경구용 SMA치료제 '에브리스디', 보험급여 잰걸음

• 허가 8개월 만인 이달 초 급여 절차 시동…저렴한 비용 강점
• 졸겐스마, 비슷한 시기 급여 신청…두 약제 등재 시점 관심

[데일리팜=정새임 기자] 국내 두 번째 척수성 근위축증(SMA) 치료제인 로슈의 '에브리스디'가 허가 8개월 만에 보험급여 등재 절차를 시작했다.

15일 제약업계에 따르면 한국로슈는 이달 초 건강보험심사평가원에 경구용 액상제 SMA 치료제 에브리스디(리스디플람)의 급여 등재를 신청했다.

에브리스디는 바이오젠 '스핀라자'에 이어 국내 허가된 척수성 근위축증 치료제다. 지난해 11월 국내 품목허가를 획득했지만, 아직 시장엔 정식 출시되지 않은 상태다.

그 사이 세 번째 척수성 근위축증 치료제인 노바티스의 '졸겐스마'가 허가를 받았다. 노바티스는 허가-급여평가연계제도를 활용해 지난달 급여 신청을 마쳤다. 허가는 에브리스디가 앞섰지만, 급여 등재 속도로는 졸겐스마가 앞선 셈이다.

다만 급여 등재의 벽은 에브리스디가 더 낮을 것으로 전망된다. 에브리스디는 앞서 등재된 스핀라자보다 더 저렴하다고 알려져 있기 때문이다. 반면 졸겐스마는 회당 비용으로는 가장 높아 어떤 급여 모델을 적용할 것인지 고민이 많다.

스핀라자 역시 급여 절차를 밟을 당시 1바이알 당 1억원에 가까운 고비용으로 신속한 등재가 쉽지 않았다. 심평원 약제급여평가위원회(이하 약평위)에 오르기까지도 수개월이 걸렸고, 약평위 상정 후에도 바로 급여 적정성을 인정받지 못했다. 스핀라자는 급여 신청 1년 만에 등재 목록에 올랐다. 스핀라자의 최종 약가는 9235만9131원으로 결정됐다. 즉 첫해 1인당 드는 비용은 5억5415만원이며, 이듬해부터 2억7707만원이 든다. 환자 본인부담금은 총 비용의 10%다.

이미 더 고가인 스핀라자가 급여 적용된 상태이므로 에브리스디는 약가 협상만 잘 이뤄진다면 등재가 어렵지 않게 이뤄질 것으로 판단된다. 에브리스디 역시 스핀라자에 적용된 총액제한형-환급형 위험분담제(RSA)를 따라갈 가능성이 높은 것으로 알려졌다.

졸겐스마는 평생 한 번만 맞는 '원샷 치료제'이지만 회당 가격은 약 25억원(미국 기준)으로 국내 약제 중 가장 고가다. 이에 정부와 회사는 건보 재정 부담을 줄일 수 있는 여러 방안을 고심 중이다. 회사는 RSA 중 근거생산 조건부에 속하는 성과 기반 지불제를 제안했다. 다만 기존 유형과는 평가 방식이 조금 다르다. 급여 후 추가 임상을 진행해 급여 적정성을 평가하는 기존 방식과 달리, 개별 환자마다 효과를 측정해 일부 환급 혹은 급여 중단을 결정하는 방식이다. 여기에 정부는 비용을 나눠서 지불하는 분할 지불제도 고려하고 있는 것으로 알려졌다.

성과 기반 지불제나 분할 지불제 모두 처음 시도하는 모델인 만큼 기준과 평가방식 등 세부 항목을 정하는데 다소 시간이 걸릴 것으로 전망된다.

한편, 에브리스디는 생후 2.2개월~6.9개월까지 41명의 영아 제1형 환자를 대상으로 한 FIREFISH 임상에서 치료 12개월 후 29% 환자가 베일리 영유아 발달검사(BSID-III) 항목 중 '도움 없이 앉기' 기준을 충족했다. 2년간 에브리스디를 투여받은 환자의 88%는 2년간 지속적으로 인공호흡기 없이 생존했다. 또 2~25세 제2형 또는 제3형 환자 180명을 대상으로 한 SUNFISH 연구에서 에브리스디는 운동기능평가척도 MFM-32로 측정한 결과 치료 12개월 차에 운동 기능 향상을 입증한 바 있다.