건강보험심사평가원이 신약 급여대상여부 평가 기준에 따른 약제급여평가위원회 인정, 불인정 사례를 공개했다. 정연경 건강보험심사평가원 약제등재부 과장은 18일 오후 1시부터 2시간 동안 한국보건복지인력개발원 주최로 열리는 '2018년 제2기 의약품 보험등재 및 약가관리 과정' 2일차 강사로 나서 신약의 급여여부 평가기준에 대한 강의를 진행한다. 데일리팜은 강의에 앞서 미리 배포된 자료집을 통해 심평원 약평위 평가 결과 사례를 살펴봤다. 신약의 요양급여대상 선별기준을 보면 임상적으로 유용하면서 비용효과적인 약제, 진료에 반드시 필요하다고 판단되는 경우, 경제성 평가 자료 제출 생략 가능 약제, 기타 보건의료에 미치는 영향을 고려해 필요하다고 평가하는 경우 등을 구체적으로 나열하고 있다. ◆임상적 유용 및 비용효과적인 약제= 심평원은 임상적 유용성의 경우 대체가능성, 질병의 위중도, 치료적 이익 등을 급여 평가 기준으로 보고 있다. 대체가능성이란 해당 적응증에 현재 사용되고 있는 약제나 치료법을 의미하거나 허가와 급여 기준 중에서 동등한 치료 범위에 포함되는 약제 중 교과서, 임상진료지침, 임상연구논문 등에 제시되고 있는 약제를 선정할 수 있다. 만약 임상에서 치료약제 선택 시 약리기전이 고려되거나 대상 환자군이 달라질 수 있는 경우 기전을 함께 고려해 선정한다. 지난 2016년 제15차 약평위에서는 HIV-1 감염치료에 허가 받은 G정제에 대한 급여 적정성을 논의하면서 항레트로바이러스 요법에 허가받은 동일기전의 성분으로 구성된 복합제인 A와 B를 대체약제로 봤다. 질병의 위중도는 희귀질환치료제나 항암제 등을 의미하거나, 진행성의 심각한 질환 또는 기대여명이 2년 미만이 경우 질환의 특성에 따라 위원회에서 개별 심의에 들어간다. 희귀질환 선별을 위한 명확한 기준은 없으나 심평원은 희귀의약품 선별 기준 중 하나인 유병율 2만명 이하를 선별 판단기준으로 적용해 희귀난치성산정특례 대상 질환 중 희귀질환을 선별하고 있다. 올해 제3차 약평위에서 대체 치료법 대비 임상적 유용성 개선이 인정되지만, 소용비용이 고가로 경제성평가 결과 비용효과적이라고 보기 어렵다고 판단된 F주사에 대한 급여적정성 논의가 있었다. 정 과장은 "당시 F주사는 치료적 위치가 동등학 제품이 없는 유전성 희귀질환 치료제로 임상적 필요도, 일부 발작이 생존을 위협하는 등의 증상이 인정됐다"며 "보장성 강화정책에 따른 중증도, 사회적 영향을 고려해 급여 적정성을 인정 받았다"고 설명했다. 치료적 이익의 경우 비교약제 대비 효과 개선을 보였거나, 효과가 비열등하지만 안전성·편의성 개선에 대해 위원회가 인정되는 경우 급여 적정성 판단이 내려지고 있다. 2015년 제2차 약평위에서 비교약제 대비 효과가 비열등했던 T주사의 경우, 야간 저혈당 발생 빈도 등 안전성 측면에서 통계적으로 유의한 차의를 보이면서 경제성평가 결과 비용 효과성이 인정돼 급여 적정성을 인정 받기도 했다. 이에 반해 D주사는 기존 약제에 비해 투여횟수 감소의 편의성 개선이 인정됐지만 신경학적 진행까지의 시간, 생존 기간 등의 임상효과 개선에 대한 자료가 충분하지 않고 제출된 경평 자료로는 비용효과성이 인정되지 않아 비급여로 결론 났다. ◆진료상 반드시 필요하다고 판단= 심평원은 대체가능한 다른 치료법이 없는 경우와 생존을 위협할 정도의 심각한 질환, 희귀질환 등 소수 환자 집단 대상으로 사용되는 경우, 생존기간의 상당한 연장 등 임상적으로 의미있는 개선이 입증된 경우를 모두 만족한 신약의 경우 급여를 인정 받을 수 있다. 기타 위원회가 환자 진료에 반드시 필요하다고 평가하는 경우도 마찬가지다. 여기서 정 과장은 생존기간의 상당기간 연장 등 임상적으로 의미있는 개선이 입증되지 않은 경우 약평위에서 비급여 판정이 난 정제를 소개했는데, S정제의 경우 지난 2014년 제7차 약평위에서 다른 약제에 비해 사망에 대한 위험도가 낮은 것으로 보고 됐으나 통계적 유의성이 입증되지 않아 통과하지 못했다고 밝혔다. ◆경제성평가 자료제출 생략= 주 적응증(환자수 기준)을 기준으로 임상적 필요도, 근거 생산의 어려움, A7국가 중 3개 이상 등재 등의 요건을 충족하면 경평면제가 가능하다. 임상적 필요도의 경우 희귀질환 치료제나 항암제를 의미하는데, 2016년제14차 약평위에서 D제제는 치료적 위치가 동등한 대체약제는 없으나 '생존을 위협할 정도의 심각한 질환'으로 보기 어려워 비용효과성에 대한 소명을 요구 받았다. 올해 제3차 약평위에서 C정제 또한 근거생산의 어려움을 이유로 경제성평가 면제를 신청했지만 '대상환자가 소수'여야 한다는 기준을 맞추지 못해 심평에 경평 자료를 제출, 심의를 받아야 했다.