평생 한번 치료, 가격은 20억원…졸겐스마, 허가 임박

• 식약처, 안전성·유효성 심사 완료…급여적용이 '관건'

[데일리팜=이탁순 기자] 1회 투약비용이 20억원에 달해 화제를 모았던 희귀유전신약 '졸겐스마'(오나셈노진아베파르보넥, 노바티스)의 국내 허가가 임박한 것으로 나타났다.

척수성 근위축증(SMA) 유전자 치료제로, 평생 한번만 투여하면 되기 때문에 '원샷 치료제'로 불리는 이 약은 허가 이후 급여에서 이슈가 될 전망이다.

26일 업계에 따르면 식약처는 최근 졸겐스마의 안전성·유효성 심사를 완료했다. 이에 조만간 허가 결과가 나올 것으로 예상된다.

졸겐스마는 지난 2018년 12월 희귀의약품으로 지정됐지만, 아직 정식 허가는 받지 못했다.

이 약은 SMA치료제로 한번만 투여하면 되는 치료제로 관심을 받고 있다. SMA는 운동신경을 관할하는 SMN1 유전자 결핍이나 돌연변이로 운동신경 세포가 파괴되면서 생기는 질환이다. 치료를 받지 않으면 보조 장치에 의존거나 사망할 수도 있다. 졸겐스마는 바이러스벡터에 SMN1 유전자를 넣어 환자의 몸 안에서 SMN1 단백질을 만들도록 유도하는 약이다.

최근 스핀라자(뉴시너센나트륨, 바이오젠), 에브리스디(리스디플람, 로슈) 등 SMA 치료제들이 속속 국내에 상륙했지만, 한번 맞는 '졸겐스마'의 출시를 원하는 환자들은 여전하다.

문제는 가격이다. 이 약은 1회 투약비용이 미국에서 25억원, 일본에서는 약 18억9000만원에 책정돼 초고가 논란에 휩싸인 바 있다. 전문가들은 국내에서 초고가신약을 도입할 급여평가 기준이 부적절하며 새로운 모델을 발굴해야 한다고 조언한다.

지난 13일 열린 한 토론회에서 강혜영 연세약대 교수는 "급여모형은 그 나라의 역사·문화·경제 등 다양한 것을 기반으로 해서 나라별 최선의 방안이 마련돼야 한다"며 "해외 국가 사례나 급여모형을 그대로 들여오는 것은 위험할 수 있다. 국가별 자세한 운영방안이나 배경을 제대로 파악할 수 없다. 맞춤형 제도가 필요하다"고 주장했다.

이에 대해 양윤석 복지부 보험약제과장은 "현행 RSA(위험분담제)를 적용하면 졸겐스마 급여평가가 가능하다"며 "지불구조를 어떻게 할지를 고민하면 된다"며 현행 급여기준으로도 평가가 가능하다고 설명했다.

한편 노바티스는 또하나의 '원샷 치료제'로 평가받는 혈액암치료제 '킴리아'를 지난 3월 허가받고, 급여절차를 밟고 있다.