FDA, 마리화나 추출물 허가는 "근거 기반·협력 성과"

• 소아용 간질 치료제 에피디올렉스(Epidiolex) 현탁액 허가 과정 밝혀

미국 식품의약품청(FDA)이 최근 마리화나 추출물로 만든 소아용 간질 치료제를 승인한 것과 관련해 규제 기관을 비롯한 정부와 산업계가 과학적 임상 근거를 기반으로 함께 만들어낸 성과로 자평했다.

지난달 26일 FDA는 GW 파마슈티컬즈(GW Pharmaceuticals)의 에피디올렉스(Epidiolex) 현탁액을 소아용 간질 치료제로 허가했다.

해당 치료제는 마리화나 추출물인 카나비노이드(Cannabinoid)를 주 성분으로 한다. 그동안 마리화나는 일부 국가에서 한정된 분야의 의료용으로 쓰였지만, 이번 승인을 통해 합법적인 의약품으로 허가돼 간질 환자들에서 '의학적 욕구'를 충족시켰다.

승인 받은 치료제는 에피디올렉스(Epidiolex) 현탁액으로 레녹스-가스토 증후군(Lennox-Gastaut syndrome)과 드라베증후군(Dravet syndrome)으로 진단된 2세 이상 소아 환자에 쓰인다. 미국에서 허가된 드라베증후군 치료제로는 에피디올렉스가 유일하다.

스캇 고트리브(Scott Gottlieb) FDA 위원장은 이번 허가에 대해 "지난 10년 동안 마리화나와 그 구성 요소에서 파생된 치료법 개발에 대한 관심이 증가했다"며 "FDA도 수년간 마리화나 성분에 대한 연구를 지지해왔다"고 말했다.

그러나 스캇 위원장은 마리화나는 위험한 화합물이라고 환기하며 "마리화나나 그 구성 요소가 의학적 치료에 안전하고 효과적일 수 있다는 것을 입증한 연구는 다른 화합물과 동일한 기준을 따라야 한다"며 안전성을 무엇보다 강조했다.

이를 위해 FDA는 마리화나 성분 치료제가 안전하고 효과적인 사용이 가능하다는 것을 입증하기 위해 적절하게 통제된 임상 시험을 실시했다.

먼저 마리화나와 같은 식물 등 연구에 과학적 전문 지식을 제공하는 팀을 구성해 연구자들에게 제공하고 이들과 정기적으로 만났다. 이 팀은 식물의약품에 관한 임상 연구 지침과 제조번호 간 일관성을 위한 품질관리 지침을 만들어냈다.

아울러 광범위한 임상에서 안전성과 효능을 보기 위해 대규모 데이터 수집을 해야 했다. FDA는 기업들과 협력하기 위해 규정을 확대하고, 승인을 뒷받침하는 데 필요한 데이터 수집을 허용했다. 스캇 위원장은 "수백명의 어린이들이 이 과정을 통해 시험용 카나비노이드(Cannabinoid)를 투여받을 수 있었다"고 설명했다.

생명을 위협하는 화합물이 미충족 의학 요구를 해결하는 신약 개발 프로그램을 통해 의약품 개발로 촉진됐다. 여기에는 연방정부와 주정부 기관, 연구원·제품 개발자도 협력했다.

FDA는 카나비노이드(Cannabinoid) 성분이 정제 형태가 됐을 때 엄격한 기준을 충족시키는 것을 확인했는데, 국립 약물남용 연구소와 국립보건원(National Institutes of Health), 마약단속국(Drug Enforcement Administration) 등이 마리화나와 추출 성분의 치료 효과를 연구하는데 참여했다.

FDA는 의약품 허가 절차 과정에서 면밀한 검토와 강력한 임상 개발 프로그램을 통해 신약과 제조 관리에 대한 검증도 했다.

스캇 위원장은 "우리는 제품 개발과 검토에서 표준을 우선시 한다"며 새로운 치료법이 안전하고 효과적이며, 이는 일관된 고품질로 제조되는 것을 보장한다고 설명했다. 이어 "고품질 약제를 개발·평가하고 최종 승인 전에 적절하고 잘 제어된 임상으로 잠재적 의학적 이익을 가진 약물을 확인해야 한다"고 말했다.

그는 "이것은 중요한 의학적 진보다. 마리화나에서 추출한 성분을 조사하기 위한 건전한 과학 연구가 중요한 치료로 이어질 수 있음을 보여줬으며, 새로운 치료법은 환자에게 여러 선택지를 제공할 것"이라고 말했다.

한편 FDA는 비 승인된 카나비노이드(Cannabinoid) 함유 제품 확산에 우려를 표했다.

스캇 위원장은 불법 제품을 사용할 경우 "일부 환자가 심각하고 치명적인 질병을 치료할 수 있는 적절한 치료법을 이용할 수 없게 된다"며 "승인되지 않은 의약품을 유통하는 회사에 대한 조치를 취했다"고 전했다. 해당 제품은 오일 드롭이나 캡슐, 시럽, 차, 국소 로션·크림 등 다양한 제형으로 시판됐다.