부채 비중이 확대되는 구조다. 분할 이후 존속회사 부채비율은 39.0%에서 20.9%포인트 상승한 59.9%로 오를 것으로 전망된다. 이와 관련 삼성바이오로직스는 "향후 시설 투자 지속으로 인한 차입금 증가, 수주계약 감소 등으로 인한 매출 감소 시 분할존속회사의 수익성과 재무안정성에 부정적인 영향을 미칠 수 있다"면서도 "인적분할로 인해 분할존속회사의 CDMO 사업 수주 확대로 실적 확대가 예상되는 점 등을 고려할 때 재무부담의 영향은 제한적일 것으로 판단한다"고 했다. 삼성바이오로직스는 지난 5월 위탁개발생산(CDMO) 사업과 바이오시밀러 사업을 분리하겠다고 발표했다. 글로벌 고객사 사이에서 꾸준히 제기돼 온 자회사 삼성바이오에피스와 이해상충 문제를 해소하고, 각 사업이 독립적인 경영 체제로서 자체 경쟁력과 기업가치를 온전히 평가받을 수 있도록 하기 위한 조치다. 분할 이후 삼성바이오로직스는 CDMO 중심 회사로 거듭난다. 신설 삼성에피스홀딩스는 바이오시밀러 자회사인 삼성바이오에피스를 완전 자회사로 편입해 자회사 관리와 신규 투자에 주력하는 순수 지주회사로 운영될 예정이다. 삼성바이오로직스 인적분할 안건을 승인하기 위한 임시 주주총회는 당초 9월 16일에서 약 한 달 연기돼 10월 17일 열릴 예정이다. 분할기일은 11월 1일이며, 같은 달 3일 분할 종료보고총회와 분할등기가 진행된다. 신주배정 기준일은 10월 31일, 매매거래정지 기간은 10월 30일부터 11월 21일까지로 확정됐다. 삼성바이오로직스의 기존 주주는 삼성바이오로직스 주식과 삼성에피스홀딩스 주식을 0.6503913 대 0.3496087의 비율로 교부 받는다. 분할 비율은 현재 순자산 장부가액을 기준으로 정해졌다. 김경아 삼성바이오에피스 대표이사가 삼성에피스홀딩스 대표이사직을 겸임하게 된다. 또 홍성원 삼성바이오에피스 개발1본부장이 기타비상무이사로 이사진에 합류할 예정이다.

[데일리팜=강신국 기자] 의료계에서 현행 일방적 수가계약체계를 개선해 공급자와 보험자 간의 협상력 불균형을 바로 잡아야 한다는 목소리가 커지고 있다. 대한의사협회 의료정책연구원은 '외국의 수가계약제도 사례 연구' 정책현안분석을 발간했다고 14일 밝혔다. 주요 내용을 보면 2001년 도입된 수가계약제도는 보험자와 공급자가 합리적이고 공정한 협상을 통해 의료수가를 결정하자는 취지에서 시작됐지만 실제 운영에서는 구조적 한계와 실질적 대등성 부족, 협상 범위의 협소함, 불투명한 협상 과정 등 다양한 문제점이 지속적으로 제기돼 왔다. 특히 공단 재정운영위원회와 건강보험정책심의위원회의 가입자 중심 구성, 그리고 협상 결렬 시 건정심의 일방적 결정 구조 등은 공급자와 보험자 간의 실질적 협상력을 불균형하게 만들고, 계약제도의 본질인 자유로운 합의와 상호 신뢰를 저해하는 주요 요인으로 지적돼 왔다. 해외 사례를 확인해 보니 대부분의 국가에서 협상 당사자가 대등하게 참여하는 수가 협상 기구를 운영하고 있다. 캐나다 브리티시컬럼비아(BC)주의 보건부 산하 법적 수가 협상 기구인 Medical Services Commission(MSC)은 정부, 의사회, 공익 대표가 각각 3명씩 동수로 참여해 수가를 결정하는데, 주목할 점은 가입자를 대표하는 공익 대표를 의사회와 정부가 공동으로 지명한다는 것이다. 독일의 연방공동위원회(G-BA)는 총 13명으로 구성되며, 보험자(5명), 의사(2명), 병원(2명), 치과의사(1명), 중립적 의장 및 위원(3명)이 참여하는 구조다. 프랑스는 보험자연합(UNCAM)과 4개 의사조합(공급자)이 보험자와 공급자 대표로서 동등하게 협상에 참여하며, 의사조합 과반수의 찬성으로 협상안이 최종 채택된다. 일본 중의협 역시 공급자(의사& 65381;병원& 65381;치과& 65381;약제사), 지불자(보험자 및 가입자), 공익위원(학계& 65381;전문가) 등 3자 구성을 원칙으로 하며, 공급자와 지불자 각 7명, 공익위원 6명으로 균형 있게 구성된다. 또한 협상 결렬 시 독립적 중재& 65381;조정제도는 계약제도의 본질을 구현하고, 보험자와 공급자 간의 신뢰 회복에 핵심적 역할을 한다. 캐나다 온타리오주는 2017년부터 Binding Arbitration Framework(BAF)라는 중재 시스템을 도입해 수가 협상 및 분쟁을 해결하고 있고, 중재위원장을 포함한 3명의 중재위원은 양측의 신뢰를 받는 독립적이고 공정한 전문가로 선정되며, 중재 결과는 법적 구속력을 가진다. 독일은 보험자협회(GKV)와 의사협회(KV)간 협상 결렬 시 연방공동위원회(G-BA)의 중립적 의장과 다자구성 위원회가 조정& 65381;중재 역할을 한다. 일본 중의협은 공급자, 지불자, 공익위원이 삼자 합의로 수가를 결정하며, 합의가 어려울 때는 중립적 전문가인 공익위원의 중재와 다수결로 결정한다. 아울러 의사회가 수가 권고안을 선제적으로 제안하고 협상 기구가 이를 검토 및 승인하는 구조가 마련돼 있다. 일례로 캐나다 BC주에서는 의사회 산하 수가위원회(Tariff Committee)가 기본 권고안을 마련하고 협상 기구인 MSC가 이를 승인하거나 수정한다. 정부 측 인사 세 명이 투표권 없는 상태로 의사회 수가위원회 회의에 참여하여 논의의 효율성과 행정적 간소화를 지원하고 있다. 프랑스 또한 의사조합이 수가협상안을 보험자연합(UNCAM)에 공식 제출하며, 이는 협상의 출발점이자 이후 정부의 최종 승인 대상이 된다. 여기에 계약의 내용과 범위가 포괄적이며 다양하다. 캐나다 BC주의 Physician Master Agreement(PMA)는 BC 주정부와 Doctors of BC 간의 의료수가 및 보상 체계, 의사 인력 배치, 질 관리 및 의료정책 협력 등을 포괄적으로 다루는 계약으로, 단순한 수가 계약을 넘어 지불보상(Fee-for-Service, Alternative Payment Models), 지역 불균형 해소, 질 관리 지표 도입, 근무환경 개선, 분쟁 해결 메커니즘 등을 포함하며, BC의 의료제도 운영의 핵심 틀로 작용한다. 독일의 G-BA는 의료수가 계약 시 단순한 수가 계약뿐만 아니라, 의료서비스의 질 관리, 비용 효율성, 적응증 및 대상 환자군의 정의, 품질 보장 요건 설정, 기존 치료법과의 비용 비교, 추가 이점 평가, 그리고 참조가격제도 적용 여부 결정 등 다양한 요소를 포함하는 포괄적인 협상 범위를 가진다. 특히 수가 협상을 위한 근거자료, 중재 과정, 협상 결과 등 전 과정이 공개되어 투명성과 신뢰성이 보장되고, 다년 계약을 통해 안정성과 예측 가능성을 높이고 신뢰를 바탕으로 행정적 부담과 갈등을 최소화하고 있다. 일례로 캐나다는 3년(BC주)∼4년(온타리오주, 앨버타주), 프랑스는 5년, 일본은 2년 단위로 계약을 체결한다. 이에 연구원은 주요국 사례 분석을 바탕으로 우리나라 수가계약제도의 개선 방안을 제시했는데 "협상 구조의 대등성을 확보하고 공급자가 실질적 계약 당사자로서 권한을 행사할 수 있도록 제도적 장치를 마련할 필요가 있다"고 지적했다. 연구원은 "협상 범위를 환산지수에만 한정하지 말고, 적어도 당해 연도의 주요 상대가치점수제도의 변경 사항이나 주요 정책 변경 사항 등도 협상 과정에서 논의될 수 있도록 해야 한다"고 강조했다. 덧붙여 "협상 결렬 시 독립적이고 중립적인 중재& 65381;조정기구를 법제화하여 협상의 공정성과 신뢰성을 제고할 필요가 있다"며 "협상의 과정과 결과를 투명하게 공개하여, 신뢰 기반의 협상 환경을 조성할 필요가 있다"고 강조했다.

[데일리팜=강신국 기자] 대구시약사회(회장 금병미)는 최근 성명을 내어 의약분업 원칙을 훼손하는 동아대병원 소유 건물 내 약국 개설을 규탄했다. 시약사회는 "의약분업은 국민의 생명과 건강을 지키는 최후의 보루다. 약사는 의사의 처방을 재검증하고 약물 오남용을 차단하는 독립적 전문가"라며 "그러나 현재 부산 동아대학교병원 소유 건물 내에서 운영되고 있는 약국은 이러한 의약분업 원칙을 정면으로 위반하며, 국민의 건강권을 심각하게 위협하고 있다"고 지적했다. 이에 시약사회는 "동아대병원재단은 의약분업 원칙을 존중해 동아대병원 소유 건물 내 약국 개설 즉각 중단하라"고 촉구했다.

[데일리팜=이정환 기자] 정은경 보건복지부 장관 후보자가 값 비싼 희귀·중증질환 치료제의 건강보험급여 등재율 향상을 위해 별도 기금을 신설하는 방안과 관련해 회의적인 입장을 내놨다. 기금 규모보다 고가 치료제 급여에 필요한 재정 규모가 더 클 경우 탄력적인 기금 운용이 어렵다는 이유에서다. 정은경 후보자는 별도 기금을 신설하는 방안보다 급여적용 범위를 지속적으로 확대하는 게 우선적으로 필요하다는 견해를 밝혔다. 17일 정 후보는 전진숙 더불어민주당 의원의 인사청문 서면질의에 이렇게 답했다. 전 의원은 희귀·중증질환 치료제의 건보급여 등재 제도 개선을 위해 별도 전용 기금을 조성해 보장성을 강화하는 방안에 대한 정 후보 입장을 물었다. 정 후보는 희귀·중증질환자를 위한 별도 기금을 설치·운영하면 독립적으로 재정을 운영할 수 있다는 장점이 있다면서도 급여율 향상을 위한 우선순위에 놓지는 않았다. 정 후보는 "고가 치료제 적용 등으로 기금 규모보다 필요한 재정이 더 클 경우 탄력적인 운용이 어려워질 우려가 있다"며 "따라서 별도 기금 설치보다는 지속적인 급여 적용 범위 확대가 우선적으로 필요하다"고 피력했다. 그러면서 "현재 산정특례 본인부담 완화, 재난적 의료비 등 다양한 지원 방안을 운영 중"이라며 "희귀·중증질환자 보장성 강화를 위해 노력하겠다"고 했다. 최근 개발되는 면역항암제들이 단일 성분, 복수 적응증을 보유하고 있는 것과 관련해 적응증 별 약가제도를 도입하는 것에 대해 정 후보는 검토하겠단 원론적 답변을 했다. 정 후보는 "최근 개발된 신약의 환자 접근성 강화를 위해 다양한 제도를 검토해볼 필요가 있다"면서도 "다만 국내 건보제도 내 운영 적합성, 제조 도입 편익, 재정·사회적 영향 등을 종합적으로 고려해 검토하겠다"고 답했다.

[데일리팜=어윤호 기자] 면역항암제 '자이니즈'가 국내 희귀의약품으로 지정됐다. 식품의약품안전처는 최근 공고를 통해 이같이 밝혔다. 구체적 적응증은 전이성 또는 재발성 국소 진행성 메르켈세포암(MCC, Merkel cell carcinoma)의 치료이다. 자이니즈(레티판피맙)는 FDA 신속 승인 제도를 통해 2023년 미국 허가를 획득한 바 있다. MCC는 암 세포 성장이 빠르고 전이율이 높아 예후가 좋지 않은 것으로 알려진다. 이 때문에 전이성 MCC 환자에게 지속적인 반응을 가져올 수 있는 1차 치료옵션이 절실한 상황이다. 자이니즈의 가속승인 기반은 이전에 전신요법을 받은 적 없는 전이성 또는 재발성 국소 진행성 MCC 환자 65명을 대상으로 진행한 임상2상 PODIUM-201 연구다. 연구 참여자들은 최대 24주 동안 질병이 진행되거나 허용할 수 없는 독성이 발생할 때까지 4주마다 자이니즈 500mg을 투여받았다. 연구의 1차 목표점은 RECIST 1.1 버전에 따라 독립적 중앙 검토 위원회가 평가한 객관적 반응률(ORR)로 설정했다. 주요 2차 목표점은 반응지속기간(DOR), 질병통제율(DCR), 무진행생존(PFS), 전체생존(OS), 안전성 등이었다. 연구 결과, 자이니즈의 ORR은 52.2%로 집계됐다(95% CI 40~65). 반응을 보인 환자 중 완전관해는 18%, 부분관해는 34%로 나타났다. DOR 범위는 1.1~24.9개월로 나타났다. 76% 환자는 DOR이 6개월 이상 지속됐고, 62%는 12개월 이상이었다. 한편 자이니즈는 최근 FDA로부터 면역항암제 최초로 항문관 편평세포암 적응증을 추가하기도 했다. 해당 승인은 POD1UM-303 3상과 POD1UM-202 2상 연구를 기반으로 이뤄졌다.

[데일리팜=이정환 기자] 이준석 개혁신당 대선 후보(기호4번)가 "대통령 당선 후 약사회와 독립적 협의 채널을 만들어 약사직능만이 할 수 있는 역할을 구체적으로 제도화하는 정치를 하겠다"고 약속했다. 앞서 약사 업무를 AI로 대체할 수 있다는 발언으로 약사 반발을 산 것과 관련해서는 "오해다. 약사 역할을 낮게 평가한 것이 아니라 반복적·기계적인 조제가 중심이 돼 가는 현재 약국 구조를 탈피해 약사가 직접 환자와 소통하고 판단하는 고차원 업무와 전문성을 발굴하자는 취지였다"고 적극 해명했다. 특히 보건부와 복지부 분리·독립으로 제약바이오산업 육성 차원의 약가제도를 수립해 약가를 통제 대상으로만 바라보는 패러다임을 완전히 전환하겠다는 포부도 밝혔다. 건강보험 재정 건전성을 우선하는 과정에서 약가를 '깎기만 하는 대상'으로 치부하는 행정을 쇄신하고 제약바이오 기업이 제대로 클 수 있는 환경을 만들겠다는 뜻이다. 21일 이준석 후보는 데일리팜과 서면 인터뷰에서 대통령 당선 이후 이끌어갈 보건의약 분야와 제약바이오 산업 분야 정책 청사진을 내놨다. "약사직능 폄훼 발언은 오해…약사회 독립채널 만들 것" 이 후보는 앞서 "약사 업무 중 AI로 대체 안 되는 게 있느냐"는 발언으로 약사직능을 비하했다는 비판과 관련해 본질이 잘못 전달되는 과정에서 발생한 오해였다고 밝혔다. 약사 역할을 무시하려는 뜻이 아니라, 반복적이고 기계적인 조제에 치중된 우리나라 약국 구조에서 AI·자동화로 대체할 수 있는 영역은 과감히 전환하고 미래 디지털 시대에 더 중요해질 약사의 공공 기능을 함께 설계하자는 취지였다는 해명이다. 특히 이 후보는 당선 후 약사회와 독립적 협의 채널을 구축해 약사만의 고유한 역할을 발굴하고 제도화하는 정치를 하겠다고 예고했다. 이 후보는 "과거 발언으로 약사회 오해를 산 점도 잘 알고 있다. 약사 역할을 낮게 평가하려는 게 아니라 오히려 약사가 환자와 직접 소통하고 판단하는 고차원 업무에 집중할 수 있게 해야 한다는 의미였다"며 "나는 약사 전문성과 미래 가능성은 높이 평가한다. 약사의 공공적 기능을 함께 설계하자"고 말했다. 그러면서 "대통령이 된다면 약사회와 독립적 협의 채널을 만들어 단순히 의료계 보완이 아닌 약사만이 할 수 있는 역할·책임을 제도화하는 정치를 하겠다"면서 "약사 없는 동네는 상상할 수 없다는 사실을 누구보다 잘 알고 있다. 약사가 있는 동네가 더 건강해지는 사회란 철학으로 정책을 추진하겠다"고 피력했다. "성분명 처방, 환자 선택권 강화 공감…품절약 원인부터 찾겠다" 이 후보는 성분명 처방이 환자 의약품 선택권 확대와 유통 안정성 확보에 도움이 될 수 있다는데 공감하면서도 의료계와 협의가 필요하다는 원론적 입장을 내비쳤다. 품절 의약품 사태로 일선 약국과 환자가 혼란을 겪는 문제에 대해서는 제대로 된 원인 파악으로 해결책 처방전을 세밀히 쓰겠다고 했다. 이 후보는 "성분명 처방, 품절약 대응 시스템 마련은 약사회가 실질적으로 제기해 온 요구다. 약사회와 보다 구체적인 실무협의 창구를 만들 준비가 돼 있다"며 "성분명 처방은 궁극적으로 환자 의약품 선택권·유통 안정성에 도움이 될 수 있다"며 "약사와 협업 구조 안에서 안전히 구현하는 방향으로 단계적 추진이 가능하다고 본다"고 설명했다. 이 후보는 "다만 의료계와 협의가 중요하다"며 "무리한 일방 추진이 아닌 보건의료 거버넌스 안에서 조율하는 방식이 바람직하다"고 했다. 그는 "품절약은 약사가 일선에서 가장 심각하게 느끼는 현장 이슈다. 단순 유통 지연인지, 수급 구조 왜곡인지, 공공재고 관리 문제인지 원인을 정확히 식별해야 한다"며 "실시간 재고 모니터링 시스템을 구축하고 약국에 대한 사후 대체·권고 체계 지원이 필요하다"고 밝혔다. "제네릭 약가 통제, 신약 보험등재 억제해선 신약 강국 불가능" 이 후보는 역대 정부 모두가 제약·바이오산업을 미래 먹거리라고 공표해 왔지만 실상은 제네릭 약가를 통제하고 신약 건강보험 등재(수가적용)는 억제하는 정책을 반복해 왔다고 비판했다. 약가를 깎고 건보등재를 늦추는 정책을 펴면서 제약·바이오산업을 육성하겠다는 간판을 내거는 것은 표리부동한 국가 행정이라는 지적이다. 이에 보건복지부에서 보건부를 분리·독립시켜 건강보험 재정 건전성을 우선하면서 약가·신약 건보를 통제하는 방식의 행정 패러다임을 쉬프팅하겠다는 게 이 후보 공약이다. 복지부가 건보재정 안에서 약제비 관리를 우선하면서 결과적으로 제약바이오 산업을 육성이 아닌 관리·규제 대상으로 다룰 수 밖에 없는 현상을 해소한다는 의지다. 이 후보는 보건부가 독립되면 식품의약품안전처와 질병관리청을 비롯한 보건 정부부처 간 유기적인 정책 기획이 가능해지고 예산 편성도 통합적이고 자율적으로 설계할 수 있다고 진단했다. 이 후보는 "보건부 독립 목표는 단순 조직 개편이 아니다. 국민 건강과 생명을 정책 중심에 놓고 미래 바이오·의약산업 경쟁력을 확장하는 국가 차원의 전략 구조 전환"이라며 "보건부가 독립되면 보건부 안에서 건강과 산업을 동시에 고려한 정책을 설계할 수 있다. 인허가 규제, 약가 체계, 임상시험 허가도 더 민간 친화적 기준으로 재구성할 수 있을 것"이라고 내다 봤다. 이 후보는 "역대 정부는 (제네릭) 약가를 통제 대상으로, 신약(보험등재)은 수가 억제 대상으로 다뤄왔다. 이 관성을 바꾸지 않고는 대한민국이 글로벌 바이오 강국으로 도약할 수 없다"며 "보건부 독립으로 기획재정부 통제 프레임을 벗어난 산업 중심 정책 설계 구조로 재편하겠다"고 예고했다. 그러면서 "현재 보건복지부가 약가 정책과 신약 건보등재, 건강보험 지출 조정이란 상충되는 역할을 모두 맡는 구조는 필연적으로 산업 육성과 약가제도 안정성 수립 사이에서 어느 것도 제대로 추진하지 못하게 만든다"면서 "보건부는 산업 관점에서 약가제도와 인허가 체계를 재구성하고 복지부는 보험재정과 급여확대 문제를 맡는 식으로 정책 기능을 분리할 것"이라고 강조했다. 신약 R&D에 대해서는 전략적 지원 구조를 구축하겠다고 했다. 글로벌 3상임상 등 돈이 많이 들어가는 부분부터 정부가 후순위 투자자로서 역할을 하는 국가 R&D 구조를 만들겠다는 의미다. 그는 "신약 R&D는 단순한 예산 보조나 출연 중심 투자를 탈피해 민간이 주도하고 국가는 리스크를 분산·분담하는 방식으로 전환할 것"이라며 "글로벌 임상3상 등 고위험·고비용 단계를 중심으로 정부가 후순위 투자자나 실피 위험을 일정부분 흡수하는 형태의 조건부 후불형 펀드 매칭 시스템도 검토한다"고 말했다. 그는 "기존의 출연-심사-성과보고 방식은 제약바이오 산업 속도와 리스크 케어에 맞지 않는다. 건보 약가제도는 절대 억제가 아니라 가치 중심 보상으로 전환하겠다"며 "혁신 신약이 등장해도 국내 보험 등재가 늦고 해외 수출이 우선되는 (코리아 패싱) 상황은 심각한 신호"라고 우려했다. 이에 "약제비 총액 통제보다는 지출 효율화를 목표로 한 약가협상 방식의 유연화가 필요하다"며 "사회적 가치가 큰 신약에 대해 별도의 가치 기반 평가 항목을 도입해 건보재정 내에서 전략적 구매자가 되는 구조를 만들어야 제약사가 글로벌 시장과 국내 건보 시장을 이분법적으로 접근하는 문제가 풀린다"고 해법을 내놨다. "비대면진료는 1차의료 강화책…약배송은 약사와 논의" 이 후보는 비대면진료를 1차의료 강화와 의료격차 완화 수단으로 활용하겠다는 비전이다. 의사 비대면진료·처방 후 약사 복약지도와 처방약 환자 배송은 약사와 별도 논의 절차를 거치겠다고 했다. 무엇보다 이 후보는 의사가 비대면진료 과정에서 중개 플랫폼의 하위 객체가 아닌 의료행위의 주체이자 중심에 위치해야 한다는 입장을 분명히 했다. 그는 "플랫폼이 비대면진료 룰을 정하거나 의약품 처방·배송 때 과도한 영향력을 갖는 구조는 건강권을 산업 논리에 종속시킨다"며 "플랫폼은 단순한 연결자·기술지원자 역할을 갖도록 제도적 한계를 설정하고 진료 핵신은 의사가 주도하는 시스템을 만들겠다"고 밝혔다. 아울러 "비대면진료를 단순 감기, 피부질환 등 경증 질환의 초기 접근성을 제고하고 고혈압, 당뇨 등 만성질환의 추적 관리와 시골 지역 고령층 진료 접근성 강화 등 1차의료 강화 수단으로 활용하겠다"며 "의원급부터 제도화를 우선 추진하고 상급병원과 대형의료기관의 비대면진료 진입은 2단계 과제로 제한할 것"이라고 했다. 특히 "약사 비대면진료 처방약 복약지도와 약 배송 문제는 별도 논의가 필요하다. 의약품 오남용 방지를 타깃으로 인공지능 복약지도·영상 복약확인을 포함한 디지털 전환 모델을 의료계·약사회와 만들어 가겠다"며 "비대면진료는 의사·약사에게 위협이 아니라 더 나은 진료 경험과 직능 확장 기회가 될 수 있다. 플랫폼 중심이 아닌 의사(약사) 중심의 디지털헬스 생태계 원칙을 지키겠다"고 덧붙였다.

[데일리팜=강신국 기자] 의사단체가 대선 후보들의 보건의료정책 공약에 대한 평가를 하고, 비대면 진료 전면 허용에 반대 입장을 분명히했다. 대한의사협회(회장 김택우)는 16일 21대 대선 보건의료공약 관련 입장문을 내고 "차기 정부는 현재 붕괴된 의료시스템을 회복시켜 의료를 정상화해야 할 막중한 임무를 띠고 있다"며 "올바른 방향으로 정책이 설계되기 위해서는 의료전문가단체의 견해를 충분히 반영하는 게 우선"이라고 말했다. 먼저 더불어민주당 이재명 후보의 공약이 비대면 진료 제도화에 대해 의협은 "비대면진료 허용에 대해 그동안 의료계와 각계 전문가들과 다양한 의견을 개진해 왔고 의약품 오남용 방지를 위한 규제 필요성도 함께 제기돼 왔다"며 "하지만 현재 비대면진료 시범사업은 정부의 일방적인 전면 허용으로 비대면진료 플랫폼의 무분별한 시장진입과 과도한 의료 이용을 부추기고 있다"고 지적했다. 의협은 "비대면진료는 대면진료보다 의료의 질이 높아질 수 없고 오진의 위험성이 높은 방식으로 결코 대면진료를 대체할 수 없다"며 "이에 비대면진료 시범사업 초기부터 ▲대면진료 보조수단으로의 활용 ▲재진 중심 ▲의원급 중심 ▲전담기관 금지의 4대 원칙을 제안하며, 비대면진료 전면 허용을 일관되게 반대하는 만큼 비대면진료 제도화는 반드시 의료계와 충분한 논의가 선행돼야 한다"고 주장했다. 이 후보 공약 중 하나인 필수약 수급불안 해소에 대해 의협은 "반복되는 필수의약품 품절 문제는 국민건강에 심각한 위협이 될 수 있으므로, 국가 차원의 생산·비축 시스템 마련과 공공제조시설 확보, 유통구조 개선 등 종합적인 대책이 필요하다"고 언급했다. 즉 필수약 공급을 위한 제약사 인센티브 제공과 제도 개선도 병행돼야 한다는 것이다. 의협은 "국민들의 적절한 치료를 위해 필수의약품 선정 과정에서부터 의료현장의 현실적 요구가 신속하고 정확하게 반영될 필요가 있도록 의료현장 상황을 가장 잘 알고 있으며 의약품에 대한 전문적 의학지식을 갖춘 의료계의 참여와 소통이 절대적"이라며 "또한 현재 지속적으로 문제가 되고 있는 대부분의 수급 불안정 의약품은 원재료 수급문제, 낮은 약가로 인한 제약사의 채산성 문제에서 기인하는 것으로, 약가 조정이나 국가차원의 공급 지원책 마련 등의 의약품 수급문제의 실질적인 개선이 이뤄져야 한다"고 주문했다. 또한 김문수 후보의 의료시스템 6개월 내 재건 공약에 대해서는 긍정 평가가 나왔다. 의협은 "현 정부의 의료 개혁을 원점에서 재검토하고, 붕괴된 의료시스템을 재건하겠다는 의지를 긍정적으로 평가한다"며 "또한 새 정부에서 빠른 시간 안에 대통령 직속 위원회를 구성해 속도감 있게 현재와 미래의 의료문제를 해결할 수 있는 대안을 생산해내길 기대한다고 입장을 밝힌 바 있어 대통령 직속 미래의료위원회 신설 및 전문가 중심 협의체 구성을 통해 의료현장의 목소리를 듣는 방향성에 공감한다"고 말했다. 개혁신당 이준석 후보의 보건부 분리 신설에 대해서도 의협은 "공중보건 위기 상황시 신속한 대응과 보건의료 전문성과 독립성을 갖추도록 보건복지부 분리를 통한 보건부 신설을 주장해 왔다"며 "대선후보 공약으로 담긴 점은 희망적"이라고 강조했다. 의협은 "신설되는 보건부는 전문적인 보건의료정책을 수립하고 효율적인 정책집행과 의료전문성을 갖춘 의사결정 구조를 갖추도록 해야한다"며 "특히 보건의료 전문가 중심의 조직 개편과 예산 운영을 통해 독립적이고 전문성을 갖춘 행정기관으로 나아가야 한다"고 제언했다.

[데일리팜=어윤호 기자] 그림의 떡이 될 뻔했던 RET 표적항암제 치료옵션에 대한 희망이 다시 살아났다. 관련 업계에 따르면 한국릴리는 최근 RET(REarranged during Transfection) 저해제 레테브모(셀퍼카티닙)의 비소세포폐암 적응증에 대한 보험급여 등재 신청을 제출했다. 이번이 세번째 도전이다. 지난 2022년 3월 국내 허가된 레테브모는 같은해 5월 건강보험심사평가원 암질환심의위원회를 통과하지 못했지만 11월 암질심의 벽을 넘고 2023년 5월 약제급여평가위원회를 최종 통과했다. 약평위 통과 후 6월, 국민건강보험공단과 약가협상에 돌입하면서 급여 등재 기대감이 커졌지만, 결국 합의를 이뤄내지 못했다. 이는 당해년도 유일한 약가협상 불발 소식이었다. 이에 따라 우리나라에서 RET 항암제 옵션은 유명무실해 질 것으로 예상됐다. 국내 허가된 RET 항암제는 2종이다. 레테브모 이외 한국로슈가 블루프린트로부터 도입한 '가브레토(프랄세티닙)'가 있다. 그러나 로슈가 판권을 내려 놓으면서 가브레토의 등재는 기대하기 어려운 상황이다. 하지만 이번에 릴리 한국법인이 꺼져가는 불씨를 살렸다. 다만 끝까지 등재 절차를 마무리할 수 있을지는 미지수다. 레테브모는 3상 조건부 허가를 획득한 약으로, 등재 과정에서 3상 연구가 없어 그에 준하는 자료를 요구 받아 절차에 난항을 겪었던 바 있다. 이 때문에 당시 빠른 도입을 위해 조건부로 승인된 약에 대한 평가 잣대에 대한 비판이 제기되기도 했다. 허가-평가연계제도로 신속히 등재 신청한 레테브모가 1년 반 가량 급여 논의를 진행했지만 결과는 실패였기 때문이다. 반전의 여지는 있다. 지금은 제대로 된 3상 연구에서 결과가 확보된 상태다. 이제 릴리와 정부의 RET 항암제 도입에 대한 의지가 중요하다. 2023년 유럽종양학회 연례학술대회(ESMO 2023)에서는 레테브모의 3상 임상시험인 LIBRETTO-431 및 LIBRETTO-531 연구 결과가 각각 공개됐다. 해당 결과는 학회 발표와 동시에 국제 학술지인 뉴잉글랜드저널오브메디슨(NEJM)에 게재됐다. 학회에 발표된 LIBRETTO-431 연구는 진행성 또는 전이성 RET 융합-양성 비소세포폐암 1차 치료 환자를 대상으로 레테브모와 백금 기반 항암화학요법±펨브롤리주맙 치료를 비교한 임상이었다. 주요 결과, ITT-펨브롤리주맙 환자군에서 독립적중앙검토위원회(BICR)에 의한 무진행생존기간(PFS)의 중앙값은 레테브모 투여군 24.8개월, 대조군 11.2개월로 위험비는 0.465로 나타났다. BICR에 의한 치료제의 전체 반응률(ORR)은 레테브모 투여군 83.7%로 대조군 65.1%보다 통계적으로 유의하게 높았다. 한편 레테브모는 2020년 미국에서 신속 심사(Accelerated Approval), 우선 심사(Priority Review), 혁신의약품 및 희귀의약품 지정(Breakthrough Therapy & Orphan Drug Designation)을 적용 받아 RET 유전자 변이 암 환자를 위한 최초의 치료옵션으로 승인됐다.

[데일리팜=차지현 기자] 오스코텍 신약개발 자회사 제노스코의 기업공개(IPO) 작업에 제동이 걸렸다. 한국거래소 상장심사위원회가 제노스코의 코스닥 상장 안건에 대해 '미승인 추천' 결론을 내면서다. 주력 파이프라인을 모회사와 자회사가 공유하고 있어 제노스코 상장 시 시장에서 같은 자산이 두 번 평가받을 수 있다는 중복상장 문제가 발목을 잡았다. 14일 바이오업계에 따르면 거래소 상장심사위원회는 최근 제노스코 코스닥 상장 안건에 대해 '미승인 추천' 결론을 냈다. 통상 상장심사위원회가 미승인 추천 결론을 내리면, 코스닥 시장위원회도 같은 결정을 내리는 경우가 많다. 사실상 거래소가 기업에 상장을 자진 철회하라는 압박으로 여겨진다. 제노스코는 국산 31호 신약이자 국내 첫 미국 식품의약국(FDA) 허가 항암신약인 '렉라자(레이저티닙)'의 원개발사로 유명하다. 2010년 초 모회사 오스코텍과 함께 후보물질을 개발해 2015년 전임상 직전 단계에서 유한양행에 기술수출했다. 올 3분기 말 기준 오스코텍이 제노스코 지분 59.1%를 보유했다. 제노스코는 작년 4월 거래소 지정 전문 평가기관 두 곳으로부터 모두 AA등급을 받아 기술성 평가를 통과했다. 이제까지 기술성 평가에서 최고 등급(AA·AA)을 획득한 신약개발사는 제노스코가 유일하다. 제약바이오·헬스케어 업종으로 범위를 넓혀도 업체는 의료 인공지능(AI) 업체 루닛 한 곳뿐이다. 앞서 제노스코는 지난해 10월 22일 기술특례 상장을 위한 예비심사 청구서를 제출한 바 있다. 제노스코는 기술성 평가에서 가장 우수한 평가를 받았음에도 코스닥 예심을 청구한 지 116영업일 만에 거래소 상장심사위원회로부터 상장 미승인 추천 결론을 통보받았다. 이후 코스닥 시장위원회가 상장 미승인으로 결정하면 제노스코 코스닥 상장은 최종 무산된다. 제노스코 상장 심사 과정에서 거래소가 문제 삼은 지점은 중복상장 문제다. 제노스코는 2000년 오스코텍 창업주 김정근 대표가 미국 보스턴에 신약개발을 목적으로 설립한 바이오텍이다. 모회사 기존 사업부를 떼어내 설립한 게 아닌, 처음부터 독립적인 법인으로 출발했다는 점에서 물적분할 후 자회사 상장, 이른바 쪼개기 상장과는 결이 다르다. 다만 주력 파이프라인 레이저티닙을 모회사와 자회사가 공유하고 있다는 점에서 중복상장 논란에서 자유로울 수 없다. 오스코텍과 제노스코는 레이저티닙 외에도 면역혈소판감소증(ITP) 치료제 '세비도플레닙'도 공동개발 중이다. 오스코텍이 보유한 신약 자산의 상당 부분이 제노스코에도 포함된다면 향후 제노스코 상장 시 시장에서 같은 자산이 두 번 평가받는 문제가 발생할 수 있다는 지적이다. 특히 양사는 레이저티닙에서 동일한 수익을 창출한다. 오스코텍은 유한양행이 얀센바이오테크로부터 확보한 레이저티닙 기술료 수익 중 40%를 받는다. 이를 오스코텍과 자회사 제노스코가 절반씩 나눠 갖는 구조다. 레이저티닙 기술료가 사실상 오스코텍과 제노스코 매출 대부분을 차지한다. 두 회사가 한 신약에 절대적으로 의존하고 있기에 투자자가 두 회사를 별개 기업으로 평가하기 어려워질 것이라는 주장이다. 여기에 오스코텍 주주 반발 역시 거래소가 상장 미승인 추천 결론을 내는 데 영향을 미쳤다는 분석이다. 오스코텍 소액주주 연대는 제노스코 상장 반대 캠페인을 벌여 왔다. 제노스코가 상장 후에도 오스코텍과 동일한 후보물질을 핵심 자산으로 평가받을 경우 결국 모회사가 저평가될 가능성이 크다는 게 이들 소액주주 측 주장이다. 소액주주 연대는 오스코텍 측에 제노스코 상장 대신 합병을 요구한 상황이다. 반면 오스코텍과 제노스코 입장은 다르다. 오스코텍과 제노스코 측은 양사의 역할이 명확하게 구분돼 있다는 점을 강조한다. 오스코텍과 제노스코가 레이저티닙 수익을 공유하고 있지만, 독자적인 R&D 역량을 기반으로 각기 다른 파이프라인을 개발하고 있기에 중복 가치평가에 대한 리스크가 낮다는 게 양사 설명이다. 실제 제노스코는 오스코텍과 차별화된 독립적인 신약 파이프라인을 갖고 있다. 오스코텍은 핵심 파이프라인으로 임상 1a상 단계 퇴행성뇌질환 치료제 후보물질 'ADEL-Y01'을 보유했다. 카나프테라퓨틱스로부터 도입한 면역항암제 후보물질 'OCT-598'은 올해 임상 진입을 앞뒀다. 이외 3~4개 현식신약 과제도 디스커버리 단계에 있다. 심장 질환을 적응증으로 개발 중인 전임상 단계의 'OCT-648'은 이르면 내년 임상 진입을 목표로 개발 중이다. 제노스코의 경우 카이네이즈 억제제 후보물질을 대표 파이프라인으로 내세운다. 특발성 폐섬유증(IPF) 치료제 후보물질 'GNS-3545'은 염증 반응과 섬유화 과정을 조절하는 신호전달 경로 ROCK2를 억제하는 기전이다. 올 4분기 임상 1상 진입이 목표다. 같은 기전이면서 대뇌해면기형을 적응증으로 개발 중인 전임상 단계 'GNS-3288'도 확보했다. 이외 항체-약물 접합체(ADC)에 표적단백질분해(TPD) 기술을 융합한 차세대 신약도 개발하고 있다. 또 양사는 제노스코 상장이 불발되면 오히려 오스코텍의 기업가치가 하락할 것이라고도 피력했다. 제노스코는 연내 주요 파이프라인의 임상을 개시할 계획인데, 제노스코가 상장을 통해 자금을 조달하지 않고 오스코텍이 대규모 유상증자를 추진하면 기존 주주 지분 희석이 불가피하다는 얘기다. 여기에 오스코텍이 상장 유지 조건을 유지해야 한다는 점도 오스코텍이 무한정 제노스코에 자금을 지원할 수 없는 배경으로 꼽았다. 제노스코는 이번 거래소 미승인 추천 결론에 대해 억울하다는 입장을 내비친 것으로 전해진다. 업계에서는 오스코텍과 제노스코가 리보세라닙을 통해 공동으로 매출을 일으키고 있다는 점으로 상장이 지연되는 것이 역차별이 아니냐는 의문도 제기한다. 제노스코가 IPO를 통해 자금을 조달한 뒤 후속 파이프라인을 확대하려는 시점에서, 이미 수익을 내고 있다는 점이 오히려 발목을 잡는다면 기술특례제도 본래 취지와 맞지 않는다는 것이다. 일각에서는 제노스코가 국내 상장 내신 미국 나스닥 상장을 추진할 수 있다는 관측도 나온다. 다만 김정근 오스코텍 대표는 지난달 개최한 온라인 주주간담회에서 "법률적으로 한국 회사와 미국 회사간 합병은 불가능하다"면서 "삼각합병 등을 다각토로 검토했으나 세무적, 법적 비용에 상당한 비용이 들어가는 것을 확인했고 코스닥 상장이 가장 효과적이고 현실적인 대안이었다"고 말한 바 있다. 제노스코에 내부 사정에 정통한 관계자는 "아직은 내부적으로 정해진 게 없다"면서 "시장위원회 트라이(추진) 검토가 우선이고 최종 상장이 불발될 경우에는 나스닥 상장, 합병 등 모든 안을 검토할 계획인 걸로 알고 있다"고 했다. 오스코텍 관계자는 "제노스코가 나스닥 상장은 현재 전혀 고려하고 있는 상황이 아닌 것으로 전달 받았고 당사와 합병 역시 현재 단계에서는 고민 중에 있지 않다"고 했다.

[데일리팜=황병우 기자] "코로나19는 롱코비드가 나타날 수 있고, 고령자나 면역저하자일수록 더 심각한 경과를 보이는 경우가 많다. '1온스의 예방이 1파운드의 치료의 가치가 있다'는 말처럼, 코로나19 예방의 중요성은 아무리 강조해도 지나치지 않다." 코로나19는 2023년 엔데믹 선언 이후에도 꾸준히 변이를 반복하며 독감과 같이 매년 유행하는 '상주 바이러스'가 됐다는 평가를 받고 있다. 아직 정확한 유행 주기는 전환기 단계인 만큼 좀 더 시간이 필요하다는 시각이지만 정부는 65세 이상 고령자 등 고위험군을 대상으로 예방접종을 실시 중이다. 관련분야 최신 지견을 가진 김우주 고려대 구로병원 감염내과 교수는 코로나19 백신 예방 접종률을 높이는 노력을 통한 질병부담 감소의 중요성을 강조했다. 현재 코로나19는 2023년 엔데믹 선언과 함께 국내에서 법정 4급 감염병으로 지정돼 인플루엔자처럼 일상적으로 감시하는 감염병으로 분류됐다. 하지만 계절성 유행을 보일 것이라는 예상과는 달리 인플루엔자와 같이 계절성에 대한 명확한 패턴은 정해지지 않은 상태다. 김우주 교수는 "코로나19는 현재 일정의 '전환기'에 있다. 백신접종 등으로 팬데믹 초기에 비해 양상이 순화됐지만, 아직 완전히 계절성 유행병으로 정착됐다고 단정하긴 어렵다"며 "최근 몇 년간 1~2월과 8월 무렵에 유행이 발생하는 양상이 반복되고는 있으나, 이를 일반화하기에는 아직 이르다"고 설명했다. 그는 "지난 약 4년간 백신접종과 자연 감염을 통한 면역 형성으로 인해 코로나19 중증도는 초기보다 낮아졌다. 그러나 고령자& 8729;기저질환자& 8729;면역저하자& 8729;임신부& 8729;요양병원 입소자 등 감염 취약계층에서는 여전히 중증 또는 사망 위험 등 질병 부담이 크다"고 말했다. 김 교수가 전환기에 접어든 코로나19 백신을 주목하는 이유는 감염시 인플루엔자와 다른 양상을 보이기 때문이다. 실제 코로나19와 인플루엔자는 비슷하게 인식될 수 있지만, 감염 양상, 병원체, 합병증 등에서 차이가 있다. 인플루엔자는 인플루엔자 바이러스, 코로나19는 사스코로나바이러스-2(SARS-CoV-2)에 의해 발생한다. 김 교수는 "코로나19 바이러스는 호흡기뿐 아니라 혈관, 신장 등 전신에 침투해 전신적 감염을 일으키며, 중증도와 치명률이 더 높다"며 "신체 전반에 걸친 후유증인 롱코비드가 나타날 수 있고, 고령자나 면역저하자일수록 더 심각한 경과를 보이는 경우가 많다"고 밝혔다. 인플루엔자와 코로나19는 증상이나 일부 합병증에서 유사한 측면이 있어 동일시되기 쉽지만, 이럴 때 코로나19의 위험성이 간과될 수 있어 주의가 필요하다는 지적이다. 이 같은 이유로 정부는 현재 65세 이상 그리고 생후 6개월 이상 면역저하자 및 감염 취약 시설 입원& 8231;입소자 등 고위험군의 중증화와 사망을 예방하기 위해 코로나19 백신 예방접종을 시행하고 있다. 화두는 국가필수예방접종(NIP)의 도입 여부다. 현재 시행 중인 예방접종의 접종률을 끌어올리기 위해서 NIP에 코로나19 백신이 포함되어야 한다는 의견이 존재한다. 이에 대해 김 교수는 "국민 개개인의 감염병, 중증화로 인한 입원 및 사망 예방과 함께, 국가 인구 유지를 위해서도 코로나19 백신의 NIP 도입이 반드시 검토되어야 한다"며 "코로나19 백신의 경우 기존에 잘 진행되고 있는 65세 이상에서 인플루엔자 백신 NIP 사례를 체계적으로 벤치마크하여 계획하고 실행하면 좋을 것 같다"고 언급했다. 다만 아직 코로나19의 구체적인 유행시기를 예측하기 어려운 만큼 적절한 접종 시기에 대한 고민도 존재할 수 있다. 김 교수는 "코로나19 백신접종 시기를 정할 때 중요한 것은 유행 시점, 항체 지속기간, 변이 대응력 등에 대한 과학적인 근거다"며 "특히 면역저하 상태가 심하면 항체가 잘 형성되지 않거나 생긴 항체도 빠르게 소실되는 경향이 있어 개별적인 면역 상태를 고려해 접종 횟수와 시기를 정하는 것이 바람직하다"고 조언했다. 또 그는 "면역저하자나 요양병원 입소자 등은 코로나19 감염 시 중증으로 진행될 위험이 크지만, 접종률이 낮다"면서 "코로나19 백신 접종률을 높이기 위해서는 정부 차원에서 더 적극적인 홍보가 필요하다고 생각한다"고 강조했다. "안전띠 착용과 같은 코로나19 백신접종, 중증 위험 낮춰" 현재 국내에서 유통되고 있는 코로나19 mRNA 백신은 두 종류다. 백신 항원이 30~50마이크로그램 정도 차이 나는 것 외에는 리피드 나노입자(Lipid Nanoparticle)로 싸인 구조 등 기본적인 성분은 거의 동일하다. 진료 현장에서는 해당 병의원에 배포된 백신을 우선적으로 사용하며, 쉽게 가용하는가에 따라서 선택하고 있는 것으로 알려져 있다. 다만 국내에 들어오는 물량의 차이가 있어 2023~2024 절기 동안 접종된 코로나19 백신 중 약 80% 이상이 화이자의 코미나티였다. 코미나티는 글로벌 3상 임상에서 코로나19에 걸리지 않았던 참가자와 코로나19에 걸리거나 걸리지 않았던 모든 참가자에서 95%의 예방효과를 확인했으며, 안전성은 전반적으로 양호하게 나타났다. 김 교수는 "코미나티와 같은 mRNA 백신은 T세포 면역반응을 강하게 유도해 중증화 예방과 사망 예방효과가 장기간 높게 유지된다. 질병관리청에서도 이러한 mRNA 백신의 중증화 및 사망 예방효과에 중점을 두고 코로나19 백신접종을 권고하고 있다"고 설명했다. 코로나19 백신과 관련되어 제기되는 우려 중 하나는 팬데믹 기간 불거진 안정성 부분이다. 이와 관련해 김 교수는 현시점에서는 안정성에 대한 신뢰가 쌓였다고 평가했다. 그는 "65세 이상 고령자나 기저질환자에게서는 두드러지는 이상반응이 보고되지 않았으며, 이들에게는 백신접종을 통한 효과가 훨씬 더 크다"며 "현재는 접종경험이 충분히 축적돼 있고, 이상반응을 겪은 사람들은 이후 접종 대상에서 제외되면서 최근 접종군에서는 이상반응 발생률이 매우 낮다"고 밝혔다. 특히 김 교수는 백신접종을 두고 '안전띠'와 같다고 비유했다. 안전띠를 착용이 불편할 수 있고 사고 위험을 100% 막아주지 않지만 사고 발생 시 위험을 크게 줄이듯이 코로나19 백신 역시 감염 및 중증화 위험을 낮추기 위해 접종이 필요하다는 의미다. 끝으로 김 교수는 코로나19 감염병 관리를 위해서 개인과 사회 그리고 정부 차원의 노력이 필요하다고 강조했다. 김 교수는 "고령자나 기저질환자 등 고위험군은 본인의 감염 위험을 인식하고, 스스로 적극적으로 백신접종을 해야 하고, 증상이 있으면 빠르게 진단과 치료를 받아야 한다"며 "백신의 NIP 도입 또한 국민 개개인이 적극적으로 목소리를 냈을 때 더 빠르게 논의될 수 있다고 본다"고 말했다. 또 그는 "사회적 차원에서는 '아프면 쉬는 문화'의 정착이 필요하고, 정부 차원에서는 코로나19만을 위한 독립적인 감시 체계 구축이 필요하다"며 "최신 코로나19의 유행 양상, 질병 부담, 백신 효과 및 안전성에 데이터를 파악해, 백신접종 시기 및 홍보 전략을 신속하게 수립해야 한다"고 덧붙였다.

[데일리팜=손형민 기자] 국내외 제약사가 올해 1분기 공개한 임상 2상, 3상 결과에서 대거 실패를 경험하고 있는 것으로 나타났다. 애브비, 사노피, 베링거인겔하임 등 글로벌제약사뿐만 아니라 제넥신, 안트로젠 등 국내사도 최근 신약후보물질의 임상 실패와 중단을 알렸다. 신약 하나가 시장에 출시되기까지 평균 10년 이상의 시간이 걸리고, 수 조원의 개발 비용이 투입된다. 그럼에도 불구하고 최종 임상 단계에서 실패하는 사례가 속출하면서 제약바이오업계의 어려움이 가중되고 있다. 올해 1분기에도 글로벌제약사와 국내 기업들이 후기 임상에서 잇따라 고배를 마시며 신약개발의 높은 장벽을 실감케 하고 있다. 글로벌 제약사들의 연이은 실패 26일 관련 업계에 따르면 사노피와 얀센은 최근 개발 중인 장외 병원성 대장균(ExPEC) 9가 백신 후보물질의 효능을 입증하지 못했다. 장외 병원성 대장균은 폐렴, 패혈증 등 심각한 감염을 일으키는 원인균으로, 이를 예방할 수 있는 백신 개발이 기대를 모았으나 임상 실패로 상업화 가능성이 희박해졌다. E.mbrace로 명명된 임상3상 연구에서 양사가 개발 중인 백신 접종군과 위약군을 비교한 결과, 침습성 감염을 예방하는 효과가 통계적으로 유의미하지 않은 것으로 나타났다. 특히 고위험군 환자에서 기대했던 만큼의 면역 반응이 확인되지 않으며, 백신의 실효성에 대한 의문이 제기됐다. 독립적 데이터 모니터링 위원회(IDMC)는 양사에 임상 중단을 권고했다. IDMC는 객관성을 가진 독립위원회로서 임상 진행단계에서 환자의 안전과 약물 효능 등을 독립적으로 모니터링하는 전문가 그룹이다. 이에 따라 사노피와 얀센은 추가 개발을 중단하고 해당 임상 중단을 결정했다. 애브비는 지난해 인수한 세레벨 테라퓨틱스의 조현병 치료제 후보물질 '에므라클리딘(Emraclidine)'의 임상 2상 두 건이 모두 실패로 돌아갔다. 에므라클리딘은 선택적 M4 무스카린 수용체 작용제(M4 muscarinic receptor positive allosteric modulator)로, 도파민 과잉활성을 억제함으로써 조현병 증상을 조절하는 기전을 갖는다. 기존 도파민 수용체 길항제와 달리 부작용을 최소화하면서 인지 기능 개선 효과를 기대했으나, 이번 임상에서 기대치를 충족하지 못했다. 해당 임상에서 에므라클리딘은 조현병 환자들의 인지 기능 개선을 목표로 했으나, 위약 대비 유의미한 개선 효과를 보이지 못했다. 이번 임상 실패로 애브비는 약 35억 달러(약 4조 6000억원) 규모의 무형자산 평가손해를 반영하는 등 인수 자산 가치의 절반을 깎아내리는 결과를 초래했다. 베링거인겔하임 역시 올해 1월 조현병 신약 임상 프로그램을 중단했다. 이 회사는 임상3상 CONNEX 연구에서 조현병 환자의 인지 기능 장애 치료제인 이클레퍼틴(iclepertin)의 1차와 2차 평가변수가 충족되지 않은 것으로 나타났다. 해당 임상에서 이클레퍼틴을 6개월간 투여한 환자군과 위약군 간 인지 기능, 일상생활 기능 개선에서 통계적으로 유의한 차이가 확인되지 않았다. 이클레퍼틴은 경구용 글라이신 수송체 1(GlyT1) 억제제로, 조현병 환자의 인지 기능 장애 치료를 목적으로 개발됐다. 현재까지 어떠한 규제 기관에서도 승인되지 않은 신약후보물질이다. CONNEX 연구는 조현병 관련 인지 기능 장애 치료제 개발을 위한 역대 최대 규모의 임상 프로그램이었다. 이 연구는 41개국에서 총 1840명의 환자가 등록됐다. 베링거인겔하임은 실패한 이번 임상 결과가 향후 연구 방향 설정에 기여할 것으로 기대하며, 해당 분야에서 여전히 치료 옵션이 부재한 만큼 과학적 이해를 높이는 데 도움이 될 것이라고 설명했다. 베링거인겔하임은 이클레퍼틴의 전체 유효성과 안전성 데이터를 향후 학술대회에서 발표할 계획이다. 미국 바이오기업 뉴모라 테라퓨틱스는 우울증 신약후보물질 나바카프란트의 임상3상 KOASTAL-1 연구에서 유효성을 확인하지 못했다. 이번 연구에서 나바카프란트는 6주차 몽고메리-애스버그 우울 척도(MADRS) 총점 변화라는 주요 평가변수와 스네이스-해밀턴 쾌락 척도(SHAPS) 점수 변화라는 우울증 치료 핵심 2차 평가변수를 충족하지 못했다. KOASTAL-1 연구에는 383명의 성인 주요우울장애(MDD) 환자가 등록됐으며, 나바카프란트는 전반적으로 안전하고 양호한 내약성을 보였다. 또 위약군 대비 자살 사고 또는 행동 증가 신호는 발견되지 않았다. 미국 데날리 테라퓨틱스는 최근 근위축성 측삭경화증(ALS) 치료제 후보물질 DNL343에 대한 2/3상 HEALEY ALS 임상 연구의 주요 결과를 공개했다. 그러나 이번 연구에서 DNL343은 ALS 질환 진행 속도를 늦추는 1차 평가지표를 충족하지 못했다. 데날리에 따르면, ALS 기능 평가 척도(ALSFRS-R)를 기반으로 한 질환 중증도 변화와 24주 생존율에서 위약군과의 유의미한 차이가 나타나지 않았다. 근력과 호흡 기능을 평가하는 주요 2차 평가지표에서도 DNL343과 위약군 간 차이는 통계적으로 유의하지 않았다. 이번 연구에는 DNL343 투여군 186명과 위약군 139명(해당 시험에서 63명, 동시 등록된 다른 시험에서 76명)이 참여했다. 안전성 측면에서는 DNL343이 전반적으로 양호한 내약성을 보였다. 데날리는 오는 2025년 후속 분석을 통해 신경섬유 경쇄(NfL) 등 체액 바이오마커 및 사전 설정된 하위 그룹 분석 결과를 공개할 예정이다. 또한 활성 치료 연장 연구에서 확보된 추가 데이터도 발표할 계획이다. 국내 제약사들도 연이은 난관 직면 국내 제약사들도 글로벌 제약사들과 마찬가지로 후기 임상에서 어려움을 겪고 있다. 최근 안트로젠은 줄기세포 치료제 ‘ALLO-ASC-DFU’의 미국 임상 3상에서 유효성을 입증하지 못했다. 임상에서 ALLO-ASC-DFU는 1차 평가변수인 상처가 완전히 봉합된 환자의 비율 46%를 기록하며 대조군인 하이드로겔 시트 처치 60% 대비 낮은 수치를 보였다. 해당 치료제는 당뇨병성 족부궤양(Diabetic Foot Ulcer, DFU) 치료제로 주목받았으나 주요 평가 지표를 충족하지 못하면서 미국 식품의약국(FDA) 승인 가능성이 낮아졌다. 안트로젠은 후속 분석을 진행하며 향후 개발 전략을 재검토 중이다. 제넥신도 최근 면역항암제 ‘GX-I7’의 글로벌 임상 2상 중단을 결정했다. GX-I7은 체내 T세포 증폭을 유도해 면역 항암 효과를 극대화하는 기전을 가진 신약 후보물질이다. 교모세포종은 신경교종의 일종으로 뇌에서 일차적으로 발생하는 악성종양이다. 교모세포종은 수술과 항암 방사선 치료에도 5년 생존율이 5%에 불과할 정도로 예후가 좋지 않다. 평균 생존 기간도 1년 정도에 불과한 것으로 알려진다. GX-I7의 임상 2상은 재발성 또는 진행성 교모세포종 환자 20명을 대상으로 GX-I7과 표적항암제로 활용되는 혈관내피성장인자(VEGF) 억제제 베바시주맙(제품명 아바스틴)을 병용 투여하는 방식으로 진행됐다. 베바시주맙은 혈관 신생을 억제해 종양의 성장을 막는 기전을 가진 약물로, 기존 항암 치료에 병용 시 효과가 증대될 것으로 기대됐다. 그러나 주요 평가지표인 무진행생존기간(PFS)과 전체생존기간(OS)에서 유의미한 개선 효과를 확인하지 못했다. 제넥신은 기존 연구 데이터를 바탕으로 새로운 적응증을 탐색하는 방향으로 전략을 수정하고 있다. 지놈앤컴퍼니는 지난 12일 마이크로바이옴 기반 면역항암제 'GEN-001'의 국내 담도암 환자 대상 임상2상 연구를 자진 철회한다고 공시했다. GEN-001은 건강한 사람에서 분리 동정한 락토코커스 락티스 단일균주를 주성분으로 한 경구용 마이크로바이옴 치료제 후보물질이다. 암환자의 면역력 활성화를 통한 면역항암 효능을 갖고 있는 것으로 알려진다. 해당 임상은 GEN-001과 키트루다 병용 투여 시 GEN-001의 안전성과 유효성을 평가하는 연구다. 지놈앤컴퍼니 측은 키트루다와 항암화학요법이 담도암 1차 치료제로 승인되면서 치료제 시장이 변화한 것이 임상 수정 전략 이유로 제시했다. 키트루다는 지난 2023년 11월 젬자(성분명 젬시타빈)+시스플라틴 병용요법으로 국소진행성 절제 수술 불가성 또는 전이성 담도암 1차 치료제로 미국에서 허가된 바 있다. 지놈앤컴퍼니는 GEN-001의 위암 임상은 그대로 진행하겠다는 계획이다. 지놈앤컴퍼니는 위암 환자를 대상으로 GEN-001과 머크의 면역항암제 바벤시오 병용요법 가능성도 확인 중이다. 현재 임상2상을 진행되고 있다. 현재까지 공개된 임상 결과에 따르면 42명 환자에게 GEN-001+바벤시오 병용요법은 객관적반응률(ORR) 16.7%를 보였다.