21세기형 노다지…"줄기세포치료제는 신성장동력"

• 상업임상 세계 2위, 글로벌 선두 줄기세포개발국가 자리매김 조건은?

줄기세포치료제는 그 무한한 가능성 때문에, 치료측면이나, 산업적 측면에서 21세기형 '노다지'로 불린다.

세계적으로 2013년 400억달러 규모로 형성된 줄기세포 치료제 시장은 연평균 24%의 증가율을 2018년 1177억달러 규모까지 성장할 것으로 추정된다.

우리나라 역시 세계적 추세와 같이 급속한 시장을 형성할 것으로 예측되는 상황. 다만 금을 캐내려면 전제조건이 있다.

전문가들 사이에선 우리나라가 진정한 줄기세포 치료의 강국으로 자리하려면 법률, 제도적 개선과 함께 적극적인 투자가 뒷받침 돼야 한다는 목소리가 높기 때문이다.

현재 상용화된 줄기세포 치료제 현황과 진행 중인 임상연구들을 중심으로 국내 줄기세포 산업의 현주소 및 전망을 짚어봤다.

◆줄기세포 치료제 개발 선두...토종제품 4개= 지난 10여 년 새 줄기세포 연구 분야는 많은 발전을 이뤘다. 특히 우리나라는 후발주자지만 선도적 역량을 갖췄다는 평가를 받고 있다.

세계 최초로 줄기세포치료제 상용화를 실현하는 쾌거를 이뤘으며, 현재까지 품목허가를 거쳐 상용화된 세포치료제 6건 중 4건이 국내 기업에서 개발됐다는 사실 또한 이를 방증한다.

출처: 경기바이오인사이트 2015년 4권 4호

줄기세포치료제 품목허가 현황을 보면(2015년 4월 기준), 2011년 7월 파미셀의 '하티셀그램-AMI'가 가장 먼저 급성심근경색의 적응증을 받으며 세계 최초 자가줄기세포치료제라는 타이틀을 선점했다.

2012년 메디포스트는 처음으로 동종줄기세포에서 유래한 '카티스템' 개발에 성공, 무릎연골 결손 치료제로 허가를 받았다.

같은 해 안트로젠의 '큐피스템'도 크론성 누공의 적응증을 받았는데,이 제품 또한 지방조직이용 줄기세포치료제 중에서는 세계 최초였다.

국내 제품 가운데 가장 최근 허가된 품목으로는 2014년 코아스템이 개발한 루게릭병 치료제 '뉴로타나-알주'를 들 수 있다.

해외에선 2012년 오시리스 테라퓨틱스의 '프로키말'과 2015년 키에시 파르마슈티치의 '홀러클라'가 각각 루게릭병과 화상에 의한 각막 윤부 줄기세포 결함 치료제로 허가를 받았다.

◆줄기세포 치료제 상업임상 세계 2위 수준= 최근 경기과학기술진흥원 보고에 따르면, 줄기세포 관련 시장은 연평균 20% 이상의 고도성장 산업으로 규정된다. 현재 전 세계적으로 3만건이 넘는 다양한 질환에 대해 임상시험이 진행되고 있다.

한국에서 개발 중인 세포치료제의 상업임상 건수는 39건으로 세계 2위인데, 특히 2~3상 후기임상 진입건수의 비중이 높아 지속적으로 상업화 가능한 구조라는 분석이다.

출처: 줄기세포치료제 개발 및 규제동향 (식약처 2014)

안트로젠은 지방유래 중간엽 줄기세포에 집중적으로 파고 들면서 크론병, 당뇨병성 족부궤양, 수포성 표피박리증, 심재성 2도 화상치료제를 동시 개발하고 있다.

지방유래 중간엽 줄기세포가 골수나 제대혈과 달리, 체내에 다량 존재하는 데다 체외배양이 쉬워 단위조직당 줄기세포 수득률이 높다는 게 그 이유다.

박셀바이오는 수지상세포에 종양 항원을 부가한 자가 단구-유래 수지상세포(Vax-DC/MM)를 개발, 재발성 불응성 다발골수종 환자를 대상으로 최근 1, 2a상 임상을 마쳤다.

또 NK세포로부터 개발한 자가 자연살해세포(Vax-NK/HCC)로 간동맥내 항암주입요법을 시행받은 간세포암 환자 대상의 1상임상을 승인 받았다. 각각 2017년과 2018년을 목표로 상용화 한다는 계획이다.

파미셀은 신경계 질환과 폐, 간질환, 발기부전 등 다양한 질환군에서 임상을 진행 중인데, 간경변 치료제 '리버셉그램'이 선두주자로 꼽힌다. 리버셉그램은 알코올성 간경변 환자 70여 명을 대상으로 하는 2상 임상에서 유의한 조직학적 개선 효과를 입증했으며, 3상임상을 준비 중이다.

그 밖에 파미셀은 급성 허혈성 뇌졸중과 만성 척수손상 치료제의 3상임상도 진행하고 있다.

◆신속한 개발 위한 제도개선·투자부터= 그렇다면 남은 과제는 무엇일까.

정형민 건국대 의학전문대학원 교수는 최근 '줄기세포 치료제 개발 동향 및 미래전망'이란 제목의 기고문에서 "우리나라가 지난 10여년 동안 줄기세포 연구개발에서 괄목할 만한 성장에도 불구, 몇가지 문제와 한계성을 내재하고 있다"고 지적한다.

세포치료제 개발분야의 선도적 역량이 있음에도 대부분의 개발기관이 영세한 벤처기업이 주체가 되어 국내 품목허가에 머물러 있다는 것이다.

또 협소한 국내시장을 벗어나 글로벌 진출을 위한 대규모 임상이 진행되려면 제도적, 금전적 한계의 극복이 뒷받침돼야 한다고 주장했다.

정 교수에 따르면 우리나라의 줄기세포 연구개발자금은 1000억 내외 규모다. 미국에서 연간 5조원 이상을 줄기세포 연구개발에 투자하고 있다는 점을 감안하면 턱없이 낮은데, 그나마도 전적으로 국가에 의존하고 있는 형편이다.

세포치료제 개발과정에 관련된 다양한 법과 규제도 신속한 연구개발을 어렵게 만드는 이유 중 하나라고 짚었다.

정 교수는 "우리나라가 그동안 구축한 다양한 인프라와 제품개발 분야의 글로벌 리더로서 확실한 위치를 선점하기 위해서는 국제신뢰도 구축에 노력을 기울여야 한다"며 "다양한 기초-원천연구를 통해 안전성을 담보하면서도 치료능력이 우수한 차세대 세포치료제를 개발해야 한다"고 강조했다.

아울러 정부 차원에서 연구개발과 산업화 촉진을 위한 법률, 제도를 개선하고 글로벌 세포치료제 개발을 위한 노력과 적극적 투자를 유도해야 한다는 의견도 함께 내놨다.

정 교수는 "세포치료제는 21세기 의학혁명의 중심이 될 것이 분명하다. 차세대 산업으로 발전하기 위해서 경쟁국들의 선례를 따라 혁신적 제도 개선과 육성전략의 구축을 통해 신속한 상용화 절차의 수립이 필요하다"고 제언했다.