스핀라자·졸겐스마 이어 '에브리스디' 국내 진입 예고

• 식약처 허가 심사 진행 중…SMA치료제 3파전 확대
• 경구제로 편의성 장점…임상 통해 운동기능 향상 입증

[데일리팜=어윤호 기자] 2017년 승인된 바이오젠의 '스핀라자'와 현재 허가 심사가 진행중인 노바티스의 '졸겐스마'에 이어 세번째 SMA치료제의 국내 진입이 예상된다.

관련업계에 따르면 로슈는 지난 8월 미국 FDA 승인 이후 식약처에 '에브리스디(리스디플람)'의 허가 신청을 제출했으며 11월 승인이 가능한 상황이다. 이들 약물은 모두 척수성근위축증(SMA, Spinal Muscular Atrophy)치료제이며 세부적인 적응증과 제형, 용법·용량 등은 차이가 있다.

유전자치료제이면서 '원샷(one-time treatment)' 개념의 고가약물인 졸겐스마(오나셈노진 아베파보벡)가 아직 심사중인 상황에서 경구제이고 지속투여하는 에브리스디가 상대적으로 심사기간을 단축한 것으로 판단된다.

에브리스디의 적응증은 '성인 및 2개월 이상 영유아 SMA 환자'가 대상이다. 에브리스디의 FDA 승인은 2개월~7개월의 유아를 대상으로 진행된 FIREFISH 연구와 2살~25살 어린이와 성인을 대상으로 진행된 SUNFISH 결과를 기반으로 이뤄졌다.

SMA 2형 또는 3형 환자 180명을 대상으로 진행된 SUNFISH에서 에브리스디는 운동 기능 평가척도인 MFM-32로 측정했을 때 12개월 시점에서 운동 기능 향상을 입증했다.

또한 1형 생후 2~7개월의 유아 SMA 환자를 대상으로 진행한 FIREFISH에서, 2년간 에브리스디를 투여받은 환자의 88%가 2년간 지속적으로 인공호흡기 없이 생존한 것으로 나타났다.

2년 동안 59%의 유아들이 유아 및 유아 개발 총 운동량을 측정하는 베일리 영유아 발달검사(BSID-III) 기준으로 최소 5초 이상 도움 없이 앉을 수 있었다. 또한 65%의 유아들은 1년 동안 목을 가눌 수 있었고, 29%는 1년 간 스스로 뒤집힐 수 있었으며, 30%는 지지대를 이용해 서 있을 수 있었다.

한편 선진입 품목인 스핀라자(뉴시너센)는 지난해 4월 위험분담계약제(RSA, Risk Sharing Agreement) 환급형과 총액제한형을 융합한 형태에 사전승인제를 수용하며 보험급여 목록에 등재됐다.

당시 정부와 제약사 모두의 노력으로 스핀라자 국내 보험 상한금액은 1병당 9235만9131원으로 책정됐다. 졸겐스마와 에브리스디가 국내 허가 이후 급여 등재까지 어느정도 기간이 소모될 지 지켜볼 부분이다.