원샷 유전자 치료제 '럭스터나' 이번엔 합의점 찾을까

• 한국노바티스, 심평원에 추가 보완자료 제출
• 3월 약평위서 비급여 판정…RSA 조건서 이견

[데일리팜=어윤호 기자] 원샷 망막질환 치료제 '럭스터나'의 보험급여 논의에 진전이 생길지 귀추가 주목된다.

취재 결과, 최근 한국노바티스는 건강보험심사평가원이 요청한 유전성망막질환(IRD, Inherited Retinal Dystrophy) 치료제 럭스터나의 추가 보완자료를 제출했다.

이 약은 지난 2021년 9월 급여 신청을 제출했지만 그간 별다른 등재 절차의 진전이 없었다가 지난 3월 약제급여평가위원회에 상정됐지만 급여 기준 설정에 실패했다.

럭스터나의 평가 과정에서는 위험분담계약제(RSA, Risk Sharing Agreement) 조건(환급률 등)을 두고 이견이 있었던 것으로 알려졌다.

이같은 상황에서 노바티스가 보완자료를 제출했고 정부와 제약사 모두 럭스터나 등재에 대한 의지를 보이고 있는 만큼, 이번 재도전이 성공할 수 있을지 지켜 볼 부분이다.

럭스터나는 IRD 발생 원인 중 하나인 결핍, 결함이 있는 RPE65 유전자를 단 1회 투여만으로 정상 유전자로 대체해 기능을 회복시킨다. 질병의 근본적인 치료가 가능한 셈이다.

이 약은 미국 FDA가 2014년 혁신적 치료제(Breakthrough Therapy), 2016년 희귀의약품(Orphan Drug), 2017년 우선 심사(Priority Review) 대상으로 지정하며 2017년 신속 승인을 획득하기도 했다.

한편 럭스터나는 RPE65 유전자의 이중대립형질 돌연변이가 확인된 유전성 망막 질환 환자를 대상으로 진행된 3상 임상을 통해 유효성을 입증했다.

임상 결과, 치료 1년 시점에 럭스터나 치료를 받은 환자군의 시기능(Functional Vision)이 치료를 받지 않은 대조군보다 통계적으로 유의하게 개선됐다. 일상적인 보행 환경을 재현해 다양한 조도에서 여러 가지 높이의 장애물 코스를 통과하는 능력을 평가하는 '다중 휘도 운동성 검사(MLMT, Multi-Luminance Mobility Test)'의 평균 점수를 1차 평가변수로 치료 1년 시점에 평가한 결과, 럭스터나 치료군의 점수 변화는 1.8점으로, 대조군의 점수 변화인 0.2점보다 1.6점 높았다.