임상 2상서 안전·유효성 입증…SK 뇌전증신약 차별점

• 이중작용 기전으로 부분발작 발생 유의하게 감소...FDA 3상임상 면제

SK바이오팜이 개발한 뇌전증 신약이 글로벌 시장진출 속도를 내고 있다. 미국식품의약국(FDA)은 지난 7일 '세노바메이트(Cenobamate)'의 심사에 착수했다. 처방의약품신청자수수료법(PDUFA)에 따라 오는 11월 21일 최종허가 여부가 판가름날 전망이다.

14일에는 스위스 아벨테라퓨틱스(Arvelle Therapeutics)와 총 5억3000만달러(약 6000억원) 규모의 기술이전 계약을 통해 유럽 32개국 진출 발판을 마련했다.

전문가들은 세노바메이트가 시장에서 긍정적인 평가를 받는 비결이 2상임상 단계에서 인정받은 '강력한 유효성'에 있다고 입을 모은다.

뛰어난 발작빈도 감소효과 입증...편의성·적응증 확대 가능성 높아

세노바메이트는 부분발작(Partial onset seizure) 증상을 보이는 성인 뇌전증 환자에게 처방되는 간질 치료제다. 체내 흥분신호를 전달하는 소듐(Na+) 채널을 선택적으로 차단하고, 시냅스(synapse) 전 단계의 신경세포에서 억제성신호전달물질 가바(GABA)의 방출을 촉진하는 이중기전을 갖는다.

지난해 혁신신약살롱에 참석한 박정신 SK바이오팜 임상개발실장은 "간질 치료제로 널리 사용되던 소듐채널차단제라는 점에서 완전히 새로운 기전은 아니다. 2가지 작용기전이 시너지 효과를 내면서 기존 약물보다 유효성이 뛰어나고 넓은 치료범위를 나타낼 수 있었다"고 설명했다.

세노바메이트는 피험자의 부분발작 발생건수를 유의하게 감소시켰다는 2상임상 결과를 토대로 FDA로부터 3상단계 유효성 평가를 면제받았다. 2015년 FDA는 "유효성은 2상임상 데이터만으로 충분하다. 대규모 피험자 대상의 3상임상을 통해 안전성만 확보되면 신약허가 신청이 가능하다"고 판단했다.

지난해 미국신경학회(AAN 2018) 연례학술대회 발표에 따르면, 세노바메이트를 복용한 부분발작 환자에서 발잔빈도가 위약군 대비 유의하게 감소한 것으로 나타났다. 다양한 유형의 부분발작 발생횟수가 55%에서 최대 91%까지 감소했고, 안전성 문제는 확인되지 않았다.

하루 한번 복용하는 경구약물로 편의성이 뛰어나고, 다른 중추신경계 질환으로 적응증 확대가 가능하다는 점에서 시장성 역시 뛰어나다는 평가가 나온다.

박 실장은 "대부분의 뇌전증 환자는 많은 합병증을 동반한다. 첫 번째 타깃은 뇌전증이지만 향후 중추신경계 유사질환으로 확장이 가능하다는 점에서 사업적 매력도 높다"고 평가했다.

SK라이프사이언스의 마크 카민(Marc Kamin) 의학부총괄책임자(CMO)는 외신(Neurology Live)과의 인터뷰에서 "중추신경계 질환 중에서도 간질은 미충족수요가 상당히 높은 분야다. 간질 환자의 3분의 1가량이 현재 치료법으로 충분한 조절효과를 얻지 못하고 있다"며 "세노바메이트가 부분발작 환자에게 유용한 치료제로 사용되길 희망한다"고 밝혔다.