AZ 중증 근무력증 신약후보 '게푸루리맙' 신속심사 받는다

• 식약처, GIFT 선정 …혁신형 제약기업 개발 신약 조건 만족

[데일리팜=이탁순 기자] 아스트라제네카의 중증 근무력증 신약 후보 '게푸루리맙'이 식약처 신속심사 지원 대상에 선정됐다.

이에따라 이 약의 상업화가 앞당겨질 것으로 보인다.

식약처는 지난 5일자로 아스트라제네카 '게푸루리맙'을 63호 GIFT(글로벌 혁신제품 신속심사 지원) 대상 품목으로 지정했다고 밝혔다.

GIFT는 식약처가 신속한 제품화 지원을 통해 환자에게 새로운 치료 기회를 제공하기 위해 2022년 9월부터 운영하는 신속심사 프로그램이다.

GIFT 대상은 생명을 위협하는 질환, 기존 치료 대안이 없는 희귀질환, 혁신형제약기업 개발 신약 등 혁신성이 뛰어난 의약품이다.

식약처는 이들 조건을 만족하는 신청 의약품에 대해 혁신적 치료 효과, 공중보건 위기 대응 기여도, 개발사의 노력 등을 종합적으로 평가해 지정한다.  

GIFT에 선정되면 심사 기간이 최소 25% 단축(120근무일→90근무일)된다.  

이를 위해 준비된 자료부터 먼저 심사하는 수시 동반심사(rolling review) 적용되고, 품목설명회·보완설명회 등 심사자와 개발사 간 긴밀한 소통이 이뤄진다. 더불어 규제 관련 전문 컨설팅 등 신속한 제품화를 위한 다양한 지원을 받게 된다.

아스트라제네카는 작년 7월 게푸루리맙이 항아세틸콜린 수용체(AChR) 항체 양성(Ab+) 전신 중증 근무력증(gMG) 성인 환자를 대상으로 한 임상 3상 시험 PREVAIL에서 1차 및 모든 2차 평가변수를 충족했다는 긍정적인 결과를 발표했다.

게푸루리맙은 보체 단백질 C5와 혈정 알부민 모두에 선택적으로 결합하는 말단 보체 억제제로, 항아세틸콜린 수용체 항체 양성 전신 중증근무력증(gMG) 치료를 위해 자가 피하 투여에 최적화된 새로운 이중결합 나노바디 신약 후보물질이다.

전신 중증 근무력증은 만성 자가면역성 신경근육질환으로, 근육 기능 상실과 심각한 근력 저하를 초래하는 희귀 질환이다.

특히 게푸루리맙은 기존 성인중증근무력증에 사용되는 울토미리스나 솔리리스 대비 주 1회 자가 투여 방식으로 편의성을 높였다는 평가를 받고 있다.

게푸루리맙이 GIFT로 선정된 데는 한국아스트라제네카가 혁신형 제약기업이라는 점이 영향을 미쳤다.

이 약은 아직 미국 FDA나 유럽 EMA, 일본 PMDA 등 선진 국외 규제기관으로부터 승인을 받진 못했다. 신속심사 프로그램도 식약처가 이들 국외기관보다 먼저 적용했다.

다만, 미국FDA는 이 약을 희귀의약품으로 지정해 지원하고 있다. 식약처도 이달 이 약을 개발단계 희귀의약품으로 지정했다.

현재까지 GIFT로 지정된 의약품 중 49개가 품목허가를 받았다.