"헴리브라, A형 혈우환자 삶의 질 개선 기대"

• 인터뷰 | 한승민 교수(신촌세브란스 혈액종양과)

한승민 교수

[데일리팜=노병철 기자] "헴리브라의 가장 큰 장점은 피하주사로 주 1회에서 월 1회까지 투약 횟수를 적게 해도 효과적으로 출혈을 예방할 수 있는 점입니다. 다시 말해 투약 편의성을 높여 환자의 삶의 질을 크게 개선시킬 수 있을 것으로 기대하고 있습니다."

한승민 신촌세브란스병원 혈액종양과 교수는 최근 국내 도입된 유전자재조합의약품 헴리브라(에미시주맙)의 임상적 유효성에 대해 이 같이 밝혔다.

JW중외제약이 도입한 헴리브라는 일본 쥬가이제약이 개발한 신약으로 혈액 응고 제8인자의 결핍으로 인해 발생하는 항체가 생성된 A형 혈우병 환자들에게 혈액 응고 인자를 보충해주는 피하주사제다.

학계 및 의료계에서는 헴리브라가 빠른 시일 내에 시장 출시됐을 경우 ▲질환에 대한 효과적 관리(뛰어난 효능효과) ▲보험재정 절감 ▲환자의 삶의 질 향상에 도움을 줄 것으로 전망하고 있다.

헴리브라는 미국, 영국, 독일, 프랑스, 일본 등 7개 선진국에서 시판되고 있다. 이들 국가에서는 평균 3~6개월 안에 신속등재 후 조기 출시돼 혁신 신약으로서의 약물 효과를 높이 평가 받았다.

"우회요법 약제의 투약에도 불구하고 출혈이 조절이 되지 않는 경우가 있고, 많은 양의 약제 투약과 비용이 필요한 경우도 있습니다. 이럴 경우 출혈 및 약제의 반복적 투약에 대한 많은 의료적 부담이 뒤 따르게 됩니다."

항체가 생성된 혈우병A 환자는 주기적이고 잦은 출혈로 인해 현재 우회치료제의 출혈요법 외에 예방요법에 대한 필요성이 대두되고 있다. 중증의 혈우병 A환자는 주1회 정도 출혈이 발생하며, 항체 혈우병 A환자에게는 출혈 이후 소요되는 우회치료제의 상당량과 투여횟수가 불가피하기 때문에 예방요법이 당위적 치료로 여겨지고 있다. 실제 해외에서는 우회치료제가 예방요법으로 투여되고 있지만, 국내는 재정부담 문제로 출혈 시에만 우회치료제의 사용을 인정하고 있는 실정이다.

이러한 이유로 한국혈전지혈학회를 비롯한 상당수의 의료진들은 헴리브라의 임상적 유용성과 안전성 자료를 높이 평가, 항체 혈우병A 치료에 대한 예방요법으로서의 치료 옵션에 많은 관심을 가지고 있다.

특히 한 교수는 "우회인자 사용 시에도 출혈이 잘 조절되지 않는 항체 환자들이 있다. 이런 환자들에게 중증 출혈이 생길 경우 장기간 입원하면서 반복적으로 약제를 투약하고 때로는 수술이나 시술 등의 추가 치료가 필요한 상황도 발생해 수억원이 넘는 병원비가 들기도 한다"며 예방요법으로서의 헴리브라의 당위성에 힘을 실었다.

다음은 한승민 교수와의 일문일답.

-교수님의 약력 소개 부탁드립니다.

=저는 2009년 연세의대를 졸업하고, 동 대학에서 석사 수료를 마치고, 2014년 소아청소년과 전문의 취득했습니다. 2016년 소아혈액종양과 세부전문의 취득 후 연세의대 소아청소년과 조교수로 근무 중입니다.

-혈우환자를 치료하신 경력은 얼마나 되고, 현재 몇 명의 혈우환자를 케어하고 있나요?

=2012년도부터 혈우병 환자 경험이 있고 소아혈액종양과 분과 소속으로 근무한 2014년부터 본격적으로 환자를 많이 진료하게 되었습니다. 세브란스병원은 한국 최초로 혈우병클리닉이 개설되었던 병원입니다.

정기적으로 세브란스병원에 내원하는 환자들은 50여분이 계시며 이는 저와, 함께 근무 중인 유철주, 한정우 교수님이 다 같이 진료 중인 환자 수입니다. 이 외에도 많은 환자들이 조절되지 않는 출혈이 생기거나 수술이 필요한 경우 본원을 찾고 있습니다.

-항체가 생성된 혈우병A 환자는 주기적이고 잦은 출혈로 인해 내원 치료를 받는 경우가 많습니다. 현재 어떤 우회치료요법을 사용하고 있는지 설명 부탁드립니다.

=현재 허가 되어 있는 약제는 응고 인자 7번 제재 약제인 노보세븐과 2번, 7번, 9번, 10번 인자가 함께 복합되어 있는 훼이바 두 가지 약제가 있습니다.

-현재 사용 중인 우회치료요법은 어떤 장단점이 있을까요?

=우회요법 약제의 투약에도 불구하고 출혈이 조절이 되지 않는 경우가 있으며 많은 양의 약제 투약과 비용이 필요한 경우가 있습니다. 이럴 경우 출혈 및 약제의 반복적 투약에 대한 많은 의료적 부담이 뒤 따르게 됩니다.

-항체 혈우병 A환자에게는 출혈 이후 소요되는 우회치료제의 상당량과 투여횟수가 불가피하기 때문에 예방요법이 당위적 치료로 여겨지고 있습니다. 해외에서는 우회치료제가 예방요법으로 투여되고 있지만, 국내는 재정부담 문제로 출혈 시에만 우회치료제의 사용을 인정하고 있는 실정입니다. 이에 대한 교수님의 의견은 어떻습니까?

=말씀 하신대로 예방 요법을 시행할 경우 항체 환자에서 예방 요법을 하지 않은 환자보다 출혈의 횟수를 감소시킬 수 있는 것으로 임상 연구를 통해 알려져 있습니다. 하지만 이럴 경우 의료비 부담이 많아지게 되고, 또한 우회인자의 경우 반감기가 상대적으로 짧기 때문에 권장되는 예방 요법의 투약 간격 등이 표준화 되어 있지는 않는 측면이 있습니다.

또 항체 환자라 하더라도 환자마다 항체의 양과 약제에 반응하는 정도 등이 다양하기 때문에 예방 요법을 모든 항체 환자에게 표준적인 치료로 권하기에는 현실적인 어려움이 있습니다.

-헴리브라는 투약 이후 약물 지속시간이 월등히 높습니다. 여기에 더해 주 1회 투약 편의성 및 피하투여 방법은 큰 장점 중 하나로 평가됩니다. 헴리브라가 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있을 것으로 전망하시는지요?

=헴리브라 약제의 임상시험을 통해서 약제가 얼마나 효과적으로 A형 혈우병 환자에게 출혈 횟수를 감소시키는지 보고가 되었고 우수한 효과로 인해 미국 등에서 빠르게 허가가 되어 시판이 되었고 많은 환자들의 출혈 조절에 도움이 되고 있습니다.

또한 정맥 주사가 아닌 피하 제재라는 점, 약제의 투약간격이 넓다는 점이 환자에게는 너무나 큰 장점이라고 생각됩니다. 아마 이런 부분은 환자분들이 크게 동감하실 것 같고 정맥 주사 약제를 병원에서 맞는 환자들도 있기 때문에 약제를 투약하는 의료진 입장에서도 정맥 제재 보다 피하 제재가 훨씬 투약하기 간편한 방법입니다.

-JW중외제약은 8~9 중으로 환자 8명을 대상으로 무상지원을 할 계획입니다. 실제로 이에 대한 의료진과 환자들의 반응은 어떤지 궁금합니다.

=시판 때까지 아직 시간이 좀 남아 있고 또한 약제의 시판을 기다리셨던 환자분들이 계시는 것으로 알고 있어서 무상지원 프로그램은 환자나 의료진에게 반가운 소식이라고 생각됩니다. 약제에 대해 문의하고 궁금해 하시는 환자분들이 많이 계십니다.

-몇몇 사례를 보면 기존 우회치료제를 사용하더라도 연간 약제비가 10억원을 훌쩍 넘는 경우도 있다고 들었습니다. 실제로 그런지 궁금합니다.

=앞서 말씀드린 대로 우회인자 사용 시에도 출혈이 잘 조절되지 않는 항체 환자들이 있습니다. 이런 환자들에게 중증 출혈이 생길 경우 오래 입원하면서 반복적으로 약제를 투약하고 때로는 수술이나 시술 등의 추가 치료가 필요로 하는 상황도 생기기 때문에 한번 이런 출혈이 생길시 수억원의 병원비가 들기도 합니다.

-교수님께서 생각하시는 헴리브라의 장점은 무엇입니까?

=중증 혈우병A 환자에게 적용할 수 있는 피하제재로 주 1회~월 1회까지 투약 횟수를 적게 해도 효과적으로 많은 출혈이 예방된다는 점이 있기 때문에 효과 및 투약의 편의성 면에서 장점이 큰 약제로 생각이 됩니다.

-끝으로 보건당국과 환자, 제약사에게 당부하고 싶은 말씀이 있다면요?

=혈우병 치료가 최근에 많은 발전을 거듭해 신약들이 출시되고 있으며 많은 새로운 약제들이 임상 시험 중에 있습니다. 새로운 약제들이 무조건 장점만 있다고 생각하지는 않습니다. 새로운 약제들에는 아직 해결되지 않은 숙제들이 있을 수밖에 없으며(헴리브라도 마찬가지로 투약 중 출혈의 문제, 수술 등의 상황으로 추가 약제 투약이 필요 할 때의 지침, 혈전 발생의 위험에 대한 부분, 환자의 적절한 응고상태를 파악할 수 있는 검사 적용의 어려움 등을 해결해야하는 숙제가 있습니다) 의료진도 환자도 아직 약제에 대한 많은 경험이 필요합니다.

하지만 새로운 약제들이 치료의 새로운 장을 열고 기존 약제에 비해 획기적인 측면이 있는 것만은 분명합니다. 이런 약제들을 슬기롭게 도입하기 위해서는 의료진을 비롯하여, 보건당국과 제약사, 환자 단체 모두 협력하야 하며 서로의 입장에 대해서 이해해야 한다고 생각합니다. 의료진 입장에서는 아무래도 빨리 의학이 발전하는 시대에 약제의 빠른 도입이 아쉬울 때가 많습니다. 물론 많은 현실적인 어려움이 있겠지만 아무래도 보건당국에서 조금 더 넓은 시각에서 이런 사안들을 바라봐 주셨으면 하는 바람은 있습니다.