항암제 강자 '로슈', 희귀질환 영역 입지 강화 예고

• ADC 약물 '포라이비' 국내 승인…B세포림프종 옵션 추가
• '에브리스디' 이어 '엔스프링' 진입 예고…스핀라자·솔리리스와 경쟁

[데일리팜=어윤호 기자] 항암제 강자 로슈가 희귀난치성 질환 영역에서 영향력을 강화하고 있다.

한국로슈는 최근 일주일 새 신약 2종의 국내 허가를 획득했으며 추가 1개 신약의 한국 진입을 예고하고 있다.

이들 신약은 각각, 재발성 또는 불응성 미만성 거대B세포림프종(DLBCL, Diffuse Large B-Cell Lymphoma), 척수성근위축증(SMA, Spinal Muscular Atrophy), 시신경척수염스펙트럼장애(NMOSD, Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder Aggravate) 등 치료옵션이 부족한 희귀질환 영역으로, 주목을 받고 있다.

지난달 28일 승인된 '폴라이비(폴라투주맙 베도틴)'는 조혈모세포이식을 받을 수 없고 한 번 이상의 치료 경험이 있는 재발성 또는 불응성 미만성 거대 B세포 림프종 환자 80명을 대상으로 폴라이비 병용요법의 임상적 유효성 및 안전성을 확인한 1b/2상 임상연구를 통해 유효성을 확인했다. 항체-약물접합체(ADC, Antibody-drug conjugate)인 이 약은 지난해 10월 국내에서 희귀의약품으로 지정됐다.

연구 결과, 폴라이비 병용요법(폴라이비+벤다무스틴+리툭시맙)군은 BR요법(벤다무스틴+리툭시맙)군 대비 높은 완전 관해율(CR, Complete Response)과 전체생존기간(OS, Overall Survival) 연장을 보였다.

대부분의 환자들이 2년 이내에 재발을 경험하며 재발할 경우 생존 기간이 6개월에 불과할 정도로 치명적인 질환임에도 불구하고, 재발성∙불응성 미만성 거대 B세포 림프종은 그동안 효과적인 치료 옵션이 부족한 영역이었다.

이어 지난 2일 로슈는 '스핀라자(뉴시너센)'의 경쟁약물인 '에브리스디(리스디플람)'의 허가를 획득했다. SMA치료제로는 최초의 경구용 옵션인 에브리스디는 연령 및 체중에 따른 맞춤 처방이 가능하다는 장점이 있다.

구체적인 적응증은 '성인 및 2개월 이상 영유아 SMA 환자'가 대상이다. 에브리스디의 FDA 승인은 2개월~7개월의 유아를 대상으로 진행된 FIREFISH 연구와 2살~25살 어린이와 성인을 대상으로 진행된 SUNFISH 결과를 기반으로 이뤄졌다.

SMA 2형 또는 3형 환자 180명을 대상으로 진행된 SUNFISH에서 에브리스디는 운동 기능 평가척도인 MFM-32로 측정했을 때 12개월 시점에서 운동 기능 향상을 입증했다. 또한 1형 생후 2~7개월의 유아 SMA 환자를 대상으로 진행한 FIREFISH에서, 2년간 에브리스디를 투여받은 환자의 88%가 2년간 지속적으로 인공호흡기 없이 생존한 것으로 나타났다.

여기에 로슈는 '솔리리스(에쿨리주맙)'의 경쟁약물인 '엔스프링(사트랄리주맙)'의 허가 절차도 진행중이다. 적응증은 시신경척수염스펙트럼장애(NMOSD, Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder Aggravate)이다.

엔스프링이 시장에 진입할 경우 국내에서는 알렉시온이 개발하고 한독이 공급하고 있는 솔리리스에쿨리주맙)의 유일한 대항마가 된다.

다만 국내에서 솔리리스는 발작성야간혈색소뇨증(PNH, Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria)치료제로만 사용되고 있는 만큼, 엔스프링의 NMOSD 영역 선점이 예상된다.

한편 NMOSD는 자가항체에 의한 시신경과 척수의 염증으로 비가역적인 신경학적 손상, 시력저하, 시력상실을 유발하는 난치성 자가면역질환으로, 신경세포 표면에 존재하는 아쿠아포린 기능을 파괴하는 자가항체가 주된 병인이다.

현재까지 뚜렷한 치료제가 없어 일반적으로 고용량 스테로이드가 사용되고 중증환자에게는 혈액제제인 면역글로불린을 투여하거나 혈장분리반출술을 시행하고 있다.