미국 식품의약품청(FDA)이 최근 마리화나 추출물로 만든 소아용 간질 치료제를 승인한 것과 관련해 규제 기관을 비롯한 정부와 산업계가 과학적 임상 근거를 기반으로 함께 만들어낸 성과로 자평했다. 지난달 26일 FDA는 GW 파마슈티컬즈(GW Pharmaceuticals)의 에피디올렉스(Epidiolex) 현탁액을 소아용 간질 치료제로 허가했다. 해당 치료제는 마리화나 추출물인 카나비노이드(Cannabinoid)를 주 성분으로 한다. 그동안 마리화나는 일부 국가에서 한정된 분야의 의료용으로 쓰였지만, 이번 승인을 통해 합법적인 의약품으로 허가돼 간질 환자들에서 '의학적 욕구'를 충족시켰다. 승인 받은 치료제는 에피디올렉스(Epidiolex) 현탁액으로 레녹스-가스토 증후군(Lennox-Gastaut syndrome)과 드라베증후군(Dravet syndrome)으로 진단된 2세 이상 소아 환자에 쓰인다. 미국에서 허가된 드라베증후군 치료제로는 에피디올렉스가 유일하다. 스캇 고트리브(Scott Gottlieb) FDA 위원장은 이번 허가에 대해 "지난 10년 동안 마리화나와 그 구성 요소에서 파생된 치료법 개발에 대한 관심이 증가했다"며 "FDA도 수년간 마리화나 성분에 대한 연구를 지지해왔다"고 말했다. 그러나 스캇 위원장은 마리화나는 위험한 화합물이라고 환기하며 "마리화나나 그 구성 요소가 의학적 치료에 안전하고 효과적일 수 있다는 것을 입증한 연구는 다른 화합물과 동일한 기준을 따라야 한다"며 안전성을 무엇보다 강조했다. 이를 위해 FDA는 마리화나 성분 치료제가 안전하고 효과적인 사용이 가능하다는 것을 입증하기 위해 적절하게 통제된 임상 시험을 실시했다. 먼저 마리화나와 같은 식물 등 연구에 과학적 전문 지식을 제공하는 팀을 구성해 연구자들에게 제공하고 이들과 정기적으로 만났다. 이 팀은 식물의약품에 관한 임상 연구 지침과 제조번호 간 일관성을 위한 품질관리 지침을 만들어냈다. 아울러 광범위한 임상에서 안전성과 효능을 보기 위해 대규모 데이터 수집을 해야 했다. FDA는 기업들과 협력하기 위해 규정을 확대하고, 승인을 뒷받침하는 데 필요한 데이터 수집을 허용했다. 스캇 위원장은 "수백명의 어린이들이 이 과정을 통해 시험용 카나비노이드(Cannabinoid)를 투여받을 수 있었다"고 설명했다. 생명을 위협하는 화합물이 미충족 의학 요구를 해결하는 신약 개발 프로그램을 통해 의약품 개발로 촉진됐다. 여기에는 연방정부와 주정부 기관, 연구원·제품 개발자도 협력했다. FDA는 카나비노이드(Cannabinoid) 성분이 정제 형태가 됐을 때 엄격한 기준을 충족시키는 것을 확인했는데, 국립 약물남용 연구소와 국립보건원(National Institutes of Health), 마약단속국(Drug Enforcement Administration) 등이 마리화나와 추출 성분의 치료 효과를 연구하는데 참여했다. FDA는 의약품 허가 절차 과정에서 면밀한 검토와 강력한 임상 개발 프로그램을 통해 신약과 제조 관리에 대한 검증도 했다. 스캇 위원장은 "우리는 제품 개발과 검토에서 표준을 우선시 한다"며 새로운 치료법이 안전하고 효과적이며, 이는 일관된 고품질로 제조되는 것을 보장한다고 설명했다. 이어 "고품질 약제를 개발·평가하고 최종 승인 전에 적절하고 잘 제어된 임상으로 잠재적 의학적 이익을 가진 약물을 확인해야 한다"고 말했다. 그는 "이것은 중요한 의학적 진보다. 마리화나에서 추출한 성분을 조사하기 위한 건전한 과학 연구가 중요한 치료로 이어질 수 있음을 보여줬으며, 새로운 치료법은 환자에게 여러 선택지를 제공할 것"이라고 말했다. 한편 FDA는 비 승인된 카나비노이드(Cannabinoid) 함유 제품 확산에 우려를 표했다. 스캇 위원장은 불법 제품을 사용할 경우 "일부 환자가 심각하고 치명적인 질병을 치료할 수 있는 적절한 치료법을 이용할 수 없게 된다"며 "승인되지 않은 의약품을 유통하는 회사에 대한 조치를 취했다"고 전했다. 해당 제품은 오일 드롭이나 캡슐, 시럽, 차, 국소 로션·크림 등 다양한 제형으로 시판됐다.

한미약품의 비소세포폐암 치료제 올리타(올무티닙)와 일양약품의 만성골수성백혈병 치료제 슈펙트(라도티비) 급여기준이 삭제됐다. 올리타는 한미약품의 개발중단 계획 발표와 식품의약품안전처의 신규환자 처방중지 권고에 따라, 슈펙트는 투여단계 2차 이상 단독요법의 허가사항이 6월 28일자로 변경되면서 1차에 한해 급여를 인정받게 됐다. 건강보험심사평가원(원장 김승택)은 이 같은 내용을 담은 '암환자에게 처방·투여하는 약제에 대한 공고 개정안'을 안내하고, 오늘(1일)부터 시행한다고 밝혔다. ◆급여 삭제=현재 올리타를 투약중인 환자는 식약처의 허가취소 전까지 지속적인 처방과 급여적용이 가능하며, 환자 또는 의료진이 원할 경우 아스트라제네카의 타그리소로 교차투여 하는 경우에도 급여를 적용하기로 했다. 투여단계 2단계 급여가 삭제된 슈펙트의 경우, 7월 1일 공고 변경시점 이전에 투여하던 환자에 대해서는 진료의사가 해당요법의 지속여부를 판단해 효과가 있다면 종전 기준에 따라 요법 종료시까지 투여할 수 있다. ◆급여 신설=화이자의 인라이타(엑시티닙)는 투명세포암으로 이전에 한가지 전신요법 치료에 실패한 진행성, 전이성 신세포암 환자에게 투여단계 2단계에서 급여를 신설했다. 심평원 암질환심의위원회가 교과서·가이드라인·임상논문을 검토한 결과, NCCN 가이드라인에서 수술 불가능한 재발성 또는 전이성 신세포암에 인라이타 단독요법을 카테고리 1으로 권고하고 있고, 인라이타와 현재 급여되고 있는 넥사바(소라페닙)을 비교한 무작위 배정 3상 임상시험에서 인라이타 투여군이 넥사바 투여군 대비 무진행생존기간 (progression free survival: 8.3개월 vs 5.7개월)에서 통계적으로 유의하게 개선된 점이 확인됐다. ◆급여 변경=암젠의 급성림프모구 백혈병 치료제 블린사이토(블리나투모맙)는 18세 미만의 환자에게도 급여가 가능하도록 공고가 손질됐다. 지난해 2월 27일 블린사이토는 필라델피아 염색체 음성인 재발 또는 불응성 전구 B세포 급성 림프모구성 백혈병의 치료에 소아가 추가되는 허가사항 변경이 이뤄지면서, 투여대상 확대 요청이 있었다. 문헌검토 결과 심평원은 진단 시 18세 미만의 필라델피아 염색체 음성인 재발 또는 불응성 전구 B세포 급성림프모구 백혈병 환자에 대해서 임상적인 유용성이 확인되므로 투여 단계 3차 이상에서 급여 인정하기로 했다. 다만, 조혈모세포이식 후 재발한 환자, 감염 등 전신상태가 나빠 항암 치료를 하기 어려운 환자 등의 고위험군 환자에게는 투여단계 2차 이상에서 급여가 인정된다. 투여주기는 성인과 동일하게 2주기까지 급여 인정하고 CR 또는 CRh에 도달한 경우에 한해 공고요법으로 최대 3주기 추가 투여 할 수 있으며 이 경우 약값 전액을 본인이 부담해야 한다.

새로운 항응고제 NOAC이 와파린에 비해 사망위험이 25% 낮고, 출혈위험도 또한 18% 감소시킨다는 연구 결과가 나왔다. 한국인대상 항지혈제 사용의 안전성 및 효과성 결과로 임상진료지침에 중요한 근거될 것으로 보인다. 한국보건의료연구원(원장 이영성, 이하 NECA)이 국내 실제 임상자료(real world data)를 활용해 '새로운 항지혈제(항응고제 및 항혈소판제) 사용의 안전성 및 효과 분석' 연구 결과를 2일 발표했다. 항지혈제는 서양인에 비해 상대적으로 체질량지수가 낮은 동양인에서 의약품의 안전성 문제가 대두되면서, 실제 임상 데이터 기반의 한국인 대상 연구가 시급한 실정이었다. NECA는 국민건강보험공단 데이터를 이용해 심방세동 환자(5만6000여명)에서의 항응고제(와파린 대비 NOAC), 급성관상동맥증후군 환자(7만여명)에서의 성분별 항혈소판제(클로피도그렐 대비 티카그렐러/프라수그렐)에 대해 안전성과 효과성을 비교분석했다. 연구 결과 항응고제에서는 NOAC이 와파린에 비해 효과 및 안전성에서 더 우월한 것으로 나타났다. 효과성 지표인 사망위험은 NOAC이 와파린에 비해 25% 낮았고, 뇌졸중/전신색전증과 심근경색증 발생위험은 각각 28%, 30% 낮아 NOAC의 효과가 와파린보다 더 큰 것으로 나타났다. NOAC 약제별(아픽사반, 다비가트란, 리바록사반)로도 세 종류 모두 와파린에 비해 혈전색전증 예방과 사망률 감소에서 우수한 결과를 보였다. 안전성 지표인 출혈에서도 NOAC이 와파린에 비해 전체 출혈 발생위험이 13% 낮았고, 주요 출혈(major bleeding)위험은 18% 낮아 더 안전한 것으로 드러났다. 약제별로는 다비가트란과 아픽사반은 와파린에 비해 출혈 위험이 19%, 33% 낮았고, 리바록사반은 출혈위험에 대한 통계적 차이가 없었다. 항응고제 용량에 따라 구분하여 분석한 결과, 표준용량과 저용량 사용군 모두에서 NOAC이 와파린에 비해 효과적이고 안전했으며, 표준용량 사용 시 효과가 더 잘 나타나는 것으로 드러났다. 반면 급성관상동맥증후군을 대상으로 하는 항혈소판제의 경우, 새로운 약제는 기존 약제인 클로피도그렐에 비해 사망위험은 낮지만, 출혈위험은 다소 높은 것으로 나타났다. 효과 측면에서 티카그렐러군, 프라수그렐군은 기존 약제 클로피도그렐군과 비교해 주요 심장질환 사건 위험은 통계적으로 차이가 없었으나, 전체 사망위험은 기존 약제에 비해 티카그렐러군이 18% 낮았다. 출혈 위험은 새로운 약제(티카그렐러군과 프라수그렐군)가 클로피도그렐군에 비해 각각 30%, 19% 높았다. 연구책임자 서울아산병원 심장내과 박덕우 교수는 "NOAC과 새로운 항혈소판제의 사용이 점점 증가하고 있는 상황에서, 이번 연구는 환자의 특성과 위험도에 따라 의약품의 적절한 선택과 사용이 필요함을 알렸다는 데 큰 의의가 있다"며 "향후 한국인에 대한 항지혈제 임상진료지침에 중요한 근거로 활용될 수 있을 것으로 기대한다"고 밝혔다. 공동 연구책임자 NECA 윤지은 부연구위원은 "이번 연구는 의약품의 시장 진입 이후에도, 개발 과정에서 발견하지 못한 안전성과 효과성에 대해 지속적으로 연구해야 함을 알려 준다"면서 "NECA는 앞으로도 국내 실제 임상자료를 기반으로 의약품 및 의료기기 등에 대한 안전성, 효과성 연구를 적극적으로 수행해 나갈 것"이라고 전했다. 이번 후향적 코호트연구로서 방법론적인 제한점이 있으므로 해석에 주의가 필요하나, 기존에 서양인에서 알려진 많은 임상연구결과가 실제 대규모 한국인 코호트에서도 확인되었다는데 큰 의미가 있다고 연구진은 밝혔다. 이번 연구는 빅데이터를 활용한 약물 부작용 모니터링에 대한 공공기관(한국보건의료연구원-국민건강보험공단-의약품안전관리원) 협업과제의 일환으로 진행됐으며, 연구 보고서 원문은 NECA 홈페이지(www.neca.re.kr)에서 확인할 수 있다.

건강보험심사평가원(원장 김승택)은 29일 원주 본원 2층 대강당에서 '노사 공동 인권경영 선포식'을 개최했다. 김승택 원장과 장진희 노조위원장, 임직원 300여명이 참석한 심평원 18주년 창립기념식에서 노사 공동 인권경영헌장을 선포했다. 이날 행사는 조직 내부를 넘어 국내 및 국제사회의 인권보호에 앞장서자는 내용의 인권경영헌장을 직원 남녀 대표가 낭독하고, 김승택 원장과 장진희 노조위원장에게 인권경영헌장을 전달하는 방식으로 진행했다. 헌장은 차별과 배제 없는 건강한 보건의료제도 및 의료환경 조성, 직원의 결사 및 단체교섭의 자유, 표현의 자유, 이해관계자의 인권존중 등 인권보호와 존중이라는 사회적 가치를 구현하는 내용으로 구성됐다. 김승택 원장은 "오늘 노사 공동 인권경영 선포는 차별 없는 심사평가원을 만들고 더 나아가 우리사회 인권보호의 밑거름이 될 것"이라며, 장진희 노조위원장은 "직원의 차별과 배제 없는 노동인권 보장을 위해 사측과 지속적으로 소통, 협력하겠다"고 화답했다.

식품의약품안저처(처장 류영진)가 오는 2일부터 바이오의약품 등 허가심사단계의 공식민원회의 대상을 심사가 필요한 품목허가와 품목변경허가 전체 대상으로 전면 확대한다. 현재 공식민원회의는 ▲바이오의약품의 신약·신규 허가신청 민원 ▲한약(생약)제제 신약·신규 허가신청 민원 중 안전성·유효성 심사대상 민원 대상 ▲바이오의약품& 903;한약(생약)제제 품목변경허가(효능& 903;효과, 용법& 903;용량 변경) 등을 대상으로 한다. 오는 2일부터는 바이오의약품과 한약(생약)제제 품목변경허가 중 안전성& 903;유효성 심사 또는 그 기준과 시험방법 심사가 포함된 품목변경허가 전체를 대상으로 확대된다. 식약처는 민원행정 효율성과 투명성, 예측 가능성 제고를 위한 것이며, 허가심사 단계에서 2016년 7월부터 공식적인 민원회의를 개최하고 있다. 현재까지는 신약과 신규, 변경허가(효능·효과, 용법·용량)에 대해서만 열리고 있다. 공식민원회의는 바이오의약품과 한약(생약)제제를 대상으로 품목(변경)허가 보완 요청 시 민원회의 시기를 공문에 명시하고, 민원인이 요청하는 경우 회의를 개최해오고 있다. 회의는 보완 후와 허가 전으로 구분된다. 보완 후 회의는 자료 보완 요청 후 7일 이내 요청 시 열린다. 제출자료 검토의견을 비롯해 보완사항, 자문회의 개최 여부, GCP 실태조사 일정 등을 설명하게 된다. 허가 전 회의는 보완접수 후 3일 이내 요청 시 진행되며, 허가-약가 연계 대상 품목의 주요 허가사항(안)가 허가조건 등을 논의한다. 품목허가 신청인이 민원회의를 원하지 않을 경우 회의생략이 가능하며, 대면 또는 화상회의로 진행됐다.