사노피가 한미약품으로부터 도입한 바이오신약 '에페글레나타이드'의 상업화 의지를 재확인했다. 한미약품과 공동개발 중인 에페글레나타이드의 3상임상을 완료하고 2021년 미국식품의약국(FDA) 허가에 착수한다는 목표다.사노피가 보유한 R&D 파이프라인 중 2년 이내 허가신청이 가능한 당뇨병 신약후보물질은 에페글레나타이드가 유일하다. 당뇨병 분야 주력파이프라인이던 '진퀴스타' 개발을 중단하고, 원개발사에 권리를 반환하면서 에페글레나타이드의 개발가치가 더욱 높아졌다.◆임상단계 R&D 프로그램 83건...당뇨병 파이프라인 '3개'한미약품의 파트너사 사노피는 지난달 29일(현지시각) 투자자들 대상으로 2분기 경영실적을 발표하고, 연구개발(R&D) 계획을 소개했다.사노피는 간판제품 '란투스'의 특허만료 이후 기존 주력분야였던 당뇨병 대신 희귀질환 치료제와 백신 개발에 우선순위를 두고 체질개선을 시도 중이다. 올 상반기 동안만 연구프로젝트 32건과 개발프로젝트 13건을 중단했다. 현재 진행 중인 개발프로젝트 가운데 희귀질환 치료제와 백신이 92%를 차지한다.주력분야는 아니지만 당뇨병 신약개발을 포기하는 것은 아니다. 사노피 경영진은 이날 컨퍼런스콜에서 "심혈관질환과 당뇨병 연구에 다시 집중하겠다"고 선언했다. 희귀질환과 백신에 우선순위를 두고 엄격하게 R&D 투자를 진행하지만, 심혈관계와 당뇨병 분야 연구를 중단하지는 않는다는 입장이다.콘퍼런스콜에서는 ▲감염질환 ▲암 ▲희귀질환 ▲희귀혈액질환 ▲신경계질환 ▲당뇨병 ▲심혈관질환 ▲백신 등 8개 질환군에서 임상단계에 진입한 R&D 프로젝트 83건이소개됐다. 임상단계에 진입한 사노피의 당뇨병 파이프라인은 속효성인슐린 후보물질 SAR341402과 에페글레나타이드와 GLP/GCG/GIP 삼중작용제 SAR441255 단 3건이다.사노피의 2019-2023년 신약허가신청 계획(자료: 사노피) 사노피는 이번 콘퍼런스콜에서 상업화가 임박한 속효성인슐린 SAR341402과 3상임상 단계의 에페글레나타이드 외에 GLP/GCG/GIP 삼중작용제 SAR441255를 1상임상 단계에 추가했다.SAR441255는 GLP-1과 GIP, 글루카곤(GCG) 3가지 수용체를 동시에 활성화시키는 삼중작용제다. 한미약품의 HM15211과 동일한 기전으로 당뇨병과 비만 외에 비알콜성지방간(NASH) 등에 활용될 수 있는 가능성을 갖는다.에페글레나타이드는 2년 이내 허가신청이 가능한 신약후보물질 7종 중 유일하게 당뇨병 파이프라인으로 이름을 올렸다. 이날 콘퍼런스콜에서 언급된 에페글레나타이드의 허가신청(NDA) 시기는 2021년으로 종전과 동일하다.◆R&D 구조조정 태풍 속 살아남은 에페글레나타이드...내부 가치↑에페글레나타이드는 2차례에 걸친 사노피의 R&D 구조조정에서 살아남았다. 란투스 특허만료 이후 사노피의 당뇨병 치료제 경쟁력이 급격히 저하된 가운데 에페글레나타이드의 가치가 내부적으로 높아지고 있다는 평가가 나온다.에페글레나타이드는 한미약품 기반 기술인 '랩스커버리'를 적용해 투약주기를 주1회에서 최장 월 1회까지 연장한 GLP-1 계열 당뇨병 치료제다.사노피는 지난 2015년 11월 한미약품과 총 39억 유로 규모의 퀀텀프로젝트(에페글레나타이드·지속형인슐린·에페글레나타이드+지속형인슐린) 기술수출 계약을 체결했다. 이듬해 12월 기술이전 과제 3개 중 1개를 반환하는 수정계약을 맺으면서 에페글나타이드 연구비의 25%를 한미약품이 부담하는 조항을 포함시켰다. 당시 연구비 지급상한금을 1억5000만유로 설정했는데, 지난 6월 5000만유로를 감액하기로 변경한 바 있다.사노피가 계약 재수정을 통해 한미약품의 연구비 부담을 줄이면서 에페글레나타이드의 내부가치가 높아졌다는 분석이 힘을 얻었다. 한미약품은 최근 잠정실적 발표에서 "지난 6월 사노피와 수정계약에 따른 공동연구비 감액 반영으로 R&D 비용이 전년동기보다 11.8% 감소했다. 그 결과 영업이익이 231억원으로 전년동기대비 15.9% 증가했다"고 밝혔다.◆에페글레나타이드 3상임상 순항...목표피험자수 6340명사노피가 에페글레나타이드의 가치를 높게 평가하는 배경에는 크게 2가지 요소가 거론된다.첫 번째는 최근 임상시험이 속도를 내면서 상업화 가능성이 높아진 점이다. 사노피는 2017년 말 에페글레나타이드의 개발 계획을 공표한 뒤 당초예정보다 빨리 계획된 5건의 3상임상에 착수했다.2017년 말 에페글레나타이드의 첫 임상3상시험에 돌입했고, 지난해 4월에는 4000명을 대상으로 심혈관질환에 대한 효과와 안전성을 확인하는 대규모 임상3상시험에 착수했다. 지난해 9월에는 에페글레나타이드+메트포르민 병용요법을 경쟁약물인 트루리시티(둘라글루타이드)와 비교하는 임상3상을 시작했다.지난해 10월에는 에페글레나타이드와 기저인슐린을 병용임상을 등록하고, 작년 12월에는 메트포르민 단독 또는 메트포르민+설포닐우레아 병용으로 혈당조절이 되지 않는 제2형 당뇨병 환자 대상의 임상3상을 시작했다. 임상 5건의 목표피험자수는 총 6340명에 달한다.◆당뇨병 치료제 매출부진 지속...진퀴스타 판권반환 악재 겹쳐두 번째는 란투스 특허만료 이후 당뇨병 치료시장 경쟁력이 약화되고, 유망 파이프라인 개발에 차질이 생기는 등 외부요인으로 에페글레나타이드의 개발가치가 상승했다는 분석이다.사노피의 당뇨병사업은 란투스 특허만료 이후 부진에서 벗어나지 못하고 있다. 이날 사노피의 실적발표에 따르면 심혈관계 약물과 당뇨병 치료제, 제네릭 등의 판매를 담당하는 일차의료프랜차이즈의 2분기 매출이 전년동기대비 10.4% 감소했다. 란투스(-27.7%)와 투제오(-6.1%), 애피드라(-16.9%), 아마릴(-16.9%) 등 주요 품목 매출이 줄어든 데 따른 여파다.사노피 경영진은 "사노피젠자임과 사노피파스퇴르의 실적호조와 신흥시장 매출이 급증하면서 전년동기보다 5.5% 오른 분기매출을 기록했다. 일차의료사업부 매출은 지난해보다 10.4% 감소했는데, 당뇨병 치료제 판매감소가 주원인이다"라고 발표했다.당뇨병 치료제 개발 성과도 부진했다. 사노피는 올해 초 R&D 프로그램을 전면 개편하면서 GLP-1/GCG 이중작용제 2종(SAR425899, SAR438335)의 개발을 중단했다. GLP-1 기반 치료제 개발수요가 높지만, GLP-1/GCG 이중작용제의 적절한 비율을 찾지 못해 좋은 성과를 내지 못했다는 이유에서다. 당시 GLP-1 계열 당뇨병 파이프라인은 에페글레나타이드만 남겨졌다.올 상반기 사노피의 R&D 파이프라인 변동상황(자료: 사노피) 사노피는 최근 2015년 4년 전 렉시콘과 체결했던 총 14억달러(약 1조6145억원) 규모의 파트너십 계약을 파기하고, SGLT-1/2 이중저해제 진퀴스타(소타글리플로진)의 권리를 반환했다. 당뇨병 분야 가장 유망한 파이프라인으로 평가받던 진퀴스타는 FDA 허가가 불발되고 3상임상 결과가 기대에 미치지 못한다는 평가를 받으면서 파이프라인에서 정리되는 수순을 밟았다.허가신청 단계에 도달했던 진퀴스타마저 빠지면서 사노피의 후기개발 단계 당뇨병 파이프라인은 2개로 줄어든 상황이다. 란투스 특허만료 이후 바이오시밀러가 출시되고, 경쟁사들이 장기지속형 GLP-1 작용제를 출시하면서 에페글레나이드의 내부 가치상승이 불가피했다는 평가가 제기된다.

램시마 정맥주사제형 셀트리온이 '램시마(인플릭시맵)' 피하주사(SC) 제형의 미국식품의약국(FDA) 허가를 위한 3상임상에 착수한다.31일 셀트리온은 미국 오하이오주에 위치한 임상시험기관에서 '램시마SC(CT-P13 SC)' 3상임상의 환자모집을 시작했다고 밝혔다.램시마는 TNF-α억제제 레미케이드의 바이오시밀러 제품이다. 현재 인플릭시맵 성분 제품은 모두 정맥주사(IV) 제형이다. 셀트리온은 지난해 11월 유럽의약품청(EMA)에 램시마SC의 판매허가를 신청하면서 첫 SC제형 인플릭시맵 제품의 상업화를 시도했다. SC제형이 출시될 경우 환자가 의약품 투여를 위해 병원에 자주 내원하지 않아도 된다는 점에서 편의성과 의료접근성을 크게 높일 수 있다는 기대감이 제기된다.이번 3상임상은 중등도~중증 활성형 크론병 환자의 유지요법으로 램시마SC의 유효성과 안전성을 평가하기 위한 연구다. 미국국립보건원(NIH) 임상정보사이트에 등록된 목표피험자수는 600명이다. 일차유효성평가변수로 크론병의 질병활성도지표(CDAI)를 평가한다. 일차데이터 취합시기는 2021년 6월로 예정됐다.셀트리온은 인플릭시맵 시장의 주요적응증인 염증성장질환(IBD) 환자 대상으로 3상임상 시행기관을 점차 늘려간다는 목표다. 글로벌 임상으로 확대한 다음 2021년 이내 마무리할 계획이다.미국 다수 임상 사이트와 협력관계가 구축돼있어 순조로운 임상진행이 가능하다고 회사 측은 전망했다. 파트너사를 거치지 않고 직접 글로벌 3상임상과 허가신청을 진행함으로써 수익성 측면에서도 긍정적 효과를 예상했다.셀트리온은 올 초 FDA와 논의를 통해 1상과 2상임상을 면제받고, 3상임상만 진행하기로 최종 합의했다. FDA는 램시마SC의 유럽의약품청(EMA) 허가를 위해 제출됐던 임상데이터를 검토한 끝에 램시마SC의 가치를 신약으로 평가하고, 신약임상을 통해 FDA 허가절차를 진행하기로 결정한 것으로 알려졌다.셀트리온은 램시마SC가 상업화에 성공할 경우 애브비의 항체의약품 '휴미라(아달리무맙)'와 경쟁이 가능할 것으로 내다보고 있다. 휴미라는 지난해 연매출 23조원을 기록한 블록버스터 약물이다. 시판 중인 TNF-α 억제제 중 유일하게 염증성장질환(IBD) 적응증을 보유하고 있다.셀트리온 관계자는 "바이오시밀러 업계에서 퍼스트무버로 인정받아온 셀트리온이 램시마SC라는 신약으로 글로벌 제약사에 정면 도전하게 됐다. 각 국 정부와 의료진에게 어필할 수 있는 경제성을 갖춘 램시마SC를 세계 매출 1위 의약품인 휴미라를 넘어설 수 있는 글로벌 블록버스터 제품으로 육성해 나가겠다"라고 밝혔다.

GC녹십자의 희귀질환치료제가 상반기에 200억원 가량의 매출을 올리며 영향력을 확대하고 있다. 해외 시장에서만 100억원어치 이상 팔리며 회사 간판제품으로 자리매김했다. 중국, 일본 등 해외 시장 공략도 속도를 내는 모습이다.31일 GC녹십자에 따르면 지난 2분기 헌터증후군치료제 ‘헌터라제’의 매출은 97억원으로 전년동기대비 5.4% 늘었다. 내수와 해외 시장에서 각각 44억원, 53억원의 매출을 올렸다.상반기 누계 헌터라제의 매출은 198억원을 기록했다. 지난해 기록한 연매출 신기록 329억원을 올해에도 가뿐히 넘길 태세다.연도별 헌터라제 매출 추이(자료: 녹십자)헌터라제의 해외 시장 성장세가 가파르다는 점이 눈에 띈다. 상반기 헌터라제의 수출실적은 110억원으로 내수 매출 88억원을 압도했다. 지난해 수출실적 141억원의 80%에 육박하는 매출을 상반기에 올렸다. 녹십자는 현재 중남미와 북아프리카 등에 헌터라제를 공급 중인데, 공급 규모가 점차적으로 확대되는 추세다.헌터라제의 경쟁약물이 많지 않을뿐더러 가격이 비싼 희귀질환치료제라는 매력에 안정적인 매출 성장세를 기록 중인 것으로 분석된다.지난 2012년 국내 허가를 받은 헌터라제는 세계에서 두 번째로 개발된 헌터증후군 치료제다.'2형 뮤코다당증'으로 불리는 헌터증후군은 남아 10만~15만 명 중 1명의 비율로 발생하는 것으로 알려진 희귀질환이다. 선천성 대사 이상 질환인 헌터증후군은 골격이상, 지능 저하 등 예측하기 힘든 각종 증상을 보이다가 심할 경우 15세 전후에 조기 사망하는 유전병이다. 국내 환자 수는 70~80명 가량에 불과하다.'헌터라제6mg'의 보험상한가는 225만4200원이다. 헌터라제의 용법·용량을 보면 체중 1kg당 0.5mg을 1주일에 1회 투여한다. 체중 36kg 소아의 경우 1회 투여량은 18mg으로 약값은 676만2600원이다. 1년 약값은 3억5166만원이라는 계산이 나온다. 헌터증후군 환자가 많지는 않지만 연간 30명만 헌터라제를 투여해도 100억원 이상의 매출이 가능하다는 얘기다.녹십자 헌터라제헌터라제 등장 이전에 헌터증후군 치료제는 '엘라프라제'가 유일했다. 헌터라제가 기존 치료제의 독점구조를 무너뜨리면서 회사에는 안정적인 수익을 가져오는 효자노릇을 톡톡히 한 셈이다.헌터라제의 해외 시장 공략은 더욱 활발하게 진행될 전망이다.GC녹십자의 파트너사 캔브리지(CANBridge Pharmaceuticals)는 지난 30일 중국 국가약품감독관리국에 헌터라제의 품목허가를 신청했다.앞서 GC녹십자는 지난 1월 중국 제약사 캔브리지와 헌터라제 기술수출 계약을 체결했다. 캔브리지는 중국, 대만, 홍콩, 마카오 등 중화권 국가에서 헌터라제 개발과 상업화에 대한 독점적 권리를 가져갔다. GC녹십자가 받게 될 계약금과 마일스톤은 양사간 합의에 따라 비공개다.중국은 현재까지 헌터증후군 치료제로 허가 받은 의약품이 없다. 중국 의약품관리국(NMPA)이 최근 발표한 121개 희귀질환 관리 목록에 헌터증후군이 포함되는 등 희귀질환과 관련된 제도적 변화가 나타나고 있다.중국에서 헌터증후군과 같은 희귀의약품의 경우 개발국의 임상자료를 근거로 허가가 가능하기 때문에 현지에서 헌터라제의 추가 임상시험을 수행하지 않고 허가신청 단계에 진입할 수 있다는 게 회사 측 설명이다.GC녹십자는 오는 10월 ICV 제형 헌터라제의 일본 허가를 신청할 예정이다.GC녹십자는 지난달 일본 클리니젠(Clinigen K.K.)과 헌터라제ICV의 기술수출 계약을 맺었다. 클리니젠은 일본 내 헌터라제 ICV의 개발 및 상업화에 대한 독점적 권리를 갖게 된다. 헌터라제 ICV는 머리에 디바이스를 삽입해 약물을 뇌실에 직접 투여하는 새로운 방식의 제형이다.GC 녹십자 측은 "뇌실 투여 제형은 약물이 뇌혈관장벽(BBB, Blood Brain Barrier)을 투과하지 못해 지능 저하 증상을 개선하지 못하는 기존 정맥주사 제형의 한계를 극복할 수 있어, 헌터증후군 중증 환자의 삶의 질이 크게 개선될 것으로 기대된다"라고 설명했다.

한국콜마홀딩스가 대한제당의 바이오의약품 계열사 티케이엠의 경영권을 획득, 바이오의약품 사업을 확대한다.회사는 29일 대한제당의 바이오의약품 계열사인 티케이엠(TKM Co.,Ltd.)의 유상증자에 참여해 지분 57%(지분가액 200억원)를 확보하고 1대주주로서 경영권을 양수한다고 밝혔다. 대한제당은 현물을 제공하고, 지분 43%를 갖고 한국콜마와 공동경영을 하게 된다.티케이엠은 2002년 대한제당의 바이오 사업부문으로 시작해 지난 3월 별도 법인으로 독립했으며 신성빈혈치료제인 EPO(Erythropoietin; 적혈구 생성 인자) 제제의 제조와 판매를 주요 사업으로 하고 있는 바이오 의약품 회사다. EPO 는 신장에서 생산되는 조혈촉진인자로 신장질환 환자의 필수 치료제다.한국콜마홀딩스는 티케이엠을 통해 회사의 제약바이오 사업을 확장한다는 계획으로 기존 사업을 정비해 EPO사업을 더욱 강화하고, 향후 씨제이헬스케어와의 시너지도 모색할 예정이다.지난해 씨제이헬스케어를 인수한 한국콜마는 올해 수액제 신공장 건설에 투자했고, 바이오 의약품 회사인 티케이엠의 지분 57%를 인수하는 등 미래 성장산업인 제약바이오 분야 투자를 지속적으로 이어가고 있다.한편 한국콜마홀딩스 자회사인 마스크 팩 전문 제조사 콜마스크는 같은날 제이준코스메틱의 인천공장을 인수했다.공장 규모는 대지 6,612㎡(2000평), 연면적 1만4,231㎡(4305평)로 연간 2억5000만장의 마스크 팩을 생산할 수 있는 능력을 갖추고 있다. 2017년 설립한 콜마스크는 설립 1년만에 735억 원의 매출을 달성하며 괄목할만한 성장을 기록했다.이번 인수로 콜마스크의 생산량은 연간 4억장으로 늘어난다. 특히 콜마스크는 기존에 제이준코스메틱이 제조하던 물량을 그대로 위탁 받아 제조함으로써 안정적인 매출까지 확보하게 됐다. 아울러 제이준코스메틱이 보유한 중국 유통라인을 활용해 중국 신규 고객사 유치에 대한 기대감도 높아졌다.콜마스크는 이를 발판 삼아 동남아시아 및 북미지역으로 진출로를 확대해 향후 5년 안에 글로벌 마스크 팩 제조전문 1위 기업으로 성장하는 것을 목표로 하고 있다.한국콜마 관계자는 "이번 투자로 화장품부문은 세계 1위 마스크 팩 제조사로 도약할 수 있는 대규모 생산 기지를 구축했고, 제약부문은 신 성장동력 중 하나인 바이오 의약품 사업을 더욱 강화하게 됐다"며 "향후 적극적인 투자로 화장품, 의약품, 건강기능식품 사업의 균형 있는 성장을 이뤄 글로벌 종합 뷰티헬스 그룹으로 도약할 것"이라고 이번 인수에 대한 포부를 밝혔다.

씨제이헬스케어가 만든 국산신약 '케이캡정'이 세번째 적응증인 '위궤양 치료'를 획득했다.이로써 케이캡은 미란성 위식도역류질환의 치료, 비마란성 위식도역류질환의 치료, 위궤양의 치료까지 총 3개의 적응증을 갖게 됐다.29일 업계에 따르면 식품의약품안전처는 지난 26일 케이캡의 위궤양의 치료 효능·효과를 추가했다. 아울러 위궤양 치료제 1일 1회, 1회 50mg을 8주간 경구투여하는 용법도 신설했다.그동안 씨제이헬스케어는 위궤양 환자를 대상으로 한 임상시험을 완료하고, 식약처에 적응증 추가를 신청했다.이번에 위식도역류질환과 함께 위궤양에도 사용이 가능해지면서 케이캡의 실적 상승에 가속도가 붙을 전망이다.지난해 7월 허가받은 케이캡은 국내에서는 첫 선을 보인 칼륨 경쟁적 위산분비차단제(P-CAB, Potassium-Competitive Acid Blocker)' 계열 약물이다.빠른 약효발현과, 지속적인 위산 분비 억제, 식사에 관계없이 복용할 수 있는 편의성 등을 앞세워 기존 프로톤펌프억제제(PPI)를 대체할 것으로 기대를 모으고 있다.실제로 지난 3월 발매되고 6월까지 원외처방액(기준 유비스트) 81억원을 기록하는 등 관련 시장에서 돌풍을 일으키고 있다.현재 케이캡과 같은 P-CAB 계열 약물로는 다케다의 '보신티정'이 지난 3월 허가받은 상황. 보신티정은 최초 허가부터 '위궤양' 적응증을 승인받았다.케이캡이 뒤늦게 위궤양 적응증을 받았지만, 보신티가 아직 급여 출시하지 않았다는 점에서 위궤양 치료제 시장에서도 P-CAB 계열로 선점이 예상된다.씨제이헬스케어 관계자는 "이번 적응증 추가로 케이캡은 미란성, 비미란성 위식도역류질환의 치료 및 위궤양의 치료 등 총 3개 적응증을 확보하며 위식도역류질환에서의 주요 처방 적응증을 보유하게 됐다"면서 "현재 상기 세 적응증 외에도 헬리코박터 파일로리균 제균요법 등 추가 적응증 확보를 위해 임상 진행 중"이라고 설명했다.그러면서 "앞으로 케이캡의 처방범위를 지속 확대해 위식도역류질환 치료제 시장의 세대 교체를 이끌어보겠다"고 강조했다.

최대 2조원 규모의 라이선스 계약을 체결했던 사노피와 렉시콘이 4년만에 파경을 맞았다. 사노피가 당뇨병 신약후보물질 '진퀴스타'의 미국식품의약국(FDA) 허가가 불발되고, 3상임상 결과마저 기대에 미치지 못한다며 계약해지를 통보했다.진퀴스타는 SGLT-1과 SGLT-2 단백질을 이중으로 저해하는 경구용 당뇨병 신약후보물질이다. 제일약품이 개발 중인 당뇨병 신약 'JP-2266'의 경쟁약물로 지목돼 왔다. 이번에 개발중단 사유가 된 3상임상의 세부 결과는 차후 국제학술대회에서 공개될 전망이다.◆사노피, 진퀴스타 계약해지 통보..."3상임상 결과 기대이하"프랑스 제약기업 사노피는 지난 26일(현지시각) 성명서를 통해 진퀴스타(소타글리플로진)의 3상임상 최신 결과를 업데이트하고, 렉시콘파마슈티컬즈(Lexicon Pharmaceuticals)와 체결한 파트너십을 종료한다고 밝혔다.사노피는 제2형 당뇨병 환자 대상으로 진행 중인 SOTA-MET과 SOTA-CKD3, SOTA-CKD4 등 3건의 3상임상 결과를 종합 검토한 끝에 개발, 제조, 상업화 등 진퀴스타 관련 모든 협력관계를 중단하기로 결정했다.사노피 측은 "현재 진행 중인 연구가 지속되기 때문에 즉각적인 변화는 없을 것이다. 연구에 참여 중인 피험자와 연구자들의 지원방안과 다음 단계 절차 등에 대해서는 렉시콘과 논의하겠다"고 말했다.사노피가 1분기 실적발표 당시 언급한 진퀴스타 개발 계획 사노피는 제시한 진퀴스타 계약해지 사유는 ▲제2형 당뇨병 환자 대상으로 진퀴스타 400mg과 메트포르민 병용요법의 혈당강하 효과를 평가한 SOTA-MET 연구 ▲3기와 4기 만성신질환을 동반한 제2형 당뇨병 환자에서 혈당강하효과를 평가한 SOTA-CKD3, SOTA-CKD4 연구 등 3건의 탑라인 결과다.발표에 따르면 진퀴스타는 SOTA-MET 연구에서 위약군 대비 유의한 당화혈색소(HbA1c) 감소 효과를 나타낸 반면, 만성신질환을 동반한 경우에는 엇갈린 효과를 나타냈다.사구체여과율(GFR) 45mL/min/1.73m2 이상 60mL/min/1.73m2 미만인 3A기 만성신질환자에게 진퀴스타 400mg을 복용하게 했을 때 26주차에 당화혈색소가 위약군 대비 유의하게 감소했지만, 사구체여과율이 30mL/min/1.73m2 이상 45mL/min/1.73m2 미만인 3B기 만성신질환자에서는 통계적으로 유의한 효과를 입증하지 못했다. 4기 만성신질환자 대상 연구에서는 진퀴스타 200mg과 400mg 2가지 용량 모두 위약군 대비 통계적으로 유의한 당화혈색소 감소 효과를 입증하지 못했다는 보고다. 새로운 안전성 문제는 발견되지 않았다.◆렉시콘, 일방적 계약해지에 반발..."데이터 자신있다"렉시콘은 사노피의 계약해지 통보에 강력하게 반발하고 있다. 렉시콘은 투자자들로부터도 외면을 받으면서 주가가 급락했다. 사노피 성명서가 배포된 직후 렉시콘 주가는 장외거래에서 40%가량 폭락했다. 26일 종가는 전거래일 대비 50.44% 떨어졌다. 렉시콘은 진퀴스타의 임상경쟁력에 문제가 없다고 강조하면서 향후 개발권리와 책임 소재를 명확하게 따지겠다는 입장이다.렉시콘의 파블로 라퓨에르타(Pablo Lapuerta) 최고의학부책임자(CMO)는 "SOTA-CKD4 연구가 간발의 차이로 당화혈색소 감소에 관한 통계적 유의성을 확보하지 못했다. 하지만 전반적인 결과가 고무적이었고 내약성에도 문제가 없었다"며 "사노피로부터 세부 임상데이터를 전달받는 즉시 자체 검토에 착수하겠다"고 밝혔다. 유효성확인과 통계분석을 마친 뒤 구체적인 결과를 차후 국제학술대회에서 공개한다는 방침이다.렉시콘이 개발 중인 R&D 파이프라인 렉시콘의 로넬 코츠(Lonnel Coats) 최고경영자(CEO)는 "지금껏 제2형 당뇨병 임상에서 확인된 진퀴스타의 데이터에 확신을 가지고 있다. 이미 유럽 허가를 받았고 향후 핵심임상에서도 성공가능성이 높다"며 강한 불만을 드러냈다. 만약 사노피의 의지대로 계약이 해지되더라도 파이프라인 권리전환과 진행 중인 임상에 대한 자금지원 의무를 이행해야 한다는 지적이다.코츠 CEO는 "계약해지는 무효다. 사노피의 이번 결정이 상당히 실망스럽다"며 "파트너십이 종료될 경우 미국을 비롯한 전 세계 국가에서 1형 당뇨병 적응증에 대한 진퀴스타의 모든 권리를 돌려받겠다"고 강조했다.◆사노피 기대주 진퀴스타, 5개월 여만에 판권반환진퀴스타는 올해 초까지 사노피의 주력파이프라인이었지만, 5개월 여만에 개발이 중단될 운명에 처했다. 사노피는 미국식품의약국(FDA)으로부터 허가신청 반려통보를 받은지 4개월만에 계약해지를 결정했다. 진퀴스타는 체내 혈당조절에 관여하는 SGLT-1과 SGLT-2 단백질을 이중으로 저해하는 경구용 약물이다. SGLT-1은 위장관에서 포도당흡수를, SGLT-2는 신장에서 포도당재흡수를 담당한다. 사노피는 지난 2015년 렉시콘파마슈티컬즈로부터 3상임상 단계의 당뇨병 신약후보물질 '소타글리플로진(sotagliflozin/LX4211)'을 거액에 사들였다. 당시 사노피는 렉시콘에 반환의무가 없는 계약금 3억달러(한화 약 3469억원)를 현금지급하고, 마일스톤 등의 명목으로 최대 14억달러(약 1조6145억원)와 10% 이상의 판매로열티를 보장했다. 사노피가 지난 2015년 한미약품과 퀀텀프로젝트(에페글레나타이드·지속형인슐린·지속형인슐린콤보) 최초 계약 시 맺었던 총계약금(39억유로) 다음으로 계약규모가 크다.렉시콘이 홈페이지에 소개한 소타글리플로진 작용기전 업계에서는 제1형 당뇨병 환자 대상으로 개발된 경구약물이 없다는 점에서 소타글리플로진의 시장성에 큰 기대를 걸어왔다. 하지만 FDA 허가가 불발되면서 시장진입에 어두운 전망이 드리웠다. 지난 3월 FDA는 당뇨병성케톤산증(DKA) 발생 위험이 높다는 FDA 내분비대사계약물자문위원회의 의견을 받아들여 "현재로선 1형 당뇨병 환자의 인슐린 보조요법제로 허가하기 어렵다"고 판단했다.지난 4월 유럽집행위원회(EC)가 과체중인(BMI 27kg/m2 이상) 제1형 당뇨병 성인 환자의 보조요법제로 진퀴스타를 허가한 것과 대조적이다. FDA는 최근 비슷한 기전을 나타내는 아스트라제네카의 SGLT-2 억제제 포시가(다파글리플로진)에 대해서도 제1형 당뇨병 환자에 대한 적응증확대를 거부한 바 있다.제일약품의 R&D 파이프라인 사노피 입장에선 FDA 1형 당뇨병 적응증확보가 불투명해진 데다 2형 당뇨병 관련 임상결과조차 만족스럽지 못하자 과감하게 계약중단을 결정하게 됐다는 분석이 나온다. 다만 아직까지 치명적인 부작용이 발견되지 않았고, 원개발사인 렉시콘이 지속개발 의지를 나타내면서 진퀴스타의 상업화 전망을 비관하기엔 이르다는 시각도 있다.국내에서는 제일약품이 진퀴스타와 유사하게 SGLT-1과 SGLT-2 단백질을 저해하는 당뇨병 신약후보물질 'JP-2266'을 개발 중이다. 제일약품은 지난해 JP-2266의 해외 비임상시험을 완료하고 1상임상 진입을 준비 중인 것으로 알려졌다.

GSK가 에이즈 치료에 있어 2제요법의 유효성 신뢰도를 높이고 있다.이 회사의 글로벌 HIV 전문기업 비브헬스케어는 지난 10일 3상 임상 TANGO의 48주 결과가 긍정적이었다고 발표했다.TANGO 임상은 테노포비르 알라페나미드 푸마르산염(TAF)을 포함하는 최소 3제 요법으로 6개월 이상 바이러스 억제를 유지한 HIV-1 성인 환자가 고정용량 '돌루테그라비르+라미부딘' 2제 복합제 요법으로 스위치 했을 때 기존 요법을 유지하는 것과 비교해 유사한 바이러스 억제율을 유지할 수 있는지 평가하기 위해 실시됐다.이번 연구에서 2제 요법은 HIV-1 RNA 수치가 50c/mL 이상인 환자에서 비열등한 효과를 보이며, 1차 유효성 평가변수를 만족시켰다.2제 치료군에서 바이러스학적 중단 기준에 도달하거나 내성이 발생한 환자는 없었으며, 제품설명서 내 정보와 일관된 안전성 결과를 보였다. 해당 임상의 전체 결과는 오는 21일부터 24일까지 멕시코시티에서 열리는 제10회 국제에이즈학회 HIV 과학학술대회(IAS 2019)에서 발표될 예정이다.회사 관계자는 "TANGO 임상을 진행할 때 바이러스가 억제되고 있는 HIV 감염인이 복용해야 하는 약제의 수는 줄이면서 바이러스 억제를 계속해서 유지할 수 있을 지에 대해 질문했다"고 밝혔다.이어 "이번 임상의 48주차 결과는 이것이 가능함을 명확히 보여주고 있다. 이미 치료를 받고 있는 감염인들이 TAF를 포함한 3제 요법에서 돌루테그라비르+라미부딘 2제 요법으로 스위치 할 경우 바이러스 억제 상태를 유지할 수 있음을 분명하게 보여줬다"고 평가했다.한편 단일정으로 복용하는 돌루테그라비르+라미부딘 2제 요법은 항레트로바이러스 치료를 받은 적이 없으며 돌루테그라비르 또는 라미부딘에 내성이 없는 성인 HIV-1 감염인의 치료제로 올해 초 미국에서 허가 받았다.현재의 HIV는 세계 가이드라인에서 1차치료로 권장하고 있는 3제요법, 고강도 항레트로바이러스요법(HAART)이 표준치료로 자리잡고 있다.HAART는 2가지 뉴글레오사이드역전사효소억제제(NRTI)를 기본으로 비뉴클레오사이드역전사효소억제제(NNRTI, 얀센 '에듀란트' 등), 단백분해효소억제제(PI, 애브비 '칼레트라' 등), 통합효소억제제(INSTI, MSD '이센트레스' 등) 중 1종을 추가해 사용하는 방식을 말한다.이같은 상황에서 INST인 티비케이 기반 2제요법이 표준요법과 동등한 유효성을 입증한 것은 고무적인 일이다. GSK는 티비케이 2제요법을 기반으로 현재 HIV 시장의 50% 이상을 점유하고 있는 길리어드와 경합을 벌일 것으로 예상된다.

지난해 동아에스티와 기술이전 계약을 체결한 신약개발전문기업 뉴로보파마슈티컬즈가 기업공개(IPO)에 나선다. 뉴로보는 기존 나스닥 상장사인 젬파이어테라퓨틱스와 합병을 통해 나스닥에 입성하는 전략을 택했다.통합법인이 신약개발 집중투자 계획을 밝히면서 동아에스티가 기술수출한 천연물의약품 후보물질 2종도 상업화 속도를 낼 전망이다.동아에스티의 미국 파트너사인 뉴로보파마슈티컬즈(NeuroBo Pharmaceuticals)는 지난 24일(현지시각) 젬파이어테라퓨틱스(Gemphire Therapeutics)의 100% 자회사와 주식거래를 통한 합병 계약을 체결했다고 밝혔다.뉴로보는 미국 보스턴 소재의 생명공학기업이다. 동아에스티가 개발한 당뇨병성신경병증 후보물질(DA-9801)의 미국 임상 책임연구자(PI)였던 하버드의대 로이 프리만(Roy Freeman) 교수와 서울의대 출신의 리차드 강(Richard Kang) 박사가 공동 설립했다. 지난해 1월 동아에스티로부터 도입한 DA-9801(NB-01)과 DA-9803(NB-02) 2종을 파이프라인로 보유한다.합병대상인 젬파이어테라퓨틱스는 나스닥에 상장된 신약개발전문 기업이다. 2008년 설립 이후 이상지질혈증, 비알코올성지방간염(NASH) 등의 치료제 개발에 주력해왔다.뉴로보는 동아에스티로부터 도입한 천연물의약품 후보물질 2종을 대표 파이프라인으로 보유한다(자료: 뉴로보) 양사는 통합절차가 완료된 이후 사명을 뉴로보로 변경하기로 합의했다. 합병법인장은 현재 뉴로보 대표이사(CEO)인 존 브룩스 3세(John L. Brooks, III)가 맡는다. 젬파이어 스티브 굴런스(Steve Gullans) CEO는 이사회에 남게 된다.업계에서는 이번 합병계약을 통해 뉴로보가 나스닥에 상장하면서 신약파이프라인 2종 개발이 속도를 낼 것으로 관측한다. 피인수기업인 젬파이어는 이날 합병계약 체결과 함께 중국의 바이오기업 베이징 SL 파마슈티컬(Beijing SL Pharmaceutical)과 신약후보물질 '젬카빈(gemcabene)' 기술수출 계약을 체결했다는 소식을 전했다. 이 과정에서 반환의무가 없는 계약금 250만달러를 현금으로 지급받고, 향후 추가 마일스톤과 매출에 따른 로열티 지급을 보장받았다.뉴로보는 젬카빈 기술수출 등을 통해 확보된 자금을 당뇨병성신경병증 후보물질 NB-01의 임상자금으로 활용한다는 계획이다. 25일(현지시각) 투자자들 대상의 콘퍼런스콜을 개최하고, 동아에스티로부터 도입한 신약후보물질 2종의 임상진행 계획을 구체화 했다. IR 자료에 따르면 뉴로보 측은 당뇨병성신경병증 후보물질(NB-01)의 3상임상 3건 진행을 계획하고 있다. 그 중 ANCHOR와 CLIMB 연구 2건은 연내 개시한다는 목표다. ANCHOR는 피험자 717명을 대상으로 NB-01 300mg과 600mg 2가지 용량과 위약을 12주간 비교하는 디자인이다. CLIMB 연구에서는 1100~1200명의 피험자를 대상으로 12개월간 장기 안전성을 평가하게 된다.알츠하이머 신약후보물질(NB-02)은 전임상을 마친 단계로, 임상시험계획(IND) 제출을 준비 중이다.존 브룩스 뉴로보 CEO는 "NB-01은 미국식품의약국(FDA) 당뇨병성신경병증 적응증 확보를 목표로 연내 3상임상에 돌입하게 된다. 합병 완료 이후 최근 확보된 2400만달러를 NB-01 임상진행자금으로 투자할 계획이다"라며 "나스닥 상장을 계기로 신약파이프라인과 기업가치가 한층 높아질 것으로 기대한다"고 강조했다.

휴온스 엄기안 대표(오른쪽)와 뉴아인 김도형 대표(왼쪽)가 MOU 체결 이후 기념사진을 찍고 있다. 휴온스(대표 엄기안)가 미래 헬스케어 산업을 이끌 차세대 혁신 의료기법인 '전자약(electroceuticals)' 개발에 나선다.휴온스는 지난 25일 성남 판교 본사에서 엄기안 대표와 전자약 개발 전문 스타트업 기업인 ㈜뉴아인 김도형 대표가 참석한 가운데 양사 간 '전자약 공동 연구·개발 협약'을 체결했다고 26일 밝혔다.이번 협약은 휴온스의 제약 산업 노하우와 뉴아인이 보유한 의료 IT 기술 결합을 통해 미래 헬스케어 산업을 이끌 의료기기 파이프라인을 구축하고, 궁극적으로는 다양한 적용 분야의 전자약을 개발하는 데 의의가 있다는 설명이다.지난 2017년 의료기기 연구개발에 경험이 있는 다양한 배경의 전문가 5인에 의해 설립된 뉴아인은 '조직공학'과 '신경재생'을 접목해 국내 '전자약' 기술의 연구개발을 선도하고 있으며, 이와 같은 전자약 기술을 이용해 안구건조증 등의 다양한 안과 질환에 대한 치료법을 개발중인 스타트업 기업이다.전자약은 수술이나 약물로 치유하기 힘든 질병을 전기자극으로 완화 또는 치료하는 방식의 약을 뜻한다. 국내에서는 아직 저변이 넓지 않지만 미국, 유럽 등 세계 선진 의료 시장을 중심으로 새로운 의료 기법으로 각광 받고 있다.휴온스는 전자약의 미래 가치와 뉴아인의 전자약 개발 노하우와 의료기기 파이프라인, 개발 계획 등에 대해 가능성과 잠재력이 매우 높다는 판단하에 이번 협약을 체결했다고 설명했다.뉴아인 또한 휴온스가 연속혈당측정기 '덱스콤 G5'를 국내에 유통하는 등 제약 산업에 머물지 않고 의약품의 한계를 보완할 수 있는 '의료기기' 분야에 대해 높은 관심을 보여왔다는 점에 공감해 협약으로 이어졌다.양사는 협약 6개월 전부터 상호 교류를 통해 공동 연구 및 개발에 대한 의지를 확인하고 전자약 개발과 적응증에 대한 논의를 심층적으로 진행해온 만큼, 본 협약 체결을 기점으로 공동연구에 탄력이 붙을 것으로 기대하고 있다.특히, 협약식에서 1차 공동연구 과제인 '수면 보조 의료기기' 개발을 연내 구체화하겠다는 의지를 다시 한 번 확인했다. 추후 중추신경계 치료 보조용 전자약, 대사질환 치료 보조용 전자약, 항암 보조용 전자약 개발을 위한 구체적인 로드맵을 수립하기로 협의했다.휴온스 엄기안 대표는 "휴온스의 미래 지속성장을 위해 기존의 가치 사슬의 틀을 넘어선 새로운 파이프라인과 사업모델이 필수적이다"며 "전자약은 고령화로 인해 늘어나는 만성질환의 새로운 치료 혁신을 불러올 것으로 주목을 받고 있는 만큼, 이번 협약을 바탕으로 혁신 전자약을 개발해 헬스케어 시장에서 존재감을 확고히 다져가겠다"고 밝혔다.뉴아인 김도형 대표는 "혁신 의료기기와 전자약 저변 확대 및 시장 확대를 위해 제약 산업에서 역량을 보여주고 있는 휴온스와 손을 잡았다"며 "휴온스가 쌓아온 제약 기술력과 노하우에 뉴아인의 IT 기술력이 접목된다면 양사가 궁극적으로 추구하는 '인류건강을 위한 의학적 해결책 제시'에 가까워질 것으로 확신한다"고 말했다.