"희귀약 허가 간소화, 글로벌 진출 땐 불리"

• 젠자임 홍지영 팀장 "FDA·EMA처럼 희귀약 자료수준 높여야"

젠자임 홍지영 팀장

국내 희귀의약품 허가 때 자료제출 간소화 등 특례를 과다하게 부여하면, 향후 글로벌 시장 진출 때 별도 자료가 요구되는 등 불리한 상황에 처할 수 있다는 지적이 나왔다.

미국 FDA나 유럽 EMA는 희귀약도 신약에 준하는 수준의 자료제출을 의무화하고 있는 만큼 우리나라도 국제조화를 통해 희귀약 제출 요건을 무조건 간소화해선 안 된다는 이야기다.

이같은 지적은 '희귀약 허가를 간소화해야 한다'는 국내 분위기와 맞물려 주목된다.

26일 사노피-젠자임코리아 홍지영 팀장은 서울 더케이호텔에서 열린 KFDC 춘계학회에서 국내 희귀약 규정 선진화 방안을 통해 이같이 밝혔다. 젠자임은 희귀약 부문의 세계적 전문기업으로 평가 받고 있다.

식품의약품안전처는 최근 희귀약 지정 고시 일부개정을 통해 국산 희귀약과 해외 도입약의 국내 심사 기준을 과거 대비 완화, 신속 허가 하기로 확정했다.

우선심사 대상으로 지정, 허가속도를 높이거나 자료제출면제, 3상임상 조건부 허가대상 확대 등이 골자다.

홍 팀장은 "국내에서 희귀약 제출심사 자료를 간소화하면 해외 진출 시 별도로 추가 자료를 만들어야 하는 상황이 생긴다"고 지적했다. 식약처 허가를 받은 국산 희귀약이 수출용이 아닌 내수용으로 범위가 좁혀질 수 있는 점을 경계한 것이다.

홍 팀장은 "미국이나 유럽은 희귀약 제출자료를 간소화하고 있지 않다. 신약과 준해 요구하는 상황"이라며 "한국도 글로벌 희귀약 허가기준과 국제조화를 통해 제출자료 수준을 높여야 한다"고 말했다.

아울러 그는 국내 희귀약 허가정책을 개선하려면 지정기준을 단순히 유병인구 2만명 이하로만 산정할 게 아니라 진단이 어려워 유병인구를 알 수 없는 질환으로까지 확대해야 한다고 강조했다.

사실상 발견이 매우 어려워 국내 1~2케이스만이 확인되는 희귀질환에 대해서도 희귀약 지정 혜택을 줘야한다는 주장이다.

특히 현재 희귀약 자료보호제도로 쓰이고 있는 재심사제도를 별도로 분리해 '지적재산권보호 제도'를 따로 만들어야 한다고도 했다.

재심사는 시판 후 안전성 관리가 주요 목적인 만큼, 희귀약 개발에 들인 제약사의 노력과 지재권을 인정하려면 외국처럼 별도 제도를 신설해야 한다는 것이다.

홍 팀장은 "국내는 희귀약에 재심사 기간 10년을 부여해 사실상 시판 후 안전관리와 자료보호기간을 동시 사용 중"이라며 "물론 재심사 10년도 베네핏이지만, 제약사 입장에서 희귀약 지재권에 대한 완벽한 베네핏이라고 보긴 어렵다. 별도 지재권 제도가 필요하다"고 강조했다.