베일 벗은 '획기신약' 개발허가 특례법 내용은?

• 식약처 입법예고...공중보건 위기 대응약도 대상

정부가 추진해 온 '획기적 의약품'과 '공중보건 위기대응약' 개발·허가 지원 특례법이 베일을 벗었다.

미국이 운영중인 획기적의약품지정제도(브레이크쓰루 테라피)와 유럽의 우선의약품심사제도를 참고해 '한국형 브레이크쓰루 테라피'를 신설한다는 목표다.

26일 식품의약품안전처는 '의약품의 개발지원 및 허가특례에 관한 법률' 제정안을 입법예고했다.

획기신약에 해당되는 의약품의 인허가 심사 속도를 월등히 높이고, 조건부 시판허가를 내주는 대신 전주기 의약품 위해성 관리계획(RMP)를 강화해 국민 안전까지 챙긴다는 방침이다.

획기신약 개발을 지원할 지원센터가 별도 신설되고, 개별 의약품 허가만을 담당하는 전담팀이 조직돼 허가시점을 최소 6개월~1년 이상 앞당길 수 있게 된다.

일반 허가신청된 약제 대비 획기신약을 우선 심사할 수 있는 법적 근거가 마련되고 재정·행정적 지원과 임상제도 특례 조항도 신설된다.

특히 식약처가 미국FDA가 브레이크쓰루 테라피를 통해 운영중인 '롤링리뷰'를 국내 들여오면서 당초 '굴렁쇠 심사'로 정했던 제도명을 '계획적 개발동반 심사'로 명칭변경한 것이 눈에 띈다.

획기적 의약품이란 생명을 위협하는 치명적 질병에 대해 기존약 대비 현저히 안전성·유효성이 개선된 치료제를 지칭한다.

공중보건 위기대응약은 감염병·생화학 무기 테러 등 공중보건에 심각한 위해를 끼칠 우려가 있는 질병 치료에 쓰이는 약이다.

제정안 주요 내용은 획기적 의약품·공중보건위기대응의약품 ▲지정 및 개발지원 ▲심사 및 허가 ▲환자의 치료기회 보장 및 안전성 확보 등이다.

획기신약으로 지정받으려면 치명적 질병에 대해 초기 임상시험단계에서 기존 치료법 대비 임상적으로 월등한 약효를 보인 자료를 제약사가 식약처에 제출해야 한다.

식약처는 60일 내 제약사의 신청을 검토, 획기신약 지정여부를 결정해야한다. 지정된 의약품이 더 이상 요건을 만족하지 못하면 지정 해제도 가능하다.

획기신약으로 지정된 치료제를 연구개발 단계에서 세제혜택 등 재정적으로 지원하는 법적 근거도 마련된다. 기술·인력교류·국제 공동 연구 등도 지원된다.

획기신약 특별법을 실무 운영할 전담조직(지원센터)도 설치돼 지정·평가를 담당하고 획기적 의약품 개발에 필요한 전문 인력 양성·비임상시험·임상시험·품질관리 등을 지원한다.

특히 획기신약은 허가 신청 전 제출자료를 잘게 쪼개 미리 심사받을 수 있는 권한이 생긴다. 품목허가 신청 후에는 일반 신청 치료제 보다 먼저 심사받는 우선 심사 조항도 신설된다.

또 초기 임상시험에서 사용한 평가지표 등을 통해 임상적 유익성을 합리적으로 예측할 수 있는 경우 2상임상만으로 허가 후 추가로 3상임상시험 자료를 요구하는 조건부 신속 허가도 가능하다.

임상시험이 불가능한 '공중보건 위기대응약'은 전임상 동물시험으로 우선 허가를 내준 뒤 사용단계에서 임상연구자료를 제출받을 수 있게 된다.

획기신약의 환자 치료기회와 접근성 강화를 위한 제도 역시 마련됐다.

획기신약은 건강보험 적용 전이라도 제약사 신청에 따라 무상 또는 저가로 환자 공급할 수 있는 법적 근거가 생긴다.

획기신약 특별법에 따라 신속 허가된 의약품의 안전성 확보를 위해 '의약품 위해성 관리계획(RMP)'에 따라 안전사용 조치와 사용성적 조사를 실시하고 결과보고를 의무화해 안전성 감시체계를 구축한다.

RMP란 의약품 개발 과정 동안 확인된 안전성을 토대로 부작용 등 위해성 최소화 계획을 시판 전 품목 허가 단계 때 미리 수립하는 약물감시활동을 말한다.

전문가·소비자용 설명서 제공, 교육 등 안전사용 보장조치 실시 및 이상사례의 자발적 보고, 시판 후 조사 등이 포함된다.

제정안에 의견이 있는 경우 오는 7월 25일까지 식품의약품안전처 의약품정책과로 제출하면 된다.

자세한 사항은 식약처 홈페이지(www.mfds.go.kr)→ 뉴스/소식→ 입법/행정예고에서 확인할 수 있다.