한미약품이 국내 제약역사상 최대 규모의 기술수출을 낸 당뇨병 치료후보물질 에페글레나타이드가 3년만에 국제무대에 섰다. 22일부터 26일까지(현지시각) 미국 플로리다에서 개최되는 제 78차 미국당뇨병학회 연례학술대회(ADA 2018) 포스터 세션을 통해서다.에페글레나타이드를 도입한 사노피가 직접 임상데이터를 소개하며 상업화에 대한 강한 의지를 드러냈다는 평가도 나온다.26일 데일리팜이 ADA 홈페이지에 공개된 초록 명단을 살펴본 결과 에페글레나타이드(efpeglenatide) 관련 전임상 연구가 총 5건 게재됐다.각각의 데이터는 ▲에페글레나타이드와 다른 GLP-1 유사체의 수용체 역할을 평가하는 인비트로(in vitro) 실험(Board 1090-P) ▲에페글레나타이드가 조직분포 및 식품섭취 억제에 끼치는 영향 조사(Board 1091-P) ▲장기지속형 GLP-1 유사체 에페글레나타이드의 전임상 및 임상연구에 기반한 면역원성 프로파일(Board 1097-P) ▲에페글레나타이드와 리라글루티드(Liraglutide), 둘라글루타이드(Dulaglutide)의 전임상 효과 비교(Board 1098-P) ▲전임상, 모델링, 임상연구를 통해 살펴본 에페글레나타이드의 유효성 평가(Board 1111-P)를 다루고 있다.그 외 자체 개발 중인 바이오신약 후보물질 'HM15211'(LAPSTriple Agonist)의 전임상 3건도 눈에 띈다. HM15211는 지난 4월 FDA(미국식품의약국)으로부터 BMI(체질량지수) 18.5 이상 27 미만(kg/m2)인 건강한 성인 40명 대상의 1상임상을 승인받고, 연구에 착수한 상태다. 3년 전 기술수출 쾌거…2상임상서 HbA1c·체중감소 효과 입증이번에 공개된 에페글레나타이드 전임상 결과 5건은 과거 소개됐던 데이터와 크게 다르지 않다.가령 에페글레나타이드와 현재 시판 중인 GLP-1 유사체 2종(리라글루티드, 둘라글루타이드)을 비교한 연구에서는 당뇨병과 비만을 동반한 실험용 쥐에게 4주간 에페글레나타이드를 투여한 뒤 혈당, 체중 및 지질프로파일 변화를 살펴봤다.그 결과 에페글레나타이드 가장 높은 용량을 투여받은 그룹에서 리라글루티드, 둘라글루타이드 대비 혈당 및 당화혈색소(HbA1c) 증가현상이 감소됐다. 에페글레나타이드는 나머지 2종보다 인슐린감수성이 개선시켰고, 둘라글루타이드에 비해서는 식후혈당조절과 체중감소 면에서 뛰어난 효과를 나타냈다.연구진은 "에페글레나타이드가 갖는 수용체 결합 특성이 베타세포의 세포 내 신호전달과 인슐린 분비를 향상시키기 때문에 이러한 효과차이가 발생할 수 있다. 임상적 연관성을 평가하기 위해서는 추가 연구가 필요하다"는 결론을 내렸다. ADA 2018 포스터 세션에서는 에페글레나타이드와 리라글루티드, 둘라글루타이드를 비교한 연구(Board 1098-P) 등 전임상 5건이 발표됐다. (출처: ADA 홈페이지) 한미약품은 이미 3년 전 동일 학회(ADA 2015)에서 랩스커버리 기술이 적용된 GLP-1 유사체 에페글레나타이드의 다양한 임상 결과를 선보인 바 있다. 당시 포스터 세션을 통해 ▲제2형 당뇨병 환자를 에페글레나타이드 8mg, 12mg, 16mg 월 1회 복용군과 위약군으로 나눠 16주간 투약한 뒤 당화혈색소 수치와 체중변화를 관찰한 임상(HM-EXC-204)의 중간분석 결과와 ▲당뇨병이 없는 비만 환자를 대상으로 20주간 에페글레나타이드 4mg, 6mg 주 1회 또는 6mg, 8mg을 격주 투여한 뒤 체중변화를 관찰한 임상(HM-EXC-205) 2상 결과가 발표됐다.대회 마지막날인 8일에는 달라스 당뇨&내분비센터의 줄리오 로젠스톡(Julio Rosenstock) 박사가 에페글레나타이드 0.3mg, 1mg, 2mg, 3mg 및 4mg 주 1회 투여군과 리라글루타이드 1.8mg, 위약군을 비교한 후기임상(HM-EXC-203)의 최종 결과를 구연 발표했다.발표에 따르면 12주동안 에페글레나타이드를 투여받은 모든 제2형 당뇨병 환자에서 HbA1c 수치와 체중이 감소했다. 특히 3mg 투여군(-1.41%)과 4mg 투여군(-1.61%)은 비교대상인 리라글루타이드 1.8mg 투여군(-1.38%)보다 큰 폭의 당화혈색소 감소를 보였다. 체중 역시 에페글레나타이드 3mg(-2.66kg)과 4mg 투여군(-3.47kg), 리라글루타이드 1.8mg(-3.54kg)에서 유의하게 줄어든 것으로 확인된다.5개월 뒤 에페글레나타이드는 주 1회 제형의 지속형인슐린, 지속형인슐린콤보 2종과 함께 총 39억 유로(한화 약 4조9000억원)에 사노피 품에 안겼다.에페글레나타이드 2021년 FDA 허가추진…상용화 시 3.4조원 확보기술수출 이후의 후속임상 결과는 아니지만 이번 ADA 발표는 남다른 의미가 있다. 에페글레나타이드가 기술수출 이후 사노피 타이틀을 달고 국제무대에서 소개되는 첫 번째 공식행사이기 때문이다. 사노피가 에페글레나타이드에 대한 개발 의지를 공식적으로 드러낸 것으로 분석된다.에페글레나타이드는 2015년 11월 주 1회 제형의 지속형인슐린과 지속형인슐린콤보 2종과 함께 총 39억 유로 규모의 기술이전 계약을 맺었지만, 그로부터 1년 뒤 계약 내용이 수정됐다. 3종의 기술이전 제품 중 지속형인슐린 권리가 한미약품으로 반환됐고, 그 과정에서 에페글레나타이드 글로벌 개발 비용의 25%를 한미약품이 부담하도록 바뀐 것이다. 지속형인슐린콤보 역시 한미약품이 선개발한 뒤 사노피가 인수하는 방식으로 조정됐다.비록 2016년 12월 계약 내용 변경으로 마일스톤 규모가 축소됐지만, 에페글레나타이드와 지속형인슐린콤보 2개 제품 모두 상업화에 성공할 경우 한미약품은 사노피로부터 총 28억2400만 유로(약 3조4000억원)를 받게 된다. 여전히 역대 신기록에 해당하는 규모다.계약축소에 이어 임상용 시약 생산일정까지 지연되면서 개발에 난항을 겪었던 에페글레나타이드는 작년 12월 제 2형 당뇨병 환자 400명 대상의 3상임상에 착수한 상태다.사노피는 올 2월 진행된 컨퍼런스콜(2017년 4분기)에서 "상반기 중 에페글레나타이드 관련 2건의 3상임상에 추가 착수하겠다"는 계획을 밝혔다. 에페글레나타이드와 기저 인슐린 병용 및 에페글레나타이드+메트포르민 병용요법과 둘라글루타이드를 비교하는 2가지 디자인이다. 이를 근거로 2021년 FDA 허가를 추진하겠다는 계획도 공개됐다.올해 4월말 사노피가 공개한 에페글레나타이드의 허가신청 시기(출처: 사노피의 2018년 1분기 실적발표) 사노피 측은 지난 4월 컨퍼런스콜(2018년 1분기)에서 에페글레나타이드의 미국·유럽 허가시기를 2021년으로 명시하고 있다.

휴온스(대표 엄기안)가 현재 국내 임상 3상이 진행 중인 '나노복합점안제(HU-007)'에 대해 미국 특허를 취득했다고 25일 밝혔다.이번 미국 특허는 '사이클로스포린 및 트레할로스를 포함하는 안과용 나노복합 조성물, 제조법 및 치료'에 관한 것으로 지난 2016년 국내에서 먼저 특허를 취득 했다. 이 밖에도 유럽 등 해외 14개국에 특허 출원을 완료해 심사가 진행 중이다.현재 전세계 안구건조증 치료제는 항염 작용의 '사이클로스포린 단일제’와 안구 보호 작용의 '히알루론산 단일제’'등이 대표적인데, 휴온스의 '나노복합점안제'는 기존 사이클로스포린 단일제에 비해 사이클로스포린의 사용량을 줄이면서 우수한 눈물막 보호 및 항염 효과 등의 복합치료작용과 복약 편의성을 증대시킨 안과용 점안제이다.엄기안 휴온스 대표는 "미래 사업을 이끌 차세대 성장 동력 중 하나인 '나노복합 점안제'가 임상 2상에서 유의미한 결과치를 도출하며 이미 국·내외 안과 및 제약 업계에서 큰 주목을 받고 있다"고 말했다.한편 휴온스는 현재 국내 7개 대학병원에서 임상 3상을 진행해 내년 상반기 식약처 신약 허가 획득 및 국내 출시를 목표로 하고 있다.

보툴리눔독소제제 전문업체 메디톡스가 처음으로 합성신약의 개발 단계에 진입했다. 보툴리눔독소제제와 필러 제품으로 축적한 현금을 신약 개발에 사용하는 사업 다각화 전략이 본격화하는 모습이다.25일 식품의약품안전처에 따르면 메디톡스는 지난 22일 'MT921'의 임상1상시험 계획을 승인받았다. 건강한 성인을 대상으로 MT921투여시 약동·약력학적 특성과 안전성·내약성을 비교 평가하기 위한 임상시험이다. 임상시험은 고려중앙학원 고려대학교의과대학부속병원에서 진행된다.MT921은 지방 분해 주사제로 메디톡스가 자체 연구를 통해 도출한 신약 후보물질이다. 특히 메디톡스가 개발 단계에 진입한 첫 합성신약이라는 점에서 회사 입장에선 의미가 있다는 평가다.연도별 메디톡스 임상시험계획 승인 건수(단위: 건, 자료: 식품의약품안전처)메디톡스는 지난 2013년부터 올해까지 총 13개의 임상시험 계획을 승인받았는데, 이번에 착수하는 MT921이 보툴리눔독소제제를 제외한 유일한 의약품이다. 기존에 승인받은 임상시험은 메디톡신의 적응증 확대를 위한 연구가 대부분이었다.메디톡신은 눈꺼풀경련, 소아뇌성마비 환자의 첨족기형, 미간주름, 뇌졸중 관련 근육 경직 등의 적응증을 확보했다. 메디톡스는 지난해 경부근 긴장 이상, 외안각 주름(까치발주름), 과민성 방광장애, 만성 편두통 등의 적응증을 추가하기 위한 임상시험에 돌입했고, 올해 들어 발한(다한증)과 양성교근비대 적응증을 장착하기 위한 임상에 착수했다.지난 2000년 설립된 메디톡스는 보툴리눔독소제제와 히알루론산 필러가 주력 사업 영역이다. 올해 1분기 기준 메디톡스의 매출액 588억원 중 94.9%인 558억원을 자체 개발한 보툴리눔독소제제 ‘메디톡신’과 필러 ‘뉴라미스’ 등으로 올렸다.앞서 메디톡스는 올해 초 바이오신약과 합성신약의 파이프라인을 공개하면서 보툴리눔독소제제를 제외한 새로운 영역에 도전하겠다는 청사진을 제시한 바 있다.메디톡스는 황반변성(MT912), 당뇨병성망막증(MT914), 제1형당뇨(MT925), 면역질환 2개(MT927, MT932), 흑색종(MT933), 염증성장질환(MT971), 고형암(MT981) 등 8개의 바이오신약을 신규 파이프라인에 올렸다. 지방분해(MT921)와 골관절염(MT941) 영역에서는 합성신약 개발에 나섰다. 이중 MT921이 가장 먼저 임상시험 단계에 진입한 셈이다. 신규 후보물질들은 메디톡스의 광교 R&D센터에서 연구 중이다.메디톡스 합성신약 파이프라인(자료: 메디톡스 홈페이지) 보툴리눔독소제제와 필러 사업을 통해 확보한 자금을 다양한 신약 개발에 투입해 새로운 성장동력을 확보하겠다는 노림수다.메디톡스의 지난 1분기 연결 재무제표 기준 매출액과 영업이익은 각각 588억원, 278억원으로 매출 대비 영업이익률은 무려 47.3%에 달한다. 국내 제약바이오기업 중 가장 높은 수준의 이익률을 기록 중이다. 1분기 말 기준 이 회사의 현금 및 현금성자산과 단기금융상품은 245억원이다.최근 보툴리눔독소제제 3공장 신축 등 생산능력 확대를 위해 공격적인 투자를 진행하면서 현재 보유 중인 현금이 풍부한 편은 아니지만 50%에 육박하는 영업이익률로 향후 신약 개발에 투입할 재원을 충분히 조성할 수 있다는 관측이 나온다. 메디톡스는 2016년과 2017년 투자활동현금흐름으로 각각 1144억원, 422억원을 사용했다.메디톡스 관계자는 “회사의 가치 제고는 높은 인지도가 바탕이 돼야 하는 만큼 외형적 성장과 함께 대외적인 소통을 위한 체계적인 개선 프로젝트도 차근차근 실행해 나갈 것”이라고 말했다.

토종 발기부전치료제 ‘자이데나’가 미국에서 희귀질환치료제로 데뷔하기 위한 험난한 여정을 지속하고 있다. 해외 생산공장 닥터레디의 품질관리 문제로 발기부전치료제 허가가 지연된 이후 법정 다툼까지 벌이고 있다. 자이데나의 해외 판권을 보유한 메지온 측은 올해 막바지 임상시험을 거쳐 내년 미국 시장 발매를 예상하고 있다.24일 메지온이 기업공시채널 KIND에 제출한 기업설명회 자료에 따르면 폰탄치료제로 개발 중인 유데나필의 임상3상시험에 대한 400명째 마지막 환자 모집이 지난 14일 완료됐다.유데나필은 동아에스티가 개발한 발기부전치료제 자이데나의 주 성분이다. 메지온은 유데나필의 폰탄치료제 적응증에 대한 모든 권리를 넘겨받고 개발을 진행 중이다. 발기부전 적응증에 대해서도 북미, 멕시코, 러시아 등의 판권을 확보하고 미국 시장 진출을 준비하고 있다.폰탄은 선천적으로 심실이 정상적으로 분리되지 않은 단심실을 바로잡는 수술을 말한다. 폰탄수술을 받을 수 밖에 없는 환자들은 심부전, 단백 소실성 장증, 간기능 장애, 혈전 등의 합병증을 겪게 되는데, 유데나필을 폰탄수술의 예후를 향상시키는 약물로 개발하는 것이다.지난 2016년 6월 시작된 유데나필의 폰탄 임상시험은 미국 26곳, 캐나다 2곳, 한국 2곳 등 30개 의료기관에서 400명을 대상으로 진행된다. 12세부터 19세 미만의 폰탄수술 환자들을 대상으로 유데나필87.5mg을 1일 2회 6개월 투여한다.임상시험에서는 유산소 운동능력 개선정도, 수축기 및 이완기 심실기능 지표 개선도, 혈장 BNP(심부전의 바이오마커) 수치 개선도 등을 평가한다.메지온 측은 연내 임상3상시험의 마지막 환자의 6개월 투약을 마무리할 예정이다. 또 미국 식품의약품국(FDA)에 허가 관련 자료 제출도 준비 중이다. 유데나필 폰찬치료제 개발 및 상용화 일정(자료: 메지온) 메디온은 유데나필이 폰탄치료제 시장에서의 경쟁력을 자신하는 분위기다. 유데나필은 연구자 임상시험에서 6주 후에 운동능력이 향상된 것으로 나타났다.회사 측은 "유데나필이 타다라필, 실데나필 등 다른 PDE-5 저해제보다 우수하다"라고 설명했다. 타다라필은 요통과 근육통, 실데나필은 시각장애의 부작용이 있지만 유데나필은 부작용이 거의 나타나지 않았다고 회사 측은 소개했다. 실데나필, 타다라필 등은 폰탄치료제 개발이 시도되지 않고 있다.ACE 저해제, 베타블로커 등이 폰탄수술 환자들의 심한 심부전증과 같은 합병증에 제한적으로 사용되지만 일반적인 폰탄수술환자에게 효과 있는 치료제가 없어 유데나필의 경쟁력이 충분하다는 게 메지온 측의 전망이다.메지온은 내년 2분기께 유데나필의 미국 출시가 이뤄질 것으로 예상했다. 연간 약가는 6만달러 정도로 책정될 것으로 추정했다.사실 유데나필의 해외 시장 진출은 우여곡절이 많았다. 발기부전치료제의 미국 시장 진출에 어려움을 겪고 있다.메지온은 유데나필의 발기부전치료제 해외 진출도 추진 중인데, 발기부전치료 임상시험을 마치고 2015년 1월 FDA에 유데나필의 신약 허가 신청을 제출했다. 그러나 2015년 말 유데나필을 생산하는 인도 닥터레디 생산공장의 품질관리 수준을 개선하라는 경고장을 받고 승인이 보류됐다.이와 관련 메지온은 지난달 미국 뉴저지 법원에 닥터레디를 대상으로 발기부전치료제 허가 지연에 따른 미국시장 진출 지연으로 인한 손해가 발생했다는 내용의 손해배상 소송을 청구했다.지난 4월 뉴저지 주법원은 메지온이 닥더레디에 대한 재판관할권이 있다는 승소 판결을 내렸고 메지온은 닥터레디의 계약 위반에 대한 본 소송을 진행 중이다.메지온은 폴란드 폴파마와 캐나다 할로사와 생산대행(CMO) 계약을 맺고 각각 원료의약품과 완제의약품 생산 채비를 마쳤다.유데나필의 해외 파트너 선정 작업도 진행 중이다. 메지온 측은 "글로벌 제약회사랑 접촉예정이다. 임상 3상 시험 중간결과에 따라 더 많은 회사로부터 구체적인 제안을 받을 것으로 예상한다"라고 말했다.

JW중외제약 도입신약 헴리브라가 독점구도 시장에 제동을 걸 수 있을지 관심이 모아진다.헴리브라는 '항체가 있는 혈우병A 환자의 일상적 출혈 예방' 적응증을 가진 바이오의약품으로 일본 주가이제약이 개발하고 로슈가 글로벌 판권을 확보하고 있다.미국 FDA는 획기적 의약품으로 인정해 신속허가 대상으로 분류, 우리나라 식약처는 희귀의약품으로 지정한 제품으로 5조원 상당의 글로벌 외형 성장이 기대된다.JW중외제약은 이르면 올해 말 시판허가를 받고, 내년 중반기부터 본격적인 판매에 들어갈 것으로 관측된다.헴리브라에 대한 국민적 차원의 혈우병치료 주권 확립 열망 여론이 형성되는 이유는 간암 경동맥화학색전술(TACE, transarterial chemoembolization) 시행 시 사용되는 게르베코리아 조영제 '리피오돌' 공급부족 사태에 기인한다.그동안 퇴장방지의약품을 비롯한 신종플루·메르스 사태 당시 백신·치료제 개발·공급 문제는 헬스케어 안전망 시스템 개선이라는 국가적 차원의 실행 전략이 요구돼 왔다. 이라한 점들을 살펴보면 헴리브라 출시는 환영할 만하다.국내 혈우병 환자들은 지금까지 덴마크 노보노디스크제약 '노보세븐알티'에 의존해 (예방)사후적 치료를 받아왔다.해당 질환 국내 환자 수는 50여명으로 추정되며, 시장규모는 300~350억 가량으로 보여진다. 환자 1명 당, 10억 상당의 치료비가 소요되는 셈이다.환자를 비롯한 국민적 여론이 헴리브라에 관심을 두는 이유는 예방적 치료와 투약(복약) 편의성으로 대별할 수 있다.노보세븐알티는 정맥주사인 반면 헴리브라는 피하주사로 자택·직장 등에서 자가주사 요법이 가능하다. 아울러 헴리브라는 몸무게 60kg 성인 기준, 일주일에 (90mg 용량) 1회 주사로 예방이 가능하다. 노보세븐알티는 예방 보다는 출혈이 발생된 이후 이를 지혈하는 방식의 치료제다.노보세븐알티 약가는 1IU 당 1만 9411원으로 헴리브라 역시 이와 동등한 수준의 약가를 받을 것으로 전망된다.업계 관계자는 "단일 제품으로 형성된 독점시장에서 정부와 환자는 해당 제약사의 요구와 의도대로 움직일 수밖에는 없는 구조다. 헴리브라의 국내 출시는 적정 약가와 공급량 안정을 가져 올 것으로 기대된다"고 밝혔다.

젬백스가 개발한 항암제 ‘리아백스’의 응급임상 사용 건수가 361건에 달하는 것으로 조사됐다. 국내 개발 의약품 중 압도적으로 높은 비중을 차지할 정도로 응급상황에서 수요가 많은 것으로 나타났다.22일 젬백스가 기업공시채널 KIND에 제출한 기업설명회 자료에 따르면, 리아백스의 응급임상건수는 올해 6월까지 누적 361건으로 집계됐다. 2014년 5건을 시작으로 2016년 60건, 2017년 95건으로 급증했고, 올해에는 6월까지 117건으로 크게 늘었다.연도별 리아백스 응급임상 사용 건수(자료: 젬백스) 임상시험의약품의 응급상황 또는 치료목적 사용승인’(응급임상)은 말기 암 등으로 생명이 위급하거나 다른 치료방법이 없는 환자에게 치료기회를 제공하기 위해 원칙적으로 임상시험용만으로 사용할 수 있는 의약품을 품목 허가를 받기 전에 사용할 수 있도록 승인하는 제도다.응급상황 사용승인은 의사가 더 이상 치료수단 등이 없는 환자에 대해 임상시험용의약품 사용이 필요하다고 판단하는 경우 진단서, 환자 동의서, 제약업체 등으로 부터 받은 임상시험용의약품 제공 의향서 등을 준비, 식약처에 신청 후 승인받아 사용하면 된다.리아백스는 국내에서 승인받은 응급임상 중에서도 사용 건수로는 상위권을 차지한다. 식품의약품안전처에 따르면 올해 총 350건의 응급임상이 승인됐다.이중 ‘BIBF 1120 ES’가 가장 많은 150건 응급임상 승인을 받았다. ‘닌테다닙’ 성분의 이 제품은 베링거인겔하임이 개발한 특발성폐섬유화증 치료제다. 특발성폐섬유증(IPF)은 알 수 없는 원인으로 인해 폐포(허파꽈리) 벽이 딱딱하게 굳어가면서 폐 기능을 저하시켜 신체 주요 장기로 공급하는 산소의 양을 감소시킴으로써 서서히 사망에 이르게 하는 만성 진행성 폐질환이다.리아백스는 ‘BIBF 1120 ES’에 이어 응급임상용으로 가장 많이 사용됐다. 전체 응급임상 중 3건 중 1건은 리아백스가 차지한다는 의미다. 국내 개발 의약품 중 가장 많은 응급임상 사용 건수다. 한미약품이 개발 중인 항암제 ‘포지오티닙’은 15건을 기록했다.지난 2015년 허가를 받은 리아백스는 ‘혈청 이오탁신 농도가 81.02pg/mL 초과인 국소진행성 또는 전이성 췌장암 환자의 치료’ 용도로 조건부허가를 받았다.응급임상의 특징상 치료제가 없는 환자들에 마지막 대안으로 리아백스를 사용하려는 수요가 높은 것으로 추정된다. 현재 췌장암은 근본적인 치료제가 등장하지 않은 실정이다. 췌장암 말기 환자가 더 이상 사용할 수 있는 약이 없는 상황에서 리아백스의 임상시험이 진행 중일 때 의료진의 판단 하에 긴급하게 임상시험용의약품을 공급받아 사용한 사례가 많은 것으로 관측된다.젬백스의 IR 자료를 보면 올해 3월 누적 응급임상 268건 중 췌장암 치료 용도로 221건 사용됐다. 담관암(8건), 위암(7건), 전립선암(5건) 등에도 응급상황에서 리아백스를 사용하려는 시도도 많았다.젬백스는 리아백스의 최종 승인을 목표로 국내에서 췌장암 환자를 대상으로 임상3상시험을 진행 중이다. 연세대 세브란스병원 등 총 16개 병원에서 148명을 대상으로 진행된다.리아백스가 항암 뿐만 아니라 항염, 항노화 등의 기능이 확인되면서 적응증을 확대하려는 시도도 진행 중이다. 젬백스는 리아백스를 알츠하이머병, 전립선비대증, 항바이러스제제, 류마티스관절염 등의 치료제로 개발할 계획이다. 알츠하이머병은 국내 2상시험이 진행 중이다. 전립선비대증의 경우 국내 임상2상시험을 통해 증상호전과 안전성을 확인했고 오는 하반기 국내 3상시험에 돌입할 예정이다.

알렉시온이 '솔리리스'의 후속 신약 상용화에 시동을 걸었다.23일 관련업계에 따르면 알렉시온은 최근 PNH(발작성 야간 혈색소뇨증)치료제 'ALXN1210'의 허가신청서를 FDA에 제출했다.이 약의 허가는 희귀의약품 신속심사 바우처(PRV: priority review voucher)를 통해 빠르게 진행될 예정이다.ALXN1210은 약 400명 이상의 환자들이 참여한 2건의 3상 연구를 통해 효능을 확인했다. 이들 연구에는 서울대학교병원, 세브란스병원, 서울아산병원 등 9개 국내 의료기관도 참여했다.임상에 이 약물은 솔리리스에서 투약 변경 이후 26주차까지 C5 단백질 저해작용을 입증했다. 승인이 이뤄질 경우 솔리리스 이후 치료옵션으로 자리잡게 될 것으로 판단된다.다만 솔리리스가 초고가 약제였던 만큼, ALXN1210의 약가가 어느정도 수준으로 책정될 지 지켜 볼 부분이다.한편 ALXN1210은 지난해 6월 EU 집행위원회로부터 발작성 야간 혈색소뇨증 치료를 위한 희귀의약품 지위를 부여받은데 이어 올 초에는 미국 FDA로부터 희귀의약품으로 지정받았다.

부광약품은 다이어트 신제품 그린커피빈슬림을 출시했다고 22일 밝혔다.그린커피빈슬림은 일반 커피 다이어트와는 다르게 생두에서 추출한 다이어트 건강기능식품으로서 주원료는 그린커피빈추출물, 홍경천추출물과 비타민B군으로 구성돼 있다. 그린커피빈슬림은 기능성 원료로 입증된 2가지 주원료를 함유한 다이어트 건강기능식품으로 체지방 개선과 홍경천 추출물로 인해 스트레스로 인한 피로개선에 도움을 줄 수 있다.특히 체지방 개선에 도움을 주는 유효성분인 클로로겐산은 포도당 대사에 관여를 하여 탄수화물 복용이 많은 한국인에게 적합한 원료다. 체중감소, 체지방 감소, BMI(신체질량지수) 감소 등의 다수의 임상결과를 갖고 있어 보다 안전하게 믿고 섭취 할 수 있다. 그린커피빈슬림에 함유된 클로로겐산은 클로로겐산 함량이 높은 원두인 로부스타종 커피에서 추출한 나트렉스사 상표인 Svetol®(스베톨) 원료를 사용했다.부광약품 관계자는 "단기적으로 굶어서 다이어트를 하면 실패하는 경우가 많다. 요요현상이 없는 다이어트를 위해서는 운동과 식이조절은 기본이며 체지방 개선에 도움을 주는 건강기능식품인 그린커피빈슬림을 함께 섭취하면 보다 건강하고 성공적인 다이어트를 할 수 있을 것"이라고 밝혔다.그린커피빈슬림은 1일 1회 2정 섭취하는 건강기능식품으로, 약국에서 약사와 상담 후 구입할 수 있다.

올해 초 나스닥에 입성한 대웅제약의 파트너사 에볼루스(Evolus)를 향한 미국 증권가의 호평이 이어지고 있다.글로벌 투자회사 엘리시움 인베스트먼트(Elysium Investments)는 20일(현지시각) 최신 보고서를 통해 "나보타(DWP-450)가 미국 론칭 이후 보톡스의 시장점유율을 상당부분 빼앗을 것"이라고 전망했다. 현재로선 상용화된 제품이 없기에 시가총액이 6억8000만 달러 수준이지만 나보타 론칭 이후로는 보툴리눔 톡신 시장에서 경쟁 우위를 가질 수 있다는 분석이다.이러한 장밋빛 전망은 미국 코스메틱 시장에서 막강한 영향력을 과시하는 보툴리눔톡신제제에 대한 신뢰도가 배경이다.미국미용성형학회가 집계한 수술/비수술적 성형시술 현황 미국의 투자전문매체 시킹알파(Seeking Alpha)에 따르면 메디케어, 메디케이드나 사보험사로부터 일정 금액을 상환 받지 않는 자기부담(self-pay) 형태의 보툴리눔톡신제제 시장은 글로벌 시장에서 2017년 기준 18억 달러로 집계된다. 향후 연평균 10% 가량 성장하면서 2020년 23억 달러로 확대될 것이란 관측이 나온다.미국은 그 중에서도 가장 큰 비중을 차지하는 국가로 평가된다. 미국미용성형외과학회(ASAPS)는 "보툴리눔톡신제제를 포함한 비수술적 성형시술이 전체 성형의 85%를 차지하며, 매년 그 비율이 증가하고 있다"고 분석했다.보톡스와 동일한 900kDa…3상임상 결과 비열등성 입증그럼에도 갓 상장한 에볼루스가 수십년간 보툴리눔 톡신 시장의 왕자로 군림해 온 엘러간(보톡스)의 적수가 될 수 있을지에 대해선 의구심이 제기된다.엘리시움 인베스트먼트는 에볼루스의 시장성공을 점치는 근거로 3가지 요인을 꼽았다.첫 번째 근거는 다수의 3상임상을 통패 입증된 나보타의 효능이다. 에볼루스는 한국과 미국에서 진행된 2건의 3상임상 결과 보톡스 대비 비열등성을 입증했다. 지난해 7월 FDA 허가신청 당시 제출됐던 3상 임상에 따르면 나보타 투여군의 반응률이 87%로 엘러간의 보톡스 투여군(83%) 대비 뛰어난 미간주름 개선 효과를 보였다. 안전성 문제도 발견되지 않았다.특히 타제품과 달리 분자크기가 900kDa으로 보톡스와 동일하다는 점은 나보타만의 차별성으로 거론된다. 별도의 제품 시술 교육을 필요로 하지 않고, 보톡스에 익숙한 의료진들이 사용하기에 편리하다는 점이 뛰어난 임상효능을 배가시킬 것이란 평가가 나온다.치료 적응증 없이 미용성형시장만 타깃…가격경쟁력 확보나보타의 미국시장 진출 전망이 밝다고 예견되는 2번째 요소는 가격 경쟁력이다. 엘리시움 인베스트먼트는 "나보타가 보톡스를 비롯해 입센의 디스포트, 멀츠의 제오민 등 다른 경쟁사들과 달리, 미용성형시장만 공략하기 때문에 미국 정부의 가격규제로부터 자유로울 수 있다"고 진단했다.이 논리를 이해하려면 미국 정부가 보툴리눔톡신제제 제조업체들의 가격정책에 관여하는 구조를 살펴볼 필요가 있다. 미국의 저소득층 의료지원 프로그램인 메디케이드는 치료용 보툴리눔톡신의 가격을 책정할 때 회사가 판매 중인 모든 톡신 제품의 평균판매가격(ASP)을 계산하도록 요구한다. 계산된 평균판매금액에서 23% 할인된 가격을 적용하기 위해서다.가령 엘러간의 보톡스가 미용성형 목적으로는 450달러, 치료 목적으로 650달러로 책정됐을 때 평균판매금액은 550달러다. 메디케이드 대상자의 부담가격은 23% 할인율이 적용된 324.50달러로 계산된다. 치료용도로 책정된 보툴리눔 톡신 가격이 미용성형시장의 가격과 마케팅 전략에 직접적인 영향을 끼친다는 의미다. 즉 치료용 보툴리눔톡신제제를 취급하는 회사는 보험정책에 따른 제약을 받게 된다.반면 나보타처럼 치료적응증을 갖고 있지 않은 경우 상대적으로 유연한 가격구조를 가져갈 수 있다는 분석이 가능하다.피부과·성형외과 KOL 200여 명 투자…시장침투 잠재력마지막 3번째 요소는 에볼루스의 모회사인 알페온/스트라스피크라운(Alphaeon/Strathspey Crown)의 지분 구조에서 찾아볼 수 있다.에볼루스 지분의 78.65%를 차지하고 있는 알페온은 200명이 넘는 미국미용성형학회 오피니언리더(KOL)들이 출자해 세워진 회사다. 에볼루스가 2013년 대웅제약과 미국, 유럽, 캐나다 등 주요 선진국에 3000억원 규모의 보툴리눔톡신제제(DWP-450)를 공급하는 계약을 체결한 직후 합병절차가 이뤄져 현 구조를 갖추게 됐다.미국 피부과, 성형외과 KOL 투자로 세워진 알페온은 에볼루스 지분의 78%가량을 보유 중이다(출처: 블룸버그, 시킹알파) 보험지불로부터 자유로운 메디컬 에스테틱(자기부담) 시장에서 관련 분야의 영향력을 지닌 오피니언 리더들이 대거 투자한 회사가 모회사로서 지원군 역할을 하고 있는 셈이다. 이는 나보타의 잠재적인 시장침투력이 크다고 평가받는 중요 요인으로 작용하고 있다.실제 지난 5월에는 엘러간 메디칼 에스테틱 사업부를 이끌어온 데이빗 모아타제디(David Moatazedi) 부사장이 에볼루스의 신임CEO로, 마이클 매이즌 자파르(Michael Mazen Jafar) 부회장이 에볼루스 CMO로 합류하면서 주가가 반등했다. FDA 허가가 지연된다는 악재에도 불구하고, 시장성공에 관한 신뢰가 쌓인 덕분이다.FDA 허가 여부가 관건…론칭 이후에는 점유율 확보 전망물론 에볼루스에도 내재적 위험요인은 존재한다. 에볼루스는 2월 기업공개(IPO)를 통해 약 5000만 달러의 현금을 확보했다(2018년 3월 31일 기준).하지만 나보타 론칭과정에 필요한 자금을 조달하기 위해선 어느때보다도 현금력이 절실한 시기다. 엘리시움 인베스트먼트는 미국 증권거래위원회(SEC)에 제출된 2018년 1분기 보고서를 토대로 캐시번(cash burn)이 600만~700만 달러라고 추정하면서 "나보타가 FDA 최종허가를 받기 전까진 허가불발에 따른 불안요소를 배제할 수 없다"고 평가했다.나스닥에 상장된 에볼루스의 주가변동 현황 엘러간, 갈더마 등 미국 메디컬 에스테틱 시장을 장악하고 있는 대형기업들에 비해 영업인력과 마케팅 예산이 턱없이 부족하다는 점이 불안요소로 작용할 가능성도 있다는 분석이다.다만 "20% 저렴한 가격에도 동일하거나 뛰어난 효능을 보인 임상 데이터와 모회사에 KOL들이 대거 참여한 지분구조 등을 고려할 때, 론칭 이후 보툴리눔톡신제제 시장의 점유율을 상당부분 빼앗아올 가능성이 충분하다"는 결론을 내렸다.주식 시장에서도 에볼루스에 대한 기대감이 반영되는 분위기다. 나스닥 상장 직후 11.46달러(3월 1일 기준)에 거래되던 에볼루스 주가는 이달 들어 상승세를 보이면서 최고가를 경신했다.5월 중으로 예견되던 나보타의 FDA 허가시기에 차질이 생기면서 주가가 6.75달러까지 폭락하기도 했지만 6월 6일 39.50달러까지 치솟았다. 20일(현지 시각)에는 전거래일 대비 소폭(2.73%) 떨어진 31.77달러로 마감했다.