희귀신약 선 등재 후 평가 시동…등재 240일→100일 단축

• 복지부, 8월 31일까지 시범사업 제약사 공모
• 약가, A8 조정 최저가 90% 계약
• 대체약·질환 중증도·재정 영향·사후평가 계획·환자 보장 계획 살펴 5품목 선정

[데일리팜=이정환 기자] 보건복지부가 희귀질환 환자들의 신약 접근성을 높이기 위해 희귀신약 건강보험 등재 기간을 현행 240일에서 최대 100일 이내로 대폭 단축하는 ‘희귀질환 치료제 신속등재 시범사업’에 본격적으로 착수한다.

복지부는 까다로운 사전 평가를 사후 평가로 대체하는 '선 등재 후 평가' 도입으로 환자들이 적기에 약을 공급받을 수 있도록, 오는 7월 1일부터 8월 31일까지 시범사업에 참여할 대상 약제와 제약기업을 공개 모집한다고 30일 밝혔다.

이번 시범사업 핵심은 사전 평가 유예와 협상 절차 간소화다. 기존에 등재 전 필수적으로 거쳐야 했던 비용효과성 평가는 등재 이후 실제 환자에게 투여한 임상 성과를 바탕으로 한 ‘사후 평가’로 전환된다.

가장 오랜 시간이 소요되는 약가·약제비 총액 협상도 사전에 설정된 계약 조건을 적용해 갈음하기로 했다. 시범사업에 선정되면 약가는 외국 8개국(A8) 조정 최저가의 90%를 보장받으며, 예상 청구액은 최대 300억 원 범위 내에서 제약사가 제출한 금액으로 초기 설정된다. 제약사가 원할 경우 약가유연계약제도 허용된다.

참여 요건은 엄격하게 관리된다. 산정특례 대상 희귀질환 치료제로서 이미 허가를 받았거나 심사가 진행 중이어야 하며, 올해 12월 31일까지 요양급여 결정 신청이 가능한 약제여야 한다. 또한 미국, 영국, 독일, 일본 등 A8 국가 중 3개국 이상에서 공적으로 급여가 적용되어 약가가 확인되는 약제만 신청할 수 있다.

복지부는 공모가 끝난 뒤 신청 약제들을 대상으로 대체약제 유무, 질환 중증도, 재정 영향, 사후평가 계획 등을 종합적으로 심사해 오는 9월 중 5개 이내의 약제를 최종 선정할 계획이다. 건강보험심사평가원은 선정된 약제의 원활한 임상 성과 자료 수집을 지원하게 된다.

시범사업 참여를 희망하는 제약기업은 오는 8월 31일 오후 6시까지 시범사업 참여 신청서와 사후평가 관련 자료를 심평원 담당자 이메일([e-mail])로 제출하면 된다. 추가적인 약가·제출 자료 문의는 심평원 신약등재부와 국민건강보험공단 신약관리부를 통해 확인할 수 있다.

권병기 보건복지부 건강보험정책국장은 “이번 방안은 희귀질환 치료제의 등재 기간을 대폭 단축해 환자들이 치료제를 조기에 사용할 수 있도록 하기 위한 것”이라며 “희귀질환 환자들의 오랜 요구를 반영해 시행한다는 점에서 의미가 깊다”고 밝혔다.