[데일리팜=어윤호 기자] 재정전문가의 참여와 위원 구성 논란을 접어두더라도, 합격률 역시 문제다. 제약업계는 지금, 그만큼 암질심에서 급여기준설정 판정을 받고 다음 걸음을 내딛기가 어렵다고 호소한다.반면 암질심에서 재정평가를 진행하기 시작하면서, 암질심을 통과한 약물이 약제급여평가위원회에서 탈락하는 사례는 줄었다. 하지만 이 역시 약평위가 쉬워졌다는 의미는 아니다. 제약업계는 이제 암질심에 대한 전략과 약평위에 대한 전략을 별도로 준비하고 있다. 적응증 기준 20%-최초 등재 기준 22% 합격실제 암질심 결과 공개 후 지난 2022년 1월부터 2023년 1월까지 암질심에 상정된 약을 살펴보자.해당 기간동안 급여 기준 확대 건을 제외하고 상정된 적응증 중에서 1개만 통과해서 '합격'이라 가정했을 때 암질심 공개 이후 탈락률은 70%에 달했다. 여기에 재수, 삼수하는 약제들이 있는데, 이들을 제외하고 암질심에 최초로 상정되는 약물의 통과율은 약 10% 정도였다.올해라고 상황이 나아지진 않았다. 데일리팜이 올해 4월까지 진행된 세번의 암질심 결과를 취합한 결과, 품목 기준 14개 약물이 첫 등재 및 급여 확대를 위한 암질심에서 고배를 마셨다. 적응증 기준으로는 무려 34개였다.합격률로 보면 적응증 기준으로 20%, 최초 등재 기준으로 22%였다. 지난 3월 6일부터 활동을 시작한 10기 암질심 출범 이후에도 합격률에 큰 변동은 없는 모습이다. 물론 무려 15개 적응증에 대한 급여 확대 절차를 밟고 있는 면역항암제 '키트루다(펨브롤리주맙)'이 포함돼 있지만 이를 제외하더라도, 성공률은 저조한 상태다.지난 3월 발표된 암질심 개정안 정부도 개선 위해 노력...현장은 아직 갈증 남아보건당국 역시 마냥 손 놓고 있는 것은 아니다. 본래 비공개였던 위원회 결과를 2021년 10월부터 공개하기도 했고, 꾸준한 지침 개정을 통해 전문성과 투명성 확립을 위한 움직임을 보이기도 했다.최근에는 심의의 일관성을 유지하기 위해 회의 시 무작위로 구성위원을 선정하는 규정을 삭제했다. 해당 개정은 위원회 설치의 법적근거를 세부적으로 명시 ▲추천자 수가 저조한 단체 발생에 따라 위원회 구성업무의 현행화 ▲특정 암종별 안건의 지속 발생으로 참석자 선정방법 변경(회의 구성 시, 연속성 있는 위원을 포함해 심의의 일관성 유지) ▲심사평가원 소속 위원의 임기 조항 부재 ▲추천단체에 다빈도 안건 관련 단체를 추가해 전문성 강화 등의 이유로 진행됐다.또한 등재 신청이 이뤄지는 약물 중 폐암치료제가 증가하면서 전문가학회가 추천하는 전문가에 '대한폐암학회'를 추가해 전문성 확보를 위한 개정도 이뤄졌다.하지만 업계는 여전히 갈증이 해소되지 않은 모습이다. 제약사들은 더 확실한 전문가의 회의 참여와 암질심 회의 횟수 증가 등을 개선점으로 꼽고 있다.한 다국적사 약가 담당 임원은 "수많은 약들이 탈락하고 있다. 그런데 이 약들을 현재 암질심에서 충분히 소화하고 있는지도 한번 봐야 한다. 지금 월 1회 열리는 약평위에 비해 암질심은 연 8회만 개최되고 있다. 누적되는 약물들을 생각하면 암질심 개최일이 늘어나야 한다"고 주장했다.아울러 "미설정 약물에 대한 사유 공개도 암질심 이슈를 해소하기 위한 방안이 될 수 있을 것이다. 또 혈액암과 같이, 필요하다면 위원회의 분리도 충분히 반영이 가능하다고 본다. 등재를 기다리는 신약 하나하나에 대한 전문성 답보가 암질심의 최우선 목적이 돼야 한다"고 덧붙였다.

사진 왼쪽부터 박스터 지혈제 플로실, 현대약품 타코실, GC녹십자 그린플라스트큐. [데일리팜=노병철 기자] 600억 외형 지혈제 시장에서 박스터 플로실이 현대약품 간판품목 타코실을 누르고, 신흥강자로서의 지위를 굳건히 하는 모습이다.의약품 유통 실적 기준, 올해 1분기 플로실 매출은 67억으로 2위인 타코실(41억) 보다 21억 앞서고 있다.연도별 외형에서도 플로실은 이미 2020년부터 타코실을 추월해 4년 연속 지혈제 분야 1위 실적을 유지하고 있다.플로실의 2020·2021·2022·2023년도 매출은 232억·273억·334억·316억으로 타코실과 연평균 117억 상당의 격차를 벌여 놓고 있다.이변이 없는 한 올해도 타코실의 지혈제 분야 1위 탈환은 어려워 보인다.3위에 랭크된 제품은 GC녹십자 그린플라스트큐로 110억 후반대 박스권 매출을 기록하고 있다.한독 베리플라스트피콤비는 2020년 30억에서 2023년 23억으로 우하향 곡선을 그리고 있다.2012년 선보인 타코실은 타코콤의 안전·유효성을 개선한 의약품으로 피브리노겐5.5mg, 트롬빈 2IU 등을 주성분으로 한 면에 황색 약물이 도포된 백색 스폰지 제형의 지혈제다.25도 이하 실온 보관이라는 저장·유통 편리성이 가장 뛰어 난 것으로 평가 받고 있다.1999년 허가된 현대약품 타코콤은 전문의약품 보험급여 지혈제 중 가장 오래된 역사를 가지고 있다.타코실의 원개발사는 다케다제약으로 국내 독점판권은 현대약품이 가지고 있다.타코실 약가는 3cm*2.5cm·1매 7만3245원, 9.5cm*4.8cm 38만2395원, 4.8cm*4.8cm 19만7729원, 4.8cm*4.8cm 21만6049원이다. 프리필드시린지 형태로 편의성과 안전성을 높인 플로실은 2008년 허가된 제품으로 사람트롬빈 500IU/mL, 정제젤라틴 704mg을 주성분으로 한다.전문약 지혈제 제품 중 유일한 비급여 제품이라는 점이 특징이며, 타코실과 같이 2~25도 이하 상온보관 장점을 가지고 있다.2011년 허가된 프리필드시린지 형태의 그린플라스트큐의 보험약가는 2mL 8만5028원, 4mL 16만7314원이며, 영하 20도 이하 냉동 보관이 요구된다.베리플라스트콤비세트는 2005년 식약처 허가를 획득, 동결건조 바이알+액상바이알의 혼합 사용으로 긴급한 치료 처치 측면에서는 다소 편리성이 떨어진다는 평가다.이 제품은 2~8도 냉장보관이 원칙이며, 1mL 9만590원, 2mL 19만1234원의 보험약가를 형성하고 있다.

[데일리팜=손형민 기자] 국내외 제약바이오 기업들이 항암제 제형 변경에 앞다퉈 나서고 있다.올해 1월 '티쎈트릭(아테졸리주맙)' SC(피하주사) 제형이 유럽의약품청(EMA) 품목허가 승인에 성공한 데 이어, '옵디보(니볼루맙)'와 '리브리반트(아미반타맙)'의 SC 제형 연구개발이 막바지에 접어들었다.업계에선 SC 제형 개발 열기가 뜨거워지는 이유로 기존 IV(정맥주사) 제형 대비 투여 시간 단축, 투약편의성 개선, 주입 관련 부작용 감소 등의 장점이 있기 때문이라는 설명이 나온다.11일 관련 업계에 따르면 최근 BMS·오노의 옵디보와 얀센의 리브리반트가 잇달아 SC 제형 관련 연구결과를 발표했다. 두 연구 모두 SC 제형이 IV 제형 대비 비열등하다는 내용이다.면역항암제 옵디보옵디보는 BMS와 오노가 개발한 PD-1 타깃 면역항암제다. BMS는 신세포암 환자를 대상으로 옵디보 IV 제형을 SC 제형으로 변경하기 위해 임상을 진행했고 성공적인 결과를 확보했다.CheckMate& 8211;67T로 명명된 임상3상 연구는 치료 전력이 있는 진행성 또는 전이성 투명세포신세포암종(ccRCC) 환자 495명을 대상으로 진행됐다.안전성 측면에서 모든 등급의 국소 부위 반응이 있는 환자 비율은 옵디보 SC군에서 8.1%, IV 군에서 2.0% 발생했다. 항약물항체(ADA) 양성 판정을 받은 환자에서 옵디보 SC군 환자의 15.2%가 국소 부위 반응을 보였으나 모두 1~2등급의 경증이었고 대부분 치료없이 해결됐다.표적항암제 리브리반트 SC 제형 역시 임상에서 효과를 보였다. 리브리반트는 얀센이 개발한 EGFR 엑손20 삽입 변이 비소세포폐암 치료제다. 최근 공개된 PALOMA-3 연구 결과에 따르면 렉라자+리브리반트 SC 제형은 렉라자+리브리반트 IV 제형 대비 비열등성이 확인됐다.중앙값 7개월 동안 환자를 추적한 결과, 렉라자+리브리반트 SC 제형은 렉라자+리브리반트 IV 제형 대비 비열등성을 보였다.유한양행 렉라자·얀센 리브리반트ORR은 렉라자+리브리반트 SC 제형 30.1%, 렉라자+리브리반트 IV 제형 32.5%로 나타나며 비열등성 기준을 충족했다. 주입관련반응(IRR) 부작용은 렉라자+리브리반트 SC 제형 13%로 IV 제형 66% 대비 크게 낮았다.리브리반트가 투약 편의성을 개선하며 렉라자와의 시너지도 더 커질 것이라는 분석이다. 경구제인 렉라자와의 조합에서 리브리반트 IV 제형은 환자의 병원 방문 빈도를 늘리게 돼 투약 편의성이 줄어드는 것이 우려사항 중 하나였다.특히 폐암 표적치료제에는 타그리소(오시머티닙), 지오트립(아파타닙) 등 대부분 경구제가 허가돼 있어 주사제인 리브리반트의 약점이 존재했다. 투약 시간을 대폭 줄인 리브리반트 SC 제형의 상용화 여부가 주목되는 이유다.후발주자들도 SC 제형 개발 참전항암제 개발 후발주자들도 제형 변경을 통해 투약 시간을 줄이기 위해 노력 중이다. 현재 로슈는 면역항암제 티쎈트릭의 SC 제형 개발에 성공했으며 MSD는 키트루다의 SC 제형 임상3상을 진행 중이다.SC 제형 변경 기술을 보유한 알테오젠은 ADC SC 플랫폼 기술 개발에 나선다는 계획이다. 알테오젠은 ADC SC 제형이 부작용을 줄일 수 있을 것으로 기대하고 있다. 이 회사는 2028년까지 ADC SC 제형을 시장에 출시하는 것을 목표로 삼았다.국내 제약바이오업계도 항암제 후보물질들의 SC 제형 개발 가능성을 확인한다. 지아이이노베이션은 면역항암제 후보물질 GI-102의 SC 제형 개발을 진행하고 있다.지아이이노베이션에 따르면 GI-102의 SC 제형은 IV 제형 대비 생체이용률(BA)이 60%에 이르는 것으로 나타났다.GI-102 SC 제형의 임상은 전반적인 고형암 환자를 대상으로 적정 용량을 확인하는 방식으로 진행될 예정이다. 지아이이노베이션은 GI-102 SC 제형의 적정 용량이 결정되면 표준치료에 실패한 고형암을 대상으로 용량 확장 임상을 진행 할 예정이다.IV에서 SC가 아닌 새로운 제형변경 시도도 진행되고 있다. 대화제약은 항암제 파클리탁셀의 내용액 제형 리포락셀을 개발 중이다. 대화제약의 중국 파트너사 하이흐 바이오파마가 진행 중인 임상3상에서 리포락셀의 유효성과 안전성은 파클리탁셀 주사제 대비 비열등성을 확인했다.

[데일리팜=노병철 기자] 비임상-임상시험수탁기관(CRO) 디티앤씨알오(Dt&CRO)는 미국 임상 컨설팅 기관 레디어스리서치(Radyus Research)와 함께 미국 FDA IND 승인 전략에 대한 공동 세미나를 개최한다고 10일 알렸다.해당 세미나는 7월 11일 판교, 경기도경제과학진흥원 스타트업캠퍼스 컨퍼런스홀에서 열린다.지난 3월 MOU를 맺은 두 회사는 FDA GLP 시험 및 최종 승인을 위한 종합 서비스 제공을 본격화할 예정이다.디티앤씨알오의 비임상-임상시험기술력에 레디어스의 전문적인 FDA 컨설팅을 더해 FDA 규정을 고려한 Pre-IND, IND 컨설팅 서비스를 통해 글로벌진출 시스템을 구축할 예정이다.이번 세미나는 세계 최대 제약 시장의 관문인 FDA를 효율적으로 공략하기 위한 비임상 전략 및 IND, NDA(New Drug Application) 절차를 소개한다.디티앤씨알오의 FDA 비임상 시험 컨설팅 서비스 소개를 시작으로 레디어스 리서치 대표 마타 뉴.최고운영책임자 안서니 클린턴이 기업소개와 함께 미국 FDA 승인 전략에 대해 발표할 예정이다.세미나 1부는 미국 FDA의 행정규제 접근 전략과 신약 지정 등 절차를 설명한 후 Pre-IND 미팅의 중요성, 목표 그리고 준비사항을 안내할 예정이다.세미나 2부는 IND 신청을 위한 절차, FDA 검토 절차 및 미국 벤처캐피털 공략 투자유치 전략 등으로 구성된다.특히, 제약전문 벤처캐피털 경력자인 마타 뉴는 2부에서 미국 내 벤처캐피털 지원을 국내 벤처기업이 획득할 수 있는 전략을 소개할 예정으로 미국 진출 시, 최소 비용으로 최대의 성과를 이끌어낼 수 있는 시장 공략 방법을 공유할 예정이다.디티앤씨알오 박채규 회장은 “이번 공동세미나를 통해 국내 제약사 및 바이오벤처 기업들이 기존보다 수월하게 미국 시장에 진출하기 위한 발판이 마련되길 바란다”며 “여러 바이오벤처들이 글로벌 시장 진출을 위한 투자 유치 전략을 세우는데 도움이 될 것”이라고 덧붙였다.미국 FDA 비임상 전략과 IND, NDA 절차를 들으려는 회사는 관련링크(https://forms.gle/eCn71GD8u4s51y8t9)에서 신청서를 제출할 수 있다.

(왼쪽부터) 센트럴바이오 권민 대표이사, 드림씨아이에스 유정희 대표이사 [데일리팜=이탁순 기자] & 65279;드림씨아이에스(대표 유정희)가 지난 3일 독성 및 유효성 시험 전문 비임상시험기관인 센트럴바이오(대표 권민)와 임상시험 및 비임상시험 상호협력을 위한 업무협약을 체결했다고 10일 밝혔다. 센트럴바이오는 비임상시험기관으로서 의약품, 화학물질, 작물보호제, 건강기능식품, 기능성 화장품 및 동물용의약품 등 다양한 물질에 대한 독성 및 유효성 시험을 수행하고 있는 비임상 CRO다.글로벌 수준의 시험서비스 수행을 통해 국내 제약 및 바이오텍 기업들의 성공적인 개발이 이뤄질 수 있도록 원스탑 토탈 솔루션을 제공하고 있다. 이번 협약을 통해 양사는 ▲신약개발을 위한 양사 노하우에 대한 의견 교환 및 협력 ▲의약품 개발을 위한 공동 협력 활동 및 학술 활동 추진 ▲바이오 산업 육성을 위한 전문 인력과 정보의 상호 교류 및 협력 ▲임상시험검체분석(GCLP), 비임상시험(GLP, Non-GLP) 수행에 대한 상호 역할 분담 ▲영장류 시험(NHP) 수행에 대한 상호 역할 분담 ▲의약품, 의료기기, 동물용의약품 등 임상중개연구 상호 역할 분담 등에 대한 상호 협력 체계를 구축하기로 했다.권민 센트럴바이오 대표이사는 "이번 협약으로 전략적인 협력 체계를 구축해 양사가 가지고 있는 강점들을 잘 융합시켜 글로벌시장으로 동반 진출할 수 있는 초석을 놓는 계기가 될 것으로 기대한다"고 밝혔다. 유정희 드림씨아이에스 대표이사는 "이번 MOU를 통해 당사의 축적된 임상 경험과 노하우를 바탕으로 양 기관의 다방면 상호 협력으로 최상의 시너지를 만들어 국내 바이오 산업 발전에 기여하도록 적극적으로 노력하겠다"고 전했다.

[데일리팜=김진구 기자] 보령이 다발골수종 치료제 ‘포말리스트(포말리도마이드)’ 제제특허에 대한 두 번째 회피 도전에서 다시 한 번 승리를 따냈다.보령은 지난 2021년 같은 특허에 대한 회피 도전에서 승리하고서도 제네릭을 발매하지 않았는데, 이에 대해 제네릭 개발 방법을 변경해 특허에 재도전했다는 설명이 나온다.보령이 특허 회피 재도전에 성공함에 따라 포말리스트 제네릭 발매도 초읽기에 들어갔다는 분석이다. 이미 보령은 포말리도마이드 4개 용량의 제네릭 품목허가 신청서를 제출한 상태로 확인된다.10일 제약업계에 따르면 보령은 세엘진을 상대로 청구한 포말리스트 제제특허의 소극적 권리범위확인 심판에서 청구 성립 심결을 받았다.흥미로운 점은 보령이 같은 특허에 대한 도전에서 이미 한 차례 승리한 바 있다는 것이다. 보령은 지난 2020년 7월 포말리스트 제제특허에 소극적 권리범위확인 심판을 청구, 이듬해 2월 승리했다. 당시 보령과 함께 광동제약이 같은 특허에 도전, 승리를 따냈다.그러나 보령과 광동제약 모두 제네릭을 발매하지 않았다. 더구나 특허권자가 1심 패배에 대해 항소하지 않았음에도 두 회사의 제네릭 발매 소식은 오랫동안 들리지 않았다.3년여가 지난 올해 1월 보령은 특허심판원에 같은 심판을 다시 청구했다. 심판 청구 대상도, 심판의 종류도 같았다.이에 대해 제약업계에선 두 회사가 특허심판원으로부터 인용 심결을 받은 방법대로 포말리스트 제네릭을 개발하려 했으나 난관에 부딪쳤고, 결국 보령이 다른 방법으로 제네릭을 개발했다는 설명이 나온다.새로운 방법으로 제네릭을 개발한 만큼 보령 입장에선 이러한 개발 방법이 포말리스트 특허 권리범위에 포함되지 않는지 새로운 심결이 필요했고, 3년여 만에 같은 특허에 재도전·승리했다는 설명이다.이와 관련 보령은 이미 포말리스트 제네릭 4개 용량의 품목허가를 신청한 것으로 확인된다. 제약업계에선 보령이 단독으로 포말리스트 제네릭 우판권을 획득할 것이란 전망이 우세하다.포말리스트는 세엘진이 2014년 허가받은 다발골수종 치료제다. 의약품 시장조사기관 아이큐비아에 따르면 포말리스트의 지난해 매출은 228억원이다. 2022년 195억원 대비 17% 증가했다.

[데일리팜=손형민 기자] 에자이·바이오젠의 레켐비(성분명 레카네맙)에 이은 두 번째 알츠하이머병 신약 등장이 임박했다. 이번주 미국 식품의약국(FDA)은 자문위원회를 소집하고 일라이릴리의 도나네맙 허가 여부를 결정한다.관심은 안전성 우려로 쏠린다. FDA 자문위는 1차 평가변수로 설정한 지표와 안전성 측면에서 우려사항이 있다는 점을 들어 지난해에 이어 지난 3월에도 도나네맙의 최종 승인을 연기한 바 있다. 이번 자문위의 심사도 도나네맙의 위험 대비 혜택이 얼마나 큰 지에 대해 초점이 맞춰질 것으로 분석된다.10일 관련 업계에 따르면 FDA 자문위는 이번주 도나네맙의 승인 여부를 판단한다. 도나네맙은 일라이릴리가 개발한 아밀로이드 타우 단백질을 타깃하는 알츠하이머병 신약후보물질이다.도나네맙은 임상3상 TRAILBLAZER-ALZ2 연구에서 초기 알츠하이머병 환자를 대상으로 인지기능 악화를 지연시키는 효과가 나타났다.임상은 8개국에서 모집된 1736명의 초기 알츠하이머병 환자를 대상으로 도나네맙군과 위약군의 효능과 안전성을 비교하는 방식으로 진행됐다.1차 평가변수는 알츠하이머병 평가 척도(iADRS) 점수의 변화였다. iADRS는 인지 기능을 평가하는 복합지표로 점수가 높을수록 환자가 호전된 것으로 평가된다.임상 결과, 도나네맙군은 질병의 진행 또는 병리학적 단계와 관계없이 인지기능 악화를 지연했다.중간 수준 타우 환자에서 도나네맙군은 위약군 대비 iADRS 점수 악화를 35% 늦췄다. 또 도나네맙군은 CDR-SB 점수 악화를 중간 수준 타우 환자에서 36%, 전체 환자 29%에서 지연시켰다.이런 결과를 통해 릴리는 지난해 6월 FDA 신약허가신청서(NDA)를 접수한 바 있다.FDA 자문위, 도나네맙 안전성 우려도다만 FDA는 릴리의 아밀로이드 관련 이상반응(ARIA) 발생과 유효성 측면에서 우려사항이 있어 허가를 지연시켰다.릴리가 평가지표로 설정한 iADRS는 알츠하이머병의 두 가지 기존 임상 척도인 알츠하이머병 인지기능평가검사(ADAS-Cog 13)와 일상생활수행능력평가검사(ADCS-iADL)를 결합해 초기 질병 환자의 치료 효과에 더 민감하도록 설계됐다.FDA는 iADRS에 대한 통계적으로 유의미한 효과가 1차 평가변수로 사용하기에 적합하지 않다는 의견을 보인 바 있다.또 FDA는 릴리의 임상에서 모든 타우 수치의 환자가 포함되지 않은 것에 대해서도 문제를 제기했다. 릴리의 임상은 주로 타우 수치가 낮거나 중간 정도인 환자에 초점을 맞췄으며 타우 수치가 전혀 없거나 매우 낮은 환자는 제외됐다.FDA 자문위는 "임상 참가자들은 투약을 중단한 후 전체 위약군 대비 이점을 보인 것으로 나타났지만 적절한 비교군은 없다"고 전했다.효능 외에 FDA는 도나네맙의 부작용 문제도 눈여겨 보고 있다.기허가된 레켐비의 경우 부종을 동반한 ARIA-E 발생률은 12.6%, 뇌출혈을 동반한 ARIA-H 발생률은 17.3%였다. 도나네맙은 ARIA-E 24.0%, ARA-H 31.4%를 기록하며 레켐비 대비 부작용 비율이 더 높았다.다만 도나네맙의 부작용이 레켐비보다 높지만 반응률이 더 좋게 나타난 만큼 새로운 알츠하이머 신약의 허가는 낙관적인 상황이다.FDA는 도나네맙의 위험 대비 임상적 혜택 프로파일이 유리한지 여부를 결정할 예정이다.

[데일리팜=손형민 기자] GC녹십자는 노벨파마와 공동 개발중인 산필리포증후군 A형 치료제(MPS IIIA) ‘GC1130A’가 미국 식품의약국(FDA)의 패스트트랙으로 지정 받았다고 10일 밝혔다.지난달 FDA로부터 이 약물에 대한 임상 1상 임상시험계획서(IND)를 승인 받은데 이어 이번에 패스트트랙 지정을 받음으로써 GC1130A 신약 개발에 한층 속도가 붙을 전망이다.산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염(Heparan sulfate)이 축적돼 점진적인 손상을 유발, 대부분의 환자가 심각한 뇌손상으로 15세를 전후해 사망에 이르게 되는 희귀 유전질환이다.GC1130A는 중추신경계에 투여할 수 있는 자사의 고농축 단백질 제제 기술을 산필리포증후군(A형) 치료제에 적용하여 개발하고 있는 바이오신약으로, 치료제를 뇌실 안에 직접 투여해 치료 효과를 높이는 방식이다. 이 방식(ICV, Intracerebroventricular injection)은 당사의 헌터증후군 치료제인 ‘헌터라제’에 세계 최초로 적용해 일본에서 품목허가를 획득한 바 있다.또 GC1130A는 주요 해외 의약품 규제기관으로부터 산필리포증후군에 대한 미충족 의료수요를 해결하기 위한 혁신 신약으로서 가능성을 인정받고 있다. 지난 2023년 FDA에서 희귀의약품, 소아희귀의약품으로 지정됐으며, 올해 들어 유럽에서도 희귀의약품으로 지정됐다.GC녹십자는 현재 GC1130A의 안전성 및 내약성 등을 평가하기 위해 한국, 미국, 일본 등에서 임상을 준비하고 있다.GC녹십자 관계자는 “현재 산필리포증후군을 위한 승인된 치료제가 없는 상황에서 GC1130A가 FDA 패스트트랙으로 지정되어 기쁘다”며 “이번 패스트트랙 지정으로 산필리포증후군으로 고통받는 환자들에게 희망을 줄 수 있도록 신약 개발에 더욱 속도를 높이겠다”고 말했다.FDA는 중대하거나 미충족 의료 수요가 큰 질환에 대한 치료제 개발 속도를 높이기 위한 방안으로 패스트트랙 제도를 운용하고 있다. 패스트트랙으로 지정되면 개발 단계에서부터 임상 및 허가 전반에 이르기까지 FDA와 수시로 미팅을 진행할 수 있는 혜택을 부여 받는 등 전폭적인 지원을 받게 된다.

유럽 조지아 현지 미용/성형 의료전문가들(HCPs)을 대상으로 개최된 ‘보툴렉스 워크숍’ 현장 모습. [데일리팜=노병철 기자] 글로벌 토탈 메디컬 에스테틱 전문기업 휴젤은 최근 유럽 조지아에서 현지 미용/성형 의료전문가들(HCPs)을 대상으로 보툴렉스 워크숍을 개최했다고 10일 밝혔다.이번 워크숍은 조지아 내 피부과 및 성형외과 전문의를 포함해 의료전문가 총 350명이 참여한 가운데, ‘보툴렉스와 함께하는 자연스러운 웰에이징(Well-Aging)’을 주제로 진행됐다.연자로 나선 독일 모리 클리닉스(MoryClinics GmbH) 소속 성형외과 전문의 베잔 술타니(Dr. Bejan Sultani)는 풍부한 임상 경험을 기반으로 보툴렉스의 특장점 및 안전성을 소개했으며, 미간/눈가 주름 등 얼굴 부위별 시술 노하우에 대해 공유했다.이론 강의 후에는 보툴렉스와 휴젤의 HA필러 리볼렉스(국내명 더채움)를 활용한 풀페이스 시술법에 대한 라이브 데모가 이어졌다. 참석자들은 연자의 시술을 참관하며 시술에 대한 이해도를 높였다.이어 직접 실습을 통해 배울 수 있는 핸즈온 세미나 시간도 제공됐다. 참석자들은 직접 보툴렉스를 사용해 미간/눈가 주름 개선 시술을 진행하며 시술법과 사용 노하우를 익혔으며, 연자로부터 직접적인 피드백도 이어져 참석자들의 큰 호응을 이끌었다.휴젤 관계자는 “조지아 의료전문가들에게 FDA 승인을 통해 안전성과 제품력을 인정받고, 8년 연속 국내 시장점유율 1위를 차지하고 있는 ‘보툴렉스’의 우수성을 알리고자 이번 워크숍을 진행했다”며 “앞으로도 유럽 시장에서의 보툴렉스 입지를 확대하는 동시에 의료진과 환자의 만족도 향상을 위한 학술 콘텐츠 제공에 힘쓸 예정이다”라고 말했다.