파미셀 발기부전 대상 '셀그램-ED' 안전성 추가조사

• 식약처, 임상 2상과 별개로 진행...2022년 종료 예상

파미셀의 자가 줄기세포 발기부전 치료제 안전성 추적 관찰이 앞으로 5년간 진행된다.

식품의약품안전처는 14일 파미셀이 신청한 발기부전자 대상 '셀그램-ED(Cellgram-ED)' 1상 안전성 추적 관찰 조사를 승인했다.

셀그램-ED는 환자의 골수에서 중간엽줄기세포를 채취해 외부에서 배양한 뒤 다시 주입하는 방식의 줄기세포치료제다.

이번 안전성 추적 관찰 조사는 개발 중인 모든 줄기세포치료제에 대해 실시하는 절차다. 1상 마지막 환자 등록일부터 시작하며 셀그램-ED에 대한 추적 관찰 종료는 오는 2022년이 예상된다. 서울아산병원에서 국내 환자 10명을 대상으로 한다.

파미셀에 따르면 셀그램-ED에 대한 1상은 작년 1월 종료됐다. 전립선절제술을 받은 뒤 발기부전을 겪는 환자 5명과 당뇨병에 따른 발기부전 환자 5명 등 총 10명을 대상으로 임상을 실시해 소기의 목표를 달성했다.

셀그램-ED를 맞은 환자를 30일부터 3개월, 6개월, 9개월, 12개월 기간별로 안전성과 유효성을 평가하는 방식이었다.

파미셀 관계자는 "셀그램-ED 투여 환자에서 발기능이 회복된 반면 부작용은 거의 없었다"고 1상 결과를 설명했다. 아울러 "발기 기능을 평가하는 국제발기능설문지(International index of erectile function) 총점은 치료 전과 대비 최대 38%까지 올랐다"며 잠재적 효능·효과를 전했다. 효과는 치료 후 12개월까지 관찰됐다고 관계자는 덧붙였다.

이 관계자는 "기존 치료법인 혈관확장제 등은 일시적 효과를 보이며, 음경 보정물 등 방법은 합병증이 생길 수 있는 등 현재 근본적인 치료제가 없는 상황이다"며 난치질환 치료에 있어 자가유래 줄기세포 활용의 기대감을 내보였다.

다만 추적 관찰 조사는 파미셀이 준비 중인 셀그램-ED 2상과는 별개로 진행되는 사안이다. 지난 1상에 참여한 환자들에서 셀그램-ED의 안전성과 잠재적 효능·효과를 확인한 파미셀은 현재 2상 준비에 착수한 상태다.

한편 자가유래 줄기세포치료제는 환자 본인에게서 채취한 것이기에 부작용과 이상반응이 적다는 점이 장점이다. 또한 자가 골수 유래 중간엽줄기세포는 파미셀의 원천 기술로 급성심근경색을 타깃으로 하는 하티셀그램-AMI(Hearticellgram-AMI)이 시판 중이기도 하다.

파미셀은 셀그램-ED와 같은 난치질환을 대상으로 하는 알코올성 간경병치료제 셀그램-LC도 개발 중이다. 국내 2상을 마치고 조건부 허가를 기다리고 있다.